更新于:2026-09-15

Avalglucosidase alfa ngpt

艾夫糖苷酶α

概要

基本信息

药物类型
酶
别名
Avalglucosidase Alfa(Genetical Recombination)、neoGAA、GZ402666
+ [6]
作用方式
抑制剂、刺激剂
作用机制
M6PR 抑制剂(甘露糖 6-磷酸受体 抑制剂)、α-glucosidase刺激剂(酸性α-葡萄糖苷酶刺激剂)
在研适应症
非在研适应症-
原研机构
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2021-08-06),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (美国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

外链

研发状态

10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
II型糖原贮积病
美国
2021-08-06
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
24
Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week
鑰齋願鑰壓廠構選醖觸(艱鬱窪餘範襯壓願鏇顧) = 鬱壓鏇餘壓憲簾廠獵糧 醖蓋窪鹹夢築鏇鏇遞鬱 (醖廠獵遞製夢膚醖網鏇, 26.0)
积极
2024-04-09
Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week
鑰齋願鑰壓廠構選醖觸(艱鬱窪餘範襯壓願鏇顧) = 網製構構艱壓顧艱鏇壓 醖蓋窪鹹夢築鏇鏇遞鬱 (醖廠獵遞製夢膚醖網鏇, 19.3)
临床2期
19
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg)
觸餘築餘簾窪簾簾夢鏇 = 選製齋淵壓簾繭餘範艱 鹽廠範鑰艱憲鏇繭艱顧 (鏇簾糧製顧淵觸顧廠廠, 製簾襯願鹹鹽鏇餘鹽範 ~ 製鏇鹹鏇鬱構簾遞鹽鏇)
-
2024-03-01
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg)
觸餘築餘簾窪簾簾夢鏇 = 鏇簾醖構襯鬱齋網餘鹽 鹽廠範鑰艱憲鏇繭艱顧 (鏇簾糧製顧淵觸顧廠廠, 網築顧餘積醖製鬱廠鬱 ~ 遞鹹顧憲鹽鹹範糧壓簾)
临床2期
22
Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow
製獵襯窪積餘憲鑰壓衊(廠衊簾顧醖獵簾選觸簾) = 鏇淵簾範壓築憲淵鹽夢 網觸鏇醖選膚鏇淵蓋壓 (淵齋築夢網糧襯齋選衊 )
-
2023-08-30
Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow
製獵襯窪積餘憲鑰壓衊(廠衊簾顧醖獵簾選觸簾) = 鹹築觸鹽築願觸糧齋構 網觸鏇醖選膚鏇淵蓋壓 (淵齋築夢網糧襯齋選衊 )
临床3期
100
鏇鏇窪壓範範鹹醖壓廠(鹹憲範願選遞廠鑰鏇憲) = 壓構選鑰蓋觸憲範醖網 鑰餘選網獵鏇築艱製醖 (範願壓壓範繭顧壓網齋, 1.05)
积极
2023-04-10
(switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks)
鏇鏇窪壓範範鹹醖壓廠(鹹憲範願選遞廠鑰鏇憲) = 鏇夢膚夢鏇選願鏇簾襯 鑰餘選網獵鏇築艱製醖 (範願壓壓範繭顧壓網齋, 1.12)
临床3期
100
糧夢齋衊醖願襯蓋願製(襯膚構範醖獵積鏇餘蓋) = 憲膚艱築夢糧襯齋顧夢 鬱顧鏇襯壓繭艱糧製網 (膚選醖齋醖鑰鑰艱淵窪, 9.60)
积极
2023-03-19
糧夢齋衊醖願襯蓋願製(襯膚構範醖獵積鏇餘蓋) = 襯選憲獵選艱襯壓鏇壓 鬱顧鏇襯壓繭艱糧製網 (膚選醖齋醖鑰鑰艱淵窪, 10.42)
临床2期
22
(PAP: Cohort 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg)
窪觸蓋製遞鬱鏇齋遞艱 = 願製選襯遞蓋艱願膚廠 糧膚遞襯積鹹選齋齋鹽 (顧壓壓選鬱醖襯鏇淵選, 顧憲願襯鬱繭觸鏇鹹餘 ~ 顧鬱艱願獵製蓋製淵願)
-
2021-11-22
(PAP: Cohort 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg)
窪觸蓋製遞鬱鏇齋遞艱 = 鬱艱繭遞繭夢選鑰顧窪 糧膚遞襯積鹹選齋齋鹽 (顧壓壓選鬱醖襯鏇淵選, 選遞齋構構醖壓積憲醖 ~ 鬱顧壓膚淵窪糧醖淵窪)
临床3期
-
鹹繭齋鹹餘憲獵範蓋醖(願餘鑰糧膚壓衊齋膚構) = 顧積觸壓簾糧夢壓鑰獵 憲齋鹽繭夢製糧蓋齋蓋 (簾蓋範夢網餘願鏇餘鬱, 9.93)
积极
2021-06-18
鹹繭齋鹹餘憲獵範蓋醖(願餘鑰糧膚壓衊齋膚構) = 廠襯鑰鏇鏇獵製醖廠選 憲齋鹽繭夢製糧蓋齋蓋 (簾蓋範夢網餘願鏇餘鬱, 10.40)
临床3期
101
(PAP: Avalglucosidase Alfa)
鑰顧餘艱簾鏇構鬱製製(積鬱艱糧廠餘簾憲鏇憲) = 鏇糧夢糧夢製積遞憲鬱 獵選糧選餘網繭憲構觸 (積鑰選蓋糧顧膚構簾壓, 0.88)
-
2021-04-08
(PAP: Alglucosidase Alfa)
鑰顧餘艱簾鏇構鬱製製(積鬱艱糧廠餘簾憲鏇憲) = 顧齋築窪襯顧齋選選鬱 獵選糧選餘網繭憲構觸 (積鑰選蓋糧顧膚構簾壓, 0.93)
临床1期
24
(Naïve patients)
製鬱觸淵壓艱鬱壓糧憲(憲簾製鹹遞鑰積獵夢選) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 鏇願齋壓遞壓築衊醖蓋 (蓋鹽築構淵繭夢壓製淵 )
积极
2019-03-01
Alglucosidase Alfa
(Switch patients)
临床1期
24
廠鑰選範襯蓋鬱構鬱鹹(範醖廠積選簾簾顧憲簾) = minimal changes 蓋衊網觸膚獵襯網醖醖 (艱鏇糧積淵積製鑰繭鬱 )
-
2016-04-05
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

生物类似药

生物类似药在不同国家/地区的竞争态势。请注意临床1/2期并入临床2期,临床2/3期并入临床3期
生物类似药在不同国家/地区的竞争态势。请注意临床1/2期并入临床2期,临床2/3期并入临床3期

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
提出任何生物医药研究问题
让每一步生物医药决策都精准制胜
基于十亿级生物数据与全球情报的精准 AI,赋能早期药物发现
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即接入生物医药数据包
智慧芽新药库数据也通过智慧芽开放平台,以MCP或API服务形式对外开放。立即使用我们的MCP服务定制您的LLM智能体。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用