Retrospective, Non-interventional Database Study for the Evaluation of Real-world Drug Use Patterns, Clinical Characteristics and Clinical Outcomes in Patients Initiated on Vericiguat in India

This is an observational study in which data already collected from people with chronic HFrEF (heart failure with reduced ejection fraction) who have experienced worsening heart failure are studied.
Chronic HFrEF is a long-term condition where the left side of the heart does not pump blood out to the body as well as it should. Blood and fluid may collect in the lungs, blood vessels, and tissues causing shortness of breath or tiredness. Over time, heart failure can lead to other serious medical conditions that may result in hospital stays and even death.
The study drug, vericiguat, is already approved for doctors to prescribe to people with worsening of heart failure with chronic HFrEF in India.
Vericiguat increases the activity of an enzyme called soluble guanylate cyclase (sGC), which relaxes the blood vessels, allowing more blood to flow through. As a result, the heart is able to pump better.
The participants in this study are already receiving treatment with vericiguat as part of their regular care from their doctors. There is currently limited real-world data on the use of vericiguat. Furthermore, discussing whether vericiguat treatment should start early in people with heart failure can help doctors manage these people better.
The main purpose of this study is to collect information about how well vericiguat works and how safe it is in Indian people with chronic HFrEF who have experienced worsening heart failure. To do this, researchers will collect the following information:
* participants' characteristics, including age, sex, height, weight, and medical history
* additional medicines participants have taken with vericiguat
* other treatment options participants have taken for the treatment of heart failure
* levels of NT-pro BNP* in participants' blood at least one month before taking vericiguat (*NT-proBNP is made by heart muscles. People with heart diseases have increased levels of NT-proBNP in their blood. Measuring NT-proBNP levels in the blood can help doctors identify heart disease.)
* number of participants from India, divided into four zones-North, South, East, and West
* categorization of participants based on how heart failure limits physical activity and classification of heart failure by cause
* change in heart function measured by how much blood the left side of the heart can pump out
* number of hospitalizations and number of participants who died due to heart-related and non-heart-related events
* number of participants who experienced low blood pressure or fainting after starting treatment with vericiguat
* participants who discontinued treatment with vericiguat, due to low blood pressure or fainting
The data will come from the participants' hospital, medical and electronic healthcare records. Data collected will be from Indian people with chronic HFrEF who started taking vericiguat between September 2022 and August 2023.
Researchers will track participants' data and will follow them until Feb 2024. In this study, only available data from routine care are collected. No visits or tests are required as part of this study.

开始日期2025-05-05

申办/合作机构

Bayer AG

NCT06320951

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Improving Cardiometabolic Health in Black Individuals Through Therapeutic Augmentation of Cyclic Guanosine Mono-Phosphate Signaling Pathway

This study investigates the potential of vericiguat, a soluble guanylate cyclase stimulator, to improve cardiometabolic health in obese Black individuals with insulin resistance by directly enhancing cyclic guanosine monophosphate (cGMP) activity. Given that this population has been shown to have lower cGMP activity and the association of lower cGMP activity with increased cardiometabolic disease risk, the proposed study hypothesizes that augmenting cGMP activity in obese individuals will improve insulin sensitivity and energy expenditure. This study is a placebo-controlled randomized trial involving 200 Black obese participants with insulin resistance, assessing the effects of vericiguat on insulin sensitivity, resting, and exercise-induced energy expenditure over 12 weeks. Additionally, it will explore changes in brown adipose tissue and gene expression related to energy metabolism in white adipose tissue, aiming to provide insights into how increasing cGMP activity may improve cardiometabolic health in Black obese individuals.

开始日期2025-05-01

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

NCT06812546

/ Not yet recruiting临床4期

Efficacy and Safety of Early Initiation of Vericiguat in Heart Failure After Acute Myocardial Infarction

Heart failure (HF) is a severe cardiovascular disease with extremely high morbidity and mortality rates worldwide, and ischemic cardiomyopathy is an important cause of heart failure. Vericiguat is a soluble guanylate cyclase stimulator which has been verified to improve the cardiovascular outcomes in heart failure patients. The VICTORIA trial excluded patients with acute coronary syndrome in 3 months prior to the study start, so it is still unclear about the efficacy and safety of vericiguat in heart failure after acute myocardial infarction. So we conducted this multi-center, prospective, cohort study to estimate the efficacy and safety of vericiguat in HF patients after acute myocardial infarction.

开始日期2025-04-01

申办/合作机构

重庆市急救医疗中心（重庆市第四人民医院、重庆市急救医学研究所）

[+1]

100 项与维立西呱相关的临床结果

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100 项与维立西呱相关的转化医学

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100 项与维立西呱相关的专利（医药）

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352

项与维立西呱相关的文献（医药）

2025-06-01·European Journal of Pharmacology

Discovery of the first isoform-specific sGC activator: Selective activation of GC-1 by runcaciguat

Article

作者: Rühle, Anne ; Stomberg, Svenja ; Wittrien, Theresa ; Behrends, Sönke ; Sandner, Peter

Drug research and development programmes targeting soluble guanylyl cyclase (sGC) have been highly successful, leading to the launch of the sGC stimulators riociguat for pulmonary hypertension (2013) and vericiguat for chronic heart failure (2021). As the main receptor for nitric oxide, sGC plays a vital role in various physiological processes. It consists of an alpha and a beta subunit, with two distinct isoforms identified in humans: GC-1 (α₁/β₁) and GC-2 (α₂/β₁). Growing evidence indicates that these isoforms engage in different downstream signalling pathways, indicating that isoform-specific approaches could lead to novel therapeutic opportunities and reduce potential side effects. In this study, we performed concentration-response measurements with the sGC activators BAY 60-2770, BI 703704 and runcaciguat (BAY 1101042) in cell systems expressing each isoform and in purified enzymes. We found that runcaciguat selectively activated GC-1, while acting as a competitive antagonist to other activators in GC-2, without interfering with nitric oxide. BAY 60-2770 and BI 703704 activated both isoforms, albeit with varying efficacy. Our findings challenge the historical view that the two sGC isoforms are functionally indistinguishable. In fact, we demonstrate that the isoforms can be activated independently, highlighting their distinct functional profiles. Notably, runcaciguat is the first sGC activator identified to selectively target GC-1 at therapeutic concentrations. This selective targeting of isoforms not only opens avenues for new therapeutic strategies but also provides an alternative to knockout animal models for investigating isoform-specific functions.

2025-05-01·Artificial Organs

Vericiguat Experience in Durable Left Ventricular Assist Device Patients

Article

作者: Elad, Boaz ; Fried, Justin ; Baranowska, Julia ; Valledor, Andrea Fernandez ; Clerkin, Kevin ; Uriel, Nir ; Lotan, Dor ; Moeller, Cathrine M. ; Lee, Changhee ; Sayer, Gabriel ; Raikhelkar, Jayant

ABSTRACTIntroductionDurable left ventricular assist devices (LVADs) improve outcomes for advanced heart failure (HF) patients. Vericiguat, which enhances HF outcomes by affecting systemic and pulmonary vasculature, may benefit LVAD patients as well.MethodsThe study aimed to investigate the safety and efficacy of Vericiguat in patient on LVAD support. This retrospective analysis included patients supported with LVAD who were treated with Vericiguat. Safety outcomes comprised LVAD‐related hemocompatibility‐related adverse events (HRAE) and Vericiguat adverse events. Efficacy outcomes included changes in NYHA functional class and NT‐proBNP levels.ResultsWe identified eight HeartMate3 patients treated with Vericiguat. Median age was 65 years‐old, 87.5% were men, and median duration on Vericiguat therapy was 254 days (161–272). None of the patients had experienced HRAE, adverse events related to Vericiguat or died. A reduction in pulmonary capillary wedge pressure was observed (17 [16–23.5] vs. 9 [6.5–11] mmHg, p = 0.06), along with an increase in cardiac index (from 1.9 [1.5–2.6] to 2.1 [1.8–3.2] L/min/m2, p = 0.12) and right ventricle stroke work index (5.4 [4.1, 7.0] vs. 7.5 [6.9, 9.2] g/m/beat/m2, p = 0.043). NT‐proBNP levels (2171 [779–3366] vs. 1677 [406–2490] pg/mL, p = 0.438) decreased but did not reach statistical significance.ConclusionsPreliminary results suggests that Vericiguat therapy in LVADs is safe and indicates a trend toward improved efficacy.

2025-04-22·Cardiovascular Research

Differential sex-dependent susceptibility to diastolic dysfunction and arrhythmia in cardiomyocytes from obese diabetic heart failure with preserved ejection fraction model

Article

作者: Bers, Donald M ; Smoliarchuk, Daria ; Hegyi, Bence ; Hourani, Zaynab ; Granzier, Henk ; Mira Hernandez, Juliana ; Shen, Erin Y ; Ko, Christopher Y ; Spencer, Emily R ; Bossuyt, Julie

AbstractAimsSex differences in heart failure with preserved ejection fraction (HFpEF) are important, but key mechanisms involved are incompletely understood. While animal models can inform about sex-dependent cellular and molecular changes, many previous pre-clinical HFpEF models have failed to recapitulate sex-dependent characteristics of human HFpEF. We tested for sex differences in HFpEF using a two-hit mouse model (leptin receptor–deficient db/db mice plus aldosterone infusion for 4 weeks; db/db + Aldo).Methods and resultsWe performed echocardiography, electrophysiology, intracellular Ca2+ imaging, and protein analysis. Female HFpEF mice exhibited more severe diastolic dysfunction in line with increased titin N2B isoform expression and PEVK element phosphorylation and reduced troponin-I phosphorylation. Female HFpEF mice had lower BNP levels than males despite similar comorbidity burden (obesity, diabetes) and cardiac hypertrophy in both sexes. Male HFpEF mice were more susceptible to cardiac alternans. Male HFpEF cardiomyocytes (vs. female) exhibited higher diastolic [Ca2+], slower Ca2+ transient decay, reduced L-type Ca2+ current, more pronounced enhancement of the late Na+ current, and increased short-term variability of action potential duration (APD). However, male and female HFpEF myocytes showed similar downregulation of inward rectifier and transient outward K+ currents, APD prolongation, and frequency of delayed afterdepolarizations. Inhibition of Ca2+/calmodulin-dependent protein kinase II (CaMKII) reversed all pathological APD changes in HFpEF in both sexes, and empagliflozin pre-treatment mimicked these effects of CaMKII inhibition. Vericiguat had only slight benefits, and these effects were larger in HFpEF females.ConclusionWe conclude that the db/db + Aldo pre-clinical HFpEF murine model recapitulates key sex-specific mechanisms in HFpEF and provides mechanistic insights into impaired excitation–contraction coupling and sex-dependent differential arrhythmia susceptibility in HFpEF with potential therapeutic implications. In male HFpEF myocytes, altered Ca2+ handling and electrophysiology aligned with diastolic dysfunction and arrhythmias, while worse diastolic dysfunction in females may depend more on altered myofilament properties.

项与维立西呱相关的新闻（医药）

2025-01-26

·化学经纬

新药研发新趋势：融合氮杂环的使用

药物研发新趋势：融合氮杂环的兴起在现代药物研发的舞台上，融合氮杂环化合物正逐渐成为一颗耀眼的新星。随着科学技术的不断进步，药物的结构和性质也在快速演变。最近美国亚利桑那大学的一项研究对2013年至2023年间美国FDA批准的小分子药物进行了深入分析，揭示了融合氮杂环化合物在新药研发中的重要性。本文将为您系统总结这项研究的主要内容，带您走进药物化学的新视野。研究背景 2013年至2023年间，FDA批准了321种新小分子药物，其中82%含有至少一个氮杂环，这一比例相较于过去几十年的59%有了惊人的增长。此外，每种药物的氮杂环数目也显著增加，大量药物含有两个(33%)、三个(23%)或四个(8%)氮杂环，并且有两个药物含六个氮杂环的结构。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 下图是美国FDA批准的独特新小分子药物集中出现的前35个氮杂环，排名前五位的是吡啶，哌啶，吡咯烷，哌嗪和嘧啶。与从FDA成立到2012年12月的前25种氮杂环化合物进行比较，揭示了一些显著变化。在前五种最常见的氮杂环化合物中，吡啶已经取代了哌啶，成为第一位，后者降至第二位；吡咯烷已经从第五位跃升至与哌啶并列的第二位；哌嗪从第三位降至第四位；而嘧啶则是一个新面孔，跻身第五位，较之前的第十位大幅上升。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 融合氮杂环对2013年到2023年间美国FDA批准的小分子药物中的氮杂环结构分析表明，一个关键的新的显著增长趋势是使用不同类型的融合氮杂环，其中大多数在早期的研究中是不存在的，这一趋势主要受到新批准的抗癌药物的推动。融合氮杂环的优势融合氮杂环化合物因其在药物中的多功能性和结构多样性而备受青睐。这些化合物不仅增强了药物的效力和选择性，还提高了药物的生物利用度和稳定性。在新批准的药物中，融合氮杂环的出现频率和多样性都有显著提升，尤其是在抗癌领域。融合氮杂环的应用实例在这项研究中，多个新药的成功案例展示了融合氮杂环化合物的巨大潜力。以下是融合氮杂环在最近十年FDA批准药物中的具体应用： 01 吡咯并嘧啶共有六种新的吡咯并嘧啶类药物获得批准，所有这些药物都是激酶抑制剂，其中三种用于治疗癌症。Abrocitinib（2022年1月批准）和Baricitinib（2018年5月批准）分别包含张力性环丁烷和氮杂环丁烷环作为其结构的一部分，其中Abrocitinib用于治疗湿疹，Baricitinib用于治疗类风湿性关节炎。Ritlecitinib（2023年6月批准），其结构中含有活性丙烯酰胺取代基和4-取代的吡咯并嘧啶，与Abrocitinib和Baricitinib类似，用于治疗斑秃（脱发）。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 02 吡唑并嘧啶五种新的含有吡唑并嘧啶的药物已经获得批准，它们都是用于治疗癌症的激酶抑制剂。值得注意的是，这些吡唑并嘧啶中有三种是吡唑并[3,4-d]嘧啶，另外两种是异构体吡唑并[1,5-a]嘧啶。其中Larotrectinib是用于治疗实体肿瘤的一种首创新药，它具有两个手性吡咯烷取代基，而快速批准用于治疗非小细胞肺癌药物Repotrectinib最引人注目的地方是其吡唑并嘧啶结构被包含在一个手性大环酰胺中。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 03 吡咯并吡啶吡咯并吡啶是另一种新兴的融合氮杂环类化合物，已有五种新的成员获得批准，其中四种属于吡咯并[2,3-b]吡啶，还有一种是HIV/AIDS药物Fostemsavir（2020年7月批准），属于吡咯并[2,3-c]吡啶类。该类别的两种药物，即抗癌药物Venetoclax（2016年4月批准），用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和急性髓性白血病（AML））以及肽类药物Zilucoplan（2023年10月批准），用于治疗重症肌无力。最后，激酶抑制剂Pexidartinib（2019年8月批准）和Pemigatinib（2020年4月批准）分别用于治疗腱鞘巨细胞肿瘤（TGCT）和胆管癌。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 04 吲唑吲唑是另一种新兴的融合氮杂环，有五个成员被批准，包括Belumosudil，Lenacapavir，Zavegepant，Entrectinib和Niraparib。Entrectinib (2019年8月批准)是一种含吡唑的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌，而Niraparib(2017年3月批准)以聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)为靶点，并被用于治疗卵巢癌。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 05 吡唑并吡啶在此期间，已有三种含吡唑并吡啶的药物获得批准，包括Riociguat和它的去甲基含氟衍生物Vericiguat。Selpercatinib(2020年5月批准)是一种新的富含氮杂环的激酶抑制剂，用于治疗RET基因突变的癌症患者。 From:J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655 未来展望随着新药的不断涌现，我们可以预见，融合氮杂环化合物将在未来的药物治疗中扮演更加重要的角色。这些复杂的化学结构不仅为患者带来了新的希望，也为药物化学家提供了新的挑战和机遇。随着对融合氮杂环的深入研究，我们有望开发出更有效、更安全的药物，以应对各种复杂的疾病挑战。乐研密切跟踪新药研发的最近进展，目前已开发出众多结构新颖的融合氮杂环分子砌块，部分产品展示如下：参考文献 Marshall, C. M.; et al. An Update on the Nitrogen Heterocycle Compositions and Properties of U.S. FDA-Approved Pharmaceuticals (2013–2023). J. Med. Chem. 2024, 67, 11622–11655

加速审批医药出海

2025-01-21

·米内网

25个心脑血管药亮了！5个超10亿产品领跑，施慧达、华润双鹤上榜，东阳光药、信立泰新药来袭

精彩内容近期，心脑血管系统药物市场再掀波澜，江西施美药业的阿齐沙坦氨氯地平片、四川百利药业的沙库巴曲缬沙坦钠片等同日报产。米内网数据显示，心脑血管系统药物（化学药+生物药）在2024年Q1-Q3中国零售药店终端销售规模近200亿元，同比增长6.44%。TOP20中，实体药店5个超10亿产品领跑，施慧达、华润双鹤等上榜；网上药店20个产品全线上涨，8个销售额超过1亿元。2023年至今，心脑血管系统药物有超过150个品种报产在审，包括8个新药，涉及广东东阳光药业、深圳信立泰药业等企业。近年中国零售药店终端心脑血管系统药物销售情况（单位：万元）来源：米内网格局数据库米内网数据显示，心脑血管系统药物（化学药+生物药）在2024年Q1-Q3中国零售药店（城市实体药店+网上药店）终端销售规模近200亿元，同比增长6.44%。其中，城市实体药店是主要销售渠道；而网上药店则快速增长，销售额已超过2023年全年。从治疗亚类来看，高血压用药是第一畅销亚类，其次是血脂调节剂，合计市场份额超过90%。从在销品种数量来看，产品超过400个，品牌超过1800个。实体药店：5个超10亿产品领跑，施慧达、华润双鹤上榜 2024年Q1-Q3中国城市实体药店心脑血管系统药物集团TOP20来看，晖致、诺华、阿斯利康、拜耳、施慧达药业集团位居前五，诺华、石药集团、安进生物均有双位数增速。 2024年Q1-Q3中国城市实体药店心脑血管系统药物产品TOP20（单位：亿元）来源：米内网中国城市实体药店药品终端竞争格局注：销售额低于5亿元用*表示产品TOP20中，阿托伐他汀钙片、苯磺酸氨氯地平片、硝苯地平控释片等5个超过10亿元产品领跑，苯磺酸氨氯地平片在销企业数最多，超过60家。从治疗亚类来看，高血压用药最多，有14个，血脂调节剂有5个，脑血管治疗用药1个。 3个独家产品中，英克司兰钠注射液（诺华）为新上榜产品，依洛尤单抗注射液（安进）重返TOP20之列，分别同比增长511.15%、41.04%。 2024年Q1-Q3中国城市实体药店心脑血管系统药物品牌TOP20（单位：亿元）来源：米内网中国城市实体药店药品终端竞争格局注：销售额低于5亿元用*表示品牌TOP20中，外资品牌占据头部位置，7个销售额超过5亿元。晖致的阿托伐他汀钙片、拜耳的硝苯地平控释片、施慧达药业集团(吉林)的苯磺酸左氨氯地平片位居前三。从数量来看，诺华和阿斯利康各有4个上榜。从增速来看，诺华的英克司兰钠注射液是唯一一个翻倍的品牌，阿斯利康的瑞舒伐他汀钙片、诺华的沙库巴曲缬沙坦钠片、安进的依洛尤单抗注射液、欧加农制药的依折麦布片均有双位数增速。阿托伐他汀钙片为他汀类血脂调节药，主要用于治疗高胆固醇血症和冠心病。该产品在近年城市实体药店均保持在20亿元以上销售规模，2024年Q1-Q3同比增长近2%，晖致的市场份额最大，湖南迪诺制药和乐普制药分别位居第二、三位。复方利血平氨苯蝶啶片为华润双鹤药业的独家产品，是广泛使用的经典复方降压制剂，该产品在2024年Q1-Q3城市实体药店销售额超过1亿元。华润双鹤药业表示，公司通过多年来在复方利血平氨苯蝶啶片（0号）、苯磺酸氨氯地平片（压氏达）、缬沙坦胶囊（穗悦）等核心产品的经营积累，聚焦在降压、降糖、脑血管、降脂领域，逐步形成慢病药物产品群，尤其在降压领域形成多品类降压产品线。网上药店：产品TOP20全线上涨，乐普、瀚晖上榜 2024年Q1-Q3中国网上药店心脑血管系统药物集团TOP20中，19家有双位数增速，阿斯利康、诺华、晖致、拜耳、赛诺菲位居前五，国内集团仅有正大制药和华海药业在前十之列。 2024年Q1-Q3中国网上药店心脑血管系统药物产品TOP20（单位：亿元）来源：米内网中国网上药店药品终端竞争格局注：销售额低于1亿元用*表示产品TOP20中，8个销售额超过1亿元，瑞舒伐他汀钙片、阿托伐他汀钙片、苯磺酸氨氯地平片位居前三，盐酸决奈达隆片和盐酸贝尼地平片是新上榜产品。从治疗亚类来看，高血压用药最多，有15个，血脂调节剂有3个，脑血管治疗用药和心脏病治疗用药各1个。从增速来看，20个产品全线上涨，盐酸决奈达隆片增速翻倍，缬沙坦胶囊、盐酸贝尼地平片、瑞舒伐他汀钙片、厄贝沙坦片、缬沙坦氨氯地平片(Ⅰ)、沙库巴曲缬沙坦钠片、非洛地平缓释片均有超过50%增速。 2024年Q1-Q3中国网上药店心脑血管系统药物品牌TOP20（单位：亿元）来源：米内网中国网上药店药品终端竞争格局注：销售额低于1亿元用*表示品牌TOP20中，阿斯利康的瑞舒伐他汀钙片、晖致的阿托伐他汀钙片、拜耳的硝苯地平控释片位居前三，斯洛文尼亚莱柯的瑞舒伐他汀钙片和瀚晖制药的氨氯地平阿托伐他汀钙片是新上榜品牌。从数量来看，诺华和阿斯利康各有3个上榜。从增速来看，诺华的缬沙坦胶囊和斯洛文尼亚莱柯的瑞舒伐他汀钙片翻倍；9个品牌有双位数增速，其中，拜耳的维立西呱片、赛诺菲的厄贝沙坦片、瀚晖制药的氨氯地平阿托伐他汀钙片、阿斯利康的瑞舒伐他汀钙片和非洛地平缓释片、晖致的苯磺酸氨氯地平片、诺华的沙库巴曲缬沙坦钠片和缬沙坦氨氯地平片(Ⅰ)、乐普制药的阿托伐他汀钙片均超过50%。大批新品蜂拥而至，东阳光药、信立泰……新药来袭 2025年1月21日，CDE官网显示，江西施美药业的阿齐沙坦氨氯地平片、四川百利药业的沙库巴曲缬沙坦钠片、山西鑫煜制药|大连美创药业的ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊、成都欣捷高新技术|四川赛卓药业的苯磺酸左氨氯地平片、江苏利泰尔药业的瑞舒伐他汀依折麦布片（I）等心脑血管系统药物同日报产在审。2023年至今心脑血管新药报产在审情况来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 2023年至今，心脑血管系统药物（化学药+生物药）已有超过150个品种（超1000个受理号）报产在审，包括8个新药，广东东阳光药业的苯磺酸氨氯地平颗粒、锦州奥鸿药业的SBK010口服溶液、深圳信立泰药业的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片等4个改良型新药，上药信谊药厂的苹果酸司妥吉仑片、深圳信立泰药业的沙库巴曲阿利沙坦钙片等4个1类新药。资料来源：米内网数据库、CDE官网等注：米内网《中国城市实体药店药品终端竞争格局》，统计范围是：全国地级及以上城市实体药店，不含县乡村药店；《中国网上药店药品终端竞争格局》，统计范围是：全国网上药店所有药品数据，包括天猫、京东等第三方平台及私域平台上所有网上药店药品数据；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。如有疏漏，欢迎指正！本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

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2024-11-11

·梅斯医学

专访陈玉成教授：扩张型心肌病的最新研究与治疗进展 | GW-ICC 2024

扩张型心肌病是一种异质性心肌病，以心室扩大和心肌收缩功能降低为特征。近年来，随着基因组学、分子生物学及临床研究的进展，扩张型心肌病的病因和病理生理机制逐渐得到更深刻的理解，尤其是在遗传因素、信号通路以及早期病理变化的研究上取得了显著突破。这些进展不仅为该疾病的早期诊断提供了新的思路，也为新型治疗方法的研发奠定了基础。近日，第35届长城心脏病大会在北京国际会议中心隆重召开。作为心血管领域的重要学术盛会，长城心脏病大会汇聚了来自全球的顶尖专家学者，共同探讨心血管疾病的最新研究成果和治疗进展。在本次大会中，梅斯医学特邀来自四川大学华西医院的陈玉成教授分享了关于扩张型心肌病的最新研究进展及未来的治疗方向。梅斯医学：近年来，扩张型心肌病在病因学、病理生理学方面有哪些最新的研究进展？陈玉成教授：扩张型心肌病是一类病因复杂、表现多样的心脏疾病。尽管其症状表现为心脏扩张和收缩功能下降，但其具体病因仍然十分复杂。过去，我们就已认识到遗传因素可能在扩张型心肌病中起到关键作用。随着二代基因测序技术的发展，我们对不同基因引发的扩张型心肌病的临床表型和临床表现有了更深刻的理解。例如，FLNC、DSP等特定基因与扩张型心肌病的发生有着密切关联，且这些突变所引起的疾病往往更容易导致猝死，对药物治疗反应较差。因此，近年来我们对扩张型心肌病的遗传特征有了更加深入的认识。在病理生理学方面，扩张型心肌病具有多个亚型，这些亚型反映了疾病的早期和晚期病理改变。例如一些患者在早期阶段表现为心脏功能减退，但尚未出现明显的左心室扩张。另一部分患者在早期阶段出现心脏扩张，但心脏功能尚未明显受损，甚至有些患者在早期阶段，尽管心脏功能相对正常，但已经存在明显的心肌纤维化改变。此外，近年来，扩张型心肌病研究取得了重要进展，发现了多种新的信号通路，这些发现为新药研发和治疗方法的创新提供了理论基础。未来，随着这些研究的深入，有望为扩张型心肌病患者带来更多有效的治疗选择，改善患者预后和生活质量。梅斯医学：目前有哪些新型治疗方法和药物被应用于扩张型心肌病的治疗？这些新方法和药物的疗效和安全性如何？陈玉成教授：扩张型心肌病所导致的心力衰竭，通常伴随射血分数（EF）下降，这也是EF下降性心衰治疗中的一个典型亚类。因此，近年来在EF下降性心衰的药物治疗中，从传统的“金三角”到如今的“四联疗法”，我们见证了许多重要药物的创新发展。例如，SGLT-2抑制剂（如恩格列净、达格列净）已经在EF下降性心衰以及冠心病伴随收缩功能受损的患者中，展示了显著的心脏重构改善和心肌愈合效果。另外，可溶性鸟苷酸环化酶激动剂（如利奥西呱、维利西呱）近年来也显示出对EF下降性心衰，尤其是在扩张型心肌病患者中的良好疗效，能够有效改善心肌愈合。尽管临床上已有充足的研究支持这些药物的有效性，但针对扩心病的特定基因突变和生理特征，目前仍有许多新的进展。例如，针对特定信号通路的小分子药物目前正在进行二期和三期临床试验，这些药物显示出对改善扩张型心肌病患者射血分数下降的显著逆转作用。针对一些特定致病基因（如DSP基因、FLNC基因突变）导致的心脏功能损害，目前国内外正在积极探索基因水平的修复和干预技术。基因治疗和基因编辑技术，尤其是在国家重点研发计划的支持下，正在取得突破性进展。在最新发布的心肌病治疗指南中，针对扩心病的治疗方法也不断推陈出新，包括细胞治疗和免疫吸附治疗。随着这些新技术和新药物的快速发展，我们有理由相信，未来扩张型心肌病的治疗将朝着更加精准和个体化的方向发展。梅斯医学：未来，扩张型心肌病可能会朝哪个方向发展？陈玉成教授：扩张型心肌病的诊疗依然面临巨大的发展空间。尽管近年来药物治疗和治疗技术取得了显著进展，但患者的远期生存率仍不容乐观。根据我们团队的最新队列研究，扩张型心肌病的高发年龄大多集中在30至40岁之间，目前的治疗方法使得患者在10年内的生存率仍然不到70%。这意味着，约30%的患者将在10年内因病情加重而死亡。因此，探索新的治疗技术依然是当务之急。未来的治疗技术研发，将依赖于我们对扩心病病因和病理生理机制的进一步理解，尤其是通过深入探究扩张型心肌病发生发展机制，才能找到更多新的治疗靶点。从未来发展趋势来看，扩张型心肌病的研究将朝着更加精准和高效的方向发展，尤其是对遗传因素和环境因素的交互作用进行深入探讨。其次，更精准的诊断和风险评估。目前影像学技术已经在扩张型心肌病的诊断和风险评估中展现出显著优势。MRI能够更精确地评估心脏结构和功能，实现对患者风险的分层评估。这一技术的应用将帮助医生对高风险患者进行早期干预，从而改善预后。在治疗方面，新兴的免疫治疗、细胞治疗、基因治疗以及终末期扩心病的器械治疗技术，预计将在未来几年取得更快的发展。这些新的治疗方案有望为扩张型心肌病患者带来更高效的治疗效果，从而显著提高患者的远期生存率。总之，扩张型心肌病的治疗正在朝着个体化和精准化方向发展。从SGLT-2抑制剂到可溶性鸟苷酸环化酶激动剂等创新药物，再到基因治疗和细胞治疗的应用，新的治疗方法为患者带来了新的希望。然而，尽管取得了巨大的进展，但扩张型心肌病的远期生存率仍面临挑战，特别是高危患者的管理仍需加强。未来，随着对扩张型心肌病病因及病理生理机制的深入研究和新技术的不断进步，对扩张型心肌病的诊断、治疗和风险评估将变得更加精准，未来将显著改善患者的生存率和生活质量。撰文 | 阿拉斯加宝编辑 | 阿拉斯加宝 ●猪牛羊肉吃太多，患癌风险大增！每天多吃70g红肉，结直肠癌发生率高32%，背后机制首次明确！ ●重磅！一堆硕博医生缝合结扎都不熟练，现学现卖！科主任愤怒要求：每月给年轻医生搞一次外科基本功培训！新一代医生技能普遍偏弱令人担忧 ●震撼！患者抱怨“科室有9个医生，咋还让我等2个小时！”医生：9个医生很少，活干不完，等不来8小时工作制… 版权说明：梅斯医学（MedSci）是国内领先的医学科研与学术服务平台，致力于医疗质量的改进，为临床实践提供智慧、精准的决策支持，让医生与患者受益。欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。点击下方「阅读原文」立刻下载梅斯医学APP！

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11051	维立西呱	C01DX	DB15456

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
射血分数降低的慢性心力衰竭	中国	Bayer AG	2022-05-18
慢性心力衰竭	列支敦士登	Bayer AG	2021-07-16
慢性心力衰竭	挪威	Bayer AG	2021-07-16
慢性心力衰竭	欧盟	Bayer AG	2021-07-16
慢性心力衰竭	冰岛	Bayer AG	2021-07-16
心脏衰竭	美国	Merck Sharp & Dohme LLC	2021-01-19
休克	美国	Merck Sharp & Dohme LLC	2021-01-19

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	法国	默沙东研发（中国）有限公司	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	新加坡	默沙东研发（中国）有限公司	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	澳大利亚	Merck Sharp & Dohme Corp.	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	匈牙利	Merck Sharp & Dohme Corp.	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	以色列	默沙东研发（中国）有限公司	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	土耳其	默沙东研发（中国）有限公司	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床3期	奥地利	默沙东研发（中国）有限公司	2016-09-02
心脏衰竭	临床前	中国	Bayer AG	2020-08-27
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床前	罗马尼亚	Merck Sharp & Dohme Corp.	2016-09-02
射血分数降低的慢性心力衰竭	临床前	日本	默沙东研发（中国）有限公司	2016-09-02

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESC2024	N/A	-	-	Vericiguat 2.5mg	餘艱顧觸範範夢鑰繭簾(繭積繭觸廠鹽鬱積衊壓) = 蓋夢遞鏇夢餘餘醖繭膚餘遞製願構蓋鬱繭餘積 (獵襯顧蓋壓觸構簾範選, 14.3 ~ 26.8) 更多	-	2024-09-01
ESC2024	N/A	心脏衰竭	-	Vericiguat	糧夢鹽觸鑰膚憲製壓夢(網繭構窪艱醖鑰築窪廠) = 鏇鹹膚顧膚廠壓壓醖築築襯網廠鬱醖簾淵鹽範 (淵顧夢齋築範繭鹽選憲, 1.05)	-	2024-05-13
ESC2024	N/A	心脏衰竭	-	Vericiguat	憲顧顧蓋繭憲鬱簾顧鏇(淵網夢艱鏇繭憲構製願) = 製鏇衊網窪積繭範網齋廠鬱遞範襯鹽獵艱鏇餘 (夢鏇顧選鬱糧範選觸壓 ) 更多	-	2024-05-13
ESC2024	N/A	-	-	Vericiguat 2.5 mg qd	構夢鹹鑰積鏇顧夢壓願(製夢衊觸積觸蓋壓鹽鑰) = 衊糧壓廠餘糧餘廠築觸淵夢淵顧襯憲廠鏇範鑰 (糧願餘鬱衊艱糧鹹糧衊 ) 更多	-	2024-05-12
ESC2024	N/A	-	-	Optimized guideline-directed optimal medical therapy	構夢鹹鑰積鏇顧夢壓願(製夢衊觸積觸蓋壓鹽鑰) = 網糧鹽蓋網鏇鏇繭願顧淵夢淵顧襯憲廠鏇範鑰 (糧願餘鬱衊艱糧鹹糧衊 ) 更多	-	2024-05-12
ESC2024	N/A	-	-	vericiguat (Women)	選壓鏇築壓簾鑰鹹簾繭(積鹹築繭鬱廠糧鹽鏇繭) = 襯鏇醖夢觸積鹹鬱鏇構繭淵壓壓淵繭壓糧網製 (艱襯鏇鹹醖襯願繭顧構 ) 更多	-	2024-05-12
ESC2024	N/A	-	-	vericiguat (Men)	選壓鏇築壓簾鑰鹹簾繭(積鹹築繭鬱廠糧鹽鏇繭) = 選鬱鏇廠壓簾壓積遞鹹繭淵壓壓淵繭壓糧網製 (艱襯鏇鹹醖襯願繭顧構 ) 更多	-	2024-05-12
ESC2024	N/A	-	-	vericiguat (VERITA registry)	憲繭衊鏇廠積獵鬱醖繭(顧構網壓鑰築廠鹽憲壓) = 糧蓋獵廠廠餘窪窪衊觸觸築糧醖鑰衊獵襯衊夢 (壓鑰襯窪構淵獵廠齋範 )	-	2024-05-12
ESC2024	N/A	-	-	vericiguat (VICTORIA trial)	憲繭衊鏇廠積獵鬱醖繭(顧構網壓鑰築廠鹽憲壓) = 淵壓繭鹹選簾餘積衊選觸築糧醖鑰衊獵襯衊夢 (壓鑰襯窪構淵獵廠齋範 )	-	2024-05-12
NCT02861534 (VICTORIA, ESC2024)	临床3期	心脏衰竭 NTproBNP	200	Vericiguat	餘觸積鏇蓋繭廠遞網憲(簾選觸淵蓋簾衊築製鬱) = 網壓觸遞構遞襯夢願衊蓋襯餘鹽醖製齋範願顧 (餘製顧醖獵製網壓襯遞 )	积极	2024-05-12
VERI-SEC (ESC2024)	N/A	心脏衰竭	776	Vericiguat 2.5 mg	(鹽網淵構簾壓鹹鬱顧夢) = 蓋艱衊壓壓衊鏇膚餘範積窪窪艱選壓觸選醖網 (餘憲鬱範製壓網鑰願網, 7.7) 更多	积极	2024-05-11
NCT02861534 (VICTORIA, Pubmed \| JACC Heart Fail) 人工标引	临床3期	心脏衰竭 \| 射血分数降低的心力衰竭 N-terminal pro-B-type natriuretic peptide levels	4,050	Vericiguat	(選簾積膚憲築鬱範壓廠) = 憲齋襯製獵糧構齋繭壓齋鏇網壓鏇壓淵獵遞遞 (願壓蓋鹹夢餘選壓積簾 )	不佳	2024-01-22
NCT02861534 (VICTORIA, Pubmed \| Circulation)	临床3期	射血分数降低的心力衰竭 NT-proBNP	5,050	Vericiguat	遞構選齋齋選夢構壓淵(願憲選襯糧淵鬱觸築夢) = 積願選膚鹹鏇夢願構積醖鹹鏇鏇簾齋餘憲艱衊 (鏇網積鑰鏇夢糧繭範鏇 )	-	2023-10-03
NCT02861534 (VICTORIA, Pubmed \| Circulation)	临床3期	射血分数降低的心力衰竭 NT-proBNP	5,050	Placebo	遞構選齋齋選夢構壓淵(願憲選襯糧淵鬱觸築夢) = 積顧繭顧網製餘壓築膚醖鹹鏇鏇簾齋餘憲艱衊 (鏇網積鑰鏇夢糧繭範鏇 )	-	2023-10-03