传奇生物公布西达基奥仑赛首个3期研究最新临床数据，治疗多发性骨髓瘤

2023年12月11日，传奇生物宣布其在2023年美国血液学会（ASH）年会上通过口头报告公布了3期CARTITUDE-4研究的患者报告结局（PRO）。

西达基奥仑赛是由传奇生物开发的一款靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B系细胞、晚期B细胞和浆细胞表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化该产品。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；2022年5月和9月，该药又先后获得欧盟委员会（EC）和日本厚生劳动省（MHLW）批准上市。在中国，西达基奥仑赛已递交新药上市申请，并被纳入优先审评和突破性治疗品种。

此次公布临床数据的CARTITUDE-4研究比较了西达基奥仑赛与标准治疗（SOC）在多发性骨髓瘤患者中的疗效。试验中符合条件的患者既往接受过1-3线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺耐药。

• CARTITUDE-4研究中，与标准治疗相比，CARVYKTI®证明患者报告结局具有临床意义的改善

• CARTITUDE-4的治疗人群显示出较高的无进展生存期和总缓解率

• CARTITUDE-2的长期数据显示，队列A和队列B患者在早期治疗中产生了深度持久的缓解

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达BCMA靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月14日，BCMA靶点共有在研药物187个，包含的适应症有41种，在研机构176家，涉及相关的临床试验401件，专利多达13142件……CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望，尤其用于后线骨髓瘤患者可显著提高缓解率并延长生存期，改善了患者治疗效果和生存质量。期待伊基奥仑赛商业化一切顺利。