Belumosudil Mesilate

下面是2026年3月30日至2026年4月5日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况本周主要内容包括：国际审批方面，罗氏cobas MPX-E检测在CE国家上市。检测HIV 1和2、丙肝、乙肝和戊肝。GSK宣布中国受理bepirovirsen（反义寡核苷酸）用于乙肝；中国批准Exdensur (depemokimab，IL-5单抗)用于重度哮喘；拜耳宣布欧盟批准Kerendia(finerenone)，非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂用于心衰；礼来宣布美国批准Foundayo (orforglipron，GLP-1受体激动剂)，用于肥胖；赛诺菲宣布，欧盟批准Rezurock (belumosudil，ROCK2抑制剂)，用于慢性移植物抗宿主病；梯瓦宣布，美国批准PONLIMSI（地诺单抗，RANK配体抑制剂）作为Prolia的生物仿制药，Xolair（奥马珠单抗，抗IgE靶向生物制剂）申请已获受理；再生元宣布，美国批准EYLEA HD（阿柏西普）给药间隔延长至每20周一次，用于湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿；Vertex宣布，美国批准，ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于囊性纤维化。扩展了TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）适用患者范围；渤健宣布美国批准SPINRAZA（nusinersen）的高剂量方案，用于脊髓性肌萎缩症；优时比宣布，欧盟批准，KYGEVVI（doxecitine/doxribtimine）用于胸苷激酶2缺乏症。收并购方面，礼来收购Centessa Pharmaceuticals plc，得到食欲素受体2激动剂，用于嗜睡睡眠障碍；雅培将Precision Oncology精准肿瘤学产品整合到Flatiron平台OncoEMR中；吉利德延长收购Arcellx的要约。获得靶向BCMA的CAR T细胞疗法用于骨髓瘤；默克完成对JSR生命科学公司色谱业务的收购，增添了Amsphere蛋白质单抗纯化技术；渤健收购Apellis Pharmaceuticals, Inc.，获得EMPAVELI和SYFOVRE，用于肾病血红蛋白尿及年龄相关性黄斑变性相关的地图样萎缩。合作授权方面，再生元和TriNetX达成合作，获得3亿名匿名去标识化的患者数据临床数据披露方面，默沙东公布了enlicitide（非他汀类口服药物）用于高胆固醇血症数据；启动2b/3期试验，评估Tiespectus双抗，用于湿性老年性黄斑变性；艾伯维展示研B型肉毒杆菌神经毒素E型产品治疗眉间纹的数据；阿斯利康展示酶替代疗法efzimfotase alfa用于广泛的低磷酸酶症患者数据，Imfinzi (durvalumab，度伐利尤单抗）联合Imjudo (tremelimumab)，仑伐替尼及经动脉化疗栓塞，用于肝细胞癌数据；拜耳AskBio Inc.，用于心衰基因疗法试验完成患者招募；诺和诺德展示Wegovy (semaglutide，司美格鲁肽）相比orforglipron效果的数据详细情况如下。[图片]国际审批方面： 罗氏：3月30日，罗氏宣布，cobas MPX-E 检测法已在全球认可CE标志的国家上市。该检测法是用于检测和区分人类免疫缺陷病毒（HIV 1和2）、丙型肝炎、乙型肝炎和戊型肝炎病毒的定性体外检测方法。将四种主要病毒的检测整合到一个工作流程中。 葛兰素史克：3月30日，葛兰素史克宣布，中国国家药监局已受理bepirovirsen（在研反义寡核苷酸）的新药申请，用于治疗成人慢性乙型肝炎。申请基于B-Well 1和B-Well 2三期临床试验结果支持，显示出具有统计学和临床意义的功能性治愈率。与单纯使用标准疗法相比，bepirovirsen联合标准疗法，在所有指标上（包括基线HBsAg水平较低的患者）的功能性治愈率均显著更高，在患者中观察到的效果更为显著。Bepirovirsen是三重作用的反义寡核苷酸，识别并协调破坏导致慢性疾病的乙型肝炎病毒的遗传成分（即mRNA和前基因RNA），可能使人体的免疫系统重新获得控制。抑制病毒体内的病毒基因组复制，降低血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的水平，并刺激免疫系统，以增加持久和持续反应的机会。葛兰素史克从Ionis Pharmaceuticals获得了bepirovirsen权利，合作推进研发工作。 葛兰素史克：3月30日，葛兰素史克宣布，中国国家药监局已批准，Exdensur (depemokimab，易适来，德莫奇单抗)作为针对伴有嗜酸性粒细胞特征的成人及儿童（12岁及以上）重度哮喘患者的附加维持治疗药物。批准基于SWIFT-1和SWIFT-2三期临床试验的数据。结合标准治疗，每年使用两剂德莫奇单抗的方案相较于安慰剂，显示出显著的抑制病情加重效果。两项试验中，德莫奇单抗治疗分别使每年哮喘急性发作的发生率在52周内显著降低了58%和48%，治疗组与安慰剂相比的哮喘发作率：SWIFT-1中为0.46相比1.11，SWIFT-2中为0.56相比1.08。次要指标中，治疗组出现需要住院或急诊就诊的病情加重事件的次数明显少于安慰剂组（分别为1%和4%相比8%和10%）。在52周内，治疗组与安慰剂组相比，临床显著加重事件（需要住院或急诊就诊）的年发生率降低了72%，治疗组年发生率0.02对比安慰剂组0.09。Exdensur是针对伴有2型炎症基础的呼吸系统疾病进行评估的超长效生物制剂。结合了高亲和力的白细胞介素-5（IL-5）结合能力和高效力，同时具有延长的半衰期，能够实现每年两次的给药。 拜耳：3月30日，拜耳宣布，欧盟委员会已批准Kerendia (finerenone)，非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂，在欧盟上市，用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40%的成人心力衰竭患者，即伴有左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或保留（HFpEF）的心力衰竭患者。批准基于3期FINEARTS-HF研究的积极结果。显示与安慰剂联合常规治疗相比，显著降低了心血管死亡和总（首次和复发）心力衰竭事件的复合主要终点指标，这些事件定义为因心力衰竭而住院或紧急心力衰竭就诊。在主要终点指标中所显示的益处不受背景治疗、合并症或住院状况的影响，包括基于射血分数或基线使用 SGLT-2抑制剂的患者亚组。 礼来：4月1日，礼来宣布，美国FDA已批准Foundayo (orforglipron)，用于治疗肥胖症患者，以及体重超标且伴有与体重相关疾病问题的患者。当与低热量饮食和增加体育活动相结合使用时，Foundayo能够帮助个体减轻多余体重并保持体重不反弹。基于ATTAIN临床试验，Foundayo被证实能够帮助人们减轻体重并保持体重不反弹。使用最高剂量的Foundayo并持续接受治疗的个体平均减重27.3磅（12.4%），而使用安慰剂的个体平均仅减重2.2磅（0.9%）。使用Foundayo的参与者平均减重25磅（11.1%），而安慰剂组平均仅减重5.3磅（2.1%）。Foundayo组都能使许多心血管风险指标降低，包括腰围、非高密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯和收缩压等指标在内，所有剂量均有效。Foundayo是每日一次的小分子（非肽类）口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂，可在任何时间服用，不受食物和水摄入量的限制。由中外制药发现，并于2018年由礼来获得授权。 赛诺菲：3月31日，赛诺菲宣布，欧盟委员会已批准Rezurock (belumosudil)的有条件上市许可，用于治疗成人及12岁及以上体重至少40公斤的儿童慢性移植物抗宿主病。仅在其他治疗方案临床效果有限、不适用或已用尽的情况下使用。批准基于ROCKstar 2期试验等结果，表明Rezurock在干细胞移植后患有慢性移植物抗宿主病且接受过至少两次系统性治疗的患者中，能产生具有临床意义且持久的疗效。Rezurock是选择性ROCK2（rho相关卷曲螺旋激酶2）抑制剂。研究结果表明，使用Rezurock治疗的患者中，客观缓解率达到74%，具有临床意义和统计学显著性。 梯瓦：3月30日，梯瓦宣布，美国FDA已批准PONLIMSI（地诺单抗，RANK配体抑制剂）作为Prolia的生物仿制药，针对Xolair（奥马珠单抗，抗IgE靶向生物制剂）的拟议生物仿制药候选产品的申请已同时获得美国FDA和欧洲药品管理局受理。PONLIMSI批准用于Prolia的全部适应症，包括用于高骨折风险的绝经后女性的骨质疏松症治疗，用于高骨折风险的男性骨质疏松症患者的骨量增加，用于高骨折风险的男性和女性糖皮质激素诱导的骨质疏松症的治疗，用于高骨折风险的非转移性前列腺癌患者接受雄激素剥夺治疗以增加骨量，以及用于高骨折风险的乳腺癌患者接受辅助芳香化酶抑制剂治疗以增加骨量。 再生元：4月2日，再生元宣布，美国FDA已批准将EYLEA HD（阿柏西普）的给药间隔延长至每20周一次，适用于患有湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿的患者。这些患者在一年的治疗中视觉和解剖结果良好。此次批准还包括了标签更新，包含了针对湿性黄斑变性的PULSAR试验和针对糖尿病黄斑水肿的PHOTON试验的96周（2年）数据，表明在延长给药间隔的情况下，药物的疗效和安全性能够持续到 2年。在第96周时，71%的湿性黄斑变性患者达到了至少16周和至少20周的最后指定给药间隔，47%的糖尿病黄斑水肿患者达到了同样长度的间隔。EYLEA由再生元和拜耳共同开发。再生元拥有在美国的独家开发权。拜耳获得了在美国以外地区的独家营销权，在这些地区两家公司平分净收益。EYLEA通过结合血管内皮生长因子（VEGF-A）和胎盘生长因子（PlGF）抑制血管生成及渗漏。 福泰制药：4月1日，福泰制药宣布，美国FDA已批准，将ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于治疗6岁及以上患有囊性纤维化的患者。这些患者所携带的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在变异，且根据临床和/或体外数据表明该变异具有反应性，或者会导致CFTR蛋白的产生。此外，美国FDA还扩展了TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的适应症，适用于2岁及以上患者。ALYFTREK是三联组合囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂。Vanzacaftor和tezacaftor与CFTR蛋白上的不同位点结合，并在促进CFTR(包括F508del-CFTR)的选择突变形式的细胞加工和运输中具有累加效应，与任一单独分子相比，增加了递送至细胞表面的CFTR蛋白的量。Deutivacaftor可增强细胞表面CFTR蛋白通道开放概率。三种成分的联合作用是增加细胞表面CFTR的数量和功能，导致CFTR活性增加，这通过CFTR介导的体外氯化物转运和患者的汗液氯化物来衡量。TRIKAFTA中，增敏剂ivacaftor能够延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间提高缺陷型CFTR蛋白的功能；elexacaftor用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，改善囊性纤维化患者呼吸功能；tezacaftor可通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能。 渤健：3月30日，渤健宣布，其脊髓性肌萎缩症治疗药物SPINRAZA（nusinersen）的高剂量方案（包括50毫克/5毫升和28毫克/5毫升两种剂量），已获得美国FDA的批准。该方案为初次接受SPINRAZA治疗的患者提供了加速给药阶段，间隔14天分别注射两剂50毫克的药物，此后每四个月再注射28毫克的维持剂量。批准基于DEVOTE研究数据。显示接受高剂量SPINRAZA治疗的无治疗史且有症状的婴儿，在由费城儿童医院神经肌肉疾病儿童测试（CHOP-INTEND）评估的运动功能方面，与来自ENDEAR研究中的预先匹配的假手术（未接受治疗）组相比，出现了具有统计学意义的显著改善（平均差异：26.19 分；+15.1相比对照组-11.1）。Spinraza是经修饰的反义核苷酸，通过与SMN2外显子7的剪切位点结合，降低在剪接中被截断的机会，增加全长SMN蛋白的产生，从而治疗疾病。使用AAV9将正常SMN1基因导入患者体内，取代缺陷型SMN1基因。 优时比：3月31日，优时比宣布，欧盟委员会已批准，KYGEVVI（doxecitine /doxribtimine）用于治疗患有基因确诊的胸苷激酶2缺乏症的儿童及成人患者，这些患者的症状出现年龄在12岁及以下。2项临床研究中，使用KYGEVVI后，观察到运动里程碑的失去情况有所减少；84%的患者恢复了一项或多项运动里程碑（例如：独立坐立、独立保持头部直立）。呼吸支持方面，在治疗开始前，46%患者开始使用呼吸支持，无患者使用呼吸支持。在治疗开始后，24%开始使用呼吸支持，22%停止使用呼吸支持。喂养支持方面，在治疗开始前，31%开始使用喂食管。在治疗开始后，14%开始使用喂食管支持，其中2名参与者在治疗开始后又停止了喂养支持。KYGEVVI的主要作用机制是将嘧啶核苷脱氧胞苷和脱氧胸苷整合到骨骼肌线粒体的脱氧核糖核酸中，以恢复线粒体DNA的拷贝数并改善患者的骨骼肌功能。利用剩余的胸腺激酶2活性以及细胞质中的磷酸化途径，如胸苷激酶1和脱氧胞苷激酶，来增加线粒体中的脱氧胞苷三磷酸和脱氧胸苷三磷酸等线粒体DNA前体物质。收并购方面： 礼来：3月31日，礼来和Centessa Pharmaceuticals plc，专注于研发治疗过度白天嗜睡及其他神经系统疾病新型药物的临床阶段公司，宣布达成最终协议，礼来将收购Centessa。Centessa正在推进系列针对食欲素受体2（OX2R）的激动剂项目，旨在针对睡眠-觉醒周期至关重要的神经生物学系统，以治疗白天过度嗜睡以及睡眠障碍。其在临床试验阶段的候选药物cleminorexton（原ORX750），在针对1型嗜睡症、2型嗜睡症和特发性嗜睡症的2a期临床研究中，展现出了同类最佳的潜力表现。Centessa的OX2R激动剂组合还包括其他处于临床和临床前阶段的资产，这些资产在更广泛的神经、神经退行性和精神疾病方面具有潜在应用价值。礼来将以每股38.00美元的现金价格收购Centessa所有股份，此外还包括或有价值权，股东在达成以下三个里程碑时有权获得总计9.00美元的付款，交易完成后的第五周年之前需达成这些里程碑。每股的潜在总对价最高可达47.00美元。或有付款包括：在交易完成后的第五周年之前，美国FDA批准cleminorexton或ORX142，用于治疗2型嗜睡症时，将支付2.00美元现金；在交易完成后的第五周年之前，美国FDA批准cleminorexton或ORX142用于治疗原发性失眠症时，支付5.00美元；在2030年1月1日之前，美国FDA首次批准cleminorexton或ORX142用于任何适应症时，支付2.00美元。预付款所对应的股权价值总计约为63亿美元，或有价值权所代表的潜在额外股权价值约为15亿美元。 雅培：3月30日，雅培和Flatiron Health宣布，将雅培Precision Oncology精准肿瘤学产品整合到Flatiron基于云的电子医疗记录（EMR）平台OncoEMR中。通过这种整合，肿瘤护理供应商可单独或组合订购雅培测试，并在现有的OncoEMR临床工作流程中直接接收状态更新和结果。现有的雅培检测包括Oncotype DX乳腺复发评分、OncoExTra、Oncodetect和Riskguard检测，使临床医生能够访问全面的产品组合。此次整合扩大了雅培的精准肿瘤检测在Flatiron的全国网络中的使用范围，该网络由1600多个社区癌症护理中心组成，其中有4700家护理供应商，也是美国大多数癌症护理的发生地点。 吉利德：4月1日，吉利德宣布，延长了收购Arcellx的要约有效期。收购价格仍为每股115美元，附带或有价值权，股东可在2030年3月31日之前可获得每份5美元的现金支付，支付条件是Arcellx的anitocabtagene autoleucel产品在2029年12月31日之前全球累计销售额超过60亿美元。收购要约原定于美国东部时间4月2日11点 59分后一分钟到期，现已延期至4月24日下午5点到期。吉利德在交易完成时将支付78亿美元的股权价值。Arcellx专注于为癌症及其他疾病患者提供新型的创新免疫疗法。吉列德旗下的凯特公司与Arcellx已达成合作，共同开发并推广主要在研药物anitocabtagene autoleucel，针对多发性骨髓瘤患者的靶向BCMA的CAR T细胞疗法。此疗法作为复发或难治性多发性骨髓瘤患者第四线治疗方案已向美国FDA提交了生物制品许可申请，申请基于一期临床研究和关键性二期iMMagine1研究的结果支持。Arcellx的D-域CAR技术平台还开发出了具有更高特异性和更强结合亲和力的专有靶标结合域，有可能用于下一代CAR T细胞和双特异性疗法。在体内细胞治疗方面，D-域BCMA结合剂也有应用潜力。 默克：4月1日，默克宣布，已完成对JSR生命科学公司色谱业务的收购。此次收购增添了Amsphere蛋白质A固体树脂以及先进的蛋白质A色谱分离技术，能够实现单克隆抗体的高效、大规模纯化。JSR生命科学公司从事合同开发和生产、临床前和转化临床研究以及提供生物处理解决方案。JSR色谱业务总部位于比利时，拥有50多名员工，主要产品包括Amsphere A3和Amsphere A+ Protein A树脂，为各种单克隆抗体提供纯化支持。 渤健：3月31日，渤健和Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，已达成最终协议。渤健将以每股41.00美元的现金价格，收购Apellis已发行股份，总价约为56亿美元。Apellis股东还有2次每次2美元的或有收款权，条件是SYFOVRE的全球年净销售额达到特定的年度销售门槛。Apellis的EMPAVELI和SYFOVRE为渤健带来了即时的销售收入，预计在2025年的总净销售额将达到6.89亿美元，且预计在2028年之前将以至少15%至20%的增速持续增长。EMPAVELI已获得美国FDA的批准，用于治疗罕见的免疫介导性肾病（C3G和原发性免疫复合物增生性肾小球肾炎），以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症。SYFOVRE已获得FDA批准，用于治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地图样萎缩，免疫介导的视网膜疾病。渤健将继续与Sobi合作，Sobi保留了EMPAVELI（在欧盟称为Aspaveli）在美国以外地区的商业权利。EMPAVELI（pegcetacoplan）是针对补体成分3（C3）的靶向疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活。在3期VALIANT研究中，EMPAVELI与安慰剂相比，蛋白尿减少了68%，肾功能得以稳定，并且C3沉积物得到了显著清除（通过活检中的C3染色测量）。SYFOVRE（pegcetacoplan注射液）在24个月的3期OAKS和DERBY研究中取得积极结果，在DERBY研究中，每月治疗可使病变增长减少36%，这一最大益处出现在18个月至24个月之间。GALE开放标签扩展研究显示，与假手术相比，SYFOVRE将病变的进展延迟了约1.5年。交易中，2次每次2美元的或有收款权，包括，在2027年至2030年期间任一年度SYFOVRE全球净销售额达到15亿美元时可获得每股2美元现金支付的权利，若任一年度全球净销售额达到20亿美元，则可获得额外每股2美元的现金支付，若这些里程碑未达到，但SYFOVRE在2031年年度实现全球净销售额20亿美元，则可获得每股4美元的现金支付。合作授权方面： 再生元：4月2日，再生元和TriNetX宣布达成战略合作，再生元获得了独家机会，将大规模的基因组和蛋白质组数据群集与TriNetX约3亿名匿名且去标识化的患者数据网络相连接。此次合作将使再生元的基因组和蛋白质组电子健康记录数据库得以扩展。TriNetX将为再生元提供安全的访问权限，以获取TriNetX目前及未来约3亿人的脱敏健康数据。再生元将向TriNetX投资2亿美元。临床进展方面： 默沙东：3月30日，默沙东公布了CORALreef AddOn试验结果。评估enlicitide decanoate（非他汀类口服药物）与其他口服非他汀类疗法（贝派地酸，依折麦布，或者联合制剂）相比，在患有高胆固醇血症且有动脉粥样硬化性心血管疾病病史或有此类疾病风险的成年患者中，添加背景他汀类药物的疗效和安全性。Enlicitide decanoate为新型环状肽化合物，每日一次口服蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂。在治疗八周（第56天）时，与对照组相比，低密度脂蛋白胆固醇水平实现具有临床意义的降低，效果优于对照组。Enlicitide decanoate可使低密度脂蛋白胆固醇较基线水平降低64.6%。此外，与贝派地酸相比，低密度脂蛋白胆固醇水平降低56.7%；与依折麦布相比，降低36.0%；与贝派地酸和依折麦布联合相比，可降低28.1%。在关键的次要指标上也显示出具有统计学意义的显著降低。Enlicitide decanoate显著降低了载脂蛋白B（ApoB）水平，较基线降低了54.6%，而贝派地酸降低5.4%，依折麦布降低20.2%，贝派地酸和依折麦布联合降低27.7%。此外，Enlicitide decanoate显著降低了非高密度脂蛋白胆固醇，较基线降低了58.0%，而贝派地酸降低5.2%，依折麦布降低25.1%，贝派地酸联合依折麦布降低31.8%。使用enlicitide decanoate脂蛋白(a)（Lp(a））水平降低了26.2%，贝派地酸升高了8.1%，依折麦布无变化，贝派地酸联合依折麦布，升高了10.4%。研究还表明，使用enlicitide decanoate治疗的患者中有78.2%达到了至少降低50%低密度脂蛋白胆固醇的预设目标，低于55毫克/分升（1.42毫摩尔/升），而使用贝派地酸患者中这一比例为2.0%，使用依折麦布治疗的患者为8.0%，而贝派地酸联合依折麦布治疗的患者中这一比例为20.0%。 默沙东：4月2日，默沙东宣布启动关键性的2b/3期临床试验，旨在评估MK-8748（又称Tiespectus，EYE201），新型的双特异性抗体，能直接激活Tie2信号通路并抑制血管内皮生长因子（VEGF），用于治疗新生血管（湿性）老年性黄斑变性。旨在稳定视网膜和脉络膜血管，并减少黄斑处的液体积聚。 艾伯维：3月30日，艾伯维Allergan Aesthetics在美国皮肤病学会年会上展示了美容系列产品的数据，来自TrenibotulinumtoxinE重复治疗眉间纹的研究显示，在3次连续的开放性临床试验中耐受性良好。TrenibotE是在研B型肉毒杆菌神经毒素E型产品，见效迅速，用药后8小时起即可显现效果，且作用持续时间较短，约为2至3周。 阿斯利康：3月31日，阿斯利康宣布，efzimfotase alfa（ALXN1850）的3期临床试验项目取得了积极结果，用于广泛的低磷酸酶症患者。Efzimfotase alfa是在研的酶替代疗法，旨在提供更低的注射剂量、更少的给药频率，优于Strensiq (asfotase alfa，阿司福酶α)。在此前未使用Strensiq治疗的2至12岁儿童的MULBERRY三期临床试验中，结果显示达到了主要指标。与安慰剂组相比，相比基线数据，放射学整体变化评分方面，在第25周时，儿童的骨骼健康状况有了显著且具有临床意义的改善。此外，关键的次要指标，佝偻病严重程度评分（RSS）也观察到了显著的改善。其他衡量身体功能（六分钟步行测试）和运动能力（PODCI）的次要指标也进一步证实了整体临床益处。CHESTNUT三期临床试验取得的积极结果，efzimfotase alfa在儿童患者（2至<12岁）中具有良好的耐受性，并显示出良好的安全性特征，这些患者是从Strensiq转换而来。在第25周时，维持了Strensiq对骨骼健康的治疗益处，通过次要终点放射学整体变化评分和佝偻病严重程度评分进行了测量。在HICKORY三期试验中，显示出数值上的改善，但在此前未接受Strensiq治疗的青少年及成人（12岁及以上）中，其在六分钟步行测试这一主要指标上的统计学意义并未达成，与安慰剂组相比，在第25周时的结果略好于预期。然而，治疗组在总体研究人群中在慢性疾病评估治疗疲劳评估（FACIT-Fatigue）方面显示出显著的数值改善。在针对儿童起病低磷酸酯酶症的青少年和成人亚组人群中，在运动能力方面（6分钟步行试验测量）显示出具有显著统计学和临床意义的益处，同时在衡量身体功能和疼痛减轻的关键次要指标方面也优于安慰剂组。正在进行的HICKORY试验的初步研究结果显示，在第 48周时，主要指标和关键次要指标均持续呈现改善趋势。在随机分组阶段之后从安慰剂组转用efzimfotase alfa的患者，在接受24周治疗后，在多个疗效指标上也表现出具有临床意义的改善。 阿斯利康：4月2日，阿斯利康宣布，在EMERALD-3三期临床试验中，Imfinzi (durvalumab，度伐利尤单抗）联合Imjudo (tremelimumab)，仑伐替尼以及经动脉化疗栓塞联合使用，对于符合条件且适合进行栓塞治疗的不可切除肝细胞癌患者，在主要终点指标无进展生存期方面，相较于单纯使用颈动脉化疗栓塞，显示出具有统计学和临床意义的显著改善。总生存期的中期分析中，联合疗法也显示出改善的趋势。Imfinzi是人源单抗，能与PD-L1蛋白结合，并阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略，解除免疫反应的抑制。Imjudo是人源单抗，靶向作用于细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（CTLA-4）的活性。能抑制CTLA-4的活性，促进T细胞的激活，启动针对癌症的免疫反应，并促进癌细胞死亡。 拜耳：4月1日，AskBio Inc.，拜耳全资基因治疗公司，宣布其正在进行的GenePHIT二期临床试验（针对AB-1002，在研基因疗法，用于治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF））的已完成患者招募和分组工作。AB-1002是一次性基因疗法，直接输注至心脏，以促进产生一种经过修饰的（I-1c）天然蛋白质抑制剂-1，旨在抑制蛋白质磷酸酶1的活性，而蛋白质磷酸酶1与心力衰竭有关。 诺和诺德：4月2日，诺和诺德将在肥胖医学协会年度会议上展示ORION研究结果，表明Wegovy (semaglutide，司美格鲁肽）25毫克片剂的平均体重减轻效果显著优于orforglipron 36毫克片剂。美国FDA最近批准了orforglipron，以Foundayo品牌名称上市，其剂量最高可达17.2毫克。获批的17.2毫克片剂与用于3期试验的36毫克胶囊等效，也是ORION研究中的对照组。此外，在一项独立的患者偏好研究中，超重或肥胖的成年人更倾向于选择类似司美格鲁肽的口服剂型，而非orforglipron。ORION研究是基于人群的间接治疗比较研究，评估口服司美格鲁肽25毫克与orforglipron 36毫克在减重效果和耐受性方面的差异，利用了OASIS 4和ATTAIN-1三期临床试验的数据。采用模拟治疗比较来评估相比基线的体重变化百分比。ORION 研究结果显示，口服司美格鲁肽25毫克组的体重减轻效果明显优于orforglipron 36毫克组，无论患者是否继续治疗两组的平均差异为-3.2个百分点，如果所有患者都继续治疗，差异为-3.0个百分点。此外，orforglipron 36毫克组因任何不良事件而停止治疗的几率高出司美格鲁肽25mg约4.1倍，因与胃肠道问题相关的不良事件而停止治疗的几率高出约13.9倍。此外，OPTIC是在线患者偏好研究，于2025年10月至11月进行。研究对象为800名患有肥胖症或超重症且至少伴有一种与肥胖相关的并发症的成年人，无论他们之前是否使用过肥胖药物。根据临床试验结果进行的预测选择比较结果显示，84%的调查受访者倾向于口服司美格鲁肽方案。此外，所有受访者中大多数（65%）都认为在空腹服用治疗药物并等待30分钟后再进食（口服司美格鲁肽给药说明）不会干扰他们的日常生活。国际头部药企（top25）主要药品销售收入数据见下：25个国际头部药企主要药品全球销售收入汇总

下面是2026年3月30日至2026年4月5日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况 本周主要内容包括： 国际审批方面，罗氏cobas MPX-E检测在CE国家上市。检测HIV 1和2、丙肝、乙肝和戊肝。GSK宣布中国受理bepirovirsen（反义寡核苷酸）用于乙肝；中国批准Exdensur (depemokimab，IL-5单抗)用于重度哮喘；拜耳宣布欧盟批准Kerendia(finerenone)，非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂用于心衰；礼来宣布美国批准Foundayo (orforglipron，GLP-1受体激动剂)，用于肥胖；赛诺菲宣布，欧盟批准Rezurock (belumosudil，ROCK2抑制剂)，用于慢性移植物抗宿主病；梯瓦宣布，美国批准PONLIMSI（地诺单抗，RANK配体抑制剂）作为Prolia的生物仿制药，Xolair（奥马珠单抗，抗IgE靶向生物制剂）申请已获受理；再生元宣布，美国批准EYLEA HD（阿柏西普）给药间隔延长至每20周一次，用于湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿；Vertex宣布，美国批准，ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于囊性纤维化。扩展了TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）适用患者范围；渤健宣布美国批准SPINRAZA（nusinersen）的高剂量方案，用于脊髓性肌萎缩症；优时比宣布，欧盟批准，KYGEVVI（doxecitine/doxribtimine）用于胸苷激酶2缺乏症。 收并购方面，礼来收购Centessa Pharmaceuticals plc，得到食欲素受体2激动剂，用于嗜睡睡眠障碍；雅培将Precision Oncology精准肿瘤学产品整合到Flatiron平台OncoEMR中；吉利德延长收购Arcellx的要约。获得靶向BCMA的CAR T细胞疗法用于骨髓瘤；默克完成对JSR生命科学公司色谱业务的收购，增添了Amsphere蛋白质单抗纯化技术；渤健收购Apellis Pharmaceuticals, Inc.，获得EMPAVELI和SYFOVRE，用于肾病血红蛋白尿及年龄相关性黄斑变性相关的地图样萎缩。 合作授权方面，再生元和TriNetX达成合作，获得3亿名匿名去标识化的患者数据 临床数据披露方面，默沙东公布了enlicitide（非他汀类口服药物）用于高胆固醇血症数据；启动2b/3期试验，评估Tiespectus双抗，用于湿性老年性黄斑变性；艾伯维展示研B型肉毒杆菌神经毒素E型产品治疗眉间纹的数据；阿斯利康展示酶替代疗法efzimfotase alfa用于广泛的低磷酸酶症患者数据，Imfinzi (durvalumab，度伐利尤单抗）联合Imjudo (tremelimumab)，仑伐替尼及经动脉化疗栓塞，用于肝细胞癌数据；拜耳AskBio Inc.，用于心衰基因疗法试验完成患者招募；诺和诺德展示Wegovy (semaglutide，司美格鲁肽）相比orforglipron效果的数据 详细情况如下。 国际审批方面：  罗氏：3月30日，罗氏宣布，cobas MPX-E 检测法已在全球认可CE标志的国家上市。该检测法是用于检测和区分人类免疫缺陷病毒（HIV 1和2）、丙型肝炎、乙型肝炎和戊型肝炎病毒的定性体外检测方法。将四种主要病毒的检测整合到一个工作流程中。  葛兰素史克：3月30日，葛兰素史克宣布，中国国家药监局已受理bepirovirsen（在研反义寡核苷酸）的新药申请，用于治疗成人慢性乙型肝炎。申请基于B-Well 1和B-Well 2三期临床试验结果支持，显示出具有统计学和临床意义的功能性治愈率。与单纯使用标准疗法相比，bepirovirsen联合标准疗法，在所有指标上（包括基线HBsAg水平较低的患者）的功能性治愈率均显著更高，在患者中观察到的效果更为显著。Bepirovirsen是三重作用的反义寡核苷酸，识别并协调破坏导致慢性疾病的乙型肝炎病毒的遗传成分（即mRNA和前基因RNA），可能使人体的免疫系统重新获得控制。抑制病毒体内的病毒基因组复制，降低血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的水平，并刺激免疫系统，以增加持久和持续反应的机会。葛兰素史克从Ionis Pharmaceuticals获得了bepirovirsen权利，合作推进研发工作。  葛兰素史克：3月30日，葛兰素史克宣布，中国国家药监局已批准，Exdensur (depemokimab，易适来，德莫奇单抗)作为针对伴有嗜酸性粒细胞特征的成人及儿童（12岁及以上）重度哮喘患者的附加维持治疗药物。批准基于SWIFT-1和SWIFT-2三期临床试验的数据。结合标准治疗，每年使用两剂德莫奇单抗的方案相较于安慰剂，显示出显著的抑制病情加重效果。两项试验中，德莫奇单抗治疗分别使每年哮喘急性发作的发生率在52周内显著降低了58%和48%，治疗组与安慰剂相比的哮喘发作率：SWIFT-1中为0.46相比1.11，SWIFT-2中为0.56相比1.08。次要指标中，治疗组出现需要住院或急诊就诊的病情加重事件的次数明显少于安慰剂组（分别为1%和4%相比8%和10%）。在52周内，治疗组与安慰剂组相比，临床显著加重事件（需要住院或急诊就诊）的年发生率降低了72%，治疗组年发生率0.02对比安慰剂组0.09。Exdensur是针对伴有2型炎症基础的呼吸系统疾病进行评估的超长效生物制剂。结合了高亲和力的白细胞介素-5（IL-5）结合能力和高效力，同时具有延长的半衰期，能够实现每年两次的给药。  拜耳：3月30日，拜耳宣布，欧盟委员会已批准Kerendia (finerenone)，非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂，在欧盟上市，用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40%的成人心力衰竭患者，即伴有左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或保留（HFpEF）的心力衰竭患者。批准基于3期FINEARTS-HF研究的积极结果。显示与安慰剂联合常规治疗相比，显著降低了心血管死亡和总（首次和复发）心力衰竭事件的复合主要终点指标，这些事件定义为因心力衰竭而住院或紧急心力衰竭就诊。在主要终点指标中所显示的益处不受背景治疗、合并症或住院状况的影响，包括基于射血分数或基线使用 SGLT-2抑制剂的患者亚组。  礼来：4月1日，礼来宣布，美国FDA已批准Foundayo (orforglipron)，用于治疗肥胖症患者，以及体重超标且伴有与体重相关疾病问题的患者。当与低热量饮食和增加体育活动相结合使用时，Foundayo能够帮助个体减轻多余体重并保持体重不反弹。基于ATTAIN临床试验，Foundayo被证实能够帮助人们减轻体重并保持体重不反弹。使用最高剂量的Foundayo并持续接受治疗的个体平均减重27.3磅（12.4%），而使用安慰剂的个体平均仅减重2.2磅（0.9%）。使用Foundayo的参与者平均减重25磅（11.1%），而安慰剂组平均仅减重5.3磅（2.1%）。Foundayo组都能使许多心血管风险指标降低，包括腰围、非高密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯和收缩压等指标在内，所有剂量均有效。Foundayo是每日一次的小分子（非肽类）口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂，可在任何时间服用，不受食物和水摄入量的限制。由中外制药发现，并于2018年由礼来获得授权。  赛诺菲：3月31日，赛诺菲宣布，欧盟委员会已批准Rezurock (belumosudil)的有条件上市许可，用于治疗成人及12岁及以上体重至少40公斤的儿童慢性移植物抗宿主病。仅在其他治疗方案临床效果有限、不适用或已用尽的情况下使用。批准基于ROCKstar 2期试验等结果，表明Rezurock在干细胞移植后患有慢性移植物抗宿主病且接受过至少两次系统性治疗的患者中，能产生具有临床意义且持久的疗效。Rezurock是选择性ROCK2（rho相关卷曲螺旋激酶2）抑制剂。研究结果表明，使用Rezurock治疗的患者中，客观缓解率达到74%，具有临床意义和统计学显著性。  梯瓦：3月30日，梯瓦宣布，美国FDA已批准PONLIMSI（地诺单抗，RANK配体抑制剂）作为Prolia的生物仿制药，针对Xolair（奥马珠单抗，抗IgE靶向生物制剂）的拟议生物仿制药候选产品的申请已同时获得美国FDA和欧洲药品管理局受理。PONLIMSI批准用于Prolia的全部适应症，包括用于高骨折风险的绝经后女性的骨质疏松症治疗，用于高骨折风险的男性骨质疏松症患者的骨量增加，用于高骨折风险的男性和女性糖皮质激素诱导的骨质疏松症的治疗，用于高骨折风险的非转移性前列腺癌患者接受雄激素剥夺治疗以增加骨量，以及用于高骨折风险的乳腺癌患者接受辅助芳香化酶抑制剂治疗以增加骨量。  再生元：4月2日，再生元宣布，美国FDA已批准将EYLEA HD（阿柏西普）的给药间隔延长至每20周一次，适用于患有湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿的患者。这些患者在一年的治疗中视觉和解剖结果良好。此次批准还包括了标签更新，包含了针对湿性黄斑变性的PULSAR试验和针对糖尿病黄斑水肿的PHOTON试验的96周（2年）数据，表明在延长给药间隔的情况下，药物的疗效和安全性能够持续到 2年。在第96周时，71%的湿性黄斑变性患者达到了至少16周和至少20周的最后指定给药间隔，47%的糖尿病黄斑水肿患者达到了同样长度的间隔。EYLEA由再生元和拜耳共同开发。再生元拥有在美国的独家开发权。拜耳获得了在美国以外地区的独家营销权，在这些地区两家公司平分净收益。EYLEA通过结合血管内皮生长因子（VEGF-A）和胎盘生长因子（PlGF）抑制血管生成及渗漏。  福泰制药：4月1日，福泰制药宣布，美国FDA已批准，将ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于治疗6岁及以上患有囊性纤维化的患者。这些患者所携带的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在变异，且根据临床和/或体外数据表明该变异具有反应性，或者会导致CFTR蛋白的产生。此外，美国FDA还扩展了TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的适应症，适用于2岁及以上患者。ALYFTREK是三联组合囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂。Vanzacaftor和tezacaftor与CFTR蛋白上的不同位点结合，并在促进CFTR(包括F508del-CFTR)的选择突变形式的细胞加工和运输中具有累加效应，与任一单独分子相比，增加了递送至细胞表面的CFTR蛋白的量。Deutivacaftor可增强细胞表面CFTR蛋白通道开放概率。三种成分的联合作用是增加细胞表面CFTR的数量和功能，导致CFTR活性增加，这通过CFTR介导的体外氯化物转运和患者的汗液氯化物来衡量。TRIKAFTA中，增敏剂ivacaftor能够延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间提高缺陷型CFTR蛋白的功能；elexacaftor用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，改善囊性纤维化患者呼吸功能；tezacaftor可通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能。  渤健：3月30日，渤健宣布，其脊髓性肌萎缩症治疗药物SPINRAZA（nusinersen）的高剂量方案（包括50毫克/5毫升和28毫克/5毫升两种剂量），已获得美国FDA的批准。该方案为初次接受SPINRAZA治疗的患者提供了加速给药阶段，间隔14天分别注射两剂50毫克的药物，此后每四个月再注射28毫克的维持剂量。批准基于DEVOTE研究数据。显示接受高剂量SPINRAZA治疗的无治疗史且有症状的婴儿，在由费城儿童医院神经肌肉疾病儿童测试（CHOP-INTEND）评估的运动功能方面，与来自ENDEAR研究中的预先匹配的假手术（未接受治疗）组相比，出现了具有统计学意义的显著改善（平均差异：26.19 分；+15.1相比对照组-11.1）。Spinraza是经修饰的反义核苷酸，通过与SMN2外显子7的剪切位点结合，降低在剪接中被截断的机会，增加全长SMN蛋白的产生，从而治疗疾病。使用AAV9将正常SMN1基因导入患者体内，取代缺陷型SMN1基因。  优时比：3月31日，优时比宣布，欧盟委员会已批准，KYGEVVI（doxecitine /doxribtimine）用于治疗患有基因确诊的胸苷激酶2缺乏症的儿童及成人患者，这些患者的症状出现年龄在12岁及以下。2项临床研究中，使用KYGEVVI后，观察到运动里程碑的失去情况有所减少；84%的患者恢复了一项或多项运动里程碑（例如：独立坐立、独立保持头部直立）。呼吸支持方面，在治疗开始前，46%患者开始使用呼吸支持，无患者使用呼吸支持。在治疗开始后，24%开始使用呼吸支持，22%停止使用呼吸支持。喂养支持方面，在治疗开始前，31%开始使用喂食管。在治疗开始后，14%开始使用喂食管支持，其中2名参与者在治疗开始后又停止了喂养支持。KYGEVVI的主要作用机制是将嘧啶核苷脱氧胞苷和脱氧胸苷整合到骨骼肌线粒体的脱氧核糖核酸中，以恢复线粒体DNA的拷贝数并改善患者的骨骼肌功能。利用剩余的胸腺激酶2活性以及细胞质中的磷酸化途径，如胸苷激酶1和脱氧胞苷激酶，来增加线粒体中的脱氧胞苷三磷酸和脱氧胸苷三磷酸等线粒体DNA前体物质。 收并购方面：  礼来：3月31日，礼来和Centessa Pharmaceuticals plc，专注于研发治疗过度白天嗜睡及其他神经系统疾病新型药物的临床阶段公司，宣布达成最终协议，礼来将收购Centessa。Centessa正在推进系列针对食欲素受体2（OX2R）的激动剂项目，旨在针对睡眠-觉醒周期至关重要的神经生物学系统，以治疗白天过度嗜睡以及睡眠障碍。其在临床试验阶段的候选药物cleminorexton（原ORX750），在针对1型嗜睡症、2型嗜睡症和特发性嗜睡症的2a期临床研究中，展现出了同类最佳的潜力表现。Centessa的OX2R激动剂组合还包括其他处于临床和临床前阶段的资产，这些资产在更广泛的神经、神经退行性和精神疾病方面具有潜在应用价值。礼来将以每股38.00美元的现金价格收购Centessa所有股份，此外还包括或有价值权，股东在达成以下三个里程碑时有权获得总计9.00美元的付款，交易完成后的第五周年之前需达成这些里程碑。每股的潜在总对价最高可达47.00美元。或有付款包括：在交易完成后的第五周年之前，美国FDA批准cleminorexton或ORX142，用于治疗2型嗜睡症时，将支付2.00美元现金；在交易完成后的第五周年之前，美国FDA批准cleminorexton或ORX142用于治疗原发性失眠症时，支付5.00美元；在2030年1月1日之前，美国FDA首次批准cleminorexton或ORX142用于任何适应症时，支付2.00美元。预付款所对应的股权价值总计约为63亿美元，或有价值权所代表的潜在额外股权价值约为15亿美元。  雅培：3月30日，雅培和Flatiron Health宣布，将雅培Precision Oncology精准肿瘤学产品整合到Flatiron基于云的电子医疗记录（EMR）平台OncoEMR中。通过这种整合，肿瘤护理供应商可单独或组合订购雅培测试，并在现有的OncoEMR临床工作流程中直接接收状态更新和结果。现有的雅培检测包括Oncotype DX乳腺复发评分、OncoExTra、Oncodetect和Riskguard检测，使临床医生能够访问全面的产品组合。此次整合扩大了雅培的精准肿瘤检测在Flatiron的全国网络中的使用范围，该网络由1600多个社区癌症护理中心组成，其中有4700家护理供应商，也是美国大多数癌症护理的发生地点。  吉利德：4月1日，吉利德宣布，延长了收购Arcellx的要约有效期。收购价格仍为每股115美元，附带或有价值权，股东可在2030年3月31日之前可获得每份5美元的现金支付，支付条件是Arcellx的anitocabtagene autoleucel产品在2029年12月31日之前全球累计销售额超过60亿美元。收购要约原定于美国东部时间4月2日11点 59分后一分钟到期，现已延期至4月24日下午5点到期。吉利德在交易完成时将支付78亿美元的股权价值。Arcellx专注于为癌症及其他疾病患者提供新型的创新免疫疗法。吉列德旗下的凯特公司与Arcellx已达成合作，共同开发并推广主要在研药物anitocabtagene autoleucel，针对多发性骨髓瘤患者的靶向BCMA的CAR T细胞疗法。此疗法作为复发或难治性多发性骨髓瘤患者第四线治疗方案已向美国FDA提交了生物制品许可申请，申请基于一期临床研究和关键性二期iMMagine1研究的结果支持。Arcellx的D-域CAR技术平台还开发出了具有更高特异性和更强结合亲和力的专有靶标结合域，有可能用于下一代CAR T细胞和双特异性疗法。在体内细胞治疗方面，D-域BCMA结合剂也有应用潜力。  默克：4月1日，默克宣布，已完成对JSR生命科学公司色谱业务的收购。此次收购增添了Amsphere蛋白质A固体树脂以及先进的蛋白质A色谱分离技术，能够实现单克隆抗体的高效、大规模纯化。JSR生命科学公司从事合同开发和生产、临床前和转化临床研究以及提供生物处理解决方案。JSR色谱业务总部位于比利时，拥有50多名员工，主要产品包括Amsphere A3和Amsphere A+ Protein A树脂，为各种单克隆抗体提供纯化支持。  渤健：3月31日，渤健和Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，已达成最终协议。渤健将以每股41.00美元的现金价格，收购Apellis已发行股份，总价约为56亿美元。Apellis股东还有2次每次2美元的或有收款权，条件是SYFOVRE的全球年净销售额达到特定的年度销售门槛。Apellis的EMPAVELI和SYFOVRE为渤健带来了即时的销售收入，预计在2025年的总净销售额将达到6.89亿美元，且预计在2028年之前将以至少15%至20%的增速持续增长。EMPAVELI已获得美国FDA的批准，用于治疗罕见的免疫介导性肾病（C3G和原发性免疫复合物增生性肾小球肾炎），以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症。SYFOVRE已获得FDA批准，用于治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地图样萎缩，免疫介导的视网膜疾病。渤健将继续与Sobi合作，Sobi保留了EMPAVELI（在欧盟称为Aspaveli）在美国以外地区的商业权利。EMPAVELI（pegcetacoplan）是针对补体成分3（C3）的靶向疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活。在3期VALIANT研究中，EMPAVELI与安慰剂相比，蛋白尿减少了68%，肾功能得以稳定，并且C3沉积物得到了显著清除（通过活检中的C3染色测量）。SYFOVRE（pegcetacoplan注射液）在24个月的3期OAKS和DERBY研究中取得积极结果，在DERBY研究中，每月治疗可使病变增长减少36%，这一最大益处出现在18个月至24个月之间。GALE开放标签扩展研究显示，与假手术相比，SYFOVRE将病变的进展延迟了约1.5年。交易中，2次每次2美元的或有收款权，包括，在2027年至2030年期间任一年度SYFOVRE全球净销售额达到15亿美元时可获得每股2美元现金支付的权利，若任一年度全球净销售额达到20亿美元，则可获得额外每股2美元的现金支付，若这些里程碑未达到，但SYFOVRE在2031年年度实现全球净销售额20亿美元，则可获得每股4美元的现金支付。 合作授权方面：  再生元：4月2日，再生元和TriNetX宣布达成战略合作，再生元获得了独家机会，将大规模的基因组和蛋白质组数据群集与TriNetX约3亿名匿名且去标识化的患者数据网络相连接。此次合作将使再生元的基因组和蛋白质组电子健康记录数据库得以扩展。TriNetX将为再生元提供安全的访问权限，以获取TriNetX目前及未来约3亿人的脱敏健康数据。再生元将向TriNetX投资2亿美元。 临床进展方面：  默沙东：3月30日，默沙东公布了CORALreef AddOn试验结果。评估enlicitide decanoate（非他汀类口服药物）与其他口服非他汀类疗法（贝派地酸，依折麦布，或者联合制剂）相比，在患有高胆固醇血症且有动脉粥样硬化性心血管疾病病史或有此类疾病风险的成年患者中，添加背景他汀类药物的疗效和安全性。Enlicitide decanoate为新型环状肽化合物，每日一次口服蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂。在治疗八周（第56天）时，与对照组相比，低密度脂蛋白胆固醇水平实现具有临床意义的降低，效果优于对照组。Enlicitide decanoate可使低密度脂蛋白胆固醇较基线水平降低64.6%。此外，与贝派地酸相比，低密度脂蛋白胆固醇水平降低56.7%；与依折麦布相比，降低36.0%；与贝派地酸和依折麦布联合相比，可降低28.1%。在关键的次要指标上也显示出具有统计学意义的显著降低。Enlicitide decanoate显著降低了载脂蛋白B（ApoB）水平，较基线降低了54.6%，而贝派地酸降低5.4%，依折麦布降低20.2%，贝派地酸和依折麦布联合降低27.7%。此外，Enlicitide decanoate显著降低了非高密度脂蛋白胆固醇，较基线降低了58.0%，而贝派地酸降低5.2%，依折麦布降低25.1%，贝派地酸联合依折麦布降低31.8%。使用enlicitide decanoate脂蛋白(a)（Lp(a））水平降低了26.2%，贝派地酸升高了8.1%，依折麦布无变化，贝派地酸联合依折麦布，升高了10.4%。研究还表明，使用enlicitide decanoate治疗的患者中有78.2%达到了至少降低50%低密度脂蛋白胆固醇的预设目标，低于55毫克/分升（1.42毫摩尔/升），而使用贝派地酸患者中这一比例为2.0%，使用依折麦布治疗的患者为8.0%，而贝派地酸联合依折麦布治疗的患者中这一比例为20.0%。  默沙东：4月2日，默沙东宣布启动关键性的2b/3期临床试验，旨在评估MK-8748（又称Tiespectus，EYE201），新型的双特异性抗体，能直接激活Tie2信号通路并抑制血管内皮生长因子（VEGF），用于治疗新生血管（湿性）老年性黄斑变性。旨在稳定视网膜和脉络膜血管，并减少黄斑处的液体积聚。  艾伯维：3月30日，艾伯维Allergan Aesthetics在美国皮肤病学会年会上展示了美容系列产品的数据，来自TrenibotulinumtoxinE重复治疗眉间纹的研究显示，在3次连续的开放性临床试验中耐受性良好。TrenibotE是在研B型肉毒杆菌神经毒素E型产品，见效迅速，用药后8小时起即可显现效果，且作用持续时间较短，约为2至3周。  阿斯利康：3月31日，阿斯利康宣布，efzimfotase alfa（ALXN1850）的3期临床试验项目取得了积极结果，用于广泛的低磷酸酶症患者。Efzimfotase alfa是在研的酶替代疗法，旨在提供更低的注射剂量、更少的给药频率，优于Strensiq (asfotase alfa，阿司福酶α)。在此前未使用Strensiq治疗的2至12岁儿童的MULBERRY三期临床试验中，结果显示达到了主要指标。与安慰剂组相比，相比基线数据，放射学整体变化评分方面，在第25周时，儿童的骨骼健康状况有了显著且具有临床意义的改善。此外，关键的次要指标，佝偻病严重程度评分（RSS）也观察到了显著的改善。其他衡量身体功能（六分钟步行测试）和运动能力（PODCI）的次要指标也进一步证实了整体临床益处。CHESTNUT三期临床试验取得的积极结果，efzimfotase alfa在儿童患者（2至<12岁）中具有良好的耐受性，并显示出良好的安全性特征，这些患者是从Strensiq转换而来。在第25周时，维持了Strensiq对骨骼健康的治疗益处，通过次要终点放射学整体变化评分和佝偻病严重程度评分进行了测量。在HICKORY三期试验中，显示出数值上的改善，但在此前未接受Strensiq治疗的青少年及成人（12岁及以上）中，其在六分钟步行测试这一主要指标上的统计学意义并未达成，与安慰剂组相比，在第25周时的结果略好于预期。然而，治疗组在总体研究人群中在慢性疾病评估治疗疲劳评估（FACIT-Fatigue）方面显示出显著的数值改善。在针对儿童起病低磷酸酯酶症的青少年和成人亚组人群中，在运动能力方面（6分钟步行试验测量）显示出具有显著统计学和临床意义的益处，同时在衡量身体功能和疼痛减轻的关键次要指标方面也优于安慰剂组。正在进行的HICKORY试验的初步研究结果显示，在第 48周时，主要指标和关键次要指标均持续呈现改善趋势。在随机分组阶段之后从安慰剂组转用efzimfotase alfa的患者，在接受24周治疗后，在多个疗效指标上也表现出具有临床意义的改善。  阿斯利康：4月2日，阿斯利康宣布，在EMERALD-3三期临床试验中，Imfinzi (durvalumab，度伐利尤单抗）联合Imjudo (tremelimumab)，仑伐替尼以及经动脉化疗栓塞联合使用，对于符合条件且适合进行栓塞治疗的不可切除肝细胞癌患者，在主要终点指标无进展生存期方面，相较于单纯使用颈动脉化疗栓塞，显示出具有统计学和临床意义的显著改善。总生存期的中期分析中，联合疗法也显示出改善的趋势。Imfinzi是人源单抗，能与PD-L1蛋白结合，并阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略，解除免疫反应的抑制。Imjudo是人源单抗，靶向作用于细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（CTLA-4）的活性。能抑制CTLA-4的活性，促进T细胞的激活，启动针对癌症的免疫反应，并促进癌细胞死亡。  拜耳：4月1日，AskBio Inc.，拜耳全资基因治疗公司，宣布其正在进行的GenePHIT二期临床试验（针对AB-1002，在研基因疗法，用于治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF））的已完成患者招募和分组工作。AB-1002是一次性基因疗法，直接输注至心脏，以促进产生一种经过修饰的（I-1c）天然蛋白质抑制剂-1，旨在抑制蛋白质磷酸酶1的活性，而蛋白质磷酸酶1与心力衰竭有关。  诺和诺德：4月2日，诺和诺德将在肥胖医学协会年度会议上展示ORION研究结果，表明Wegovy (semaglutide，司美格鲁肽）25毫克片剂的平均体重减轻效果显著优于orforglipron 36毫克片剂。美国FDA最近批准了orforglipron，以Foundayo品牌名称上市，其剂量最高可达17.2毫克。获批的17.2毫克片剂与用于3期试验的36毫克胶囊等效，也是ORION研究中的对照组。此外，在一项独立的患者偏好研究中，超重或肥胖的成年人更倾向于选择类似司美格鲁肽的口服剂型，而非orforglipron。ORION研究是基于人群的间接治疗比较研究，评估口服司美格鲁肽25毫克与orforglipron 36毫克在减重效果和耐受性方面的差异，利用了OASIS 4和ATTAIN-1三期临床试验的数据。采用模拟治疗比较来评估相比基线的体重变化百分比。ORION 研究结果显示，口服司美格鲁肽25毫克组的体重减轻效果明显优于orforglipron 36毫克组，无论患者是否继续治疗两组的平均差异为-3.2个百分点，如果所有患者都继续治疗，差异为-3.0个百分点。此外，orforglipron 36毫克组因任何不良事件而停止治疗的几率高出司美格鲁肽25mg约4.1倍，因与胃肠道问题相关的不良事件而停止治疗的几率高出约13.9倍。此外，OPTIC是在线患者偏好研究，于2025年10月至11月进行。研究对象为800名患有肥胖症或超重症且至少伴有一种与肥胖相关的并发症的成年人，无论他们之前是否使用过肥胖药物。根据临床试验结果进行的预测选择比较结果显示，84%的调查受访者倾向于口服司美格鲁肽方案。此外，所有受访者中大多数（65%）都认为在空腹服用治疗药物并等待30分钟后再进食（口服司美格鲁肽给药说明）不会干扰他们的日常生活。