Alglucosidase Alfa

中文共：800字 预计阅读时间：3分钟 2026年7月30日，赛诺菲发布2026年半年报，上半年营收221.06亿欧元（+15.7%）；业务毛利润175.99亿欧元（+19.0%）；研发投入39.80亿欧元（+9.9%）。 从业务板块来看，免疫学领域为绝对增长引擎：Dupixent（度普利尤单抗）上半年销售额高达93.24亿欧元（+34.4%），其美国市场贡献了69.22亿欧元，增长39.5%；Kevzara销售额3.01亿欧元，增长28.6%。 罕见病领域新旧交替，新品放量迅速：ALTUVIIIO（血友病A）销售额6.74亿欧元，增长32.3%，在美国市场增长尤为显著（34.4%），已成为板块内的重要支柱；Nexviazyme/Nexviadyme（庞贝病），增长14.5%。Myozyme下降18.2%，主要受欧洲市场大幅下滑（-36.1%）影响，可能是受到新一代药物Nexviazyme的替代效应或竞争影响。 肿瘤学领域核心产品强势驱动：Sarclisa销售额3.54亿欧元，大幅增长33.0%。特别是在欧洲市场（增长30.1%）和世界其他地区（增长60.8%）表现优异，美国市场也保持了17.6%的增长。这表明其在多发性骨髓瘤治疗领域的地位正在稳固提升。 管线方面，赛诺菲决定终止/暂停多款产品：OX40L单抗amlitelimab、IL-33单抗itepekimab，以及抗C1s单抗riliprubart。 其中，itepekimab正在进行的两项三期研究（CEREN-1和CEREN-2）也将终止，不会再做最终分析，该药用于治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉。 推荐阅读：14.5亿美元引入！赛诺菲重磅药物终止AD研发 最终，赛诺菲上调了2026年业绩指引，营收预期增长约10%；并同步调整了2030长期营收愿景：Dupixent全年销售额调至250亿欧元（原目标约220亿欧元）；疫苗板块下调10亿欧元至90亿欧元；以及将新药规模推至百亿级别。 参考资料： https://www.sanofi.com/assets/dotcom/content-app/events/quaterly-results/2026/2026-q2-2026-results/2026_07_30_Sanofi_Q2_2026_Results.pdf 封面图来源：药时代 股价暴跌33%！Processa反向收购Vidya，竟为了PK诺华？ 2026-07-30 ORR从33.6%骤降至15.7%！FDA逐例核查实锤「疗效注水」 2026-07-29 p值从0.24刷到0.029！FDA实锤「数据造假」 2026-07-28 版权声明/免责声明 本文为原创文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

下面是2026年6月29日至2026年7月5日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况 国际审批方面：  罗氏：6月29日，罗氏宣布，基于创新扩增测序（SBX）技术打造的AXELIOS 1测序平台正式上市。扩增测序（SBX）是一种全新测序技术路径：通过精密生化反应，将目标核酸分子（DNA或RNA）的序列信息编码至可检测的替代聚合物，扩增链（Xpandomer）。扩增链长度为原始核酸分子的50倍，序列信息由高信噪比信号报告分子承载；当扩增链穿过纳米孔时，背景噪音极低、信号清晰，大幅提升单分子测序精准度。SBX生化体系搭配可复用高通量CMOS传感模块与高端数据分析模块，可极速完成碱基识别与近乎实时的数据解析。  罗氏：6月30日，罗氏宣布，美国FDA已受理并授予Enspryng（satralizumab，萨特利珠单抗，安适平），用于治疗甲状腺眼病的补充生物制品许可申请优先审评资格。本次申报基于III期临床试验SatraGO研究数据，相关数据已于2025年10月在美国眼整形与重建外科学会（ASOPRS）年会上公布。研究主要终点为第24周眼球突出应答率：SatraGO-2试验中，53%接受Enspryng治疗的患者突眼度较基线下降，安慰剂组仅23%，差异具备统计学意义。SatraGO-1试验中49%用药患者实现突眼改善，安慰剂组为31%；虽数值改善未达统计学显著性。两项研究的次要终点指标均出现明显改善：对于活动性甲状腺眼病患者，78%~90%人群的临床活动评分（CAS）得到缓解；SatraGO-1、SatraGO-2试验中分别有44%、61%的复视患者症状好转。Enspryng由罗氏集团旗下中外制药研发，是靶向白介素6（IL-6）受体的人源化单克隆抗体。IL-6是人体炎症反应中关键的信号传导分子。本品采用创新抗体再循环技术，相较于传统单抗，可高强度、反复结合IL-6受体，长效抑制IL-6通路，快速、持续阻断炎症反应。  艾伯维：6月29日，艾伯维宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已发布积极审评意见，推荐批准RINVOQ（upadacitinib，瑞福，乌帕替尼）用于成人及青少年非节段型白癜风的治疗。积极意见基于正在开展的III期Viti-Up临床项目数据。RINVOQ由艾伯维研发，属于JAK抑制剂，对JAK1的抑制活性显著强于JAK2、JAK3及TYK2。  艾伯维：6月29日，艾伯维宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已发布积极审评意见，推荐批准乌帕替尼用于成人及青少年重度斑秃的治疗。积极意见依据III期UP-AA临床项目，15毫克与30毫克两个剂量组均达到第24周脱发严重程度评分（SALT）≤20的主要终点；相较于安慰剂组，更多患者头皮毛发覆盖率恢复至80%及以上。两项研究的两个剂量组均达成全部关键次要终点，包括第24周实现头皮毛发完全再生（SALT评分=0分）。  阿斯利康：6月29日，阿斯利康与第一三共联合开发的Enhertu（德曲妥珠单抗，优赫得）获欧盟批准，单药治疗成人不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化IHC 3+）实体瘤患者，患者既往接受过治疗且无其他满意治疗方案。获批依据为三项II期临床试验（DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02）。DESTINY-PanTumor02研究中，实体瘤患者111例，癌种涵盖胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌及其他实体瘤。Enhertu治疗后经确认客观缓解率52.3%，中位缓解持续时间21.1个月。DESTINY-Lung01研究中，非小细胞肺癌患者17例。治疗后经确认客观缓解率52.9%，中位缓解持续时间6.9个月。DESTINY-CRC02研究中，结直肠癌患者64例。治疗后经确认客观缓解率46.9%，中位缓解持续时间5.5个月。Enhertu是第一三共自主研发、经特殊设计的靶向HER2的DXd型抗体偶联药物，由阿斯利康与第一三共共同开发、商业化。  诺华：7月2日，诺华宣布，欧盟委员会已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗2岁及以上儿童、青少年及成人5q型脊髓性肌萎缩症患者，患者需存在运动神经元存活基因1（SMN1）双等位基因突变。获批依据III期STEER研究，以及支持性IIIb期STRENGTH、I/II期STRONG研究数据。STEER研究结果显示，治疗后患者汉密尔顿功能运动量表（HFMSE）评分显著提升2.39分，疗效在52周随访期内持续维持。STEER与STRENGTH两项研究同时证实，无论患者既往是否接受过其他治疗，使用本品均可获得具备临床意义的获益。Itvisma是以9型腺相关病毒（AAV9）为载体的基因治疗药物，采用独特机制靶向脊髓性肌萎缩症的遗传病根：仅需单次鞘内注射，即可向人体递送功能性SMN1基因拷贝，持续表达SMN蛋白，改善患者运动功能。诺华拥有多项全球独家授权：与美国全国儿童医院达成全球独家授权，获得AAV9基因替代疗法静脉、鞘内给药用于所有分型脊髓性肌萎缩症的开发及商业化权益；自REGENXBIO获得其知识产权库内所有重组AAV载体用于人体体内基因替代治疗脊髓性肌萎缩症的全球独家授权；与法国基因治疗研究所Généthon签署全球独家许可协议，拥有AAV9载体中枢神经系统体内递送技术用于脊髓性肌萎缩症治疗的全部权益。  福泰制药：7月1日，福泰制药宣布，美国FDA批准，CASGEVY（exagamglogene autotemcel）扩大适用人群，用于2岁及以上、伴有反复血管闭塞危象的镰状细胞贫血患者，或输血依赖型β地中海贫血患者。CASGEVY是非病毒体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，提取患者自身造血干祖细胞，精准靶向切割BCL11A基因红系特异性增强子区域，完成基因编辑。该编辑可促使红细胞大量合成胎儿血红蛋白（HbF，血红蛋白F）。胎儿血红蛋白是胎儿阶段天然存在的携氧血红蛋白，出生后人体会逐步切换为成人型血红蛋白。 临床进展方面：  罗氏：7月2日，罗氏公布III期Krascendo 1研究阳性结果。评估在经治KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者中，在研新一代KRAS G12C抑制剂divarasib对比已获批一代KRAS G12C抑制剂sotorasib或adagrasib的疗效。研究达到主要终点及关键次要终点：divarasib可显著改善患者无进展生存期与总生存期，获益具备临床意义且差异有统计学意义。抑制活性更强、靶点选择性更高。药物可选择性结合KRAS G12C蛋白，将其稳定锁定在失活状态，阻断驱动肿瘤增殖的信号通路KRAS基因编码KRAS蛋白，该蛋白如同细胞调控开关，在激活与失活两种状态间切换，调控细胞生长与增殖，是肿瘤新药研发的核心靶点。  艾伯维：6月29日，艾伯维公布III期EPCORE DLBCL-4研究主要终点数据。评估T细胞衔接双特异性抗体epcoritamab联合来那度胺方案，对比利妥昔单抗+吉西他滨+奥沙利铂化疗免疫方案，用于既往至少接受过一线治疗的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。研究达到主要终点，无进展生存期取得具有统计学显著性与临床意义的显著改善。患者疾病进展或死亡风险分别降低60%、56%。Epcoritamab是专有DuoBody平台技术制备的IgG1型双特异性抗体，给药方式为皮下注射。Genmab的DuoBody-CD3技术可定向募集细胞毒性T细胞，特异性针对靶细胞启动免疫杀伤。Epcoritamab可同时结合T细胞表面CD3与B细胞表面CD20，介导T细胞杀伤CD20阳性肿瘤细胞。本品由艾伯维与Genmab基于肿瘤领域合作协议共同开发；双方将在美国、日本共同负责商业化，其余全球市场商业化由艾伯维主导。  阿斯利康：6月28日，阿斯利康宣布，MULBERRY III期临床试验阳性结果显示：在既往未接受过Strensiq（asfotase alfa）治疗的2～12岁低磷酸酯酶症患儿中，在研酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）可显著改善骨骼健康。以第25周放射学总体变化印象评分（RGI-C）为评价指标，相较于安慰剂组，该药带来具有统计学显著性与临床意义的骨骼获益。研究数据于第12届国际儿童骨骼健康大会（ICCBH）公布。第25周时，efzimfotase alfa组患儿放射学总体变化印象评分（RGI-C）中位值为1.67，安慰剂组中位值为0，两组中位差值1.67。研究同时达成骨骼健康关键次要终点，佝偻病严重程度评分（RSS），第25周观察到统计学显著改善：efzimfotaseα组RSS中位值为-1.00，安慰剂组为0，中位差值-1.00。第25周多项身体功能与生活质量次要终点指标均出现改善：儿童结局数据采集工具（PODCI）总体功能标准分中位差值9.0，差异具有名义统计学意义；6分钟步行试验（6MWT）临床获益显著，中位步行距离较安慰剂组增加34.5米。CHESTNUT试验中，纳入2～12岁、既往长期使用Strensiq的患儿，分为换药至efzimfotase α组与继续原药治疗组。第25周数据显示：换药组治疗期间不良事件发生率90.5%，持续使用Strensiq组为86.4%，两组不良反应发生率相近，efzimfotase整体安全性良好。关键次要终点证实，患儿从Strensiq换用efzimfotase α后骨骼健康可维持稳定：第25周RGI-C评分两组中位差值为0；Efzimfotase α组佝偻病严重程度评分（RSS）中位值0，Strensiq组为-0.08，中位差值0.08。低磷酸酯酶症是罕见慢性遗传性代谢病，致病根源为碱性磷酸酶活性不足，该酶是骨骼正常矿化、维持肌肉功能的关键物质。Efzimfotase和Strensiq均为酶替代疗法，外源补充碱性磷酸酶。  赛诺菲：6月30日，赛诺菲宣布，III期Baby-COMET研究取得阳性关键结果，证实Nexviazyme（耐而赞，avalglucosidase alfa）达成主要终点：6月龄及以下初治婴儿型庞贝病患儿，治疗52周时存活且无需有创呼吸机支持的患者占比达到预设标准。此外，该研究全部次要终点均顺利达标，包括患儿12月龄、18月龄时存活且脱离有创通气的比例，同时52周时多项疾病进展评价指标均出现数值改善。相关数据将于第19届国际神经肌肉疾病大会上公布。庞贝病是罕见遗传性进展性神经肌肉疾病，病因是酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏，全身肌肉功能均会受累。Nexviazyme为酶替代疗法，对甘露糖-6-磷酸（M6P）受体具备高亲和力，该受体是酶替代药物进入细胞、转运至靶组织的核心通路。相较于（Myozyme/Lumizyme，alglucosidase alfa），Nexviazyme携带的甘露糖-6-磷酸基团数量高出约15倍，可提升靶组织药物摄取效率、增强糖原清除能力。  晖致：6月29日，晖致公布III期临床试验阳性主要终点数据。评估靶向释放布地奈德制剂VR-205（Nefecon），用于存在进展至终末期肾病风险的日本成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的疗效与安全性。研究达到主要终点：治疗9个月时，VR-205可使患者尿蛋白/肌酐比值（UPCR）几何均值较基线下降33.75%。具备统计学显著性与临床实际意义。除治疗6个月、12个月时尿蛋白/肌酐比值出现具有统计学及临床意义的显著下降外，治疗9个月时，VR-205可显著提升估算肾小球滤过率（eGFR），同时降低血肌酐、尿白蛋白/肌酐比值（UACR）；镜下血尿改善、蛋白尿持续缓解进一步印证VR-205的整体治疗获益；至研究结束，无受试者进展至透析、肾移植阶段，也未出现重度肾功能损伤（eGFR＜15毫升/分钟/1.73平方米）。2022年，Calliditas Therapeutics AB与日本晖致达成独家授权协议，获得VR-205在日本用于治疗原发性IgA肾病的上市许可申请及商业化权益。