Sichuan Huiyu Pharmaceutical Co., Ltd.

新药信息发布/展位/招商合作： 洪先生19957626573（微信同号） 扫码加入小分子新药交流群 扫码预约 商务合作 2025 年 12 月 17 日，国内创新药企大睿生物（Rona Therapeutics）抛出重磅消息：公司首款双靶点 siRNA 药物 RN5681 已正式向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）递交临床试验申请，标志着这款全球首创的 PCSK9-LPA 双靶向药物正式迈入临床开发阶段。按照规划，其 1 期临床试验预计将于 2026 年第一季度启动给药，有望为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗带来范式级变革。 双靶点协同：直击心血管疾病 “双重风险源” 心血管疾病是全球头号致死病因，而动脉粥样硬化是其核心病理基础。长期以来，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称 “坏胆固醇”）和脂蛋白 (a) [Lp (a)] 被公认为驱动动脉粥样硬化进展的两大关键危险因素，且均经过严格的遗传学验证，但其临床干预始终存在 “单点局限”。 作为降脂领域的 “明星靶点”，PCSK9 蛋白可通过抑制肝脏 LDL 受体降解，导致血液中 LDL-C 升高。目前已上市的 PCSK9 单抗类药物虽能强效降 LDL-C，但对 Lp (a) 的改善作用有限。 Lp (a) 是由载脂蛋白 (a) 与 LDL-C 结合形成的脂蛋白，其水平升高与冠心病、心肌梗死、脑卒中等心血管事件风险直接相关，且受遗传因素主导，现有他汀类、PCSK9 抑制剂等药物均难以有效调控，成为临床 “难治性” 风险因素。 RN5681 的核心创新的在于 “双靶点协同抑制”—— 通过单一 GalNAc 偶联 siRNA 分子，同时沉默 PCSK9 和 LPA 基因表达，实现 “一箭双雕”：既强效降低 LDL-C，又针对性下调 Lp (a)，从源头切断动脉粥样硬化的双重驱动路径。这种设计不仅避免了联合用药的复杂性，更能实现 “1+1＞2” 的血脂改善效果，覆盖了大量对单一靶点治疗响应不佳或存在多重风险的患者。 技术突破：GalNAc 偶联 + 超长给药周期，重塑患者依从性 除了双靶点设计，RN5681 的技术特性更凸显其临床竞争力。作为一款 GalNAc 偶联 siRNA 药物，其核心优势集中在 “递送效率” 与 “给药频率” 两大维度：一是，GalNAc（N - 乙酰半乳糖胺）可特异性结合肝脏细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），实现 siRNA 药物的精准肝脏靶向递送。这一技术不仅大幅提升了药物在靶器官的浓度，降低了脱靶效应带来的安全性风险，更简化了给药方式（无需静脉输注，可皮下注射），为临床应用奠定了便捷基础。二是，大睿生物首席医学官 Alex DePaoli 博士透露，RN5681 有望实现每 6 至 12 个月给药一次的治疗频率。对比现有治疗方案 —— 他汀类药物需每日口服，PCSK9 单抗需每 2 周或每月注射一次，RN5681 的 “半年至一年一给药” 模式将彻底解决长期治疗中的患者依从性难题，尤其适合需要终身管理血脂的心血管高危人群。 这一突破背后，是 siRNA 技术在 “长效性” 上的成熟应用。siRNA 通过降解靶基因 mRNA 阻止蛋白合成，作用机制直接且持久，配合 GalNAc 的高效递送，可实现单次给药后对靶基因的长期沉默，为慢性病治疗提供了 “轻量化管理” 的可能。 市场前景：填补千亿级未满足需求，开启双靶点 siRNA 黄金赛道 心血管疾病药物市场规模常年稳居全球医药市场前列，仅血脂调节领域就孕育着千亿级市场空间。但现有治疗方案的局限性，仍留下巨大未满足需求，全球约 14% 的人群存在高 Lp (a) 血症，仅中国就有超 2 亿潜在患者，目前尚无获批的针对性治疗药物，部分患者对他汀类药物不耐受，或使用 PCSK9 单抗后 LDL-C 仍未达标，需要更强效、更全面的降脂方案。 RN5681 的出现，恰好填补了这一市场空白。作为全球首款进入临床的 PCSK9-LPA 双靶点 siRNA，其不仅具备 “首创性” 带来的竞争壁垒，更有望凭借 “双效降脂 + 超长给药周期” 的差异化优势，抢占他汀类、PCSK9 单抗之后的 “下一代降脂药物” 市场。有行业分析指出，若 RN5681 临床数据积极，其峰值销售额有望突破百亿美元，成为心血管领域的重磅炸弹级药物。 对于大睿生物而言，RN5681 进入临床是其在 siRNA 领域布局的关键里程碑。近年来，siRNA 药物已从罕见病领域向心血管、代谢、神经等慢性病领域拓展，诺华、Alnylam 等巨头纷纷加码。大睿生物此次以双靶点布局切入心血管赛道，不仅展现了其在 siRNA 药物设计、递送技术上的研发实力，更抓住了慢性病领域 “精准 + 长效” 的核心需求，为国内创新药企在 siRNA 赛道的突围树立了标杆。 2026 年 Q1 启动给药，心血管治疗迎新变革 按照规划，RN5681 的 1 期临床试验将重点评估药物在健康受试者中的安全性、耐受性及药代动力学特征，为后续临床开发奠定基础。若 1 期试验顺利推进，后续将进入患者人群的疗效验证阶段，聚焦 LDL-C 和 Lp (a) 的降幅、疗效持续时间等核心终点。 业内普遍认为，双靶点 siRNA 是心血管药物研发的重要趋势。相较于单一靶点药物，双靶点设计能更全面地覆盖疾病病理机制，降低耐药风险，且在给药便利性上更具优势。RN5681 的临床推进，不仅为患者带来新的治疗选择，更有望推动行业进入 “多靶点 siRNA 治疗慢性病” 的新时代。 从技术到市场，从患者需求到行业格局，RN5681 的每一步进展都值得关注。2026 年第一季度，这款全球首创双靶点 siRNA 将正式开启临床给药，一场关于心血管风险治疗的变革即将拉开序幕。 免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容 资源对接、沟通交流 找项目、找供应商、找资源 1V1供需对接专员服务 群聊: 资源共享群 仅为公众号粉丝供需交流群 添加公众号专员加入 活动推荐 找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地 欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作：洪先生19957626573（微信同号） 【关于药融圈】 【药融圈PRHub】流量渠道覆盖150万+垂直用户，已完成了百余场线下千人规模的生物医药研发类会议，涵盖创新药，改良型新药，仿制药，MAH，合成生物学等领域，以及生物医药上下游研发到产业端全覆盖的【中国制药工业博览会 CMC-CHINA】，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。 【生态圈合作伙伴· CXO企业】 善渊制药、美迪西、富祥药业、睿智医药、华仁医学、康日百奥、珠海亿胜、倍特药业、杭州澳亚、华阳制药、亚邦生缘、华威医药、汉康医药、国标医药、斯坦德生物医药、艾奇西医药、百奥信康、慧聚药业、瀚合瑞、四川科伦、汇宇制药、广东星昊、兄弟药业、普利制药、大连美创、深圳药欣、FLAMMA、中肽生化、昂博生物、青木制药、常熟神隆、上海玉函、星诺医药、天晟药业、皓元/药源、常州阳光、湖北澳格森、杭州肽佳、世纪迈劲、南京哈柏、宏昇药业、健元医药、木槿化学、维亚生物、蓬勃生物 【生态圈合作伙伴· 制药装备&仪器】 深圳华溶、ATS安拓思、齐蓁科技、赛默飞、安捷伦、黄海药检、宣健仪器、德衡纳米、河北华胜、博奥思、莱顿科学、思勃分离、泰灵佳、相流科技、诺泽流体、康乐辉、上海汉尧 【生态圈合作伙伴·综合服务企业】 仅三生物、宝利包材、桐晖医药、壹生科、STD标准药物、双峰格雷斯海姆、嘉树医疗、齐鲁MAH创新创业基地、青岛明月海藻、盛德伟业、诚利恩、泰矶林、青松医药、奥普迪诗、Gempex、星诚达、艾里奥斯、 【生态圈合作伙伴·创新合作伙伴企业】 迈威生物、士泽生物、云顶新耀、英矽智能、拓领博泰 点分享 点收藏 点在看 点点赞

新药信息发布/展位/招商合作： 金女士 15158066904（微信同号） 扫码加入小分子新药交流群 扫码预约 商务合作 2025年12月，中国生物制药领域迎来重磅突破——本土创新药企和铂医药与全球医药巨头百时美施贵宝（BMS）达成全球战略合作，共同开发免疫学与肿瘤治疗领域的下一代多特异性抗体疗法。这场总交易规模超11亿美元的合作，不仅刷新中国生物药出海纪录，更标志着中国创新药企从“产品输出”向“技术赋能”转型，成为全球医药产业格局重塑的关键力量。 一、合作条款：11亿美元背后的“中国技术估值” 此次合作的财务框架，直接体现全球巨头对中国创新技术的认可高度： • 首付款9000万美元：一举打破中国生物药license-out首付款纪录，较和铂医药2021年与艾伯维1.3亿美元合作的首付规模实现量级跃升； • 里程碑付款10.35亿美元：覆盖临床开发、监管审批到商业化全链条，若BMS推进全部合作项目，潜在总交易规模或超20亿美元； 二、技术内核：Harbour Mice®平台如何撑起“11亿估值”？ 合作的核心底气，源于和铂医药独有的Harbour Mice®全人源抗体平台及HBICE®免疫细胞衔接器技术，这套体系解决了传统抗体疗法的三大核心痛点： 1. 实体瘤突破：通过“2+1分子构型”（双价抗原结合域+单价效应域）与“Tandem VH串联重链”设计，增强抗体对实体瘤的亲和力与组织穿透性，打破传统抗体“打不透实体瘤”的瓶颈； 2. 安全性升级：创新“沉默Fc段改造”技术，在保留抗体半衰期的同时，消除ADCC（抗体依赖性细胞毒性）、CDC（补体依赖细胞毒性）副作用，降低临床风险； 3. 研发效率提升：直接从啮齿类动物抗体库生成全人源抗体，避免传统“人源化改造”的繁琐流程，可缩短IND（临床试验申请）申报周期3-6个月，目前该平台已衍生出超10个临床阶段项目，其CTLA-4抗体HBM4003更是中国首个进入III期临床的国产双抗。 三、战略对弈：双向需求下的“全球共赢” 这场合作并非偶然，而是和铂医药“技术突围”与BMS“肿瘤免疫2.0布局”的精准契合。 （1）和铂医药：从“跟跑”到“技术供应商”的跃迁 和铂医药的策略清晰且务实：一方面借力中国研发生态，依托苏州诺纳生物的临床前平台与国内患者资源，加速早期研发（如HBM4003的III期推进速度领先全球同类项目）；另一方面输出底层技术，通过Harbour Mice®平台授权，从“单一靶点药物开发者”转型为“全球药企的技术合作伙伴”，这种模式与Moderna向Carisma授权CAR-M技术的路径高度相似，是中国药企“弯道超车”的典型路径。 （2）BMS：补位“肿瘤免疫下半场” 作为PD-1领域的先行者，BMS正面临默沙东、罗氏的激烈竞争，亟需以多特异性抗体构建差异化壁垒。此次合作瞄准的CD3/TAA双抗赛道，据Frost & Sullivan《2024年全球双特异性抗体市场报告》 数据显示，该赛道全球市场规模2025年将达32亿美元，2030年预计突破80亿美元，年复合增长率（CAGR）达18.7%，是“肿瘤免疫2.0”的核心战场。 四、行业启示：中国创新药出海的“三大新趋势” 和铂医药与BMS的合作，为中国创新药出海划出清晰的新方向，相关数据进一步印证行业变革： 1. 合作模式升级：从早期“卖产品权益”（如百济神州泽布替尼2019年海外授权）转向“联合开发”，据医药魔方《2024年中国创新药License-out白皮书》 ，2024年中国“联合开发”模式的出海交易占比达42%，较2020年提升29个百分点，中国药企在全球临床方案设计、数据解读中的话语权显著提升； 2. 平台价值凸显：2024年中国创新药license-out交易中，平台授权占比达37%，较2020年增长15倍。除和铂医药Harbour Mice®外，康方生物Tetrabody平台（2023年与默克合作超5亿美元）、药明生物WuXiBody平台（累计授权超12个项目）均获大额合作，“平台化”已取代“单一产品”成为出海核心竞争力； 3. 赛道聚焦精准：全球TOP10药企均在加码多特异性抗体，罗氏（CD3/CD20双抗glofitamab）、强生（EGFR/c-Met双抗Rybrevant）已抢占先机。据ClinicalTrials.gov 数据，截至2025年11月，全球在研多特异性抗体项目达483个，其中中国企业主导的项目占比31%，较2020年提升18个百分点；而和铂医药HBICE®技术在早期临床中展现出优于传统双抗的客观缓解率（ORR）——其针对晚期实体瘤的I期数据显示ORR达58%，较同类双抗平均水平高22个百分点（和铂医药2025年Q3临床数据公告 ），为中国药企在细分赛道突围提供范本。 免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容 资源对接、沟通交流 找项目、找供应商、找资源 1V1供需对接专员服务 群聊: 资源共享群 仅为公众号粉丝供需交流群 添加公众号专员加入 活动推荐 找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地 欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作： 金女士 15158066904（微信同号） 【关于药融圈】 【药融圈PRHub】流量渠道覆盖150万+垂直用户，已完成了百余场线下千人规模的生物医药研发类会议，涵盖创新药，改良型新药，仿制药，MAH，合成生物学等领域，以及生物医药上下游研发到产业端全覆盖的【中国制药工业博览会 CMC-CHINA】，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。 【生态圈合作伙伴· CXO企业】 善渊制药、美迪西、维亚生物、睿智医药、华仁医学、康日百奥、珠海亿胜、倍特药业、杭州澳亚、华阳制药、亚邦生缘、华威医药、汉康医药、国标医药、斯坦德生物医药、艾奇西医药、慧聚药业、瀚合瑞、四川科伦、汇宇制药、广东星昊、兄弟药业、普利制药、大连美创、深圳药欣、FLAMMA、中肽生化、昂博生物、青木制药、常熟神隆、上海玉函、星诺医药、天晟药业、皓元/药源、常州阳光、湖北澳格森、杭州肽佳、世纪迈劲、南京哈柏、宏昇药业、健元医药 【生态圈合作伙伴· 制药装备&仪器】 深圳华溶、ATS安拓思、齐蓁科技、赛默飞、安捷伦、黄海药检、宣健仪器、德衡纳米、河北华胜、莱顿科学、思勃分离、泰灵佳、相流科技、诺泽流体、康乐辉、上海汉尧 【生态圈合作伙伴·综合服务企业】 仅三生物、宝利包材、桐晖医药、壹生科、STD标准药物、双峰格雷斯海姆、嘉树医疗、齐鲁MAH创新创业基地、青岛明月海藻、盛德伟业、诚利恩、泰矶林、青松医药、奥普迪诗、Gempex、星诚达 【生态圈合作伙伴·创新合作伙伴企业】 迈威生物、士泽生物、云顶新耀、英矽智能、拓领博泰 点分享 点收藏 点在看 点点赞

统计每周药品获批、上市申请、临床申请及审批情况（2025.12.6-2025.12.12） 注：周统计截止数据定为每周五，周六周日数据将统计入下周，依此类推。本周超卷品种乙酰半胱氨酸注射液再加一家石家庄四药顺利过评，规格25ml:5g，适应症同样是解毒剂，乙酰半胱氨酸注射液目前过评已达三家：四川汇宇、四川海梦、石家庄四药，根据企业公开报道，三家适应症均是解毒剂，至今原研赞邦的祛痰适应症依旧是独家。三家过评热门适应症依旧没被突破，实属罕见，以目前情况推测，赞邦的窗口期至少还有一年，此品种依旧有57家企业在审评上市，是今年最卷的品种。齐鲁制药本周收获三款重磅药物，帕妥尤单抗N01注射液是国内首个全人源抗EGFR单克隆抗体，按照生物药3.4类获批，齐鲁一直想要再现贝伐珠单抗的业绩，在肿瘤用药领域布局很广。另外两款布瑞哌唑片和恩扎卢胺片齐鲁在本周过评，都错失了首仿，但是齐鲁追平速度极快，布瑞哌唑片更是与首仿企业苑东只差了6天。本周有多款新药获批，正大天晴的全球首个CDK2/4/6抑制剂库莫西利胶囊获批，健康元的又一流感新药玛帕西沙韦胶囊获批。司美格鲁肽注射液本周有两条上市申报，石药集团申报减重适应症上市；正大天晴子公司连云港润众制药首次提交降糖适应症上市申请，国内司美格鲁肽提交上市申请企业已达10家。 ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓