恒瑞口服TPOR新药海曲泊帕新适应症在国内申报上市，针对再生障碍性贫血

10月16日，恒瑞医药宣布，公司已于近日收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，1类新药海曲泊帕乙醇胺片的药品上市许可申请获国家药监局受理，适应症为：本品联合免疫抑制治疗，适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。

海曲泊帕（商品名：恒曲）是由恒瑞医药研发的1类创新药，是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO receptor类药物）。海曲泊帕就是在艾曲泊帕的基础上进行了改造。提高药物活性（疗效）、降低毒副反应是海曲泊帕的最终目标。它通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成，用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者。

此次申报上市，是基于一项在初治重型再生障碍性贫血患者中评价海曲泊帕乙醇胺片联合标准免疫抑制治疗的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验（HR-TPO-SAA-Ⅲ）。2024年5月，该研究达到了方案预设的主要研究终点。该研究共入组240例15岁及以上初治重型再生障碍性贫血患者，研究结果表明，相比而言，海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗对初治重型再生障碍性贫血具有统计学显著性和临床意义的改善，且长期治疗的安全性、耐受性良好，与其他TPO受体激动剂相比未发现新的安全性信号。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达TPO receptor靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年10月17日，TPO receptor靶点共有在研药物41个，包含的适应症有64种，在研机构72家，涉及相关的临床试验698件，专利多达3904件……目前，全球已有5种促血小板生成药物获批进入临床应用：rhTPO；罗普司亭（Romiplostim）、艾曲泊帕（Eltrombopag）、海曲泊帕（Hetrombopag）、阿伐曲泊帕（Avatrombopag）及芦曲泊帕（Lusutrombopag）。期待恒瑞能够从中脱颖而出。