Proactive High Dose Versus Low-dose Reactive Intravenous or Oral Iron in People on Peritoneal Dialysis (PALaDIN) - an Open-label, Feasibility Randomised Study

Chronic kidney disease affects a significant portion of the UK population, with approximately 3.5 million adults diagnosed. At its most severe stage, end-stage kidney disease, individuals require frequent dialysis treatment. One form of dialysis, known as peritoneal dialysis, involves introducing and removing fluid from the abdominal cavity to help filter out toxins from the body.
The kidneys are involved in various hormonal processes, including those responsible for producing red blood cells, making anaemia a common consequence of kidney failure. When designing a clinical trial to evaluate the effectiveness of any treatment, it is essential to determine the number of suitable and willing participants, as well as those who can complete all required tests and measurements. Identifying the most appropriate measurement to assess the impact of intravenous iron (iron injected directly into veins) is crucial to ensure that any observed changes are meaningful to people with CKD and their carers. To address these considerations, the investigators will conduct a pilot feasibility trial.
In this trial, individuals with kidney disease undergoing peritoneal dialysis will be randomly assigned to receive either high-dose or low-dose intravenous iron, or oral iron therapy. Over twelve months, the investigators will monitor their anaemia response, symptoms of kidney disease, quality of life, physical performance (such as the ability to walk for six minutes), and cognitive function. Additionally, the investigators will assess the impact of each intervention on the frequency of blood transfusions, whether those on oral iron require intravenous iron, and any changes in the dosage of erythropoietin-stimulating agents (drugs that increase blood production).

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

The University of Hull

[+1]

NCT06898814

/ Not yet recruiting临床4期IIT

The Effects of Intravenous Iron on Mobility in Elderly Patients Following Hip Fracture Surgery: a Multicentre, Parallel Group, Randomised Controlled Trial

The primary aim of this clinical trial is to investigate the effects of intravenous iron on recovery in mobility compared to the pre-fracture level in patients with a hip fracture
The main questions it aims to answer are:
It is hypothesize that intravenous iron will enhance gains in mobility and hereby recovery of mobility, increase hemoglobin (Hgb), lower fatigue, have a positive effect on skeletal muscles in the weeks and months after administration.
The primary objective is to compare the effect of a single dose of ferric derisomaltose (FDI) (20 mg/kg body weight) relative to placebo on patients' recovery of functional mobility, measured as the change from baseline in the New Mobility Score.
Participants will:
- Receive either a single dose of intravenous FDI (20 mg/kg body weight) (and saline) or placebo (saline) at 1-5 days after surgery.
This trial will be conducted at three hospitals in Denmark, involving an anticipated 210 participants.

开始日期2025-05-15

申办/合作机构

Odense University Hospital

[+1]

NCT06929806

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase III, Randomized, Open-label, Blinded Endpoint, Comparative Trial of Ferric Derisomaltose Versus no Intravenous Iron in Iron-deficient Subjects With Symptomatic Chronic Heart Failure

The goal of this clinical trial is to learn if the IV Iron treatment ferric derisomaltose helps in the treatment of chronic heart failure in people with iron deficiency. The main question it aims to answer is:
• How many participants are admitted to the hospital or die from a disease in the heart or blood vessels
Researchers will compare treatment with ferric derisomaltose to no treatment with ferric derisomaltose. This will be done to see how well ferric derisomaltose works.
Participants will:
* Be randomized 50/50 to either treatment with Ferric derisomaltose or to no treatment with ferric derisomaltose
* All participants receives standard of care
* Visit site 4-5 times and have 7 video/phone-calls

开始日期2025-04-30

申办/合作机构

Pharmacosmos A/S

100 项与异麦芽糖酐铁相关的临床结果

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100 项与异麦芽糖酐铁相关的转化医学

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100 项与异麦芽糖酐铁相关的专利（医药）

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200

项与异麦芽糖酐铁相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Evaluating the cost-utility of ferric derisomaltose versus ferric carboxymaltose in patients with inflammatory bowel disease and iron deficiency anaemia in Norway

Article

作者: Detlie, T. E. ; Karlsen, L. N. ; Pollock, R. F. ; Nanu, N. ; Jørgensen, E.

AIMS:

Iron deficiency anemia (IDA) is among the most common extraintestinal sequelae of inflammatory bowel disease (IBD). Intravenous iron is often the preferred treatment in patients with active inflammation with or without active bleeding, iron malabsorption, or intolerance to oral iron. The aim of the present study was to evaluate the cost-utility of ferric derisomaltose (FDI) versus ferric carboyxymaltose (FCM) in patients with IBD and IDA in Norway.

MATERIALS AND METHODS:

A published patient-level simulation model was used to evaluate the cost-utility of FDI versus FCM in patients with IBD and IDA from a Norwegian national payer perspective. Iron need was modelled based on bivariate distributions of hemoglobin and bodyweight combined with simplified tables of iron need from the FDI and FCM summaries of product characteristics. Patient characteristics and disease-related quality of life data were obtained from the PHOSPHARE-IBD trial. Cost-utility was evaluated in Norwegian Kroner (NOK) over a five-year time horizon.

RESULTS:

Patients required 1.64 fewer infusions of FDI than FCM over five years (5.62 versus 7.26), corresponding to 0.41 fewer infusions per treatment course. The reduction in the number of infusions resulted in cost savings of NOK 5,236 (NOK 35,830 with FDI versus NOK 41,066 with FCM). The need for phosphate testing in patients treated with FCM resulted in further cost savings with FDI (no costs with FDI versus NOK 4,470 with FCM). Total cost savings with FDI were therefore NOK 9,707. FDI also increased quality-adjusted life expectancy by 0.071 quality-adjusted life years (QALYs) driven by reduced incidence of hypophosphatemia and fewer interactions with the healthcare system.

CONCLUSIONS:

FDI resulted in cost savings and improved quality-adjusted life expectancy versus FCM in patients with IDA and IBD in Norway. FDI therefore represents the economically preferable iron formulation in Norwegian patients with IBD and IDA in whom it is indicated.

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

A Swedish cost-utility analysis of ferric derisomaltose versus ferric carboxymaltose in the treatment of iron deficiency anemia in patients with inflammatory bowel disease

Article

作者: Manxhuka, Bardh ; Lindgren, Stefan C. ; Strid, Hans ; Nanu, Neesha ; Hjortswang, Henrik ; Pollock, Richard F.

OBJECTIVES:

Iron deficiency anemia (IDA) is a common extraintestinal manifestation of inflammatory bowel disease (IBD), driven by impaired iron absorption, inflammation of intestinal mucosa and blood loss due to intestinal bleeding. Exogenous iron is indicated to correct iron deficiency, with intravenous iron preferred in patients with malabsorption or intolerance of oral iron, active bleeding, systemic inflammation, or a need for rapid iron replenishment. The objective was to assess the cost-utility of two high-dose, rapid-infusion iron formulations-ferric derisomaltose (FDI) and ferric carboxymaltose (FCM)-in the treatment of patients with IBD and IDA in Sweden.

METHODS:

The analysis used a previously-published micro-simulation model. Phosphate monitoring was modeled based on the product labelling, while iron need and disease-related quality of life (QoL) were modeled based on data from the PHOSPHARE-IBD randomized controlled trial. Cost-utility was evaluated from the national healthcare payer perspective over a five-year time horizon. Sensitivity and scenario analyses were performed.

RESULTS:

For each iron treatment course, patients treated with FDI required 0.41 fewer infusions than those treated with FCM. The reduced number of infusions resulted in savings of SEK 9,876 over five years from iron administration costs alone (SEK 44,216 with FCM versus SEK 34,340 with FDI). Phosphate monitoring in patients treated with FCM cost SEK 2,776 over five years versus no monitoring costs with FDI. Total cost savings with FDI were SEK 14,962. FDI also resulted in a 0.076 quality-adjusted life year (QALY) improvement versus FCM driven primarily by the QoL improvements reported in PHOSPHARE-IBD, and FDI was therefore the dominant intervention.

LIMITATIONS:

The analysis did not capture costs or outcomes associated with hypophosphatemic osteomalacia or fractures.

CONCLUSION:

Relative to FCM, fewer infusions of FDI were required, there was no need for phosphate monitoring, and disease-related QoL was improved, while overall costs were reduced.

2025-05-01·HEART

Gaps in knowledge and management of iron deficiency in heart failure: a nationwide survey of cardiologists in China

Article

作者: Cleland, John G F ; Zheng, Zhaoqi ; Li, Zeng ; Hu, Dan ; Zhao, Xuecheng ; Wang, Xi ; Liu, Jiang ; Meng, Zhen ; Zhang, Yanqing ; Cao, Hong-Shuai ; Liu, Wanjun ; Ren, Jingyi ; Su, Guangsheng ; Li, Peizhao ; Su, Lina ; An, Hui ; Liu, Yujian ; Lai, Jinsheng ; Sun, Di ; Zhang, Hu ; Hao, Xiang ; Chen, Zhiping ; Bai, Ming ; Lamu, Gusang ; Li, Sufang ; Zhou, Pei ; Chen, Sizhen ; Wu, Manyan ; Feng, Lina ; Gong, Jingjing ; Cao, Lulei ; Sun, Lijie ; Xu, Bihe ; Su, Xiaoling ; Maimaiti, Ailifeire ; Lu, Zhan ; Zhang, Hao ; Zheng, Jingang ; Liu, Chuanfen ; Kang, Naidan ; Zhou, Ying ; Liu, Wenjie

Background:

Heart failure (HF) guidelines recommend routine testing for iron deficiency (ID) and, for those with ID, intravenous iron if the left ventricular ejection fraction is <50%. Guideline adherence to these recommendations by cardiologists in China is unknown.

Methods and results:

An independent academic web-based survey was designed and distributed via social networks to cardiologists across China. Overall, 1342 cardiologists (median age 34 years, IQR 30–39, 51% women) from all provinces of China completed this survey. More than half were unaware of the need to screen for ID in HF and did not do so routinely in their clinical practice. Approximately 80% were not familiar with the diagnostic criteria for ID in HF guidelines, and only 0.8% recognised transferrin saturation <20% as an independent marker of ID. Regarding iron repletion, only 14% preferred intravenous to oral iron for correcting ID compared with 68% favouring oral iron. Three-quarters were unfamiliar with methods for calculating intravenous iron dose. Furthermore, over 80% were unaware that current guidelines only recommend ferric carboxymaltose or ferric derisomaltose for correcting ID. The main barriers to using intravenous iron were lack of knowledge and experience. Despite such poor awareness and practice, most cardiologists were interested in learning more about managing ID in HF.

Conclusions:

In this nationwide survey of cardiologists in China, we identified large gaps in both knowledge and management of ID. This survey will help guide the development of educational programmes to improve care for patients with HF and ID in China.

项与异麦芽糖酐铁相关的新闻（医药）

2025-04-25

·医脉通

精准选择静脉铁剂，护航围手术期贫血患者安全——姚宏伟教授解析PREVENTT研究发现特定铁剂相关性低磷血症的临床危害

导读大手术术前贫血发生率高达30%-60%，其带来的输血风险增加、院内并发症增加、出院延迟等不良预后，严重影响患者术后康复。口服铁剂因胃肠道吸收限制、血红蛋白提升较慢、胃肠道不良反应高发等原因，治疗外科贫血患者的效果不佳。静脉铁剂可快速改善患者的血红蛋白水平、功能状态和生活质量1，成为围手术期贫血患者的理想治疗选择。然而，各类研究及病例报道显示，静脉铁剂羧基麦芽糖铁（Ferric carboxymaltose，FCM）给药后低磷血症高发2-4。荟萃分析已经证实FCM治疗所致低磷血症发生率可达50%-92%，显著高于其他静脉铁剂（2%-8%）5-6。尤为重要的是，FCM导致的低磷血症可发生在任何接受FCM治疗的患者中，引发药源性疾病——6H综合征，即高成纤维细胞生长因子23（FGF23）、高磷尿、低血磷、维生素D缺乏、低血钙及继发性甲状旁腺功能亢进，影响患者生活质量，甚至导致骨软化症和骨折6-7。目前，术前低磷血症对手术患者术后结局的影响备受关注。近日，JAMA Network Open发表的一项重要研究为术前贫血管理与低磷血症的关联问题提供了关键解答。值此之际，医脉通特邀首都医科大学附属北京友谊医院姚宏伟教授深度解读该研究，并作出精彩点评，为临床医生处理术前贫血及低磷血症提供重要参考，最终改善手术患者的治疗结局。FCM显著增加术前低磷血症风险，导致住院时间延长及存活且出院天数缩短研究背景：静脉铁剂是治疗铁缺乏和缺铁性贫血的常用药物，可实现快速补铁，是口服铁剂无效或不耐受患者以及临床上需要快速补铁患者（如围手术期、围产期患者等）的优选治疗药物8。然而，静脉铁剂FCM可通过FGF23介导低磷血症，且已有报道称其与骨软化症和骨折相关9。PREVENTT研究比较了静脉注射FCM与安慰剂在腹部大手术前治疗贫血的效果（n=487）。结果显示，FCM组干预后8周和6个月时血红蛋白水平显著更高，且因并发症再入院风险降低，但两组在输血、死亡或围手术期并发症等主要临床终点上无差异1。本研究旨在探讨PREVENTT研究中术前低磷血症的发生率，以及在接受FCM治疗的患者中，低磷血症是否影响患者或试验结局9。研究方法：作为PREVENTT研究方案的一部分，于2014年1月6日至2018年9月28日期间，在随机分组时（n=421）和手术当天（n=392）采集血样。低磷血症的定义为：正常（＞0.8mmol/L）、轻度（0.65-0.8mmol/L）以及中度或重度（＜0.65mmol/L）。此外，对FCM队列中的患者数据进行探索性分析，描述根据磷酸盐水平（＜0.65mmol/L与≥0.65mmol/L）划分的基线特征和关键研究结果的差异9。研究结果：在PREVENTT研究中，腹部大手术前静脉注射FCM（中位时间为术前14天），显著降低了术前血清磷酸盐水平（-0.21mmol/L；P＜0.001，图1），而且这与完整的FGF23（iFGF23）水平升高相关（平均差异为30.3pg/mL；P＜0.001）。图1 安慰剂组和FCM组从基线到术前血清磷酸盐水平变化与安慰剂组（4.5%，9/198）相比，接受FCM治疗的患者更容易发生低磷血症（＜0.8mmol/L）（26%，51/194）（OR：9.22；P＜0.001）。未发现患者特征与FCM导致的低磷血症风险增加相关（表1）。FCM诱导的低磷血症与中位住院时间延长（12天 vs 9天；P=0.01）以及中位存活且出院天数缩短（19天 vs 22天；P=0.02）相关（表1）。对FCM队列的二次分析表明，FCM诱导的中度或重度低磷血症（20/194）与术后不良事件发生率增加相关：55%（11/20） vs 26%（44/174），P=0.0089。表1 FCM组中发生与未发生低磷血症（<0.65mmol/L）患者结局比较研究结论：在PREVENTT研究中，随机分配至FCM组的患者术前低磷血症风险增加9倍，且与住院时间延长和存活且出院天数缩短相关。然而，PREVENTT研究通过Clavien-Dindo分级评估并发症，未常规记录磷酸盐水平。因此，与其他静脉铁剂相关研究类似，本研究的局限性在于不良事件监测可能缺乏足够的细致度，以检测低磷血症的症状，如肌肉无力或疼痛、疲劳或意识模糊，这些症状可能在大手术后被忽视或视为正常9。精彩点评姚宏伟教授我在外科领域深耕多年，主要研究方向为胃癌、结肠癌、直肠癌的腹腔镜微创外科手术。术后加速康复（ERAS）一直是我重视的理念，也参与了多部ERAS相关指南的制定。术前贫血治疗10和术中器官保护及术后早期功能恢复等措施11-12是ERAS方案的重要环节，这些措施可以减少并发症、提升康复质量，对优化外科诊疗路径、实现快速康复目标至关重要。而静脉铁剂是术前贫血治疗的重要治疗药物。近日，发布在JAMA上的一篇关于成人铁缺乏的综述13指出：静脉注射FCM与低磷血症风险增加相关，且这种低磷血症可能持续存在，并伴有疲劳、抽筋和肌肉无力等症状。鉴于术前贫血治疗对术后加速康复的重要意义，以及静脉铁剂应用中低磷血症风险的客观存在，深入剖析贫血危害、治疗策略及低磷血症的临床应对措施，对优化外科诊疗、保障患者安全具有重要意义。缺铁性贫血是一个全球性的重大健康问题，其常见病因包括营养不良、失血、铁吸收障碍或持续性炎症5。此外，贫血在手术前患者中也比较常见。研究显示，普通外科择期手术患者的术前贫血发生率为30.36％14，老年肝胆疾病患者术前贫血发生率甚至高达58.44％15。贫血可使机体处于缺氧状态，影响人体组织器官的功能和机体的抗感染能力14，且对患者术后发病率、死亡率、再入院率以及住院时长产生不利影响16。因此，临床中应及时有效地处理术前贫血。在贫血的治疗方面，与口服铁剂相比，静脉铁剂具有吸收率高、起效快、无胃肠道刺激等优点，可快速持久地维持围手术期贫血患者的血红蛋白水平，已成为围手术期患者血液管理的重要组成部分17。然而，特定静脉铁剂会导致低磷血症，给患者带来安全隐患。一项纳入11700例使用静脉铁剂患者的汇总分析18结果显示，FCM导致的低磷血症发生率显著高于异麦芽糖酐铁（47% vs 4%；P<0.001)。在上述详细分析的PREVENTT研究中，随机分配至FCM组的患者术前低磷血症风险增加9倍，且与住院时间延长和存活且出院天数缩短相关9。此外，研究表明，FCM导致的低磷血症也可能会引发骨软化症及骨折。一项研究检索了PubMed和Web of Science数据库中静脉铁剂引起的低磷血症的病例报告文献，共检索到77篇符合条件的病例报告，结果发现，全部为输注FCM相关病例，其中“伴有骨折的骨软化症”占有症状患者的77.3%19。大手术后患者低磷血症高发，其发生率在普通外科重症监护人群中为44.8%，在重大肝脏手术患者中达67%20。不仅如此，低磷血症还会增加患者术后并发症风险。一项纳入8034例胃肠手术患者的回顾性研究21显示，早期术后持续低磷血症与器官特异性并发症（包括吻合口漏、瘘、腹腔脓肿等）的发生相关。此外，研究显示，ICU入院时的低磷血症与更长的ICU住院时间和机械通气时间相关22。而纠正低磷血症，可为手术患者带来诸多益处。一项回顾性研究23分析了3893例接受腹部大手术患者的围手术期血磷水平，结果显示，术后血磷每升高1mg/dL，住院费用减少702.5美元，住院时间缩短3.4天。因此，临床医生需高度重视围手术期低磷血症风险，尤其警惕FCM所致低磷血症带来的额外风险，做到早期识别与干预，以降低患者不良预后风险。针对FGF23介导的低磷血症，目前尚无统一的诊疗共识。DeFICIT研究5曾针对围手术期患者使用FCM时的磷酸盐补充效果展开探索，发现围手术期口服补充磷酸盐并不能预防FCM诱导的低磷血症。而静脉铁剂临床应用和药学监护专家共识（2024）24则进一步明确了临床管理原则：强调静脉铁剂相关低磷血症的预防重于治疗，无症状轻度病例可密切观察；由于补充磷酸盐效果有限且可能增加尿磷排泄，不推荐常规使用；若发生低磷血症，建议停止可疑静脉铁剂治疗（如FCM），换用低磷血症发生率更低的静脉铁剂（如异麦芽糖酐铁），并针对性治疗继发性甲状旁腺功能亢进。此外，美国静脉铁剂使用、配方、给药以及不良反应处理专家共识指南25建议：无论有无临床症状，使用FCM治疗后均应进行血磷监测；据美国食品药品监督管理局（FDA）收集的不良反应事件报告的数据库统计显示，2014-2023年共有FCM相关低磷血症报告1270例，FCM相关的严重（主要与死亡、危及生命的并发症或住院有关）低磷血症病例的报告数量从2014年的10例每年增加到2023年的244例6。美国乔治城大学医学院的Auerbach教授和威尔康奈尔医学中心肾内科的Wolf教授同时呼吁医生应该明确FCM相关低磷血症的高风险，建议所有患者治疗前后监测血磷26。FDA批准的FCM说明书规定，对于需要重复使用FCM且存在低磷血症高风险患者，临床医生应监测其血清磷酸盐水平6,27。中国获批的FCM药品说明书28提示，在治疗过程中，如果患者出现疲劳加重、肌痛或骨痛，需及时就医，且专家建议，需要重复剂量给药的患者应避免使用FCM7。综上所述，对于静脉铁剂导致的低磷血症，临床医生应高度重视，并及时诊断和个体化处理。展望未来，随着静脉铁剂的应用增加及仿制药的上市，低磷血症相关临床问题可能加剧。在接受大手术的患者中，FCM诱导的低磷血症可能有症状，并且会延长住院时间9，需引起临床医生重视，尤其需要关注反复失血或者因吸收不良需要长期/多次静脉补铁、慢性肾病、炎症性肠病、术后等低磷血症高风险患者29。未来，需要开展更多前瞻性、多中心的临床研究，进一步明确静脉铁剂相关低磷血症的发病机制、高危人群特征及最佳监测频率，从而优化包括风险评估、预防性干预及症状管理在内的全流程诊疗策略，最终改善患者的临床结局。专家简介姚宏伟教授首都医科大学附属北京友谊医院（国家消化临床医学研究中心）普通外科胃肠外科主任，主任医师/教授/博士生导师中华医学会外科学分会-结直肠外科学组学组委员兼秘书中华结直肠外科学院秘书长中国研究型医院学会结直肠外科专委会副主委美国结直肠外科医师学会荣誉会员（ Honorary Fellow，ASCRS）欧洲结直肠病学会-全球影响力委员会委员（Global Reach Committee，ESCP）国际多中心COLOR IV, 研究主管（Study chair, COLOR IV, an international RCT trial）《中华外科杂志》,《中国实用外科杂志》,《中华胃肠外科杂志》,《中华消化外科杂志》编委《Disease of Colon ＆ Rectum》杂志编委,《Ann Surg》《Surg Endosc》杂志审稿专家参考文献1.Lancet. 2020 Oct 24;396(10259):1353-1361. 2.JAMA. 2020 Feb 4;323(5):432-443.3.Gut. 2023 Apr;72(4):644-653.4.JBMR Plus. 2024 Nov 9;8(12):ziae139.5.J Clin Anesth. 2025 Feb;101:111727. 6.Am J Hematol. 2025 May;100(5):840-846. 7.临床药物治疗杂志,2024,22(08):1-5.8.临床药物治疗杂志,2025,23(03):19-22+27.9.JAMA Netw Open. 2025 Apr 1;8(4):e253093. 10.J Thorac Dis. 2019 Sep;11(9):3692-3695.11.中国实用外科杂志,2018,38(1):1-20. 12.中国实用外科杂志,2021,41(9):961-992. 13.JAMA. 2025 Mar 30.14.中国输血杂志,2020,33(2):95-98.15.中国输血杂志,2020,33(2):102-106. 16.Transfus Apher Sci. 2019 Aug;58(4):369-374. 17.中华骨与关节外科杂志,2023,16(1):85-89.18.Br J Clin Pharmacol. 2021 May;87(5):2256-2273. 19.Bone. 2022 Jan;154:116202.20.Eur J Cardiothorac Surg. 2004 Aug;26(2):306-10.21.World J Surg. 2019 Feb;43(2):385-394. 22.J Clin Med. 2022 Jan 24;11(3):581.23.J Clin Med. 2018 Sep 22;7(10):299. 24.药物不良反应杂志. 2025, 27(3): 129-14125.Am J Hematol. 2024 Jul;99(7):1338-1348. 26.Am J Hematol. 2025 May;100(5):752-754.27.Ferric Carboxymaltose prescribing information28.羧基麦芽糖铁注射液说明书29.UNIVERSUM INNERE MEDIZIN, (2), 1–4.END医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

临床结果临床研究

2025-04-09

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ACC.25国际视野丨黎励文教授：FAIR-HF2 Trial，心衰合并铁缺乏患者静脉补铁并未带来死亡及住院风险减少

ACC.25 微专辑扫描二维码可查看更多内容广东省人民医院广东省心血管病研究所熊昌黎励文2025年3月30日，在美国芝加哥召开的第74届美国心脏病学会年度科学会议（ACC.25）上，来自德国柏林的Stefan D. Anker教授发表了收缩性心力衰竭合并铁缺乏患者静脉注射羧基麦芽糖铁以降低发病率和死亡率的研究（Intravenous iron in patients with systolic heart failure and iron deficiency to improve morbidity & mortality，FAIR-HF2 Trial），该研究全文同步在JAMA杂志发表。黎励文教授广东省人民医院医学博士，主任医师，研究生导师广东省人民医院、广东省心血管病研究所心内三科行政主任，心衰中心主任，FACC，FESC中华医学会心血管病分会代谢性心血管疾病学组委员中国医师协会心力衰竭专业委员会常委中国医师协会心血管内科医师分会心力衰竭学组委员中国健康促进与教育协会心肺血管健康分会常委国家心血管病专家委员会心力衰竭专委会常委国家卫健委健康科普专家库成员广东省医学会心血管病分会心力衰竭学组副组长广东省医师协会心力衰竭专业委员会副主委广东省女医师协会心力衰竭及代谢性心血管疾病专委会主任委员广东省女医师协会心血管病医防融合分会主任委员《中华老年心脑血管病杂志》《中华心血管病杂志》《中华心血管病杂志（网络版）》《中华心力衰竭及心肌病杂志》等编委，《岭南心血管病杂志》等审稿专家研究介绍01研究背景铁缺乏（Iron Deficiency，ID）是心力衰竭（Heart Failure，HF）患者的常见并发症，约50%射血分数降低心衰（Heart Failure with reduced Ejection Fraction，HFrEF）患者存在ID，且与运动耐量下降、症状恶化及心血管死亡风险增加密切相关。既往研究（如AFFIRM-AHF、IRONMAN）证实静脉补铁可改善患者生活质量，但对硬终点（心血管死亡/住院）的疗效始终存在争议。FAIR-HF2试验及多项大型荟萃分析为这一问题提供了新的证据[1-2]。02研究方法FAIR-HF2是一项多中心、随机双盲、安慰剂对照、调整剂量的Ⅲ期临床试验，纳入1105例LVEF≤45%的慢性HFrEF且血红蛋白在95~140 g/L的患者，铁缺乏定义为血清铁<100 ug/L或铁蛋白100~299 ng/ml且转铁蛋白饱和度（Transferrin Saturation，TSAT）<20%。研究时间从2017年3月至2023年11月，6个欧洲国家的70家中心参与该研究，中位随访时间16.6月（7.9~29.9月）。试验组接受静脉羧基麦芽糖铁（Ferric Carboxymaltose，FCM）初始剂量≤2000 mg，后续每4个月以500 mg维持静脉注射；对照组输注生理盐水。主要终点为心血管死亡或首次心衰住院时间、总住院次数及TSAT<20%亚组事件发生心血管死亡或首次心衰住院时间；次要终点包括生活质量（EQ-5D）、6分钟步行距离（6MWD）等。03研究结果主要终点：心血管死亡或首次心衰住院风险降低21%（HR 0.79，95%CI 0.63~0.99，P=0.04），但多重检验校正后差异未达显著性（校正α=0.05）。TSAT<20%亚组风险降低21%（HR 0.79，95%CI 0.61~1.02，P=0.07），提示为潜在获益人群。次要终点：生活质量（EQ-5D评分差值0.03，P=0.0088）和患者在12个月随访时自评健康状态显著改善（OR 0.25，P<0.001），6MWD增加10.7 m（P=0.08）。安全性方面，两组严重不良事件发生率无差异（48.2% vs. 49.9%，P=0.61）。关键终点见图1。图1. 主要终点未达预期，次要终点意义明确，亚组探索方向需更大规模研究验证。04研究结论（1）FAIR-HF2未能独立证实对HFrEF及射血分数轻度降低心衰（Heart Failure with mild reduced Ejection Fraction，HFmrEF）患者静脉补铁对硬终点的显著改善，即便在转铁蛋白饱和度<20%的亚组中也无额外获益。但结合荟萃分析（包括FAIR-HF、CONFIRM-HF、AFFIRM-AHF、IRONMAN、HEART-FID、FAIR-HF2，6项RCT，7175例患者）结果见表1，特定人群“心衰再入院及心血管死亡复合终点”结局见图2，静脉铁剂在特定亚组人群（如TSAT<20%、铁缺乏严重、贫血）中对复发性心衰事件显示潜在获益，但整体人群效果受异质性限制。静脉补铁针对HF住院或心血管死亡的复合终点，所有随访时间的总体风险比（RR）为0.810（95%CI: 0.633~0.973），风险降低19%（P=0.035）。表1. 静脉补贴荟萃分析终点事件风险与FAIR-HF2比较（2）药物安全性良好，且在生活质量和功能指标上显示潜在改善趋势，需进一步研究优化给药策略及观察长期效果。静脉注射铁剂临床试验中使用铁剂剂量见图3。图2. 心衰再入院及心血管死亡复合终点图3. FAIR-HF2与其他心衰试验在静脉铁剂剂量策略上的差异研究点评1.研究背景与既往证据的矛盾性静脉补铁在心衰合并缺铁患者中的疗效争议由来已久。早期FAIR-HF（2009）[3]和CONFIRM-HF（2015）研究[4]（样本量分别为459和304例）显示，静脉羧基麦芽糖铁（FCM）可改善患者6分钟步行距离（分别增加+33 m和+32 m，P均<0.05）及生活质量，但对硬终点无明确获益。随后的AFFIRM-AHF（2020）[5]（n=1108）虽未达成主要终点（HR=0.79，95%CI 0.62~1.01，P=0.059），但提示心衰住院风险降低（RR=0.74，P=0.013）。IRONMAN（2022）[6]（n=1137）采用不同铁剂（异麦芽糖酐铁），同样显示心血管死亡或心衰住院风险降低趋势（HR=0.82，95%CI 0.66~1.02），但因COVID-19影响统计效力不足（P=0.070）。HEART-FID（2024）[7]（n=3，065）则未显示任何显著差异（HR=0.93，95%CI 0.78~1.11），研究者事后分析，认为受试者基线TSAT中位数为19%（高于其他研究）且补铁策略保守（年补铁量仅400 mg），是导致试验结果阴性的主要原因。2.FAIR-HF2研究的设计突破FAIR-HF2（2025）作为迄今最大规模的同类研究（n=1105），首次采用前瞻性TSAT<20%亚组分层（占基线人群68%），并强化补铁方案（初始最高2000 mg，维持期每4个月500 mg）。3.Bayesian荟萃分析（2009~2025）的整合证据纳入6项RCT（n=7175）的荟萃分析显示：（1）心血管死亡或心衰住院：HR=0.87（95%CI 0.75~1.01），绝对风险降低2.3%（需治疗人数NNT=43）；（2）心衰住院风险：RR=0.81（95%CI 0.70~0.94），绝对风险降低3.1%（NNT=32）；（3）TSAT<20%亚组：HR=0.84（95%CI 0.68~1.03），提示潜在获益但不确定性显著。4.研究启示与未来方向（1）终点统计学效力的困境：FAIR-HF2中主要终点的HR=0.79虽与既往研究一致，但受限于事件数不足（总事件307例）及随访时间中位仅16.6月，难以跨越统计学显著性差异阈值。（2）TSAT界值的再验证：TSAT<20%作为功能性缺铁标志虽被广泛接受，但FAIR-HF2亚组分析显示其预测价值有限（P=0.07），提示需结合铁蛋白动态变化及组织铁储备检测。（3）剂量与疗程的争议：FAIR-HF2强化补铁方案（年均1500 mg）相比IRONMAN（年均500 mg）未显示额外获益，“剂量累积效应”假说受到质疑。（4）真实世界临床实践的挑战：研究中32%患者提前停药（因疫情、依从性等），暴露静脉补铁长期管理的可行性有待商榷。总结FAIR-HF2研究进一步验证了静脉补铁在心衰合并缺铁患者中的症状改善价值（6MWT增加10.7 m，EQ-5D评分增加0.03），但其对硬终点的边际效应（HR=0.79~0.87）对临床常规推广应用仍缺乏强有力支持证据。未来需探索新的生物标志物指导个体化补铁策略，同时开展更大规模、更长随访的RCT以明确在心衰人群中的获益。参考文献（上下滑动可查看）[1]Anker SD, et al. Intravenous Ferric Carboxymaltose in Heart Failure With Iron Deficiency: The FAIR-HF2 DZHK05 Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025.[2]Bayesian Collaborative Group. Meta-analysis of intravenous iron therapy in heart failure with iron deficiency: 2009–2025. J Card Fail. 2025.[3]Anker SD, et al. Ferric carboxymaltose in patients with heart failure and iron deficiency. N Engl J Med. 2009.[4]Ponikowski P, et al. Beneficial effects of long-term intravenous iron therapy with ferric carboxymaltose in patients with symptomatic heart failure and iron deficiency. Eur Heart J. 2015.[5]Ponikowski P, et al. Intravenous ferric carboxymaltose in iron-deficient patients with acute heart failure: AFFIRM-AHF trial. Circulation. 2020.[6]Kalra PR, et al. Intravenous ferric derisomaltose in patients with heart failure and iron deficiency: IRONMAN trial. J Am Coll Cardiol. 2022.[7]Lewis GD, et al. Effect of Oral Iron Repletion on Exercise Capacity in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The HEART-FID Trial. Circulation. 2024.声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。最新《国际糖尿病》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《国际糖尿病》小助手二维码（微信号：guojitnb），回复“国际糖尿病读者”，ta会尽快拉您入群滴！（来源：《心肾代谢时讯》编辑部）

临床结果临床研究

2025-02-26

·医药地理

【凤采鸾章·博文集】静脉铁剂在肾性贫血中的临床应用进展

静脉铁剂在肾性贫血中的临床应用进展 Progress of clinical application of intravenous iron in renal anemia 刘畅1 ，范瑛2 ，汪年松2* (1. 上海交通大学医学院附属第六人民医院老年病科，上海 200233；2. 上海交通大学医学院附属第六人民医院肾脏内科，上海 200233) 引用刘畅, 范瑛, 汪年松. 静脉铁剂在肾性贫血中的临床应用进展[J]. 世界临床药物, 2025, 46(1): 19-22. DOI:10.13683/ j.wph.2025.01.004. 作者简介刘畅，主治医师，研究方向：老年病科疾病诊疗。通信作者：汪年松，主任医师，教授，博士生导师，研究方向：糖尿病肾病、急性肾损伤发病机制和防治。基金项目：国家自然基金面上项目( 82270761 )；国家重点研发计划(2023YFC2411803 )；上海市重中之重研究中心建设项目 [2022ZZ01002(3)]；上海市进一步加快中医药传承创新发展三年行动计划[ZY(2021-2023)-0205-04] 摘要慢性肾脏病 (chronic kidney disease) 患者临床常见铁代谢紊乱 (iron metabolism disorder)，常导致肾性贫血 (renal anemia，RA)。静脉铁剂是目前 RA 的重要治疗手段，常用药物包括羧基麦芽糖铁 (ferric carboxymaltose)、纳米氧化铁 (ferumoxytol) 及异麦芽糖酐铁 (ferric derisomaltose) 等。该文基于既往研究成果，对静脉铁剂在 RA 中的应用进展作一综述，以期为个体化铁剂治疗提供一定思路。关键词静脉铁剂；肾性贫血；慢性肾脏病章节导览 1 RA 发生机制 2 RA 的诊断及治疗 3 静脉铁剂的种类 4 结语文章节选贫血 (anemia)是慢性肾脏病 (chronic kidney disease，CKD) 患者最常见的并发症之一，随着肾脏疾病进展和肾功能丢失，贫血可进行性加重。肾性贫血 (renal anemia，RA) 常预示更差的预后，且贫血程度与心血管疾病发病率、住院率及死亡率增加相关。我国非血液透析 (hemodialysis，HD) 的 CKD 患者总体贫血患病率为 28.5% ～ 72.0%，而 HD 患者贫血患病率达 91.6% ～ 98.2%。研究显示，晚期 CKD 患者接受更积极的贫血管理可能帮助提高 HD 者的生存率。铁替代疗法可帮助纠正贫血，且临床可联用红细胞生成刺激剂 (erythropoietic stimulant，ESA)。静脉铁剂是目前 RA 的重要治疗手段，常用药物包括羧基麦芽糖铁 (ferric carboxymaltose，FCM)、纳米氧化铁 (ferumoxytol) 及异麦芽糖酐铁 (ferric derisomaltose， FDI) 等。该文基于既往研究成果，对静脉铁剂在RA 中的应用进展作一综述，以期为个体化铁剂治疗提供一定思路。 ↑长按二维码阅读原文聚焦药物综合评价促进临床合理用药请看《世界临床药物》！本刊为月刊，大16开。邮发代号4-302，全国各地邮局均可订阅。定价：26元，全年312元。订阅电话：021-62790477-751 订阅传真：021-62473200 订阅邮箱：guohx@pharmadl.com END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

临床研究

100 项与异麦芽糖酐铁相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11808	异麦芽糖酐铁	B03AC	DB15617

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
铁缺乏	加拿大	Pharmacosmos A/S	2018-06-22
缺铁性贫血	澳大利亚	Pharmacosmos A/S	2017-12-04

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性心力衰竭	临床3期	-	Pharmacosmos A/S	2025-04-30
女性生殖器官肿瘤	临床3期	-	Pharmacosmos A/S	2022-09-30
子宫出血	临床3期	美国	Pharmacosmos Therapeutics Inc.	2022-09-15
低磷血症	临床3期	美国	Pharmacosmos A/S	2017-10-24
慢性肾衰竭贫血	临床3期	中国	Pharmacosmos A/S	2015-09-21
慢性肾衰竭贫血	临床3期	中国	Wasserburger Arzneimittelwerk GmbH	2015-09-21
慢性肾衰竭贫血	临床3期	中国	泰州希科颂医药有限公司	2015-09-21
产后出血	临床3期	丹麦	Pharmacosmos A/S	2013-06-01
贫血	临床3期	奥地利	Pharmacosmos A/S	2011-06-01
贫血	临床3期	匈牙利	Pharmacosmos A/S	2011-06-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2024	N/A	怀孕	-	Ferric Derisomaltose (FDI)	壓構獵構積膚構獵鹹鑰(鏇構構築窪鹽夢製鏇繭) = Adverse reactions occurred in 42 (13.0%) patients who received IS and 10 patients (5.4%) who received FDI; most were mild, with only one patient treated with IS being sent to triage for further assessment 襯壓選衊願襯顧鏇觸構 (衊積鏇遞觸繭夢夢窪願 )	-	2024-12-09
				Iron Sucrose (IS)
EHA2024	N/A	-	50	Iron Isomaltoside	願鑰艱獵選餘衊齋願壓(築齋襯簾壓艱遞獵憲網) = 94.0% experienced no adverse effects, while 6.0% reported mild transient adverse effects 簾範顧鬱鑰鹽構築鹽醖 (簾蓋顧鹽鹽網繭餘醖窪 )	积极	2024-05-14
ESC2024	N/A	心肌缺血	-	IV ferric derisomaltose (FDI)	觸蓋壓艱膚蓋窪顧範願(憲壓艱膚齋憲網鑰齋鏇) = 鹹衊鏇衊襯觸夢壓範夢夢艱餘築網築襯選艱襯 (鹽憲鹽積餘積願壓淵鬱 ) 更多	-	2024-05-14
				intravenous ferric derisomaltose (Usual care)	觸蓋壓艱膚蓋窪顧範願(憲壓艱膚齋憲網鑰齋鏇) = 廠醖蓋選廠醖鬱醖鹹構夢艱餘築網築襯選艱襯 (鹽憲鹽積餘積願壓淵鬱 ) 更多
NCT02642562 (IRONMAN, ESC2024)	临床4期	铁缺乏 \| 肾功能不全 \| 心脏衰竭 transferrin saturation (TSAT) \| ferritin \| haemoglobin (Hb) ... 更多	-	Ferric derisomaltose (FDI)	遞獵遞遞壓觸鏇鹽築廠(憲膚築蓋衊窪遞膚鹹膚): HR = 0.51 (95% CI, 0.29 ~ 0.9) 更多	积极	2024-05-12
				ferric derisomaltose (Usual care)
UEGW2023	N/A	注射部位反应	-	Ferric Derisomaltose (FDI)	網衊膚鹽憲遞構製餘網(蓋鑰願窪窪構鬱襯顧鬱) = Two patients with reactions to FDI were administered adrenaline (both reactions classified as Fishbane) with one requiring hospitalisation. No other patients required hospitalisation. 襯膚齋壓選餘獵構遞鬱 (顧糧觸築餘鑰齋簾鏇積 )	-	2023-10-15
				Ferric Carboxymaltose (FCM)
NCT02642562 (IRONMAN, Pubmed \| Lancet)	临床4期	铁缺乏 \| 心脏衰竭	1,137	Intravenous ferric derisomaltose	壓餘選糧醖醖衊膚獵製(鑰積願壓窪選糧鹽齋觸) = 襯繭廠鏇製鑰鹽餘憲廠鹹夢憲淵廠獵鏇膚廠鬱 (築淵遞艱選艱遞簾製膚 )	积极	2022-11-04
				ferric derisomaltose (Usual care)	壓餘選糧醖醖衊膚獵製(鑰積願壓窪選糧鹽齋觸) = 醖築顧願願壓窪願鏇蓋鹹夢憲淵廠獵鏇膚廠鬱 (築淵遞艱選艱遞簾製膚 )
UEGW2022	N/A	-	-	Ferric carboxymaltose (FCM)	襯鬱鹹壓鹽築糧願夢選(簾艱淵糧築廠鹽糧艱鏇) = 遞鹹構製膚獵顧壓觸範齋廠醖廠艱壓蓋蓋糧窪 (廠獵範鹽網構鑰鏇襯廠 ) 更多	-	2022-10-09
NCT03188445 (Pubmed \| Arch Gynecol Obstet) 人工标引	临床4期	铁缺乏	201	Ferric Derisomaltose	鹹廠壓鹹獵膚鬱鹹鏇廠(範獵壓獵齋鹹膚範餘網) = 淵願壓醖艱淵製膚簾遞繭選蓋願糧願鏇窪艱鬱 (鹽壓衊醖膚繭鑰淵襯築 ) 更多	积极	2022-09-15
				Ferrous Fumarate	鹹廠壓鹹獵膚鬱鹹鏇廠(範獵壓獵齋鹹膚範餘網) = 糧選網鬱襯淵繭範獵遞繭選蓋願糧願鏇窪艱鬱 (鹽壓衊醖膚繭鑰淵襯築 ) 更多
I4RON-HF (ESC2022)	N/A	心脏衰竭	65	IV Iron Isomaltoside	淵鹽製簾淵餘構製艱觸(壓鬱膚蓋獵淵鑰壓繭鏇) = 繭憲積襯窪窪遞糧鹹選鏇糧鹽觸繭齋繭觸餘鏇 (醖遞構獵鹹壓襯窪壓範 ) 更多	-	2022-08-27
				Routine iron supplements	淵鹽製簾淵餘構製艱觸(壓鬱膚蓋獵淵鑰壓繭鏇) = 淵顧鹹餘網窪製築鹹願鏇糧鹽觸繭齋繭觸餘鏇 (醖遞構獵鹹壓襯窪壓範 ) 更多
NCT04206228 (IIISAS, Pubmed \| Eur J Heart Fail)	临床2期	铁缺乏	149	Ferric derisomaltose	獵繭齋衊廠願顧遞壓積(網齋鹹積簾蓋顧鏇觸齋) = 膚鬱鹽蓋蓋網鹽壓糧衊獵製鹽製簾憲衊醖鹹繭 (憲襯膚壓繭蓋範顧願餘 )	不佳	2022-05-17
				Placebo	獵繭齋衊廠願顧遞壓積(網齋鹹積簾蓋顧鏇觸齋) = 範糧齋襯夢鑰觸繭淵簾獵製鹽製簾憲衊醖鹹繭 (憲襯膚壓繭蓋範顧願餘 )