Familial Primary Biliary Cirrhosis

欢迎关注凯莱英药闻 （收集周期：9.9-9.20，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次获批上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、百济神州：BGB-58067片 作用机制：PRMT5抑制剂 适应症：肿瘤 9月10日，百济神州的BGB-58067片的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，具有高效力和高选择性，且具有脑渗透性，有望用于非小细胞肺癌和消化道肿瘤等实体瘤。PRMT5 是一种表观遗传酶，参与多种生理过程，包括转录调控、RNA 代谢、核糖体生物合成和细胞周期调控。已有证据表明，PRMT5过度表达可能在多种癌症中起着关键作用，包括B 和T 细胞淋巴瘤、转移性黑色素瘤、神经母细胞瘤、胶质母细胞瘤、生殖细胞瘤、卵巢癌、乳腺癌等。 2、普利药业：注射用PL002 作用机制：—— 适应症：肝癌 9月10日，普利药业的注射用PL002的IND获CDE受理。PL002是一款荧光/磁共振双模态造影剂；双模态造影剂的荧光成像能力可用于肝癌术中荧光导航，而磁共振增强能力可用于在术前判断肝脏代谢能力，推测肿瘤及肝脏对造影剂的摄取情况，提高肿瘤诊断精度，降低术前规划难度。相较于吲哚菁绿，PL002采用独特的钆络合物与荧光分子共价键结合的分子结构设计，这种设计能够让医生在术前通过磁共振成像确定造影剂在病灶中的聚集情况，进而针对患者个体情况来对手术时间进行规划。同时，由于PL002体内更为稳定，同等条件下，在荷瘤小鼠模型中荧光成像效果维持时间长于现有荧光造影剂，具有更宽的手术窗口。 3、广为医药：GW117片 作用机制：MT1/2激动剂;5-HT2C receptor拮抗剂 适应症：抑郁症 9月10日，广为医药的GW117片的IND获CDE受理。GW117是一款抗抑郁药，具有改善情绪心境、调节生物节律、且具有突出安全性。一项治疗成人抑郁症的II期临床试验显示，治疗8周时，采用GW117的各给药组HAM-D17 /MADRS总分较基线的减分值、各给药组HAM-D17/MADRS有效率，均优于安慰剂组。此外，在抑郁情形更严重（HAM-D17基线≥25分）、抑郁核心症状更明显的人群中，GW117各给药组在主要及次要终点指标上，与安慰剂组相比均呈现统计学意义（P＜0.05）。此外，在安全性及依从度方面，GW117各给药组与安慰剂组相当甚至优于安慰剂组。 4、映恩生物：注射用DB-1419 作用机制：靶向PDL1/B7-H3双抗 适应症：肿瘤 9月11日，映恩生物的注射用DB-1419的IND获CDE受理。DB-1419是一款潜在同类首创的B7-H3/PD-L1双抗ADC药物，采用了新型结合和内吞机制，相较于传统ADC疗效更卓越，且能有效克服因单靶点表达下降导致的耐药性问题。临床前研究表明，DB-1419能够杀伤癌细胞并进行T细胞活化，在免疫重构模型中，DB-1419展现出比单特异性B7-H3 ADC更强的肿瘤生长抑制活性。 5、嘉因生物：EXG110注射液 作用机制：—— 适应症：法布雷病 9月12日，嘉因生物的EXG110注射液的IND获CDE受理，拟用于治疗法布雷病。EXG110是一款在研的AAV基因疗法，以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达；此外，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。通过开发EXG110一次静脉注射制剂，有望实现高效、持久的疗效。 6、万春医药：普那布林注射用浓溶液 作用机制：GEF-H1激活剂 适应症：中性粒细胞减少症 9月13日，万春医药的普那布林注射用浓溶液的IND获CDE受理。普那布林是一款选择性免疫调节剂，通过促使树突状细胞(DC)成熟，加强抗原递呈作用，以激活抗原特异性T细胞，从而增强机体的免疫功能。该药物可诱导巨噬细胞极化并提高M1型/M2型肿瘤相关巨噬细胞的比值，从而进一步增强了肿瘤微环境中免疫细胞的抗肿瘤活性。研究显示，在多西他赛的基础上加用普那布林，使二线治疗后的PFS显著延长，改善了疾病控制时间；无论是客观缓解率（ORR）、无进展生存（PFS）和总生存（OS）数据，都达到具有统计学意义的阳性结果。此外，普那布林可以促进造血干细胞和祖细胞（HSPC）成熟，在骨髓功能保护方面也显示出卓越的临床疗效，与多西他赛联用进一步降低了化疗毒性、发挥保护中性粒细胞的作用。 7、仁景生物：RG002注射液 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，仁景生物的RG002注射液的IND获CDE受理。RG002是仁景生物开发的一款mRNA疫苗，采用的递送系统递送效率高、体内安全性优异。临床前研究表明，RG002单药能诱导强烈的特异性细胞免疫和肿瘤细胞杀伤作用，有效抑制HPV相关肿瘤生长；与免疫检查点抑制剂等抗肿瘤药物联用表现出良好的协同、增效作用。2023年11月，该疫苗的IND获FDA受理，用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16型和/或18型相关的2级或3级宫颈上皮内瘤变（CIN2/3），是全球首个被批准开展用于治疗HPV 16型和/或18型相关的CIN2/3临床试验的mRNA-LNP治疗性疫苗。 8、瑞宏迪医药：外用RGL-2102 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，瑞宏迪医药的外用RGL-2102的IND获CDE受理。RGL-2102是公司自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，促进下肢缺血性疾病患者血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注。目前，公司建立了具有自主知识产权的、完善的mRNA纳米脂质体的研发体系，以及符合法规要求的中试生产车间，具备mRNA原液和LNP制剂成品的生产能力。 9、必贝特医药：BEBT-507注射液 作用机制：—— 适应症：真性红细胞增多症 9月14日，必贝特医药的BEBT-507注射液的IND获CDE受理。BEBT-507是公司首款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平，治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示，BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性，在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。必贝特医药专注肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，已经建立了一体化的、具有全球知识产权的小核酸药物研发平台，涵盖siRNA药物的设计与筛选、化学修饰、体内外药效评估、药代动力学和安全评价体系等多个环节，并成功建立了靶向肝脏的GalNA siRNA偶联GSOC和GDOC递送系统、靶向肾脏和中枢神经系统（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶联（POC）递送系统，持续开发临床急需的全球首创药物（First-in-Class）和针对未满足临床需求的创新药物。 10、特科罗生物：TDM-180935软膏 作用机制：JAK1/Tyk2抑制剂 适应症：特应性皮炎/湿疹 9月19日，特科罗生物的TDM-180935软膏的IND获CDE受理。TDM-180935是一个高效的JAK1/Tyk2小分子抑制剂；临床前研究显示：功能性细胞测试表明，TDM-180935能有效抑制与导致AD有关的角质细胞以及T细胞介导的致病通路。在多种动物疾病模型的试验中，TDM-180935显示出有效性，且非常适合外用涂抹。在大鼠和小型猪实验中，TDM-180935显示出良好的安全性和毒代动力学特征。I期临床试验显示，外用TDM-180935显示出很好的耐受性，没有发生与药物相关的安全性问题；采用不同剂量TDM-180935每天涂药1次，连续使用4周，没有出现或仅有个别受试者出现极低的系统性药物暴露。 11、Mirum Pharmaceuticals：Volixibat胶囊 作用机制：ISBT抑制剂 适应症：胆管炎 9月19日，Mirum 公司的Volixibat胶囊的IND获CDE受理。Volixibat是一种口服、吸收率极低的药物，旨在选择性抑制回肠胆汁酸转运体(IBAT)；该药物通过抑制 IBAT 来阻断胆汁酸的循环，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸，为成人胆汁淤积性疾病的治疗提供一种新方法。2b 期中期分析结果显示，在原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者中，瘙痒症状相较于安慰剂有统计学显著改善（-3.82，p<0.0001），75%服用Volixibat的患者血清胆汁酸减少超过 50%；此外，与安慰剂相比，服用Volixibat 16 周后疲劳症状有显著改善。在安全性上，研究未观察到新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻（77%），所有病例均为轻度至中度，且大多为短暂性；肝脏生物标志物没有出现有临床意义的变化。 12、柯君医药：注射用苯磺酸CG-0255 作用机制：P2Y12抑制剂 适应症：脑卒中 9月19日，柯君医药的注射用苯磺酸CG-0255的IND获CDE受理。CG-0255是基于氯吡格雷活性成分设计的巯基前药，既可以口服，也可以静脉注射。和氯吡格雷通过CYP多步氧化代谢形成活性成分途径不一样，CG-0255通过脂酶一步水解代谢，可以高效、快速地在体内转化为活性成分。根据2024欧洲心脏病学会年会（ESC）披露的数据，药代动力学和药效学结果显示：（1）给药后24小时IPA离散系数CV：CG-0255 2 mg组与氯吡格雷300 mg：11% vs 116%。（2）起效时间：注射剂型<15分钟，口服剂型<30分钟。（3）血小板聚集抑制率在高剂量组注射和口服组都接近100%。其中口服剂型2 mg低剂量组的血小板聚集抑制率约40%，和氯吡格雷300 mg组药效相当。（4）CG-0255不经过CYP代谢，减少了药物之间的相互作用。（5）CG-0255前药设计高效，只需氯吡格雷剂量的1%或者更低，即可达到相似的血小板聚集抑制率。（6）注射剂型可以一次推注给药，不需要持续滴注，且药效持续超过一天。    国内创新药NDA汇总 1、禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组albumin 适应症：低蛋白血症 9月12日，禾元生物的植物源重组人血清白蛋白注射液的上市申请获CDE受理并纳入优先审评审批程序。植物源重组人血清白蛋白注射液是公司利用国际先进的植物分子医药技术研发生产；由于我国人血清白蛋白完全从血浆提取，因血浆短缺，长期依赖进口；本产品获批后有望拜托进口依赖。禾元生物是一家专门从事植物源重组蛋白表达技术研究与产品开发的国家高新技术企业，拥有技术力量雄厚的研发队伍和完备先进的蛋白纯化工艺研究设施，具有一系列独立自主核心技术和知识产权保护；目前已建立了“一个独特植物表达体系、两个技术平台”，即水稻胚乳细胞蛋白质表达平台（OryzHiExp）和蛋白质纯化平台（OryzPur）。 2、恒瑞医药：注射用瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2 ADC 适应症：非小细胞肺癌 9月14日，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的上市申请获CDE受理。SHR-A1811是一款靶向HER2的ADC药物，利用抗体特异性识别并结合肿瘤细胞后，精准释放携带的细胞毒性药物，实现了对肿瘤细胞的精准打击与高效清除。一项在HER2过表达、扩增或突变的晚期NSCLC受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的I/II期临床研究显示，全剂量组患者中位无进展生存期（mPFS）约9.5个月，经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）高达90%以上，中位缓解持续时间（DoR）为10.3个月；4.8mg/kg剂量组中位PFS为8.4个月，超过40%的患者在接受治疗后达到了疾病缓解，ORR为41.9%，DCR为95.3%，中位DoR为13.7个月，充分证明了SHR-A1811在HER2突变肺癌治疗中的潜力和价值。 3、奥默/仙琚：奥美克松钠注射液 作用机制：—— 适应症：肌松药 9月18日，奥默/仙琚共同开发的奥美克松钠注射液的上市申请获CDE受理。奥美克松钠是新一代靶向性肌松拮抗剂，拟用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉传导阻滞作用。与阳性对照药舒更葡糖钠头对头比较的两项III期临床试验结果显示：奥美克松钠疗效明确，3分钟内可以快速拮抗中度和深度的神经肌肉传导阻滞；药效稳定性更好，再箭毒化和肌松残余发生率更低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。同时，奥美克松钠在特别关注的不良反应发生率，如过敏反应、心动过缓、喉痉挛/支气管痉挛等方面显著降低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。 4、恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液 作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：胃及胃食管结合部腺癌 9月20日，恒瑞医药的瑞拉芙普-α注射液的上市申请获CDE受理，用于与氟尿嘧啶类和铂类药物联合一线治疗局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌。瑞拉芙普-α是一款抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。 2020年11月，恒瑞医药与韩国DONG-A ST公司（以下简称“东亚公司”）达成协议，以1.3927亿美元交易总额将SHR-1701项目许可给韩国东亚公司，同时获得韩国东亚公司的销售分成。韩国东亚公司将获得SHR-1701在韩国的独家临床开发、生产和市场销售的权利，被许可进行研发和销售SHR-1701用于所有人类疾病。 近期，公司在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布了SHR-1701联合化疗对比安慰剂联合化疗用于HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌(G/GEJA)晚期一线的3期临床研究数据，结果显示：（1）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的中位生存期(mOS)分别为16.8个月和10.4个月，达到统计学差异。（2）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组mOS分别为15.8个月和11.2个月，达到统计学差异。（3）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.6个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为56.5%和32.7%，差异为23.8%。DoR分别为10.2个月和5.1个月。（4）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.0个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为53.4%和32.8%，差异为20.6%。DoR分别为8.5个月和5.3个月。    国内创新药上市获批 1、大冢制药：泊那替尼片 作用机制：Bcr-Abl抑制剂 适应症：白血病 9月9日，大冢制药的泊那替尼片的上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于：（1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；（2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；（3）T315I阳性CML或T315I Ph+ ALL。泊那替尼（Ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决因激酶突变（T315I）引起的耐药性。该药物于2012年12月获FDA批准用于对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。2024 年3 月，FDA 加速批准Ponatinib（商品名：Iclusig）的补充新药申请（sNDA），即联合化疗一线治疗新诊断费城Ph+ ALL成年患者；研究显示，Ponatinib 联合低强度化疗实现了更高的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率，达到了主要终点，同时也没有观察到新的安全信号。 2、石药/康诺亚：司普奇拜单抗注射液 作用机制：IL-4Rα单抗 适应症：特应性皮炎 9月12日，石药/康诺亚共同开发的司普奇拜单抗注射液获NMPA批准上市，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗是一款靶向IL-4Rα单抗，通过阻断IL-4和IL-13与IL-4Rα受体的结合，抑制IL-4和IL-13引起的下游炎症因子的释放、蛋白表达及炎症细胞活性，治疗炎症反应过度诱发的特应性皮炎（AD）。此外，公司还在探索其用于青少年AD、结节性痒疹、哮喘、慢性阻塞性肺病等多个适应症。 该药物获批是基于一项在国内迄今为止，已完成的皮肤科受试者样本量最大的随机对照试验研究，结果显示：（1）首剂单药治疗1天，即可快速缓解瘙痒症状；（2）治疗2周，对全身各部位皮损均有强效改善作用；单药治疗52周，可实现持续改善皮损的“双9可达”治疗目标——即超过九成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善75%以上（EASI-75），近八成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善90%以上（EASI-90）。（3）单药治疗52周，PP-NRS较基线下降≥4应答率高达67.3%，（4）单药治疗DLQI、POEM评分较基线变化率持续改善，显著提高患者生活质量。（5）治疗52周复发率仅0.9%，停药8周复发率仅0.9%，结膜炎发生率仅5.3%。 全球新药III期临床汇总 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

上周，一个比较明显的信号就是“监管收紧”。 国家医保局官方微信号连续发了几篇与监管相关的内容，先是说明自今年5月与一心堂集团约谈后，后者贯彻落实国家医保局有关要求，在云南省医保局的积极指导下，认真开展医保基金使用问题自查自纠和全面整改，采取了一系列措施，取得了阶段性成效。 接着8月17日再度发文，公布了五家医院的违法违规问题，公安机关第一时间入驻5家医院，目前已全部开展立案侦查，依法对5家医院若干名涉案人员采取刑事强制措施，部分人员现已被提请批准逮捕。卫生健康部门对涉事的5家医院及相关医务人员分别处以吊销医疗机构执业许可证、吊销医师执业证书等行政处罚。下一步，医保部门将持续加强与公安、卫生健康等部门的贯通协同，强化线索排查和案情通报，多部门、多维度严查严打欺诈骗保行为。 连续两条内容都在发出警示：无论企业还是医疗机构，套取医保基金都是绝对不能跨越的红线。 证监部门也在“助力”，8月16日当天连续发出几则处罚决定书，分别对华道生物欺诈发行，冯越峰操纵“康惠制药”等3股非法获利等事件进行了通告处罚。 大洋彼岸，反复拉锯两年的美国“国谈”，也终于暂时宣告一段落了。所谓美国国谈，是联邦医保创立近60年来首次由美国政府直接出面和药企进行药价谈判。有药品入围的企业必须在2023年10月1日前决定是否参与谈判。如果拒绝，要么退出美国联邦医保，要么支付惩罚性税收，从前一年销售额的65%起征，最高可以递增到95%。 今年成果初现，看起来还很显著：当地时间8月15日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）公布了首轮医保谈判结果，显示许多药物的价格都降了一半以上，降幅最大的是默沙东的糖尿病药物Januvia，达79%。论力度，甚至可以和中国的国谈相提并论了。 看来，全球无论哪个国家，高昂的药价都是令人头疼的问题，即便是在对自由市场定价推崇备至的美国，也不得不“动刀”了。 本周还有哪些大事发生？ 政策动态 五医院涉嫌骗保，部分人员已被提请批准逮捕：8月17日，据国家医保局微信公众号消息，2024年6月-7月，国家医保局会同山西省医保局，运用大数据模型，对山西省部分城市医保基金使用数据作了筛查，根据可疑线索指向，对忻州市保德县德馨医院、代县和平医院，朔州市应县东城医院、济民医院、夕阳红华康医院进行了专项检查，初步发现涉嫌欺诈骗保问题。公安机关第一时间入驻5家医院，目前已全部开展立案侦查，依法对5家医院若干名涉案人员采取刑事强制措施，部分人员现已被提请批准逮捕。卫生健康部门对涉事的5家医院及相关医务人员分别处以吊销医疗机构执业许可证、吊销医师执业证书等行政处罚。下一步，医保部门将持续加强与公安、卫生健康等部门的贯通协同，强化线索排查和案情通报，多部门、多维度严查严打欺诈骗保行为。 一心堂医保基金整改取得阶段性成效：据国家医保局官方微信号8月16日消息，自2024年5月24日约谈后，一心堂药业集团贯彻落实国家医保局有关要求，在云南省医保局的积极指导下，认真开展医保基金使用问题自查自纠和全面整改，采取了一系列措施，取得阶段性成效。下一步，国家医保局及各省医保部门将继续加强对一心堂医保基金使用工作的管理和指导，推动一心堂持续完善制度，强化内部管理，规范合理使用医保基金。 美版医保谈判结果出炉：美国联邦医疗保险（Medicare）官员于 8 月 15 日公布了医保谈判前 10 种药品的价格谈判结果。降价幅度很大，除一个药外，所有药物的价格都至少降低了 50%。但新价格要到 2026 年才会生效。这10个药包括百时美施贵宝公司的血液稀释剂 Eliquis、勃林格殷格翰的糖尿病药 Jardiance、强生的血液稀释剂 Xarelto、默沙东的糖尿病药 Januvia、阿斯利康的糖尿病药 Farxiga、诺华的心力衰竭治疗药 Entresto、安进的类风湿性关节炎药 Enbrel、强生和艾伯维的血癌治疗药 Imbruvica、强生的抗炎药物 Stelara，以及 诺和诺德的胰岛素，包括 Fiasp 和 NovoLog。 山东制订印发可持续发展规划，到2030年全面消除麻风危害：山东省疾病预防控制局等14部门近日联合制订了《山东省全面消除麻风危害可持续发展规划（2024—2030年）》，提出到2025年，进一步巩固基本消除麻风危害成果，全省所有县（市、区）麻风患病率控制在20万分之一以下；麻风患者完成治疗时新发生2级畸残比控制在2％以下。到2030年达到全面消除麻风危害目标，全省所有县（市、区）麻风患病率持续控制在20万分之一以下；麻风患者完成治疗时新发生2级畸残比为0。 大型制药 康恩贝聘任胡季强为名誉董事长：8月16日，康恩贝公告，公司于当日召开了第十一届董事会第一次会议，审议通过聘任胡季强为公司名誉董事长的议案。因第十届董事会任期届满，自公司第十一届董事会产生之日起，胡季强不再担任公司董事及董事长职务。鉴于胡季强具有丰富的医药行业经验与企业管理经验，经公司董事会提名并通过，同意聘任胡季强为公司第十一届董事会名誉董事长，任期为三年，自本次董事会审议通过之日起至第十一届董事会届满之日止。 人福医药熊去氧胆酸片获得美国FDA批准文号：8月16日晚间，人福医药发布公告，近日，公司全资子公司Epic Pharma,LLC收到美国食品药品监督管理局(FDA)关于熊去氧胆酸片的批准文号。公告显示，熊去氧胆酸片是一种用于胆固醇型结石、胆汁淤积性肝病(如：原发性胆汁性肝硬化)、胆汁反流性胃炎的药物。Epic Pharma于2021年1月提交熊去氧胆酸片的ANDA申请，累计研发投入约为140万美元。根据IQVIA数据统计，2023年度该药品在美国市场的总销售额约为5600万美元，主要经营厂商包括Zydus、Strides、Glenmark等。本次熊去氧胆酸片获得美国FDA批准文号标志着EpicPharma具备了在美国市场销售上述产品的资格，将对公司拓展美国仿制药市场带来积极的影响，EpicPharma后续将积极推进该产品在美国市场的上市准备工作。 京东健康上半年净利润26.4亿元：8月15日，京东健康发布2024年中期业绩公告。财报显示，2024年上半年，京东健康总收入为人民币283亿元，非国际财务报告准则指标下（Non-IFRS）净利润达26.4亿元，同比增长8.5%，净利润率达9.3%、创半年度业绩新高。截至2024年6月30日，京东健康过去12个月的年度活跃用户数量达1.81亿；第三方合作商家数量达到8万家，同比增长超100%；京东健康互联网医院日均在线问诊咨询量已超48万。 吉利德肝病新药获FDA加速批准上市：8月14日，吉利德（Gilead Sciences）宣布其口服PPAR-delta激动剂Livdelzi（seladelpar）获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准，与熊去氧胆酸(UDCA)联用治疗对UDCA反应不佳的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的患者，但不建议患有或发展为失代偿期肝硬化的患者使用Livdelzi。 华东医药引入韩国IMB两款OX40L靶点创新药：8月15日晚间，华东医药发布公告称，其全资子公司中美华东与韩国IMBiologics corp.签订了产品独家许可协议，获得IMB两款自身免疫领域的全球创新产品IMB-101及IMB-102在包含中国在内的 37个亚洲国家（不含日本，韩国和朝鲜）的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。中美华东将向其支付600万美元首付款，200万美元技术转移里程碑付款，最高不超过3.075亿美元的开发、注册及销售里程碑付款，以及分级最高两位数的净销售额提成费。 “好大夫”已现身支付宝，对近期收购报道不予置评：前日，有媒体报道称蚂蚁集团正计划收购好大夫在线。8月15日，好大夫在线方面表示，对此消息不予置评，请以官方发布的消息为准；支付宝方面亦未作明确回应。当天，在支付宝首页输入“医疗健康”并进入相关频道后，可以在屏幕正中间的滚动海报中看到“好大夫精选全国大专家”字样。点击进入后，页面所呈现的内容和好大夫在线App里的“专家问诊”界面完全一致。 阿斯利康重磅免疫疗法与奥拉帕利组合获欧盟批准，用于治疗子宫内膜癌：8月15日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和PARP抑制剂Lynparza（olaparib，奥拉帕利）已在欧盟（EU）获批用于治疗某些原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。Imfinzi联合化疗作为一线疗法，随后接续Lynparza和Imfinzi治疗，被批准用于治疗错配修复功能正常（pMMR）患者。对于错配修复缺陷（dMMR）的患者，Imfinzi联合化疗后接续Imfinzi单药治疗也已获批。根据新闻稿，这是首个获批用于治疗子宫内膜癌的免疫疗法与PARP抑制剂组合。根据新闻稿，这是首个获批用于治疗子宫内膜癌的免疫疗法与PARP抑制剂组合。资料显示，Imfinzi是一种单克隆抗体，可与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃逸策略，释放对免疫应答的抑制。Lynparza则是一种“first-in-class"的PARP抑制剂，也是首个合成致死靶向治疗药物，用于靶向带有同源重组修复(HRR)缺陷细胞/肿瘤(如携带BRCA1和/或BRCA2突变的细胞)。 巴克斯特达成38亿美元协议，将肾脏护理业务出售给凯雷集团：巴克斯特（Baxter）宣布了凯雷集团（Carlyle Group）收购其肾脏保健业务的最终协议，该业务计划分拆为一家名为Vantive的独立公司。凯雷拥有丰富的医疗技术经验，过去十年在该行业投资超过400亿美元。Vantive的投资是与Atmas Health合作进行的，Kieran Gallahue将担任主席，与首席执行官Chris Toth和Vantive的管理团队合作。在或需进行交割调整的前提下，根据最终协议的条款，百特将获得约35亿美元的税前现金对价，目前预计税后约为30亿美元。预计本次交易将于2024年底或2025年初完成，但需获得常规的监管批准并满足其他成交条件。 恒瑞医药SHR7280片临床试验申请获批：恒瑞医药8月13日晚间发布公告，公司收到国家药品监督管理局核准签发关于SHR7280片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。申请的适应症为，SHR7280片反向添加替勃龙片用于伴有月经过多的子宫肌瘤。 生物技术 适介医疗科技（广州）有限公司宣布完成A+轮融资：近日，适介医疗科技（广州）有限公司宣布完成数千万的A+轮融资。这是继2023年2月成功完成山东和信A轮融资后，适介医疗再次获得知名天使投资机构物明投资的追加投资。本轮融资将有力支持适介医疗在经桡动脉入路神经介入器械领域的研发创新和市场拓展，加速公司核心产品管线的商业化进程。自2021年创立以来，适介医疗始终致力于开辟经桡动脉治疗脑卒中的崭新道路，其产品始终以经桡动脉神经介入为核心布局，为患者、医生、国家医保及医院提供了创新的经桡动脉神经介入解决方案，社会经济效益显著。并且适介医疗还构建了完备的神经介入医疗器械研发体系，涵盖从研发、生产到全链条质量检测的实验室及高端设备装置，确保每一环节均达到国际领先水平。 天智航骨科手术导航定位系统及工具包获得欧盟CE认证：近日，北京天智航医疗科技股份有限公司公告，其骨科手术导航定位系统及骨科手术导航定位工具包近日获得欧盟 CE 认证，有效期至2029年8月1日。此举为公司海外市场的布局打下了坚实的基础，有助于提升公司综合竞争力水平，但具体销售情况受市场推广、市场需求、国际贸易环境等多种因素影响。 荣昌生物发布中期业绩，股东应占亏损7.8亿元 同比扩大10.96%：近日，荣昌生物发布截至2024年6月30日止六个月中期业绩，该集团期内取得收益7.4亿元(人民币，下同)，同比增加76.5%;股东应占亏损7.8亿元，同比扩大10.96%;每股基本亏损1.45元。公告称，收益增加乃主要由公司自身免疫类商业化产品泰它西普及抗肿瘤类商业化产品维迪西妥单抗的销售放量导致销售收入同比增长强劲。集团已建立销售及营销部，致力于管线产品的商业化。根据产品的适应症，集团分别建设了自身免疫和肿瘤领域的两支独立销售团队。 Abata获BMS战略投资，加速推进自体Treg疗法进入临床：当地时间8月15日，Abata Therapeutics宣布获得Bristol Myers Squibb的股权投资，本次投资为Abata的Treg（调节性T细胞）细胞疗法提供了资金支持，助力其ABA-101项目加速进入临床开发阶段。Abata专注于利用Treg疗法来应对严重的自身免疫性和炎症性疾病。Treg细胞在调节免疫反应中扮演关键角色，能够抑制过度的免疫反应，从而减轻炎症和组织损伤。Abata通过精准调控Treg细胞，开发了具有组织特异性、强大且持久的两大领先项目，ABA-101和ABA-201，分别针对进行性多发性硬化症（MS）和1型糖尿病。这两种疾病均为组织特异性自身免疫性疾病，目前存在着巨大的未满足的医疗需求。 希润医疗宣布完成数千万元Pre-A轮融资：近日，软体康复机器人企业宁波希润医疗科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资。本次融资由宁波复创创业投资基金和宁波天使基金共同投资。自2019年成立以来，希润医疗便深耕康复科技领域，依托上海交通大学康复机器人转化平台，致力于康复机器人技术的研发，打造软体康复机器人系列产品，帮助患者更好的康复，提高生活质量，让患者重获新生。公司产品拥有四十多项专利，并取得国内NMPA、欧盟CE、美国FDA医疗器械注册证。 资本市场 华道生物欺诈发行，公司及相关责任人合计被罚1150万：8月16日，中国证监会发布行政处罚决定书（华道生物及其责任人员），对苏州华道生物药业股份有限公司欺诈发行行为进行了立案调查，华道生物披露的《招股说明书》第八节“财务会计信息与管理层分析”涉及的财务数据存在虚假记载，2019年至2021年，华道生物以虚开发票的方式虚假销售8-羟基喹啉铜、二苯砜、苯亚磺酸钠等产品，同时伪造销售回款，导致《招股说明书》披露的销售收入和利润等存在虚假。鉴于华道生物在深圳证券交易所启动现场督导工作后撤回申请文件，未注册发行股票，在综合考虑当事人违法行为的事实、性质、情节与社会危害程度后，依据《证券法》第一百八十一条第一款的规定，证监会决定：一、对苏州华道生物药业股份有限公司处以300万元的罚款；二、对华道生物董事长、总经理刘明荣处以250万元的罚款；三、对华道生物董事周培良、时任华道生物财务总监金利忠分别处以200万元的罚款；四、对时任华道生物董事会秘书宗冬青、华道生物IPO协调人陈荍分别处以100万元的罚款。 冯越峰操纵“康惠制药”等3股获利145万，被证监会罚没超580万元：8月16日，中国证监会发布行政处罚决定书（冯越峰），2017年6月26日至2018年7月2日期间，冯越峰控制使用账户组操纵“康惠制药”“康盛股份”“柯利达”等3只股票交易价格和交易量，合计获利1,454,511.85元。证监会决定：没收冯越峰违法所得1,454,511.85元，并处以4,363,535.55元的罚款。 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝 精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海 启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册 创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药 跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

8月14日，吉利德（Gilead Sciences）宣布其口服PPAR-delta激动剂Livdelzi（seladelpar）获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准，与熊去氧胆酸(UDCA)联用治疗对UDCA反应不佳的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的患者，但不建议患有或发展为失代偿期肝硬化的患者使用Livdelzi。 图片来源：吉利德官网 在肿瘤领域充满挑战的情况下，Livdelzi的加速获批对吉利德肝病药物组合起到了巩固作用。 挑战PBC治疗标准 Livdelzi是一种口服过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）δ受体激动剂（或称delpar），它将挑战目前的PBC治疗标准。目前，Livdelzi已展示了持续的疗效和安全性，包括使一些接受研究药物治疗的PBC患者碱性磷酸酶（ALP）水平恢复正常。鉴于ALP水平被认为是PBC疾病进展的重要替代标志物，医疗服务提供者正逐渐将ALP正常化视为治疗目标。 此次Livdelzi获得加速批准的主要依据是安慰剂对照3期RESPONSE研究的数据。在这项研究中，62%服用Livdelzi的患者在第12个月时达到了复合生化反应的主要终点，而服用安慰剂的患者中只有20%达到了这一终点。 使用Livdelzi治疗后，25%的试验受试者在第12个月时ALP值恢复正常，ALP是一种胆汁淤积标志物，可预测肝移植和死亡风险。接受安慰剂治疗的试验受试者均未出现这种变化。第6个月时瘙痒评分与基线相比的变化是一个关键的次要终点；与安慰剂相比，接受Livdelzi治疗的患者瘙痒症状明显减轻。 FDA以降低ALP为依据加速批准了Livdelzi。目前尚未证实该药能改善存活率或预防肝脏失代偿事件。继续批准Livdelzi用于已获批准的适应症可能取决于确证试验对临床疗效的验证。 胆汁淤积性肝炎是一种罕见的慢性胆管自身免疫性疾病，约有13万美国人（主要是女性）患有此病，如果不及时治疗，会造成肝损伤，甚至可能导致肝衰竭。这种疾病目前无法治愈。 纵观全球，越来越多的人被诊断出患有PBC，不同年龄、性别、种族和民族的人都受到了影响。PBC患者组织主席Carol Roberts表示，PBC患者有一些共同的症状，包括持续瘙痒或皮肤爬行感，以及因夜间瘙痒而加重的衰弱性疲劳。Livdelzi提供了一种新的治疗方法，可以帮助减轻这种剧烈的瘙痒，同时还能改善活动性肝病的生物标志物，这对PBC治疗有着里程碑意义。 43亿美元收购而得 值得一提的是，Livdelzi并非吉利德自研开发的产品，而是斥巨资收购而得。 2024年2月12日，吉利德宣布与CymaBay Therapeutics达成并购协议，吉利德将以每股32.5美元或总股本价值43亿美元的价格收购CymaBay，从而获得了后者的核心管线药物Livdelzi。 2024年6月，吉利德在欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上报告了更多的长期数据，表明Livdelzi在两年后仍能快速、持久地改善胆汁流损伤的关键指标。 吉利德在其最近发布的第二季度财报中披露，其肝病产品组合创造了8.32亿美元的收入，与2023年同期相比增长了17%，Livdelzi的加入有望进一步增强该领域的实力。 而根据CymaBay与强生合作协议，如果这款PBC药物获得批准，强生公司将获得该药物销售特许权使用费。对此，吉利德及时出手了。 2024年8月9日，吉利德决定支付3.2亿美元从强生买断Livdelzi的全球专利使用权，这凸显了吉利德对该药物潜力的巨大信心。Needham分析师预计，Livdelzi的销售额峰值可达5.5亿美元。 结语 Livdelzi于2019年2月获美国FDA授予突破性疗法认定，此次以加速批准的方式获得了市场通行证，再有英国药品和健康产品管理局（MHRA）和欧洲药品管理局（EMA）接受Livdelzi上市审评的加持，未来Livdelzi的市场有望进一步打开。 资料来源： 1.吉利德官网 2.https://firstwordpharma.com/story/5885565 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 豌豆射手 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦