君实生物PCSK9抑制剂昂戈瑞西单抗新适应症申报上市，针对高脂血症

2024年4月2日，CDE网站显示，君实生物PCSK9抑制剂昂戈瑞西单抗的新适应症上市申请获受理，推测本次申报上市的新适应症为单药治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症（他汀不耐受和心血管风险中低危）患者。

昂戈瑞西单抗是君实生物自主研发的抗 PCSK9 单抗。此前，2023 年 4 月，该药已申报上市并获 CDE 受理，适应症包括 2 项：原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型血脂异常；用于成人或 12 岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。申报规格分别为 150 mg（1 ml）/支（预充式注射器）、150 mg（1 ml）/支（预充式自动注射器）。PCSK9 抑制剂是一种强效降低 LDL-C 水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。2023年11月14日，君实生物宣布，其自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体昂戈瑞西单抗治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的3期临床研究结果，在2023年美国心脏协会（AHA）科学会议上以壁报形式进行了详细展示。数据显示，昂戈瑞西单抗可强效降脂，显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平达60%以上！

在大会上展示的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，由中国人民解放军北部战区总医院韩雅玲院士牵头开展，旨在中国原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者中评估昂戈瑞西单抗皮下注射治疗的疗效和安全性。该研究纳入接受他汀类药物（±依折麦布）稳定优化降脂治疗后LDL-C水平仍未达标的中国原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者，主要疗效终点为治疗24周时LDL-C较基线的变化百分比。对于接受稳定优化调脂治疗但LDL-C仍未达标的原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症患者，昂戈瑞西单抗150mg Q2W和300mg Q4W皮下注射可显著降低LDL-C水平，使绝大多数心血管病危险分层超（极）高危患者的LDL-C降至目标水平，在52周治疗期间维持稳定的降幅，同时对其他血脂参数也有明显的改善作用。此外，昂戈瑞西单抗的整体安全性良好。

智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 PCSK9 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年4月3日，PCSK9靶点共有在研药物101个，包含的适应症有56种，在研机构122家，涉及相关的临床试验594件，专利多达7725件……PCSK9靶点在降血脂领域有着非常大的治疗潜力，恒瑞、君实和康方生物等企业开发的PCSK9抑制剂均已进入申报上市阶段，红海市场初现。