Arteritis

转自：CDE 排版：水晶 Q1:审评期间申请人主体变更/上市许可持有人变更补充申请，涉及委托生产的，《药品生产许可证》如何要求？ A1:申请人在提交审评期间申请人主体变更或上市许可持有人变更补充申请时，应提供委托方和受托方的《药品生产许可证》，且《药品生产许可证》均应载明相应委托/受托品种信息。审评期间申请人主体变更或上市许可持有人变更申请应当同时符合国家局的其他管理要求。 Q2:化学药品各类适应症对应的适应症分组是什么？ A2:1.精神障碍疾病药物精神障碍、物质依赖及成瘾障碍、老年精神病学，如注意缺陷多动障碍（ADHD）、抑郁症、广泛性焦虑障碍、精神分裂症、分裂情感性障碍、强迫症(OCD)、惊恐障碍(PD)、创伤后应激障碍(PTSD)、社交焦虑症(SAD)、经前焦虑障碍(PMDD)、失眠、躁狂发作、麻醉诱导前进行镇静和抗焦虑和遗忘、镇静、催眠、过度嗜睡（EDS）或猝倒等。 2.风湿性疾病及免疫药物类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、幼年特发性关节炎、骨关节炎、脊柱关节病、系统性硬化症、痛风及痛风性关节炎、风湿性关节炎等各种慢性关节炎、系统性红斑狼疮、干燥综合征、Still's病、IgG4相关疾病、大动脉炎、白塞病等。 3.呼吸系统疾病及抗过敏药物呼吸、过敏、职业病、呼吸相关睡眠障碍，如治疗季节性和常年性过敏性鼻炎，常年性非过敏性鼻炎、支气管痉挛、过敏反应、上呼吸道感染、缺氧等。 4.抗肿瘤药物包括非小细胞肺癌、胃癌、胃肠间质瘤、乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、宫颈癌、宫颈高级别鳞状上皮内病变、骨巨细胞瘤、骨肉瘤等实体瘤、癌症；肿瘤伴发症状，如恶性腹水、恶病质、骨转移等；抗肿瘤辅助用药，如肿瘤治疗（因化疗和放射治疗等）引起的恶心呕吐、心脏损伤等；术后止吐等。 5.内分泌系统药物尿崩症（中枢性尿崩症）、高血糖、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、内分泌疾病、体重控制（减重、超重和肥胖）、骨质疏松症、身材矮小、性早熟、甲状腺疾病、需要肾上腺皮质激素、糖皮质激素全身治疗的疾病等。 6.血液系统疾病药物（1）恶性血液病：如淋巴瘤、急性髓系白血病、慢性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、原发性浆细胞白血病、原发性系统性淀粉样变性、华氏巨球蛋白血症、骨髓增生异常综合征、真性红细胞增多症、原发性血小板增多症、原发性骨髓纤维化等。（2）良性血液病：如缺铁性贫血、地中海贫血、血友病、自身免疫性溶血性贫血、术后贫血、高铁血红蛋白症、阵发性睡眠性血红蛋白尿、肾性贫血、原发免疫性血小板减少症、血栓性血小板减少性紫癜、计划手术的慢性肝病相关血小板减少症等。（3）抗肿瘤辅助用药：如干细胞动员、肿瘤治疗引起的血细胞减少、粒细胞减少、贫血等。 7.医学影像学药物超声、介入、放疗、核医学、放射，用于疾病的检查和诊断。 8.镇痛药及麻醉科用药镇痛及麻醉（包括麻醉诱导前进行镇静和抗焦虑）。 9.电解质、酸碱平衡及营养药、扩容药维生素类药物（如治疗维生素K缺乏性出血和预防维生素K的缺乏症），电解质类（低钙血症、低钾血症），钙补充剂，肠内和肠外营养，微量元素和矿物质类，扩容药,血液置换液（血液透析和腹膜透析）。 10.抗感染药物抗细菌药物：包括社区获得性细菌性肺炎、医院获得性细菌性肺炎、呼吸机相关细菌性肺炎、尿路感染、腹腔感染、急性细菌性皮肤及皮肤结构感染、破伤风、非结核分支杆菌感染等。抗病毒药物：包括新冠病毒、猴痘病毒、禽流感病毒、埃博拉病毒、登革病毒，以及乙肝病毒、丙肝病毒、丁肝病毒、艾滋病毒、呼吸道合胞病毒、鼻病毒、腺病毒、副流感病毒、轮状病毒、手足口病毒、狂犬病毒感染等。抗真菌药物：包括侵袭性真菌病、隐球菌性脑膜炎、球孢子菌病、口咽念珠菌病、食道念珠菌病等。抗结核：包括肺结核、其他部位结核等。抗寄生虫：蛔虫病、钩虫病、血吸虫病等。其它。 11.皮肤及五官科药物皮肤：感染性皮肤病：包括手足藓、扁平苔藓、扁平疣等。自身免疫性皮肤病：包括银屑病、系统性红斑狼疮（皮肤病变）、硬皮病、白癜风、特应性皮炎及其他皮炎等。变态反应性皮肤病：包括接触性皮炎、荨麻疹（全身抗过敏药除外）、药疹等。皮肤附属器疾病：包括痤疮、脂溢性皮炎、雄秃和斑秃等。其他：季节性和常年性过敏性鼻炎、季节性和常年性非过敏性鼻炎、过敏性结膜炎、过敏性皮炎（局部给药，如外用、鼻用、眼用等；系统给药、全身抗过敏药除外）。五官：感染性眼病：包括感染性角膜炎、真菌感染性眼病等。眼前段疾病：包括结膜炎、角膜炎、干眼症等。眼视光疾病：包括近视、远视、散光。眼底病：包括视网膜疾病、黄斑部疾病、视神经疾病、眼底血管疾病等。耳鼻喉疾病：包括过敏性鼻炎（局部用药）、鼻息肉等。口腔疾病。 12.神经系统疾病药物脑血管病：包括如脑卒中、短暂性脑缺血发作、蛛网膜下腔出血等。脊髓疾病：包括脊髓炎、脊髓血管病变、压迫性脊髓病、脊髓空洞症等。锥体外系疾病：包括如帕金森病、小舞蹈病、亨廷顿病、肌张力障碍等。脑部发作性疾病：包括癫痫等。脱髓鞘疾病：包括多发性硬化症、视神经脊髓。 推荐阅读： 蒲公英Ouryao视频号 投稿、广告、商务合作：  Qinrenlvcha

5    丁香园神经科讨论群（498） @所有人  看片子：43 岁男性，足球比赛中持续唱歌助威后，出现左臂麻木、精细运动功能受损，10 分钟后可完全消失。  实验室检查：LDL 轻微升高，血清同型半胱氨酸轻微升高。  MRI 及血管造影如图。患者需要补充什么检查？怎么治疗？ 持续唱歌可能会有类似Valsalva动作的左右，如果心脏卵圆孔未闭，可产生右向左分流，形成反常栓塞。 进一步做经颅多普勒超声（TCD）+发泡试验，或者右心声学造影，经食管超声明确。少见情况下，也有肺动静脉瘘，做肺动脉CTA 活动后出现左臂麻木，推测是锁骨下动脉盗血，完善TCD，DSA寻找血管病因，患者年轻，可能是动脉硬化血管狭窄也可能是动脉炎。 目前抗板治疗，控制低密度及同型半胱氨酸，待结果完善后决定手术或激素。 另外一种推测是脑栓塞，活动中发病寻找心脏原因。 见过彩票中奖后脑梗的，查了是卵圆孔未闭。 中年男性，急性起步症状迅速改善，双侧大脑皮层多发Dwi高信号，MRA未见异常，考虑栓塞可能。 建议补充发泡试验，明确有无PFO所致反常栓塞可能 。相关检查，经食道超声等。其余同楼上 9:30 这个根据病史及DWI来分析首先考虑脑栓塞，心源性可能性大，病因上考虑PFO。建议做一个经食道超声及发泡实验检查。 中年男性，持续唱歌会有类似Valsalva动作，如果心脏卵圆孔未闭，可产生右向左分流，形成反常栓塞。 完善经颅多普勒超声（TCD）+发泡试验，或者右心声学造影，如果发泡试验阳性，建议经食管超声明确。 @所有人 公布答案： MRI 显示患者右半球中央后回有「急性栓塞性缺血性病变」。  补充颅外、颅内血管超声：排除动脉粥样硬化斑块、夹层或血管炎。补充心血管系统相关检查：72 小时心电图监测未见异常。  经食管超声心动图检查及发泡实验：患者 Valsalva 动作时，可以观察到卵圆孔打开（图 A），气泡通过未闭卵圆孔（图 BC）。 在急性缺血性卒中患者中，卵圆孔未闭（PFO）也是一个需要关注的诱因。本例患者可能因连续唱歌诱发 PFO 反常栓塞，来源静脉系统或右心房的栓子通过右向左分流通道进入动脉。  后续治疗：本例患者抗血栓治疗，后续接受介入封堵治疗。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 据统计，12月有7款创新药被纳入优先审评品种名单，其中包括葛兰素史克(GSK)的注射用玛贝兰妥单抗、艾伯维(ABBV.US)申报的乌帕替尼缓释片、浦润奥生物的伯瑞替尼肠溶胶囊、正大天晴的盐酸安罗替尼胶囊、维亚臻生物的普乐司兰钠注射液、和黄医药的赛沃替尼片和勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的宗格替尼片（BI 1810631片）。 12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的宗格替尼片（BI 1810631片）拟纳入优先审评，拟定适应症为治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 公开资料显示，宗格替尼（zongertinib）是一种口服选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。中国生物制药于今年4月通过合作与勃林格殷格翰共同在中国大陆地区研发和商业化多款肿瘤药物管线，包括这款宗格替尼。 12月23日，维亚臻的1类新药普乐司兰钠注射液（VSA001）拟纳入优先审评，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，进而减少急性胰腺炎的发生风险。 目前VSA001已在美国处于上市申请阶段，这也是针对载脂蛋白 C3（APOC3）靶点的全球首个申报上市的药物。 VSA001 是一款肝脏靶向的小干扰 RNA(siRNA)药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白 C3(APOC3)的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。 12月20日，CDE网站显示，和黄医药的赛沃替尼片拟纳入突破性疗法，拟定适应症为：赛沃替尼联合奥希替尼治疗经EGFR-TKI治疗失败伴MET扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 赛沃替尼（savolitinib，商品名：沃瑞沙）是一种口服的高选择性小分子c-Met抑制剂，可阻断因突变 (例如外显子14跳跃突变或其他点突变) 、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。该药最初由和黄医药开发。 12月11日，CDE网站公示，GSK的注射用玛贝兰妥单抗纳入优先审评。该药物与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤（MM）成年患者。 日前，注射用玛贝兰妥单抗（Blenrep）在国内的上市申请已获NMPA受理。本次在中国申报上市并拟被纳入优先审评意味着，其将有望在国内加速获批，早日惠及国内患者。 Blenrep是一款靶向BCMA的ADC药物，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成，它可以通过多重作用机制消除骨髓瘤细胞。 12月10日，CDE网站公示，艾伯维(ABBV.US)申报的乌帕替尼缓释片纳入优先审评，拟定适应症为治疗成人巨细胞动脉炎(GCA)。 乌帕替尼缓释片(upadacitinib)是一种JAK抑制剂，此前已在中国获批治疗多种其它适应症。今年7月，艾伯维已经完成向美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)提交该产品用于治疗成年巨细胞动脉炎(GCA)患者的新适应症申请。12月6日，CDE网站公示，北京鞍石生物科技股份有限公司宣布，其全资子公司北京浦润奥生物的伯瑞替尼肠溶胶囊纳入优先审评，用于治疗具有间质-上皮转化因子 (MET) 扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这预示着未来MET扩增肺癌领域将有希望进入精准靶向治疗时代。 伯瑞替尼是一种高选择性的c-MET抑制剂，早前于2023年11月16日在国内首次获批，用于治疗具有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC患者。而对于本次拟优先审评的适应症，在一项伯瑞替尼用于MET异常晚期NSCLC的多中心、多队列、开放标签Ⅱ期临床研究KUNPENG研究中，共纳入113例患者，其中伴MET扩增亚组的ORR和DCR为100%，mDOR为13.5个月，12个月PFS率为57.1%，mPFS为14.4个月，mOS数据尚未达到。 参考资料： CDE官网 各公司官网 -END- 2025CMC-CHINA药博会 • 展位火热预定中！