A Single-arm, Open-label, Phase 4 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa in Chinese Participants With Infantile-onset Pompe Disease (IOPD)

This is a single group, 52-week treatment, Phase 4, open-label, single-arm study to assess the safety and efficacy of avalglucosidase alfa IV infusion in male and female Chinese participants with IOPD who are treatment-naïve or were previously treated with ERT.
Study details include:
* The study duration: total study duration is approximately 64 weeks.
* Screening period of up to 8 weeks
* Treatment period of 52 weeks
* Follow-up period of 4 weeks.
* The number of visits will be 30, including 29 site visits and 1 phone call follow-up visit.

开始日期2025-03-27

申办/合作机构

Genzyme Corp.

NCT06121011

/ RecruitingN/A

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients
* To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments
* To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs)
* To describe the natural history of untreated Pompe disease

开始日期2024-02-16

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

NCT05734521

/ RecruitingN/A

A Descriptive Safety Study Based on Data Collected From Women and Their Offspring Exposed to Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) During Pregnancy and/or Lactation in the Postmarketing Setting

This is a worldwide, descriptive safety study collecting data on women and their offspring exposed to avalglucosidase alfa during pregnancy and/or lactation, to assess the risks of avalglucsodiase alfa on pregnancy and maternal complications and adverse effects in the developing fetus, neonate, and infant.
* Outcomes in exposed infants, including growth and development, will be assessed through at least the first year of life.
* Data will be collected for approximately 10 years.

开始日期2022-10-26

申办/合作机构

Sanofi

100 项与艾夫糖苷酶α 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与艾夫糖苷酶α 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与艾夫糖苷酶α 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与艾夫糖苷酶α 相关的文献（医药）

2025-03-01·Molecular Genetics and Metabolism Reports

Efficacy and safety of avalglucosidase alfa in Japanese patients with late-onset and infantile-onset Pompe diseases: A case series from clinical trials

Article

作者: Komaki, Hirofumi ; Kiyono, Takashi ; Mori-Yoshimura, Madoka ; Arimori, Akihiro ; Ikeda, Mitsunobu ; Kumada, Satoko ; Inoue, Kenji ; Ohki, Hirotaka ; Mashimo, Hideaki

Background:

The efficacy and safety of avalglucosidase alfa for Pompe disease (PD) have been demonstrated in a global Phase 3 trial (COMET) in patients with late-onset PD (LOPD) and a global Phase 2 trial (Mini-COMET) in patients with infantile-onset PD (IOPD). This case series examines the individual results of three Japanese patients enrolled in these trials.

Methods:

Case reports were assembled from data collected in the COMET and Mini-COMET trials. Detailed methods have been reported previously. The primary endpoint of COMET was change from baseline to week 49 in upright forced vital capacity percent (FVC %) predicted. The primary endpoint of Mini-COMET was safety and tolerability of avalglucosidase alfa. In both trials, key secondary endpoints included motor function tests and other qualitative measures of improvement. Changes in biomarkers and anti-drug antibodies were also assessed in both trials.

Results:

Results for Japanese patients were representative of those from the overall populations in the COMET and Mini-COMET trials. We detail results for one Japanese patient with LOPD enrolled in the COMET trial and two Japanese patients with IOPD enrolled in the Mini-COMET trial. Importantly, avalglucosidase alfa was well tolerated at doses of both 20 mg/kg and 40 mg/kg in Japanese patients with LOPD and IOPD, respectively.

Conclusions:

Although the number of patients was small, avalglucosidase alfa provides an efficacy and safety profile in Japanese patients representative of the overall populations from key global clinical trials.

2025-02-01·CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS

Quantitative Systems Pharmacology‐Based Digital Twins Approach Supplements Clinical Trial Data for Enzyme Replacement Therapies in Pompe Disease

Article

作者: Bergeler, Silke ; Ortemann‐Renon, Catherine ; Geerts, Hugo ; Foster, Meredith ; Kaddi, Chanchala ; Zaher, Atef ; An Haack, Kristina ; Zaph, Susana ; Batista, Julie L. ; van der Graaf, Piet H. ; Tao, Mengdi ; George, Kelly

Pompe disease is a rare, progressive neuromuscular disease caused by deficient lysosomal glycogen degradation, and includes both late‐onset (LOPD) and severe infantile‐onset (IOPD) phenotypes. Due to very small patient numbers in IOPD and the high phenotypic heterogeneity observed in this population, a quantitative systems pharmacology (QSP)‐based “digital twin” approach was developed to perform an in silico comparison of the efficacy of avalglucosidase alfa vs. the standard of care, in a virtual population of IOPD patients. A QSP model was developed that represents key elements of Pompe disease pathophysiology, including tissue glycogen accumulation and the elevation of the biomarker urine Hex4 in both LOPD and IOPD patients. In this approach, the QSP model was used to generate digital twins of each IOPD patient enrolled in the avalglucosidase alfa clinical program, considering their respective disease burden, demographics, and treatment history. This virtual cohort supplemented clinical observations by simulating and comparing tissue glycogen and urine Hex4 following avalglucosidase alfa treatment vs. the standard of care. The digital twin analysis supports the interpretation that the enhanced reduction in urine Hex4 observed following avalglucosidase alfa treatment is attributable to greater tissue glycogen clearance. Overall, this study provides mechanism‐based insight into avalglucosidase alfa efficacy across the phenotypic spectrum of Pompe disease and demonstrates the value of applying a QSP‐based digital twin analysis to support rare disease drug development.

2025-02-01·NEUROMUSCULAR DISORDERS

Management of presymptomatic juvenile patients with late-onset Pompe disease (LOPD)

Article

作者: Rodolico, C ; Porcino, M ; Musumeci, O ; Toscano, A ; Pugliese, A ; Usbergo, C ; Arena, I G ; Schoser, B

Late-onset Pompe disease (LOPD) includes patients from 1 year of age to adulthood. The vast heterogeneity in clinical manifestations and disease progression is not fully explained; however, a short disease duration and a young age seem to be good predictors of a better response to treatment. For this purpose, we investigated and followed up a cohort of 13 juvenile patients with LOPD from the clinical and therapeutic point of view, mainly pointing out the transition from presymptomatic to symptomatic status. We retrospectively collected clinical, morphological, biochemical and molecular data from 13 juvenile LOPD patients. Motor and respiratory functional data, obtained during annual follow-up visits, were analyzed. The data included serial evaluations of the Medical Research Council (MRC) scale, the 6-Minute Walking Test (6MWT), the Gait, Stairs, Gower, and Chair (GSGC) score, and seated and supine Forced Vital Capacity (FVC). Muscle Magnetic Resonance Imaging (MRI) was also included, although it was not performed in all cases. Currently, patients mean age is 18 years. All patients but one were diagnosed because of an isolated hyperCKemia: the mean age at diagnosis was 6.8 years (range 1-18). The onset of symptoms occurred from 6 months to 12 years after the diagnosis. The mean clinical follow-up duration was 9 years (range 2-18). From the genetic point of view, the most shared mutation was c.32-13T>G, found in twelve patients as compound heterozygosis. Seven patients underwent muscle biopsy, which showed vacuolar myopathy with glycogen accumulation in four of them with unspecific changes in the other three cases. Five patients developed proximal muscle weakness during the follow-up with a mild waddling gait and a positive Gowers manoeuver. Muscle MRI revealed mild hypotrophy of the thighs at the development of symptoms in four out of five cases. Four patients started alglucosidase alfa, and one avalglucosidase alfa. These five patients on Enzyme Replacement Therapy (ERT) showed motor and respiratory stability in the following years. Timely identification of emerging clinical manifestations in presymptomatic LOPD patients, as a result of careful follow-up, is essential to start prompt treatment to modify the disease natural course.

项与艾夫糖苷酶α 相关的新闻（医药）

2025-02-05

·GBIHealth

2024 MNC财报：罗氏、武田、赛诺菲、诺华

罗氏2024财报：制药部门产品销售强劲，全年增长7% 罗氏公布了其2024财年第四季度和全年财报，该集团全年销售额同比增长7%，达到604.95亿瑞士法郎（663.4亿美元）。集团总收入为623.95亿瑞士法郎（684.2亿美元），也增长了7%。从业务部门来看，制药部门销售额同比增长8%，达到461.71亿瑞士法郎（506.3亿美元）；而诊断业务的销售额为143.24亿瑞士法郎，同比增长4%。制药业务：中国市场稳定增长6% 来看制药部门，全球主要增长动力包括：眼科药物罗视佳（法瑞西单抗）销售额增长68%，达到38.6亿瑞士法郎（42.3亿美元）；多发性硬化症治疗药物Ocrevus（奥瑞利珠单抗）增长9%，达到67.4亿瑞士法郎（73.9亿美元）；过敏和哮喘药物茁乐（奥马珠单抗）增长16%，达到24.7亿瑞士法郎（27亿美元）；以及淋巴瘤药物优罗华（维泊妥珠单抗）增长39%，达到11.2亿瑞士法郎（12.3亿美元）。罗氏按地区市场收入见表1。值得注意的是，国际市场的增长最为强劲，达到17%，其中中国市场增长了6%。中国的增长动力包括乳腺癌药物赫赛莱（恩美曲妥珠单抗）、PD-L1抑制剂泰圣奇（阿替利珠单抗）、ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）疗法安圣莎（阿来替尼）和安维汀（贝伐单抗），对罗视佳的市场需求（该药物于年底被纳入医保），以及新推出的优罗华。管线调整：放弃5种新分子实体财报显示，罗氏大幅调整了在研管线。共有五个新的分子实体（NME）的I期试验被取消：4-1BB激动剂RG7827；HER2/CD3双抗RG6194（runimotamab）；IL-15 免疫疗法 RG6323（efbalropendekin alfa）；以及来自日本中外制药的两种药物：一款glypican-3/CD3双抗药物，以及正在开发用于治疗MAPK通路改变的实体瘤的口服药物SPYK04。值得注意的是，4-1BB激动剂RG7827停止开发的是与CEA/CD3双抗cibisatamab的联合治疗，其单药治疗和与其它药物联合治疗的试验仍在进行中。武田2024Q3财报：前三季度收入224亿美元，产品收入增长14.6% 2025年1月30日，武田（TSE：4502/NYSE：TAK）公布2024财年前三季度（2024年4月1日至12月31日，报告期）财报。报告期内集团收入35282亿日元（约合224亿美元，根据武田财报PPT），同比增长4.5%（按固定汇率计算），得益于增长期和新上市产品持续取得进展，销售同比增长14.6%。第三季度收入14411亿日元，同比增长3.4%。按业务板块划分，胃肠道疾病（GI）板块收入最高，报告期内收入10393亿日元，同比增长11%，其中主要驱动为维得利珠单抗（ENTYVIO），销售额6990亿日元（+12.9%）；罕见病领域收入5790亿日元，同比增长10.4%，其中拉那利尤单抗销售额最高，达680亿日元（+23.2%）；血浆衍生疗法（PDT）领域收入7842亿日元，同比增长16.3%，其中核心产品为人免疫球蛋白皮下制剂（Immunoglobulin），销售额5760亿日元（+18.6%）；肿瘤领域收入4284亿日元，同比增长23.7%；神经疾病领域收入4565亿日元，同比下滑3.9%；疫苗领域收入499亿日元，同比增长69.1%；其他收入（含阿齐沙坦AZILVA和碳酸镧FOSRENOL）收入1909亿日元，同比下滑16.1%。按市场划分，美国市场收入18414亿日元，占总收入比例的52.2%，其次为欧洲和加拿大市场，收入占比22.5%，增长和新兴市场收入占比16.1%，日本市场收入占比9.2%。公司目前继续推进多个后期项目，并有望在2025年（自然年）完成三项Ⅲ期临床数据读出。公司预计在2025财年至2026财年将提交三项监管申请，并在2027财年至2029财年提交五项额外的监管申请。其中六个后期项目预计有潜力实现总计100亿~200亿美元的峰值收入，并为长期增长做出贡献。公司将全年（2024财年）收入预期从44800亿日元上调至45900亿日元。赛诺菲2024财报：新产品上市推动全球收入增长11.3%，乐唯初狂增214% 法国制药巨头赛诺菲（NYSE:SNY）近日发布2024年财报显示，第四季度业绩强劲：净收入同比增长10.3%（按固定汇率计算，下同），达到1056.4万欧元（1100万美元）。其中，新上市药品增长56.5%，达必妥（度普利尤单抗）增长16%，疫苗增长8%，帮助该公司摆脱了第四季度中国市场下降10.4%的影响。中国市场下降的主要原因是医保目录相关库存变动和带量采购的影响。 2024全年，赛诺菲净收入为410.81亿欧元（428亿美元），同比增长11.3%。在此期间，美国市场最强劲，同比增长16.2%，而中国表现“大致稳定”，同比下降0.5%。第四季度和全年按地区收入见表2。此外，赛诺菲预计2025年销售额预计将以“中高个位数”的百分比增长，每股收益（EPS）预计将以较低的两位数百分比增长，主要得益于该公司最近的成本削减计划。赛诺菲还计划在2025年进行50亿欧元的股票回购。产品表现过敏和哮喘重磅药物达必妥全年销售额同比增长23.1%，达到130.72亿欧元（136亿美元）。该药物在美国和欧盟市场获批用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD），不过在欧盟，该适应证最初仅在德国上市，今年或获得多个欧盟市场医保报销覆盖。赛诺菲的甘精胰岛素产品来得时和来优时由于竞品供应中断，销售情况优异，来得时2024年销售额同比增长了20.8%，达到16.3亿欧元（17亿美元），来优时增长了13.4%，达到12.3亿欧元（12.8亿美元）。这种意料之外的强劲销售额在2024年第四季度开始消退，到2025年业绩应该会恢复正常。 2024年，疫苗产品组合销售额同比增长13.5%，达到83亿欧元（87亿美元），由呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗乐唯初的持续供应推动的，该疫苗的销售额在12个月内同比增长214.4%，达到16.9亿欧元（17.6亿美元）。最后，新上市的八种药物在12个月内做出了28.5亿欧元（29.7亿美元）的卓越贡献，同比增长71.4%。领先的新产品包括血友病药物Altuviiio(抗血友病因子[重组],Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl]，年销售额增长330%，达到6.82亿欧元；庞贝氏症治疗药物耐而赞（艾夫糖苷酶α）同比增长61.2%，达到6.67亿欧元（6.95亿美元）。研发管线在财报电话会议上，赛诺菲全球研发负责人Houman Ashrafian博士强调了赛诺菲向纯生物制药公司转型的进展，表示该公司“更加注重科学”和内部研发。该公司在2024年有 “八项III期临床试验产生了积极的数据 ”。该公司已经启动了18项中后期研究，其中7项为III期试验，6项新的分子实体进入临床开发”。2025年，赛诺菲正在为三项新产品的推出做准备：用于治疗继发性进行性多发性硬化症（SPMS）的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib，用于罕见疾病免疫性血小板减少症（ITP）的另一种BTK抑制剂利扎布替尼，以及治疗血友病的小干扰RNA疗法费妥赛仑。此外，达必妥由于新的适应证批准将呈现持续增长：在2024年第四季度，欧盟批准该药物用于治疗嗜酸性食管炎（EoE），此外，还向美国FDA提交了慢性自发性荨麻疹（CSU）和大疱性类天疱疮（BP）的补充上市申请。 2024年第四季度停止开发的项目：赛诺菲财报显示，四季度有多种管线停止开发。值得注意的是，尽管tolebrutinib已提交上市申请用于SPMS，但该药物未能证明对复发性多发性硬化症的有效性，并且该适应症的III期开发已经结束。赛诺菲取消了用于实体瘤的IL-2抑制剂pegenzileukin（SAR444245）的I期临床试验，该分子由赛诺菲在2019年以25亿美元收购Synthorx公司获得。另外两种药物也在I期阶段停止了开发，即通过2018年46亿美元收购Ablynx 获得的两种纳米抗体药物：正在开发用于炎症性疾病的抗CX3CR1纳米抗体SAR445611，以及有抗肿瘤前景的靶向GPC3/TCR的纳米抗体SAR444200。诺华2024年报：增收12%至503.17亿美元 2025年1月31日，诺华公布2024年第四季度（2024Q4）及全年业绩。公司全年净销售额增长12%至503.17亿美元，核心营业利润增长22%至194.94亿美元；Q4净销售额增长16%至131.53亿美元，核心营业利润增长29%至48.59亿美元。全年净销售的增长主要由心血管治疗药物诺欣妥（沙库巴曲，缬沙坦）（78.22亿美元，+31%）、自免药物可善挺（司库奇尤单抗）（61.41亿美元，+25%）、多发性硬化症治疗药物全欣达（奥法妥木单抗）（32.24亿美元，+49%）、乳腺癌药物凯丽隆（瑞波西利）（30.33亿美元，+49%）、放射配体疗法（RLT）Pluvicto（13.92亿美元，+42%）和降血脂药物乐可为（英克司兰）（7.54亿美元，+114%）的持续强劲表现驱动。 Q4期内，诺华取得多个业绩里程碑。STAMP抑制剂Scemblix获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于一线治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）。凯丽隆获得欧洲药品管理局（EMA）委员会批准新适应证，用于治疗激素受体阳性（HR+）/人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的II期和III期早期乳腺癌（eBC）。口服替代补体途径的B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）向FDA提交用于治疗C3肾小球病（C3G）的申请，并获得优先审评资格。脊髓性肌萎缩症（SMA）新药OAV101发布III期STEER研究积极结果。 2023年，诺华完成了向“纯”创新药企业的转型，公司首席执行官Vas Narasimhan表示，2024是诺华作为一家纯粹的创新药企的首个财年，也是公司有史以来财务表现最强劲的年份之一。此次财报中，诺华还公布了2025年业绩指引，预计净销售额将实现中至高个位数增长，核心营业利润预计将实现高个位数至低双位数增长。全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

财报临床3期

2025-01-30

·医药魔方Info

赛诺菲2024年财报：自免销冠诞生，度普利尤单抗收入142亿美元

1月30日，赛诺菲公布2024年业绩，营收410.81亿欧元（约445.61亿美元，按2024年平均汇率1欧元=1.0847美元换算，下同），同比增长11.3%（按固定汇率计算，下同）。从收入的地域分布上看，美国市场依旧是赛诺菲的主战场，贡献了199.86亿欧元（约216.79亿美元，+16.2%）的收入，增速较去年有较大提升（+4.8%）；中国市场收入26.66亿欧元（约28.92亿美元），增长微微下滑（-0.5%）。在完成消费者保健业务（Opella）的拆分后，赛诺菲对其业务板块重新进行划分，由原先笼统的制药、疫苗和消费者保健三大业务细分至免疫、罕见病、神经、肿瘤、疫苗以及其他类六大板块，这六项业务分别实现了134.96亿欧元（约146.39亿美元）、59.00亿欧元（约64.00亿美元）、3.79亿欧元（约4.11亿美元）、9.44亿欧元（约10.24亿美元）、82.98亿欧元（约90.01亿美元）和120.63亿欧元（约130.85亿美元）的收入。在免疫领域，赛诺菲已经依靠王牌产品度普利尤单抗（Dupixent）建立起了领导地位。2024年，随着度普利尤单抗陆续在欧美中三地斩获慢阻肺病（COPD）适应症，成为慢阻肺病领域第一款生物靶向制剂，其年销售额再次来到新的高点，达到130.72亿欧元（约141.79亿美元，+23.1%），顺利达到此前预设的130亿欧元目标，也成为了目前最畅销的自免产品。有机构统计，慢阻肺病市场规模在2028年将直逼200亿美元。度普利尤单抗在该领域尚无竞争者出现，未来其销售额仍将继续增长。度普利尤单抗开响了“对因治疗”慢阻肺病的第一枪，不过慢阻肺病的攻克仍然任重道远，需要更多靶向治疗药物的出现。在到达慢阻肺病里程碑后，度普利尤单抗又向下一站——慢性自发性荨麻疹（CSU）和大疱性类天疱疮（BP）发起了冲刺。目前，美国仅奥马珠单抗（Xolair）一款生物制剂获批用于治疗CSU，而BP领域尚无靶向治疗选择，这两项适应症若能顺利获批，度普利尤单抗也将迎来新的业绩增长点。度普利尤单抗在免疫性疾病领域风光无限也为IL-4Rα靶点持续提供热度，吸引了一批玩家入局。同赛道竞争者已在2024年出现——司普奇拜单抗（康诺亚/石药集团）于2024年9月在中国获批上市，打破了度普利尤单抗一枝独秀的局面。其余对手也在快马加鞭赶上，来自中国药企的8款IL-4Rα单抗正处于III期临床开发阶段，其中comekibart（康哲药业/麦济生物）在注射频率（每月一针）上实现了差异化优势。 III期在研IL-4Rα单抗作为免疫巨头，赛诺菲在度普利尤单抗之外也储备了多样化的管线项目，例如itepekimab（IL-33单抗）、amlitelimab（OX40L单抗）、rilzabrutinib（BTK抑制剂）等药物，围绕一系列免疫性疾病进行全面布局。其中rilzabrutinib在2024年成功完成了针对免疫性血小板减少症（ITP）的III期研究，今年有望成为ITP领域首个治疗选择。赛诺菲在BTK赛道采取双头并进策略，另一款产品tolebrutinib也已递交上市申请，有望为多发性硬化症患者带来全新的治疗选择。此外，今年也是BTK抑制剂在自免领域的当打之年，来自罗氏和诺华的几款产品也将迎来上市和III期研究结果披露里程碑。在疫苗领域，呼吸道合胞病毒（RSV）中和抗体尼塞韦单抗（Beyfortus）正在成为赛诺菲的支柱产品。这款产品是目前RSV领域唯一一款婴幼儿用中和抗体，自上市以来的商业表现一直不错，2024年更是迅猛增长，销售额达到16.86亿欧元（约18.29亿美元，+214.4%），晋升“重磅炸弹”。在罕见病领域，赛诺菲打造了丰富的产品矩阵，已推出Altuviiio（efanesoctocog alfa）、Nexviazyme（艾夫糖苷酶α）、Xenpozyme（olipudase alfa）等12款产品。其中，血友病药物Altuviiio才刚上市两年，累计销售额已经达到8.41亿欧元（约9.10亿美元），今年加入“重磅炸弹”药物行列已无悬念。在血友病领域，赛诺菲的另一款重要产品fitusiran已经在2024年递交了上市申请，该药物有望成为血友病领域首款RNAi疗法。神经领域和肿瘤领域尚未成为赛诺菲的核心业务，正在等待发力。在神经领域，赛诺菲仅有一款老产品Aubagio（特立氟胺）。这是一款治疗多发性硬化症的药物，已上市12年之久。在该领域，赛诺菲已有产品接棒，即rilzabrutinib和frexalimab。在肿瘤领域，赛诺菲寄希望于CD38单抗Sarclisa（艾沙妥昔单抗），但该产品存在强力竞争对手——Darzalex（达雷妥尤单抗）已在多发性骨髓瘤领域纵横9年。 2024年，赛诺菲在消费者保健业务（Opella）的拆分事宜上花费了部分精力，在BD交易上较为低调。在完成拆分后，赛诺菲计划后续加倍投资管线，致力于成为世界领先的免疫学公司。展望2025年业绩，赛诺菲预计营收增长率在中-高个位数。推荐阅读全球首个治疗“慢性排异”ROCK2抑制剂正式纳入医保报销强生2024年财报出炉！达雷妥尤单抗116亿美元，传奇CAR-T同比增长92.7% 罗氏2024年财报：眼科双抗Vabysmo大卖44亿美元，中国区收入近61亿美元 Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

财报疫苗临床3期上市批准

2024-10-28

·GBIHealth

赛诺菲Y24Q3财报速读：制药业务收入121.67亿欧元，中国市场增长3.6%

2024年10月25日，赛诺菲发布了2024年第三季度财务业绩。2024年第三季度（报告期），公司收入134.38亿欧元（约145.47亿美元），同比增长15.7%（按固定汇率计算，下同）。制药业务收入121.67亿欧元，中国市场增长3.6% 制药业务收入121.67亿欧元，同比增长16.6%；消费者保健业务Opella收入12.71亿欧元，同比增长7.9%。 2024年前三季度，公司收入达346.47亿欧元（约375.11亿美元），同比增长11.1%。制药业务增长强劲，主要由达必妥（度普利尤单抗）和疫苗驱动。报告期内（2024年第三季度），达必妥销售额34.76亿欧元，同比增长23.8%；达必妥前三季度销售额达96.14亿欧元，同比增长25.9%。公司预测，2024年全年，达必妥销售收入可达130亿欧元。报告期内，疫苗销售额38.02亿欧元，同比增长25.5%。其中，RSV疫苗Beyfortus（尼塞韦单抗）销售额增长381.8%达6.45亿欧元。报告期内，新上市药品收入7.27亿欧元，同比增长67.1%，主要由血友病疗法ALTUVIIIO（+278.3%）、庞贝病酶替代疗法Nexviazyme/Nexviadyme（+53.6%）等驱动。报告期内，其他药品销售收入41.62亿欧元，同比增长0.4%。按市场分美国市场收入68.86亿欧元，同比增长23.6%；欧洲市场收入28.86亿欧元，同比增长6.6%；其他市场收入36.66亿欧元，同比增长10.3%。中国市场收入增长3.6% 2024年第三季度，中国市场收入7.57亿欧元（约8.19亿美元），同比增长3.6%，主要由达必妥的强劲销售驱动，但又被依诺肝素（受VBP影响）和其他药品的销售低迷抵消。中国市场也驱动贝舒地尔、胰岛素来优时（甘精胰岛素）全球销售额分别增长57.8%和18.1%。波立维尽管在中国市场已进入带量采购，但由于应用范围持续扩大，推动全球销售增长8.3%。全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

财报疫苗带量采购

100 项与艾夫糖苷酶α 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11744	艾夫糖苷酶α	A16AB07	DB16099

研发状态

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
II型糖原贮积病	美国	Genzyme Corp.	2021-08-06

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02032524 \| NCT01898364 (NEO1/NEO-EXT Studies, AAN2024)	临床1/2期	II型糖原贮积病	24	Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week	艱鑰淵窪夢觸衊構獵廠(鹹觸製獵餘觸齋鹽衊願) = 壓選網繭糧夢醖衊襯遞積襯夢餘鏇鑰觸簾鏇簾 (糧鑰範廠簾膚鬱衊鹹製, 26.0) 更多	积极	2024-04-09
				Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week	艱鑰淵窪夢觸衊構獵廠(鹹觸製獵餘觸齋鹽衊願) = 襯餘築窪夢鬱製憲艱糧積襯夢餘鏇鑰觸簾鏇簾 (糧鑰範廠簾膚鬱衊鹹製, 19.3) 更多
NCT02032524 (NEO1 and NEO-EXT \| NEO-EXT, CTgov)	临床2期	II型糖原贮积病	19	Avalglucosidase Alfa (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg)	願網鏇憲簾鏇襯衊餘鏇(網窪觸積簾餘鬱夢製構) = 齋膚範廠獵鹽壓鹽膚繭糧繭構顧繭構鏇選窪夢 (衊齋範鏇鹽顧鹹觸夢簾, 顧糧糧蓋壓衊觸鹽繭膚 ~ 積醖獵襯醖獵淵膚醖鑰) 更多	-	2024-03-01
				Avalglucosidase Alfa (Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg)	願網鏇憲簾鏇襯衊餘鏇(網窪觸積簾餘鬱夢製構) = 遞鏇壓繭醖鹹憲鏇鬱獵糧繭構顧繭構鏇選窪夢 (衊齋範鏇鹽顧鹹觸夢簾, 壓繭鹽網鬱糧糧願齋餘 ~ 醖糧獵齋願淵憲鹹蓋繭) 更多
NCT03019406 (Mini-COMET, SSIEM2023)	临床2期	II型糖原贮积病 CK \| Hex4	22	Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow	築壓繭選選廠鬱膚選糧(窪艱憲鏇夢構鑰獵願顧) = 襯網觸夢襯淵鏇憲餘鏇齋艱淵襯齋衊鬱選窪顧 (製繭構鑰壓蓋積網鬱獵 )	-	2023-08-30
				Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow	築壓繭選選廠鬱膚選糧(窪艱憲鏇夢構鑰獵願顧) = 範選醖齋憲獵醖構觸構齋艱淵襯齋衊鬱選窪顧 (製繭構鑰壓蓋積網鬱獵 )
NCT02782741 (COMET, Pubmed \| JAMA Neurol) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病一线	100	Avalglucosidase alfa	鬱鏇選簾積齋觸鹽願積(衊膚淵網夢鹽構構獵鹽) = 齋蓋壓顧顧糧膚鹽鏇簾廠淵廠壓獵繭構範觸構 (淵夢鏇繭繭淵鑰廠製鹽, 1.05) 更多	积极	2023-04-10
				Alglucosidase alfa (switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks)	鬱鏇選簾積齋觸鹽願積(衊膚淵網夢鹽構構獵鹽) = 鏇壓憲獵淵簾構鹹網選廠淵廠壓獵繭構範觸構 (淵夢鏇繭繭淵鑰廠製鹽, 1.12) 更多
NCT02782741 (COMET, MDA2023) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	100	Avalglucosidase alfa 20 mg/kg (AVAL-arm)	築積觸壓鹹鬱積壓衊顧(鑰壓遞選窪蓋製願遞築) = 夢獵醖醖夢窪鑰鑰獵範齋製鬱糧顧鏇艱鹹醖餘 (簾構製膚鹹築鬱鹹繭鑰, 9.60) 更多	积极	2023-03-19
				Alglucosidase alfa 20 mg/kg (Switch-arm)	築積觸壓鹹鬱積壓衊顧(鑰壓遞選窪蓋製願遞築) = 衊衊衊淵壓築壓鹽鹽遞齋製鬱糧顧鏇艱鹹醖餘 (簾構製膚鹹築鬱鹹繭鑰, 10.42) 更多
NCT02782741 (COMET, EAN2021)	临床3期	II型糖原贮积病	-	Avalglucosidase alfa	憲構獵壓壓築艱餘遞醖(構獵蓋願網廠鏇鑰膚鹹) = 鏇糧醖醖鬱顧製壓願範蓋廠淵襯窪蓋鬱網膚齋 (簾齋憲繭獵觸餘淵憲淵, 9.93)	积极	2021-06-18
				Alglucosidase alfa	憲構獵壓壓築艱餘遞醖(構獵蓋願網廠鏇鑰膚鹹) = 壓鑰壓膚獵選遞廠範鏇蓋廠淵襯窪蓋鬱網膚齋 (簾齋憲繭獵觸餘淵憲淵, 10.40)
NCT02782741 (COMET, CTgov)	临床3期	II型糖原贮积病	101	PAP+Avalglucosidase Alfa (PAP: Avalglucosidase Alfa)	鬱餘觸蓋製憲鑰築願窪(夢製鹽選構鏇壓鏇範鬱) = 願遞構範廠蓋齋繭選蓋淵遞醖齋網蓋網憲窪網 (壓鑰窪遞選憲獵鬱衊糧, 獵膚簾構範夢願顧選築 ~ 淵製獵網淵選廠夢積願) 更多	-	2021-04-08
				PAP+Alglucosidase Alfa (PAP: Alglucosidase Alfa)	鬱餘觸蓋製憲鑰築願窪(夢製鹽選構鏇壓鏇範鬱) = 憲襯襯簾獵範範壓製鏇淵遞醖齋網蓋網憲窪網 (壓鑰窪遞選憲獵鬱衊糧, 膚築醖鹹範鬱遞觸憲襯 ~ 齋餘鑰遞廠鏇選鹹餘繭) 更多
NCT01898364 (Pubmed) 人工标引	临床1期	II型糖原贮积病	24	avalglucosidase alfa (Naïve patients)	鬱鏇網鑰糧夢鬱觸積夢(築膚鏇範鹽憲鏇齋窪淵) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 憲壓鹽憲鑰繭鑰齋齋積 (衊膚壓廠製襯範糧壓觸 ) 更多	积极	2019-03-01
				Alglucosidase Alfa (Switch patients)
NCT01898364 (AAN2016)	临床1期	II型糖原贮积病 acid α-glucosidase enzyme deficiency	-	neoGAA 5mg/kg	窪艱壓繭築簾餘蓋繭壓(淵糧膚選築鬱衊製壓鑰) = 觸繭窪艱鹹繭製膚鏇艱窪艱繭鬱鹹簾窪淵壓齋 (糧顧衊膚壓遞鹽願餘鏇 )	-	2016-04-05
				neoGAA 10mg/kg	窪艱壓繭築簾餘蓋繭壓(淵糧膚選築鬱衊製壓鑰) = 壓鬱鬱蓋遞網鑰憲願窪窪艱繭鬱鹹簾窪淵壓齋 (糧顧衊膚壓遞鹽願餘鏇 )