国内首款！诺思兰德基因疗法NL003 Ⅲ期临床试验揭盲，上市申请已获CDE受理
近日，诺思兰德研发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）治疗下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验静息痛适应症按既定计划揭盲，主要指标符合预期。
NL003是一种创新型基因疗法，通过在缺血部位的局部肌肉注射NL003，质粒转染横纹肌细胞并持续表达和分泌具有促进血管生长作用的肝细胞生长因子HGF蛋白，促进新生血管再生，在缺血部位形成侧支循环，增加缺血部位的血流供应。与传统的血管重建手术方式比，NL003在创伤性、操作便捷性、病人依从度、疗效和持久性上具有明显优势，可为患者带来持续的临床获益。7月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺思兰德已经提交其1类创新药塞多明基注射液的新药上市申请，并获得CDE受理。
初步结果表明：主要终点指标180天疼痛完全消失率结果，NL003组显著优于安慰剂对照组（p<0.0001)；本品安全性良好，未发现与药物相关的严重不良反应。NL003Ⅲ期临床试验主要针对CLI，分为溃疡（Rutherford 5级）和静息痛（Rutherford 4级）两个适应症分别开展试验。试验采取随机、双盲、安慰剂、平行对照研究机制，以北京协和医院血管外科为组长单位，在全国共24家医院开展临床研究。其中溃疡适应症入组242例、静息痛试验入组302例。溃疡适应症已于2024年2月率先完成试验，并已于7月份正式获得CDE新药注册申请（NDA）受理，是我国首个申报NDA的裸质粒型基因治疗药物。本次静息痛适应症揭盲后，还需根据方案及统计分析计划的规定开展全面深入分析，并完成临床试验总结报告。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息(点击下方图片直达HGF靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2024年8月20日，HGF靶点共有在研药物18个，包含的适应症有63种，在研机构23家，涉及相关的临床试验64件，专利多达22620件……目前诺思兰德拥有10多个生物工程新药管线，且有3款已进入临床研究阶段。除了NL003，其注射用重组人白细胞介素11（代号NL002）处于3期临床，以及注射用重组人胸腺素β4（代号NL005）处于2期临床阶段。期待该公司第一款新药上市成功。
