A Clinical Study of the Efficacy and Safety of Conditioning With Low Doses of Treosulfan Before Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients With Nijmegen Breakage Syndrome

Nijmegen breakage syndrome is one of the DNA repair defect disorders. A characteristic feature of these syndromes is a predisposition to the development of malignant neoplasms. The only curative option for the combined immunodeficiency in Nijmegen breakage syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). In addition to correcting the immunodeficiency, HSCT can reduce the risk of developing hematopoietic tumors.
Due to the increased sensitivity of cells in patients with Nijmegen breakage syndrome to alkylating drugs, the use of standard myeloablative conditioning regimens for this disease significantly increases the risks of toxic complications and transplant-related mortality.
Treosulfan is an alkylating agent that has demonstrated efficacy with comparatively low risks of toxic complications when used as part of conditioning prior to allogeneic HSCT for various diseases in patients of all age groups. There is currently experience using treosulfan in patients with Nijmegen breakage syndrome at reduced doses (21 and 30 g/m²). However, a number of questions remain unresolved. Based on our previous experience, a dose of 21 g/m² is sufficient for patients with Nijmegen breakage syndrome without a malignant disease, as it ensures good graft function (a high probability of full donor chimerism and control of the immunodeficiency). At the same time, there is reason to believe that this dose is insufficient to provide an antitumor effect from the conditioning.
We are planning a multicenter study to investigate treosulfan-based conditioning in patients with Nijmegen breakage syndrome, which will stratify patients based on the presence or absence of malignant disease. Patients without a tumor will receive treosulfan at a dose of 21 g/m², and patients with a tumor will receive 30 g/m².

开始日期2025-12-30

申办/合作机构

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

NCT07025824

/ Not yet recruiting临床2期

Randomized Evaluation of Treosulfan Versus Melphalan Conditioning Followed by PTCy in Patients With AML and MDS Undergoing Allogeneic Transplantation

The aim of this study is to compare the effectiveness and tolerability of two conditioning chemotherapies prior to allogeneic stem cell transplantation.
The following will also be investigated:
* Survival
* Remission and Relapse rate
* Engraftment or graft failure
* Graft versus Host Disease (GvHD)

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Dresden University of Technology

[+1]

NCT06756152

/ Recruiting临床2/3期IIT

Prospective Pilot Study of the Clinical Efficacy and Safety of the Method for Preventing a Graft-versus-host Disease Through the Agency of Using the Combination of Post-transplantation Cyclophosphamide with Abatacept, Vedolizumab and Ruxolitinib At Children and Young Adults with Hemoblastosis After Hematopoietic Stem Cell Transplantation from an Unrelated or Haploidentic Donor

GVHD prevention using a combination of post-transplantation cyclophosphamide in combination with abatacept, vedolizumab and Ruxolitinib in children and young adults with hematoloblastosis after myeloablative conditioning regimen with treosulfan/TBI, etoposide, fludarabine after HSCT from matched unrelated and haploidentical donors

开始日期2024-07-10

申办/合作机构

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

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项与苏消安相关的文献（医药）

2026-03-01·BIOMEDICAL CHROMATOGRAPHY

Analytical Method Development and Validation of Treosulfan and Its Impurities by Ultra Performance Liquid Chromatography (UPLC) and Identification of Degradation Products by LC–MS/MS

Article

作者: Kallam, Sudha Divya Madhuri ; Rudrapal, Mithun

ABSTRACT:

Treosulfan is a bifunctional alkylating agent widely used as a conditioning drug in haematopoietic stem cell transplantation. In this study, a robust reverse‐phase UPLC method was developed and validated for the quantitative determination of treosulfan and its related substances. The optimised method employed a Waters Acquity UPLC BEH shield RP‐18 (50 × 1.0 mm, 1.7 μm) column with an isocratic mobile phase of acetonitrile and ammonium acetate (pH 2.5)/formic acid in a 40:60 ratio, a flow rate of 0.2 mL/min, injection volume of 5 μL and detection at 239 nm. Validation, performed according to ICH Q2 (R2), confirmed excellent system suitability, specificity, precision (%RSD < 1%), linearity ( r2 > 0.999), accuracy (recoveries 99%–101%) and sensitivity, with LODs and LOQs meeting acceptable criteria. Forced degradation studies under acid, alkali, oxidative, reductive, photolytic, hydrolytic and thermal conditions confirmed the method's stability‐indicating capability, with all purity angles below their respective purity thresholds and acceptable mass balance. LC–MS/MS analysis further enabled structural characterisation of major degradation products. Overall, the developed RP‐UPLC method is selective, reproducible and suitable for routine quality control and stability evaluation of treosulfan in bulk drugs.

2026-02-01·Transplantation and Cellular Therapy

Remission Status Prior to Allogeneic Stem Cell Transplantation in Acute Myeloid Leukemia/Myelodysplastic Syndrome Patients Harboring Single-Hit or Multi-Hit p53 Mutations Does Not Impact Outcome

Article

作者: Heidenreich, Silke ; Ayuk, Francis Ayuketang ; Massoud, Radwan ; Kröger, Nicolaus ; Klyuchnikov, Evgeny ; Steiner, Normann ; Rudolph, Ina ; Wolf, Dominik ; Zeck, Gaby ; Badbaran, Anita ; Lueck, Catherina ; Gagelmann, Nico

Patients with TP53-mutated acute myeloid leukemia (AML) and myelodysplastic syndromes (MDS) represent a heterogeneous group and have a poor prognosis even after allogeneic stem cell transplantation (allo-SCT). This study examined the post-transplantation outcomes of patients based on their pretransplantation TP53 mutational status to assess the impact of multi-hit and single-hit mutations. A retrospective analysis was conducted on 81 adult patients with MDS/AML (30 with single-hit mutations and 51 with multi-hit mutations) who underwent allo-SCT at the University Medical Center Hamburg between 2014 and 2024. The pretransplantation remission status was evaluated through cytomorphologic, next-generation sequencing (NGS), and cytogenetic methodologies. The study cohort comprised 42 male patients with a median age of 63 years (range, 18 to 78 years). Most patients had received reduced-intensity conditioning (62%), had received an allograft from an unrelated donor (75%), and were categorized as non-complete remission (CR) (60%). The 3-year overall survival (OS) and leukemia-free survival (LFS) rates were 25% and 23% for patients with AML and 43% and 30% for patients with MDS (P = .20 and .29, respectively). The 3-year OS (34% versus 28% versus 42%; P = .52) and LFS (32% versus 26% versus 26%, P = .69) rates were comparable among patients in CR, those in non-CR, and those untreated at allo-SCT, respectively. The 3-year OS rate for patients with a single-hit TP53 mutation was 35%, compared to 27% for patients with a multi-hit mutation (P = .15). The 3-year LFS rate for the single-hit cohort was 26%, compared to 18% for the multi-hit cohort (P = .047). Patients treated with fludarabine and treosulfan had the highest 3-year OS (58%) and LFS (46%) rates compared to patients treated with other regimens (P = .051 and .025, respectively). The cumulative incidence of relapse at 3 years was comparable between the multi-hit and single-hit cohorts (50% versus 56%; P = .70). The patients with multi-hit status experienced post-transplantation relapse earlier (median, 80 days [range, 8 to 1107 days] versus 128 days [range, 78 to 794 days]; P = .037). The cumulative incidence of nonrelapse mortality at 3 years was 16% in the single-hit cohort and 29% in the multi-hit cohort (P = .15). The majority of patients from the multi-hit cohort received more than 2 chemotherapy cycles before allo-SCT, compared to the single-hit cohort (P = .14). The multi-hit TP53 mutation was significantly associated with a reduced LFS rate in MDS/AML patients compared to those with a single-hit TP53 mutation. Patients with a single-hit or multi-hit TP53 may achieve a long-term survival rate of approximately 30% and should be considered candidates for transplantation, even in the absence of complete remission.

2026-01-01·CYTOTHERAPY

Unrelated donor transplantation offers a real curative opportunity for patients with transfusion-dependent thalassaemia. A multicenter retrospective study on behalf of the Spanish group for hematopoietic transplantation and cellular therapy (GETH-TC)

Article

作者: Torrent, Montserrat ; Romero, Melissa Panesso ; García, Laura Alonso ; Enríquez, Sara Vinagre ; Fornieles, Mercedes Plaza ; Benítez-Carabante, María Isabel ; Bieler, Cristina Beléndez ; Fuentes, Carolina ; Duarte, Mónica López ; Hurtado, José María Pérez ; Diaz-de-Heredia, Cristina ; López, Angela Menárguez ; Silva, Graciela Gómez ; Oficialdegui, María Luz Uría

INTRODUCTION:

Patients with transfusion-dependent b-thalassaemia (TDT) suffer from severe anemia, both primary and secondary iron overload and end-organ damage. Although new disease-modifying and curative therapies are emerging, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) remains the most widely available curative option for TDT patients. This study aims to compare HSCT outcomes according to the type of donor used, considering not only survival, but also graft-versus-host disease (GVHD) and other transplant-related complications.

METHODS:

A multicentre retrospective study was conducted, in which children who received a first HSCT for TDT were included.

RESULTS:

Fifty-eight patients were included, with a median follow-up of 7.4 years. The median age at HSCT was 5.6 years (range 0.76-16.64). Thirty-nine patients received a matched family donor (MFD) transplant, and 19 received an unrelated donor transplant of whom 16 received a fully matched unrelated donor (MUD) and 3 a mismatched unrelated donor cord blood (CB) transplant. Most patients received bone marrow alone or in combination with CB (n = 49); six patients received CB, and 3 patients' peripheral blood. Thirty-six patients received busulfan, while the remaining patients received a treosulfan-based conditioning regimen. The incidence of grade II-IV acute GVHD was significantly higher in the MUD group than in the MFD group (56.25% vs. 25.71%, P = 0.0178). No significant differences were found in grade III-IV acute GVHD or chronic GVHD. Although the incidence of endothelial complications was higher in patients receiving an MUD transplant, it was not statistically significant. With 2-year overall survival (OS), thalassaemia free survival (TFS) and chronic GVHD thalassaemia-free survival of 98%, 92.2% and 82.7%, respectively, there were no differences between the MFD and MUD groups.

CONCLUSION:

Fully matched unrelated donor transplantation may offer a real curative opportunity for pediatric patients with TDT who lack an MSD, with excellent OS, TFS and low incidence of grade III-IV acute and chronic GVHD. Future research into the prevention and treatment of GVHD will further improve these results.

项与苏消安相关的新闻（医药）

2026-02-22

·今日头条

白血病的最新治疗进展有哪些？白血病的最新治疗进展正以前所未有的速度重塑临床实践，其核心已从传统的“地毯式轰炸”化疗，全面转向以精准分层、靶向治疗、免疫疗法和细胞治疗为核心的“精准歼灭”时代。其进展可归纳为以下几个关键方向。一、精准靶向治疗：针对特定基因突变的“精确制导” 这是当前进展最迅速、成果最丰硕的领域，尤其体现在急性髓系白血病（AML）的治疗中。新药研发和联合策略正不断填补治疗空白。 1. 针对特定突变的新药获批与应用：2025年，美国FDA批准了两种Menin抑制剂（Revumenib和Ziftomenib），用于治疗携带NPM1突变的复发/难治性AML患者，为这类预后不佳的患者提供了全新的靶向选择。同时，针对IDH1/2突变的抑制剂（如Ivosidenib、Enasidenib）和针对FLT3-ITD突变的抑制剂（如吉瑞替尼、奎扎替尼）已成为标准治疗的一部分，显著改善了相应突变患者的预后。最新的临床试验显示，IDH1抑制剂Olutasidenib联合阿扎胞苷，在复发难治性IDH1突变AML患者中实现了51%的整体反应率。 2. BCL-2抑制剂的联合治疗深化：以维奈克拉（Venetoclax）为代表的BCL-2抑制剂，与去甲基化药物（如阿扎胞苷）或低剂量化疗联合，已成为老年或不适合强化疗AML患者的一线标准方案。研究进一步通过VEN-PRS风险模型对患者进行精准分层，以预测联合治疗疗效，指导个体化决策。 3. 克服耐药的新机制与联合策略：针对FLT3-ITD抑制剂耐药这一临床瓶颈，2025年的研究揭示了其通过募集STAT1信号通路导致T细胞耗竭的新机制，这为联合使用FLT3抑制剂与CD276抑制剂等免疫治疗提供了理论依据，预示着双靶向联合治疗将成为克服耐药的新方向。二、免疫与细胞治疗：重塑人体自身的“抗癌军团” 这类疗法通过激活或改造免疫系统，为复发难治患者带来了治愈希望。 1. CAR-T细胞疗法的靶点拓展与突破：CAR-T疗法已超越经典的CD19靶点，向更广谱和更具挑战性的白血病类型进军。针对AML，CLL1靶点CAR-T在中国成功治疗了化疗后转化为AML的儿童患者，实现了癌细胞清零。针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL），CD7靶点CAR-T也成功治愈了复发患者，解决了T细胞肿瘤中“敌我难分”的难题。双靶点CAR-T（如CD19/CD22）等迭代技术正在探索中，以应对靶点逃逸。 2. 双特异性抗体的崛起：这类药物像“智能桥梁”一样将T细胞与肿瘤细胞连接起来。例如，贝林妥欧单抗（CD3×CD19双抗）已成为B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的重要治疗选择。在AML领域，针对CD33等靶点的双特异性抗体也处于积极研发阶段。三、治疗策略的范式革新：从“延长生存”到“追求治愈” 1. 基于微小残留病（MRD）的精准分层与干预：MRD监测已成为指导治疗决策的核心。在造血干细胞移植（HSCT）领域，移植前追求MRD阴性、移植后对MRD转阳进行“抢先干预”已成为标准策略。研究表明，经维奈克拉治疗后达到MRD阴性的患者，其无进展生存期是未转阴者的2.9倍。 2. 功能性治愈与有限疗程治疗：对于某些特定亚型的患者，如IDH1/NPM1共突变的AML患者，通过靶向药实现深度缓解后长期停药已成为可能，开启了“功能性治愈”的新时代。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中，固定疗程的联合方案（如维奈克拉+奥妥珠单抗）也显示出不劣于持续治疗的疗效，且心脏毒性更低，让患者摆脱终身服药的负担。 3. 移植技术的优化与新药应用：移植预处理方案也在更新，例如FDA于2025年批准了苏消安联合氟达拉滨作为新的预处理方案。同时，将靶向药物（如FLT3抑制剂、IDH1抑制剂）纳入移植前后的桥接或维持治疗，以提升疗效和降低复发风险，已成为临床研究的热点。四、前沿探索与未来方向研究正在向更基础的机制和更整合的策略深入。 1. 代谢靶向与肿瘤微环境：研究发现白血病干细胞依赖骨髓微环境提供的牛磺酸等代谢物来增殖，靶向其转运蛋白（TAUT）成为潜在新方向。针对甲硫氨酸、谷氨酰胺等代谢通路的药物也在探索中，通常与现有疗法联合以克服耐药。 2. 新型药物形式与联合疗法：抗体药物偶联物（ADC）、表观遗传学药物（如地西他滨）等与传统治疗或靶向治疗的联合方案不断被验证。针对TP53突变等高危患者，靶向放疗（如抗CD33核素抗体）联合化疗也显示出前景。总结，白血病治疗已进入一个精准化、个体化、免疫化的新纪元。其进展不仅体现在众多靶向新药和免疫疗法的获批上，更深刻地体现在以MRD指导临床决策、追求功能性治愈、多机制联合克服耐药等治疗范式的根本性转变中。这些进展共同为患者，尤其是难治复发患者，带来了前所未有的生存希望和生活质量提升。

免疫疗法细胞疗法临床研究

2026-02-18

·无癌家园

重磅！2025年FDA 46项抗癌新突破，覆盖肺癌、乳腺癌、血癌等12大癌种，这些救命方案须知道！

关注无癌家园我们战癌到底 2025年，是全球抗癌战线上一个值得铭记的里程碑年份。美国食品药品监督管理局（FDA）全年累计批准了46项癌症药物、新适应症及创新疗法。这不仅仅是数字的突破，更代表着治疗理念的跃迁——从“一刀切”的化疗，到“精准制导”的靶向与免疫，再到如今“多点开花”的ADC、双抗、细胞疗法和前沿剂型并存的时代。无癌家园本次盘点将为您系统梳理这46项改变游戏规则的进展，涵盖肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤等超12大癌种。每一项批准背后，都是生存期延长、生活质量提高的真实希望。图源摄图网（已授权）肺癌：罕见靶点“破冰”，后线治疗“武器库”极大丰富肺癌的治疗已进入“细分再细分”的精准时代。2025年的突破主要集中在为那些携带既往难以成药靶点的患者，提供了高效的后线选择。 01 ROS1融合：新星登场，高效入脑药物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi) 简介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。关键研究表明，其对ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客观缓解率（ORR）高达90.6%，且对脑转移病灶有显著活性。即使对克唑替尼耐药的患者，客观缓解率仍达51.5%，疗效卓越。批准日期：2025年6月11日。 02 HER2 TKD突变：双雄并立，终结“无药可用” （1）药物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos) 简介：批准用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗曾接受过铂类化疗但之前未接受过 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的患者，客观缓解率为75%，其中58%的缓解持续时间 (DOR) ≥ 6 个月。此药治疗先前接受过铂类化疗和 HER2 靶向 ADC 治疗的患者，客观缓解率为44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年8月8日（2）Sevabertinib (Hyrnuo) 简介：批准用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且既往接受过全身治疗，但未接受过针对HER2突变的治疗，ORR 为 71%，54% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且曾接受过包括 HER2 靶向ADC药物在内的全身治疗，ORR为 38%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 7.0 个月60% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年11月19日（加速批准） 03 EGFR exon20插入突变：攻坚克难，填补空白药物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy) 简介：一款专门设计用于克服EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的强效TKI，分别获批治疗EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该突变对一、二代EGFR-TKI不敏感，治疗选择有限。Sunvozertinib在经治患者中取得了46%的客观缓解率，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，填补了该难治亚型的治疗空白。批准日期：2025年7月2日（加速批准）、2025年9月26日 04 c-Met高表达：ADC开辟新路径药物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis) 简介：一款靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC）。适用于c-Met蛋白高表达（≥50%的肿瘤细胞强染色）的晚期非鳞NSCLC患者。其获批意味着除了MET 14跳跃突变外，c-Met蛋白高表达也成为ADC疗法的有效靶点。这款c-Met ADC在c-Met高表达患者中，取得了35%的客观缓解率，中位缓解持续时间达7.2个月，显示出明确的抗肿瘤活性和生存获益。批准日期：2025年5月14日（加速批准） 05 TROP2靶向：ADC药物跨界治疗EGFR突变肺癌药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物，其适应症从乳腺癌扩展至经治的EGFR突变NSCLC。这为EGFR-TKI和铂类化疗失败后的患者提供了一个全新的、作用机制不同的治疗方案。该药在经治的EGFR突变患者中，客观缓解率（ORR）达45%，中位缓解持续时间（DoR）为6.5个月。批准日期：2025年6月23日（加速批准） 06 针对EGFR突变：便捷与效力的双重升级药物：Amivantamab皮下制剂（Amivantamab与透明质酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)）简介：这款抗EGFR/c-Met双特异性抗体的皮下注射版本，将给药时间从静脉输注的5小时缩短至4.8分钟。关键研究显示，其疗效与静脉制剂相当，但给药相关反应发生率从66%大幅降至13%，极大地提升了治疗便利性与安全性。批准日期：2025年12月17日 07 小细胞肺癌（SCLC）：免疫联合与双抗疗法取得突破（1）药物：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra）简介：一种靶向DLL3（小细胞肺癌高表达蛋白）的双特异性T细胞衔接器（BiTE）。其正式批准用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），标志着SCLC迎来了首款基于双特异机制的免疫疗法，疗效持久。这款靶向DLL3的双特异性T细胞衔接器，在经治的广泛期SCLC患者中，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，中位总生存期（OS）达到13.6个月，为这一顽固癌种带来了持久希望。批准日期：2025年11月19日（由加速批准转为正式批准）（2）药物：Lurbinectedin (Zepzelca) 联合 Atezolizumab 简介：批准用于ES-SCLC患者在一线诱导治疗（阿替利珠单抗+化疗）后病情未进展的维持治疗。这为控制这种侵袭性强、易复发的癌症提供了新的“长治久安”策略。Lurbinectedin 联合阿特珠单抗一线治疗ES-SCLC患者的中位OS为13.2个月，中位PFS为5.4个月。批准日期：2025年10月2日如何尝试抗癌新药>> 目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行当中！想要参加的患者可提交病理报告、治疗经历、出院小结等资料至无癌家园医学部（400-626-9916）初步评估病情。乳腺癌：ADC药物统治战场，重新划分亚型疆界 2025年是乳腺癌治疗格局被深刻重塑的一年，ADC药物是绝对主角，其影响甚至动摇了传统的HER2分型标准。 01 HR+/HER2-乳腺癌：后线治疗迎来高效ADC 药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物。获批用于既往接受过内分泌治疗和化疗的不可切除或转移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。关键III期研究TROPION-Breast01显示，相比化疗，Dato-DXd中位PFS为6.9个月（vs 4.9个月），显著延长，ORR为36%（vs 23%），中位DoR为6.7个月（vs 5.7个月）。批准日期：2025年1月17日 02 HER2低表达/超低表达：治疗范式革命药物：德曲妥珠单抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu) 简介：这款HER2靶向ADC。其适应症历史性地扩展至HER2低表达（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表达（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究证实，在这类既往被归为“HER2阴性”、治疗选择有限的患者中，T-DXd相比化疗显著延长PFS（13.2个月 vs 8.1个月）。这几乎重新定义了乳腺癌的靶向治疗人群。批准日期：2025年1月27日 03 HER2阳性乳腺癌：一线治疗迎来“去化疗”潜在选择药物：T-DXd (Enhertu) 联合帕妥珠单抗简介：获批用于一线治疗HER2阳性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，这种ADC联合靶向的方案，可能在未来挑战传统“曲帕双靶+化疗”的一线标准地位（中位PFS：40.7个月 vs 26.9个月），为患者提供更强效且可能免除化疗的一线选择。批准日期：2025年12月15日 04 克服内分泌耐药：ESR1突变患者有了新武器药物：Imlunestrant (Inluriyo) 简介：一种新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。专门获批用于治疗携带至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的ESR1突变的ER+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者。在ESR1突变人群中，Imlunestant组的中位PFS为5.5个月，研究者选择的内分泌治疗组为3.8个月，有显著统计学意义。Imlunestant组的ORR为14.3%，研究者选择组的ORR为7.7%。批准日期：2025年9月25日 05 生物类似药可及性提升药物：Poherdy (帕妥珠单抗-dpzb) 简介：帕妥珠单抗的首个可互换生物类似药。其上市将降低抗HER2治疗的成本，提高药物可及性。批准日期：2025年11月13日血液肿瘤：从恶性到惰性，从后线到前线，疗法全面升级血液肿瘤是创新疗法最活跃的领域，CAR-T、双抗、ADC、新型靶向药在各类淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持续突破。 01 淋巴瘤套细胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 联合 BR方案获批用于不适合移植的初治患者，为老年患者提供了高效、耐受性好的无化疗（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16）大B细胞淋巴瘤（LBCL）：维布妥昔单抗 (Adcetris) 联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于多线治疗后不适合移植或CAR-T的复发难治患者，提供了新的挽救治疗方案。（2025-02-12）滤泡性淋巴瘤（FL）： Tafasitamab (Monjuvi) 联合来那度胺获批用于复发难治患者。（2025-06-18）； Epcoritamab (Epkinly) 一种皮下注射的CD3/CD20双抗，获批联合来那度胺用于复发难治FL，同时其单药治疗适应症也获得完全批准。（2025-11-18）边缘区淋巴瘤（MZL）：CAR-T疗法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 获批，为难治性患者提供了获得深度缓解和长期生存的可能。（2025-12-04）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 获得正式批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）治疗后进展的患者，解决了BTK抑制剂耐药后的治疗难题。（2025-12-03） 02 多发性骨髓瘤（MM）与淀粉样变性高危冒烟型骨髓瘤（SMM）：达雷妥尤单抗 (Darzalex Faspro) 获批用于治疗高危SMM，这是FDA首次批准疗法干预骨髓瘤前期疾病，目标是延迟或阻止其向活动性骨髓瘤进展，具有“治未病”的里程碑意义。（2025-11-06）新诊断轻链（AL）淀粉样变性：达雷妥尤单抗联合VCd方案的加速批准转为常规批准，确立了其在治疗这一罕见且严重疾病中的基石地位。（2025-11-19）复发难治MM： Linvoseltamab (Lynozyfic)：一种BCMA/CD3双抗，加速批准用于多线治疗（包括PI、IMiD、抗CD38抗体）失败的患者。（2025-07-02） Belantamab Mafodotin (Blenrep) 联合硼替佐米和地塞米松：这款BCMA靶向ADC以联合方案重新获批，为至少接受过两线治疗的患者提供新选择。（2025-10-23） 03 急性髓系白血病（AML） NPM1突变AML：2025年迎来了Menin抑制剂的时代。 Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti) 先后获批，用于治疗携带易感NPM1突变的复发难治AML成人患者。它们通过阻断Menin-KMT2A相互作用来抑制白血病细胞，为这一常见且预后较差的AML亚型提供了首个精准靶向疗法。（2025-10-24；2025-11-13）移植预处理方案：曲奥舒凡 (Grafapex) 联合氟达拉滨获批作为AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。（2025-02-06）消化道肿瘤：免疫治疗贯穿始终，围手术期治疗成新焦点 01 结直肠癌（CRC） MSI-H/dMMR型CRC：纳武利尤单抗 (Opdivo) 联合伊匹木单抗 (Yervoy) 获批一线治疗，同时纳武利尤单抗单药后线治疗获完全批准，巩固了免疫疗法在这类患者中的核心地位。（2025-04-08） KRAS G12C突变型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 联合帕尼单抗 (Vectibix) 获批用于经治患者，为这一特定突变群体提供了有效的靶向联合策略。（2025-01-16） 02 胃癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJC） HER2阳性晚期GC/GEJC：帕博利珠单抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠单抗+化疗”一线方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19）可切除GC/GEJC：度伐利尤单抗 (Imfinzi) 联合 FLOT化疗获批用于围手术期（新辅助+辅助）治疗，标志着免疫疗法在该领域根治性治疗中的重大前移。（2025-11-25） 03 肝胆肿瘤肝细胞癌（HCC）：纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获批一线治疗不可切除HCC，为患者提供了不依赖化疗的强效双免疫选择。（2025-04-11） 04 神经内分泌肿瘤（NET）胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 获批用于经治的晚期、分化良好的NET成人和儿童（≥12岁）患者，扩大了多靶点TKI在此类罕见肿瘤中的应用。（2025-03-26） 05 肛管鳞状细胞癌（SCAC） Retifanlimab (Zynyz)：一种PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗，以及单药用于铂类化疗失败后的治疗，填补了该领域免疫治疗的长期空白。（2025-05-15） 06 鼻咽癌（NPC） Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗复发性或转移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23）前列腺癌：治疗线数前移，精准分层明确 01 转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）达罗他胺 (Nubeqa) 单药获批，为mCSPC患者提供了新的有效治疗选择。（2025-06-03）尼拉帕利联合阿比特龙 (Akeega) 获批用于BRCA2突变的mCSPC，将PARP抑制剂联合疗法推向前线。（2025-12-12） 02 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） Pluvicto（放射性核素疗法）适应症前移，可用于ARPI治疗失败后、暂不适合化疗的PSMA阳性患者。（2025-03-28）卢卡帕利 (Rubraca) 正式获批用于BRCA突变的mCRPC。（2025-12-17）膀胱癌：保膀胱成为现实，灌注疗法迭代 01 肌层浸润性膀胱癌（MIBC）度伐利尤单抗 (Imfinzi) 获批用于以顺铂为基础的新辅助化疗后的辅助治疗，以及围手术期全程管理。（2025-03-28）帕博利珠单抗联合恩福妥单抗 (Padcev， Nectin-4 ADC) 获批作为不适合顺铂患者的新辅助方案。该组合在临床试验中显示出极高的病理完全缓解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21） 02 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）吉西他滨膀胱灌注系统 (Inlexzo) 获批用于卡介苗（BCG）无反应的高危患者。（2025-09-09）丝裂霉素膀胱内溶液 (Zusduri) 获批用于复发性低级别中危NMIBC。（2025-06-12）其他癌种与泛癌种进展：罕见病不再被忽视，治疗便捷性飞跃 01 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）帕博利珠单抗获批用于可切除的局部晚期、PD-L1阳性患者的新辅助和辅助治疗，标志着免疫治疗在该癌种围手术期应用的突破。（2025-06-12） 02 皮肤鳞状细胞癌（CSCC） Cemiplimab (Libtayo) 获批用于手术和放疗后高复发风险患者的辅助治疗，以降低复发几率。（2025-10-08） 03 卵巢癌 Avutometinib 联合 Defactinib 加速批准用于治疗接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），为这种罕见亚型提供了首个靶向疗法。（2025-05-08） 04 罕见肿瘤与遗传综合征腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 获批，为手术困难的有症状患者提供口服靶向治疗。（2025-02-14） 1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤： Mirdametinib (Gomekli) 获批用于2岁及以上患者。（2025-02-11）司美替尼 (Koselugo) 适应症扩展至1岁及以上儿童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19）嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成为首个治疗晚期PPGL的口服药物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14）弥漫性中线胶质瘤（携带H3 K27M突变）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批准用于成人和儿童患者，为这种致命的儿童脑瘤带来新希望。（2025-08-06） 05 治疗方式的革命：皮下注射时代的来临帕博利珠单抗皮下注射剂 (Keytruda Qlex)和阿米万他单抗皮下注射剂 (Rybrevant Faspro) 获批。将数小时的静脉输液缩短为几分钟的皮下注射，极大提升了治疗便捷性和患者体验。（2025-09-19；2025-12-17）从“广谱”到“超精准”，抗癌战争进入全新维度 2025年FDA的46项批准，清晰地勾勒出癌症治疗的未来图景： ADC药物引领风潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等领域成为改变标准治疗的“王牌”。免疫治疗深化与前置：从晚期巩固到围手术期根治，从单药到联合，基石地位不可撼动。 “不可成药”靶点被攻克：针对KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶点的药物相继问世，“精准医疗”走向“超精准医疗”。治疗关口惊人前移：从治疗晚期到治愈早期，甚至干预癌前病变（如高危SMM），目标是彻底治愈。患者为中心的理念凸显：皮下注射、口服剂型、更佳安全性的药物，让患者在获得生存延长的同时，生活品质也同步提升。无癌家园整理（源自FDA官网）最后无癌家园小编提醒：当肿瘤患者确诊后，千万不要慌，寻找权威的肿瘤专家或医疗机构，详细了解自己的病情，对症治疗，不能偏信民间偏方，更不能相信保健品可以治疗癌症，正规的肿瘤医院，权威的肿瘤专家才是癌症患者最正确的选择！如果您对目前的治疗有疑问，或者想要咨询更合适的治疗方案，请联系无癌家园医学部（400-626-9916）申请国际会诊。本文为无癌家园原创，转载需授权！参考文献 1.https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z2.https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025 无癌家园提醒患者国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞（除上市的CAR-T外）、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞（除上市的TILs外）、TCR-T细胞（除上市的TCR-T外）、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。热门推荐精彩科普视频欢迎关注环宇达康视频号~ 扫码关注无癌家园我帮你抗癌，你关注我到康复~ 分享、收藏、点赞、在看安排一下？

抗体药物偶联物临床结果免疫疗法上市批准临床2期

2026-02-12

·砌块化学

大数据分析，药物化学视角｜十年抗癌药物设计全景：2015-2025

聊砌块，说化学从药物化学视角系统梳理了 2015-2025 年抗癌药物的研发、临床应用及发展趋势，涵盖药物分类、获批/在研/退市药物解析、核心技术创新、挑战与未来方向等维度，是抗癌药物化学领域的综合性研究成果。涵盖20余种药物的构效关系（SAR）分析；围绕FDA 获批药物、临床试验研究药物、退市/终止研发药物三大类；分类解析了传统细胞毒性药物、靶向治疗等九大类抗癌药物的作用机制、构效关系（SAR）等；单抗药物及ADC药物在此不做描述，需要请点击文末-阅读原文。关键词：FDA 获批药物、SAR分析 DOI：10.1039/d5ra05472a 抗癌药物的进化之路抗癌药物按作用机制、分子靶点和化学结构分为 9 大类，涵盖传统细胞毒性药物、靶向治疗、靶向蛋白降解剂、生物制剂与 ADCs、小分子免疫调节剂、金属基药物、激素治疗、先进给药系统、放射性药物，各类药物反映了癌症治疗的不同创新阶段。 FDA 获批药物（2015-2025）过去十年，FDA 批准了多款具有里程碑意义的抗癌药物，这些药物的成功均离不开药物化学对结构-活性关系（SAR）的精准优化。靶向治疗—酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）奥希替尼（Osimertinib，2015 年获批）第三代 EGFR TKI，专为 EGFR 敏感突变（如 19 外显子缺失、L858R）和 T790M 耐药突变设计，用于非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。 SAR 特征：丙烯酰胺弹头与 EGFR 的 Cys797 残基共价结合，甲氧基确保对 T790M 突变的选择性，间位取代苯胺减少 CYP3A4 介导的代谢降解。替沃扎尼（Tivozanib，2021 年获批）高选择性 VEGFR-1/2/3 抑制剂，用于复发或难治性肾细胞癌。 SAR 特征：其骨架通过脲键与 VEGFR-2 铰链区形成双重氢键，氯苯基增强疏水相互作用，极性侧链优化选择性与水溶性。维塞替尼（Vimseltinib，2025 年获批）选择性 CSF-1R 抑制剂，用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。 SAR 特征：酰胺连接子确保与靶点铰链区的稳定结合，极性侧链平衡选择性与水溶性，将二甲基氨基替换为二乙基氨基可进一步提升 CSF-1R 抑制活性。靶向治疗—激酶抑制剂帕博西尼（Palbociclib，2015 年获批）选择性 CDK4/6 抑制剂，用于 HR+/HER2-晚期乳腺癌。 SAR 特征：哌嗪环提升水溶性与口服生物利用度，吡啶氮原子确保 CDK4 选择性结合，环戊烷基团填充 CDK6 的疏水口袋。阿贝西利（Abemaciclib，2017 年获批）另一款 CDK4/6 抑制剂，更强的脂溶性使其能透过血脑屏障，适合中枢神经系统转移患者，且中性粒细胞减少发生率更低。 SAR 特征：NH 基团与激酶形成关键氢键，丙基取代通过空间位阻提升对脱靶激酶的选择性；在苯并[d]咪唑系列中，N1-异丙基取代相比甲基/乙基或大体积基团活性最优。米尔达替尼（Mirdametinib，2025 年获批） MEK1/2 抑制剂，首个获批用于 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，成人与儿科患者均可使用。 SAR 特征：其结构中的关键氢键供体与 MEK1 铰链区结合，芳香环卤素取代增强结合疗效与药效学效果。联合治疗方案：克服单药耐药索托拉西布+帕尼单抗（2025 年获批） KRAS G12C 抑制剂与 EGFR 单克隆抗体联合，用于 KRAS G12C 突变结直肠癌，通过阻断 EGFR 反馈激活克服索托拉西布单药耐药。 SAR 特征：丙烯酰胺弹头与 KRAS G12C 的 Cys12 共价结合，脂溶性尾巴提升细胞渗透性。恩考芬尼+西妥昔单抗+mFOLFOX6（2024 年获批） BRAF V600E 抑制剂+EGFR 抗体+化疗的三联方案，用于 BRAF V600E 突变结直肠癌。 SAR 特征：关键在于避免 MAPK 悖论性激活：磺酰胺基团占据 BRAF V600E ATP 结合口袋，二甲基吡唑基团抑制悖论性激活，卤素取代优化溶解性。阿卡替尼+苯达莫司汀+利妥昔单抗（2025 年获批）用于不适合自体干细胞移植的初治套细胞淋巴瘤。 SAR 特征：丙烯酰胺弹头与 BTK 的 Cys481 共价结合，甲基取代减少脱靶活性，吡唑和嘧啶核心提升铰链结合特异性。其他重要获批药物曲奥舒凡（Treosulfan，2025 年获批）双功能烷化剂，与氟达拉滨联合用于 AML/MDS 患者的造血干细胞移植预处理。 SAR 特征：二醇基团显著提升水溶性，非酶促激活生成双功能环氧化物，增强骨髓消融效果艾沃美替尼+地法替尼联合方案（2025 年获批） MEK1/2 抑制剂与 FAK 抑制剂联合，用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌，双通路抑制同时靶向肿瘤信号与肿瘤微环境。艾沃美替尼的 SAR 特征：色原酮核心为基础，嘧啶氧基取代与 MEK 形成氢键，氟吡啶环提升代谢稳定性，甲基磺酰胺基改善溶解性，色原酮甲基实现 MEK/RAF 双抑制；地法替尼的 SAR 特征：吡啶核心介导氢键与平面性，对氟苯基填充疏水口袋，叔胺链接子优化药代动力学。临床试验中的在研药物除已获批药物外，多款处于临床阶段的在研药物展现出巨大潜力，为未被满足的临床需求提供解决方案。靶向小分子药物 Divarasib（GDC-6036）共价 KRAS G12C 抑制剂，Phase I/II 试验中，NSCLC 患者客观缓解率（ORR）达 53%，结直肠癌患者 ORR 为 29%。 SAR 特征：C7 位三氟甲基吡啶基团增强口袋结合，定向丙烯酰胺弹头与 Cys12 共价结合；C2 位取代耐受性高，空间位阻影响小。 Glecirasib（JAB-21822）不可逆 KRAS G12C 抑制剂，Phase IIb 试验 ORR 为 48%，疾病控制率（DCR）86%，对 G12C/R68S、G12C/H95D/Q 等耐药突变仍有效。 SAR 特征：1,8-萘啶-3-甲腈骨架锚定 KRAS 开关 II 口袋，精准定位的弹头实现 Cys12 选择性共价结合。表观遗传抑制剂 PRT543 选择性 PRMT5 抑制剂，Phase I/II 试验中实现卵巢癌完全缓解，通过与 Phe327 的 π-π 相互作用增强选择性。 SAR 特征：与 PRMT5 活性位点 Glu392、Leu319 等残基形成氢键与静电作用，通过与 Phe327 的 π-π 相互作用增强选择性；碱性胺基修饰平衡选择性与稳定性。 Tulmimetostat（CPI-0209）双 EZH1/EZH2 抑制剂，用于 ARID1A 突变癌症，Phase I/II 试验部分缓解率约 25%，避免 EZH1 代偿性激活。 SAR 特征：中央芳香骨架增强甲基转移酶结构域结合，外周修饰提升渗透性与口服生物利用度。放射性药物与 PROTACs 225Ac-PSMA-R2 α 发射体放射性药物，用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），47% 患者 PSA 下降≥50%。 SAR 特征：脲基 PSMA 配体确保高肿瘤亲和力与低脱靶摄取；DOTA 螯合剂稳定结合 225Ac；定制链接子通过长度与亲水性调控药代动力学，优化肿瘤靶向与辐射递送。 Gridegalutamide 雄激素受体（AR）降解型 PROTAC，Phase I 试验中实现显著 PSA 下降，连接子刚性与 AR 结合域结构优化提升降解效率。 SAR 特征：高亲和力 AR 配体确保靶蛋白结合，CRBN/VHL E3 连接酶招募剂介导泛素化，刚性链接子优化长度与极性，促进 AR 降解与雄激素信号阻断；链接子长度与柔性是关键参数，影响降解动力学与脱靶效应。其他潜力方向 Pegargiminase（ADI-PEG20）聚乙二醇化精氨酸脱亚胺酶，用于 ASS1 缺陷肿瘤，Phase I 试验稳定疾病率 41-50%。 SAR 特征：PEGylation 延长半衰期并降低免疫原性。退市 / 终止研发药物抗癌药物研发具有高风险性，部分药物因疗效不足或毒性问题退市，为后续研发提供了宝贵经验。激酶抑制剂莫博替尼（Mobocertinib） 2024 年退市，用于 EGFR 20 外显子插入突变 NSCLC。 SAR 缺陷：未能完全平衡突变选择性与正常组织耐受性：丙烯酰胺弹头与 EGFR Cys797 共价结合，但苯胺/喹唑啉环修饰不足，导致脱靶 EGFR 抑制，引发腹泻、QT 间期延长等毒性；对 EGFR 20 外显子插入突变的选择性不够精准，临床疗效未优于化疗。英菲格拉替尼（Infigratinib） 2024 年退市，FGFR1-3 抑制剂用于 FGFR2 融合胆管癌，无进展生存期未优于化疗。 SAR 缺陷：亚型选择性与毒性控制失衡：二芳基脲骨架虽通过哌嗪侧链增强 FGFR2 结合，但 FGFR 选择性不足，导致类相关毒性（高磷血症、指甲毒性）；铰链结合与溶解性优化未能转化为临床获益，凸显激酶抑制剂亚型选择性设计的重要性。其他类别美法仑氟芬酰胺（Melphalan flufenamide） 2024 年退市，肽-药物偶联物用于复发多发性骨髓瘤，总生存期反而缩短（19.8 vs 25.0 个月），提示化学结构优化需结合长期临床获益验证。药物化学的核心创新 ▼ 推荐阅读 ▼ KRAS G12C 双靶点抑制剂 | 共价弹头实现GDP/GTP 双态抑制，能解决耐药难题吗？ 2026-02-07 综述 | CK2 抑制剂从基础到临床的转化之旅，2 个活性分子进入临床阶段 2026-02-05 综述｜杂螺环全解析：从合成路线到哌嗪/吗啉生物等排体的药物潜力 2026-01-27 综述 | 目前临床的KRAS G12D 靶向药物的 SAR 优化思路揭秘 2026-01-13 氰基 CN-| 5 年 17 款 FDA 批准新药带氰基 2026-01-09 总结 | 特殊元素及官能团，在药物设计中的不可忽视的作用，值得收藏 2026-01-01 岁暖备年，藏尽烟火欢喜

抗体药物偶联物申请上市上市批准

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D07253	苏消安	L01AB02	DB11678

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	加拿大	Medexus Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
急性髓性白血病	加拿大	Medexus, Inc.	2021-06-25
造血干细胞移植	欧盟	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
造血干细胞移植	冰岛	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
造血干细胞移植	列支敦士登	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
造血干细胞移植	挪威	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
卵巢癌	德国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	1982-12-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
卵巢上皮癌	申请上市	加拿大	Marcan Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-01
转移性黑色素瘤	临床3期	德国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2008-10-01
骨癌	临床2期	意大利	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2023-05-03
尤文肉瘤	临床2期	意大利	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2023-05-03
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
间变性大细胞淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
B细胞幼淋巴细胞白血病	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
伯基特淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
难治性慢性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
慢性粒单核细胞白血病	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	血液疾病	24	Treosulfan+Thiotepa+Fludarabine	夢繭築淵淵獵獵蓋築製(衊醖網簾願網醖鏇齋壓) = 膚網鹽夢積簾窪構膚範顧淵繭簾鹽齋淵鬱壓鹽 (淵築觸製鏇鑰齋窪廠憲 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	26	Treosulfan+Sirolimus+PTCy	鑰繭範遞繭築餘餘淵願(簾鬱襯鹹廠鹽網願淵簾) = 壓壓膚鹹艱鑰憲築鹹遞齋鹽蓋觸願壓憲膚構鹹 (顧製壓窪鬱製獵遞壓憲 ) 更多	积极	2026-02-04
				Methotrexate+ATLG	鑰繭範遞繭築餘餘淵願(簾鬱襯鹹廠鹽網願淵簾) = 襯鬱襯糧窪簾夢膚觸襯齋鹽蓋觸願壓憲膚構鹹 (顧製壓窪鬱製獵遞壓憲 ) 更多
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	镰状细胞血症	49	CyclosporineTreosulfan, ThiotepaMethotrexateFludarabine + CyclosporineTreosulfan, ThiotepaMethotrexateFludarabine (Matched Sibling Donor)	鬱襯憲繭窪築壓範鬱壓(構範積齋淵憲鑰選壓廠) = 鹽壓繭鹹範鑰膚糧願選鹹齋淵築憲鑰糧積簾齋 (選簾蓋餘廠積鹽積鹽鹽 ) 更多	积极	2026-02-04
				PTCy, MMF, TacrolimusTreosulfan, Thiotepa and Fludarabine + PTCy, MMF, TacrolimusTreosulfan, ThiotepasFludarabine (Haploidentical Related Donor)	鬱襯憲繭窪築壓範鬱壓(構範積齋淵憲鑰選壓廠) = 艱網鑰製鬱觸繭醖夢願鹹齋淵築憲鑰糧積簾齋 (選簾蓋餘廠積鹽積鹽鹽 ) 更多
ASH2025	N/A	淋巴瘤	215	Treosulfan+fludarabine	願廠醖鬱鬱網遞糧繭蓋(廠醖餘餘遞鹹願鏇艱壓) = 壓膚顧廠憲窪繭鹽膚鏇築築壓積繭壓淵鏇願遞 (糧網廠積鑰鹹遞網築觸, 19 ~ 31) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血液肿瘤	49	Thiotepa-Treosulfan-Fludarabine (TTF) or Thiotepa-Etoposide-Cyclophosphamide-Fludarabine-Treosulfan (TEC-FT) regimens	蓋鏇壓夢築觸鬱願鹹觸(廠憲網範鬱鏇鹹窪願膚) = 構衊網艱顧醖遞製艱膚餘製簾窪壓獵顧廠築網 (廠壓夢壓淵選鑰襯齋鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
				Thiotepa-Busulfan-Fludarabine (TBF) or Thiotepa-Etoposide-Cyclophosphamide-Busulfan-Fludarabine (TEC-BF) regimens	蓋鏇壓夢築觸鬱願鹹觸(廠憲網範鬱鏇鹹窪願膚) = 遞衊衊構鬱糧膚遞繭艱餘製簾窪壓獵顧廠築網 (廠壓夢壓淵選鑰襯齋鏇 ) 更多
CTIS2025-521372-62-00 (VeStAL, ASH2025)	临床2期	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征	27	Venetoclax+Fludarabine+Treosulfan	網鏇蓋窪夢顧襯顧遞壓(鬱窪鏇夢夢構淵艱鬱襯) = 繭鏇遞簾餘鹹獵選築觸鹹艱鏇艱構繭積鹽顧鹹 (艱繭夢製鹽餘衊繭範淵 ) 更多	积极	2025-12-06
PS2086 (EHA2025)	N/A	VCAM-1 \| TM \| VWF ... 更多	40	Flu/Treo10	遞艱鏇鹽範襯選鹹範製(鬱鑰願壓糧窪範築範簾) = 蓋窪觸選夢窪齋遞簾構鹽膚願鑰獵鏇製鏇窪淵 (膚鏇鹹艱蓋鑰觸願網齋 ) 更多	积极	2025-05-14
				Flu/Bu3	遞艱鏇鹽範襯選鹹範製(鬱鑰願壓糧窪範築範簾) = 選繭壓簾製襯鹽淵窪夢鹽膚願鑰獵鏇製鏇窪淵 (膚鏇鹹艱蓋鑰觸願網齋 ) 更多
NCT00822393 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	-	GRAFAPEX	餘遞繭廠顧衊淵鏇廠鑰(衊鬱窪鹹遞膚艱遞齋獵): HR = 0.73 (95% CI, 0.51 ~ 1.06) 更多	积极	2025-01-21
				Busulfan
ASH2024	N/A	髓系肿瘤	-	Clofarabine/busulfan RIC regimen	築餘構觸鏇壓網襯選構(衊膚憲襯鬱顧糧襯積醖) = 夢範範夢齋衊簾廠築顧齋願鏇範願顧築膚繭淵 (齋觸夢廠構選壓鏇構製 ) 更多	-	2024-12-09
				Clofarabine/treosulfan RIC regimen	築餘構觸鏇壓網襯選構(衊膚憲襯鬱顧糧襯積醖) = 齋襯夢築鑰製簾衊積願齋願鏇範願顧築膚繭淵 (齋觸夢廠構選壓鏇構製 ) 更多
3484 (ASH2024)	N/A	造血干细胞移植	186	FT14 (Fludarabine 150mg/m2-Treosulfan 42mg/m2)	繭鬱觸範艱積鹽簾襯醖(醖製積鬱築選築範淵壓) = 顧艱築鹹範顧餘繭鬱繭淵鬱餘築蓋遞憲壓蓋夢 (窪壓餘醖鏇蓋窪襯鬱餘 ) 更多	积极	2024-12-08