Safety and Feasibility of a Venetoclax- Augmented Treosulfan-Based Reduced Intensity Conditioning before Allogeneic Stem Cell Transplantation in AML, MDS/AML and higher risk MDS (Vestal)

开始日期2026-01-01

申办/合作机构-

NCT07316595

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Clinical Study of the Efficacy and Safety of Conditioning With Low Doses of Treosulfan Before Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients With Nijmegen Breakage Syndrome

Nijmegen breakage syndrome is one of the DNA repair defect disorders. A characteristic feature of these syndromes is a predisposition to the development of malignant neoplasms. The only curative option for the combined immunodeficiency in Nijmegen breakage syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). In addition to correcting the immunodeficiency, HSCT can reduce the risk of developing hematopoietic tumors.
Due to the increased sensitivity of cells in patients with Nijmegen breakage syndrome to alkylating drugs, the use of standard myeloablative conditioning regimens for this disease significantly increases the risks of toxic complications and transplant-related mortality.
Treosulfan is an alkylating agent that has demonstrated efficacy with comparatively low risks of toxic complications when used as part of conditioning prior to allogeneic HSCT for various diseases in patients of all age groups. There is currently experience using treosulfan in patients with Nijmegen breakage syndrome at reduced doses (21 and 30 g/m²). However, a number of questions remain unresolved. Based on our previous experience, a dose of 21 g/m² is sufficient for patients with Nijmegen breakage syndrome without a malignant disease, as it ensures good graft function (a high probability of full donor chimerism and control of the immunodeficiency). At the same time, there is reason to believe that this dose is insufficient to provide an antitumor effect from the conditioning.
We are planning a multicenter study to investigate treosulfan-based conditioning in patients with Nijmegen breakage syndrome, which will stratify patients based on the presence or absence of malignant disease. Patients without a tumor will receive treosulfan at a dose of 21 g/m², and patients with a tumor will receive 30 g/m².

开始日期2025-12-30

申办/合作机构

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

NCT07025824

/ Not yet recruiting临床2期

Randomized Evaluation of Treosulfan Versus Melphalan Conditioning Followed by PTCy in Patients With AML and MDS Undergoing Allogeneic Transplantation

The aim of this study is to compare the effectiveness and tolerability of two conditioning chemotherapies prior to allogeneic stem cell transplantation.
The following will also be investigated:
* Survival
* Remission and Relapse rate
* Engraftment or graft failure
* Graft versus Host Disease (GvHD)

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Dresden University of Technology

[+1]

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2026-01-01·ESMO Open

Montelukast as a novel therapeutic approach in metastatic uveal melanoma harboring a CYSLTR2 mutation: a translational case report

Article

作者: Smarsly, D ; Koll, P ; Lennartz, S ; Langhorst, C ; Siebolts, U ; Kreuzberg, N ; Scheffler, M ; Glaser, A-C ; Franklin, C

BACKGROUND:

Uveal melanoma (UM), the most common primary intraocular malignancy in adults, has limited systemic treatment options in the metastatic setting. Recent insights into cysteinyl leukotriene receptors (CysLTRs)-particularly CYSLTR2 mutations (prevalence 2%-4%)-suggest new therapeutic approaches for patients who progress despite standard therapies.

CASE:

We report the case of a 59-year-old male with metastatic UM harboring a CYSLTR2 mutation. The patient experienced progression after multiple systemic treatments, including immune checkpoint inhibitors (ipilimumab/nivolumab, pembrolizumab), chemotherapy (dacarbazine, gemcitabine/treosulfan), and local radiotherapy. Lacking human leukocyte antigen-A∗02:01, he was ineligible for tebentafusp. In November 2022, next-generation sequencing identified a CYSLTR2 mutation. Based on molecular tumor board recommendation, off-label treatment with montelukast, a selective CysLT1 receptor antagonist, was initiated in March 2024. At that time, the patient had widespread metastases. Montelukast led to sustained disease stabilization for >12 months, with excellent tolerability and no reported adverse events. The observed effect may be explained by inhibition of CYSLTR1 and modulation of CYSLTR2 signaling in the mutated receptor context.

CONCLUSION:

This is the first published case suggesting a potential role for leukotriene receptor antagonists in CYSLTR2-mutant UM. These findings support further preclinical and clinical investigation of montelukast as a repurposed therapy in this challenging disease entity.

2025-12-05·Hematology-American Society of Hematology Education Program

New age HCT conditioning regimens: what works and why?

Review

作者: Ali, Naveed ; Sandmaier, Brenda M.

Abstract:

Conditioning regimens play an essential role in allogeneic transplantation by facilitating engraftment and eradicating malignancies. The landscape of conditioning regimens has undergone an evolution in the concept of intensity. Novel conditioning strategies aim to provide highly efficacious regimens with improved toxicity profiles. Integrating disease- specific chemotherapy and targeted agents into conditioning regimens provides enhanced disease elimination and relapse prevention. Agents like treosulfan provide safer conditioning with a favorable toxicity profile for patients with older age or medical comorbidities and can lower the incidence of long-term complications for younger patients. Additionally, methodologies for precise and targeted radiation delivery with minimal off-target effects are emerging. A promising development is radioimmunotherapy-based regimens that preferentially deplete hematopoietic cells and spare nonhematopoietic tissues. These advancements necessitate reexamination and harmonization of conditioning intensity stratification schemes for a more personalized and selective approach.

2025-12-01·JOURNAL OF CLINICAL IMMUNOLOGY

Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in 5 Patients with Autosomal Recessive RIPK1-Deficiency

Article

作者: Walsh, Rebecca B ; Lum, Su Han ; McNaughton, Peter ; Cant, Andrew ; Laberko, Alexandra ; Balashov, Dmitry ; Williams, Eleri ; Wynn, Robert F ; Arkwright, Peter D ; Hambleton, Sophie ; Nademi, Zohreh ; Abinun, Mario ; Flood, Terry ; Owens, Stephen ; Gennery, Andrew R ; Slatter, Mary ; Al-Mousa, Hamoud

Abstract:

Receptor Interacting Serine/Threonine Kinase 1 (RIPK1) is widely expressed and integral to inflammatory and cell death responses. Autosomal recessive RIPK1-deficiency, due to biallelic loss of function mutations in RIPK1, is a rare inborn error of immunity (IEI) resulting in uncontrolled necroptosis, apoptosis and inflammation. Although hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) has been suggested as a potential curative therapy, the extent to which disease may be driven by extra-hematopoietic effects of RIPK1-deficiency, which are non-amenable to HSCT, is not clear. We present a multi-centre, international review of an additional 5 RIPK1-deficient children who underwent HSCT. All patients presented with very early onset inflammatory bowel disease, 2 also suffered from inflammatory arthritis. Median age at transplant was 3 years (range 1—5 years); 1 received matched sibling marrow, 1 matched unrelated peripheral blood stem cells (PBSC), 2 TCRαβ/CD19-depleted PBSC from maternal-haploidentical donors, and 1 had TCRαβ/CD19-depleted PBSC from a mismatched unrelated donor. All received reduced-toxicity conditioning, based on treosulfan (n = 4) or busulfan (n = 1); 1 patient underwent a successful second transplant following autologous reconstitution. Four of five patients (80%) survived; 1 child died due to multi-drug resistant pseudomonas infection and multi-organ failure. With a median duration of 14 months follow-up, 2 survivors were disease-free, and 2 had substantially improving enteropathy. These findings demonstrated that HSCT is a potential curative therapy for RIPK1-deficiency.

项与苏消安相关的新闻（医药）

2026-01-06

·网易号

FDA 2025年46项抗癌新突破，覆盖肺癌、乳腺癌、血癌等超12大癌种

2025年，是全球抗癌战线上一个值得铭记的里程碑年份。美国食品药品监督管理局（FDA）全年累计批准了46项癌症药物、新适应症及创新疗法。这不仅仅是数字的突破，更代表着治疗理念的跃迁——从“一刀切”的化疗，到“精准制导”的靶向与免疫，再到如今“多点开花”的ADC、双抗、细胞疗法和前沿剂型并存的时代。无癌家园本次盘点将为您系统梳理这46项改变游戏规则的进展，涵盖肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤等超12大癌种。每一项批准背后，都是生存期延长、生活质量提高的真实希望。肺癌：罕见靶点“破冰”，后线治疗“武器库”极大丰富肺癌的治疗已进入“细分再细分”的精准时代。2025年的突破主要集中在为那些携带既往难以成药靶点的患者，提供了高效的后线选择。01 ROS1融合：新星登场，高效入脑药物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi)简介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。关键研究表明，其对ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客观缓解率（ORR）高达90.6%，且对脑转移病灶有显著活性。即使对克唑替尼耐药的患者，客观缓解率仍达51.5%，疗效卓越。批准日期：2025年6月11日。目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行中，主要招募肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、结直肠癌等多种癌种有意向的患者可提交病理报告、治疗经历、出院小结等资料至无癌家园医学部（400-626-9916）初步评估病情。02 HER2 TKD突变：双雄并立，终结“无药可用”（1）药物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos)简介：批准用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗曾接受过铂类化疗但之前未接受过 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的患者，客观缓解率为75%，其中58%的缓解持续时间 (DOR) ≥ 6 个月。此药治疗先前接受过铂类化疗和 HER2 靶向 ADC 治疗的患者，客观缓解率为44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年8月8日（2）Sevabertinib (Hyrnuo)简介：批准用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且既往接受过全身治疗，但未接受过针对HER2突变的治疗，ORR 为 71%，54% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且曾接受过包括 HER2 靶向ADC药物在内的全身治疗，ORR为 38%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 7.0 个月60% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年11月19日（加速批准）03 EGFR exon20插入突变：攻坚克难，填补空白药物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy)简介：一款专门设计用于克服EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的强效TKI，分别获批治疗EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该突变对一、二代EGFR-TKI不敏感，治疗选择有限。Sunvozertinib在经治患者中取得了46%的客观缓解率，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，填补了该难治亚型的治疗空白。批准日期：2025年7月2日（加速批准）、2025年9月26日04 c-Met高表达：ADC开辟新路径药物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis)简介：一款靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC）。适用于c-Met蛋白高表达（≥50%的肿瘤细胞强染色）的晚期非鳞NSCLC患者。其获批意味着除了MET 14跳跃突变外，c-Met蛋白高表达也成为ADC疗法的有效靶点。这款c-Met ADC在c-Met高表达患者中，取得了35%的客观缓解率，中位缓解持续时间达7.2个月，显示出明确的抗肿瘤活性和生存获益。批准日期：2025年5月14日（加速批准）05 TROP2靶向：ADC药物跨界治疗EGFR突变肺癌药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway)简介：这款TROP2靶向的ADC药物，其适应症从乳腺癌扩展至经治的EGFR突变NSCLC。这为EGFR-TKI和铂类化疗失败后的患者提供了一个全新的、作用机制不同的治疗方案。该药在经治的EGFR突变患者中，客观缓解率（ORR）达45%，中位缓解持续时间（DoR）为6.5个月。批准日期：2025年6月23日（加速批准）06 针对EGFR突变：便捷与效力的双重升级药物：Amivantamab皮下制剂（Amivantamab与透明质酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)）简介：这款抗EGFR/c-Met双特异性抗体的皮下注射版本，将给药时间从静脉输注的5小时缩短至4.8分钟。关键研究显示，其疗效与静脉制剂相当，但给药相关反应发生率从66%大幅降至13%，极大地提升了治疗便利性与安全性。批准日期：2025年12月17日07 小细胞肺癌（SCLC）：免疫联合与双抗疗法取得突破（1）药物：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra）简介：一种靶向DLL3（小细胞肺癌高表达蛋白）的双特异性T细胞衔接器（BiTE）。其正式批准用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），标志着SCLC迎来了首款基于双特异机制的免疫疗法，疗效持久。这款靶向DLL3的双特异性T细胞衔接器，在经治的广泛期SCLC患者中，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，中位总生存期（OS）达到13.6个月，为这一顽固癌种带来了持久希望。批准日期：2025年11月19日（由加速批准转为正式批准）（2）药物：Lurbinectedin (Zepzelca) 联合 Atezolizumab简介：批准用于ES-SCLC患者在一线诱导治疗（阿替利珠单抗+化疗）后病情未进展的维持治疗。这为控制这种侵袭性强、易复发的癌症提供了新的“长治久安”策略。Lurbinectedin 联合阿特珠单抗一线治疗ES-SCLC患者的中位OS为13.2个月，中位PFS为5.4个月。批准日期：2025年10月2日目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行中，主要招募肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、结直肠癌等多种癌种。乳腺癌：ADC药物统治战场，重新划分亚型疆界2025年是乳腺癌治疗格局被深刻重塑的一年，ADC药物是绝对主角，其影响甚至动摇了传统的HER2分型标准。01 HR+/HER2-乳腺癌：后线治疗迎来高效ADC药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway)简介：这款TROP2靶向的ADC药物。获批用于既往接受过内分泌治疗和化疗的不可切除或转移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。关键III期研究TROPION-Breast01显示，相比化疗，Dato-DXd中位PFS为6.9个月（vs 4.9个月），显著延长，ORR为36%（vs 23%），中位DoR为6.7个月（vs 5.7个月）。批准日期：2025年1月17日02 HER2低表达/超低表达：治疗范式革命药物：德曲妥珠单抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu)简介：这款HER2靶向ADC。其适应症历史性地扩展至HER2低表达（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表达（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究证实，在这类既往被归为“HER2阴性”、治疗选择有限的患者中，T-DXd相比化疗显著延长PFS（13.2个月 vs 8.1个月）。这几乎重新定义了乳腺癌的靶向治疗人群。批准日期：2025年1月27日03 HER2阳性乳腺癌：一线治疗迎来“去化疗”潜在选择药物：T-DXd (Enhertu) 联合帕妥珠单抗简介：获批用于一线治疗HER2阳性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，这种ADC联合靶向的方案，可能在未来挑战传统“曲帕双靶+化疗”的一线标准地位（中位PFS：40.7个月 vs 26.9个月），为患者提供更强效且可能免除化疗的一线选择。批准日期：2025年12月15日04 克服内分泌耐药：ESR1突变患者有了新武器药物：Imlunestrant (Inluriyo)简介：一种新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。专门获批用于治疗携带至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的ESR1突变的ER+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者。在ESR1突变人群中，Imlunestant组的中位PFS为5.5个月，研究者选择的内分泌治疗组为3.8个月，有显著统计学意义。Imlunestant组的ORR为14.3%，研究者选择组的ORR为7.7%。批准日期：2025年9月25日05 生物类似药可及性提升药物：Poherdy (帕妥珠单抗-dpzb)简介：帕妥珠单抗的首个可互换生物类似药。其上市将降低抗HER2治疗的成本，提高药物可及性。批准日期：2025年11月13日血液肿瘤：从恶性到惰性，从后线到前线，疗法全面升级血液肿瘤是创新疗法最活跃的领域，CAR-T、双抗、ADC、新型靶向药在各类淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持续突破。01 淋巴瘤套细胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 联合 BR方案获批用于不适合移植的初治患者，为老年患者提供了高效、耐受性好的无化疗（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16）大B细胞淋巴瘤（LBCL）：维布妥昔单抗 (Adcetris) 联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于多线治疗后不适合移植或CAR-T的复发难治患者，提供了新的挽救治疗方案。（2025-02-12）滤泡性淋巴瘤（FL）Tafasitamab (Monjuvi) 联合来那度胺获批用于复发难治患者。（2025-06-18）；Epcoritamab (Epkinly)一种皮下注射的CD3/CD20双抗，获批联合来那度胺用于复发难治FL，同时其单药治疗适应症也获得完全批准。（2025-11-18）边缘区淋巴瘤（MZL）：CAR-T疗法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 获批，为难治性患者提供了获得深度缓解和长期生存的可能。（2025-12-04）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 获得正式批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）治疗后进展的患者，解决了BTK抑制剂耐药后的治疗难题。（2025-12-03）02 多发性骨髓瘤（MM）与淀粉样变性高危冒烟型骨髓瘤（SMM）：达雷妥尤单抗 (Darzalex Faspro) 获批用于治疗高危SMM，这是FDA首次批准疗法干预骨髓瘤前期疾病，目标是延迟或阻止其向活动性骨髓瘤进展，具有“治未病”的里程碑意义。（2025-11-06）新诊断轻链（AL）淀粉样变性：达雷妥尤单抗联合VCd方案的加速批准转为常规批准，确立了其在治疗这一罕见且严重疾病中的基石地位。（2025-11-19）复发难治MM：Linvoseltamab (Lynozyfic)：一种BCMA/CD3双抗，加速批准用于多线治疗（包括PI、IMiD、抗CD38抗体）失败的患者。（2025-07-02）Belantamab Mafodotin (Blenrep) 联合硼替佐米和地塞米松：这款BCMA靶向ADC以联合方案重新获批，为至少接受过两线治疗的患者提供新选择。（2025-10-23）03 急性髓系白血病（AML）NPM1突变AML：2025年迎来了Menin抑制剂的时代。Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti)先后获批，用于治疗携带易感NPM1突变的复发难治AML成人患者。它们通过阻断Menin-KMT2A相互作用来抑制白血病细胞，为这一常见且预后较差的AML亚型提供了首个精准靶向疗法。（2025-10-24；2025-11-13）移植预处理方案：曲奥舒凡 (Grafapex) 联合氟达拉滨获批作为AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。（2025-02-06）消化道肿瘤：免疫治疗贯穿始终，围手术期治疗成新焦点01 结直肠癌（CRC）MSI-H/dMMR型CRC：纳武利尤单抗 (Opdivo) 联合伊匹木单抗 (Yervoy) 获批一线治疗，同时纳武利尤单抗单药后线治疗获完全批准，巩固了免疫疗法在这类患者中的核心地位。（2025-04-08）KRAS G12C突变型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 联合帕尼单抗 (Vectibix) 获批用于经治患者，为这一特定突变群体提供了有效的靶向联合策略。（2025-01-16）02 胃癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJC）HER2阳性晚期GC/GEJC：帕博利珠单抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠单抗+化疗”一线方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19）可切除GC/GEJC：度伐利尤单抗 (Imfinzi) 联合 FLOT化疗获批用于围手术期（新辅助+辅助）治疗，标志着免疫疗法在该领域根治性治疗中的重大前移。（2025-11-25）03 肝胆肿瘤肝细胞癌（HCC）：纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获批一线治疗不可切除HCC，为患者提供了不依赖化疗的强效双免疫选择。（2025-04-11）04 神经内分泌肿瘤（NET）胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 获批用于经治的晚期、分化良好的NET成人和儿童（≥12岁）患者，扩大了多靶点TKI在此类罕见肿瘤中的应用。（2025-03-26）05 肛管鳞状细胞癌（SCAC）Retifanlimab (Zynyz)：一种PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗，以及单药用于铂类化疗失败后的治疗，填补了该领域免疫治疗的长期空白。（2025-05-15）06 鼻咽癌（NPC）Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗复发性或转移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23）前列腺癌：治疗线数前移，精准分层明确01 转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）达罗他胺 (Nubeqa) 单药获批，为mCSPC患者提供了新的有效治疗选择。（2025-06-03）尼拉帕利联合阿比特龙 (Akeega)获批用于BRCA2突变的mCSPC，将PARP抑制剂联合疗法推向前线。（2025-12-12）02 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）Pluvicto（放射性核素疗法）适应症前移，可用于ARPI治疗失败后、暂不适合化疗的PSMA阳性患者。（2025-03-28）卢卡帕利 (Rubraca)正式获批用于BRCA突变的mCRPC。（2025-12-17）膀胱癌：保膀胱成为现实，灌注疗法迭代01 肌层浸润性膀胱癌（MIBC）度伐利尤单抗 (Imfinzi)获批用于以顺铂为基础的新辅助化疗后的辅助治疗，以及围手术期全程管理。（2025-03-28）帕博利珠单抗联合恩福妥单抗 (Padcev， Nectin-4 ADC)获批作为不适合顺铂患者的新辅助方案。该组合在临床试验中显示出极高的病理完全缓解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21）02 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）吉西他滨膀胱灌注系统 (Inlexzo)获批用于卡介苗（BCG）无反应的高危患者。（2025-09-09）丝裂霉素膀胱内溶液 (Zusduri)获批用于复发性低级别中危NMIBC。（2025-06-12）其他癌种与泛癌种进展：罕见病不再被忽视，治疗便捷性飞跃01 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）帕博利珠单抗获批用于可切除的局部晚期、PD-L1阳性患者的新辅助和辅助治疗，标志着免疫治疗在该癌种围手术期应用的突破。（2025-06-12）02 皮肤鳞状细胞癌（CSCC）Cemiplimab (Libtayo)获批用于手术和放疗后高复发风险患者的辅助治疗，以降低复发几率。（2025-10-08）03 卵巢癌Avutometinib 联合 Defactinib加速批准用于治疗接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），为这种罕见亚型提供了首个靶向疗法。（2025-05-08）04 罕见肿瘤与遗传综合征腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 获批，为手术困难的有症状患者提供口服靶向治疗。（2025-02-14）1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤：Mirdametinib (Gomekli) 获批用于2岁及以上患者。（2025-02-11）司美替尼 (Koselugo) 适应症扩展至1岁及以上儿童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成为首个治疗晚期PPGL的口服药物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14）弥漫性中线胶质瘤（携带H3 K27M突变）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批准用于成人和儿童患者，为这种致命的儿童脑瘤带来新希望。（2025-08-06）05 治疗方式的革命：皮下注射时代的来临帕博利珠单抗皮下注射剂 (Keytruda Qlex)和阿米万他单抗皮下注射剂 (Rybrevant Faspro) 获批。将数小时的静脉输液缩短为几分钟的皮下注射，极大提升了治疗便捷性和患者体验。（2025-09-19；2025-12-17）从“广谱”到“超精准”，抗癌战争进入全新维度2025年FDA的46项批准，清晰地勾勒出癌症治疗的未来图景：ADC药物引领风潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等领域成为改变标准治疗的“王牌”。免疫治疗深化与前置：从晚期巩固到围手术期根治，从单药到联合，基石地位不可撼动。“不可成药”靶点被攻克：针对KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶点的药物相继问世，“精准医疗”走向“超精准医疗”。治疗关口惊人前移：从治疗晚期到治愈早期，甚至干预癌前病变（如高危SMM），目标是彻底治愈。患者为中心的理念凸显：皮下注射、口服剂型、更佳安全性的药物，让患者在获得生存延长的同时，生活品质也同步提升。无癌家园整理（源自FDA官网）最后无癌家园小编提醒：当肿瘤患者确诊后，千万不要慌，寻找权威的肿瘤专家或医疗机构，详细了解自己的病情，对症治疗，不能偏信民间偏方，更不能相信保健品可以治疗癌症，正规的肿瘤医院，权威的肿瘤专家才是癌症患者最正确的选择！本文为无癌家园原创

抗体药物偶联物临床结果申请上市多肽偶联药物

2026-01-06

·未卜先智

2025年FDA药品审批：在动荡中获批55款生物制药新产品

2025 年，美国食品药品监督管理局（FDA）在监管环境动荡和宏观经济不确定性背景下，仍然为 55 款新药和疫苗“开绿灯”，覆盖肿瘤、罕见病、心血管和免疫疾病等多个领域，延续了近年创新疗法集中上市的态势。从全年节奏看，新药审批在上半年保持稳定推进，下半年在多次集中批准中加速完成，使得年度总量与 2023 年 60 余个新药的高位水平相比仅出现温和回落。年度审批数量与整体态势 2025 年，FDA 共批准 55 项新的药物和疫苗产品，其中相当一部分属于从未在美国上市过的“新分子实体”和新型生物制品。与 2023 年超过 60 个新药的峰值相比，2025 年略有下降，但仍处于近十年中较高区间，显示出在资源压力和流程扰动下，核心审评产能保持相对稳定。从 FDA 药物评价与研究中心（CDER）的“Novel Drug Approvals 2025”公开列表来看，全年至少 46 个项目归类为“novel drug therapy approvals”，涵盖小分子药物和单克隆抗体等多种技术路线，构成 55 个新产品中的重要组成部分。同期，部分疫苗及其他生物制品审批由生物制品评价和研究中心（CBER）负责，使得全年的新产品总数达到 55 个这一水平。监管环境波动与审评节奏 2025 年，FDA 面临预算收紧、人力调整和管理层变动等多重压力，外部观察认为这对审评节奏和个别品种的决策时间产生了一定影响。年内，部分新药申请的审评时限出现延长，拒批比例也较近年平均水平有所上升，这在年中回顾和行业研究报告中均有所体现。尽管如此，从最终结果看，全年新药审批数量并未出现大幅滑坡，而是通过在四季度集中批出多项产品，弥补了前期节奏放缓的影响。行业分析指出，2025 年的一个特点是在审评过程中更强调风险—收益权衡和真实世界证据的补充使用，从而在保持安全性和有效性标准的前提下，完成对重要创新项目的审批。重点治疗领域的代表性新药从治疗领域分布看，2025 年获批新药在肿瘤、罕见病、代谢及心血管疾病、免疫和过敏性疾病等方面均有布局，其中多款产品面向高未满足医疗需求人群。肿瘤与血液系统肿瘤 Datroway（datopotamab deruxtecan‑dlnk）于 1 月获批，用于既往接受多线治疗的不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌，为化疗后患者提供新的抗体偶联药物选择。 Emrelis（telisotuzumab vedotin‑tllv）在 5 月获批，用于既往接受系统性治疗且伴高 c‑Met 表达的非鳞状非小细胞肺癌，反映出针对特定分子标志物的精准治疗持续推进。 Modeyso（dordaviprone）于 8 月获批，用于经既往治疗后病情进展的 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤，为这一预后较差的中枢神经系统肿瘤提供了专门疗法。罕见病与遗传性疾病 Grafapex（treosulfan）在 1 月获批，与 fludarabine 联用作为急性髓系白血病及骨髓增生异常综合征造血干细胞移植的预处理方案，服务于一类治疗路径高度集中于专科中心的患者群体。 Kygevvi（doxecitine 和 doxribtimine）在 11 月获批，用于治疗 12 岁及以下起病的胸苷激酶 2 缺乏症，为这一极罕见线粒体疾病提供了首个针对性药物选择。 Forzinity（elamipretide）于 9 月获批，用于改善年满 30 kg 患者的 Barth 综合征相关肌力，反映出线粒体靶向疗法在代谢性罕见病领域的应用。代谢、心血管与肾病领域 Vanrafia（atrasentan）在 4 月获得批准，用于降低存在快速进展风险的成人 IgA 肾病患者蛋白尿，为这一慢性肾小球疾病提供新的阻断进展手段。 Voyxact（sibeprenlimab‑szsi）在 11 月获批，同样针对存在疾病进展风险的成人 IgA 肾病患者蛋白尿控制，与其他药物共同构成该领域的多元治疗选项。 Lerochol（lerodalcibep‑liga）在 12 月获批，用于降低成人高胆固醇血症患者（包含杂合子家族性高胆固醇血症）的低密度脂蛋白胆固醇，作为饮食与运动基础上的附加疗法，体现了以靶向脂质代谢为核心的心血管预防策略。免疫、炎症与过敏性疾病 Qfitlia（fitusiran）在 3 月获批，用于预防或减少 A 型或 B 型血友病患者的出血发作，体现出通过 RNA 靶向通路调控凝血功能的新机制应用。 Rhapsido（remibrutinib）于 9 月获批，用于在 H1 抗组胺治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹患者，体现了 BTK 抑制剂在免疫过敏性疾病中的拓展。 Dawnzera（donidalorsen）与 Andembry（garadacimab‑gxii）分别在 8 月和 6 月获批，用于遗传性血管性水肿的发作预防，配合 7 月获批的 Ekterly（sebetralstat）急性发作治疗，为该病种建立了针对不同阶段的药物组合。感染疾病与公共卫生 Blujepa（gepotidacin）在 3 月获批，用于治疗单纯性尿路感染，属于一类新型口服抗菌药物，在耐药问题受到高度关注的环境下引人注目。 Nuzolvence（zoliflodacin）于 12 月获批，用于治疗由淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖道淋病，为应对耐药淋病提供新的口服治疗选择。 Enflonsia（clesrovimab‑cfor）在 6 月获批，用于预防新生儿及婴儿首个 RSV 季中的下呼吸道疾病，反映出在婴幼儿呼吸道病毒防控方面，长效抗体类产品持续获批。上半年审批进展与趋势 2025 年上半年，新药审批在 1 月至 6 月间保持平均每月数项的节奏，适应症涵盖肿瘤、急性疼痛、罕见遗传病和神经系统疾病等。 1 月 Datroway 与 Grafapex 获批，2 月 Romvimza 和 Gomekli 两款针对巨细胞瘤和 I 型神经纤维瘤病相关神经纤维瘤的新药上市，3 月则有 Qfitlia 和 Blujepa 两项涵盖血友病与感染性疾病的产品获批，显示出早期管线的多元化。 4 月 Vanrafia 与针对鼻咽癌的免疫检查点抑制剂 penpulimab‑kcqx 获批，进一步扩展了肿瘤和肾病领域的治疗版图。 5 月和 6 月间，Emrelis、Avmapki Fakzynja Co‑Pack 等组合或新型抗体药物，以及针对神经肌肉疾病与 RSV 的产品相继获批，体现出多药物联用、靶向蛋白降解和长效抗体等技术路径在审评中不断落地。下半年集中审批与年底冲刺下半年，FDA 审评工作在 7 月之后进入高频批件阶段，多项针对难治性疾病和慢性疾病的药物集中获得批准。 7 月，针对遗传性血管性水肿急性发作的 Ekterly、预防出血的 Qfitlia 以及用于多发性骨髓瘤的 Lynozyfic 等产品获批，为免疫、罕见血液病和肿瘤治疗提供新的工具。 8 月至 10 月，Brinsupri、Hernexeos、Dawnzera、Wayrilz 等多款面向呼吸系统疾病、非小细胞肺癌、免疫性血小板减少症以及遗传性血管性水肿等适应症的药物获批，显示出在慢性炎症性疾病和靶向突变驱动肿瘤领域的持续投入。 10 月底获批的 Lynkuet 用于更年期血管舒缩症状，提示生活质量相关适应症在新药开发中的权重有所提升。 11 月和 12 月，审批节奏继续加快，涵盖严重哮喘、家族性高甘油三酯血症、IgA 肾病、HER2 突变肺癌以及肥厚型心肌病等多个领域的新药陆续获得批件。年底，Nereus、Yartemlea、Myqorzo、Exdensur 等产品在 12 月集中获批，使全年新药数量达到 55 个，反映出监管机构在年终前完成多项关键项目审评工作的安排。数据意义与未来关注方向从历史数据看，FDA 在 2013–2022 年间年均批准约 43 个“novel drugs”，而近几年多次突破 50 个，2023 年更是达到 55 个的高位，2024 年则合计批准 50 个新药和 9 个细胞与基因治疗产品。 2025 年在整体环境承压的情况下仍实现 55 个新产品获批，使十年滚动平均创新药数量继续维持在高位区间。从适应症类型和技术路径分布看，2025 年的审批结果延续了抗体偶联药物、靶向小分子、RNA 靶向疗法及长效抗体在多个疾病领域扩展应用的趋势，也增加了针对罕见遗传病和高风险肾病患者的治疗选择。行业内普遍将这些新药视为未来几年观察真实世界疗效、安全性和可及性变化的重要样本，为后续政策调适和药物开发提供参考数据。 Source： FIERCE Pharma: 2025 drug approvals: Despite FDA tumult and macro uncertainty, biopharma scored with 55 new products 关于我们【未卜先智】是一家专注于人工智能大语言模型在生物医药垂直领域应用的创新公司，我们致力于将前沿的AI技术与专业知识及工作流程深度结合，推动医药产业管理不断向智能化、精准化发展。如果你对我们的产品感兴趣，欢迎后台联系我们！

2026-01-05

·无癌家园

重磅！FDA 2025年46项抗癌新突破，覆盖肺癌、乳腺癌、血癌等12大癌种，这些救命方案须知道！

关注无癌家园我们战癌到底 2025年，是全球抗癌战线上一个值得铭记的里程碑年份。美国食品药品监督管理局（FDA）全年累计批准了46项癌症药物、新适应症及创新疗法。这不仅仅是数字的突破，更代表着治疗理念的跃迁——从“一刀切”的化疗，到“精准制导”的靶向与免疫，再到如今“多点开花”的ADC、双抗、细胞疗法和前沿剂型并存的时代。无癌家园本次盘点将为您系统梳理这46项改变游戏规则的进展，涵盖肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤等超12大癌种。每一项批准背后，都是生存期延长、生活质量提高的真实希望。图源摄图网（已授权）肺癌：罕见靶点“破冰”，后线治疗“武器库”极大丰富肺癌的治疗已进入“细分再细分”的精准时代。2025年的突破主要集中在为那些携带既往难以成药靶点的患者，提供了高效的后线选择。 01 ROS1融合：新星登场，高效入脑药物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi) 简介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。关键研究表明，其对ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客观缓解率（ORR）高达90.6%，且对脑转移病灶有显著活性。即使对克唑替尼耐药的患者，客观缓解率仍达51.5%，疗效卓越。批准日期：2025年6月11日。 02 HER2 TKD突变：双雄并立，终结“无药可用” （1）药物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos) 简介：批准用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗曾接受过铂类化疗但之前未接受过 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的患者，客观缓解率为75%，其中58%的缓解持续时间 (DOR) ≥ 6 个月。此药治疗先前接受过铂类化疗和 HER2 靶向 ADC 治疗的患者，客观缓解率为44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年8月8日（2）Sevabertinib (Hyrnuo) 简介：批准用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且既往接受过全身治疗，但未接受过针对HER2突变的治疗，ORR 为 71%，54% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且曾接受过包括 HER2 靶向ADC药物在内的全身治疗，ORR为 38%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 7.0 个月60% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。批准日期：2025年11月19日（加速批准） 03 EGFR exon20插入突变：攻坚克难，填补空白药物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy) 简介：一款专门设计用于克服EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的强效TKI，分别获批治疗EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该突变对一、二代EGFR-TKI不敏感，治疗选择有限。Sunvozertinib在经治患者中取得了46%的客观缓解率，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，填补了该难治亚型的治疗空白。批准日期：2025年7月2日（加速批准）、2025年9月26日 04 c-Met高表达：ADC开辟新路径药物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis) 简介：一款靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC）。适用于c-Met蛋白高表达（≥50%的肿瘤细胞强染色）的晚期非鳞NSCLC患者。其获批意味着除了MET 14跳跃突变外，c-Met蛋白高表达也成为ADC疗法的有效靶点。这款c-Met ADC在c-Met高表达患者中，取得了35%的客观缓解率，中位缓解持续时间达7.2个月，显示出明确的抗肿瘤活性和生存获益。批准日期：2025年5月14日（加速批准） 05 TROP2靶向：ADC药物跨界治疗EGFR突变肺癌药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物，其适应症从乳腺癌扩展至经治的EGFR突变NSCLC。这为EGFR-TKI和铂类化疗失败后的患者提供了一个全新的、作用机制不同的治疗方案。该药在经治的EGFR突变患者中，客观缓解率（ORR）达45%，中位缓解持续时间（DoR）为6.5个月。批准日期：2025年6月23日（加速批准） 06 针对EGFR突变：便捷与效力的双重升级药物：Amivantamab皮下制剂（Amivantamab与透明质酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)）简介：这款抗EGFR/c-Met双特异性抗体的皮下注射版本，将给药时间从静脉输注的5小时缩短至4.8分钟。关键研究显示，其疗效与静脉制剂相当，但给药相关反应发生率从66%大幅降至13%，极大地提升了治疗便利性与安全性。批准日期：2025年12月17日 07 小细胞肺癌（SCLC）：免疫联合与双抗疗法取得突破（1）药物：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra）简介：一种靶向DLL3（小细胞肺癌高表达蛋白）的双特异性T细胞衔接器（BiTE）。其正式批准用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），标志着SCLC迎来了首款基于双特异机制的免疫疗法，疗效持久。这款靶向DLL3的双特异性T细胞衔接器，在经治的广泛期SCLC患者中，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，中位总生存期（OS）达到13.6个月，为这一顽固癌种带来了持久希望。批准日期：2025年11月19日（由加速批准转为正式批准）（2）药物：Lurbinectedin (Zepzelca) 联合 Atezolizumab 简介：批准用于ES-SCLC患者在一线诱导治疗（阿替利珠单抗+化疗）后病情未进展的维持治疗。这为控制这种侵袭性强、易复发的癌症提供了新的“长治久安”策略。Lurbinectedin 联合阿特珠单抗一线治疗ES-SCLC患者的中位OS为13.2个月，中位PFS为5.4个月。批准日期：2025年10月2日如何尝试抗癌新药>> 目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行当中！想要参加的患者可提交病理报告、治疗经历、出院小结等资料至无癌家园医学部（400-626-9916）初步评估病情。乳腺癌：ADC药物统治战场，重新划分亚型疆界 2025年是乳腺癌治疗格局被深刻重塑的一年，ADC药物是绝对主角，其影响甚至动摇了传统的HER2分型标准。 01 HR+/HER2-乳腺癌：后线治疗迎来高效ADC 药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物。获批用于既往接受过内分泌治疗和化疗的不可切除或转移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。关键III期研究TROPION-Breast01显示，相比化疗，Dato-DXd中位PFS为6.9个月（vs 4.9个月），显著延长，ORR为36%（vs 23%），中位DoR为6.7个月（vs 5.7个月）。批准日期：2025年1月17日 02 HER2低表达/超低表达：治疗范式革命药物：德曲妥珠单抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu) 简介：这款HER2靶向ADC。其适应症历史性地扩展至HER2低表达（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表达（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究证实，在这类既往被归为“HER2阴性”、治疗选择有限的患者中，T-DXd相比化疗显著延长PFS（13.2个月 vs 8.1个月）。这几乎重新定义了乳腺癌的靶向治疗人群。批准日期：2025年1月27日 03 HER2阳性乳腺癌：一线治疗迎来“去化疗”潜在选择药物：T-DXd (Enhertu) 联合帕妥珠单抗简介：获批用于一线治疗HER2阳性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，这种ADC联合靶向的方案，可能在未来挑战传统“曲帕双靶+化疗”的一线标准地位（中位PFS：40.7个月 vs 26.9个月），为患者提供更强效且可能免除化疗的一线选择。批准日期：2025年12月15日 04 克服内分泌耐药：ESR1突变患者有了新武器药物：Imlunestrant (Inluriyo) 简介：一种新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。专门获批用于治疗携带至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的ESR1突变的ER+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者。在ESR1突变人群中，Imlunestant组的中位PFS为5.5个月，研究者选择的内分泌治疗组为3.8个月，有显著统计学意义。Imlunestant组的ORR为14.3%，研究者选择组的ORR为7.7%。批准日期：2025年9月25日 05 生物类似药可及性提升药物：Poherdy (帕妥珠单抗-dpzb) 简介：帕妥珠单抗的首个可互换生物类似药。其上市将降低抗HER2治疗的成本，提高药物可及性。批准日期：2025年11月13日血液肿瘤：从恶性到惰性，从后线到前线，疗法全面升级血液肿瘤是创新疗法最活跃的领域，CAR-T、双抗、ADC、新型靶向药在各类淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持续突破。 01 淋巴瘤套细胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 联合 BR方案获批用于不适合移植的初治患者，为老年患者提供了高效、耐受性好的无化疗（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16）大B细胞淋巴瘤（LBCL）：维布妥昔单抗 (Adcetris) 联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于多线治疗后不适合移植或CAR-T的复发难治患者，提供了新的挽救治疗方案。（2025-02-12）滤泡性淋巴瘤（FL）： Tafasitamab (Monjuvi) 联合来那度胺获批用于复发难治患者。（2025-06-18）； Epcoritamab (Epkinly) 一种皮下注射的CD3/CD20双抗，获批联合来那度胺用于复发难治FL，同时其单药治疗适应症也获得完全批准。（2025-11-18）边缘区淋巴瘤（MZL）：CAR-T疗法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 获批，为难治性患者提供了获得深度缓解和长期生存的可能。（2025-12-04）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 获得正式批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）治疗后进展的患者，解决了BTK抑制剂耐药后的治疗难题。（2025-12-03） 02 多发性骨髓瘤（MM）与淀粉样变性高危冒烟型骨髓瘤（SMM）：达雷妥尤单抗 (Darzalex Faspro) 获批用于治疗高危SMM，这是FDA首次批准疗法干预骨髓瘤前期疾病，目标是延迟或阻止其向活动性骨髓瘤进展，具有“治未病”的里程碑意义。（2025-11-06）新诊断轻链（AL）淀粉样变性：达雷妥尤单抗联合VCd方案的加速批准转为常规批准，确立了其在治疗这一罕见且严重疾病中的基石地位。（2025-11-19）复发难治MM： Linvoseltamab (Lynozyfic)：一种BCMA/CD3双抗，加速批准用于多线治疗（包括PI、IMiD、抗CD38抗体）失败的患者。（2025-07-02） Belantamab Mafodotin (Blenrep) 联合硼替佐米和地塞米松：这款BCMA靶向ADC以联合方案重新获批，为至少接受过两线治疗的患者提供新选择。（2025-10-23） 03 急性髓系白血病（AML） NPM1突变AML：2025年迎来了Menin抑制剂的时代。 Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti) 先后获批，用于治疗携带易感NPM1突变的复发难治AML成人患者。它们通过阻断Menin-KMT2A相互作用来抑制白血病细胞，为这一常见且预后较差的AML亚型提供了首个精准靶向疗法。（2025-10-24；2025-11-13）移植预处理方案：曲奥舒凡 (Grafapex) 联合氟达拉滨获批作为AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。（2025-02-06）消化道肿瘤：免疫治疗贯穿始终，围手术期治疗成新焦点 01 结直肠癌（CRC） MSI-H/dMMR型CRC：纳武利尤单抗 (Opdivo) 联合伊匹木单抗 (Yervoy) 获批一线治疗，同时纳武利尤单抗单药后线治疗获完全批准，巩固了免疫疗法在这类患者中的核心地位。（2025-04-08） KRAS G12C突变型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 联合帕尼单抗 (Vectibix) 获批用于经治患者，为这一特定突变群体提供了有效的靶向联合策略。（2025-01-16） 02 胃癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJC） HER2阳性晚期GC/GEJC：帕博利珠单抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠单抗+化疗”一线方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19）可切除GC/GEJC：度伐利尤单抗 (Imfinzi) 联合 FLOT化疗获批用于围手术期（新辅助+辅助）治疗，标志着免疫疗法在该领域根治性治疗中的重大前移。（2025-11-25） 03 肝胆肿瘤肝细胞癌（HCC）：纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获批一线治疗不可切除HCC，为患者提供了不依赖化疗的强效双免疫选择。（2025-04-11） 04 神经内分泌肿瘤（NET）胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 获批用于经治的晚期、分化良好的NET成人和儿童（≥12岁）患者，扩大了多靶点TKI在此类罕见肿瘤中的应用。（2025-03-26） 05 肛管鳞状细胞癌（SCAC） Retifanlimab (Zynyz)：一种PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗，以及单药用于铂类化疗失败后的治疗，填补了该领域免疫治疗的长期空白。（2025-05-15） 06 鼻咽癌（NPC） Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗复发性或转移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23）前列腺癌：治疗线数前移，精准分层明确 01 转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）达罗他胺 (Nubeqa) 单药获批，为mCSPC患者提供了新的有效治疗选择。（2025-06-03）尼拉帕利联合阿比特龙 (Akeega) 获批用于BRCA2突变的mCSPC，将PARP抑制剂联合疗法推向前线。（2025-12-12） 02 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） Pluvicto（放射性核素疗法）适应症前移，可用于ARPI治疗失败后、暂不适合化疗的PSMA阳性患者。（2025-03-28）卢卡帕利 (Rubraca) 正式获批用于BRCA突变的mCRPC。（2025-12-17）膀胱癌：保膀胱成为现实，灌注疗法迭代 01 肌层浸润性膀胱癌（MIBC）度伐利尤单抗 (Imfinzi) 获批用于以顺铂为基础的新辅助化疗后的辅助治疗，以及围手术期全程管理。（2025-03-28）帕博利珠单抗联合恩福妥单抗 (Padcev， Nectin-4 ADC) 获批作为不适合顺铂患者的新辅助方案。该组合在临床试验中显示出极高的病理完全缓解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21） 02 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）吉西他滨膀胱灌注系统 (Inlexzo) 获批用于卡介苗（BCG）无反应的高危患者。（2025-09-09）丝裂霉素膀胱内溶液 (Zusduri) 获批用于复发性低级别中危NMIBC。（2025-06-12）其他癌种与泛癌种进展：罕见病不再被忽视，治疗便捷性飞跃 01 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）帕博利珠单抗获批用于可切除的局部晚期、PD-L1阳性患者的新辅助和辅助治疗，标志着免疫治疗在该癌种围手术期应用的突破。（2025-06-12） 02 皮肤鳞状细胞癌（CSCC） Cemiplimab (Libtayo) 获批用于手术和放疗后高复发风险患者的辅助治疗，以降低复发几率。（2025-10-08） 03 卵巢癌 Avutometinib 联合 Defactinib 加速批准用于治疗接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），为这种罕见亚型提供了首个靶向疗法。（2025-05-08） 04 罕见肿瘤与遗传综合征腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 获批，为手术困难的有症状患者提供口服靶向治疗。（2025-02-14） 1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤： Mirdametinib (Gomekli) 获批用于2岁及以上患者。（2025-02-11）司美替尼 (Koselugo) 适应症扩展至1岁及以上儿童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19）嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成为首个治疗晚期PPGL的口服药物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14）弥漫性中线胶质瘤（携带H3 K27M突变）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批准用于成人和儿童患者，为这种致命的儿童脑瘤带来新希望。（2025-08-06） 05 治疗方式的革命：皮下注射时代的来临帕博利珠单抗皮下注射剂 (Keytruda Qlex)和阿米万他单抗皮下注射剂 (Rybrevant Faspro) 获批。将数小时的静脉输液缩短为几分钟的皮下注射，极大提升了治疗便捷性和患者体验。（2025-09-19；2025-12-17）从“广谱”到“超精准”，抗癌战争进入全新维度 2025年FDA的46项批准，清晰地勾勒出癌症治疗的未来图景： ADC药物引领风潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等领域成为改变标准治疗的“王牌”。免疫治疗深化与前置：从晚期巩固到围手术期根治，从单药到联合，基石地位不可撼动。 “不可成药”靶点被攻克：针对KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶点的药物相继问世，“精准医疗”走向“超精准医疗”。治疗关口惊人前移：从治疗晚期到治愈早期，甚至干预癌前病变（如高危SMM），目标是彻底治愈。患者为中心的理念凸显：皮下注射、口服剂型、更佳安全性的药物，让患者在获得生存延长的同时，生活品质也同步提升。无癌家园整理（源自FDA官网）最后无癌家园小编提醒：当肿瘤患者确诊后，千万不要慌，寻找权威的肿瘤专家或医疗机构，详细了解自己的病情，对症治疗，不能偏信民间偏方，更不能相信保健品可以治疗癌症，正规的肿瘤医院，权威的肿瘤专家才是癌症患者最正确的选择！如果您对目前的治疗有疑问，或者想要咨询更合适的治疗方案，请联系无癌家园医学部（400-626-9916）申请国际会诊。本文为无癌家园原创，转载需授权！参考文献 1.https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z2.https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025 无癌家园提醒患者国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞（除上市的CAR-T外）、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞（除上市的TILs外）、TCR-T细胞（除上市的TCR-T外）、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。热门推荐精彩科普视频欢迎关注环宇达康视频号~ 扫码关注无癌家园我帮你抗癌，你关注我到康复~ 分享、收藏、点赞、在看安排一下？

100 项与苏消安相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D07253	苏消安	L01AB02	DB11678

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	加拿大	Medexus Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-28
急性髓性白血病	加拿大	Medexus, Inc.	2021-06-25
造血干细胞移植	欧盟	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
造血干细胞移植	冰岛	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
造血干细胞移植	列支敦士登	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
造血干细胞移植	挪威	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2019-06-20
卵巢癌	德国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	1982-12-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
卵巢上皮癌	申请上市	加拿大	Marcan Pharmaceuticals, Inc.	2021-06-01
转移性黑色素瘤	临床3期	德国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2008-10-01
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
间变性大细胞淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
B细胞幼淋巴细胞白血病	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
伯基特淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
难治性慢性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
慢性粒单核细胞白血病	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25
淋巴浆细胞性淋巴瘤	临床2期	美国	medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH	2021-01-25

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临床结果

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分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	淋巴瘤	215	Treosulfan+fludarabine	遞鬱淵鏇鏇壓鬱壓獵觸(範憲餘鬱壓願醖蓋鏇壓) = 鬱艱餘醖齋蓋糧鏇壓襯糧衊製蓋繭簾範糧鹽獵 (襯遞夢壓選鹽繭衊糧繭, 19 ~ 31) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血液肿瘤	49	Thiotepa-Treosulfan-Fludarabine (TTF) or Thiotepa-Etoposide-Cyclophosphamide-Fludarabine-Treosulfan (TEC-FT) regimens	鑰夢廠鑰齋衊醖襯繭蓋(鏇鏇蓋齋網願糧鑰膚製) = 醖選壓廠鑰簾壓夢鹹醖憲觸遞齋糧製艱積簾觸 (願窪鏇鹽鹽觸艱顧壓衊 ) 更多	积极	2025-12-06
				Thiotepa-Busulfan-Fludarabine (TBF) or Thiotepa-Etoposide-Cyclophosphamide-Busulfan-Fludarabine (TEC-BF) regimens	鑰夢廠鑰齋衊醖襯繭蓋(鏇鏇蓋齋網願糧鑰膚製) = 窪襯選窪淵遞艱鹽鬱簾憲觸遞齋糧製艱積簾觸 (願窪鏇鹽鹽觸艱顧壓衊 ) 更多
CTIS2025-521372-62-00 (VeStAL, ASH2025)	临床2期	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征	27	Venetoclax+Fludarabine+Treosulfan	顧壓鹹衊淵窪網膚艱構(鹹鬱願醖糧積觸膚膚衊) = 艱廠繭衊蓋顧鏇蓋願蓋齋糧壓選遞選壓糧淵簾 (獵憲糧衊衊餘憲遞積繭 ) 更多	积极	2025-12-06
PS2086 (EHA2025)	N/A	VCAM-1 \| TM \| VWF ... 更多	40	Flu/Treo10	餘鹹網夢淵糧餘糧願獵(窪鏇壓範選遞衊憲簾鬱) = 衊觸鑰選鏇齋蓋製餘鏇淵繭鑰鏇淵糧鑰範壓鹹 (願鹹淵積艱網糧窪艱壓 ) 更多	积极	2025-05-14
				Flu/Bu3	餘鹹網夢淵糧餘糧願獵(窪鏇壓範選遞衊憲簾鬱) = 顧襯夢鹹繭築淵鹽網鏇淵繭鑰鏇淵糧鑰範壓鹹 (願鹹淵積艱網糧窪艱壓 ) 更多
NCT00822393 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	-	GRAFAPEX	餘構襯膚築鬱餘夢構窪(鹽餘廠蓋獵範鏇觸鏇簾): HR = 0.73 (95% CI, 0.51 ~ 1.06) 更多	积极	2025-01-21
				Busulfan
ASH2024	N/A	髓系肿瘤	-	Clofarabine/busulfan RIC regimen	鑰襯構醖鹹艱糧積鏇齋(淵醖憲製艱窪簾獵獵淵) = 壓製簾鹹憲艱膚製蓋糧鹽淵襯簾壓遞廠蓋餘醖 (艱願膚獵鹽壓觸鏇鹹鹽 ) 更多	-	2024-12-09
				Clofarabine/treosulfan RIC regimen	鑰襯構醖鹹艱糧積鏇齋(淵醖憲製艱窪簾獵獵淵) = 鹹醖夢積糧鏇鹹夢艱鹹鹽淵襯簾壓遞廠蓋餘醖 (艱願膚獵鹽壓觸鏇鹹鹽 ) 更多
3484 (ASH2024)	N/A	造血干细胞移植	186	FT14 (Fludarabine 150mg/m2-Treosulfan 42mg/m2)	齋窪顧獵窪願鏇廠窪鹽(膚範蓋選網窪憲夢觸膚) = 遞構網製鏇願獵齋觸糧繭選顧選鏇窪製餘願醖 (鹽襯齋觸構鑰簾選鏇鹽 ) 更多	积极	2024-12-08
ASH2024	N/A	淋巴瘤	-	TreoFlu	網製鏇積鬱壓構鏇獵範(廠艱繭艱繭構選艱構膚) = 糧觸艱衊鏇製餘衊廠簾網構襯鹽觸淵繭範衊膚 (構範餘鏇淵構繭範築製 ) 更多	-	2024-12-07
				TBF	網製鏇積鬱壓構鏇獵範(廠艱繭艱繭構選艱構膚) = 鹽觸淵繭顧壓築鏇襯網網構襯鹽觸淵繭範衊膚 (構範餘鏇淵構繭範築製 ) 更多
NCT01949129 (FORUM, Pubmed) 人工标引	临床3期	急性淋巴细胞白血病	191	fludarabinethiotepabusulfan	選壓夢鹹鹽壓簾廠鬱簾(製壓餘醖膚鏇壓壓鏇鑰) = 顧廠繭艱構淵醖壓淵網壓繭繭築願鑰遞製憲積 (壓遞廠壓積遞積壓蓋餘 ) 更多	积极	2024-01-23
				fludarabineeothiotepatreosulfan	選壓夢鹹鹽壓簾廠鬱簾(製壓餘醖膚鏇壓壓鏇鑰) = 廠觸鹹鏇獵襯遞顧願選壓繭繭築願鑰遞製憲積 (壓遞廠壓積遞積壓蓋餘 ) 更多
ASH2023	N/A	性联遗传的2型淋巴细胞增生综合征	4	Treosulfan based RTC regimen	獵壓遞夢選餘鹽選壓鑰(積衊淵鏇遞觸壓鏇獵艱) = 鑰艱夢糧網鬱鑰衊艱蓋築簾範構膚餘糧艱繭餘 (簾鏇繭範鏇觸醖繭蓋願 ) 更多	-	2023-12-11