4
项与 Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences) 相关的临床试验 / Not yet recruiting早期临床1期IIT A Clinical Study Evaluating the Safety and Preliminary Efficacy of Universal Allogeneic CAR T-cell Therapy Targeting CD19 and BCMA(QT-019C) in Patients With Relapsed / Refractory Neurological Autoimmune Diseases
This is an open label, single-site, dose-escalation study in up to 15 participants with relapsed or refractory Neurological Autoimmune Diseases. This study aims to evaluate the safety and efficacy of the treatment with universal CD19/BCMA CAR T-cells(QT-019C).
/ Not yet recruiting早期临床1期IIT A Clinical Study Evaluating the Safety and Preliminary Efficacy of Universal Allogeneic CAR T-cell Therapy Targeting CD19 and BCMA(QT-019C) in Patients With Refractory Primary Immune Thrombocytopenia
This is an investigator-initiated trial to evaluate the safety and efficacy of universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(QT-019C) in Patients With Refractory Primary Immune Thrombocytopenia.
A Clinical Study Evaluating the Safety and Preliminary Efficacy of Universal Allogeneic CAR T-cell Therapy Targeting CD19 and BCMA(QT-019C) in Patients With Relapse/Refractory Autoimmune Diseases
CAR T-cell Therapy Targeting CD19 and BCMA(QT-019C) in Patients With Relapse/Refractory Autoimmune Diseases
100 项与 Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences) 相关的临床结果
100 项与 Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences) 相关的转化医学
100 项与 Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences) 相关的专利(医药)
10
项与 Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences) 相关的新闻(医药)政策端818号令施行近一月,行业加速出清——违规企业最高可罚违法所得20倍,预计八成干细胞企业将离场。三甲医院承接节奏慢于预期,短期内出现“承接瓶颈”,议价空间发生反转。《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范(试行)》在818号令落地前一日由国家卫健委同步印发,与828号令形成完整监管配套体系,确立了“卫健委技术审批、药监局药品审批”双轨制监管模式。广东方面,干细胞备案项目40项居全国第一,干细胞新药IND临床试验24项居全国第三,省内首个GMP干细胞药厂项目近日正式启动,标志广东干细胞产业从临床研究迈入标准化、规模化生产新阶段。企业端启函生物自主研发的通用型双靶点CAR-T产品QT-019C于5月获FDA IND批准,核心创新在于降低乃至免除清淋化疗预处理流程,探索低清淋现货型CAR-T治疗自身免疫性疾病新路径。石药集团全球首款mRNA-LNP双靶点CAR-T注射液获NMPA临床批件,用于系统性红斑狼疮,开启非病毒载体新路径。和元生物累计助力客户获72个IND批件(含15个FDA批件),并于4月联合弘盛资本等设立上海首支5亿元CGT产业基金。睿源生物RY_SW01注射液获CDE上市申请受理,有望成为继铂生卓越之后国内第二款上市的干细胞药物。佰鸿干细胞脐带间充质干细胞注射液5月再获IND受理,一年内收获第二项临床批件,首个适应症类风湿关节炎已进入I期临床。先博生物现货型CAR-NK疗法获批临床,适应症覆盖复发/难治性大B细胞淋巴瘤和中重度系统性红斑狼疮。和元生物联合弘盛资本、上海国投先导、浦东创投等共同设立的CGT产业投资基金在上海揭牌,总规模5亿元,为上海首只聚焦CGT全产业链的产业基金。卫光生物牵头共建的深圳市CGT产业CDMO公共服务平台近日正式启动,年产能可达6万人份,全面覆盖CAR-T、CAR-NK、干细胞等主流技术路线。技术创新UniXell Bio的iPSC治疗药物获中美双IND批准,治疗癫痫,成为iPSC国际化标杆。启函生物QT-019C通过多基因编辑实现低免疫原性,同时敲除TCR降低GvHD风险,有望为年轻女性及无法耐受化疗的患者提供更友好的治疗选择。尧唐生物完成近5亿元C轮融资,致力于开发“一次给药、终身治愈”潜力的体内基因编辑药物,自主搭建高通量编辑器平台和LNP递送系统。纽伦捷生物专注于细胞原位转分化技术的基因治疗药物研发,其NRG-103已获FDA孤儿药资格和中美IND双批准,近日完成近亿元A轮融资。类器官领域,“十五五”规划首次将类器官与器官芯片纳入国家前沿科技攻关任务。血管芯片国标GB/T 47486-2026正式发布,是我国器官芯片领域标准体系建设的重要进展。由中国药品监督管理研究会立项的《类器官/器官芯片模型标准化构建评价体系与监管科学研究》课题也已正式开题,推动解决该领域“无标准可依”的突出痛点。融资动态2026年Q1国内CGT领域融资超25亿元,近70%轮次超亿元;1-5月累计融资规模已达40.39亿元,单笔融资均值1.68亿元。原启生物完成1.1亿美元Pre-IPO轮,维梧资本、北京市医药健康产业基金联合领投,肝癌CAR-T有望成为全球首款。尧唐生物完成近5亿元C轮融资,正心谷资本领投,专注体内基因编辑药物。上游供应链政策驱动GMP耗材及自动化设备采购标准全面升级。洁特生物公开表示双令对公司形成门槛抬升、需求扩容、格局优化、战略赋能四重利好,公司现有产品线完全匹配CGT产业链全流程需求。利德健康、同立海源等国产供应商迎合规替换刚需放量。三甲医院细胞治疗中心设备采购加速。浙大四院、柯桥未来医学中心等医院启动设备整体打包采购,兰州大学第二医院、福建省第三人民医院、山西省人民医院等多家三甲医院近期陆续发布流式细胞仪、细胞计数仪等设备采购公告及招标调研信息。中国医学科学院2026年4—9月拟采购大批科研与临床仪器,总预算达1.64亿元。洁特生物指出,政策倒逼下游三甲医院全面升级耗材采购标准,带来高端细胞培养、无菌过滤、一次性生物工艺耗材的刚需放量。
从动辄百万元到十万元可及,从血液肿瘤到实体瘤破冰,2026年,细胞疗法正以前所未有的速度改写医学版图。
2025年,CAR-T疗法在国内的定价还在100万至120万元/针,让无数患者望而却步;而进入2026年,一系列重磅突破正将“天价神药”推向“平民时代”。Precedence Research预测,全球细胞与基因治疗市场规模将从2026年的104.4亿美元飙升至2035年的452.4亿美元,年复合增长率高达17.60%。这一年,中国迎来了实体瘤细胞疗法“收获前夜”、通用型细胞药物创新突破、政策法规重磅落地。
2026年,细胞疗法正在发生8大深刻改变——
01
三大重磅新药即将/已上市
第一款:万基奥仑赛注射液——打响百万元降价第一枪
2026年5月,上海华道生物的CAR-T细胞疗法“万基奥仑赛注射液”上市申请正式获CDE受理,拟用于治疗难治复发性非霍奇金淋巴瘤。这款药物的最大亮点来自其价格承诺——23万至25万元,相当于将原本百万元级别的CAR-T治疗门槛腰斩了近八成。这一降价背后,是华道生物自研的全自动、全封闭、无人化生产体系,年产能可达9000人/份,远超当前国内最高不足300人/份的水平。
第二款:CARVYKTI——中国原创CAR-T获美国FDA批准
2026年5月19日,由强生旗下Janssen与中国传奇生物共同开发的CAR-T疗法CARVYKTI(西达基奥仑赛)正式获得美国FDA批准,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这不仅是传奇生物首款在美国获批上市的产品,更是中国原创细胞疗法走向全球的标志性事件。其临床数据显示,97名入组患者中99%对最后一线治疗耐药,88%对三大类抗骨髓瘤药物三重耐药,CARVYKTI的获批让这些“无药可用”的患者看到了新希望。2025年,该药全球销售额已达约19亿美元,跨越10亿美元“重磅炸弹”门槛。
第三款:QT-019C——通用型双靶点CAR-T挺进临床试验
2026年5月,杭州启函生物宣布其自主研发的通用型双靶点CAR-T产品QT-019C获得美国FDA新药临床试验申请(IND)批准。这是一款“现货型”同种异体CAR-T,以健康供者外周血为原料,经基因编辑后靶向CD19和BCMA双抗原。与目前多数CAR-T产品需要清淋化疗不同,QT-019C探索“低/无清淋”预处理策略,大幅降低毒副作用,为老年及体弱患者提供了更友好的治疗选项。
02
百万元降至10万元:细胞疗法价格革命的真正提速
中国生物医药制造链的自主可控,正在改写细胞疗法“天价”的历史。深圳赛桥生物通过“AI+自动化”技术,成功将自体定制CAR-T疗法的生产成本从100万至150万元/针降至10万元左右,生产周期从两三周压缩至两天以内。安徽合肥的领新博瑞生物科技则采用“点击化学”技术开发通用型细胞药物,从健康人血液中提取免疫细胞后批量制备、即取即用,治疗费用有望从百万元级降至10万元以内。
更令人振奋的是,华道生物明确承诺万基奥仑赛注射液上市后定价在23万至25万元区间,并自主构建了从核心设备到基础试剂的完整生产链,将产能提升至同行的50倍以上。与此同时,江苏、天津等地已率先将国产CAR-T纳入医保谈判,价格降幅超40%。加上首版商保创新药目录已在2025年底发布,覆盖CAR-T等先进疗法,各地惠民保陆续实现覆盖,“医保托底+商保接力”的分层支付体系正在落地。
03
体内CAR-T与基因编辑时代开启
2026年,细胞疗法正经历从“体外制造”到“体内编程”的重大范式转移。
体内CAR-T(In vivo)的核心思路是:用载体将CAR基因直接递送入患者体内,让身体自行生成治疗性CAR-T细胞,彻底绕开体外复杂制备和定制化回输。
2026年1月,Vyriad公司完成2500万美元追加融资,推进其体内CAR-T候选药物VV169至临床阶段,针对多发性骨髓瘤患者;2月,吉利德以78亿美元收购Arcellx;礼来则以高达24亿美元收购Orna Therapeutics,后者核心管线ORN-252是一款利用环状RNA和新型脂质纳米颗粒递送的体内CAR-T疗法,用于B细胞驱动的自身免疫性疾病。据DDW报道,多数业内人士预测,体内疗法将成为2026年CGT领域最具变革性的趋势之一。
AI设计的基因编辑器也在2026年迎来商用落地。REPROCELL推出的StemEdit临床基因编辑服务,采用OpenCRISPR-1™——这是首款由大语言模型从头设计的基因编辑器,展现出高编辑效率、低脱靶活性和低预测免疫原性的优势。Nature Reviews Genetics的最新综述也指出,利用合成生物学设计精密基因电路、结合多样化细胞载体的新一代可编程细胞疗法,正成为精准医学的前沿焦点。
04
干细胞治疗:帕金森、糖尿病迎来临床转折点
2026年,干细胞治疗进入关键验证期。据《Nature》报道,无论是癌症、糖尿病还是帕金森病,多个试验首次出现可量化的临床改善,并已进入II/III期关键阶段。
在1型糖尿病领域,Vertex的干细胞来源β细胞移植试验显示:多名患者在移植数月后外源性胰岛素需求显著下降,部分患者出现接近正常的餐后血糖控制能力。在帕金森病领域,日本团队将iPSC分化出的多巴胺神经元移植至患者大脑,影像学证据显示这些细胞不仅存活,还能重建局部神经递质回路。Fate Therapeutics的iPSC-NK细胞临床数据也显示,部分患者中出现了肿瘤负荷下降的可测信号。
此外,香港大学与加拿大多伦多团队联合开发出“隐身形”安全干细胞(FailSafe-AlloAccept),通过基因工程让细胞逃避免疫排异,并内置“自杀开关”防止癌变,为帕金森病、糖尿病、心力衰竭、脊髓损伤等疾病的通用型移植开辟了全新可能。
05
实体瘤细胞疗法迎来“收获前夜”
占据恶性肿瘤90%以上的实体瘤,长期以来因异质性强、肿瘤微环境免疫抑制而难以突破。2026年,局面正在发生根本性逆转。
中国正迎来实体瘤细胞疗法的“收获前夜”:2款重磅产品有望年内上市,超12条管线挺进Ⅲ期或关键Ⅱ期临床,覆盖CAR-T、TIL、TCR-T、CIK、DC疫苗等多条技术路线,直指胃癌、肝癌、黑色素瘤、宫颈癌、结直肠癌等难治性实体瘤。
2026年1月,针对HPV16相关转移性上皮癌的TCR-T细胞疗法Ⅱ期临床中期数据令人振奋:客观缓解率达到60%,其中2例患者实现完全缓解,肿瘤彻底消退且持续时间分别达到8个月和9个月。中国已拥有超过500项细胞治疗临床试验在研,香雪生命科学的TCR-T产品适应症覆盖软组织肉瘤、食管癌、肝癌、胃癌等多类实体瘤,其中TAEST16001预计2026年提交新药上市申请。T细胞受体疗法打开了实体瘤的“暗门”——通过MHC限制性机制识别细胞内抗原,理论上可靶向肿瘤细胞中超过90%的蛋白质。
06
免疫细胞疗法五大技术路线分层竞争
2026年,全球细胞治疗市场已形成五大技术路线的差异化竞争格局。
CAR-T最为成熟——全球超过15款产品获批,中国已累计有8款细胞基因疗法产品获批。血液肿瘤总缓解率达80%-90%,但实体瘤渗透仍是硬伤。
TCR-T打开了实体瘤的希望之门,可实现针对肿瘤细胞内靶点的精准打击。
TIL疗法采取“原位扩增”路线——从肿瘤组织中分离天然淋巴细胞,体外扩增后回输。Iovance的Amtagvi是全球首款获批的实体瘤TIL疗法,近期在软组织肉瘤Ⅰ期试验中客观缓解率约50%。
CAR-NK凭借“现货型”通用性备受关注。Nkarta的NKX019正向自身免疫性疾病领域拓展,NKX101在急性髓系白血病试验中最高剂量组实现60%的完全缓解。
CAR-M尚处最早期阶段,但思路最具颠覆性——巨噬细胞兼具吞噬与抗原呈递双重功能,有望重塑实体瘤微环境。
07
政策“双令”落地:从严管到法治化的制度升级
2026年5月1日,国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式落地,这是我国首部专门针对细胞治疗、基因编辑等前沿生物医学技术的行政法规。《条例》划下三条红线:资质红线——实施机构须为三级甲等医疗机构并设伦理委员会;收费红线——临床研究不得向受试者收取费用,违者处5倍以下罚款;转化红线——可标准化、规模化生产的细胞药品必须走药监局新药审批通道。行业预计,60%至70%的现有细胞治疗企业面临洗牌。
与此同时,国家药监局对《药品管理法实施条例》第四次修订(828号令),针对CAR-T、干细胞等“活体药物”获批,在上市许可持有人制度、附条件批准、真实世界数据应用上给出明确路径。加上审批优先审评已缩短周期60%,2025年干细胞产品审批压缩至12个月内,政策组合拳正在构建从研发到支付的全链条保障体系。
08
市场增长与海外突破:细胞疗法全球化加速
全球市场规模:细胞疗法市场2026年预计突破82亿美元,CAR-T细分市场估值约70亿美元,以18%的年复合增长率扩张。ASGCT数据显示,全球已有42种基因疗法获批,以及76种(非基因修饰)细胞疗法获批。至2035年,全球市场将超越450亿美元,超过40款FDA获批产品已上市,数十款推进至后期临床。
中国产业规模:2025年中国细胞治疗市场规模已达120亿元,年复合增长率超65%,预计2027年将突破500亿元。超过500项细胞治疗临床试验在研,企业数量超200家,形成京津冀、长三角、粤港澳三大产业集群。
海外突破:2026年Q1,已有26家细胞治疗初创公司完成早期融资,同比显著增长。亚太地区在CGT临床试验数量上首超北美,中国在其中扮演关键角色。
09
从“天价神药”到“平民疗法”
2026年,细胞疗法正在经历从“奢侈品”向“日用品”的质变。从100多万一针降至10万元级别,从血液肿瘤拓展至实体瘤、自身免疫病、帕金森和糖尿病,从零散突破走向规模化、法治化、普惠化的成熟生态系统——这些变化正在重新定义21世纪医学的未来版图。
正如ARM首席执行官Tim Hunt所言,细胞与基因治疗行业正进入一个“有纪律、可持续”的增长周期,预计到2031年,该领域将诞生多达10款“重磅炸弹”级别的药物。当细胞疗法真正走进寻常百姓家的那一天,人类战胜重大疾病的希望,将不再遥不可及。
参考资料:
DDW
Precedence Research
Alliance for Regenerative Medicine
Nature
ASGCT等行业报告及官方公开数据
特别声明
本公众号所有文章旨在宣传生命科学领域的最新技术和研究,探索最前沿的资讯和进展,不代表本公众号立场。本文所有内容均不构成任何医疗指导。如有需求请通过正规就医渠道及时就医。
如果您有任何需求,可以在留言区留言,也可以扫码咨询
编辑导读2026年5月第三周,全球细胞产业正经历一场深刻的结构性变革。国内方面,被誉为“中国细胞行业史上最严监管”的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(国务院第818号令)实施已满三周,政策效应持续释放,行业洗牌加速推进。值得关注的是,CDE近期在干细胞与细胞治疗领域的IND受理呈现“多点开花”态势,东北、华东、华南多地企业相继取得关键突破。国际市场同样精彩纷呈,FDA在细胞治疗审批层面释放积极信号,跨国药企重金押注下一代技术路线,产业资本加速向中国聚集——2026年第一季度,国内CGT行业累计融资已突破25亿元。本文从政策法规、产品审批、研发进展、产业动态四大维度,梳理近一周国内外细胞产业重大新闻,为读者呈现行业最新图景。一、政策法规1. “818号令”实施满三周,行业洗牌效应初显
2026年5月1日,国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行,这是我国首部专门针对细胞治疗、基因编辑等前沿生物医学技术的行政法规。新政划下三条明确红线:
临床研究机构必须是三甲医院;
严禁向受试者收取任何费用;
已形成产品形态的细胞药品必须走药监局新药审批通道。
业界普遍认为,60%至70%的现有细胞治疗企业将在本轮洗牌中被淘汰,全国干细胞公司中仅约5%具备全链条合规能力。与此同时,三甲医院正加速入局。北京大学第三医院已系统推进临床级脐带间充质干细胞批量生产,打造“临床干细胞中心”。
值得关注的是,新政不仅画出了“红线”,也点亮了绿灯。对于个性化程度极高、难以标准化的技术,818号令明确允许三甲医院在完成临床研究后,按新技术方式合规转化与收费,为罕见病等领域因市场失灵而难以商业化的项目提供了一条可行路径。2. CDE发布MSC产品药学研究技术指导原则(征求意见稿)
5月11日,国家药监局药品审评中心(CDE)发布了《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》,旨在进一步明确间充质干细胞产品的药学技术要求,公开征求意见时限为一个月。这是继2026年1月发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(试行)》之后,监管部门在细胞治疗药学技术标准领域的又一重要布局。3. TCR-T细胞疗法团体标准通过审查
5月15日,中国医药新闻信息协会在北京组织召开《工程化T细胞受体修饰的T细胞(TCR-T)细胞疗法指南》团体标准审查会,专家组一致同意标准通过审查。该标准规定了TCR-T细胞疗法的基本要求、适应症和禁忌症、治疗方案制定、细胞制备、临床输注、不良反应管理等全流程内容,标志着我国TCR-T细胞疗法标准化建设迈出重要一步。4. 地方产业布局加速落地
地方政府积极响应新政,加速产业布局。
广州黄埔区于4月28日举办了细胞与基因治疗产业对接活动,启动“黄埔细胞与基因治疗产业创新联合体”,发布首批10个临床研究重点培育项目,涵盖自体肿瘤治疗性DC疫苗、干细胞治疗Alport综合征、TCR-T疗法、NK细胞治疗等前沿方向,并达成多项医企合作与投资签约。
深圳前海近期也迎来首个818号令备案项目——“干细胞外泌体治疗儿童过敏性鼻炎”临床研究项目顺利通过备案审核。目前前海已累计新增细胞与基因产业相关企业77家,覆盖干细胞药物、免疫细胞、递送载体、制备设备等全产业链。
无锡市于5月15日在卫生健康大会上明确将发展细胞治疗等前沿技术列为打造区域医疗卫生高地的攻坚方向,目前已依托江南大学附属医院平台同步推进超10项细胞治疗相关临床试验,覆盖创面修复、肿瘤、骨科等多个领域。
合肥依托中国科学技术大学等110个高能级创新平台,已培育30余家CGT核心企业,2025年生物医药产业年度营收首度突破千亿元。
广西南宁片区也于近期启动区域细胞制备中心试点申报,明确提出建筑面积不低于1000平方米、洁净度C级背景局部A级等标准。二、产品审批:CDE密集受理,国内CGT迎来批量申报潮1. 赛浦生物3D间充质干细胞新药IND获受理
5月20日,赛浦生物科技(长春)有限公司自主研发的1类治疗用生物制品——“人脐带来源3D间充质干细胞注射液”IND申请正式获得CDE受理,受理号CXSL2600554。这是东北地区干细胞领域的重要突破,标志着国产3D培养干细胞技术向临床转化迈出了关键一步。2. 爱萨尔生物第三款MSC产品IND获受理
5月12日,上海爱萨尔生物申报的IxCell hUC-MSC-P注射液临床试验申请正式获受理,受理号CXSL2600496,为1类治疗用生物制品。这是该公司基于自主脐带间充质干细胞技术平台开发的第三款进入临床阶段的创新细胞药物,适应症大概率指向特发性肺纤维化这一尚无根治手段的领域。3. 优恺泽生物CAR-T细胞注射液IND获受理
同日(5月20日),优恺泽生物医药(上海)有限公司的CT1190B CAR T细胞注射液IND申请获受理,受理号CXSL2600552,注册分类为1类新药。4. 京东方再生医学脑卒中干细胞新药获临床试验许可
京东方再生医学自主研发的人脐带间充质基质细胞注射液,已获国家药监局临床试验默示许可,专项用于治疗急性缺血性脑卒中。天坛医院王拥军院士团队将全程参与该药物的临床试验方案优化、疗效研判、安全评估等核心工作。5. 启函生物通用型双靶向CAR-T获FDA IND许可(国际市场)
5月22日,杭州启函生物宣布其自主研发的通用型异体双靶向CAR-T细胞候选药物QT-019C获得美国FDA IND许可。QT-019C靶向CD19和BCMA,通过多重基因编辑技术消除TCR表达以减少免疫排斥,其一大创新在于可大幅减少甚至免除淋巴清除化疗预处理,是首批以该方案进入临床试验的产品之一。6. 韩国Anbal-cel获BLA批准及商业化准备就绪
5月11日,韩国ProBio与Curocell宣布,其联合开发的下一代CD19靶向CAR-T细胞疗法Anbalcabtagene autoleucel(Anbal-cel,CRC01)已获得BLA监管批准并具备商业化条件。该产品通过Curocell的OVIS平台抑制CAR-T细胞中PD-1和TIGIT免疫检查点受体的表达,在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中展现出82%的总缓解率和完全缓解率。7. Artiva NK细胞疗法获FDA三期临床许可
5月8日,Artiva Biotherapeutics宣布其同种异体NK细胞疗法AlloNK(AB-101)获得FDA三期临床试验许可,用于治疗难治性类风湿关节炎。在2a期试验中,71%随访至少6个月的患者达到ACR50(症状改善50%以上),所有可评估患者均实现深度B细胞耗竭。公司同时完成约3亿美元公开募资,用于推进全球三期临床运营。8. 俄罗斯首个CAR-T药物Utzhefra拟申报有条件注册
俄罗斯国家血液学医学研究中心已完成首个国产抗CD19 CAR-T细胞药物Utzhefra(gemagenlecleucel)的I/II期临床试验,计划于2026年提交有条件注册申请。该药物于2025年12月完成首例人体给药,俄罗斯政府已将其纳入强制医保计划。
三、研发进展:临床与基础研究多点突破1. TSCM干细胞记忆CAR-T破解化疗预处理瓶颈
5月13日,国际顶级期刊 《Cell》发表了一项里程碑式首次人体临床试验结果。由德国莱布尼茨免疫疗法研究所和美国NIH领衔的研究团队开发的干细胞记忆T细胞(TSCM)富集型CAR-T产品,在无需淋巴细胞清除化疗的预处理条件下实现了55%的总客观缓解率,而常规CAR-T组为45%。TSCM组中位剂量仅为常规组的四分之一不到(6600万 vs 2.9亿个细胞),且TSCM占比高达78.4%(常规组仅8.4%),产品均一性大幅提升,为中位无事件生存期的延长奠定了基础。2. 羊驼纳米体双表位CD5 CAR-T入选EHA口头报告
5月14日,由中国医学科学院血液病医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院等团队完成的“羊驼来源纳米抗体双表位CD5 CAR-T治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病”研究,成功入选2026年欧洲血液学协会年会口头报告(摘要号EHA-5247/S330)。该新型CAR载体旨在加速细胞扩增并提高安全性。3. CRISPR编辑干细胞成功躲避CAR-T“误杀”
5月中旬,美国圣路易斯华盛顿大学医学院领导的一项国际1/2期多中心临床试验显示,采用CRISPR基因编辑技术去除供体干细胞表面CD33蛋白后,再进行干细胞移植的30名急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征成人患者均成功实现植入。接受CD33靶向维持治疗后,血细胞计数保持稳定,未出现常规移植后常见的严重血细胞减少问题。研究成果发表于 《自然·医学》。4. 白血病干细胞免疫逃逸新机制被破解
重庆医科大学侯宇教授团队联合陆军军医大学新桥医院等团队,首次破解了多聚蛋白1(Polycomb 1)在白血病干细胞中驱动免疫逃逸与自我更新的全新机制,研究成果发表于 《细胞·干细胞》。临床研究表明,基于该新思路的治疗方案可将缓解率从44%提升至75%。5. 上海中医药大学实现NK细胞高效碱基编辑
上海中医药大学朱诗国研究员团队与上海市生物医药技术研究院黄行许教授团队合作,在国际期刊 《Cancer Research》上发表研究成果,首次实现了外周血单个核细胞来源NK细胞的高效碱基编辑。通过精准修改NK细胞抑制性受体TIGIT的单个碱基,实现“C-T”转换,同时解除抑制信号和重编程激活信号,显著增强抗肿瘤活性。基于该成果的NK细胞I类新药已先后获得中美临床批件。6. 日本千叶大学iPSC-iNKT细胞联合疗法研究取得进展
日本千叶大学研究团队在小鼠模型中发现,将iPSC来源的iNKT细胞与负载α-GalCer的抗原呈递细胞联合使用,能够激发持久的抗肿瘤免疫记忆,相关研究成果发表于 《Stem Cell Research & Therapy》。四、产业动态:融资并购热度不减,中国CGT迎来资本浪潮1. 2026年Q1中国CGT融资超25亿元
据公开数据统计,2026年第一季度,共有21家中国CGT企业完成融资,总披露融资金额超过25亿元人民币,其中近70%的融资轮次金额超过1亿元。融资覆盖CAR-T、TCR-T、NK细胞治疗、iPSC、再生医学等多个技术平台。其中:
OriCell完成7000万美元C1轮融资,聚焦实体瘤CAR-T和体内CAR-T技术;
希济生物累计完成4亿元融资,推进iPSC衍生神经细胞疗法;
恩比兴生物获得近2亿元支持通用型NK细胞疗法开发。2. 礼来70亿美元收购Kelonia Therapeutics
5月16日,礼来公司宣布以高达70亿美元(首付32.5亿美元+最高37.5亿美元里程碑付款)收购Kelonia Therapeutics。Kelonia的核心技术iGPS是一种体内基因递送系统,利用工程化慢病毒颗粒在患者体内直接改造T细胞产生CAR-T疗法,有望将复杂的CAR-T治疗简化为单次注射,彻底变革现有体外制备模式。KLN-1010是其在研核心产品,用于靶向多发性骨髓瘤,已进入I期临床试验。3. 诺和诺德向初创公司转让帕金森细胞疗法
5月11日,诺和诺德宣布将其临床阶段的帕金森病细胞疗法全球权益转让给美国初创公司Cellular Intelligence,并同步入股该公司。Cellular Intelligence计划利用其AI原生平台加速该疗法从早期/中期临床试验走向商业化,并任命前艾伯维/诺华神经科专家为首任首席医学官。4. Gilead/Kite将在ASCO/EHA发布CAR-T新数据
Gilead Sciences宣布,旗下Kite公司将在2026年ASCO年会(5月29日-6月2日)和EHA年会(6月11日-14日)上发布超过25篇摘要,包括6篇口头报告。重点内容包括:anito-cel在复发/难治性多发性骨髓瘤中的最新数据、KITE-753的增强型DuoCore CAR-T疗法更新,以及CAR-T在复发性胶质母细胞瘤中的I期临床数据等。5. 广东首个GMP干细胞药厂正式启动
5月20日,2026国际(广州)干细胞与精准医疗产业化大会上,广东省首个GMP干细胞药厂项目正式启动,将建成集临床级细胞制备、质量控制、新药研发、规模化量产于一体的现代化产业基地。该项目标志着广东干细胞产业全面从实验室临床研究迈入标准化、规模化、可商业化的新药生产阶段。五、本周观察
818号令实施三周,行业分化加速。合规能力正在成为企业生存的核心竞争力。从CDE密集的IND受理清单来看,真正具备全链条研发能力和合规意识的企业并未受到新政冲击,反而迎来了更清晰的竞争格局和更广阔的创新空间。赛浦生物、爱萨尔生物等企业在新政实施后接连获得CDE受理,说明监管层对优质项目的审评推进并未放缓。
资本市场的信号同样清晰。2026年Q1超过25亿元的CGT融资规模,加上礼来70亿美元收购Kelonia、Artiva完成3亿美元募资等国际案例,共同表明资本正在以理性方式向具备真正技术壁垒和明确临床价值的项目集中。“合规是入场券,创新是护城河”,正在成为行业共识。
技术路线的多元化趋势愈发明显。从iPSC衍生细胞疗法、体内CAR-T、通用型NK细胞治疗到碱基编辑免疫细胞,多技术平台同台竞逐的局面已然形成。在这轮由政策、资本、技术共同驱动的产业升级中,中国CGT产业正站在通往“法治化、规模化、国际化”的历史拐点上。
免责声明:文章内容仅供参考,不构成投资和临床建议,请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享,如有侵权请联系我们,我们将会删除。
100 项与 Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences) 相关的药物交易