益普生口服RARγ激动剂palovarotene获FDA批准，治疗进行性肌肉骨化症
2023年8月17日，益普生（Ipsen）宣布美国FDA已批准口服RARγ激动剂Sohonos（palovarotene）上市，用于在进行性肌肉骨化症（FOP）患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。
Palovarotene是罗氏子公司Clementia开发的一种口服、高选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，视黄酸受体γ（RARγ）是类视黄醇信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导类视黄醇信号通路内受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨形成 （HO）。2019年4月，益普生以13.1亿美元收购Clementia，获得了Palovarotene的全球权益。此前，FDA曾授予Palovarotene“孤儿药”称号和突破性疗法认定，且被授予优先审查资格。2023年7月，FDA咨询委员会10：4投票赞成益普生palovarotene新药批准。此次成功获批，palovarotene成为了FDA批准的首个治疗FOP的药物。
此次获批是基于名为MOVE的3期临床试验结果，试验数据显示，与未经治疗组患者（n=98）相比，palovarotene组患者（n=97）的异位骨化（heterotopic ossification）比率下降了62%。此前，该药曾获美国FDA的罕见儿科疾病认定与突破性疗法认定。目前palovarotene已获加拿大批准上市。2022年6月向欧盟EMA提出上市许可申请（MAA），7月20日，益普生宣布，欧盟委员会（EC）未批准帕罗伐汀（palovarotene）用于治疗进行性肌肉骨化症（FOP）的上市申请。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 RARγ 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月18日，RARγ靶点共有在研药物27个，包含的适应症有41种，在研机构41家，涉及相关的临床试验171件，专利多达827件……palovarotene是当前唯一一款申请上市的FOP疗法，该药将为这一罕见病患者带来新的治疗选择。
