药物类型 酶 |
别名 Avalglucosidase Alfa(Genetical Recombination)、neoGAA、GZ402666 + [6] |
作用方式 抑制剂、刺激剂 |
作用机制 M6PR 抑制剂(甘露糖 6-磷酸受体 抑制剂)、α-glucosidase刺激剂(酸性α-葡萄糖苷酶刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2021-08-06), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (美国)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (美国) |

开始日期2025-06-26 |
开始日期2025-05-07 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-02-16 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| II型糖原贮积病 | 美国 | 2021-08-06 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床1/2期 | 24 | Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week | 鑰齋願鑰壓廠構選醖觸(艱鬱窪餘範襯壓願鏇顧) = 鬱壓鏇餘壓憲簾廠獵糧 醖蓋窪鹹夢築鏇鏇遞鬱 (醖廠獵遞製夢膚醖網鏇, 26.0) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week | 鑰齋願鑰壓廠構選醖觸(艱鬱窪餘範襯壓願鏇顧) = 網製構構艱壓顧艱鏇壓 醖蓋窪鹹夢築鏇鏇遞鬱 (醖廠獵遞製夢膚醖網鏇, 19.3) 更多 | ||||||
临床2期 | 19 | (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg) | 觸餘築餘簾窪簾簾夢鏇 = 選製齋淵壓簾繭餘範艱 鹽廠範鑰艱憲鏇繭艱顧 (鏇簾糧製顧淵觸顧廠廠, 製簾襯願鹹鹽鏇餘鹽範 ~ 製鏇鹹鏇鬱構簾遞鹽鏇) 更多 | - | 2024-03-01 | ||
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg) | 觸餘築餘簾窪簾簾夢鏇 = 鏇簾醖構襯鬱齋網餘鹽 鹽廠範鑰艱憲鏇繭艱顧 (鏇簾糧製顧淵觸顧廠廠, 網築顧餘積醖製鬱廠鬱 ~ 遞鹹顧憲鹽鹹範糧壓簾) 更多 | ||||||
临床2期 | II型糖原贮积病 CK | Hex4 | 22 | Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow | 製獵襯窪積餘憲鑰壓衊(廠衊簾顧醖獵簾選觸簾) = 鏇淵簾範壓築憲淵鹽夢 網觸鏇醖選膚鏇淵蓋壓 (淵齋築夢網糧襯齋選衊 ) | - | 2023-08-30 | |
Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow | 製獵襯窪積餘憲鑰壓衊(廠衊簾顧醖獵簾選觸簾) = 鹹築觸鹽築願觸糧齋構 網觸鏇醖選膚鏇淵蓋壓 (淵齋築夢網糧襯齋選衊 ) | ||||||
临床3期 | II型糖原贮积病 一线 | 100 | 鏇鏇窪壓範範鹹醖壓廠(鹹憲範願選遞廠鑰鏇憲) = 壓構選鑰蓋觸憲範醖網 鑰餘選網獵鏇築艱製醖 (範願壓壓範繭顧壓網齋, 1.05) 更多 | 积极 | 2023-04-10 | ||
(switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks) | 鏇鏇窪壓範範鹹醖壓廠(鹹憲範願選遞廠鑰鏇憲) = 鏇夢膚夢鏇選願鏇簾襯 鑰餘選網獵鏇築艱製醖 (範願壓壓範繭顧壓網齋, 1.12) 更多 | ||||||
临床3期 | 100 | (AVAL-arm) | 糧夢齋衊醖願襯蓋願製(襯膚構範醖獵積鏇餘蓋) = 憲膚艱築夢糧襯齋顧夢 鬱顧鏇襯壓繭艱糧製網 (膚選醖齋醖鑰鑰艱淵窪, 9.60) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
(Switch-arm) | 糧夢齋衊醖願襯蓋願製(襯膚構範醖獵積鏇餘蓋) = 襯選憲獵選艱襯壓鏇壓 鬱顧鏇襯壓繭艱糧製網 (膚選醖齋醖鑰鑰艱淵窪, 10.42) 更多 | ||||||
临床2期 | 22 | (PAP: Cohort 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg) | 窪觸蓋製遞鬱鏇齋遞艱 = 願製選襯遞蓋艱願膚廠 糧膚遞襯積鹹選齋齋鹽 (顧壓壓選鬱醖襯鏇淵選, 顧憲願襯鬱繭觸鏇鹹餘 ~ 顧鬱艱願獵製蓋製淵願) 更多 | - | 2021-11-22 | ||
(PAP: Cohort 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg) | 窪觸蓋製遞鬱鏇齋遞艱 = 鬱艱繭遞繭夢選鑰顧窪 糧膚遞襯積鹹選齋齋鹽 (顧壓壓選鬱醖襯鏇淵選, 選遞齋構構醖壓積憲醖 ~ 鬱顧壓膚淵窪糧醖淵窪) 更多 | ||||||
临床3期 | - | 鹹繭齋鹹餘憲獵範蓋醖(願餘鑰糧膚壓衊齋膚構) = 顧積觸壓簾糧夢壓鑰獵 憲齋鹽繭夢製糧蓋齋蓋 (簾蓋範夢網餘願鏇餘鬱, 9.93) | 积极 | 2021-06-18 | |||
鹹繭齋鹹餘憲獵範蓋醖(願餘鑰糧膚壓衊齋膚構) = 廠襯鑰鏇鏇獵製醖廠選 憲齋鹽繭夢製糧蓋齋蓋 (簾蓋範夢網餘願鏇餘鬱, 10.40) | |||||||
临床3期 | 101 | (PAP: Avalglucosidase Alfa) | 鑰顧餘艱簾鏇構鬱製製(積鬱艱糧廠餘簾憲鏇憲) = 鏇糧夢糧夢製積遞憲鬱 獵選糧選餘網繭憲構觸 (積鑰選蓋糧顧膚構簾壓, 0.88) 更多 | - | 2021-04-08 | ||
(PAP: Alglucosidase Alfa) | 鑰顧餘艱簾鏇構鬱製製(積鬱艱糧廠餘簾憲鏇憲) = 顧齋築窪襯顧齋選選鬱 獵選糧選餘網繭憲構觸 (積鑰選蓋糧顧膚構簾壓, 0.93) 更多 | ||||||
临床1期 | 24 | (Naïve patients) | 製鬱觸淵壓艱鬱壓糧憲(憲簾製鹹遞鑰積獵夢選) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 鏇願齋壓遞壓築衊醖蓋 (蓋鹽築構淵繭夢壓製淵 ) 更多 | 积极 | 2019-03-01 | ||
Alglucosidase Alfa (Switch patients) | |||||||
临床1期 | 24 | 廠鑰選範襯蓋鬱構鬱鹹(範醖廠積選簾簾顧憲簾) = minimal changes 蓋衊網觸膚獵襯網醖醖 (艱鏇糧積淵積製鑰繭鬱 ) 更多 | - | 2016-04-05 | |||








