An Open-label, Phase 1/2, Multicenter Study of Belumosudil in Children Aged 1 to <18 Years Requiring Systemic Treatment for Active Moderate-to-severe Chronic Graft Versus Host Disease (cGVHD)

This is an open-label, single group, Phase 1/2, 1-arm study for treatment of children aged 1 to <18 years with active moderate-to-severe cGVHD that is refractory to or recurred after at least 2 prior lines of systemic therapy for cGVHD.
The purpose of Phase 1 is to determine the PK profiles and to establish the Recommended Pediatric Equivalent Dose (RPED) of belumosudil in participants aged 1 to <12 years with active moderate to severe cGVHD. Upon completion and evaluation of Phase 1, Phase 2 will commence with the purpose of determining safety and efficacy (ORR by 24 weeks) of belumosudil in participants aged 1 to <18 years.
Study details include:
The end of study is defined as 3 years after the last participant is recruited or all participants have discontinued treatment, or have died, whichever comes first.
Minimum of 6 participants ages 1 to 6 years will be enrolled for each phase of study
Individual participant duration on study will consist of:
Up to 4 weeks for screening. Treatment until clinically significant progression of cGVHD, relapse/recurrence of the underlying disease, start of a new systemic treatment for cGVHD, experience of an unacceptable adverse event, request from participant or Investigator, or until the end of the study is reached, whichever comes first.
4 weeks of post treatment safety follow-up. Long-term follow-up until death or end of study, whichever occurs first.

开始日期2025-10-31

申办/合作机构

Sanofi

NCT07135973

/ Not yet recruiting临床4期

A Multi-center, Single-arm Phase IV Clinical Trial to Evaluate the Safety of Belumosudil in Indian Participants, 12 Years and Above, With Chronic Graft-versus-host Disease (cGVHD)

This is an interventional phase IV clinical study which is single-arm study for assessing the safety of belumosudil in Indian patients who are12 years and older.
Study details include:
* The study duration will be up to 12 months per participant.
* The treatment duration will be up to 24 weeks.
* The number of visits will be 7.

开始日期2025-08-29

申办/合作机构

Sanofi

NCT05567406

/ Recruiting临床2期

A Phase 2, Open-label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Belumosudil in Black or African American, American Indian or Alaska Native, and Native Hawaiian or Other Pacific Islander Participants With Chronic Graft Versus Host Disease (cGVHD) After At Least 2 Prior Lines of Systemic Therapy

The purpose of this study is to measure safety and efficacy of oral belumosudil in Black or African American, American Indian or Alaska Native, and Native Hawaiian or Other Pacific Islander male and female participants with cGVHD who have previously been treated with at least 2 prior lines of systemic therapy aged 12 years and above.
The duration of participants participation will be up to 4 weeks for screening, treatment until clinically significant progression of disease, and 4 weeks of safety follow-up, and then long-term follow-up every 12 weeks.1 Cycle = 28 days.

开始日期2025-06-16

申办/合作机构

Kadmon Holdings, Inc.

100 项与甲磺酸贝舒地尔相关的临床结果

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100 项与甲磺酸贝舒地尔相关的转化医学

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100 项与甲磺酸贝舒地尔相关的专利（医药）

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项与甲磺酸贝舒地尔相关的文献（医药）

2025-12-01·CURRENT OPINION IN IMMUNOLOGY

Approved and emerging therapies for glucocorticoid-refractory chronic graft-versus-host disease

Review

作者: Ren, Yuxin ; Huang, Ruihao ; Zhang, Xi ; Zhang, Xinwen ; Wang, Xiaoqi

Glucocorticoid-refractory chronic graft-versus-host disease (glucocorticoid-refractory cGVHD) remains a major barrier to long-term survival and quality of life following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT), affecting 30-70% to half of patients with chronic GVHD who fail corticosteroid therapy. In recent years, the Food and Drug Administration (FDA) has approved four agents - ibrutinib, ruxolitinib, belumosudil, and axatilimab - each targeting distinct immune and fibrotic pathways. This review systematically evaluates their mechanisms of action, efficacy across organ systems, and safety profiles while highlighting persistent limitations. We further summarize emerging therapies in clinical and preclinical development, including kinase inhibitors, monoclonal antibodies, cellular approaches, and tissue-specific interventions. A dual-axis framework - distinguishing inflammatory versus fibrotic phenotypes and organ-specific manifestations - is proposed to support biomarker-guided, individualized treatment. In addition, combination regimens and AI-assisted strategies offer new opportunities to optimize outcomes and reduce treatment burden. Despite these advances, challenges remain, including irreversible fibrosis, disease heterogeneity, lack of standardized diagnostic criteria, and balanced GVHD and graft versus tumor effect. Greater incorporation of patient-reported outcomes and long-term functional assessments into clinical trials and practice is urgently needed. Collectively, this review offers a roadmap for optimizing glucocorticoid-refractory cGVHD management, and evolving strategies hold promise for transforming glucocorticoid-refractory cGVHD from a life-limiting condition into a manageable chronic disease.

2025-10-01·JOURNAL OF THE EUROPEAN ACADEMY OF DERMATOLOGY AND VENEREOLOGY

Belumosudil: An effective oral steroid‐sparing agent for chronic cutaneous graft‐versus‐host disease

Letter

作者: Glennon, Colleen M. ; Javid Whitley, Melodi ; Cardones, Adela R. ; Fixsen, Emma ; Petty, Amy J.

2025-09-02·CURRENT EYE RESEARCH

Therapeutic Effects and Molecular Mechanisms of KD025 in Intraocular Pressure Regulation

Article

作者: Dang, Yalong ; Guo, Cong

AIM:

To quantitatively evaluate the IOP-lowering efficacy of topical KD025 in normotensive and steroid-induced ocular hypertensive rat models, and to elucidate its mechanisms concerning TM cytoskeletal remodeling, fibrotic modulation, and cell behavior using primary human TM cells.

METHODS:

Normotensive and steroid-induced (dexamethasone) ocular hypertensive Sprague-Dawley rats received topical KD025; IOP was monitored using rebound tonometry. TM morphology was assessed by H&E staining. In primary human TM cells, functional effects (wound healing) and the expression of α-smooth muscle actin (α-SMA), fibronectin (FN), F-actin, and myocilin (a steroid-response marker) were analyzed via immunofluorescence and Western blotting following KD025 and/or dexamethasone treatment.

RESULTS:

KD025 significantly reduced IOP in normotensive rats, with peak effects at 6 h post-administration (though no clear dose-dependency was observed between 10-25 µM). In steroid-induced hypertensive rats, 20 µM KD025 achieved significantly greater IOP reduction versus vehicle (p < 0.01). Histological analysis suggested potential TM structural relaxation. In vitro, KD025 significantly inhibited TM cell migration and downregulated dexamethasone-induced α-SMA expression. Paradoxically, and differing from typical pan-ROCK inhibitor effects, KD025 treatment increased total cellular FN protein (p < 0.01 vs DEX alone) and further exacerbated dexamethasone-induced F-actin protein levels (p < 0.05 vs DEX alone).

CONCLUSIONS:

KD025 demonstrates effective IOP-lowering capabilities in rodent models. Its mechanism likely involves modulating TM cell contractility (via α-SMA reduction) and inhibiting cell migration. The unexpected findings on fibronectin and F-actin suggest that selective ROCK2 inhibition by KD025 induces complex and distinct effects on TM extracellular matrix dynamics and cytoskeletal organization compared to non-selective ROCK inhibitors. These results highlight ROCK2 as a promising therapeutic target for glaucoma, though its distinct cellular actions warrant further investigation.

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项与甲磺酸贝舒地尔相关的新闻（医药）

2025-10-26

·信狐药迅

1类创新药：杭州中美华东迈华替尼片获批上市| 新获批(10.20-10.26）

每周药品注册获批数据，分门别类呈现，一目了然。(10.20-10.26）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号迈华替尼片杭州中美华东制药有限公司 1 CXHS2400041 迈华替尼片杭州中美华东制药有限公司 1 CXHS2400040 HR20031片(Ⅱ) 山东盛迪医药有限公司 2.3 CXHS2300100 HR20031片(Ⅰ) 山东盛迪医药有限公司 2.3 CXHS2300099 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号 ARTS-023片安锐生物医药科技(广州)有限公司 1 CXHL2500835 ARTS-023片安锐生物医药科技(广州)有限公司 1 CXHL2500834 HRS-7058片山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2500832 HRS-7058片山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2500831 HRS-7058胶囊山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2500830 HRS-7058胶囊山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2500829 HRS-4642注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXHL2500827 HRS-4642注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXHL2500826 TQB3122胶囊正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHL2500825 TQB3122胶囊正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHL2500824 HRS-4642注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXHL2500821 HRS-4642注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXHL2500820 IPG7236片南京艾美斐生物医药科技有限公司 1 CXHL2500814 IPG7236片南京艾美斐生物医药科技有限公司 1 CXHL2500813 HRS-2430注射液江苏恒瑞医药股份有限公司 1 CXHL2500810 HRS-2430注射液江苏恒瑞医药股份有限公司 1 CXHL2500811 SYH2061注射液石药集团中奇制药技术(石家庄)有限公司 1 CXHL2500812 APH03621片广州一品红制药有限公司 1 CXHL2500803 APH03621片广州一品红制药有限公司 1 CXHL2500802 SA1211注射液苏州时安生物技术有限公司 1 CXHL2500790 注射用ADB116 江苏艾迪药业集团股份有限公司 2.1;2.2;2.4 CXHL2500785 BIFC胶囊装微片北京天衡药物研究院有限公司 2.2 CXHL2500788 HKGM-453 黑龙江亿达鸿药业有限公司 2.3 CXHL2500761 结合雌激素乳膏新疆新姿源生物制药有限责任公司 2.4 CXHL2500833 吡非尼酮胶囊北京康蒂尼药业股份有限公司 2.4 CXHL2500836 苹果酸法米替尼胶囊江苏恒瑞医药股份有限公司 2.4 CXHL2500828 羟乙磺酸达尔西利片江苏恒瑞医药股份有限公司 2.4 CXHL2500823 羟乙磺酸达尔西利片江苏恒瑞医药股份有限公司 2.4 CXHL2500822 PRT-062鼻喷雾剂四川普锐特药业有限公司 2.4;2.2 CXHL2500838 PRT-062鼻喷雾剂四川普锐特药业有限公司 2.4;2.2 CXHL2500837 呼吸道合胞病毒mRNA疫苗云南沃森生物技术股份有限公司 1.2 CXSL2500642 呼吸道合胞病毒mRNA疫苗云南沃森生物技术股份有限公司 1.2 CXSL2500641 AZD0901 阿斯利康全球研发(中国)有限公司 1 CXSL2500694 注射用SHR-1826 苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2500689 SHR-4610注射液上海盛迪医药有限公司 1 CXSL2500686 注射用BL-M24D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2500680 QX029N注射液江苏荃信生物医药股份有限公司 1 CXSL2500679 注射用FH-006 上海甫弘生物医药有限公司 1 CXSL2500687 注射用SHR-9839 (sc) 苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2500685 IBI363 信达生物制药(苏州)有限公司 1 CXSL2500672 IBI363 信达生物制药(苏州)有限公司 1 CXSL2500671 SCTC21C注射液神州细胞工程有限公司 1 CXSL2500670 JH032注射液百泰生物药业有限公司 1 CXSL2500668 SHR-1701注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2500677 SHR-7367注射液上海恒瑞医药有限公司 1 CXSL2500675 注射用GenSci139 长春金赛药业有限责任公司 1 CXSL2500673 注射用HS-20093 上海翰森生物医药科技有限公司 1 CXSL2500666 IBI3026 信达生物科技有限公司 1 CXSL2500660 人源多巴胺能前体细胞注射液睿健毅联医药科技(成都)有限公司 1 CXSL2500637 人脐带间充质干细胞注射液北京第一生物科技开发有限公司 1 CXSL2500627 WSK-IM02 北京威斯克生物医药有限公司 1 CXSL2500615 阿得贝利单抗注射液上海盛迪医药有限公司 2.2 CXSL2500681 注射用瑞康曲妥珠单抗苏州盛迪亚生物医药有限公司 2.2 CXSL2500684 SHR-8068注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 2.2 CXSL2500678 贝伐珠单抗注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 2.2 CXSL2500676 阿得贝利单抗注射液上海盛迪医药有限公司 2.2 CXSL2500674 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号盐酸曲唑酮片重庆圣华曦药业股份有限公司 3 CYHS2402015 依帕司他片石家庄康力药业有限公司 3 CYHS2402001 草酸艾司西酞普兰口服溶液江苏长泰药业股份有限公司 3 CYHS2401733 异烟肼注射液漯河市汇创医药有限公司 3 CYHS2401633 利伐沙班颗粒南京海纳制药有限公司 3 CYHS2401606 帕拉米韦注射液浙江康吉尔药业有限公司 3 CYHS2401473 多索茶碱片杭州沐源生物医药科技有限公司 3 CYHS2401241 多索茶碱片杭州沐源生物医药科技有限公司 3 CYHS2401240 氟哌啶醇注射液上海理想制药有限公司 3 CYHS2401083 氯化钾颗粒成都通德药业有限公司 3 CYHS2401070 地拉罗司颗粒上海复星医药产业发展有限公司 3 CYHS2400968 复方电解质醋酸钠注射液南京恩泰医药科技有限公司 3 CYHS2400960 溴吡斯的明缓释片上海上药中西制药有限公司 3 CYHS2400832 双嘧达莫片本溪匠成医药科技有限公司 3 CYHS2400718 聚乙二醇3350散福州基石医药科技有限公司 3 CYHS2400651 盐酸普萘洛尔注射液金诺康药业科技(石家庄)有限公司 3 CYHS2400525 盐酸奈福泮注射液安徽恒星制药有限公司 3 CYHS2303608 氯化钾颗粒苏州朗科生物技术股份有限公司 3 CYHS2303479 复方聚乙二醇电解质散(儿童型) 河北三禾实创生物科技有限公司 3 CYHS2303146 复方聚乙二醇电解质散(儿童型) 东阳祥昇医药科技有限公司 3 CYHS2302389 氧延安同辉实业有限公司 4 CYHS2500028 富马酸伏诺拉生片天津武田药品有限公司 4 CYHS2404094 格列齐特缓释片江苏德源药业股份有限公司 4 CYHS2402937 盐酸替罗非班注射用浓溶液辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2402834 达格列净片重庆康刻尔制药股份有限公司 4 CYHS2402743 达格列净片重庆康刻尔制药股份有限公司 4 CYHS2402742 普拉洛芬滴眼液河北合渡药业有限公司 4 CYHS2402630 麦考酚钠肠溶片成都倍特药业股份有限公司 4 CYHS2402497 麦考酚钠肠溶片成都倍特药业股份有限公司 4 CYHS2402496 美阿沙坦钾片江苏永安制药有限公司 4 CYHS2402484 美阿沙坦钾片江苏永安制药有限公司 4 CYHS2402483 阿昔莫司胶囊南京海辰药业股份有限公司 4 CYHS2402482 盐酸尼卡地平注射液成都瑞尔医药科技有限公司 4 CYHS2402283 熊去氧胆酸胶囊山西同达药业有限公司 4 CYHS2402274 乙酰半胱氨酸泡腾片浙江领创优品药业有限公司 4 CYHS2402169 盐酸奥布卡因滴眼液浙江莎普爱思药业股份有限公司 4 CYHS2402105 乙酰半胱氨酸颗粒郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2402056 乙酰半胱氨酸颗粒郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2402055 聚多卡醇注射液成都市海通药业有限公司 4 CYHS2401861 聚多卡醇注射液成都市海通药业有限公司 4 CYHS2401860 聚多卡醇注射液成都市海通药业有限公司 4 CYHS2401859 硫酸氨基葡萄糖胶囊合肥康惠医药技术有限公司 4 CYHS2401844 二甲双胍恩格列净片(I) 河南诺美药业有限公司 4 CYHS2401765 吗啉硝唑氯化钠注射液辽宁民康制药有限公司 4 CYHS2401574 帕拉米韦氯化钠注射液仁合益康集团有限公司 4 CYHS2401516 帕拉米韦氯化钠注射液仁合益康集团有限公司 4 CYHS2401515 盐酸美金刚片四川尚锐生物医药有限公司 4 CYHS2401453 沙格列汀二甲双胍缓释片山西同达药业有限公司 4 CYHS2401161 克立硼罗软膏杭州朱养心药业有限公司 4 CYHS2401154 盐酸尼卡地平注射液山东如至生物医药科技有限公司 4 CYHS2401120 依托咪酯中/长链脂肪乳注射液云南龙海天然植物药业有限公司 4 CYHS2401005 盐酸安妥沙星片仁合益康集团有限公司 4 CYHS2400920 富马酸伏诺拉生片上海延安药业有限公司 4 CYHS2400740 富马酸伏诺拉生片上海延安药业有限公司 4 CYHS2400739 玻璃酸钠滴眼液扬州中宝药业股份有限公司 4 CYHS2400713 利培酮口服溶液乐信乐美(海南)生物科技有限公司 4 CYHS2400701 丁二磺酸腺苷蛋氨酸肠溶片北京金城泰尔制药有限公司 4 CYHS2400167 胞磷胆碱注射液森淼(山东)药业有限公司 4 CYHS2400030 胞磷胆碱注射液森淼(山东)药业有限公司 4 CYHS2400031 胞磷胆碱注射液森淼(山东)药业有限公司 4 CYHS2400032 卡格列净片浙江华海药业股份有限公司 4 CYHS2303290 异硫蓝注射液康哲(湖南)制药有限公司 3 CYHL2500146 呫诺美林曲司氯铵胶囊江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2500142 呫诺美林曲司氯铵胶囊江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2500141 呫诺美林曲司氯铵胶囊江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2500140 冻干b型流感嗜血杆菌结合疫苗北京百晖生物科技有限公司 3.3 CXSL2500616 进口申请药品名称企业注册分类受理号那米司特片 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHS2500030 那米司特片 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHS2500029 乙磺酸LY4066434片 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500216 乙磺酸LY4066434片 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500215 乙磺酸LY4066434片 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500214 Icotrokinra片 Janssen Research & Development, LLC 1 JXHL2500207 Icotrokinra片 Janssen Research & Development, LLC 1 JXHL2500208 甲磺酸贝舒地尔口服混悬剂 Sanofi-Aventis Recherche & Developpement 2.2 JXHL2500201 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500154 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500153 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500152 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500151 AZD0486 AstraZeneca AB 1 JXSL2500150 MEDI5752 AstraZeneca AB 1 JXSL2500148 Lunsekimig注射液 Sanofi-Aventis Recherche & Developpement 1 JXSL2500146 Lunsekimig注射液 Sanofi-Aventis Recherche & Developpement 1 JXSL2500145 注射用SAR446523 Sanofi-Aventis Recherche & Developpement 1 JXSL2500144 MK-4280A注射液 Merck Sharp & Dohme LLC 1 JXSL2500143 ALXN1920注射液 Alexion Pharmaceuticals, Inc. 1 JXSL2500142 BAY 3401016 注射液 Bayer AG 1 JXSL2500141 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号芍药甘草颗粒湖北济安堂药业股份有限公司 3.1 CXZS2500006 升陷颗粒神威药业集团有限公司 3.1 CXZS2400027 注：橙色字体部分结论为不批准或收到通知件；

申请上市临床申请

2025-10-24

·雨泽风湿免疫药研之声

系统性红斑狼疮（SLE）已经不再是绝症，未来可期

点击蓝色字关注我们导读：作为影响全球超 500 万人的自身免疫病，红斑狼疮曾让无数患者陷入 “吃药缓解、停药复发” 的死循环，甚至因器官损伤危及生命。但如今，治疗格局正在被改写：Nature 子刊最新研究证实，CAR-T 细胞疗法能让重症患者实现长期无药缓解，更有 5 类针对性新药即将上市，红斑狼疮 “终身服药” 的魔咒正在被打破。系统性红斑狼疮患者能怀孕生子吗？这是来自一位母亲的真实自述一.CAR-T 大突破：从治癌症到治红斑狼疮，重症患者停药 2 年不复发提起 CAR-T，很多人会想到 “治白血病的神药”，但很少有人知道，这种 “改造免疫细胞” 的疗法，早已成为红斑狼疮治疗的 “破局者”。2022 年《Nature Medicine》发表的重磅研究，首次证实了 CAR-T 对难治性红斑狼疮的强大疗效 ——5 名对激素、生物制剂均无效的重症患者，接受 CD19 CAR-T 治疗后，不仅症状全消，更实现了停药 2 年无复发。 1. 为什么 CAR-T 能 “根治” 红斑狼疮？红斑狼疮的核心病因，是免疫系统 “认错目标”：体内的异常 B 细胞、浆细胞会持续产生抗核抗体、抗 dsDNA 抗体等 “自身武器”，像 “叛军” 一样攻击肾脏、皮肤、关节等器官。传统治疗（激素、免疫抑制剂）只能 “无差别压制免疫”，却杀不死这些 “叛军源头”；而 CAR-T 疗法相当于给患者自身的 T 细胞装了 “精准导航”，能定向清除产生异常抗体的 B 细胞和浆细胞，从根源切断免疫攻击。具体来说，目前针对红斑狼疮的 CAR-T 主要有两大方向： CD19 CAR-T：针对绝大多数 B 细胞（从早期 B 细胞到浆母细胞），像 “清理工” 一样清除能产生抗体的 B 细胞。临床数据显示，接受治疗的患者中，80% 实现 SLEDAI-2K（红斑狼疮活动度评分）降为 0，补体 C3/C4 恢复正常，抗 dsDNA 抗体消失，且B 细胞重建后仍不复发（过去传统治疗停药后复发率超 60%）。 CD19/BCMA 双靶点 CAR-T：针对 B 细胞 + 浆细胞（BCMA 是浆细胞表面标志物），适合合并狼疮肾炎的重症患者。2024 年《Ann Rheum Dis》研究显示，12 名接受双靶点 CAR-T 的患者，11 人在 1 个月内症状缓解，3 人实现停药 44 个月无复发，肾脏功能完全恢复正常。除了这些外，也可以尝试申请系统性红斑狼疮创新药，IMC-002注射液，BTK抑制口服片（TQB3702）等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 2. 安全性如何？告别 “严重副作用” 焦虑很多患者担心 CAR-T 的副作用，比如癌症治疗中常见的重度细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性（ICANS）。但红斑狼疮患者的 CAR-T 治疗中，这些风险被大幅降低：上述两项研究中，患者仅出现轻度发热、乏力（1-2 级 CRS），无一人出现神经毒性，且血液毒性可通过支持治疗快速恢复。系统性红斑狼疮患者能怀孕生子吗？这是来自一位母亲的真实自述 “治疗后 3 个月，我就停了所有药，现在能接送孙子上学，复查时医生说‘跟健康人没区别’”——52 岁的患者张阿姨，正是 CAR-T 疗法的受益者。二.不止 CAR-T！5 类新药即将上市，覆盖不同类型患者除了 CAR-T 这个 “重磅武器”，针对红斑狼疮的 5 类靶向新药也在加速推进，即将走进临床，无论你是 “激素不耐受”“肾炎难治”，还是 “对生物制剂无效”，都能找到新选择。1. BAFF-R 抑制剂：伊娜鲁单抗（Ianalumab）—— 精准 “断粮” B 细胞针对人群：对贝利尤单抗（抗 BAFF 单抗）效果不佳、反复复发的患者 B 细胞的存活需要 “营养信号” BAFF，而 BAFF-R 是 B 细胞接收信号的 “接收器”。伊娜鲁单抗能直接阻断 BAFF-R，让异常 B 细胞 “断粮死亡”，比传统抗 BAFF 药物更精准（不影响正常 B 细胞）。目前该药物已进入 III 期临床试验，针对红斑狼疮的研究显示，40% 患者实现 SLEDAI-2K 降为 0，复发率较安慰剂降低 58%，预计 2025 年在国内获批。 2. TACI-Fc 融合蛋白：泰它西普新适应症 —— 专攻狼疮肾炎针对人群：合并中度至重度狼疮肾炎的患者泰它西普（Telitacicept）是国内自主研发的 “双靶点药物”，能同时阻断 BAFF 和 APRIL 两个 B 细胞信号通路，此前已获批治疗普通红斑狼疮。最新 II 期数据显示，针对狼疮肾炎患者，每周注射 240mg 泰它西普，52 周时完全缓解率达 40%（安慰剂组仅 18%），尿蛋白水平下降 49%，且无严重感染副作用。目前该适应症已提交上市申请，预计 2024 年底获批，将成为狼疮肾炎患者的 “新救星”。 3. CD79b 靶向药： belumosudil—— 阻断 B 细胞 “激活信号” 针对人群：对 CD20 单抗（利妥昔单抗）无效、B 细胞清除不彻底的患者 CD79b 是 B 细胞受体（BCR）的关键组成部分，相当于 B 细胞的 “激活开关”—— 没有 CD79b，异常 B 细胞就无法被激活，更无法产生自身抗体。目前 CD79b 靶向药已在动物实验中证实：能使红斑狼疮小鼠的抗 dsDNA 抗体降低 70%，肾脏炎症面积减少 80%，且对正常 B 细胞影响极小。该药物已进入 I 期临床试验，预计 2026 年上市，为 “B 细胞清除耐药” 患者提供新出路。 4. CAAR-T：精准清除 “autoreactive B 细胞”—— 不伤及无辜针对人群：仅特定自身抗体阳性（如抗 dsDNA、抗核小体抗体）的患者传统 CAR-T 会 “无差别清除所有 B 细胞”，可能导致暂时的免疫力下降；而 CAAR-T（嵌合自身抗体受体 T 细胞）更 “智能”—— 它能通过识别 B 细胞表面的特定自身抗体，只清除产生 “有害抗体” 的 autoreactive B 细胞，不影响正常 B 细胞的免疫功能。2023 年《Cell》研究显示，CAAR-T 能在小鼠模型中完全清除抗 NMDA 受体阳性的 B 细胞，且无明显副作用，目前已进入临床前准备阶段，预计 2027 年开展人体试验。 5. 通用 CAR-T：“现成可用” 的细胞药 —— 解决成本与时效难题针对人群：需要快速治疗、无法等待自体 CAR-T 制备的急症患者（如重症狼疮脑病、急性肾衰竭）目前的 CAR-T 多为 “自体”—— 从患者体内取细胞、改造、回输，整个过程需要 2-3 周，且成本高昂（百万级）。而 “通用 CAR-T”（UCAR-T）是提前制备好的 “现成细胞药”，可直接给患者输注，不仅能缩短治疗等待时间（从几周缩至 1 天），成本还能降低 60%。2024 年国内某药企公布的通用 CD19 CAR-T 数据显示，6 名红斑狼疮患者接受治疗后，5 人实现症状缓解，且无严重排异反应，该药物已进入 I 期临床试验，未来将让更多患者用得起 CAR-T。除了这些外，也可以尝试申请系统性红斑狼疮创新药，IMC-002注射液，BTK抑制口服片（TQB3702）等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 三.患者必知：如何抓住这些 “新机会”？面对这么多新疗法，很多患者会问 “我能用上吗？”“该怎么选？”，其实关键在于 “精准评估 + 主动关注临床”：先做 “病因检测”：通过流式细胞术、NGS 基因测序，明确自己的致病靶点（如是否有 CD19+B 细胞增多、BCMA + 浆细胞升高、BAFF-R 表达异常），再匹配对应疗法；关注雨泽临床招募：目前 CAR-T、伊娜鲁单抗、CD79b 靶向药等均在国内开展临床试验（如北京协和、上海仁济），符合红斑狼疮”“器官受累（肾炎、脑病等）” 的患者，可通过咨询入组；别盲目停药：新疗法虽好，但仍需在医生指导下过渡 —— 比如接受 CAR-T 前需逐步减停免疫抑制剂，避免影响 T 细胞活性；新药上市前，仍需按现有方案控制病情，不可擅自停药。从 “终身服药” 到 “无药缓解”，从 “广谱压制” 到 “精准靶向”，红斑狼疮治疗正在迎来前所未有的黄金时代。就像很多患者说的：“以前觉得自己是‘药罐子’，现在才知道，原来我也能像正常人一样生活。” 未来，随着更多新药上市、CAR-T 技术普及，红斑狼疮或许不再是 “终身疾病”，而是能被轻松控制的 “慢性病”—— 希望每一位患者都能等到属于自己的 “断药时刻”。展望未来：挑战与希望并存尽管CAR-T疗法为皮肌炎患者带来了前所未有的希望，这种治疗目前仍主要适用于难治性病例。科学家们正在积极探索如何进一步提高CAR-T疗法的安全性和有效性，扩大其适应症范围。对于饱受疾病折磨的皮肌炎患者而言，CAR-T疗法代表着自身免疫性疾病治疗正进入一个全新时代——通过精准细胞疗法，实现真正的病情缓解。随着更多临床数据的积累和治疗技术的优化，CAR-T疗法有望成为更多自身免疫疾病患者的治疗选择，让更多患者迎来新生。 😊 红斑狼疮免费用药/临床招募（包十多个新药）全国70+城市三甲医院正开展临床试验，符合条件者可享：免费用药：治疗期间药物及检查全免交通补助：每次随访高额补贴专业随访：由专家团队全程监测就近三甲医院用药！立即扫码报名，抢占免费用药名额！ END 本文仅做参考，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐、推广或宣传，也不可替代专业医疗建议。如有问题，请咨询医疗卫生专业人士。材料图片等源自网络，侵删点点赞点分享点喜欢关注风湿免疫药研之声了解更多新药资讯

细胞疗法免疫疗法

2025-10-17

·FiercePharma

Sanofi gets one thumbs-up, one thumbs-down from Europe's CHMP

Europe's Committee for Medicinal Products for Human Use has turned down Sanofi's Rezurock while also offering a positive opinion for the company's thrombocytopenia treatment Wayrilz. Europe’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has given a thumbs-down (PDF) to Sanofi’s Rezurock as a third-line treatment for chronic graft-versus-host disease (cGVHD).The European Medicines Agency’s panel of experts issued its negative opinion because it “was difficult to quantify” the effect Rezurock had on patients relative to other treatments. Additionally, the CHMP noted that a study in which patients used Rezurock as a first-line treatment “did not show it had any beneficial effects.”The CHMP also stated that due to the need for new treatments in this indication, it considered recommending Rezurock for a conditional marking nod. But the regulator ultimately decided not to, given that Sanofi isn't in a position to provide more efficacy data on the drug until 2030.The company plans to seek a reexamination of the opinion.“Sanofi is confident in the body of clinical and real-world evidence that underscores Rezurock’s consistent efficacy and well-established safety profile,” Olivier Charmeil, Sanofi’s executive vice president of general medicines, said in a release. “We will continue to work closely with the European Medicines Agency with the aim of bringing this treatment to patients in the EU who are waiting.” Out of 93 recommendations this year on new medicines, the Rezurock snub represents the sixth negative opinion from the CHMP so far. Sanofi gained Rezurock in a $1.9 billion buyout of Kadmon in 2021, less than two months after the FDA approved the treatment for third-line use in cGVHD. Today, the medicine is available in 20 countries, including the U.K., Canada and China.More than 17,000 patients have been prescribed Rezurock since its initial U.S. nod, Sanofi said Friday. Sales of the treatment reached 132 million euros ($154 million) in the first half of this year, which was a 21% increase over the same period in 2024.A whirlwind of endorsements It wasn't all bad news for Sanofi this week, however, as the CHMP recommended the company’s Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor Wayrilz for approval to treat immune thrombocytopenia in adult patients who are refractory to other therapies.The positive opinion comes after the FDA approved the potential blockbuster in August. Sanofi gained the drug—along with another BTK hopeful tolebrutinib—in 2020 through its $3.7 billion acquisition of Principia Biopharma.The CHMP also signed off on Insmed’s first-in-class treatment Brinsupri for non-cystic fibrosis bronchiectasis. The recommendation comes two months after the FDA endorsed the dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) inhibitor. The oral treatment is indicated for patients ages 12 and older who have had at least two flare-ups of the lung disorder over the previous year. Apart from the new drug endorsements, the CHMP issued further positive opinions this week, which would expand the label for eight previously approved drugs, including Pfizer’s COVID antiviral Paxlovid, Johnson & Johnson’s autoimmune treatment Tremfya, Regeneron’s skin and lung cancer therapy Libtayo, Agios’ anemia drug Pyrukynd and CStone’s lung cancer medicine Cejemly. Also making the grade were the following blood cancer drugs: Bristol Myers Squibb’s Breyanzi, Roche’s Gazyvaro and Novartis’ Scemblix.

上市批准并购临床结果

100 项与甲磺酸贝舒地尔相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11815 D11816	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性移植物抗宿主病	美国	Kadmon Pharmaceuticals LLC	2021-07-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
同种异体移植排斥反应	临床3期	美国	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	中国	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	澳大利亚	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	奥地利	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	比利时	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	加拿大	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	捷克	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	丹麦	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	芬兰	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	法国	Sanofi	2023-10-10

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ROCKREAL (EHA2025)	临床2期	慢性移植物抗宿主病	196	Belumosudil	衊夢製鹽齋鏇襯選遞鑰(餘糧餘衊壓選膚築鏇積) = 糧網觸窪糧鏇廠鏇衊夢範夢醖願遞鏇衊鬱積鹽 (選鹹鹽夢淵鬱蓋選鹽遞, 167 ~ 667)	积极	2025-05-14
				Best Available Therapy (BAT)	衊夢製鹽齋鏇襯選遞鑰(餘糧餘衊壓選膚築鏇積) = 顧鏇齋構遞繭廠獵鏇願範夢醖願遞鏇衊鬱積鹽 (選鹹鹽夢淵鬱蓋選鹽遞, 130 ~ 685)
NCT05305989 (CTgov)	临床2期	慢性移植物抗宿主病	23	Belumosudil (Belumosudil 200 mg QD)	艱醖憲窪顧憲齋餘網遞(窪網鹽遞鬱襯積夢鬱築) = 鬱衊積餘齋鑰艱憲廠糧衊簾鑰糧構艱積築襯糧 (壓積簾鹽艱選憲壓壓繭, 憲網願繭醖鹹鏇鹽齋鑰 ~ 鏇餘鑰範鹹醖夢齋襯選) 更多	-	2025-05-02
				Belumosudil (Belumosudil 200 mg BID)	艱醖憲窪顧憲齋餘網遞(窪網鹽遞鬱襯積夢鬱築) = 醖糧簾艱鬱鑰餘壓衊顧衊簾鑰糧構艱積築襯糧 (壓積簾鹽艱選憲壓壓繭, 願顧壓願簾夢顧鏇襯蓋 ~ 選範齋範鹽選壓淵範夢) 更多
NCT03919799 (Pubmed \| Rheumatology (Oxford))	临床2期	弥漫性硬皮病 FOXP3 \| STAT3 \| IL23A ... 更多	-	Belumosudil 200 mg QD	糧憲廠顧鬱憲膚鑰襯顧(遞簾餘蓋觸遞築築壓衊) = trends of decreased fibrosis biomarker levels were seen in belumosudil-treated group vs placebo 鬱憲憲繭餘廠艱壓襯觸 (膚鹽鏇觸繭顧築願夢構 )	不佳	2025-03-14
				Belumosudil 200 mg BID
NCT03640481 (KD025-213 \| ROCKstar Study \| ROCKstar, CTgov)	临床2期	慢性移植物抗宿主病	159	Belumosudil (KD025) (Adolescent Arm A: Belumosudil 200 mg QD)	觸築積醖齋艱顧鑰艱壓 = 膚範範鏇廠構遞蓋繭積襯鏇衊鏇膚鏇鬱醖製觸 (壓觸夢鹽簾糧壓鹹觸願, 鹽艱鑰繭襯齋鑰廠築繭 ~ 製鹽糧醖餘繭醖鑰鏇顧) 更多	-	2024-12-12
				Belumosudil (KD025) (Adolescent Arm B: Belumosudil 200 mg BID)	觸築積醖齋艱顧鑰艱壓 = 觸顧襯遞構夢網蓋網夢襯鏇衊鏇膚鏇鬱醖製觸 (壓觸夢鹽簾糧壓鹹觸願, 繭廠顧範蓋鬱壓網鑰壓 ~ 構膚餘鬱壓製餘積積鬱) 更多
ASH2024	N/A	慢性移植物抗宿主病	-	Belumosudil	艱艱糧製鹹簾獵鏇築蓋(範餘蓋醖製積夢窪壓繭) = 夢憲醖積鏇遞鹽衊憲壓廠蓋鹽糧築製憲餘顧鹽 (獵窪齋鑰構衊鹹壓糧鑰 ) 更多	-	2024-12-08
JPRN-jRCT2011210041 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	慢性移植物抗宿主病	21	BelumosudilBelumosudil 200 mg	憲鏇製獵構構鑰廠構衊(構齋製鑰齋壓膚鑰廠願) = 繭願糧選願廠艱襯廠鏇觸鹽繭衊窪廠淵製觸範 (淵齋艱齋餘淵獵壓簾簾, 63.66 ~ 96.95) 更多	积极	2024-05-14
KD-025-2134 (EHA2024) 人工标引	N/A	类固醇难治性移植物抗宿主病	45	Belumosudil	遞憲壓窪範遞齋蓋鏇壓(範積餘憲廠構餘憲簾網) = 壓簾遞範構壓顧簾選範衊積壓襯膚壓艱選齋鬱 (鬱觸糧鑰範觸艱選餘膚 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	慢性移植物抗宿主病	35	Belumosudil	齋築簾衊獵鏇構積襯衊(窪鬱顧獵餘築窪網膚膚) = 2 patients where additional treatment for cGvHD had to be initiated 鑰衊鏇簾艱鏇鹽鬱淵鹹 (窪醖鏇築製願積醖選願 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04930562 (Pubmed) 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病二线	30	Belumosudil 200 mg	鬱鏇鏇壓艱糧範鹹鹹製(鑰膚膚範觸築憲繭蓋觸) = 鬱顧艱鹹餘餘鑰鬱淵齋廠積衊憲願鹹積選顧衊 (築餘醖鹹淵鑰壓艱顧獵, 54.1 ~ 87.7) 更多	积极	2024-03-26
NCT03640481 (ROCKstar, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床2期	移植物抗宿主病末线 \| 三线	152	Belumosudil 200 mg QD	憲蓋獵網網遞願範憲積(選簾鹹醖簾壓鏇網淵鏇) = 夢憲選鏇範膚鹽襯廠鹽簾鏇膚廠壓遞網襯繭蓋 (遞壓憲餘鏇淵糧襯願構 ) 更多	积极	2024-02-01
				Belumosudil 200 mg BID	憲蓋獵網網遞願範憲積(選簾鹹醖簾壓鏇網淵鏇) = 蓋糧憲範構鏇廠簾淵艱簾鏇膚廠壓遞網襯繭蓋 (遞壓憲餘鏇淵糧襯願構 ) 更多