TinlarebantⅢ期试验圆满成功，青少年黄斑变性治疗迎来重大突破

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12月1日，Belite Bio公司宣布其核心药物Tinlarebant在治疗1型Stargardt病的关键Ⅲ期DRAGON试验中取得了突破性进展。该试验成功达成了主要终点，使Tinlarebant成为首个在世界范围内展示出临床疗效的Stargardt病Ⅲ期治疗候选药物。

 

Stargardt病，也被称为青少年黄斑变性，是一种最为常见的遗传性青少年黄斑营养不良，全球发病率约为每万人一例。该病最早是由德国眼科医生卡尔·斯塔加特于1909年描述的。其绝大部分病例是由于ABCA4基因突变引起的。ABCA4基因编码的蛋白质负责清除视网膜中的有害副产物。一旦ABCA4基因出现功能障碍，维生素A的毒性衍生物会在视网膜色素上皮细胞内积累，最终导致感光细胞死亡。患者通常自幼或青少年时期开始经历逐渐的中心视力丧失，影响其阅读、识别颜色以及面部辨识能力。长期来看，该病可导致法律意义上的失明，从而严重影响患者的教育、就业和生活质量。

 

目前，尚无全球范围内获批的针对Stargardt病的治疗方法，现有的管理措施仅限于使用低视力辅助设备、防止维生素A补充以及佩戴太阳镜等。

 

在这次具有里程碑意义的DRAGON试验中，采用严格的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心Ⅲ期研究设计。试验共招募了104名年龄在12至20岁的青少年患者，这些患者均经过基因检测证明携带ABCA4突变，这是Stargardt病的基因标志。试验的主要终点是通过视网膜成像技术测量的病灶生长速率。

 

在2025年12月1日的数据公布中，Tinlarebant显著达到了疗效终点，病灶生长率相较于安慰剂组降低了35.7%，并具有统计学意义。根据预设统计分析，p值为0.0033；经过对Stargardt病进行性特征的进一步事后分析，疗效更为显著，p值低于0.0001。

 

Tinlarebant是一种口服选择性非维A类维甲酸结合蛋白4拮抗剂，RBP4是负责将维生素A从肝脏输送到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节RBP4水平，Tinlarebant控制进眼的维生素A数量，减少有毒物质的形成，从而保护视网膜细胞。

 

值得一提的是，Tinlarebant的疗效不仅体现在主要研究眼，在非主要研究眼中也观察到了33.6%的病灶生长减少，且存在统计学上的意义。此外，它也显著减缓了次要终点中的病灶生长。

 

在安全性方面，Tinlarebant的耐受性良好，整个试验过程中仅有少数患者因药物影响而停药，且未出现因非眼部不良事件的试验中止。最常见的不良事件包括黄视症和暗视适应延迟，通常为轻微并在试验中减轻。针对非眼部影响，偶有发生头痛。

 

鉴于此积极结果，Belite Bio计划在2026年上半年提交新药申请。Tinlarebant已获得多个监管机构的认定，包括美国的突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定，此外还被日本认定为Stargardt病的先驱药物。

 

除了针对Stargardt病，Belite Bio正评估Tinlarebant在地理萎缩治疗中的潜力，并展开了Ⅲ期PHOENIX试验，因为类似的生物学过程也可能促进这种视网膜变性疾病的发展。

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