诺华CFB抑制剂伊普可泮第3项新适应症国内申报上市，针对C3肾小球病

9月5日，CDE官网显示，诺华伊普可泮第三项适应症申报上市。据推测，该适应症可能是C3肾小球病（C3G）。

伊普可泮（iptacopan）是诺华在研的一款“first-in-class”口服补体途径因子B（CFB）抑制剂，此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。伊普可泮作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。2023年6月5日，盐酸伊普可泮胶囊在国内拟纳入优先审评，拟纳入的理由是符合临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药。2023年12月6日，诺华公司（Novartis）宣布，美国FDA批准Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。，今年4月，伊普可泮首次在国内获批，用于成人PNH患者的治疗。目前伊普可泮在全球获批两项适应症，分别为阵发性睡眠性血红蛋白尿症和IgA肾病，其中阵发性睡眠性血红蛋白尿症已在国内获批， IgA肾病也在今年8月7日国内报上市，本次在国内申报的C3肾小球病是全球首次在国内报上市，进度领先全球。

今年5月25日，诺华公布了伊普可泮治疗C3肾小球病的最新III期数据（APPEAR-C3G，NCT04817618）。结果显示，与安慰剂相比，在6个月时接受伊普可泮治疗的患者蛋白尿（通过24小时UPCR）减少了35.1%（p=0.0014），结果具有临床意义和统计学意义。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息(点击下方卡片直达CFB靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2024年9月6日，CFB靶点共有在研药物13个，包含的适应症有29种，在研机构27家，涉及相关的临床试验86件，专利多达3053件……伊普可泮试验数据优秀，有望成为CFB靶点领域best in class的存在，该药在国内上市，给国内PNH患者带来新的治疗选择，期待更多新适应症也早日获批。