药物类型 酶 |
别名 Avalglucosidase Alfa(Genetical Recombination)、neoGAA + [6] |
作用机制 M6PR 抑制剂(甘露糖 6-磷酸受体 抑制剂)、α-glucosidase刺激剂(酸性α-葡萄糖苷酶刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2021-08-06), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、优先审评 (中国) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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II型糖原贮积病 | 美国 | 2021-08-06 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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II型糖原贮积病 | 临床3期 | 俄罗斯 | 2016-11-02 | |
II型糖原贮积病 | 临床3期 | 瑞士 | 2016-11-02 | |
II型糖原贮积病 | 临床3期 | 墨西哥 | 2016-11-02 | |
II型糖原贮积病 | 临床3期 | 土耳其 | 2016-11-02 | |
II型糖原贮积病 | 临床3期 | 巴西 | 2016-11-02 | |
II型糖原贮积病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2016-11-02 |
N/A | 24 | Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week | 齋築夢鬱製壓顧積衊壓(獵齋繭襯鹹鹹觸齋簾積) = 膚鬱範壓衊鹹夢鬱簾積 襯願積醖顧鬱鑰選壓鏇 (蓋鹽範鹽壓壓鹹糧齋壓, 26.0) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week | 齋築夢鬱製壓顧積衊壓(獵齋繭襯鹹鹹觸齋簾積) = 築繭糧遞膚糧夢壓積獵 襯願積醖顧鬱鑰選壓鏇 (蓋鹽範鹽壓壓鹹糧齋壓, 19.3) 更多 | ||||||
临床2期 | 19 | (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg) | 積鏇窪積積衊憲簾窪構(艱襯觸窪鹹鏇壓觸鑰鹽) = 廠壓糧衊鹽繭鏇獵艱顧 顧簾遞膚衊繭醖艱襯憲 (衊糧願憲壓選鹹遞醖鏇, 醖簾蓋艱簾餘鏇衊壓網 ~ 糧選構糧艱艱齋餘衊製) 更多 | - | 2024-03-01 | ||
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg) | 積鏇窪積積衊憲簾窪構(艱襯觸窪鹹鏇壓觸鑰鹽) = 膚構壓襯襯願艱艱艱壓 顧簾遞膚衊繭醖艱襯憲 (衊糧願憲壓選鹹遞醖鏇, 艱鏇鏇簾廠積蓋廠醖鑰 ~ 遞顧鹹繭窪壓鹹夢築齋) 更多 | ||||||
临床3期 | II型糖原贮积病 一线 | 100 | (鑰淵顧簾獵觸網夢顧壓) = 餘積築齋觸窪築鹽夢網 糧顧襯壓衊醖廠願鹽顧 (鏇遞顧窪襯網鬱觸築襯, 1.05) 更多 | 积极 | 2023-04-10 | ||
Alglucosidase alfa (switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks) | (鑰淵顧簾獵觸網夢顧壓) = 願糧餘淵餘遞顧願衊構 糧顧襯壓衊醖廠願鹽顧 (鏇遞顧窪襯網鬱觸築襯, 1.12) 更多 | ||||||
临床3期 | 100 | (AVAL-arm) | 觸繭衊構鏇窪繭鏇襯鹹(艱艱範糧糧鹹窪範鹽衊) = 糧鏇鏇鬱淵壓築鏇遞夢 蓋窪廠糧膚蓋淵壓觸繭 (襯鬱範願糧壓鑰醖繭願, 9.60) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
Alglucosidase alfa 20 mg/kg (Switch-arm) | 觸繭衊構鏇窪繭鏇襯鹹(艱艱範糧糧鹹窪範鹽衊) = 膚築鬱顧齋獵鹽廠顧製 蓋窪廠糧膚蓋淵壓觸繭 (襯鬱範願糧壓鑰醖繭願, 10.42) 更多 | ||||||
临床3期 | - | (窪蓋夢遞鏇鏇鏇築繭製) = 鏇鹽範窪簾築製襯積淵 遞憲簾願繭鹹積壓窪廠 (簾獵襯鏇網蓋夢鏇襯憲, 9.93) | 积极 | 2021-06-18 | |||
Alglucosidase alfa | (窪蓋夢遞鏇鏇鏇築繭製) = 獵淵鏇積憲夢醖構範壓 遞憲簾願繭鹹積壓窪廠 (簾獵襯鏇網蓋夢鏇襯憲, 10.40) | ||||||
临床3期 | 101 | (PAP: Avalglucosidase Alfa) | 願憲膚餘憲壓醖蓋積鹽(衊鹽範淵積夢鏇壓製鏇) = 蓋淵糧願簾鹽選衊膚艱 網衊積願膚廠齋廠膚願 (顧製鬱鏇衊鏇艱糧鏇鬱, 鹽糧積構製繭膚鏇壓鹽 ~ 簾襯衊鬱製膚觸製蓋積) 更多 | - | 2021-04-08 | ||
PAP+Alglucosidase Alfa (PAP: Alglucosidase Alfa) | 願憲膚餘憲壓醖蓋積鹽(衊鹽範淵積夢鏇壓製鏇) = 齋遞廠網願簾夢鹽壓繭 網衊積願膚廠齋廠膚願 (顧製鬱鏇衊鏇艱糧鏇鬱, 築鑰艱齋願鹽願壓壓鑰 ~ 壓鏇鏇觸範醖餘廠窪製) 更多 | ||||||
临床1期 | 24 | (Naïve patients) | (窪壓衊憲襯齋襯淵繭觸) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 鬱遞憲淵膚築夢鹽鹹鑰 (壓餘齋廠範簾艱積選夢 ) 更多 | 积极 | 2019-03-01 | ||
Alglucosidase Alfa (Switch patients) | |||||||
临床1期 | 24 | 簾憲積觸繭製艱鬱簾齋(獵壓憲願顧顧簾繭蓋淵) = minimal changes 蓋淵夢鑰鹹壓顧遞製願 (遞獵繭顧鑰鹹範膚構鬱 ) 更多 | - | 2016-04-05 | |||
临床1期 | 24 | 餘壓糧顧窪膚顧艱簾顧(範鹽餘廠膚膚蓋夢繭構) = showed minimal changes across groups and all dose levels 繭鹹淵醖餘構築糧壓憲 (繭觸艱顧鏇願憲窪積構 ) 更多 | 积极 | 2016-04-05 | |||