CLDN18.2 positive Pancreatic Cancer

- Eight abstracts, including two oral presentations, feature new clinical data from Astellas' oncology portfolio and two lead pipeline programs across a broad range of cancer types - TOKYO, Sept. 11, 2024 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, President and CEO: Naoki Okamura, "Astellas") will highlight new data from across its approved and investigational cancer therapies during the 2024 European Society for Medical Oncology (ESMO) Congress being held in Barcelona, Spain on 13-17 September. Eight abstracts across a broad range of cancer types will be presented, reinforcing Astellas' commitment to making a meaningful difference to people living with advanced and hard-to-treat cancers. Six abstracts include data spanning prostate, urothelial, gastric and gastroesophageal junction (GEJ), and pancreatic cancers. Two abstracts feature Phase 1 data presented for the first time from immuno-oncology and targeted protein degradation assets. Tadaaki Taniguchi, MD, PhD, Chief Medical Officer, Astellas : "The data presented at ESMO are an exciting demonstration of the strength of our portfolio and the transformative potential of our pipeline to help deliver outcomes that matter for patients. Astellas has made a long-term commitment to helping people living with hard-to-treat cancers by both investing in next-generation modalities like targeted protein degradation and immuno-oncology, and by maximizing the number of patients that could benefit from our approved medicines." Highlights at the ESMO Congress 2024 include: Data from the Phase 3 EV-302 study, evaluating Nectin-4 expression and response to first-line treatment of enfortumab vedotin in combination with pembrolizumab in previously untreated locally advanced or metastatic urothelial cancer (la/mUC). These results support the combination as a first-line advancement across la/mUC patient subgroups, regardless of Nectin-4 expression. Five-year follow-up data from the Phase 1/2b EV-103 DE/A study, analyzing durable responses and meaningful survival to enfortumab vedotin in combination with pembrolizumab in patients with first-line cis-ineligible la/mUC. These results further support the broad suitability, regardless of cis-eligibility, and long-term benefits of this regimen in la/mUC. Final pooled overall survival data from the Phase 3 SPOTLIGHT and GLOW trials, evaluating zolbetuximab plus chemotherapy as a first-line treatment in patients with HER2-negative, locally advanced unresectable or metastatic gastric or GEJ adenocarcinoma whose tumors are Claudin 18.2-positive. Updates involving a Phase 2 trial in progress assessing zolbetuximab in combination with gemcitabine and nab-paclitaxel (GN) versus GN monotherapy as first-line treatment of Claudin 18.2-positive metastatic pancreatic cancer. Phase 3 EMBARK post-hoc analyses, evaluating enzalutamide in combination with leuprolide and as monotherapy versus leuprolide alone in patients with high-risk biochemical recurrent non-metastatic hormone-sensitive prostate cancer. These results support the benefits of enzalutamide both in combination with leuprolide and as monotherapy in patients aged <70 and ≥70 years. Clinical data from lead pipeline assets: Phase 1 data from ASP3082, the first protein degrader targeting KRAS G12D mutant to enter clinical trials, in patients with advanced pancreatic, colorectal, and non-small cell lung cancer; and preclinical, translational/early clinical data from ASP1570, a novel DGKζ inhibitor, in patients with advanced solid tumors. The results support continued study of these investigational therapies for the treatment of various cancer types. Astellas Presentations at 2024 ESMO Congress Enfortumab vedotin Zolbetuximab Enzalutamide Pipeline About Astellas Astellas Pharma Inc. is a pharmaceutical company conducting business in more than 70 countries around the world. We are promoting the Focus Area Approach that is designed to identify opportunities for the continuous creation of new drugs to address diseases with high unmet medical needs by focusing on Biology and Modality. Furthermore, we are also looking beyond our foundational Rx focus to create Rx+® healthcare solutions that combine our expertise and knowledge with cutting-edge technology in different fields of external partners. Through these efforts, Astellas stands on the forefront of healthcare change to turn innovative science into VALUE for patients. For more information, please visit our website at . About PADCEV and the Astellas, Pfizer and Merck Collaboration Astellas and Pfizer have a clinical collaboration agreement with Merck to evaluate the combination of Astellas' and Pfizer's PADCEV™ (enfortumab vedotin-ejfv) and Merck's KEYTRUDA® (pembrolizumab) in patients with previously untreated metastatic urothelial cancer. KEYTRUDA is a registered trademark of Merck Sharp & Dohme Corp., a subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA (known as MSD outside of the United States and Canada). About XTANDI and the Pfizer/Astellas Collaboration In October 2009, Medivation, Inc., which is now part of Pfizer (NYSE: PFE), and Astellas (TSE:4503) entered into a commercial agreement to jointly develop and commercialize XTANDI® (enzalutamide) in the United States, while Astellas has responsibility for manufacturing and all additional regulatory filings globally, as well as commercializing the product outside the United States. Pfizer receives alliance revenues as a share of U.S. profits and receives royalties on sales outside the U.S. Astellas Cautionary Notes In this press release, statements made with respect to current plans, estimates, strategies and beliefs and other statements that are not historical facts are forward-looking statements about the future performance of Astellas. These statements are based on management's current assumptions and beliefs in light of the information currently available to it and involve known and unknown risks and uncertainties. A number of factors could cause actual results to differ materially from those discussed in the forward-looking statements. Such factors include, but are not limited to: (i) changes in general economic conditions and in laws and regulations, relating to pharmaceutical markets, (ii) currency exchange rate fluctuations, (iii) delays in new product launches, (iv) the inability of Astellas to market existing and new products effectively, (v) the inability of Astellas to continue to effectively research and develop products accepted by customers in highly competitive markets, and (vi) infringements of Astellas' intellectual property rights by third parties. Information about pharmaceutical products (including products currently in development) which is included in this press release is not intended to constitute an advertisement or medical advice. SOURCE Astellas Pharma Inc. WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

TIS2024第四届自免疾病细胞疗法与干细胞疗法论坛重磅来袭，详询：王晨 180 1628 8769 1987年，魏茨曼科学研究所的以色列免疫学家Zelig Eshhar博士创造了世界上第一个“嵌合抗原受体”（CAR），如今全球有一百多家公司正在开发 CAR-T 技术。迄今为止，已经获批上市了8种CAR-T细胞疗法，分别包括Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Carvykti、奕凯达、倍诺达。并购活动也很活跃，Celgene 以 90 亿美元收购了 Juno Therapeutics，Gilead 以 119 亿美元收购了 Kite Pharma。从小型初创企业到价值数十亿美元的公司，CAR-T 公司已在全球市场激增。本推文来自BioInformant最近更新的全球CAR-T公司清单。（排名不分先后，欢迎补充交流） AbbVie AbbVie（纽约证券交易所代码：ABBV）和 Scripps Research 的非营利性药物发现部门 Calibr 正在共同开发针对实体瘤和其他癌症的 CAR-T 疗法。根据许可协议的条款，AbbVie 将向 Calibr 支付未公开的预付费用，并获得对 Calibr 可转换 CAR-T 平台的独家使用权。Calibr 的新型细胞治疗计划旨在通过专有的模块化“可切换”CAR-T 细胞提高安全性、多功能性和疗效，该细胞使用基于抗体的开关分子来控制 CAR-T 细胞的激活和抗原特异性。Calibr 的专有技术可能有助于开发基于 CAR-T 的通用疗法，涵盖多种类型的血液学和实体瘤适应症。Adaptimmune Therapeutics PLC Adaptimmune 专有的 SPEAR T 细胞平台已经产生了一个强大亲和力增强型 T 细胞疗法管道，有多个 IND 。该公司使用这些疗法来利用人体自身的免疫系统来发现和摧毁癌细胞。Agios Pharmaceutical Agios 专注于开发通过生长因子途径靶向癌细胞代谢的小分子抗癌疗法。Agios 与 Celgene 有着广泛的合作关系，这有助于它在 2013 年 7 月进行首次公开募股，成为一家上市公司（纳斯达克股票代码：AGIO）。2016 年 5 月，Agios 随后与 Celgene 达成了一项价值 2 亿美元的交易，以开发影响细胞代谢的疗法并探索免疫肿瘤药物的前景。Celgene 此前与 Juno 达成了一项价值 10 亿美元的交易，涉及 CAR-T 和 T 细胞受体技术，现在正在这些领域内支持 Agios。Alaunos Therapeutics（前身为Ziopharm） 2022 年 1 月，Ziopharm 更名为Alaunos Therapeutics，并在纳斯达克上市，股票代码为 NYSE：TCRT。Alaunos 的免疫肿瘤学项目与 Intrexon 公司（纽约证券交易所代码：XON）和 MD 安德森癌症中心合作，包括 CAR-T 和其他利用非病毒基因转移方法的细胞过继疗法。该公司正在将其非病毒睡美人 (SB) 平台推进到point-of-care，以快速制造转基因 CAR-T 细胞，第一代和第二代 SB 临床试验的数据证明了安全性、耐受性、疾病反应、长期存活和持久性。 ALLIFE ALLIFE 拥有世界领先的重编程、分化和基于 NK 的 CAR 工程技术。该公司的癌症免疫治疗计划涵盖了针对从血癌到实体恶性肿瘤等不同癌症类型的一系列 CAR-NK 疗法。Allogene Therapeutics Allogene Therapeutics 于 2018 年 4 月成立，由两名前 Kite Pharma 高管组建，并筹集了 3 亿美元的投资者资金，用于收购和推进之前由辉瑞控制的细胞疗法组合。Allogene 将从辉瑞公司获得 Cellectis 和 Servier 许可的 16 项临床前 CAR-T 资产的权利，以及 Servier 许可的一项临床资产 UCART19，这是一种同种异体 CAR T 疗法，正在开发用于治疗表达 CD19的血液恶性肿瘤。UCART19与 Servier 合作，最初是在急性淋巴细胞白血病（ ALL ）中开发的，目前处于 I 期。UCART19利用 Cellectis 开创并拥有的 TALEN ®基因编辑技术。作为交易的结果，辉瑞将拥有 Allogene 25% 的股权。Amgen 自 2015 年 1 月以来，Amgen 和 Kite Pharma 在开发和商业化 CAR-T 细胞疗法方面建立了战略合作伙伴关系，这些疗法基于 Kite 的工程化自体细胞疗法 (eACT™) 平台和 Amgen 广泛的癌症靶点。此次合作将安进（Amgen）的免疫肿瘤学资产与 Kite 在 CAR T 细胞治疗领域的行业主导地位结合起来。Anixa Biosciences Anixa 的治疗产品组合包括癌症免疫治疗计划，该计划使用嵌合内分泌受体T细胞 (CER-T) 技术，一种新型 CAR-T，以及专门针对三阴性乳腺癌 (TNBC) 的癌症疫苗技术，最疾病的致死形式。Anke Biotechnology 2015年，安科收购PersonGen 15%的股份，涉足免疫肿瘤学领域，获得PersonGen CAR-T项目的共同开发权。该公司针对众所周知的目标（如 CD19）和实体瘤标志物（如 MUC1）开发 CAR-T 疗法。PersonGen拥有2000平方米的GMP CAR-T细胞生产厂房。Ardigen Ardigen 正在利用人工智能进行药物发现。该公司将内部数据集与免疫学、生物信息学、机器学习和软件工程方面相结合。Ardigen 的 ArdImmune Vax 和 TCRact 平台能够通过人工智能增强基于实验室的细胞疗法开发，从而开启通往基于工程化 TCR、TCRm-Ab 和免疫原性新表位的疗法的快速通道。这些平台最大限度地提高了有效性并尽早检测到潜在的脱靶毒性，同时还支持基于 AI 的生物标志物发现。Arcellx 目前的工程免疫细胞疗法通常通过组成型表达和活跃的单特异性受体来靶向肿瘤。相比之下，Arcellx 开发了抗原受体复合体 T 细胞 (ARC-T)，通过施用一种称为 sparX 的肿瘤靶向抗原蛋白，这些细胞很容易在体内沉默、激活和重新编程。它通过用通用“TAG”特有的专有结合域替换传统嵌合抗原受体 (CAR) 中发现的 scFv 结合域来控制 ARC-T 细胞的活性。Atara Biotherapeutics Atara Biotherapeutics（纳斯达克股票代码：ATRA）是一家现成的同种异体 T 细胞免疫疗法公司，为癌症、自身免疫性疾病和病毒性疾病患者开发治疗方法。Atara 的现成同种异体 T 细胞源于 Memorial Sloan Kettering 和 QIMR Berghofer 的临床经验，是从具有健康免疫功能的捐赠者那里进行生物工程改造的，可以从库存中快速交付给患者，无需预处理。Atara Biotherapeutics 正在加利福尼亚州千橡市建设一个耗资 5500 万美元、占地 90,000 平方英尺的 CAR-T 制造工厂。Aurora Biopharma Aurora 与德克萨斯州休斯敦的贝勒医学院、德克萨斯儿童医院和浸信会卫理公会医院开展了 CAR-T 临床试验合作。该公司的临床前和临床试验得到了美国国立卫生研究院、德克萨斯州癌症预防与研究所、癌症基因治疗联盟、美国脑肿瘤协会和其他基金会的资助。Autolus Limited Autolus 是尖端 T 细胞疗法的领导者。利用先进的细胞编程和制造技术，它建立了用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的 CAR-T 产品的开发阶段管线。Autolus 使用强大的嵌合抗原受体 (CAR) 或 T 细胞受体 (TCR) 重新编程 T 细胞以识别和杀死肿瘤细胞。它正在参与 LibrA T1 试验，这是一项单臂、开放标签、多中心试验，评估 AUTO4 的安全性和有效性，AUTO4 是一种用于外周 T 细胞淋巴瘤（ PTCL ）的单剂量静脉内 CAR T 细胞治疗。Beam Therapeutics Beam Therapeutics 正在使用离体和体内递送方法在广泛的严重遗传疾病中应用碱基编辑。它发布了有关碱基编辑技术新兴应用之一的数据，该技术可以在不进行基因组重排的情况下对 CAR-T 细胞进行多重编辑。正如该公司所说，对于需要大量同时编辑的先进细胞疗法，碱基编辑代表了一项重要的新技术，可以为癌症和其他免疫介导疾病患者开辟新的选择。Beijing Biohealthcare  Beijing Kangai Ruihao生物科技有限公司开展CAR-T及免疫细胞技术产业化相关研发。公司拥有按GMP标准设计和管理的细胞药物制备中心，将提供医药级CAR-T和免疫细胞制剂。GMP标准细胞药物制备中心拥有药物级CAR-T生产线、药物级慢病毒生产线、质粒制备生产线、干细胞生产线、免疫细胞生产线。 Beijing Doing 北京东盈生物医药有限公司赞助一项名为CD19 CD20嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CD19 CAR T- CD19+ 和 CD20+ 血液恶性肿瘤（白血病和淋巴瘤）的高危、复发患者。Beijing Immunochina 北京艺妙神州正在开发用于治疗恶性肿瘤的CAR-T技术和CAR-T细胞产品。艺妙神州创始人何挺博士、陆新安博士、齐飞飞博士毕业于清华大学生命科学学院。他们一直致力于肿瘤和免疫学的基础和转化研究，掌握了多项CAR-T核心技术。Beijing Sanwater 北京圣沃德生物科技有限公司是一项单臂、开放标签、多中心、I 期研究的发起人，该研究将确定 CTL019 在 r/r B 细胞 ALL 患者中的疗效。Bellicum 制药公司 Bellicum Pharmaceuticals 位于德克萨斯州休斯顿医疗中心附近，专注于开发针对癌症和血液疾病的创新细胞免疫疗法。它的 GoCAR-T 技术结合了一个开关，当被 rimiducid 和癌细胞表面表达的靶向抗原触发时，该开关会激活 CAR-T 细胞。GoCAR-T 细胞被设计为只有在暴露于癌细胞和 rimiducid 时才会被完全激活，该系统旨在通过调整 rimiducid 给药来控制 CAR-T 细胞的活化程度。Bio4t2 Bio4t2是一家临床阶段的私营生物制药公司，正在开发针对多种实体瘤的CAR-T疗法。其 PrismCore ™平台将算法学习与 CAR 的迭代设计相结合，以创建能够识别在实体瘤上过度表达的自身抗原的转基因 T 细胞。它目前正在临床试验中测试 B4t2-001。BioAlta BioAtla 的合作伙伴上海未名生泰生物科技有限公司正在对两种靶向 Axl 和 Ror2 的新型条件活性嵌合抗原受体 T 细胞 (CAB-CAR-T) 候选产品进行临床试验，以治疗转移性肾细胞癌。精准医学驱动的临床试验将在中国招募多器官、复发/难治性转移性肾细胞癌患者。F1 Oncology 是 BioAtla 在过继性细胞疗法 (ACT) 的 CAB 技术应用方面的合作伙伴，它将 BioAtla 的 CAB 技术与 F1 Oncology 的专有技术相结合，旨在开发和商业化用于治疗实体瘤恶性肿瘤的 CAB-CAR-T 疗法。CAB-CAR-T 细胞疗法旨在仅在肿瘤微环境中有条件地活跃，并可能有助于减少与 CAR-T 疗法的靶向、脱瘤效应相关的潜在不良事件。Bioceltech Therapeutics, Ltd. Bioceltech Therapeutics 正在开发针对白血病和淋巴瘤等血液肿瘤的同种异体和自体 CAR-T 疗法，以及针对卵巢癌、胰腺癌、胃癌和神经胶质瘤等实体瘤的自体 CAR-T 疗法。此外，它还在开发非特异性 CAR-T 疗法。实体瘤的 NK 细胞疗法。BioNTech BioNTech 正在开发第二代 CAR-T 疗法，旨在克服 CAR-T 疗法在实体瘤中的缺点。其机制依赖于带有 CAR 的 T 细胞，这些 CARs 被设计为靶向癌症特异性抗原，包括从其专有抗原库中选择的新抗原和与 FixVac 免疫增强剂一起给药。Bluebird bio 蓝鸟生物拥有涵盖癌症免疫治疗、基因治疗和基因编辑的综合产品平台。它与 Celgene 合作，正在开发 bb2121，这是一种针对先前接受过治疗的多发性骨髓瘤患者的 b 细胞成熟抗原 (BCMA) 的 CAR-T 疗法。bb2121具有 FDA 的突破性治疗指定和 EMA 的 PRIME（优先药物）资格。Brystol-Myers Squibb Bristol-Myers Squibb（纽约证券交易所代码：BMY）于 2019 年 11 月以惊人的 $74B 收购了 Celgene。Celgene 此前于 2018 年 1 月以 90 亿美元收购了 Juno Therapeutics，以获取 bluebird bio 的 CAR-T 计划的全部权利。bluebird bio 拥有一个集成的产品平台，包括癌症免疫疗法、基因疗法和基因编辑，它正在与 Celgene 合作开发。Calibr 2018 年 6 月，Calibr 宣布与 Abbvie 合作开发 CAR-T 疗法。Calibr 的新型细胞治疗计划由 Calibr 蛋白质科学总监 Travis Young 博士领导，旨在“通过使用基于抗体开关的专有模块化‘可切换’CAR-T 细胞来提高安全性、多功能性和有效性分子来控制 CAR-T 细胞的活化和抗原特异性。” Calibr 的专有技术可能能够在各种血液学和实体瘤适应症中实现基于 CAR-T 的通用治疗。嘉瑞纳生物科技 Carina Biotech 是一家澳大利亚生物技术公司，致力于研究和开发嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 技术，以治疗包括儿科和罕见癌症在内的实体癌。Carina 已经生产出一种泛癌 CAR-T 细胞 (CNA1003)，它可以在体外杀死多种实体癌，包括高发癌症和罕见的儿童癌症。CNA1003 在体外对 21 种不同的癌细胞系显示出剂量反应性细胞毒性跨越 13 种癌症类型。迄今为止，体内试点数据已证明 CNA1003 对多种人类癌症具有显着的抗癌活性。 科济CARSEGN 2023年4月20日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，CT041，一种靶向Claudin18.2（CLDN18.2）蛋白的自体CAR-T细胞候选产品，已获得国家药品监督管理局的IND批准用于CLDN18.2表达阳性的胰腺癌术后辅助治疗。科济药业正在进行的试验包括在中国开展的研究者发起的试验、一项针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌和胰腺癌的Ib期临床试验和针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的确证性II期临床试验（CT041-ST-01, NCT04581473），以及在北美启动了一项针对晚期胃癌或胰腺癌的1b/2期临床试验（CT041-ST-02, NCT04404595）。2022年1月，CT041被美国FDA授予“再生医学先进疗法”（RMAT）认定用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌。2021年11月，CT041被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）资格治疗晚期胃癌。2020年和2021年，CT041分别被美国FDA授予“孤儿药”认定用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌和EMA授予“孤儿药产品”认定用于治疗晚期胃癌。CT041在美国的2期临床试验计划于2023年上半年启动。笛卡尔疗法 Cartesian 正在开发有效但更安全的细胞和基因疗法，旨在造福最广泛的癌症和自身免疫性疾病患者。与传统的 CAR-T 细胞有不受控制的增殖和随之而来的严重毒性的可能性不同，Cartesian 的 Descartes CAR T 细胞被设计为具有明确和可预测的半衰期，能够重复给药以最大限度地提高效力，同时最大限度地降低毒性风险。这些产品增强的安全特性旨在为任何 CAR-T 疗法可能最广泛的疾病提供方便的门诊治疗，包括多发性骨髓瘤（复发/难治性或早期疾病）、其他癌症和一系列自身免疫性疾病全身性重症肌无力等病症。Cartherics Cartherics Pty Ltd 正在开发下一代腺癌免疫疗法，最初主要关注卵巢癌、胃癌和皮肤 T 细胞淋巴瘤。开发中的产品包括潜在的嵌合抗原受体 (CAR-T) 增强型杀伤性 T 细胞，用于自体和同种异体（“现成”）癌症治疗。2018 年 5 月，Mesoblast 与 Cartherics 合作开发具有多种靶向受体的同种异体“现成”CAR-T 细胞，用于治疗实体癌。新基公司 美国生物技术公司 Celgene 在 2018 年 1 月以 90 亿美元收购 Juno Therapeutics 时成为众人瞩目的焦点，这是一项战略举措，旨在获得 bluebird bio 的 CAR-T 项目的全部权利。2017 年 12 月，Celgene 的研究合作伙伴 bluebird bio 也发布了其 CAR-T 产品 bb2121 在多发性骨髓瘤患者中的可喜结果。Celgene 于 2019 年 11 月被 Bristol-Myers Squibb（纽约证券交易所代码：BMY）以惊人的 $74B 收购。Cell Design Labs（被 Gilead Sciences 收购） Cell Design Labs 于 2017 年 12 月被 Gilead Sciences 收购。在交易中，Gilead 以高达约 5.67 亿美元的价格收购了 Cell Design Labs 的所有流通股，包括 Gilead 子公司 Kite Therapeutics 持有的 12.2% 的股份。Cell Design Labs 是一家生物治疗公司，其使命是使用两个独特的技术平台发现和构建下一代抗癌疗法：Throttle™（一种“开/关”开关，允许使用小分子）和 synNotch™（一种合成基因表达系统，可用于设计需要双抗原识别才能激活的 CAR-T 细胞）。细胞医学 Cell Medica 正在开发现成的工程 T 细胞疗法。它利用细胞毒性 T 细胞、自然杀伤 T 细胞（NKT 细胞）的特定子集的自然特性，并对其进行工程改造以增强其抗肿瘤功效。它正在与贝勒医学院和北卡罗来纳大学合作开发 CAR-NKT 候选药物。第一个 CAR-NKT 产品 (CMD-501) 正在对患有复发/难治性神经母细胞瘤的儿科患者进行试验。CMD-501是一种靶向GD2的自体CAR-NKT细胞产品，GD2是一种经常在神经母细胞瘤中表达的肿瘤相关抗原。其第二个CAR-NKT候选细胞（CMD-502）是一种靶向CD19+ B细胞恶性肿瘤的同种异体产品，在后期临床前开发和正在进行 IND 授权研究。Cellectis Cellectis 开发用于癌症免疫治疗的基因组编辑嵌合抗原受体 T 细胞技术。它正在创造称为 UCART（通用嵌合抗原受体 T 细胞）的“现成”同种异体产品。UCART19是施维雅和辉瑞正在开发的同种异体抗CD19 CAR T细胞产品。UCART123是其针对急性髓性白血病（AML）和母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的候选产品。细胞生物医学集团公司（CBMG） Cellular Biomedicine Group（纳斯达克股票代码：CBMG）开发针对癌症和退行性疾病的专有细胞疗法。其产品线包括针对 CD20、CD22 和 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 特异性 CAR-T 化合物的临床前化合物，以及 T 细胞受体 (TCR) 和肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) 技术。它使用其 GMP 实验室的产品在中国进行免疫肿瘤学和干细胞临床试验。其在中国的GMP设施由12条独立的细胞生产线组成，按照中国和美国GMP标准设计和管理。2017 年 9 月，西比曼集团与诺华公司签订战略许可和合作协议，在中国生产和供应 CAR-T 细胞疗法 Kymriah® (tisagenlecleucel)。Celularity 公司 Celularity 正在寻求通过从单个（同种异体）细胞系中提取 T 细胞来解决 CAR-T 行业的瓶颈，从而有可能将自己定位为削减 CAR-T 治疗的价格点。Celularity 的医药资产组合包括 200 多项已发布或正在申请的专利，以及临床前和临床资产，包括用于同种异体 CAR-T/NK 产品的 CAR 结构和 100 多项免疫治疗资产的许可。塞利亚德 Celyad 是一种临床阶段的生物制药，正在开发用于癌症治疗的基于 CAR-T NK 细胞的免疫疗法。这家总部位于比利时的公司拥有美国专利号 9,181,527，涉及同种异体人原代 T 细胞，这些 T 细胞被设计为 T 细胞受体 (TCR) 缺陷型并表达嵌合抗原受体 (CAR)。其独特的免疫治疗方法源于查尔斯森特曼教授及其在达特茅斯学院的团队进行的研究，称为 NKR-T 平台。Celyad 现在正在赞助一项名为“使用 NKR-2 T 细胞的治疗性免疫疗法”(THINK) 的试验。Coeptis Therapeutics Coeptis Therapeutics 及其全资子公司 Coeptis Pharmaceuticals 正在开发新型癌症细胞治疗平台。其产品组合和知识产权采用匹兹堡大学(PITT) 授权的通用多抗原 CA-T 技术，称为“SNAP-CAR”。Coeptis 与 Pitt 就 SNAP-CAR 的权利签订了独家许可协议，该协议旨在同时针对多种抗原，并可能治疗各种血液肿瘤和实体瘤，包括乳腺癌和卵巢癌。CRISPR Therapeutics  CRISPR Therapeutics 正在基于其基因编辑技术开发一系列 CAR-T 细胞候选产品。该公司认为，使用 CRISPR/Cas9 进行多重编辑的精确性和效率最终可能会使其克服当前一代 CAR-T 疗法的主要挑战。一方面，使用 CRISPR/Cas9，它可以生成现成的（同种异体）CAR-T 细胞，与目前市场上的自体（患者来源）产品相比具有明显的优势。此外，它还可以利用CRISPR/Cas9消除或插入基因，创造出对实体瘤适用性更高的新型CAR-T产品。Curocell Curocell 总部位于韩国大田，是一家生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗血癌和实体癌的创新型广谱 CAR-T 技术。其编程的 T 细胞产品候选者通过结合旨在克服免疫抑制的 T 细胞修饰技术来区分，因此与现有的 CAR-T 细胞技术相比具有更高的功效。CytoMed Therapeutics  CytoMed 正在赞助一项临床试验，该试验是一项开放标签、单中心、剂量递增的 I 期研究，旨在调查半相合/同种异体 NKG2DL 靶向嵌合抗原受体 (CAR) 移植的 Gamma Delta (γδ) T 的安全性和耐受性患有复发或难治性实体瘤的受试者的细胞 (CTM-N2D)。该 I 期研究的研究目标是确定半相合或同种异体 NKG2DL 靶向 CAR 移植 γδ T 细胞在不同类型的复发或难治性实体瘤患者中的安全性、活性和安全剂量。Endocyte  Endocyte 正在为其适配器控制的 CAR T 细胞疗法申请新药研究，该疗法最初将在骨肉瘤中进行研究。尤里卡治疗 Eureka Therapeutics 已经发布了其正在进行的 ET140202 T 细胞治疗 AFP 阳性肝细胞癌 (HCC) 患者的概念验证研究的初步安全性和临床结果，HCC 是最常见的肝癌形式。这些数据在马萨诸塞州波士顿举行的 CAR-TCR 峰会的最新摘要会议上公布。ET140202临床概念验证研究由永旺医药（上海）有限公司赞助。埃秀马生物科技 2020 年 3 月，F1 Oncology 更名为 EXUMA Biotech，同时宣布进行 1900 万美元的 B 轮融资，以推进其 CAR-T 细胞疗法产品组合的开发。此前，BioAlta LLC 和 F1 Oncology 签署了一项全球许可协议，将 BioAtla 的 CAB 技术与 F1 Oncology 的专有技术相结合，以开发和商业化 CAR-T 疗法和其他用于治疗癌症的 ACT。Fate Fate Therapeutics 正在将 FT819 开发为一种现成的 CAR T 细胞候选产品，该候选产品由主要诱导多能干细胞（ iPSC ）系生产。FT819 有两个靶向受体，一个靶向 CD19 阳性肿瘤细胞的嵌合抗原受体 (CAR) 和一个 CD16 Fc 受体，可以结合其他已证实的癌症疗法，例如基于肿瘤抗原靶向单克隆抗体 (mAb) 的治疗，以克服抗原逃脱。Fortress Bio Fortress Bio 通过其子公司 Mustang Bio 涉足 CAR-T 领域，Mustang Bio 是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发 CAR-T 技术，其战略主要是引进许可、收购所有权权益、资助第三方研发，或授权其技术将其推向市场。2017 年 9 月，Mustang Bio 宣布通过与 Fred Hutchinson 癌症研究中心达成的独家全球许可协议，将其 CAR T 疗法产品线扩展到 CD20 定向免疫疗法，使用与自体 T 细胞相关的 CAR T 疗法，这些 T 细胞被设计用于表达CD20 特异性嵌合抗原受体（“CD20 技术”）。复星凯特生物科技有限公司 上海复星凯特生物科技有限公司成立于2017年4月，是上海复星医药股份有限公司与美国凯特制药的合资企业。该公司与 Kite Pharma（项目名称 FKC876）合作，参与 Yescarta（Axicabtagene ciloleucel）的商业化。由于FKC876于2018年在中国获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND批件，公司正在中国开展注册临床试验，为其成功注册提供证据支持。如果试验顺利进行，FKC-876可能成为中国首个获批的CAR-T疗法。吉利德科学 2017 年 8 月，吉利德以 120 亿美元的惊人价格收购了 Kite Pharma，这是 CAR-T 领域资本最雄厚、最具进取心的公司之一。此后不久，2017 年 10 月，吉利德科学公司 Kite Pharma 成为第二家实现 CAR-T 的公司美国 FDA (Yescarta) 批准细胞疗法，使 Yescarta 获准用于治疗成人患者的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。最近，吉利德以 5.67 亿美元的价格收购了 Cell Design Labs，以进一步扩大其 CAR-T 产品开发组合。亘喜生物科技 亘喜生物是一家全球性临床阶段生物制药公司，其专有技术平台 FasTCAR 和 TruUCAR 正在颠覆传统的 CAR-T 细胞疗法。该公司正在开发多种自体和同种异体候选产品的临床阶段管道，有可能克服主要的行业挑战，例如制造时间长、生产质量不理想、治疗成本高和缺乏有效的实体瘤 CAR-T 疗法。2021 年 1 月，该公司通过 IPO 筹集了 2.09 亿美元。它计划在纳斯达克上市，代码为 GRCL。 广州安杰生物医药科技有限公司 广州安杰生物医药科技有限公司是CAR T和PD-1基因敲除工程T细胞治疗食管癌临床试验的合作者。这是一项联合1期和2期临床研究。其 II 期研究的目的是评估单独使用抗 MUC1 CAR T 细胞、抗 MUC1 CAR T 结合 PD-1 基因敲除工程化 T 细胞和 PD-1 基因敲除工程化 T 细胞的免疫疗法的安全性和有效性。晚期食管癌患者的治疗。河北森朗生物科技有限公司 河北森朗生物科技有限公司携手河北医科大学第二医院，针对CD19+复发或难治性血液恶性肿瘤（主要包括ALL和B细胞淋巴瘤）患者开展以CD19为靶点的CAR-T细胞免疫治疗临床研究. 这是一项开放的单臂 I 期临床研究，旨在评估嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法 (CAR-T) 治疗造血系统和淋巴系统恶性肿瘤的疗效和安全性。计划在 2 年内招募 30 名患者。霍夫曼罗氏 罗氏的 RoActemra 获得 CHMP 对 CAR T 细胞诱导的细胞因子释放综合征的积极评价。细胞因子释放综合征 (CRS) 是一种严重且危及生命的疾病，由过度活跃的免疫反应引起，通常与使用嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法治疗某些血癌有关。RoActemra 将是欧洲首个获批的 CRS 治疗药物。恒润达生恒润达生聚焦CAR-T和CAR-NK，在美国临床经验交流权威平台ClinicalTrials.gov上注册了多项CAR-T临床试验，并在北京、重庆、江苏、浙江、河南、江西等地设有多个临床中心。Humanigen Humanigen, Inc.是一家生物制药公司，致力于开发尖端的 CAR-T 优化和肿瘤治疗。lenzilumab 和 ifabotuzumab 源自公司的 Humaneered ®平台，是具有一流机制的单克隆抗体。Lenzilumab 以 GM-CSF 为靶点，作为一种潜在药物正在开发中，可使 CAR-T 疗法更安全、更有效，同时也可用于治疗罕见的血液系统癌症，例如慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和幼年粒单核细胞白血病 (JMML) ).iCell 基因疗法 CAR 工程细胞表达单链可变片段 (ScFvs)，其靶向 T 细胞恶性肿瘤的独特表面标记。iCell 在该领域拥有先行者技术和强大的专利组合。该类别中领先的治疗药物是其 CD4 靶向 CAR，该 CAR 已获得美国 FDA 的有效 IND。一项与路易斯维尔大学和石溪大学联合开展的临床试验正在招募中。Immune CellImmune Cell提供了一种极其精确的方法，具有特异性消除癌细胞的潜力。Immune CEll全新设计的CD19靶向ICAR19 T细胞，可特异性杀伤CD19+肿瘤细胞。该公司正在进行一项临床研究，参与者将接受数剂自体 ICAR19 T 细胞，研究人员将确定这些细胞的安全性和治疗效果。Immune Therapeutics Immune Therapeutics 正在开发适用于各种应用的 CAR-T 细胞疗法。它最近从一家新成立的公司 Super-T 细胞癌症公司 (“STCC”) 收购了中国嵌合超级抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 鸡尾酒疗法、免疫肿瘤学专利（未决）、制造技术和治疗临床数据.艺妙神州 艺妙神州药业正在开发用于治疗恶性肿瘤的 CAR-T 细胞疗法和慢病毒制造平台。由于艺妙神州预计到 2019 年底将在中国获得两项 IND 批准，该公司正在加速建设其新的商业规模、GMP 级制造设施——在最近与德国生物制药制造和设备供应商 Sartorius 以及美国生物技术产品的合作伙伴关系的支持下开发公司 Thermo Fisher Scientific。Janssen Biotech 强生旗下的Janssen Biotech被欧洲药品管理局 (EMA) 授予该公司在研 B 细胞成熟抗原 (BCMA) CAR-T 疗法 JNJ-68284528 (JNJ-4528) 的 PRIME（优先药物）称号). PRIME 提供增强的互动和早期对话，以优化开发计划并加速评估针对高度未满足的医疗需求的前沿科学进步。Juno Therapeutics Juno Therapeutics 成立于 2013 年，于 2018 年 1 月被 Celgene Corporation 以惊人的 90 亿美元收购。Juno Therapeutics 是一家临床阶段的免疫治疗公司，通过重新激活人体免疫系统治疗癌症来革新医学。Juno 的研究 CAR T 细胞候选产品管道将其 CAR 和 TCR 技术应用于多种癌症靶点。 合源生物 Juventas Cell Therapy 是一家位于中国天津市的中国本土公司，从事细胞治疗。公司的主导产品 CNCT19 是从 CD19 CAR-T 衍生而来的，最初是在中国医学科学院血液研究所创建的，中国医学科学院血液研究所是中国顶尖的血液学中心之一。2023年4月，国家药品监督管理局 (NMPA) 批准了 2 个在研新药(IND) Juventas HY004细胞疗法注射液的申请，Juventas可着手启动相应的临床试验，用于治疗复发难治性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）和复发难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r非霍奇金淋巴瘤）。 药明巨诺 JW Therapeutics 总部位于中国上海，成立于 2016 年，是一家创新的 CAR-T 初创公司。它被命名为“JW”Therapeutics，以反映它是由 Juno Therapeutics（现为新基（Celgene）所有）和 WuXi AppTec 合作组建的，将 Juno 的 CAR-T 平台与 WuXi AppTec Group 的研发和制造相结合。它的第一个 CD19定向研究疗法 JWCAR029是一种 CAR-T 疗法，专注于 B 细胞恶性肿瘤，即复发和难治性 DCBCL。2018 年 3 月，JW Therapeutics 宣布已获得 9000 万美元的 A 系列融资，以支持其 CAR-T 临床试验的进展。2023年3月宣布启动 Carteyva ®一线治疗高危大 B 细胞淋巴瘤患者的临床研究。南京凯地 凯迪正通过其合成生物技术平台——KD-SmCAR TM解决实体瘤的难点和痛点。公司在研发新一代CAR-T、UCAR-T、TCR-T等众多产品的同时，其先导产品KD-025是在KD-NextCAR基础上开发的CAR-T细胞治疗药物。该公司相信，进一步的研究将导致 CAR-T 和 TCR-T 细胞免疫疗法的诞生，从而为全球癌症患者提供解决方案。凯赛利 Kecellitics Biotech 正在开发一种针对 CD19 的自体嵌合抗原受体 T (CAR-T) 细胞疗法NCT04100187。Kite Pharma Kite Pharma 是第二家获得美国 FDA (Yescarta) CAR-T 细胞疗法批准的公司。Yescarta 的定价为每位患者 373,000 美元，适用于复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤成人患者。自 2015 年 1 月以来，安进和 Kite Pharma 还建立了战略合作伙伴关系，以开发基于 Kite 的工程化自体细胞疗法 (eACT™) 平台和安进广泛的癌症靶点的 CAR-T 细胞疗法。传奇生物 Legend Biotech 是一家全球性的商业阶段生物技术公司，开发和制造先进疗法，包括 CAR-T 细胞疗法。该公司目前正在美国进行试验，以评估其在研抗 CD4 CAR-T 疗法对治疗已逝或难治性 T 细胞淋巴瘤的疗效。此外，美国 FDA 于 2022 年 3 月批准了 Janssen Pharmaceuticals 和 Legend Biotech 的自体CAR T 细胞疗法 Carvykti用于治疗先前接受过治疗、复发或难治性多发性骨髓瘤患者。Leucid Bio Leucid Bio 是英国国王学院的衍生产品。在伦敦国王学院“CAR 力学”研究小组负责人、临床免疫学家和免疫病理学家 John Maher 博士的领导下，Leucid Bio 正在探索 CAR-T 疗法在肿瘤内应用以治疗实体性头颈癌。公司正在进行 I 期临床试验（NCT01818323）。Lion TCR Lion TCR 是一家总部位于新加坡的临床阶段生物技术公司，开发针对病毒相关癌症和慢性乙型肝炎的工程 T 细胞免疫疗法，在中国和新加坡开展生产和临床试验业务。它是世界上第一个开发出针对 HCC 的 HBV 特异性 TCR T 细胞疗法。Lion TCR 的工程师 T 细胞技术最初获得新加坡 A*STAR（Antonio Bertoletti 教授实验室开发的 TCR-T 细胞疗法）和慕尼黑工业大学（Urlike Protzer 教授实验室开发的 CAR-T 细胞疗法）的独家许可。Luminary Therapeutics Luminary Therapeutics 采用非病毒自体细胞疗法治疗癌症和自身免疫性疾病。它正在通过著名学术机构细胞治疗团队的许可进步开发广泛的非病毒细胞疗法。其领先的候选产品是 LMY-920，是一种用于治疗 B 细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的 CAR-T 产品。绿叶制药 绿叶制药集团有限公司与美国生物技术公司 Elpis Biopharmaceuticals Corp. 建立合作伙伴关系，致力于为对当前治疗无反应的癌症患者开发双靶点疗法。两家公司签订了许可协议，共同开发免疫肿瘤学中的 CAR-R 疗法和生物候选药物。” 这是一项全球合作，绿叶将负责共同开发产品在中国的开发和商业化，并在中国市场拥有独家权利。马力诺 Marino Biotechnology 正在开发抗间皮素嵌合抗原受体 T (CAR-T) 细胞，用于治疗间皮素阳性、复发性或转移性恶性肿瘤患者。MaxCyte 公司 MaxCyte, Inc. 于 2016 年与圣路易斯华盛顿大学签署战略合作协议，基于 MaxCyte 专有的细胞工程平台技术 CARMA 开发独特的免疫疗法和 CAR-T 候选药物。Medisix Therapeutics 私人有限公司 Medisix 是一家总部位于新加坡的免疫工程初创公司，致力于开发新型细胞疗法来治疗 T 细胞恶性肿瘤。其技术平台源自世界转化免疫学专家、医学博士、CAR-T生物学先驱Dario Campana教授。其项目利用专有的免疫工程方法，使 T 细胞白血病和淋巴瘤成为细胞治疗的目标。2018年5月14日宣布完成2000万美元A轮融资。Mesoblast Mesoblast 已将其技术平台与 Cartherics 的技术相结合，以促进大规模生产由诱导多能干细胞（iPSC）产生的同种异体 CAR-T 细胞。临床级制造和储存方法将用于将基因编辑的 iPSC 转化为可能无限数量的杀伤性 T 细胞，从而消除生产自体（患者自己的）CAR-T 细胞所需的昂贵资源。这可以为大量癌症患者提供具有成本效益的“现成”CAR-T 疗法。美天旎 CliniMACS Prodigy® 简化了制造过程并实现了 CAR T 细胞的自动化生产。该仪器能够在用户最少参与的情况下进行细胞富集、激活、基因操作和扩增。所有步骤都在封闭系统中进行，为临床级 CAR-T 细胞生产相关的挑战提供无菌解决方案。所有用于细胞富集和激活的试剂以及细胞因子和培养基均符合 MACS® GMP 质量标准。密涅瓦生物 Minerva Biotechnologies 的主导项目是针对 MUC1阳性实体瘤的 CAR-T，预计将与世界领先的 Fred Hutchinson 癌症研究中心开展首次人体临床试验。第一个靶向适应症将是乳腺癌。MolMed SpA MolMed 的 CAR-T CD44v6 涉及分离患者的 T 细胞并用病毒载体对它们进行离体修饰。T 细胞经过改造以表达已在 Zalmoxis® 中使用的 CAR 和 HSV-TK 自杀基因。由于 CAR 的存在，淋巴细胞识别并杀死肿瘤细胞，而自杀基因允许在对患者健康组织产生毒性反应的情况下消除 T 淋巴细胞。MolMed 还是 EURE-CART 项目（欧洲嵌合抗原受体疗法的努力）的协调者，该项目作为 Horizon 的一部分获得了 5,903,146 欧元的欧洲资助；旨在证明基于 CART-CD44v6 淋巴细胞的免疫疗法在急性髓性白血病和多发性骨髓瘤中的安全性和有效性。得益于在开发自体CD44v6 CAR-T方面获得的经验，MolMed正在开发针对肿瘤细胞选择性表达的不同抗原的自体CAR-T产品。Mustang Bio Mustang Bio（纳斯达克股票代码：MBIO）是一家 Fortress Biotech（纳斯达克股票代码：FBIO）公司，专注于开发基于专有 CAR-T 技术的新型免疫疗法。2017年10月，它与马萨诸塞州伍斯特市的马萨诸塞大学医学科学园签订了租赁协议，用于制造设施以开发其 CAR-T 候选产品。除了 CAR-T 管道外，Mustang 还与希望之城国家医疗中心和 Fred Hutchinson 癌症研究中心合作开发针对各种癌症的 CAR-T 疗法，并与哈佛医学院的贝斯以色列女执事医疗中心和哈佛干细胞研究所合作细胞研究所 (HSCI) 支持开发针对血液系统恶性肿瘤和实体瘤的 CRISPR/Cas9 增强型 CAR T 疗法。南京传奇生物 中国公司 Nanjing Legend Biotech 开发了强大的 CAR-T 产品线来治疗实体和液体肿瘤。强生公司在 ASCO 年会上发布了有希望的 CAR-T 数据后，同意支付 3.5 亿美元与该公司合作。具体而言，强生旗下的强森制药公司宣布与金斯瑞生物技术公司的子公司 Legend Biotech USA Inc. 和 Legend Biotech Ireland Limited（“Legend”）签订了全球合作和许可协议，以开发、制造和商业化嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞候选药物 LCAR-B38M，其靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA)。Nektar 疗法 在 oncoloy 中，Nektar Therapeutic 的主导产品 NKTR-255 正在与 T 细胞重定向疗法、新型 CAR-T、抗 HER2 抗体和抗 CD20 抗体相结合进行评估。例如，正在探索 NKTR-255（一种聚合物偶联的人 IL-15）在临床前淋巴瘤模型中对 CAR T 细胞免疫疗法的疗效。诺尔免疫生物技术 Noile-Immune Biotech 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于下一代 CAR-T 细胞的开发和商业化，以根除实体癌。其目标是通过与包括美国国家癌症中心 (NCC) 在内的学术界专家合作，发现和开发创新的癌症免疫疗法) 和山口大学。 诺华 全球领先的综合癌症解决方案公司诺华（NYSE：NVS）实现了世界首创的 Kymriah 成为首个获得美国 FDA 批准的 CAR-T 细胞疗法。Kymriah 标价 475,000 美元，是一种使用自体（自体）T 细胞治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病的药物。这家瑞士跨国制药公司被认为是市值和销售额最大的制药公司之一。Oxford Oxford BioMedica plc 与诺华公司签署了一项协议，用于商业和临床供应用于生成 CTL019（tisagenlecleucel）和其他未公开的嵌合抗原受体 T 细胞（CART）产品的慢病毒载体。PeproMene  PeproMene 与 Binex 签署了共同投资协议，为复发患者开发 CAR-T 疗法。在接受现有 CD19 特异性 CAR-T 疗法（如 Kymriah 和 Yescarta）治疗的患者中，约有 30% 出现复发。PeproMene Bio 正在使用一种新发现的抗原，称为 BAFF-R（B 细胞激活因子受体），为复发患者开发 CAR-T 疗法。博生吉（苏州） 2023年4月13日，博生吉医药科技（苏州）有限公司申办的TAA06注射液I期临床试验首例受试者在天津市肿瘤医院顺利完成CAR-T细胞回输。该试验是国际首个基于B7-H3靶点的自体CAR-T正式注册临床试验，由天津市肿瘤医院儿童肿瘤专业学科带头人赵强教授和山东省肿瘤医院王景福主任共同领导。此次首例患者给药是在赵强教授的带领和指导下、在科室各位临床专家的支持下顺利完成。 辉瑞Pfizer（纽约证券交易所代码：PFE）已与 Cellectis 和施维雅合作，共同开发针对多种适应症的同种异体 CAR-T 细胞疗法。Cellectis 的 CAR-T 平台技术是一种用于 CAR-T 细胞疗法的同种异体方法，旨在产生基因工程免疫疗法。通过与 Servier 的合作，辉瑞正在美国共同开发 UCART19，这是一种研究性同种异体 CAR-T 细胞疗法，涉及来自健康捐赠者的 T 细胞。UCART19 似乎与 B 细胞表面的 CD19 抗原结合，并被认为通过 T 细胞介导的促炎细胞因子产生和细胞毒性消除 CD19 阳性细胞。2018 年 4 月，辉瑞将其大部分 CAR-T 资产转让给 Allogene Therapeutics，以换取该公司 25% 的股权。Pinze Pinze 的NCT03281551临床I期实验旨在评估 CD19 CAR-T 细胞治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病/ B 细胞淋巴瘤患者的可行性、安全性和有效性。波塞达疗法 Poseida 的管道由六个临床前和临床项目组成，涉及针对孤儿疾病和癌症的基因治疗和 CAR-T 候选产品。P-PSMA-101是该公司的 PSMA 特异性干细胞记忆 CAR-T 候选药物，用于治疗前列腺癌，前列腺癌是美国男性中最常见的癌症。Precigen （Intrexon Corporation子公司） 德国制药商 Precigen 已达成协议，将其 CAR-T 技术和开发计划的所有权利转让给美国生物技术公司 Intrexon，以换取这家总部位于马里兰州的公司 1.5 亿美元的股权，以及另外 2500 万美元的股票票据。默克还向 Intrexon 提供了 2500 万美元现金，以帮助 CAR-T 项目的开展，并表示此次移交将使其能够专注于其他研发活动，但仍对快速发展的 CAR-T 肿瘤学领域保持兴趣。Precision BioSciences  Baxalta 和 Precision BioSciences 正在合作开发同种异体 CAR-T 疗法，该合作可为 Precision 带来高达 16 亿美元的收入。根据协议条款，两家公司将为多达六个独特靶点开发 CAR-T 疗法，Precision BioSciences 负责开展直至第 2 期的早期研究活动，之后 Baxalta 拥有选择后期参与的独家权利-阶段性开发和商业化。Precision BioSciences 专有的 ARCUS 基因组编辑技术能够生产来自健康捐赠者的 CAR-T 细胞，而不是依赖于患有疾病的患者，这一策略可以克服与现有 CAR T 疗法相关的制造限制。Prescient Therapeutics Prescient Therapeutics (ASX:PTX) 专注于为一系列癌症开发新颖、个性化的疗法。Prescient 的通用 CAR-T 和靶向疗法都是旨在改善患者预后的个性化医疗方法，同时也是临床医生抗击癌症的新工具。Prescient 的 OmniCAR 是一个通用的 CAR-T 平台，采用 CAR-T 的先驱和世界领导者 UPenn 以及牛津大学许可的技术，允许对当前一代 CAR-T 方法进行前所未有的控制和灵活性。它将 T 细胞的抗癌能力与药物的控制和药理学相结合。施维雅 法国制药公司 Servier 于 2015 年从 Cellectis 手中收购了 UCART19 的使用权，从而进入 CAR-T 市场。上海邦耀 Bioray Laboratories 是一家总部位于上海的公司，公司成立于2013年，专注于开发基于造血干细胞 (HSC) 的药物以及下一代基于 CAR-T 细胞的疗法。该公司使用 CRISPR 敲除 HSC 和 CAR-T 细胞基因组内的各种目标。目前，该公司正在进行多项临床试验，其中 CRISPR-Cas9 被用于使用 CAR-T 治疗β-地中海贫血和 B 细胞淋巴瘤。。已获得东方富海的天使轮融资和华润领投的近亿元Pre-A轮融资，用于开发治疗B细胞恶性血液病的UCART新药申报注册。该笔资金将助力公司在CAR-T领域取得新的突破。已申请专利40余项。上海吉凯 2016年，Genechem成立上海Genbase生物技术有限公司，开发针对中国高发疾病的新药，包括癌症、糖尿病和心血管疾病。Genbase 与医生密切合作，可以访问临床样本和数据库，这有助于其开发抗体和细胞或基因疗法。其中一项努力是与天津市第一中心医院和其他医院合作开发抗 CD19 嵌合抗原受体 (CAR) T -细胞疗法。Genechem 还在探索使用 CAR-T 疗法治疗实体瘤。Genechem 已帮助 FMMU 团队将 MG7 抗体转化为 MG7-CART 细胞。未名博欣 Sinobioway Sunterra Biotechnology专注于尖端生物技术，特别是过继细胞疗法领域。公司的核心业务是在大中华区从 F1 Oncology 分许可 CAB-CAR-T 技术。通过投资建设与CAB-CAR-T细胞治疗相关的病毒包装和细胞加工GMP设施，PerHum Therapeutics Biotechnology支持实体瘤的CAB-CAR-T临床试验，并与中国一些领先的医院合作。Shanghai PerHum Therapeutics 的愿景是克服实体瘤的挑战，从而造福于整个社会。宾德生物 宾德生物集团成立于2015年，控股公司为深圳市宾德生物科技有限公司。宾达生物得到了深圳市政府的大力支持，与中科院及全国多家权威医院建立了广泛深入的合作关系，目前正在开展Anti-CD19 CAR-T复发难治的B细胞白血病、淋巴瘤；Anti-NY-ESO-1 TCR-T肺癌、食管癌、黑色素瘤。是一家专注于免疫细胞治疗癌症的生物科技集团公司。Binder Biotech基于国际领先的CAR-T和TCR-T免疫细胞技术，致力于免疫疗法的研发和营销。夏尔 2016 年 6 月，Shire 完成了对 Baxalta 的 320 亿美元合并。就在几个月前的 2016 年 2 月，Baxalta 和 Precision BioSciences 达成协议，合作开发同种异体 CAR-T 疗法，合作价值高达 16 亿美元。Precision BioSciences 专有的 ARCUS 基因组编辑技术能够生产来自健康捐赠者的 CAR T 细胞，而不是依赖于患有疾病的患者。索伦托疗法 Sorrento 正在开发一种专有的非病毒嵌合抗原受体 (CAR) T 技术，该技术可能会影响 CAR 构建体整合到 T 细胞中的方式。其抗CEA CAR-T在1b期临床试验中显示出良好的临床活性和安全性。武田 武田正在免疫肿瘤学领域采取多项举措。它与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作开发用于治疗多发性骨髓瘤、急性髓性白血病和其他实体瘤的新型 CAR-T 产品。它正在与 Noile-Immune Biotech 合作将 CAR-T 产品商业化，并获得了 NIB-102和 NIB-103治疗实体瘤适应症的独家许可权。它还行使了 Crescendo Biologics 的选择权，以获得独家的肿瘤靶向 Humabody ®许可，使其能够评估 Humabody ® VHs 以开发新型 CAR-T 疗法。宝生物株式会社 在日本，Takara Bio 正在进行针对成人急性淋巴细胞白血病的 CD19 CAR 基因疗法的临床试验。与 NY-ESO-1 siTCRTM 基因治疗项目一样，它正在与我们的合作伙伴 Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. 合作解决未满足的医疗需求。TC生物制药 TC BioPharm 正在对其主要产品 ImmuniCell ®进行 II / III 期临床研究，该研究用于治疗肾细胞癌、非小细胞肺癌和黑色素瘤患者。它正在使用经过临床验证的 ImmniCell 骨架开发基于专有流程的下一代更安全的 CAR-T 产品。2017年12月，bluebird bio与TC BioPharm宣布达成战略合作，研发用于癌症免疫治疗的γδCAR-T细胞候选产品。Tessa Therapeutics  Tessa Therapeutics 是一家临床阶段的细胞治疗公司，专注于针对多种癌症的自体和同种异体疗法。它已经发布了 TT16 临床前研究的“概念验证”数据，TT16 是一种首创的联合免疫疗法，将 CAR-T 细胞疗法和溶瘤腺病毒表达免疫调节分子相结合，用于治疗人类表皮生长因子受体2 (HER2) 阳性实体瘤。Pregene（深圳） Pregene ShenZhen Biotechnology 正在开发一种针对 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的 CAR-T 细胞疗法，用于治疗多发性骨髓瘤。2022年，Pregene 与 CellPoint 建立创新合作伙伴关系，在欧洲和美国开发抗 BCMA CAR-T 细胞疗法。PRG-1801是一种抗BCMA CAR-T疗法，利用人源化单域抗体作为抗原结合域，慢病毒作为载体。慢病毒载体由 Pregene 使用专有的无血清悬浮生产系统生产，具有基因治疗级质量和高转导单位产量。这种 CAR-T 疗法已经在研究者发起的试验和 I/II 期临床试验中显示出强烈的疗效迹象和出色的安全性。除了多发性骨髓瘤，Pregene 还在自身免疫性疾病患者中研究 PRG-1801。2021 年 5 月，Pregene 和 Dr. Reddy's Laboratories 宣布了一项许可协议，据此 Dr Reddy's 获得了PRG-1801 在印度的专有权。ThermoGenesis 控股公司 ThermoGenesis Holdings 正在开发其 CAR-TXpress ™平台，以自动化细胞处理过程中传统上需要的许多手动步骤。它是一个多系统包，为细胞处理、选择、清洗和冷冻保存提供流线型解决方案。该 CAR-TXpress 平台为 CAR-T 和 CAR-NK 疗法的开发提供了一种商业上可行的半自动化细胞制造和控制 (CMC) 解决方案。天津美康 天津美康医疗科技有限公司是一项单中心、单臂、开放标签的 1 期研究的发起人，该研究将确定 CD19-CAR-T 细胞在复发或难治性急性 B 细胞淋巴细胞淋巴细胞癌患者中的安全性和有效性白血病（R/R B-ALL）。Timmune 生物技术公司 Timmune 开发了一种名为 TriCAR-T 的创新 CAR-T 技术，用于过继性 T 细胞癌症治疗。Timmune 的 TriCAR-T 利用专有 TriTE 结构的一部分作为多功能结合域。Tmunity Therapeutics, Inc. 2018年， Abzena , plc 与 Tmunity Therapeutics 签署了一项抗体人源化协议，以开发用于治疗实体癌和血液癌的新型嵌合抗原受体 T 细胞（ CAR-T ）疗法。ToolGen 公司 ToolGen, Inc.（KONEX，199800）是一家专门从事基因组编辑的生物技术公司。它正在探索其 CRISPR/cas9 基因编辑平台提高人类 CAR-T 细胞抗肿瘤活性的能力。该公司已经证明，使用该公司的 CRISPR/Cas9 基因编辑平台阻断下调 T 细胞活性的分子途径会导致体外 T 细胞受体信号增加，并在针对小鼠胶质母细胞瘤肿瘤模型。UniCAR疗法 UniCAR Therapy 是癌症免疫疗法的先驱。2018年，UniCAR向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了四份CAR T细胞候选药物作为研究性新药（IND）的申请。公司与一流的血液恶性肿瘤专业医院合作，包括白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。400 多名患者受益于 UniCAR 的免疫治疗产品，公司拥有 30 多项 CAR T 细胞技术专利。它致力于扩展应用具有增强功效和安全性的下一代 CAR T 细胞疗法。Unum 疗法 Unum Therapeutics 的抗体偶联 T 细胞受体是一种与肿瘤靶向抗体结合的嵌合蛋白。当 ACTR T 细胞被施用于患者体内时，它们通过共同施用癌症特异性抗体来靶向和攻击肿瘤。此前在圣裘德儿童研究医院，该公司的科学创始人 Dario Campana 创造了 CD19 CAR，随后被证明对治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者非常有效。优威尔生物制药 UWELL Biopharma专注于降低CAR-T制造成本并加强与欧美产品的市场细分。该公司正在赞助一项临床研究，旨在评估将抗 CD19慢病毒载体转导的 Welgenaleucel (UWC19) 用于晚期难治性血液恶性肿瘤（包括 DLBCL 和 ALL）患者的安全性和可行性。Vor 生物制药 Vor Biopharma 正在开发工程造血干细胞（eHSC），以及旨在治疗血癌患者的 CAR-T 疗法。它拥有一个建立在 HSC 生物学、基因组工程和 CAR-T 细胞之上的专有平台，该平台有可能保护 HSC 免受靶向治疗，从而能够使用抗体药物偶联物和 CAR-T 等方法，而不会出现移植失败或血细胞减少的风险.Wuhan Sian 截至目前，公司靶向CD19的CAR-T产品已在武汉协和医院完成34项复发难治性急性B淋巴细胞白血病临床试验。完全缓解率达到81%，完成2例异基因CAR-T临床。研究中最长的病例连续缓解了近3年。Xyphos Xyphos 正在开发基于 convertibleCAR ™技术的一流 CAR-T 治疗平台。convertibleCAR 技术基于一种独特的受体-抗体控制系统，该系统由人类 NKG2D 受体/MIC 配体免疫监视通路的蛋白质成分设计而成。通过天然 NKG2D 受体的最小突变和选择性结合突变 NKG2D 的小模块化 MIC 结构域的定向进化，Xyphos 创造了一种惰性 NKG2D CAR（iNKG2D CAR），只能使用双特异性 MIC-抗体融合物（MicAbodies）激活。Yake Biotechnology 上海雅科生物科技发展出的针对B细胞恶性血液肿瘤治疗技术，全人源化CD22 CAR-T细胞治疗技术，截止2019年4月底已完成100余例临床研究。另外，雅科生物科技研发的CD19和CD22 CAR-T细胞治疗技术，序贯回输治疗复发难治性B细胞急性白血病患者，无病生存（LFS）和总体生存率（OS）远高于单靶标CD19或CD22 CAR-T的疗效，而且比其他序贯或“鸡尾酒疗法”的表现也更为优异。 BioHeng 北恒生物成立于2017年，是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司。2021年12月22日，金斯瑞生物与专注于通用型细胞治疗的创新型生物科技公司北恒生物共同宣布，双方就细胞治疗及基因治疗领域关键原材料的开发与生产达成合作，加快通用型细胞治疗商业化进程。2022年北恒生物公布了其自主研发的靶向CD7的通用型CAR-T产品RD13-01治疗T系血液肿瘤的临床研究成果，并在《Cell Research》上发表。北恒生物在新药研发方面共布局了超20款产品。 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 TIS2024第四届免疫细胞疗法与干细胞疗法论坛重磅来袭，详询：王晨 180 1628 8769 戳“阅读原文”立即领取TIS2024论坛限量免费票！

3月25日，阿斯利康宣布FDA已经批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）新适应症上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。新闻稿指出，这是首款也是唯一一款能够使得此类患者摆脱复发的长效C5补体抑制剂。Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂，最早于2018年12月获FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；2021年9月，Ultomiris新适应症获FDA批准，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者；2022年4月，Ultomiris第3项适应症获FDA批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。本次新适应症获批主要是基于一项III期CHAMPION-NMOSD研究数据。 近日，Esperion公司宣布，美国FDA基于CLEAR Outcomes研究的积极数据，批准了Nexletol（bempedoic acid）和Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）扩展适应症，用于在一级预防和二级预防群体中降低心血管疾病风险和进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。此外，扩展标签支持Nexletol和Nexlizet作为单药或者与他汀类药物联合使用。它们还获批作为单药或与他汀类药物联用，治疗原发性高脂血症。新闻稿指出，这是首款获批用于一级预防人群的非他汀类LDL-C降低药物。Esperion公司表示，FDA的批准有望让能够从Nexletol和Nexlizet获益的群体增长7倍。 3月25日，Axsome宣布AXS-12（瑞波西汀）治疗发作性睡病的III期SYMPHONY研究达到了主要终点，即AXS-12可以显著降低发作性睡病患者的猝倒频率。SYMPHONY研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验（n=90），评估了AXS-12（5mg，第1周每日1次，第2-5周每日2次）在发作性睡病患者中的疗效和安全性。研究的主要终点为每周猝倒发作频率的变化，关键次要终点为日间嗜睡（EDS）的严重程度（通过临床医生整体印象-严重程度（CGI-S）量表评分客观评估，通过Epworth嗜睡量表（ESS）评分主观评价）变化。结果显示，与安慰剂组相比，AXS-12组患者每周猝倒发作频率较基线显著降低（-83% vs. -66%，p=0.018）。并且，在第1周时AXS-12即可迅速降低患者的猝倒发作频率（-56% vs. -31%，p=0.007）。此外，AXS-12不仅提高了达到猝倒缓解（定义为猝倒发作频率降低100%）的患者比例（33% vs. 9.5%，p=0.008）还增加了无猝倒症状的天数（+84.5% vs. +22.6%，p=0.014）。AXS-12是一种高选择性且强效的去甲肾上腺素再摄取（NET）抑制剂和皮质多巴胺调节剂。此前，AXS-12已被获批用于治疗抑郁症。 近日，Stoke Therapeutics公布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法STK-001在两项1/2a期试验与两项开放标签扩展（OLE）试验中，治疗Dravet综合征儿童和青少年患者的积极数据。分析显示，STK-001在给药后3个月可显著且持久地降低患者癫痫发作频率达85%，且药物的耐受性良好。Stoke将与监管机构讨论相关随机对照注册研究计划，以进一步推动STK-001的开发。所公布的1/2a期研究是多中心、开放标签试验，旨在检视STK-001用于治疗2-18岁Dravet综合征儿童和青少年患者的安全性、耐受性、药代动力学特性与潜在疗效。1/2a期研究结束时数据显示，在使用现有抗癫痫药物之外接受70 mg STK-001治疗患者的癫痫发作频率显著且持久下降。在最后一次给药后3个月，患者癫痫发作中位下降85%（n=10），6个月时中位下降74%（n=9）。此外，OLE研究分析显示，12个月时，患者在多种认知和行为测量中观察到具有临床意义的改善，包括Vineland适应性行为量表（VINELAND-3）中的多个参数，这些结果支持STK-001具有改变疾病进展的潜力。 3月27日，Viking Therapeutics公司宣布，该公司的口服疗法VK2735在治疗肥胖症的1期临床试验中获得积极结果，接受最高剂量治疗的参与者在28天后体重减少5.3%。VK2735是一种双重激动剂，针对胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体，目前正在开发用于治疗肥胖等代谢紊乱。基于这些1期试验结果，该公司计划在今年晚些时候，启动VK2735口服剂型治疗肥胖的2期临床试验。这项为期28天的剂量递增研究结果突显了口服VK2735治疗的积极临床活性。接受VK2735治疗的患者队列显示出剂量依赖性体重减少，与基线相比最高达到5.3%（4.9公斤）。接受VK2735治疗的队列与安慰剂相比也显示平均体重减少，最高可达3.3%。对于在28天后至少达到体重减轻5%的受试者比例的探索性评估显示，57%接受最高剂量VK2735治疗的受试者实现了≥5%的体重减轻，而安慰剂组这一数值为0%。基于对体重减轻轨迹的初步评估，该公司认为，治疗持续时间如果超过28天可能会进一步减少体重。口服VK2735显示出良好的安全性和耐受性。在接受VK2735治疗的受试者中，所有治疗后出现的不良事件（TEAEs）均为轻度或中度，其中大多数（76%）报告为轻度。基于积极的体重减轻以及安全性和耐受性结果，该公司已决定在此研究中继续进一步剂量升级。Viking还计划在2024年下半年，针对肥胖患者启动口服VK2735的2期试验。 3月28日，Novocure公司宣布，3期临床试验METIS达到了其主要终点，显示采用肿瘤治疗电场（TTFields）疗法和支持性护理相结合，与支持性护理相比，在含1-10个脑转移灶的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，显著延长患者无颅内进展的时间。接受肿瘤治疗电场和支持性护理治疗的患者，其中位无颅内进展的时间为21.9个月，而仅接受支持性护理的患者这一数值为11.3个月（n=298，HR=0.67，P=0.016）。Novocure公司开发的肿瘤治疗电场利用调制到特定频率的电场，让细胞分裂中需要在细胞中移动到特定位置的极性分子无法正常移动，从而破坏细胞分裂，抑制肿瘤的生长。肿瘤治疗电场不会刺激或加热组织，对健康细胞造成的损伤极小，轻度至中度皮肤刺激是报告的最常见副作用。它已经获得美国FDA的批准，用于治疗恶性胸膜间皮瘤和胶质母细胞瘤。在中国也获得批准治疗胶质母细胞瘤。这一治疗模式还在多项临床试验中与其它疗法联用，治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、脑转移瘤等多种癌症类型。再鼎医药拥有这一疗法在大中华区的开发权益。 近日，Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA接受其为在研疗法revumenib递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗携带KMT2A重排（KMT2Ar）的复发/难治性急性白血病患者。Revumenib是一款潜在“first-in-class”的menin抑制剂。该NDA的提交得到了来自关键性临床试验AUGMENT-101的积极数据的支持，该试验研究了revumenib对携带KMT2Ar的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）成人和儿科患者的疗效。如先前报告，该试验在中期分析中达到了主要终点，在携带KMT2Ar的急性白血病人群中，57名可评估患者中有23%（13/57；95% CI：12.7，35.8，单边p=0.0036）达到完全缓解（CR）或带部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。在达到CR/CRh且进行了最小残留病（MRD）评估的患者中，70%的患者MRD为阴性。此外，患者中的总缓解率（ORR）达到63%（36/57）。Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。Revumenib已被FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格，用于治疗AML患者，并被FDA授予快速通道资格，用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。Revumenib还被FDA授予突破性疗法指定，用于治疗携带KMT2A重排的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。 3月28日，吉利德科学宣布，美国FDA已批准Vemlidy（tenofovir alafenamide）片剂的补充新药申请（sNDA），用于每日一次（25 mg）治疗六岁及以上儿童慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者。这些患者的体重至少25公斤，并患有代偿性肝病。Vemlidy获批准用于治疗这一儿科患者群体主要是基于一项2期临床试验（试验1092）长达96周数据的支持。该试验在18名年龄在6岁至12岁以下、未接受治疗和经历过治疗的患者中比较了Vemlidy（25 mg）与安慰剂的治疗效果，这些患者的体重至少25公斤。分析显示，Vemlidy组患者与在第24周后转用Vemlidy的安慰剂组患者，在整个96周试验期间的病毒抑制率均呈逐步增加。 3月29日，Lipocine公司宣布其潜在“first-in-class”疗法LPCN 1148用于治疗肝硬化患者的2期临床研究顶线结果。分析显示，试验达成主要终点，Lipocine计划与美国FDA会面，讨论该药物上市的开发路径。这项2期概念验证研究是一项随机安慰剂对照研究，对象是肝移植候补名单上的肝硬化男性患者，这些患者具有肌肉减少症共病。该研究的主要终点是第24周时L3-骨骼肌指数（SMI）的变化，L3-SMI是用以估计全身骨骼肌质量的指标，患者在基线以及第12、24、36和52周时接受SMI的分析。关键次要终点包括肝性脑病发生率以及LPCN 1148的安全性/耐受性。分析结果显示该试验达到主要终点，患者在第24周观察到SMI增加一直维持到52周。在改用LPCN 1148后安慰剂组患者的SMI增加。此外，LPCN 1148治疗期间，患者发生明显肝性脑病（OHE）事件较少，且首次复发OHE事件的时间亦较长。安全性方面，LPCN 1148耐受性良好，不良事件发生率和严重程度与安慰剂相似，且LPCN 1148组受试者住院天数较少。LPCN 1148是一种在研口服疗法，包含十二烷酸睾酮（testosterone dodecanoate），这是一种独特的雄激素受体激动剂。LPCN 1148开发用以治疗肝硬化和相关共病，包括肌肉减少症和OHE，为潜在"first-in-class"疗法。 3月29日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布其KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的关键3期验证试验KRYSTAL-12达到无进展生存期（PFS）的主要终点和总缓解率（ORR）的关键次要终点。KRYSTAL-12是一项开放标签、多中心、随机3期研究，旨在评估Krazati与单独标准护理化疗相比，在KRAS G12C突变的NSCLC患者中的疗效与安全性。该研究的主要终点是经盲法独立中央审评（BICR）评估的PFS，次要终点包括总生存期（OS）、ORR、缓解持续时间（DOR）和安全性。这项验证性试验的结果表明，与标准护理化疗相比，Krazati作为这些患者的二线或后续疗法在PFS和ORR方面表现出统计学上显著且具有临床意义的益处。没有观察到Krazati有新的安全信号，安全数据与已知的安全概况一致。Krazati是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。Krazati具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布，而且能够穿过血脑屏障，有助于最大限度地发挥药物效力。2021年6月，美国FDA授予它突破性疗法认定，并在2022年12月获FDA加速批准上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌患者。Krazati最初由Mirati Therapeutics所开发，去年10月百时美施贵宝以48亿美元款项收购Mirati，同时囊获此款疗法。再鼎医药则拥有Krazati在大中华区的研究、开发、生产及独家商业权利。 3月25日，康方生物宣布，其与合作伙伴Summit Therapeutics在2024年欧洲肺癌大会（ELCC）上联合发布了PD-1/VEGF双抗依沃西联合化疗或单药治疗脑转移非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效分析结果。结果显示，依沃西对NSCLC脑转移的颅内肿瘤控制效果极具临床潜力，有望成为NSCLC脑转移患者的全新高效治疗选择。2022年12月，康方生物以总交易额高达50亿美元（5亿美元首付款），外加销售净额两位数提成的合作方案，授予Summit公司在美国、欧洲、加拿大和日本的开发依沃西的独家许可权。 3月25日，凡恩世（Phanes Therapeutics）宣布，美国FDA授予其PT886快速通道资格，用于治疗转移性Claudin 18.2阳性胰腺癌患者。PT886是一款在研的双特异性抗体，靶向Claudin 18.2和CD47，拟开发用于治疗胃癌、胃食管交界处癌和胰腺癌。根据凡恩世公开资料介绍，PT886可通过巨噬细胞的ADCP活性和NK细胞的ADCC活性直接杀伤肿瘤细胞，并通过同时靶向肿瘤细胞表面高表达的Claudin 18.2和CD47扩大肿瘤杀伤范围。目前，PT886在美国的多中心1期临床试验（TWINPEAK研究）正在评估PT886在局部晚期或转移性胃腺癌、胃食管交界处癌和胰腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。 3月25日，石药集团发布公告，宣布其开发的司美格鲁肽注射液已获国家药品监督管理局批准，可在中国开展用于减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理适应症的临床试验，也是该产品继成人2型糖尿病患者的血糖控制后，获批临床试验的第二个适应症。司美格鲁肽是目前减重领域的最大单品，且仍在快速增长。2017年12月，司美格鲁肽首次获FDA批准上市用于治疗2型糖尿病，随后又获批了降低心血管风险事件风险、肥胖症新适应症。2021年4月，司美格鲁肽首次在国内批准上市，同时斩获了2型糖尿病及降低伴有心血管疾病的2型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件风险两项适应症。 14.恒瑞医药2款抗癌药拟纳入突破性治疗品种 3月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药申报的氟唑帕利胶囊和甲磺酸阿帕替尼片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：氟唑帕利单药或联合阿帕替尼治疗gBRCA突变的HER2阴性乳腺癌。氟唑帕利是恒瑞医药研发的1类创新药，为一种新型口服PARP抑制剂。该药已经在中国获批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突变的铂敏感复发性卵巢癌治疗，以及铂类敏感复发性卵巢癌维持治疗，无论胚系BRCA1/2突变状态如何。阿帕替尼是恒瑞医药研发一种高选择性的靶向血管内皮细胞生长因子受体2（VEGFR2）的抗血管生成药物，已经在中国获批单药治疗晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌、晚期肝细胞癌，以及联合卡瑞利珠单抗治疗不可切除或转移性肝细胞癌。此外，它在卵巢癌和乳腺癌等多种实体肿瘤中均显示良好的活性和安全性。 3月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）申报的GDC-0077（即inavolisib）拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：与哌柏西利和内分泌疗法联合用药适用于治疗PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。公开资料显示，inavolisib是一款靶向PI3Kα突变体的选择性抑制剂。PIK3CA基因突变在大约40%的HR阳性乳腺癌中被发现，会导致肿瘤生长失控、疾病进展和对内分泌治疗的耐药性。Inavolisib是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。 3月25日，再生元（Regeneron）宣布，已收到美国FDA就其CD3/CD20双抗odronextamab治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）和R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的BLA申请发出的完整回复函（CRL）。再生元表示唯一原因是确证临床的入组状态问题，而与疗效或安全性、临床设计、标签或生产问题无关。由于此项BLA是基于I期ELM-1研究和II期ELM-2研究的积极结果。因此，按照规定，再生元应该药物批准之前完成确证性试验OLYMPIA的患者入组工作。据再生元介绍，作为最大的淋巴瘤临床项目OLYMPIA的一部分，公司一直在积极招募odronextamab的多个III期试验患者。OLYMPIA项目旨在改变几种B细胞非霍奇金淋巴瘤亚型的治疗模式（包括早期治疗线），FDA也同意了该项目，同时要求试验要包括剂量发现和确证性试验部分。剂量发现部分的患者入组已经开始，但CRL要求确证性试验部分也应该正在进行中，同时试验完成的时间表也要在重新提交申请之前达成一致。再生元表示公司将致力于与FDA和研究人员密切合作，尽快将odronextamab带给R/R FL和R/R DLBCL患者。 3月25日，广州赛隽生物科技有限公司（下简称“赛隽生物”）自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准（下简称“IND”），获批的临床研究适应症为：缺血性脑卒中。这是赛隽生物三年内第三个获批IND的自研产品，此前获批适应症为“急性呼吸窘迫综合征”和“慢加急性肝衰竭”产品， 目前临床试验进展顺利。 3月26日，恒瑞医药宣布在2024年欧洲肺癌大会（ELCC）公布了由同济大学附属东方医院周彩存教授牵头开展的CameL-sq研究的4年长期随访结果。最新生存数据显示：卡瑞利珠单抗联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性鳞状非小细胞肺癌4年总生存期（OS）率为33.9%，较化疗组（14.3%）提升了近20%。卡瑞利珠单抗是一种人源化IgG4单克隆抗体，对PD-1具有高亲和力，已证明在多种晚期实体肿瘤治疗研究中具有生存获益。在3期CameL-sq试验中，卡瑞利珠单抗+化疗作为一线治疗可显著延长晚期鳞状NSCLC患者的无进展生存期（PFS）。 3月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，和黄医药递交了赛沃替尼片新适应症上市申请，并获得受理。根据和黄医药近期发布的年度报告，该公司计划于2024年年初提交用于一线及二线治疗MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌患者的中国新药上市申请，有望将在中国的适应症拓展到包括一线患者。此前，赛沃替尼已经于2021年在中国获批上市，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。赛沃替尼是一种高选择性口服MET抑制剂，正广泛地于MET驱动的肺癌、胃癌和乳头状肾细胞癌患者群体中进行临床开发。 3月27日，SELLAS生命科学集团（SELLAS Life Sciences Group）公布了其新型高选择性CDK9抑制剂SLS009与维奈托克（venetoclax，ven）和阿扎胞苷（azacitidine，aza）联合治疗对维奈托克治疗无效或不再有效的复发/难治性（r/r）急性髓系白血病（AML）患者的2a期临床试验积极结果。分析显示，SLS009展现强大的抗白血病活性。首位参与该研究并获得完全缓解（CR）的患者仍在试验当中，并在加入后9个月内保持无白血病状态。主要分析结果显示：接受每周一次45 mg SLS009治疗患者的缓解率为10%（剂量水平低于推荐2期剂量[RP2D]）。接受每周一次60 mg SLS009治疗患者的缓解率为20%。接受每周两次30 mg SLS009治疗患者的缓解率为50%。试验中观察到SLS009具有很强的抗白血病活性。在接受所有剂量水平的患者中，67%患者的骨髓母细胞减少50%或更多。首位参与该研究并获得完全缓解的患者仍在试验当中，并在加入后9个月内保持无白血病状态。SLS009与aza/ven组合在所有测试剂量水平下均具有良好的耐受性。SLS009是一款高选择性小分子CDK9抑制剂，已在多种人类细胞系和疾病动物模型中展现较好的诱导凋亡和抗增殖活性，可有效抑制多种动物模型的肿瘤生长，并显著延长生存期。临床前实验数据显示，SLS009对CDK9蛋白的选择性抑制率超过其他CDK亚型100倍以上，具有与Bcl-2抑制剂维奈托克协同治疗的潜力。 3月27日，Nanoscope Therapeutics宣布，其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点，显著改善患者视力。MCO-010旨在无需考虑基因突变类型，治疗因晚期视网膜色素变性（RP）导致的永久性严重视力损失。基于这些积极结果，该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。试验结果显示，在第52周时，接受高剂量MCO-010治疗（提高0.337 LogMAR; p=0.021）或低剂量MCO-010治疗（提高0.382 LogMAR；p=0.029）的患者组与安慰剂对照组相比，最佳矫正视力（BCVA）获得统计学上显著改善。在研究的第52周后，视觉功能的改善持续或增加，展示了单次玻璃体内注射MCO-010的持久效果。这些结果与早期1/2a期开放标签研究中观察到的结果一致。该公司计划将高剂量MCO-010作为商业化剂量。 3月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百时美施贵宝申报的纳武利尤单抗联合伊匹木单抗拟纳入优先审评，针对适应症为一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌患者。伊匹木单抗是一款CTLA-4抗体，纳武利尤单抗是一款PD-1抑制剂。根据百时美施贵宝于今年1月公布的临床研究（CheckMate-8HW）数据，与化疗相比，两药联合疗法一线治疗MSI-H/dMMR表型的mCRC患者，将疾病进展或死亡风险降低了79%。结直肠癌（CRC）是发生在结肠或直肠的恶性肿瘤，这两个器官均为人体消化系统的一部分。当DNA复制过程中负责修复错配错误的蛋白质缺失或丧失功能时，即会出现dMMR表型，从而导致MSI-H肿瘤。公开资料显示，大约5%~7%的转移性结直肠癌患者有dMMR或MSI-H肿瘤，他们不太可能从传统的化疗中获益，通常预后较差。今年1月，百时美施贵宝在美国临床肿瘤学会 （ASCO）消化肿瘤研讨会上口头报告了CheckMate-8HW研究的最新数据。这是一项3期随机、开放标签研究，评估了纳武利尤单抗联合伊匹木单抗（双免疫联合疗法组），对比纳武利尤单抗单药或研究者选择的化疗方案（mFOLFOX-6或FOLFIRI方案，联合或不联合贝伐珠单抗或西妥昔单抗）治疗MSI-H或dMMR表型的转移性结直肠癌患者的疗效。 3月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，安斯泰来（Astellas）提交的注射用维恩妥尤单抗和默沙东提交的帕博利珠单抗的上市申请获得受理。维恩妥尤单抗是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），由安斯泰来和Seagen公司（已被辉瑞收购）联合开发，帕博利珠单抗是默沙东开发的一款抗PD-1单抗。根据安斯泰来新闻稿，本次申报的是维恩妥尤单抗与帕博利珠单抗联合用药的补充生物制剂许可申请（sBLA），拟用于一线治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。 3月28日，Beckley Psytech公司宣布，在研疗法BPL-003在治疗耐药性抑郁症（TRD）的2a期开放标签临床试验中获得积极结果。初步结果显示，单剂BPL-003治疗耐受性良好，在TRD患者中迅速起效并维持持久的抗抑郁效果。BPL-003是一种具有致幻作用的5-MeO-DMT的创新配方，可通过鼻腔给药。这项研究调查了单剂10毫克的BPL-003与心理支持联用，在中重度TRD患者中的安全性、耐受性和疗效。初步分析显示，单剂量BPL-003在给药后第二天就让55%的患者产生应答（定义为MADRS评分降低超过50%）。抗抑郁效果持久，第4周保持55%的应答率，并持续到第12周。第4周有55%的患者处于临床缓解（remission）状态，定义为MADRS评分小于10分。第12周有45%患者处于临床缓解状态。BPL-003显示出良好的安全性和耐受性。药物的急性效应平均在不到两小时内消退。这些数据表明，与目前正在开发的其他迷幻药物相比，BPL-003可能只需更短的诊所治疗时间。这项研究的第二部分扩展研究目前正在招募使用稳定剂量口服抗抑郁药的TRD患者，以评估BPL-003共同给药的安全性和有效性。 3月28日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（股票代码：688331.SH / 09995.HK）宣布，其自主研发的VEGF/FGF双靶点融合蛋白类创新药RC28-E取得阶段性重大进展：一项治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的Ⅲ期临床试验已完成全部患者入组。该研究是多中心、随机、双盲、阳性对照的Ⅲ期临床试验，旨在评估RC28-E注射液治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的有效性和安全性。研究主要终点为52周时，研究眼最高矫正视力（BCVA）相较于基线的变化均值。糖尿病性黄斑水肿（DME）是由黄斑区毛细血管渗漏导致的视网膜增厚，主要影响中心视力。DME可发生在糖尿病视网膜病变（DR）的任何阶段。 近日，Adaptimmune Therapeutics宣布其在研工程化T细胞疗法afami-cel的关键性2期临床研究SPEARHEAD-1的积极数据发表于《柳叶刀》当中。美国FDA已接受afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2024年8月4日。如果获得批准，afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。试验的中位随访时间为32.6个月。所有患者的总缓解率（ORR）为37%（19/52；95% CI：24-51），其中滑膜肉瘤患者的ORR为39%（17/44；95% CI：24-55），粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的ORR为25%（2/8；95% CI：3-65）。安全性方面，52例患者中有37名（71%）发生细胞因子释放综合征（一例为3级事件）。 3月29日，Ironwood Pharmaceuticals宣布，在研疗法apraglutide在治疗类固醇难治性胃肠道急性移植物抗宿主病（SR GI aGVHD）患者的探索性临床试验STARGAZE中获得积极结果。Apraglutide表现出良好的安全性和耐受性，并且大部分患者在接受治疗后第28天和第56天产生应答。Apraglutide是一款长效胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物，最初由VectivBio公司开发。该试验的主要目标是评估一周一次的apraglutide，在接受标准治疗（包括皮质类固醇和利妥昔单抗）的SR GI aGVHD患者中的安全性和耐受性。本次试验观察到的安全性和耐受性与标准治疗和已知GLP-2类似物的安全性一致。除了评估安全性外，次要终点使用下消化道和全器官反应来评估疗效，根据Mount Sinai急性GVHD国际协作组织（MAGIC）分级系统进行评估。大多数患者在第28天和第56天产生应答。在第28天出现下消化道应答的所有患者在第56天和第91天应答得到维持。Apraglutide是一种新一代、人工合成的长效GLP-2类似物，用于一系列GLP-2在疾病病理生理学中可以发挥中心作用的罕见胃肠疾病，包括短肠综合征合并肠功能衰竭（SBS-IF）和急性移植物抗宿主病。 3月28日，驯鹿生物宣布该公司自主研发的全人源靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（研发代号CT103A）的一项新适应症临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟扩大适应症用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液系统肿瘤之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗包括多种药物组合的诱导治疗、巩固治疗和维持治疗，以及自体造血干细胞移植（ASCT）等。对于大多数的患者，疾病缓解后也会不可避免地进入复发、难治的治疗困局。伊基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的CAR-T产品，此前已于2023年6月在中国获批上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 3月28日，华昊中天宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。值得一提的是，华昊中天的优替德隆口服胶囊也于今年3月获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌。晚期乳腺癌根据分子分型不同，有超过1/3的患者会发生脑部转移。现有的部分乳腺癌治疗大分子药物无法通过血脑障，导致药效受限。外科手术、放射治疗等局部治疗手段被视为脑转移治疗的首选，然而乳腺癌脑转移患者生存期依然偏短，三阴性乳腺癌脑转移患者的中位生存期则更短。优替德隆为一种基于合成生物学技术研发上市的化疗新分子，其与紫杉类作用机制相似，但却拥有多方面优势，包括：活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、可口服给药。优替德隆注射液已经于2021年在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。 3月25日，诺和诺德和Cardior Pharmaceuticals宣布，诺和诺德同意以约合11亿美元的价格收购后者，包括一笔预付款，以及在实现某些开发和商业里程碑后的额外付款。Cardior是一家临床阶段生物医药公司，致力于发现和开发基于RNA的治疗药物，旨在预防、修复和逆转心脏疾病。其主要技术平台为靶向非编码RNA（ncRNA）的新型RNA疗法。ncRNA失调会导致有害的细胞重塑，损害整个心脏功能，引起心脏衰竭，在细胞中具有重要调控作用。Cardior领先项目CDR132L是一种靶向micro-RNA-132的基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂，目前正在开展治疗心力衰竭的II期临床。此前在《欧洲心脏杂志》上发表的一项Ib期临床数据显示，CDR132L安全且耐受性良好。此外，与安慰剂相比，接受CDR132L治疗的心力衰竭患者心脏功能有所改善。 3月25日，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司，一家创新技术驱动抗体类新药研发的国际性生物技术公司宣布与ABL Bio Inc.，一家处于临床阶段开发新型肿瘤和中枢神经系统疾病疗法的韩国生物技术公司达成合作，共同开发新型双特异性抗体偶联药物（双抗ADC）。百奥赛图RenLite®小鼠平台可产生识别不同表位且亲和力高的全人抗体。该平台以产生共同轻链抗体为特色，使双抗ADC的开发具有设计上的灵活性、简易的生产流程和良好的成药性。基于该平台，未来双方的合作可能会拓展到不同形式的ADC药物开发。 3月26日，维智基因（Verge Genomics）和Ferrer宣布达成一项战略合作，共同开发Verge的主要候选药物VRG50635，用于在欧洲、中南美洲、东南亚和日本治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。VRG50635是一种针对PIKfyve的潜在“best-in-class”小分子抑制剂。新闻稿指出，VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能（AI）平台发现和开发的药物之一。该合作将Verge用于靶点发现和药物开发的“all-in-human”技术平台，及其在临床试验方面的创新，与Ferrer在临床开发、制造和商业化方面的专长相结合。根据协议条款，Ferrer将获得在美国以外的多个地区共同开发和商业化VRG50635治疗ALS的独家权利。Verge保留了在美国和协议以外的所有国家和地区中，VRG50635开发和商业化的所有权利。根据协议，Verge可能获得高达1.125亿欧元的预付款和潜在里程碑付款。 3月26日，Nuvation Bio和葆元医药宣布，两家公司已达成最终协议，Nuvation Bio以全股票交易方式收购葆元医药。Nuvation Bio是一家生物制药公司，旨在通过开发差异化和新颖的治疗候选药物以满足肿瘤治疗中亟需的要求。葆元医药是一家致力于为癌症患者开发新型精准疗法的全球性临床阶段生物制药公司。根据葆元医药新闻稿，收购交割后，在完全稀释的基础上，葆元医药的前股东将持有Nuvation Bio约33%的股份，而Nuvation Bio的现有股东将持有Nuvation Bio约67%的股份。收购预计将于2024年第二季度完成。根据新闻稿，本次收购将使Nuvation Bio成为一家拥有多个后期阶段临床开发项目的全球性肿瘤医药公司。 3月27日，Moderna在疫苗日活动上披露，其最近与黑石生命科学公司（Blackstone Life Sciences ）达成了一项开发和商业化资助协议，以推进公司的流感疫苗项目。根据协议条款，黑石集团将为Moderna提供高达7.5亿美元的研发资金。而Moderna未来需要向黑石集团支付累计商业里程金和低个位数版税。Moderna表示，这笔资金将被确认为研发费用的减少，但不会导致公司2024年约45亿美元的研发框架支出发生任何变化。Moderna保留对公司流感项目的全部权利。目前，Moderna正在开发多款流感和流感联合疫苗。 3月27日，Avalo Therapeutics宣布收购AlmataBio公司并获得已进入临床2期阶段的白介素-1β（IL-1β）靶向单克隆抗体AVTX-009。同时，Avalo完成1.85亿美元的私募融资，其中包含初始前期投资1.156亿美元。该融资由Commodore Capital和TCGX领投，BVF Partners、Deep Track Capital、OrbiMed、Petrichor和RA Capital Management参与。AVTX-009是一款人源化单克隆抗体（IgG4），能够与IL-1β高度亲和地结合并抑制其活性。IL-1β是炎症反应的关键因素，其过量产生或调控失衡与多种自身免疫和炎症性疾病密切相关，是这些疾病治疗的重要、经过验证的靶点。先前的研究表明，通过抑制IL-1β，可以有效治疗化脓性汗腺炎（HS）和其他皮肤科、胃肠科、风湿科的炎症性疾病。Avalo计划持续推进AVTX-009作为治疗化脓性汗腺炎的药物开发。预计该药物针对HS的临床2期试验的主要结果将在2026年发布。 3月29日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）和Xilio Therapeutics宣布达成一项总额可能超过6亿美元的独家许可协议，两家公司将共同开发和商业化Xilio的肿瘤激活白介素12（IL-12）蛋白XTX301，该在研药物目前处于临床1期阶段。Xilio Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发肿瘤激活免疫肿瘤疗法。该公司正在利用其专有的肿瘤激活平台构建一系列新型肿瘤激活分子，包括抗体、细胞因子、双特异性药物和细胞接合剂，旨在优化治疗指数并将药物的抗肿瘤活性限制在肿瘤微环境。XTX301目前正在治疗晚期实体瘤患者的1期剂量递增试验中接受评估。根据协议条款，Xilio授予吉利德开发和商业化XTX301的全球独家许可权。Xilio将收到4350万美元的预付款，并将有资格获得额外高达6.04亿美元的潜在开发、监管和销售等里程碑款项。Xilio将负责正在进行中XTX301临床1期试验的开发。在Xilio交付XTX301的指定临床数据后，吉利德可以选择获得XTX301的开发和商业化权利，并支付7500万美元的费用。在此之前，Xilio有资格获得总计高达2900万美元的额外投资和开发里程碑款项。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。