Ascletis Pharma, Inc.

药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年11月5日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，辉瑞马塔西单抗的新增适应症上市申请已获得CDE受理，拟用于6岁至不满12岁的存在或不存在凝血因子抑制物的儿童血友病患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。 马塔西单抗（Marstacimab，PF-06741086）为抗组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体。TF（组织因子）分布于血管外膜细胞等组织中。在正常情况下不与血液接触。外源性血管损伤，会造成TF暴露，TF与凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡ）结合，活化FⅤⅡ，并进一步激活下游凝血联级反应凝血因子Ⅹ（FⅩ），促发凝血反应。TFPI能够抑制活化的凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡa）和活化的凝血因子Ⅹ（FⅩa）激活下游凝血联级反应。TFPI还能够灭活TF-FⅤⅡa复合物，从而调节外源性凝血过程，起到凝血刹车作用。A/B型血友病由于缺乏FⅤⅢ或FⅠⅩ，导致凝血障碍，抑制TFPI能够调节血友病凝血再平衡，并不增加血栓风险。 此前马塔西单抗注射液（友瑞宁®）已在国内获批：用于体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率，包括重型不存在凝血因子Ⅷ抑制物（FⅧ<1%）或存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏），以及重型不存在凝血因子Ⅸ抑制物（FⅨ<1%）或存在凝血因子Ⅸ抑制物的B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏）。 推荐指数：★★★ 推荐原因：马塔西单抗将为6岁及以上低龄儿童血友病患者，带来更加方便的治疗选择。个人观点，仅限参考。 相关阅读： 辉瑞马塔西单抗获批用于伴凝血因子抑制物A/B型血友病 汇宇制药生长抑素醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）首仿获批 倍特盐皮质激素受体拮抗剂螺内酯口服混悬液首仿获批 舒美奇成都生物和茂康药业乙酰半胱氨酸口服溶液首仿同日获批 亿帆生物申请硫酸长春碱注射液首仿上市 科瑞德申请阿尔茨海默病新药美金刚多奈哌齐缓释胶囊首仿上市 拜耳HER2i塞伐艾替尼获批HER2突变晚期NSCLC一线治疗 普祺医药普美昔替尼鼻喷雾剂申请上市用于季节性过敏性鼻炎 奥赛康CLDN18.2单抗奥美妥塔申请上市用于CLDN18.2+晚期胃癌 优于非布司他，新元素Lingdolinurad 2b期试验延长期新研究数据 中美华东小分子GLP-1卡维列隆申请上市用于体重管理 梯瓦中止抗蛋白质聚集药物Emrusolmin多系统萎缩2期试验 益方生物TYK2i Nomelcitinib斑块状银屑病三期试验取得积极结果 FDA批准IL-23单抗替瑞奇珠用于成人活动性银屑病关节炎 歌礼发布小分子GLP-1 ASC30二期临床试验降糖减重研究数据 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年11月9日信达生物宣布，托莱西单抗注射液一线单药治疗中国非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症3期临床试验CREDIT-5达到主要终点。 CREDIT-5研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入198例患者。入组患者按2:1:2:1比例随机托莱西单抗150 mg每2周1次（Q2W）、安慰剂Q2W、托莱西单抗450 mg每4周1次（Q4W）或安慰剂Q4W，皮下注射。至第12周，托莱西单抗Q2W组、安慰剂Q2W组、托莱西单抗Q4W组和安慰剂Q4W，与基线相比LDL-C的降幅分别为65.19%、6.61%、64.01%和4.31%。托莱西单抗组与对应安慰剂组相比p均＜0.0001；在达到LDL-C＜2.6mmol/L、LDL-C＜1.8 mmol/L和LDL-C较基线下降≥50%的患者比例方面，托莱西单抗组均高于对应安慰剂组（p均＜0.0001）；在non-HDL-C、TC/HDL-C比值、vLDL-C、ApoB、ApoB/ApoA1比值以及Lp(a)较基线的降幅方面，托莱西单抗组均优于对应安慰剂组。在安全性方面，研究期间托莱西单抗组未发生严重、重度或导致研究药物停用的治疗期不良事件。与既往研究相比未观察到新的安全性信号。 托莱西单抗（Tafolecimab）为抗PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌素/kexin9型）单克隆抗体，能够耗竭PCSK9，防止PCSK9与LDLR（低密度脂蛋白受体）的结合。LDLR在肝细胞表面，负责清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），PCSK9与LDLR结合后，能够阻止进入肝细胞内的LDLR返回到肝细胞表面，减少肝细胞膜LDLR的数量，降低肝细胞通过LDLR清除LDL-C的能力。 托莱西单抗注射液（信必乐）已在国内获批：在控制饮食的基础上，与他汀类药物，或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白 B（ApoB）水平。 目前国内获批上市PCSK9抑制剂类药物包括依洛尤单抗（Evolocumab）、阿利西尤单抗（Alirocumab）、英克司兰（Inclisiran）、托莱西单抗（Tafolecimab）、伊努西单抗（Ebronucimab）、昂戈瑞西单抗（Ongericimab）和瑞卡西单抗（Recaticimab），其中英克司兰为小干扰RNA（siRNA）类药物，其他均为抗PCSK9单克隆抗体。 推荐指数：★★ 推荐原因：托莱西单抗单药治疗高胆固醇血症有助于扩大使用范围，但受限于价格、给药方式，治疗结局，难以挑战他汀类药物的一线治疗地位。个人观点，仅限参考。 相关阅读： 辉瑞马塔西单抗获批用于伴凝血因子抑制物A/B型血友病 汇宇制药生长抑素醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）首仿获批 倍特盐皮质激素受体拮抗剂螺内酯口服混悬液首仿获批 舒美奇成都生物和茂康药业乙酰半胱氨酸口服溶液首仿同日获批 亿帆生物申请硫酸长春碱注射液首仿上市 科瑞德申请阿尔茨海默病新药美金刚多奈哌齐缓释胶囊首仿上市 拜耳HER2i塞伐艾替尼获批HER2突变晚期NSCLC一线治疗 普祺医药普美昔替尼鼻喷雾剂申请上市用于季节性过敏性鼻炎 奥赛康CLDN18.2单抗奥美妥塔申请上市用于CLDN18.2+晚期胃癌 优于非布司他，新元素Lingdolinurad 2b期试验延长期新研究数据 中美华东小分子GLP-1卡维列隆申请上市用于体重管理 梯瓦中止抗蛋白质聚集药物Emrusolmin多系统萎缩2期试验 益方生物TYK2i Nomelcitinib斑块状银屑病三期试验取得积极结果 FDA批准IL-23单抗替瑞奇珠用于成人活动性银屑病关节炎 歌礼发布小分子GLP-1 ASC30二期临床试验降糖减重研究数据 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年11月5日艺妙生物宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准泊基奥仑赛注射液（赛泊华®），用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。 泊基奥仑赛（研发代号：IM19）为靶向CD19的自体CAR-T细胞药物。通过引入靶向CD19的单链可变区域（FMC63 scFv）、4-1BB信号域、CD3ζ链信号域构建靶向表达CD19的CAR-T。在此之前，国内已有5款靶向CD19的CAR-T获批上市，包括阿基仑赛（Axicabtagene Ciloleucel）、瑞基奥仑赛（Relmacabtagene Autoleucel）、纳基奥仑赛（Inaticabtagene Autoleucel）、雷尼基奥仑赛（Ranicabtagene Autoleucel）、普基奥仑赛（Puzolcabtagene Autoleucel）。其中、瑞基奥仑赛、普基奥仑赛和纳基奥仑赛的胞内信号结构也为4-1BB+CD3ζ，而阿基仑赛和雷尼基奥仑赛的胞内信号结构为CD28+CD3ζ。4-1BB被认为抗肿瘤作用更加温和。 推荐指数：★★ 推荐原因：目前已有6款靶向CD19的CAR-T细胞药物获批上市，将面对更加严峻的价格竞争。个人观点，仅限参考。 相关阅读： 辉瑞马塔西单抗获批用于伴凝血因子抑制物A/B型血友病 汇宇制药生长抑素醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）首仿获批 倍特盐皮质激素受体拮抗剂螺内酯口服混悬液首仿获批 舒美奇成都生物和茂康药业乙酰半胱氨酸口服溶液首仿同日获批 亿帆生物申请硫酸长春碱注射液首仿上市 科瑞德申请阿尔茨海默病新药美金刚多奈哌齐缓释胶囊首仿上市 拜耳HER2i塞伐艾替尼获批HER2突变晚期NSCLC一线治疗 普祺医药普美昔替尼鼻喷雾剂申请上市用于季节性过敏性鼻炎 奥赛康CLDN18.2单抗奥美妥塔申请上市用于CLDN18.2+晚期胃癌 优于非布司他，新元素Lingdolinurad 2b期试验延长期新研究数据 中美华东小分子GLP-1卡维列隆申请上市用于体重管理 梯瓦中止抗蛋白质聚集药物Emrusolmin多系统萎缩2期试验 益方生物TYK2i Nomelcitinib斑块状银屑病三期试验取得积极结果 FDA批准IL-23单抗替瑞奇珠用于成人活动性银屑病关节炎 歌礼发布小分子GLP-1 ASC30二期临床试验降糖减重研究数据 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。