Cerebral Palsy

据 Insight 数据库统计，本周（3 月 31 日—4 月 6 日）全球共有 76 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款申请上市，7 款进入 III 期临床，13 款获批临床，5 款申报临床。 下文，Insight 将分别摘取国内外部分重点项目做介绍。国内创新药进展本周由于周四开始的清明假，资讯相对较少，聚焦国外为多。国内部分，本周共有 49 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款申报上市，2 款启动 III 期临床，13 款获批临床，9 款申报临床。本周国内首次启动临床的 11 款创新药（含改良新）来自：Insight 数据库网页版（下文如无特殊标注，为同一来源）   申报上市1、九源基因：国内首款司美格鲁肽生物类似药申报上市4 月 3 日，杭州九源基因工程股份有限公司递交了司美格鲁肽注射液（商品名: 吉优泰）的上市申请并获受理（受理号：CXSS2400032/3/4/5/6/7），用于成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。这是国内第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。尽管非创新药或改良新，但作为一款超级重磅炸弹，对于 GLP-1 赛道的参与者们来说，司美格鲁肽首款生物类似药的上市申报仍是一个值得关注的关键节点。「代谢疾病」治疗领域是九源基因新产品布局的重要方向。自 2005 年起，九源基因就开始了胰高糖素样肽-1 受体（GLP-1R）激动剂类药物的研发，先后立项了艾塞那肽、利拉鲁肽和司美格鲁肽等系列产品。2016 年，九源基因在国内第一家获得利拉鲁肽生物类似药临床批文；随后与华东医药合作，于 2023 年在国内第一家获得生产批文。2021 年，九源基因在国内第一家获得司美格鲁肽生物类似药临床默示许可，2023 年率先完成临床 III 期研究，此次又在国内第一家提交司美格鲁肽生物类似药用于 2 型糖尿病适应症的上市申请。司美格鲁肽注射液是一款每周一次注射的新型长效胰高糖素样肽-1 受体（GLP-1R）激动剂药物，与人 GLP-1 的序列同源性为 94%，临床主要用于改善 2 型糖尿病 (T2DM) 的血糖控制和肥胖或体重超重患者的治疗，同时兼具心血管获益。目前，司美格鲁肽已经在全球开展了 20 多种适应症近 400 项临床研究，包括糖尿病、肥胖、MASH、阿尔兹海默症和心血管疾病等。仅仅就在去年，含口服制剂在内，司美格鲁肽就已经为原研企业诺和诺德赢得了超 200 亿美元的年销售额，追平去年药王，直逼新王 K 药，市场竞争力可想而知。不过值得一提的是，司美格鲁肽的化合物专利在国内原本在 2026 年到期，但华东医药在 21 年递交专利无效申请，并在 22 年 9 月获知识产权局判定全部无效，诺和诺德就此提出上诉，当前这一专利纠纷仍在审理当中。新药获批之后能否成功上市，还要看这一结果尘埃落定。据 Insight 数据库显示，当前已有超 100 个由国内企业参与开发的 GLP-1 项目在国内进入到临床开发及以上的阶段，其中包括 60 个新药、10 个改良新、32 个类似药。2、君实生物：PCSK9 单抗「昂戈瑞西单抗」新适应症报上市4 月 2 日，君实生物宣布，NMPA 已于近日受理其自主研发的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗 PCSK9 单克隆抗体注射液，产品代号：JS002）的 2 项新适应症上市申请，用于治疗：1）杂合子型家族性高胆固醇血症；2）他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。申报规格分别为 150 mg（1 ml）/支（预充式注射器）、150 mg（1 ml）/支（预充式自动注射器）。本次新适应症上市申请主要基于两项注册临床试验（JS002-005、JS002-007）。其中，JS002-005（NCT05325203）是在杂合子型家族性高胆固醇血症成年患者中完成的一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，JS002-007（NCT05621070）是在他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症成年患者中完成的一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究。《中国血脂管理指南（2023 年）》1 指出，心血管疾病是我国城乡居民第一位死因，其中以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是 ASCVD 的致病性危险因素，通过降低 LDL-C 水平可显著减少 ASCVD 的发病及死亡危险。尽管目前他汀类药物已成为降脂治疗的基础，但临床上约有 9.1% 的患者存在他汀不耐受，且在亚洲人群中该比例更高 2。对于他汀不耐受患者，停用或仅使用可耐受剂量的他汀类药物可能导致 LDL-C 水平不达标，从而无法达到降低患者 ASCVD 风险的目的。杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）是家族性高胆固醇血症的常见类型，估测患病率 1/250~1/200，主要临床特征为 LDL-C 水平显著升高和早发冠心病。与非家族性高胆固醇血症患者相比，HeFH 患者基础 LDL-C 水平更高且指南推荐的控制目标水平更低，若使用他汀类药物等治疗后 LDL-C 未能达标，将导致患者处于高心血管风险。PCSK9 抑制剂作为强效降低 LDL-C 水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。   临床 III 期1、百利天恒：EGFR/HER3 双抗 ADC 国内启动新 III 期临床4 月 3 日，据 ClinicalTrials.gov 官网显示，百利天恒 BL-B01D1 国内启动新 III 期临床，在至少一线化疗失败后不可切除的局部晚期、复发性或转移性 HR+/HER2- 乳腺癌患者中评估该药对比医生选择的化疗的疗效和安全性，试验登记号为 NCT06343948。此前，该药已经启动过两项 III 期临床试验：1）对比医生选择的化疗方案评估在既往经 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者中的有效性和安全性（登记号：CTR20233419）2）在既往经 PD-1/PD-L1 单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者中对比 BL-B01D1 与医生选择的化疗方案（二线）（登记号：CTR20240775）。BL-B01D1（伦康依隆妥单抗）是一种基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的 ADC，可同时靶向作用于表皮生长因子受体和人表皮生长因子受体 3（EGFR×HER3）。当前全球暂无其他 EGFR/HER3 双抗 ADC 进入临床阶段，BL-B01D1 为首款。BL-B01D1 的早期临床研究数据已在 2023 ASCO、2023 ESMO 以及 2023 SABCS 大会上公布。这些数据显示，BL-B01D1 在经标准治疗后疾病进展的非小细胞肺癌、乳腺癌患者中，表现出具有开发前景的抗肿瘤活性。BL-B01D1 早期临床研究数据结果去年 10 月该药首次启动 III 期临床试验，目前已经覆盖到 3 个癌种，而早期临床中还包括对 NSCLC、头颈部鳞状细胞癌等多个癌种的探索。去年 12 月，百利天恒以 8 亿美元首付款，潜在总价值最高达 84 亿美元，将 BL-B01D1 授权给 BMS，刷新国产 ADC 新药出海授权新纪录，引起业内热议。根据协议，双方将合作推动 BL-B01D1 在美国的开发和商业化。百利天恒全资子公司 SystImmune 将通过其关联公司独家负责 BL-B01D1 在中国大陆的开发、商业化以及在中国大陆的生产，并负责生产部分供中国大陆以外地区使用的药品。BMS 将独家负责 BL-B01D1 在全球其他地区的开发和商业化。该合作协议已于 2024 年 2 月 8 日正式生效，当前百利天恒已经收到首付款。   获批临床1、海思科：HSK16149 新适应症获批临床，治疗中枢神经病理性疼痛4 月 1 日，海思科宣布收到药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准其创新药 HSK16149 开展临床试验，治疗中枢神经病理性疼痛，受理号为 CXHL2400046。HSK16149 胶囊此前已于 2022 年 10 月提交了糖尿病周围神经痛适应症 NDA 申请（受理号 CXHS2200058），又于 2023 年 9 月提交带状疱疹后神经痛适应症 NDA 申请（受理号 CXHS2300081），目前均正在进行技术审评。中枢神经病理性疼痛（CNP）是指中枢神经系统结构病变或功能异常所致的神经病理性疼痛，最常见的中枢神经病理性疼痛类型主要包括脊髓损伤相关性神经痛、脑卒中后中枢神经疼痛、帕金森病性疼痛和多发性硬化相关性疼痛理性疼痛。 其中脊髓损伤（spinal cord injury，SCI）是一种高致残率的中枢神经系统疾病，主要由跌倒伤、暴力和道路伤害等原因造成，据统计，我国创伤性 SCI 年患病率在 23.7~60.6/100 万，约 50% 以上的 SCI 患者合并中枢神经痛；卒中后中枢神经痛（Central post stroke pain，CPSP）是在急性期或慢性期脑卒中时患者出现的病理性神经痛，是躯体感觉束中枢损害的结果，在脑卒中患者中，出血性脑卒中患者出现 CPSP 临床症状的比例高达 1/3；帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是以多巴胺能神经元变性为主要病理特征的慢性进行性神经退行性疾病，中枢性疼痛在 PD 患者疼痛中的发生率为 10%～12%；多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，好发于青年女性，中枢神经病理性疼痛是多发性硬化患者最常见的疼痛综合征之一，38% 的多发性硬化患者有中枢痛的经典征象。 目前，临床上神经病理性疼痛的主要治疗手段还是药物治疗，抗癫痫药和抗抑郁药是临床治疗神经病理性疼痛的常用药。 海思科开发的 HSK16149 是一个全新的具有独立知识产权的口服 γ-氨基丁酸（γ-aminobutyric acid，GABA）类似物，HSK16149 可与中枢神经系统中电压敏感型钙离子通道 α2δ 受体结合，减少中神经系统电压依赖性钙通道的钙离子内流，从而减少谷氨酸盐、去甲肾上腺素（Noradrenaline，NE）和 P 物质等兴奋性神经递质的释放，具有镇痛、抗癫痫和抗焦虑的活性。目前，同机制药普瑞巴林 2012 年被 FDA 批准用于治疗脊髓损伤相关性神经痛，在临床上得到广泛的应用, 但是普瑞巴林中枢神经病理性疼痛适应症在中国未批准上市。相比于普瑞巴林，HSK16149 与 α2δ 亚受体结合力更强，预期止痛疗效更好，有望为中枢神经病理性疼痛的治疗提供安全有效的新选择。 2、恩华药业：NH103 获批临床，治疗抑郁症4 月 2 日，江苏恩华药业宣布已收到国家药品监督管理局核准签发的 1 类化学药品 NH103 草酸盐片的《药物临床试验批准通知书》。受理号为：CXHL2400051、CXHL2400052、CXHL2400053、CXHL2400054，同意开展抗抑郁症的临床研究。NH103 对常用抗抑郁靶点 5-羟色胺转运蛋白 (Serotonin Transporter, SERT) 和抗抑郁活性增效靶点 5 HT2A/5 HT2C  受体均有较强且均衡的抑制活性，作用机制独特，目前暂无相同机制的抗抑郁药上市。同时，NH103 还具有依赖风险低、助眠、症状残留少（临床前毒理和安全药理学研究未发现体重增加、嗜睡、血压降低等影响社会功能的不良反应）的优势，具有较高的临床价值和获益。境外创新药进展境外部分，本周共有 23 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款申请上市，10 款启动临床，1 款获批临床。   获批上市1、第一三共/阿斯利康：Enhertu 新适应症获 FDA 批准4 月 6 日，第一三共共同宣布 Enhertu（德曲妥珠单抗）新适应症已获 FDA 加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗且没有令人满意的替代治疗方案的不可切除或转移性 HER2 阳性（IHC 3+）实体瘤的成人患者。来自：CDE 官网此次加速批准基于 DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01 和 DESTINY-CRC02 试验中 HER2 阳性 IHC 3+ 亚组肿瘤患者的结果。DESTINY-PanTumor02 研究是一项 Enhertu 针对 HER2 阳性（IHC 3+ 或 2+）实体瘤疗效的 II 期临床研究。此前披露的结果显示，总人群 的 ORR 为 37.1%，中位 DoR 为 11.3个月；在宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胆道癌、膀胱癌中均观察到较大程度的疾病缓解。IHC3+ ORR为 61.3%。而最新数据显示，DESTINY-PanTumor02 总研究人群 ORR 为 51.4%，中位 DOR 为 19.4 个月。2、阿斯利康：First-in-Class 口服补体疗法获 FDA 批准上市4 月 1 日，阿斯利康宣布，FDA 已经批准其 first-in-class 口服小分子 Voydeya（Danicopan）上市申请，作为补体 C5 抑制剂 Ultomiris 或 Soliris 的附加疗法，用于接受 C5 抑制剂治疗时发生显著血管外溶血（EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。本次批准基于关键 III 期临床试验 ALPHA 的积极结果。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH 患者的造血干细胞 PIG-A 基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞。从而引发血管内溶血 (红细胞在血管内被破坏) 和血管外溶血 (红细胞在脾脏和肝脏中被破坏)，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH 是一种严重影响患者生活质量的罕见病。据统计，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美。PNH 可在任何年龄发生，常见于 30-40 岁人群。抗补体 C5 疗法（Soliris 或 Ultomiris）是既往国际公认的 PNH 标准治疗。此前该产品已于今年 1 月在日本获批上市。阿斯利康通过收购 Alexion 公司，囊获了以 Soliris 和 Ultomiris 为首的罕见病管线，这两款药物均在 AZ 的 TOP10 产品之列。而本次获批的 Voydeya 也同样从 Alexion 的收购中得到。   申报上市1、第一三共/阿斯利康：Dato-DXd 新适应症在美报上市4 月 2 日，第一三共和阿斯利康共同宣布，其递交的 Dato-DXd 生物制品许可申请（BLA）获 FDA 受理，用于治疗既往在不可切除或转移性疾病阶段接受过系统治疗的 HR 阳性、HER2 阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）的乳腺癌。PDUFA 日期为 2025 年 1 月 29 日。Dato-DXd 此前已在美国报上市，用于既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成年患者，PDUFA 日期为 2024 年 12 月 20 日，有望成为全球首个治疗肺癌的 TROP ADC。Dato-DXd （Datopotamab deruxtecan/德达博妥单抗）是第一三共和阿斯利康共同开发的 TROP2 ADC。此次上市许可申请递交是基于关键性 III 期临床 TROPION-Breast 01 研究的数据。TROPION-Breast01 研究是 Dato-DXd 首个公布结果的乳腺癌 III 期临床试验，旨在评估 Dato-DXd 对比研究者选择的化疗方案在既往接受过内分泌治疗和至少一种全身治疗的不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）乳腺癌中的疗效和安全性。主要终点为经 BICR 评估的 PFS 和 OS。在 2023 ESMO 大会上公布的该研究结果显示，在主要终点 PFS 方面，经 BICR 评估，与研究者所选化疗（ICC）相比，Dato-DXd 用于内分泌经治的 HR 阳性、HER2 阴性（IHC0，IHC1+或 IHC2+/IHC-）转移性乳腺癌患者，可将疾病进展或死亡风险显著降低 37%（HR = 0.63；95% CI: 0.52-0.76；p<0.0001）。Dato-DXd 治疗组的中位 PFS 为 6.9 个月，而化疗组 为 4.9 个月。在不同的亚组中均观察到一致的 PFS 获益。此外，Dato-DXd 组的 ORR 为 36.4%，而化疗组为 22.9%。在针对研究另一双主要终点 OS 的期中分析中，截至数据截止日期，Dato-DXd 也显示出优于化疗 OS 改善趋势（HR = 0.84；95% CI: 0.62-1.14）。研究目前正在进行中，将对 OS 进行进一步评估。安全性方面，Dato-DXd 整体安全性良好，未发现新的安全性问题。Dato-DXd 治疗组和化疗组 3 级或以上治疗相关不良事件（TRAE）发生率分别为 21% 和 45%，Dato-DXd 组不到化疗组的一半。在国内，该适应症的上市申请也已在 3 月获 CDE 受理，当前正在审评中（受理号：JXSS2400026）。在乳腺癌领域，据 Insight 数据库显示，第一三共/阿斯利康共开展了 5 项 III 期临床试验，除针对 HR+/HER2- 乳腺癌外，还包括转移性三阴性乳腺癌一线疗法以及辅助疗法等。在肺癌领域。还在探索 Dato-DXd 与免疫检查点抑制剂联用的疗效。当前，第一三共/阿斯利康和默沙东正在合作开展 TROPION-Lung02、TROPION-Lung07 和 TROPION-Lung08 3 项临床研究，旨在评价 Dato-DXd 和 K 药的联合疗法。其中，联合开展的 Ib 期临床 TROPION-Lung02 研究是首个评价 TROP2 ADC 和免疫检查点抑制剂联合治疗晚期 NSCLC 患者（伴或不伴铂类化疗）的研究。2023 ASCO 大会上公布的 TROPION-Lung02 研究的最新结果显示，Dato-DXd 联合 K 药（伴或不伴铂类化疗）在既往未经治疗的患者中 ORR 分别为 57% 和 50%，各队列间的疾病控制率达 91%。而对于胃癌、子宫内膜癌等其他癌种，也在 2022 年 7 月启动了一项 II 期全球临床研究（登记号：NCT05489211），同年 9 月已完成全球首例受试者的入组工作，预计主要指标于 2025 年 3 月完成。2、卫材/渤健：「仑卡奈单抗」新适应症在美报上市4 月 1 日，卫材宣布，已向 FDA 递交仑卡奈单抗（Lecanemab/Leqembi）静脉注射（IV）剂型的补充生物制品许可申请（sBLA），用于维持治疗存在轻度认知障碍或处于轻度痴呆阶段（统称为早期 AD）的阿尔茨海默病患者。Lecanemab 是一抗 β 淀粉样蛋白（Aβ）抗体，能与可溶性 Aβ 聚合体结合，并且促进它们的清除。它具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力。仑卡奈单抗此前已美国、日本获批上市，在国内也已于今年 1 月获批。此次则是在美国申报新适应症。仑卡奈单抗已获批适应症此项上市申请基于 IIb 期概念验证临床试验 Study 201 的数据和 III 期临床试验 Clarity AD 以及两者的开放标签扩展研究数据。Clarity AD 研究显示，仑卡奈单抗的治疗达到了主要终点和所有关键的次要终点，结果具有显著统计学意义，且证实了仑卡奈单抗的临床获益。结果显示，与安慰剂相比，在主要终点 CDR-SB 方面，仑卡奈单抗治疗 18 个月时显著降低 0.45分，降幅达到 27%。此外，由 AD 看护者评估的次要终点阿尔茨海默病协作研究组-轻度认知障碍-日常生活能力量表评分（ADCS-MCI-ADL）显示出 37% 的显著统计学获益。2022 年 11 月，Clarity AD 研究的结果在 2022 年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上公布，并同时发表在世界著名的同行评审医学杂志《新英格兰医学杂志》上。卫材与渤健此前就 Lecanemab 商业化推广已达成合作。卫材拥有最终决策权，担任 Lecanemab 全球开发和监管提交的领导者，卫材与渤健两家公司共同实现商业化推广。   多说一点18 亿美元！Genmab 收购普方生物，国外药企对中国 Biotech 的「抄底」潮仍在继续4 月 3 日，Genmab 宣布将以 18 亿美元收购 ProfoundBio。两家公司已签订最终协议，Genmab 将以现金收购 ProfoundBio，该交易预计将于 2024 年上半年完成。Genmab 将获得 ProfoundBio 全球 ADC 下一代产品组合，该组合由 3 个临床和多个临床前项目组成，包括潜在同类最佳 FRα ADC 新药 Rina-S。普方生物 ADC 管线Rina-S 以依喜替康作为有效载荷，采用普方生物自主研发的新型亲水性载荷连接子 sesutecan，其高度均一的抗体载荷比为 8（DAR8）。目前正在开展一项 1/2 期临床试验（NCT05579366），该研究分为 A 和 B 两个部分，分别为剂量爬坡和剂量拓展。2023 年 11 月份公布的初期剂量爬坡数据显示，在可耐受剂量下，Rina-S 在既往接受过多线治疗并未经筛选 FRα 表达水平的卵巢癌和子宫内膜癌患者中展现出了优越的抗肿瘤活性。上周，Nuvation Bio 宣布收购葆元医药，囊获以 ROS1 抑制剂为代表的小分子新药产品。再之前，阿斯利康收购亘喜生物，囊获其 CAR-T 产品。本周，Genmab 又收购了普方生物，囊获了以 ADC 为代表的新药管线。封面来源：站酷海洛 Plus免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。PR 稿对接：微信 insightxb投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发…随时随地查！多样化功能、可溯源数据……Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！

A C-section was not performed for over two hours after being ordered, leading to the child's asphyxiation and severe, lifelong disability, the plaintiffs said. The nonprofit health system intends to appeal the decision. A Michigan jury has found Detroit-based Henry Ford Health and some of its practitioners to be negligent in a case involving a delayed caesarean section and resulting severe disability. Jurors handed down the verdict March 28 and awarded $120 million in damages to a mother, Kristen Drake, and her 13-year-old son, K’Jon Drake, according to court documents. The minor has severe disabilities, plaintiffs said, and jurors agreed, which are the result of a Henry Ford obstetrician and hospital nurses’ failure to perform a C-section procedure for more than two hours. In a statement, the nonprofit health system told Fierce Healthcare it intends to appeal the decision. The case was filed in Michigan’s Wayne County Circuit Court in 2020. Plaintiffs were joined by the Michigan Department of Health and Human Services, which sought to recover money paid to support K’Jon Drake’s medical care. Kristen Drake had presented to Henry Ford Hospital in 2010, where fetal monitoring “began to show decelerations due to cord compression and decreased variability” after arrival, according to a court filing from the plaintiffs. The attending obstetrician called for a C-section that was “unnecessarily delayed” for two hours and 19 minutes, they wrote. “Obviously time is of the essence in delivering a baby who is showing non reassuring fetal heart tones. There is simply nothing to be gained by waiting,” plaintiffs wrote in a filing. “On the other hand delay can result in a baby becoming progressively more hypoxic to the point where he develops metabolic acidosis and can suffer hypoxic ischemic brain damage and other sequelae of intrapartum asphyxia. Tragically … that is exactly what happened in this case.” K’Jon Drake, who is now 13, lives with cerebral palsy, blindness and permanent brain damage due to that asphyxiation, plaintiffs said. He requires lifelong care, which until now was largely delivered by his mother and grandmother. The four-week medical malpractice trial culminated in the jury awarding about $120 million in damages for the family, part of which will be paid to the state’s health department. It represents a combination of past and future economic damages for needed care, future loss of wage earning capacity, and past and future noneconomic damages broadly related to pain and suffering. Henry Ford Health is an integrated care provider with more than 250 locations and five acute hospitals in Michigan. In an emailed statement, the nonprofit said it’s been “deeply saddened for the Drake family since the birth of their son more than a decade ago. “At the same time, we do not believe the verdict is consistent with the facts of this case and plan to vigorously appeal the jury’s verdict. Given the ongoing nature of the case, we are not able to provide any additional comment at this time,” the system wrote.

WASHINGTON, March 28, 2024 /PRNewswire/ -- Building on the legacy of 15 years as a growing and impactful foundation serving the rare disease community, the EveryLife Foundation for Rare Diseases announces the appointment of Michael Pearlmutter into the new role of Chief Executive Officer of the foundation. Michael is a distinguished executive with more than 13 years of leadership experience in mission-driven organizations, most recently as the Executive Director of the Cerebral Palsy Alliance Research Foundation (CPARF). While there, he was instrumental in significantly expanding research initiatives, boosting fundraising efforts, and initiating both the Remarkable US disability technology accelerator program and the strategic partnership with the Cerebral Palsy Research Network (CPRN). During his tenure, CPARF saw a remarkable 475% increase in grant applications and 140% rise in fundraising, including securing three of the organization's largest donations. Michael's appointment is an instrumental part of EveryLife Foundation's vision to expand the foundation's donor community and activities as it embarks on its next era. The Foundation seeks to double its budget and reach over the next 5-7 years, to support a bold new vision that not only builds on its highly successful Community Congress and Rare Disease Week but expands its ability to change rare disease outcomes. New initiatives will address science policies, including novel therapy platforms, such as gene and cell therapies; regulatory science strategies to address new clinical trial approaches; and the use of AI and big data to design and develop methods to shorten the diagnostic odyssey and reduce disease impact on patients and caregivers living with rare disease. Building on our groundbreaking studies in both areas, these programs will allow for the expansion of the EveryLife community to further illustrate the case for rare disease as a public health imperative. A graduate of the United States Naval Academy, Michael brings a passion and dedication to service. Michael also has firsthand experience with a rare disease, furthering his dedication and personal connection to the mission of the EveryLife Foundation. His own experiences bring a deep understanding and empathy for challenges faced by rare disease patients, including the often-prolonged diagnostic odyssey that many endure. Vicki Seyfert-Margolis, Chair of the Board of Directors at the EveryLife Foundation for Rare Diseases, expressed excitement about Pearlmutter's appointment, stating, "Michael's dynamic leadership and personal connection to the rare disease community make him the ideal choice to lead our Foundation. His visionary approach and unwavering commitment are exactly what we need to grow the foundation and drive awareness that rare disease is a public health crisis that impacts everyone, and that innovations in rare disease almost lead the way in development of new treatments for diseases affecting many." Upon his appointment, Pearlmutter shared his enthusiasm, "I am excited to be stepping into the role of CEO at the EveryLife Foundation for Rare Diseases. As someone who has personally navigated the challenges of a rare blood disorder, I am deeply motivated to harness our collective power to make a significant impact. Every day, I am grateful that my diagnosis comes with a treatment and a positive prognosis, but I know that the journey of every individual who has a rare disease is unique. Together, we'll foster innovation, strengthen partnerships, and accelerate progress to transform the lives of the rare disease community. I am filled with energy, optimism, and determination as we embark on this journey together." Michael's extensive background in nonprofit management and fundraising, coupled with his innovative leadership, positions him perfectly to lead the Foundation in broadening its vision to advance treatments and cures for rare diseases. About: EveryLife Foundation for Rare Diseases is a nonprofit, nonpartisan organization dedicated to advancing the development of treatment and diagnostic opportunities for rare disease patients through science-driven public policy. The Foundation works to improve the lives of the millions of Americans suffering from rare diseases by advocating for policies that foster innovation and remove barriers to life-saving treatments. Founded in 2009 and headquartered in Washington, DC, the EveryLife Foundation for Rare Diseases has programs throughout the United States. To learn more, visit EveryLifeFoundation.org. For additional information visit everylifefoundation.org/news/. Follow us on Facebook, Twitter, Instagram, and LinkedIn. SOURCE EveryLife Foundation for Rare Diseases