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点击蓝字 关注我们 2026年8月,中美两国肿瘤新药审批动作密集。美国FDA批准了胰腺癌首款RAS靶向药daraxonrasib（RMC-6236）、HER2阳性胃癌一线双抗联合方案、溶瘤病毒疗法等;中国NMPA则批准了EGFR突变肺癌脑转移新药、FGFR2胆管癌靶向药、BCMA×CD3双抗。本文盘点8月这几款重磅肿瘤新药的关键数据。 一、美国FDA:8月多项重磅肿瘤药物获批 1、Daraxonrasib(Rasonque®)——胰腺癌迎来首款RAS靶向药 8月26日,FDA正式批准Revolution Medicines的daraxonrasib(研发代号RMC-6236,商品名Rasonque)上市,用于既往接受过至少一次全身治疗、或者不适合多药联合治疗的转移性胰腺导管腺癌成人患者。这是全球第一款获批用于胰腺癌的RAS靶向药,每天口服一次,能同时抑制RAS蛋白G12、G13、Q61等多个热点突变位置的致癌形式,不需要提前做伴随诊断检测来筛选患者。 支撑这次获批的III期RASolute 302研究(发表于《新英格兰医学杂志》)显示,总体人群里,daraxonrasib组的中位总生存期达到13.2个月,标准化疗组只有6.7个月,死亡风险降低60%;中位无进展生存期7.2个月对3.6个月,进展或死亡风险降低51%。不论患者携带哪种RAS突变还是没有检测到明确突变,总体人群和RAS G12突变人群的结果都是一致的。这款药此前已经拿到FDA突破性疗法认定和孤儿药认定,这次获批比原定审评截止日期提前了整整6.5个月。目前它还没有在中国获批,国内患者可以关注同类机制药物的临床试验机会。 2、Ziihera®(zanidatamab)+替雷利珠单抗+化疗——HER2阳性胃食管腺癌一线新选择 8月25日,FDA批准Jazz Pharmaceuticals的HER2双特异性抗体zanidatamab(Ziihera),联合百济神州PD-1抑制剂替雷利珠单抗(TEVIMBRA)和化疗,用于HER2阳性不可切除局部晚期或转移性胃癌、胃食管结合部癌或食管腺癌的一线治疗。 关键III期HERIZON-GEA-01研究显示,两种Ziihera联合方案都把疾病进展或死亡风险降低了35%,中位无进展生存期达到12.4个月,对照组是8.1个月;其中Ziihera+替雷利珠单抗+化疗这个方案把死亡风险降低28%,中位总生存期达到26.4个月,比对照组延长了7.2个月。不论PD-L1表达水平如何,各亚组的获益都比较一致。这是第一个在一线HER2阳性胃食管腺癌里,中位总生存期超过两年的免疫联合方案。 3、Tudriqev®(RP1)+Opdivo®——PD-1耐药后的黑色素瘤患者多了一条路 8月6日,FDA加速批准Replimune公司的溶瘤病毒疗法Tudriqev(vusolimogene oderparepvec,原名RP1),联合百时美施贵宝的Opdivo(纳武利尤单抗),用于接受PD-1抑制剂治疗后疾病进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。这款药的获批之路并不顺利,此前已经收到过两次FDA的完全回应函(相当于两次被打回重审),直到第三次报批、并且经过FDA细胞与基因治疗咨询委员会10比3的支持性投票后才最终获批,基于关键人群数据,联合方案的客观缓解率为24.2%,中位缓解持续时间达14.1个月。这是溶瘤病毒疗法在黑色素瘤领域的重要里程碑,确证性III期IGNYTE-3研究仍在进行中。 4、Iberdomide(Zenbexus®)+达雷妥尤单抗+地塞米松——多发性骨髓瘤新药物类别登场 8月13日,FDA加速批准百时美施贵宝的iberdomide(Zenbexus),联合达雷妥尤单抗和地塞米松,用于既往接受过至少一线治疗(包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂)的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。III期EXCALIBER-RRMM研究显示,这个联合方案让微小残留病灶阴性的完全缓解率达到41%,对照组只有21%,这也是FDA首次以"微小残留病灶阴性完全缓解率"作为复发/难治性多发性骨髓瘤的获批依据。Iberdomide是全球首个获批的CELMoD(cereblon E3连接酶调节剂)类药物,开辟了一个新的药物类别。 二、中国NMPA:8月三款肿瘤新药附条件获批 5、艾多替尼(TY-9591)——EGFR突变肺癌脑转移一线新选择 8月下旬,同源康医药自主研发的新一代EGFR-TKI——甲磺酸艾多替尼片(TY-9591)获NMPA附条件批准上市,用于EGFR外显子19缺失或L858R置换突变、并伴有中枢神经系统转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。 艾多替尼是奥希替尼的氘代改良品种,通过氘代修饰减少了毒性代谢产物的生成,使得药物能以160毫克的更高剂量给药,从而增强血脑屏障穿透能力。关键II期ESAONA研究的中期分析数据显示,按盲法独立影像评估,艾多替尼组的颅内客观缓解率达到92.8%,奥希替尼组为76.1%,差异有统计学意义;颅内无进展生存期在这次中期分析时数据还不够成熟,具体数字有待后续更新披露。这款药在脑转移人群里展现出优于奥希替尼的疗效信号,为EGFR突变肺癌脑转移患者提供了新的治疗选择。 6、纬利妥米单抗(维可妥®)——国产首款BCMA×CD3双抗获批 同源康医药消息之外,智翔金泰自主研发的BCMA×CD3双特异性抗体——纬利妥米单抗注射液(商品名维可妥)今年8月获NMPA附条件批准上市,用于既往至少接受过三线治疗(包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,是国产首款获批上市的BCMA×CD3双特异性抗体。 这款药采用了非对称亲和力设计,结合BCMA的亲和力比结合CD3的亲和力高两个数量级,在募集并激活T细胞杀伤肿瘤细胞的同时,减少了CD3抗体导致的T细胞非特异性激活,从而降低毒副作用。此前公布的I期数据显示,60例患者中,推荐II期剂量组的客观缓解率达到89.5%。该药已与复星医药达成大中华区独占授权合作。 7、凡瑞格拉替尼(爱领达®)——国产首款FGFR抑制剂落地肝内胆管癌 8月27日,和黄医药自主研发的FGFR1/2/3抑制剂——凡瑞格拉替尼(HMPL-453,商品名爱领达)获NMPA附条件批准上市,用于既往接受过系统性治疗、且具有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者,是国产首款获批的FGFR抑制剂。 这次批准基于国内一项单臂、多中心II/IIIb期关键性临床试验中II期注册队列的数据,近期在2026年ESMO胃肠道肿瘤大会上公布:独立审查委员会评估的客观缓解率为42.5%(95%置信区间30%至53.6%)。研究已经达到主要终点,在经治的FGFR2融合/重排晚期肝内胆管癌患者中显示出临床意义的缓解。IIIb期确证性队列已于今年1月启动患者入组,将进一步验证这款药在这个适应症里的临床获益。 三、值得关注的临床试验机会 除了上述已经获批的药物,8月还有几项值得关注的动态:KRAS G12C抑制剂olomorasib拿到FDA突破性疗法认定,用于KRAS G12C突变胰腺癌;泛RAS分子胶ERAS-0015获得FDA快速通道认定,用于转移性胰腺腺癌;国内也有多款CLDN18.2 CAR-T、GPC3 CAR-T、PD-L1 ADC联合疗法等临床试验正在全国多中心招募。欢迎随时联系癌度咨询申请这些新药临床试验！ 写在最后 2026年8月,中美两国在肿瘤新药审批上都在密集发力。美国FDA批准了胰腺癌首款RAS靶向药、HER2阳性胃癌一线双抗联合方案、溶瘤病毒疗法这几款重磅药物;中国NMPA则在EGFR突变肺癌脑转移、FGFR2胆管癌、多发性骨髓瘤这几个领域实现了国产新药的突破。 这些已经获批的药物代表的是"现成可用"的选择,而对于标准治疗失败的患者,参加正规的临床试验同样是接触前沿疗法的有效途径,而且临床试验通常用药和检查免费,还有专业团队全程随访管理。 关注癌度,我们会持续追踪国内外肿瘤新药的最新进展和临床试验信息。如果你或家人有基因检测报告需要解读,或者想了解是否有匹配的临床试验机会,您可通过【下面3个方式】联系癌度！ 👉 点击文末【阅读原文】； 或关注公众号后点菜单栏“联系我们”； 或微信直接扫描下图二维码； 免责声明:本文仅为科普参考,不构成任何医疗建议。各药物获批信息及临床数据均基于公开报道整理,具体适应症、用法用量及安全性信息以各国药监部门官方说明书为准。所有治疗决策请在专业医生指导下进行。  往期推荐 《抗癌孙子兵法》第六篇：用间篇——AI时代的情报战！ 术后2年零复发!个体化新抗原疫苗TG4050刷新头颈癌辅助治疗纪录！ 全球首款胰腺癌RAS靶向药daraxonrasib（RMC-6236）获美国FDA批准，死亡风险降低60%！ PD-L1不达标、合并TP53共突变，KRAS G12C肺癌就没救了？联合免疫+靶向正在给出新答案！ 点赞 收藏 分享 点亮小手爱心，送来温暖鼓励

2020年底，DeepMind用AlphaFold破解蛋白质结构之谜，全世界为之沸腾。人们惊呼：AI终于撞开了生物学最坚硬的那扇门。但很少有人注意到，在同一时间，另一群科学家正在用AI做一件更“疯狂”的事——预测癌细胞身上的“身份证”，然后为每个患者量身定制疫苗。 五年后的2026年，这件事不再疯狂。1月21日，Moderna与默沙东联合披露了其个性化mRNA新抗原疫苗mRNA-4157（Intismeran autogene）与Keytruda联用的五年随访数据：在高危III/IV期黑色素瘤患者中，复发或死亡风险降低了49%。这个数字，让整个肿瘤学界为之震动。 但大多数人只看到了疫苗的成功，却没看到背后那个真正的“加速引擎”——AI新抗原预测。如果说AlphaFold是AI在基础科学领域的“高光时刻”，那AI新抗原预测，可能就是那个离商业最近、离患者更近的“Biotech时刻”。 先讲清楚一个关键问题：癌细胞身上到底有什么，值得AI去“预测”？ 每个癌细胞都是“出了bug”的正常细胞。基因突变会让它产生一些正常细胞没有的蛋白质片段，这些片段被免疫系统里的“哨兵”识别后，就能标记出“这个细胞有问题，快来消灭它”。这些能被免疫系统识别的突变蛋白片段，就是“新抗原”。 听起来很简单？但现实比这复杂一万倍。 一个典型的肿瘤患者，癌细胞身上可能有成百上千个基因突变。但其中只有极少一部分——不到5%——能真正成为有效的“新抗原”（也就是能被免疫细胞有效识别并攻击的靶点）。剩下的95%，要么不被免疫系统“看见”，要么看见了也激发不了有效攻击。更麻烦的是，每个患者的突变谱都不一样，没有两个癌症患者的肿瘤是完全相同的。 这就像你在一个装满沙子的游泳池里找几粒“金子”，传统算法（比如经典的NetMHC）只能根据MHC分子结合的规则做简单筛选，误判率极高。所谓“大海捞针”，说的就是这事儿。 AI的出现，改变了游戏规则。 深度学习模型——尤其是卷积神经网络和Transformer架构——被训练用来从海量的肿瘤基因测序数据中，学习“什么样的新抗原才能有效激活免疫反应”。它学习的不是几条死板的规则，而是成千上万条肿瘤样本中真实的免疫反应规律。模型会同时分析肽段序列、MHC分子亲和力、T细胞受体识别概率等多个维度，然后用一个综合评分告诉你：这个突变，值得做疫苗靶点。 打个比方：传统算法像是一个只会看“颜色”的筛子，而AI是一个能看“颜色、形状、质地、光泽”的全能筛子。它筛出来的“钻石”，纯度远超从前。 丹麦AI药企Evaxion的PIONEER平台就是一个典型。他们的个性化癌症疫苗EVX-01在针对黑色素瘤的2期临床试验中，实现了86%的肿瘤特异性免疫应答率。这个数字背后，AI预测功不可没。Evaxion的AI不是辅助工具——它是核心引擎。没有它，疫苗根本不知道从何设计。 国内同样在加速追赶。2025年3月，基于全套AI自研技术体系的中国首款mRNA个性化新抗原癌症疫苗XH001，正式获得国家药监局CDE临床试验批准，全面启动I期临床研究，北京协和医院、北京大学肿瘤医院等顶尖三甲医院同步参与。这标志着中国在个性化肿瘤免疫治疗领域，已经站到了全球第一梯队。 AI不是来“帮忙”的，它是来“重构”的。 一个好技术，最终要回到商业上回答一个问题：谁买单？能赚多少钱？ 个性化癌症疫苗的商业逻辑，比想象中更性感。 一个患者一套疫苗，完全量身定制，生产复杂、周期长，成本自然不低。业内估算，单套个性化mRNA疫苗的定价至少在10万美元级别。全球每年新发的黑色素瘤患者约30万例，如果进一步扩展到肺癌、胰腺癌、头颈癌等适应症，患者基数将以百万计。这是一个千亿甚至万亿级别的潜在市场。 那么，AI公司怎么分这块蛋糕？目前来看，主要有三条路。 第一条路：卖软件授权。给大型药企提供AI新抗原预测算法，按项目和年费收费。这是最轻的模式，但天花板也最低。 第二条路：提供SaaS预测平台。药企把自己的测序数据上传到云端，AI自动完成新抗原预测和分析，按次或按年付费。这种模式的好处是能持续积累数据，模型的迭代速度更快。 第三条路：参与疫苗设计分成。AI公司不是只做预测，而是深度参与整个疫苗设计流程，甚至主导新抗原选择。疫苗上市后，AI公司按销售额抽成。这条路最重，但天花板也最高。 目前，全球主要玩家正在沿着这三条路展开布局。国外方面，除了前面提到的Moderna和默沙东，Gritstone bio专注肿瘤新抗原疫苗，利用其AI平台EDGE进行新抗原预测；Transgene与NEC合作开发的TG4050，基于NEC的AI预测系统筛选新抗原，在I期临床中所有接受治疗的高风险头颈癌患者在两年随访期内均保持无病生存，无一例复发。而Neon Therapeutics虽然已被收购，但其技术路线被BMS沿用至今。 国内方面，除了前面提到的XH001，还有青桐健康、星亢原等一批AI生物科技公司，正在从不同角度切入这个赛道。关键问题不是“有没有技术”，而是“谁先跑通临床验证”。 一旦你的AI模型帮助某个疫苗完成了关键临床试验，拿到了监管批准，那你就不再是“可选项”，而是“必选项”——因为所有后来者都会发现，不用AI预测，你根本没法跟对手竞争。 这个逻辑，和当年AlphaFold的爆发一模一样：当一个人工智能系统证明了自己比人类做得更好，它就不可逆地成为了行业标准。 如果我们把视角拉得更远一点，会发现一个更激动人心的故事。 mRNA疫苗本身就是一个“平台技术”。它的核心逻辑是：只要知道目标抗原的序列，就能在几周内设计出对应的mRNA并合成疫苗。新冠疫情期间，这个平台已经证明了它的速度和威力。 但mRNA平台有一个“阿喀琉斯之踵”：它不知道抗原该选什么。没有AI，mRNA平台再先进，也只能对着成百上千个突变不知所措。 AI和mRNA，就像导航系统和发动机的关系。 发动机（mRNA）跑得再快，没有导航系统（AI），你也到不了目的地。而一旦导航系统成熟了，它不仅能规划“去癌症”的路线，还能规划去任何地方的路线——罕见病、自身免疫疾病、感染性疾病，甚至衰老相关疾病。 更令人兴奋的是，一个飞轮效应正在形成：AI预测越准，疫苗设计越快，临床数据积累越多，AI模型就变得越智能。越智能，预测就越准。这个循环一旦启动，竞争者几乎没有追赶的机会。 展望未来，AI+自动化实验室甚至可能实现“从测序到疫苗”的全流程自动化。患者做完肿瘤基因测序，数据自动上传到AI平台，几小时内完成新抗原预测和疫苗设计，然后直接进入mRNA合成和生产环节。整个过程，可能只需要两到三周。 这不是科幻。2026年的今天，这个流程的雏形已经存在了。Moderna和默沙东的mRNA-4157，从概念验证到临床数据出炉，五年时间完成了从“能不能行”到“效果显著”的跨越。如果没有AI，这个周期至少要再翻一倍。 新药研发的范式，正在从“试错”转向“设计”。而设计的核心，就是AI。 AlphaFold让AI学会了“看”蛋白质的结构。AI新抗原预测让AI学会了“看”癌症的弱点。两者都是“AI for Science”的胜利，但后者离商业更近，离患者更近，离改变世界也更近。 你看好AI在新药研发中的哪个细分领域最先产生真正的巨头？是靶点发现、分子设计，还是像今天聊的临床预测？