Ulcerative colitis, active severe

药械追踪 No.1 / 英派药业PARP抑制剂塞纳帕利获国家药监局批准上市 2025年1月16日，南京英派药业有限公司宣布，自主研发的塞纳帕利胶囊（商品名：派舒宁）已获国家药监局（NMPA）批准上市，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。 塞纳帕利是由英派药业自主研发的新型、高效的PARP1/2抑制剂，具有独特的分子结构，使其具备体外和体内高活性，以及高靶向选择性和广泛的安全窗口。塞纳帕利的获批是基于FLAMES研究，结果显示，塞纳帕利维持治疗能够显著延长晚期卵巢癌患者的中位无进展生存期（mPFS）（未达到vs 13.6月, HR 0.43，P<0.0001），且不论患者的BRCA基因表达如何，均能从塞纳帕利治疗中获益。同时，塞纳帕利耐受性良好，安全性可控。 2023年12月，英派药业与华东医药（000963.SZ）全资子公司中美华东就塞纳帕利在中国大陆的商业化推广达成合作。华东医药获得塞纳帕利在中国大陆的独家市场推广权益。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 礼来抗IL-23米吉珠单抗获FDA批准克罗恩病新适应证 2025年1月15日，礼来宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准白细胞介素 23（IL-23）p19 拮抗剂Omvoh（米吉珠单抗）用于治疗成人中重度活动性克罗恩病。此前，Omvoh已于2023年10月获FDA批准用于成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。 此次获批基于随机、双盲、安慰剂对照的III期VIVID-1研究，该研究评估了Omvoh用于成人中重度活动性克罗恩病患者的疗效及安全性，入组患者对皮质类固醇、免疫抑制剂和/或生物制剂治疗反应不佳、失去反应或不耐受。VIVID-1研究已达到两项主要终点，治疗1年后Omvoh治疗组患者的临床缓解率（53% vs 36%）和内镜应答率（46% vs 23%）均显著高于安慰剂组。 此外，Omvoh还在开放标签扩展（OLE）研究VIVID-2中接受评估，旨在评估其在中重度活动性克罗恩病成人患者中长达三年的疗效和安全性。初步结果显示，在VIVID-1研究中达到一年内镜应答的患者继续接受额外一年治疗（即连续治疗两年），仍有超过80%维持内镜应答。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 信达生物EGFR TKI利厄替尼获国家药监局批准上市 2025年1月17日，信达生物（1801.HK）发布公告称，第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）靶向药物奥壹新（利厄替尼片）的新药上市申请（NDA）获国家药监局批准上市，用于既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者治疗。 利厄替尼治疗EGFR T790M突变阳性NSCLC关键ⅡB期临床研究中，共计入组了301例经既往EGFR-TKI治疗后进展的EGFR T790M突变阳性或原发性EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性NSCLC受试者。经独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为68.8%，疾病控制率（DCR）为92.4%，中位缓解持续时间（DoR）为11.1个月，中位无进展生存期（PFS）为11.0个月。在颅内存在可评估病灶患者中，IRC评估的最佳ORR为65.9%，患者中位PFS为10.6个月，提示利厄替尼对中枢神经系统（CNS）患者具有良好疗效。利厄替尼主要不良反应与既往同类EGFR靶向抑制剂治疗的报道一致，耐受性较好。 同时，利厄替尼片的第二项NDA在国家药监局审评审批中，适应症为具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。2024年10月，信达生物与奥赛康药业就利厄替尼片在中国达成独家商业化合作。奥赛康作为该药上市许可持有人，负责合作产品的商业化生产及供货，并根据合作协议向信达生物支付销售推广服务费。信达生物取得合作产品在中国大陆地区的独家推广销售权，将按合作协议约定向奥赛康药业支付首付款、注册里程碑和销售里程碑款项。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 施维雅与谷歌云扩大合作，AI驱动药物研发  2025年1月16日，施维雅与谷歌云共同宣布，双方将扩大为期五年的合作伙伴关系，专注于利用人工智能（AI）和生成式人工智能（gen AI）技术，加速为患者研发创新治疗方案。施维雅与谷歌云曾于2022年8月签署了为期五年的初步合作伙伴关系协议，旨在帮助施维雅集团部署强大的技术结构，此次协议使双方的合作关系在原协议生效两年后延长了五年。 目前，双方已确定约60个生成式AI用例，以加速药物开发，包括识别新的治疗靶点和筛选（早期研究）、提高成功率、加速上市时间、了解疾病和药物的生物学演变以优化配方、开发精准医疗、数字化临床试验以进行患者招募和远程试验管理等。此外，此次合作还将涉及生产预测性维护、供应链优化、减少环境影响、加强医患互动以及优化监管事务管理和提升集团整体效率。谷歌云将支持施维雅团队在整个价值链中集成各种AI技术，同时确保所生成数据的安全性和保密性。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 礼来与a16z合作成立风投基金，立足长期视角助力企业发展 Andreessen Horowitz（简称“a16z”）Bio+ Health宣布与礼来携手成立一项全新的、开创性的风险投资基金。该生物科技生态系统风投基金（Biotech Ecosystem Venture Fund）旨在通过投资治疗平台及前沿科技公司，带来新药和疾病治疗方法，以改善患者生活，从而驱动医疗保健领域的变革性进步。 基金将由a16z Bio+ Health管理，部署高达5亿美元的资金，用于公司从创立到成长的各个阶段。基金将重点推进新药研发、新型治疗模式平台的开发以及新兴健康技术的规模化应用。作为传统风投资金来源的补充，该基金将立足长期视角，助力颠覆性企业充分发挥新生物科学、工程技术和人工智能的潜力。基金将利用a16z在生物+健康公司搜寻、建立和扩展方面的优势，并结合礼来公司在生命科学研发方面的深厚专业知识。除了提供全部资本外，礼来还将有能力为这些公司提供额外资源，包括Catalyze360，这是一个专为生物科技初创企业提供支持的专门结构，涵盖礼来风投（Lilly Ventures）、礼来门户实验室（Lilly Gateway Labs）和礼来探索研发（Lilly ExplorR&D）。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 行业政策 No.1 / 国家医保局：2026年底前全面实现基本医保基金即时结算 近日，国家医疗保障局办公室就推进基本医保基金即时结算改革发布通知，明确改革目标，以全国统一的医保信息平台为支撑，在做好医保基金预付的同时，充分考虑定点医药机构需求和能力，2025年全国80%左右统筹地区基本实现即时结算，2026年全国所有统筹地区实现即时结算。 国家医保局要求各地坚持优化传统结算与创新结算方式相结合，充分压缩流程和时长，由原来从定点医药机构申报截止次日到医保基金拨付不超过30个工作日减少至20个工作日。坚持基金预付与即时结算相结合，既通过基金预付增加医药机构现金总量，也通过即时结算加快医药机构现金流速。坚持试点与全面推进相结合，指导地方从实际出发，合理确定结算模式，以点及面，分步推开，按照时间节点逐步推进完成相关工作。 目前，首批基本医保基金即时结算改革试点将在6个全省、76个统筹地区开展。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 行业政策 No.2 / 深化“证照分离”改革，药监局取消部分药品与放射性药品审批事项 2025年1月15日，国家药监局综合司发布了关于落实《国务院关于修改和废止部分行政法规的决定》（国务院令第797号）相关事宜的通知。 根据该通知，自2025年1月20日起，我国将取消“药品批发企业筹建审批”、“药品零售企业筹建审批”以及“医疗机构使用放射性药品（一、二类）许可”等三项审批事项，并将“药品、医疗器械互联网信息服务审批”改为备案管理。 此次改革是国务院深化“证照分离”改革的重要举措之一。取消上述审批事项后，开办药品批发企业和药品零售企业的申请人可依据相关法律法规要求，向所在地县级以上药品监督管理部门申请办理药品经营许可。同时，医疗机构使用放射性药品的无需再办理《放射性药品使用许可证》，使用配制的放射性制剂的医疗机构，应向所在地省级药品监督管理部门申请核发相应等级的许可证。 开展药品、医疗器械互联网信息服务的，应当向所在地省级药品监督管理部门办理备案。在备案管理具体办法发布前，备案资料将参照深化“证照分离”改革在自贸试验区开展备案试点工作的要求执行，提交资料即完成备案。 为确保改革措施的有效实施，通知要求各级药品监督管理部门认真落实事中事后监管责任，加强药品和医疗器械全过程、全生命周期质量监管，依法查处违法违规行为，督促企业持续依法合规经营，有效保障产品质量安全。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

今日，礼来宣布，美国FDA已经批准Omvoh（mirikizumab）用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病（CD）。 这是继Omvoh于2023年10月首次获得FDA批准后的第二次批准。 目前，Omvoh在美国已经获批用于两种类型的炎症性肠病。 2023年10月，FDA批准Omvoh用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC），目前Omvoh已在全球44个国家或地区获批该适应症。 临床数据 Omvoh是一种人源化IgG4单克隆抗体，可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。IL-23p19是肠道炎症的关键因素。 Omvoh的本次批准是基于3期研究VIVID-1的积极结果，该研究针对中度至重度活动性克罗恩病患者，这些患者对糖皮质激素、免疫调节剂和/或生物制品（TNF抑制剂、整合素受体拮抗剂）应答不足、无应答或不耐受。 VIVID-1是一项随机、安慰剂对照试验。在12周时，根据患者报告结果，未达到临床缓解的安慰剂组患者（占40%）随后转为接受Omvoh治疗。VIVID-1的两个主要终点均达到： 通过克罗恩病活动指数（CDAI）评估的一年临床缓解率显示，接受Omvoh治疗的患者中有53%在一年时达到临床缓解，此数值在安慰剂组为36%（p<0.001）； 一年时内镜缓解率，46%接受Omvoh治疗的患者在一年时达到可见的肠道内壁愈合，而安慰剂组患者在此数值仅为23%（p<0.001）。 此外，Omvoh组中有32%的患者在3个月时达到早期内镜缓解（定义为肠道内壁的可见愈合），而安慰剂组为11%（p<0.001）。 长期缓解 目前，Omvoh也正在进行VIVID-2研究，以评估Omvoh在中度至重度活动性克罗恩病成人患者中长达三年的疗效和安全性。 值得注意的是，在VIVID-1研究中1年达到内镜缓解的患者中，超过80%的患者在额外治疗1年（连续治疗2年）后维持内镜缓解；在VIVID-1研究中获得1年临床缓解和内镜缓解的患者中，近90%的患者在额外治疗1年（连续治疗2年）后维持临床缓解。 根据报道，Omvoh是15年来第一个在获批时公布两年3期克罗恩病疗效数据的生物制品疗法。 安全性方面，在VIVID-1和VIVID-2研究中，Omvoh在中度至重度活动性克罗恩病患者中的总体安全性特征与其在UC患者中的已知安全性特征基本一致。 参考资料： 1.https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-lillys-omvohr-mirikizumab-mrkz-crohns-disease 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

近日，强生宣布引进日本药企Kaken Pharmaceutical的临床前阶段STAT6抑制剂KP-723的日本外全球权益，强生支付3000万美元预付款、12.175亿美元里程碑金额，以及个位数至低双位数比例的销售分成。 Kaken预计将于明年开展针对特应性皮炎（AD）的1期试验，并有可能将该药应用于其他Th2介导的疾病，包括哮喘等，之后强生将在全球范围内进行临床开发和商业化。 STAT6抑制剂究竟有何魅力，让强生重金押注一款仍处于临床前的药物？ 01 自免新星 STAT6是JAK/STAT信号通路上的关键分子，作为下游靶点的STAT6主要响应IL-4（白细胞介素-4）和IL-13（白细胞介素-13）这两种细胞因子的刺激。而STAT6的激活会促进Th2细胞相关基因的表达，如IL-4、IL-5和IL-13等，Th2细胞因此分化，免疫应答因此增强。而在哮喘、特应性皮炎等过敏性疾病中，STAT6的异常激活和表达可能导致炎症反应的加剧和疾病的恶化。 STAT6作为一种关键的节点转录因子，选择性介导IL-4和IL-13的下游信号，IL-4和IL-13是2型炎症性疾病病理生理学中的主要和中心细胞因子。STAT6抑制剂为2型炎症性疾病患者开发潜在新型"first-in-class"靶向口服疗法提供了可能。 STAT家族本身是转录因子，没有很深的结合口袋，是通过蛋白质-蛋白质和蛋白质DNA相互作用来控制基因表达，因此是难成药靶点，早年间大量试图采用STAT6抑制剂治疗自免疾病的尝试均以缺乏亲和力而宣告失败，而PROTAC的应用为这一难成药靶点打开了一扇窗。 其中进展最快的是Kymera Therapeutics的KT-621，其IND申请在今年10月已获FDA的批准。在体外模型中，KT-621能通过降解STAT6完全阻断IL-4/IL-13通路，其皮摩尔效力与Dupilumab（度普利尤）单抗相当或更胜一筹。此外，在低口服剂量下，KT-621在体内几乎完全降解STAT 6，并且在多项临床前毒性研究中耐受良好。 此外，另一个“自免巨头”赛诺菲为了维护度普利尤单抗的免疫市场，也通过Nurix和Recludix两家公司分别布局了STAT6蛋白降解剂和STAT6小分子抑制剂，两款药物目前都尚处于临床前阶段。 不难看出，STAT6抑制剂已成为MNC在自免领域重金押注的下一个风口。 02 持续发力 弗若斯特沙利文预测，到2030年，全球自免药物市场规模有望达到1760亿美元，2022—2030年复合年增长率为3.6%；中国自免市场2030年的市场规模将达到231亿美元，生物药将由2021年的32.9%增加至2030年的71.8%，是全球自免药物的重要增量来源。 自身免疫药物是强生制药板块的第一大业务，显然强生对于自免领域也是投入诸多心血，前有Remicade（英夫利昔单抗），现有Stelara（乌司奴单抗）、Tremfya（古塞奇尤单抗）和Simponi/Simponi Aria（戈利木单抗）等贡献重要收入。不过，Remicade因受到生物类似药竞争影响，销售额仍在持续下跌，2023年收入仅为18.39亿美元。 Stelara仍是强生自免版块增长的主要驱动力。2023年销售额首次突破百亿美元，达到108.58亿美元，成为业绩的核心支柱，占强生整个制药业务收入的20%（547.59亿美金），但是Stelara面临专利到期问题，它的美国专利保护期已于2023年9月到期，今年销售额已经有所下滑，2024年Q3营收下降了6.6%至26亿美元。但好在Tremfya大有接棒Stelara之势，最初获批治疗银屑病后又在今年9月11日获批新适应症中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。虽然已有Tremfya等产品顺利补位，但是对于强生显然还是不够的，更多新的自免产品的接棒，对于强生巩固自身在自免领域的地位至关重要。 特应性皮炎（AD）领域，除了此次囊获的口服STAT6抑制剂，今年以来强生更是两次出手并购，均针对AD双抗药物。先是以8.5亿美元收购Proteologix公司，囊获多款双抗疗法，包括PX128和PX130。PX128是一款靶向IL-13/TSLP的双抗，即将进入针对中度至重度AD和中度至重度哮喘的I期临床开发。PX130是一款靶向IL-13/IL-22的双抗，正处于中重度AD的临床前开发。 此外，强生还与Numab达成最终协议，以约12.5亿美元的现金，收购Numab子公司Yellow Jersey Therapeutics，获得一款治疗AD的双抗NM26的全球权利。NM26是一种靶向IL-4Rα和IL-31的双特异性抗体，前者触发Th2介导的皮肤炎症，后者影响皮肤瘙痒和随后使疾病恶化的抓挠。NM26有潜力专门为与强烈瘙痒相关的皮炎患者提供治疗，目前正处于I期临床，即将进入临床II期。 强生在银屑病领域的表现一直十分突出，持续推出了英夫利西单抗、戈利木单抗、乌司奴单抗和古塞奇尤单抗，引领了银屑病治疗的迭代。近日，其从Protagonist引进的IL-23R的口服多肽Icotrokinra（JNJ-2113）治疗斑块状银屑病的关键III期研究取得积极顶线结果，这标志着全球首个选择性阻断IL-23受体的靶向口服多肽Icotrokinra即将进入市场，有望延续强生在银屑病治疗的领导地位。 IL-23/IL-23R在银屑病等自免疾病的发生过程中扮演着重要角色，是药物开发的热门靶点。目前已上市的靶向IL-23/IL-23R通路的药物已有5款，其中古塞奇尤单抗（强生）和利生奇珠单抗（艾伯维）的年销售额在几十亿美元级别。口服IL-23/IL-23R药物因具备高疗效和高用药便利性的可能被寄予厚望。此外，针对斑块状银屑病的治疗，全球共获批了22款靶向疗法，其中仅安进的PDE4抑制剂阿普米司特和BMS的TYK2变构抑制剂氘可来昔替尼为口服。从II期数据来看，Icotrokinra有望成为治疗银屑病最好的口服药，被强生认为是一款有望冲击50亿美金的重磅药物。 除此之外，强生的另一款自免药物Nipocalimab表现出很大的潜力，Nipocalimab是强生以65亿美元从Momenta公司引进的一款FcRn单抗药物，被认为是一款潜在"best-in-class"。今年8月，强生向FDA提交了Nipocalimab生物制品许可申请（BLA），用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。此外，根据Ⅱ期DAHLIAS研究的结果，Nipocalimab还被FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗成人中度至重度干燥症（SjD），这是一种发病率较高使人衰弱的慢性自身免疫性疾病，目前没有批准治疗该疾病的潜在和全身性的疗法。由于Nipocalimab具有治疗多种自身免疫疾病的潜力，这款疗法今年年初被行业媒体Evaluate列为十大潜在重磅在研疗法之一。尽管Argenx和UCB的靶向FcRn产品抢先上市，但强生依然认为Nipocalimab的峰值销售额可超过50亿美元。 03 结语 作为自免领域“老大哥”，强生面临着核心产品专利到期、FIC产品遭遇“头对头”挑战等诸多挑战。焦虑之下，强生多次果断出手并购交易，彰显了其大闯自免新路的决心。未来十年中，强生能否凭借手上的自免产品获得自免“一哥”称号？值得期待。 参考来源： 1.强生官网 2.Nature Reviews Drug Discovery 23,799-802(2024) doi:https://doi.org/10.1038/d41573-024-00170-9 友情推荐：医药行业深度技术内容，点击“博药”查看详情~ 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 史蒂文 合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦