抗体寡核苷酸偶联物新药AOC 1044获FDA孤儿药认定，针对杜氏肌营养不良症
2023年8月15日，Avidity Biosciences宣布，旗下在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）AOC 1044用于治疗44号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD）适应症获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定。2023年4月，该疗法已获FDA快速通道指定。
AOC 1044是Avidity Biosciences开发的一款AOC疗法，由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的单抗、linker以及靶向外显子44的治疗性寡核苷酸磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）组成，该药是一种外显子跳过药物，可使外显子44跳跃的DMD患者受益，该患者群占DMD的6%。该药是一种小干扰RNA，向骨骼和心脏肌肉提供一个"分子补丁"，以跳过44号外显子，从而恢复DMD基因的阅读框架，并使较小但仍有功能的肌营养不良蛋白得以产生。
AOC 1044正在针对DMD44患者进行I/II 期临床试验评估，该试验旨在评估AOC 1044在健康志愿者和可跳过44号外显子的DMD患者中的安全性、药代动力学、耐受性和药效学特性。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性疾病，因负责生成肌营养不良蛋白(dystrophin，一种对肌肉细胞结构和功能至关重要的蛋白质）的基因发生突变引起。DMD主要影响男性，在全球范围内，大约每3500-5000名新生男性中就有1人发病。目前，尚无针对外显子44的疗法获批。AOC 1044此次获得FDA孤儿药认定，使该药物的申办方有资格获得一系列开发激励，包括合格临床试验的税收抵免、处方药使用者费用豁免，以及FDA批准后的七年市场独占期。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 AOC 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月17日，AOC这一药物类型共有在研药物22个，包含的适应症有13种，靶点10个，在研机构7家，涉及相关的临床试验5件……罕见病新药的开发需要国家政策的大力支持才能吸引药企去积极布局，期待AOC 1044能够顺利推动临床，为缺少有效疗法的DMD患者带来新的治疗选择。
