Pilot Study of Emapalumab With Post-Transplant Cyclophosphamide as Graft-Versus-Host Disease Prophylaxis for Reduced-Intensity Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation

This phase I trial tests the safety, side effects and effectiveness of emapalumab with post-transplant cyclophosphamide, tacrolimus, and mycophenolate mofetil in preventing graft-versus-host disease (GVHD) in patients with acute myeloid leukemia (AML) or myelodysplastic syndrome (MDS) after reduced-intensity donor (allogeneic) hematopoietic cell transplant (HCT). Giving chemotherapy, such as fludarabine, melphalan, or busulfan, before a donor [peripheral blood stem cell] transplant helps kill cancer cells in the body and helps make room in the patient's bone marrow for new blood-forming cells (stem cells) to grow. When healthy stem cells for a donor are infused into a patient (allogeneic HCT), they may help the patient's bone marrow make more healthy cells and platelets. Allogeneic HCT is an established treatment, however, GVHD continues to be a major problem of allogeneic HCT that can complicate therapy. GVHD is a disease caused when cells from a donated stem cell graft attack the normal tissue of the transplant patient. Emapalumab binds to an immune system protein called interferon gamma. This may help lower the body's immune response and reduce inflammation. Cyclophosphamide is in a class of medications called alkylating agents. It works by damaging the cell's deoxyribonucleic acid and may kill cancer cells. It may also lower the body's immune response. Tacrolimus is a drug used to help reduce the risk of rejection by the body of organ and bone marrow transplants. Mycophenolate mofetil is a drug used to prevent GVHD after organ transplants. It is also being studied in the prevention of GVHD after stem cell transplants for cancer, and in the treatment of some autoimmune disorders. Mycophenolate mofetil is a type of immunosuppressive agent. Giving emapalumab with post-transplant cyclophosphamide, tacrolimus and mycophenolate mofetil may be safe, tolerable and/or effective in preventing GVHD in patients with AML or MDS after a reduced-intensity allogeneic HCT.

开始日期2026-05-25

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT06954987

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Two Cohort, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase II Multi-Center Signal-Finding Study of Venetoclax Combined With Reduced-Intensity Conditioning Followed by Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation Then Venetoclax Maintenance in Adult Patients With Acute Myeloid Leukemia in First Complete Remission: A MyeloMATCH Sub-Study

This phase II MyeloMATCH treatment trial compares the effect of adding venetoclax or placebo to reduced intensity conditioning chemotherapy with fludarabine and busulfan or melphalan, with or without total body irradiation, followed by hematopoietic stem cell transplant and either venetoclax or placebo maintenance therapy after transplant, for the treatment of patients with acute myeloid leukemia (AML). Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. Giving chemotherapy and total body irradiation before a donor stem cell transplant helps kill cancer cells in the body and helps make room in the patient's bone marrow for new blood-forming cells (stem cells) to grow. When the healthy stem cells from a donor are infused into a patient, they may help the patient's bone marrow make more healthy cells and platelets and may help destroy any remaining cancer cells. Adding venetoclax to conditioning therapy before, and giving it as maintenance therapy after, a hematopoietic stem cell transplant may be a more effective treatment option than the usual approach in patients with AML.

开始日期2025-09-18

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT05565105

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Trial of CD34+ Enriched Transplants From HLA-Compatible Related or Unrelated Donors for Treatment of Patients With Leukemia or Lymphoma

This study will evaluate whether processing blood stem cell transplants using an investigational device (the CliniMACS system) results in less complications for patients undergoing transplant for treatment of a blood malignancy (cancer) or blood disorder.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Baptist Health South Florida, Inc.

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8,285

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2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Proteomic analysis for busulfan-induced spermatogenesis disorder

Article

作者: Yang, Shuai ; Yang, Jing ; Li, Xin ; Zou, Jiaqi ; Zhu, Qinran ; Ding, Biao ; Chen, Sixieyang ; Hu, Ke ; Song, Chuanwang ; Liang, Meng ; Li, Fan ; Ye, Min

BACKGROUND:

Busulfan is the most commonly used drug for the treatment of chronic myelogenous leukemia and pretreatment for hematopoietic stem cell transplantation, which can damage the reproductive and immune system. However, little is known about the protein expression profiling in busulfan treated testis.

METHODS:

This research studies the proteomics for busulfan-induced spermatogenesis disorder. The model of busulfan-induced mouse spermatogenesis disorder was subjected to label-free quantification proteomics analysis. Clustering heatmap, gene ontology, Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes (KEGG) pathway and protein interaction analyses were performed and validated by molecular experiments.

RESULTS:

The busulfan-treated mouse model showed abnormal testis morphology and reduced sperm number and testis weight. Testicular and sperm damage was most severe at 30 days after busulfan treatment. The busulfan-treated mouse testes were subjected to label-free quantification proteomics, which revealed 190 significantly downregulated proteins including lactate dehydrogenase A like 6B (LDHAL6B) and ubiquitin-specific protease 7 (USP7). In addition, the testis and spermatozoa in the epididymis progressively improved from 70 to 80 days after busulfan treatment, and that the testis weight and spermatozoa number gradually increased from 40 to 80 days after busulfan treatment. Western blotting revealed that LDHAL6B protein significantly increased at 10 days, decreased from 20 to 60 days, and then gradually elevated from 70 to 80 days after busulfan treatment.

CONCLUSION:

We revealed 190 significantly downregulated proteins in busulfan-treated mouse testes at 30 days and indicated that 70 days is the cut-off point of spermatogenic recovery for busulfan-treated mouse testis, increasing our understanding of this reproductive disorder model. An increased understanding of busulfan's toxic effect will help to prevent and treat reproductive diseases.

2025-12-01·CANCER CHEMOTHERAPY AND PHARMACOLOGY

New approach to busulfan dosing in infants and children based on a population pharmacokinetic analysis

Article

作者: Gardiner, JoAnn ; Shaw, Leslie M ; Olson, Timothy S ; Milone, Michael C ; Rieger, Elizabeth ; Balis, Frank M ; Bunin, Nancy J

Abstract:

Purpose:

Apply population pharmacokinetic modeling to a single institution busulfan therapeutic drug monitoring (TDM) data set from infants and children to refine dosing methods.

Methods:

One-compartment pharmacokinetic model was fit to busulfan TDM data from 328 infants and children with malignant and non-malignant diseases treated with busulfan-containing transplant conditioning regimens. Age-dependence of busulfan clearance scaled to body weight and body surface area (BSA) was compared, and busulfan AUC was simulated for a BSA-scaled dose of 100 mg/m2 combined with a BSA-banded dosing table for infants and children with a BSA < 0.5 m2.

Results:

Busulfan clearance scaled to body weight is age-dependent. Clearance in children ≤ 3 years (0.234 L/[h•kg]) is higher than the typical value for the population, (0.205 L/[h•kg]), and 48% of children < 5 years have subtherapeutic busulfan AUCs after the first dose. Busulfan clearance scaled to BSA (typical value, 5.47 L/[h•m2]) is more uniform across the pediatric age span, except for infants (≤ 1 year, 4.27 L/[h•m2]). Simulated busulfan AUCs with a dose of 100 mg/m2 for patients with a BSA ≥ 0.5 m2 combined with a BSA-banded dosing table for patients with a BSA < 0.5 m2 achieved a therapeutic AUC after the first dose in 49% more patients than body weight scaled doses.

Conclusion:

Our model predicts a greater proportion of children would achieve a therapeutic busulfan AUC after the first dose with a dose of 100 mg/m2/d combined with the infant dosing table for patients with a BSA < 0.5 m2 compared to body weight-scaled dosing.

2025-12-01·Blood Research

Comparing haploidentical transplantation with post-transplantation cyclophosphamide and umbilical cord blood transplantation using targeted busulfan in children and adolescents with hematologic malignancies

Article

作者: Kim, Bo Kyung ; An, Hong Yul ; Hong, Kyung Taek ; Choi, Jung Yoon ; Song, Sang Hoon ; Yu, Kyung-Sang ; Kang, Hyoung Jin ; Jang, In-Jin

Abstract:

Purpose:

This study compared the outcomes of haploidentical-related donor (HRD) and umbilical cord blood (UCB) hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in pediatric patients with hematologic malignancies.

Methods:

Data on patients who underwent HRD HSCT with post-transplant cyclophosphamide (n = 41) and UCB HSCT (n = 24) after targeted busulfan-based myeloablative conditioning with intensive pharmacokinetic monitoring between 2009 and 2018 were retrospectively analyzed.

Results:

The median follow-up durations in the HRD and UCB groups were 7.0 and 10.9 years, respectively. The cumulative incidence of acute graft-versus-host disease (GVHD) grades II–IV and moderate-to-severe chronic GVHD did not differ significantly between the groups. However, the HRD group demonstrated significantly lower rates of acute GVHD grades III–IV (4.9% vs. 29.2%, p = 0.009) and non-relapse mortality (2.6% vs. 34.2%, p < 0.001) but a higher relapse incidence (32.1% vs. 8.8%, p = 0.004) than the UCB group. The 5-year event-free and overall survival rates were 65.8% and 54.2% (p = 0.204) and 78.0% and 65.7% (p = 0.142) for the HRD and UCB groups, respectively. Multivariate analysis identified disease status as a significant risk factor for overall survival (hazard ratio, 3.24; p = 0.016). Additionally, UCB HSCT exhibited a trend toward worse event-free survival compared to HRD HSCT (hazard ratio, 2.63; p = 0.05).

Conclusions:

These findings indicate that HRD HSCT with post-transplant cyclophosphamide provides promising outcomes compared to UCB HSCT in pediatric patients, with a trend toward improved survival over a long-term follow-up period exceeding a median of 7 years. Thus, HRD HSCT may be a valuable option for pediatric patients without human leukocyte antigen-matched donors.

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项与白消安相关的新闻（医药）

2025-08-03

·信狐药迅

嘉兴安帝康生物抗病毒1类新药玛氘诺沙韦第二次提交上市申请|新受理（7.28-8.3）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(7.28-8.3）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号玛氘诺沙韦片嘉兴安帝康生物科技有限公司1CXHS2500089依达拉奉片杭州中美华东制药有限公司2.2CXHS2500088拉莫三嗪干混悬剂上海奥科远制药有限公司2.2CXHS2500087拉莫三嗪干混悬剂上海奥科远制药有限公司2.2CXHS2500086新药临床申请药品名称企业注册分类受理号GSBR-1001290 L-精氨酸片上海硕迪生物技术有限公司1CXHL2500798GSBR-1001290 L-精氨酸片上海硕迪生物技术有限公司1CXHL2500797GSBR-1001290 L-精氨酸片上海硕迪生物技术有限公司1CXHL2500796GSBR-1001290 L-精氨酸片上海硕迪生物技术有限公司1CXHL2500795GSBR-1001290 L-精氨酸片上海硕迪生物技术有限公司1CXHL2500794QHRD110胶囊常州千红生化制药股份有限公司1CXHL2500793QHRD110胶囊常州千红生化制药股份有限公司1CXHL2500792APH03621片广州一品红制药有限公司1CXHL2500803APH03621片广州一品红制药有限公司1CXHL2500802羧胺三唑软胶囊广东银珠医药科技有限公司1CXHL2500800羧胺三唑软胶囊广东银珠医药科技有限公司1CXHL2500799SA1211注射液苏州时安生物技术有限公司1CXHL2500790ADC118片成都艾迪医药技术有限公司1CXHL2500787HSK42360-Na散海思科医药集团股份有限公司1CXHL2500784HSK42360-Na散海思科医药集团股份有限公司1CXHL2500783HSK47388片(I)海思科医药集团股份有限公司1CXHL2500780BGB-58067片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500779BGB-58067片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500778BG-89894片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500777BG-89894片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500776吸入用TQC3721混悬液正大天晴药业集团股份有限公司1CXHL2500771吸入用TQC3721混悬液正大天晴药业集团股份有限公司1CXHL2500770伊匹乌肽散剂益承康泰(厦门)生物科技有限公司1CXHL2500769TQB3201片正大天晴药业集团股份有限公司1CXHL2500775TQB3201片正大天晴药业集团股份有限公司1CXHL2500774注射用UBT37034联邦生物科技(珠海横琴)有限公司1CXHL2500772QLS1410片齐鲁制药有限公司1CXHL2500781QLS1410片齐鲁制药有限公司1CXHL2500782BGB-53038胶囊百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500768BGB-53038胶囊百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500767BGB-53038胶囊百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHL2500765AL28979片南京爱德程医药科技有限公司1CXHL2500764TQB3217片正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司1CXHL2500763TQB3217片正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司1CXHL2500762注射用ADB116江苏艾迪药业股份有限公司2.1;2.2;2.4CXHL2500785司美格鲁肽注射液山西嘉源生物医药有限公司2.2CXHL2500791BIFC胶囊装微片北京天衡药物研究院有限公司2.2CXHL2500789BIFC胶囊装微片北京天衡药物研究院有限公司2.2CXHL2500788VHDT口崩片福州长富星生物医药科技有限公司2.2CXHL2500786特立帕肽注射液成都圣诺生物制药有限公司2.2CXHL2500773HKGM-453黑龙江亿达鸿药业有限公司2.3CXHL2500761注射用多西他赛(白蛋白结合型)石药集团中奇制药技术(石家庄)有限公司2.4CXHL2500801注射用多西他赛(白蛋白结合型)石药集团中奇制药技术(石家庄)有限公司2.4CXHL2500766呼吸道合胞病毒mRNA疫苗云南沃森生物技术股份有限公司1.2CXSL2500642呼吸道合胞病毒mRNA疫苗云南沃森生物技术股份有限公司1.2CXSL2500641TQB2868注射液正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司1CXSL2500645VPD/FC01002 注射液微能生命科技集团有限公司1CXSL2500652VUM02注射液武汉光谷中源药业有限公司1CXSL2500651HTB-C042鼻喷雾剂上海惠盾因泰生物科技有限公司1CXSL2500650注射用JSKN003上海津曼特生物科技有限公司1CXSL2500649注射用JSKN022江苏康宁杰瑞生物制药有限公司1CXSL2500648SNC115注射液上海先博生物科技有限公司1CXSL2500647HS-20117-2 注射液上海翰森生物医药科技有限公司1CXSL2500646注射用TQB2103上海正大天晴医药科技开发有限公司1CXSL2500643注射用7MW4911迈威(上海)生物科技股份有限公司1CXSL2500640人源多巴胺能前体细胞注射液睿健毅联医药科技(成都)有限公司1CXSL2500637EA5注射液皮下制剂上海览屹医药科技有限公司1CXSL2500635JL19001注射液杰库(上海)生物医药研究有限公司1CXSL2500633注射用BG-T187(皮下注射)广州百济神州生物制药有限公司1CXSL2500636IBI354信达生物医药科技(杭州)有限公司1CXSL2500632镥[177Lu]-BL-ARC001注射液成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500631注射用BA1301山东博安生物技术股份有限公司1CXSL2500628人脐带间充质干细胞注射液北京第一生物科技开发有限公司1CXSL2500627MG-K10人源化单抗注射液湖南麦济生物技术股份有限公司1CXSL2500626MG-K10人源化单抗注射液湖南麦济生物技术股份有限公司1CXSL2500625注射用瑞康曲妥珠单抗苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500644注射用MK-2870默沙东研发(中国)有限公司2.2CXSL2500634LY01015注射液山东博安生物技术股份有限公司2.2CXSL2500630LY01015注射液山东博安生物技术股份有限公司2.2CXSL2500629仿制药申请药品名称企业注册分类受理号复方醋酸钠葡萄糖注射液四川奇裕医药科技有限公司3CYHS2502797复方醋酸钠葡萄糖注射液四川奇裕医药科技有限公司3CYHS2502796吡格列酮二甲双胍片广东方盛健盟药业有限公司3CYHS2502785维生素B12注射液海南钧华医疗科技有限公司3CYHS2502772辅酶Q10片西藏奥斯必秀医药有限公司3CYHS2502770盐酸溴己新口服溶液珠海横琴国研医药科技有限公司3CYHS2502768氨磺必利口服溶液成都康弘药业集团股份有限公司3CYHS2502767头孢克肟干混悬剂上海金城素智药业有限公司3CYHS2502757硝普钠氯化钠注射液海南紫程众投生物科技有限公司3CYHS2502762头孢克肟干混悬剂广东万泰科创药业有限公司3CYHS2502761氨溴特罗口服溶液中曦(福建)药业有限公司3CYHS2502745多种微量元素注射液(I)仁合益康汇泽药业河北有限公司3CYHS2502741联苯苄唑溶液安徽肽渡生物医药科技有限公司3CYHS2502740维生素B6注射液南京臣功制药股份有限公司3CYHS2502728卡络磺钠注射液浙江普洛康裕制药有限公司3CYHS2502724磷苯妥英钠注射液四川科瑞德制药股份有限公司3CYHS2502721硝普钠氯化钠注射液南京海辰药业股份有限公司3CYHS2502752中性低钙腹膜透析液(碳酸氢盐-G2.5%)青岛瑞奈医疗科技有限公司3CYHS2502705中性低钙腹膜透析液(碳酸氢盐-G1.5%)青岛瑞奈医疗科技有限公司3CYHS2502704氯化钾注射液河北天成药业股份有限公司3CYHS2502703吲哚布芬片成都纵联医疗健康科技有限公司3CYHS2502710聚乙烯醇滴眼液山东博士伦福瑞达制药有限公司4CYHS2502798乌帕替尼缓释片西洲医药科技(浙江)有限公司4CYHS2502795玛巴洛沙韦片浙江四维医药科技有限公司4CYHS2502794玛巴洛沙韦片浙江四维医药科技有限公司4CYHS2502793苯磺酸氨氯地平片山西汾河制药有限公司4CYHS2502792苯磺酸氨氯地平片山西汾河制药有限公司4CYHS2502791达格列净片甘李药业山东有限公司4CYHS2502790硫酸氨基葡萄糖胶囊郑州卓峰制药有限公司4CYHS2502788盐酸奥洛他定滴眼液广州大光制药有限公司4CYHS2502787盐酸曲唑酮缓释片北京双鹭药业股份有限公司4CYHS2502786比索洛尔氨氯地平片新乡双鹭药业有限公司4CYHS2502784富马酸贝达喹啉片湖南埃威格林医药科技有限公司4CYHS2502774乳酸钠林格注射液合肥源丰顺医药科技有限公司4CYHS2502773双氯芬酸钠盐酸利多卡因注射液江苏欣力元生物制药有限公司4CYHS2502771非奈利酮片江西科伦药业有限公司4CYHS2502783盐酸曲唑酮缓释片哈尔滨三联药业股份有限公司4CYHS2502782非奈利酮片江西科伦药业有限公司4CYHS2502781头孢托仑匹酯颗粒石家庄四药有限公司4CYHS2502780盐酸乙哌立松片北京紫萌医药科技有限公司4CYHS2502779沙库巴曲缬沙坦钠片江苏永安制药有限公司4CYHS2502778沙库巴曲缬沙坦钠片江苏永安制药有限公司4CYHS2502777达格列净片重庆博腾药业有限公司4CYHS2502776达格列净片重庆博腾药业有限公司4CYHS2502775乙酰半胱氨酸注射液海口天行健药物研究有限公司4CYHS2502769盐酸莫西沙星氯化钠注射液新天地药业股份有限公司4CYHS2502766ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊海南斯达制药有限公司4CYHS2502765左氧氟沙星片吉林省罗邦药业有限公司4CYHS2502764富马酸福莫特罗吸入溶液复星医药(徐州)有限公司4CYHS2502763泊那替尼片齐鲁制药有限公司4CYHS2502789沙库巴曲缬沙坦钠片四川美大康药业股份有限公司4CYHS2502759沙库巴曲缬沙坦钠片四川美大康药业股份有限公司4CYHS2502758艾拉莫德片辰欣药业股份有限公司4CYHS2502756吗啉硝唑氯化钠注射液湖南华纳大药厂股份有限公司4CYHS2502755过氧苯甲酰凝胶杭州和泽坤元药业有限公司4CYHS2502754美阿沙坦钾片天津华津制药有限公司4CYHS2502760巴瑞替尼片北京万辉双鹤药业有限责任公司4CYHS2502744佩玛贝特片兰西哈三联制药有限公司4CYHS2502743恩扎卢胺软胶囊山东新时代药业有限公司4CYHS2502742头孢托仑匹酯颗粒深圳立健药业有限公司4CYHS2502739头孢托仑匹酯颗粒深圳立健药业有限公司4CYHS2502738甘油磷酸钠注射液上海葆隆生物科技有限公司4CYHS2502737瑞舒伐他汀依折麦布片(I)广东江正药业有限公司4CYHS2502735盐酸伐地那非片杭州民生药物研究院有限公司4CYHS2502734盐酸伐地那非片杭州民生药物研究院有限公司4CYHS2502733二甲双胍恩格列净片(I)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2502732二甲双胍恩格列净片(III)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2502731二甲双胍恩格列净片(VI)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2502730注射用甲苯磺酸奥马环素海南元盈医药科技有限公司4CYHS2502729布瑞哌唑片上海现代制药股份有限公司4CYHS2502727布瑞哌唑片上海现代制药股份有限公司4CYHS2502726布瑞哌唑片上海现代制药股份有限公司4CYHS2502725氟比洛芬凝胶贴膏浙江恒研医药科技有限公司4CYHS2502723利丙双卡因乳膏吉林省奇健生物技术有限公司4CYHS2502722马昔腾坦片宁波美诺华天康药业有限公司4CYHS2502720富马酸伏诺拉生片山东铂源药业股份有限公司4CYHS2502751富马酸伏诺拉生片山东铂源药业股份有限公司4CYHS2502750甲磺酸沙非胺片北京颐康兴医药有限公司4CYHS2502749双氯芬酸钠盐酸利多卡因注射液山东如至生物医药科技有限公司4CYHS2502748佩玛贝特片江苏奥赛康药业有限公司4CYHS2502747甲钴胺片重庆药友制药有限责任公司4CYHS2502746甲苯磺酸索拉非尼片广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂4CYHS2502753ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊青岛双鲸药业股份有限公司4CYHS2502736非奈利酮片山东鲁抗医药股份有限公司4CYHS2502707硝呋太尔制霉菌素阴道软胶囊海南万玮制药有限公司4CYHS2502706甲钴胺片赤峰维康生化制药有限公司4CYHS2502719盐酸西替利嗪滴剂江苏万高药业股份有限公司4CYHS2502718达格列净二甲双胍缓释片(III)河南立诺制药有限公司4CYHS2502717达格列净二甲双胍缓释片(II)河南立诺制药有限公司4CYHS2502716达格列净二甲双胍缓释片(I)河南立诺制药有限公司4CYHS2502715盐酸达泊西汀片山东济坤生物制药有限公司4CYHS2502714盐酸达泊西汀片山东济坤生物制药有限公司4CYHS2502713乳酸环丙沙星氯化钠注射液湖北津药药业股份有限公司4CYHS2502712吗啉硝唑氯化钠注射液西洲医药科技(浙江)有限公司4CYHS2502711白消安注射液广州合和医药有限公司4CYHS2502709非奈利酮片山东鲁抗医药股份有限公司4CYHS2502708盐酸缬更昔洛韦片宜昌人福药业有限责任公司4CYHS2502702瑞卢戈利片广东方盛健盟药业有限公司3CYHL2500136铜[64Cu]氧奥曲肽注射液通瑞生物制药(成都)有限公司3CYHL2500135甲苯磺酸卢美哌隆胶囊四川科伦药业股份有限公司3CYHL2500134利非司特滴眼液广州大光制药有限公司3CYHL2500133丙氯拉嗪栓海鸿恒隆(海南)生物科技有限公司3CYHL2500132注射用罗普司亭N01齐鲁制药有限公司3.2CXSL2500639注射用罗普司亭N01齐鲁制药有限公司3.2CXSL2500638进口申请药品名称企业注册分类受理号甲磺酸洛美他派胶囊Chiesi Farmaceutici S.p.A.5.1JXHS2500083甲磺酸洛美他派胶囊Chiesi Farmaceutici S.p.A.5.1JXHS2500082甲磺酸洛美他派胶囊Chiesi Farmaceutici S.p.A.5.1JXHS2500081葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片Alpha Cognition, Inc.5.1JXHS2500078葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片Alpha Cognition, Inc.5.1JXHS2500080葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片Alpha Cognition, Inc.5.1JXHS2500079Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液Novartis Pharma Schweiz AG2.1JXSS2500106艾沙妥昔单抗注射液(皮下注射)Sanofi Winthrop Industrie2.1JXSS2500107注射用塔拉妥单抗Amgen Inc.3.1JXSS2500104注射用塔拉妥单抗Amgen Inc.3.1JXSS2500105棕榈酸帕利哌酮注射液Pharmathen International S.A.5.2JYHS2500030棕榈酸帕利哌酮注射液Pharmathen International S.A.5.2JYHS2500034棕榈酸帕利哌酮注射液Pharmathen International S.A.5.2JYHS2500033棕榈酸帕利哌酮注射液Pharmathen International S.A.5.2JYHS2500032棕榈酸帕利哌酮注射液Pharmathen International S.A.5.2JYHS2500031LOU064片Novartis Pharma AG1JXHL2500206Icotrokinra片Janssen Research & Development, LLC1JXHL2500207Icotrokinra片Janssen Research & Development, LLC1JXHL2500208PF-08049820水合物片Pfizer Inc.1JXHL2500203PF-08049820水合物片Pfizer Inc.1JXHL2500202BHV-8000缓释片Biohaven Therapeutics, Ltd.1JXHL2500205BHV-8000缓释片Biohaven Therapeutics, Ltd.1JXHL2500204甲磺酸贝舒地尔口服混悬剂Sanofi-Aventis Recherche & Developpement2.2JXHL2500201ABBV-400注射用粉末AbbVie Inc.1JXSL2500137Pasritamig注射液Janssen Research & Development, LLC1JXSL2500135Pasritamig注射液Janssen Research & Development, LLC1JXSL2500136帕博利珠单抗注射液Merck Sharp & Dohme LLC2.2JXSL2500134纳武利尤单抗注射液Bristol-Myers Squibb Company2.2JXSL2500133中药相关申请药品名称企业注册分类受理号益气升脉颗粒瑞阳制药股份有限公司1.1CXZL2500059益母妇炎颗粒健民药业集团股份有限公司1.1CXZL2500058糖宁通络片百灵毓秀(珠海)医药有限公司1.1CXZL2500055HQY总黄酮胶囊南京三同医药科技有限公司1.2CXZL2500057HQY总黄酮提取物南京三同医药科技有限公司1.2CXZL2500056注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

申请上市

2025-07-27

·生物探索

Nature Medicine | 抗体取代放化疗：干细胞移植迎来“温和革命”，范可尼贫血治疗迈出关键一步

引言DNA是指导一切生命活动的终极密码。然而，当这本密码本出现“印刷错误”时，身体就会陷入混乱。对于范可尼贫血（Fanconi Anemia, FA）患者而言，他们的DNA修复系统天生存在缺陷，这使得他们不仅面临着骨髓衰竭的威胁，还极易罹患癌症。长期以来，造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）是治愈这一疾病的唯一希望，但其过程却如同一场“与魔鬼的交易”——患者必须先承受大剂量放化疗带来的“焦土政策”，摧毁自身造血和免疫系统，才能为健康的“种子”细胞腾出空间。这种疗法对于DNA本就脆弱的FA患者来说，毒副作用巨大，往往带来长期的健康隐患。有没有一种更温和、更精准的方式，既能治愈疾病，又能最大限度地保护患者？7月22日，《Nature Medicine》上发表的一篇题为 “Irradiation- and busulfan-free stem cell transplantation in Fanconi anemia using an anti-CD117 antibody: a phase 1b trial” 的研究，为我们揭示了一条充满希望的新路径。研究团队报告了一项开创性的1b期临床试验，他们利用一种抗体药物，成功地为三名FA患儿实施了无需辐射和白消安（busulfan）的干细胞移植。这不仅是一次治疗技术的革新，更可能预示着一个全新的、更安全的移植时代的到来。与魔鬼的交易：治愈范可尼贫血，为何必须“杀敌一千，自损八百”？要理解这项新技术的革命性，我们首先走进范可尼贫血（Fanconi Anemia, FA）患者的世界。这是一种罕见的遗传性疾病，其核心问题在于基因突变导致细胞内的DNA修复机制失灵。我们知道，细胞在分裂和应对外界环境（如紫外线、化学物质）时，DNA难免会受到损伤。正常人体内有一套高效的修复系统，像一群勤劳的维修工，随时修补这些损伤。然而，FA患者的“维修工”却处于“罢工”状态，特别是对于一种被称为“链间交联”（interstrand crosslinks）的复杂损伤束手无策。这会导致一系列灾难性的后果。首先是骨髓衰竭（Bone Marrow Failure, BMF）。骨髓是人体的“造血工厂”，持续不断地生产红细胞、白细胞和血小板。FA患者的造血干细胞由于DNA损伤不断累积，会逐渐凋亡或功能丧失。据统计，约80%的FA患者在12岁前就会出现进行性的骨髓衰竭，导致贫血、易感染和出血不止。其次是癌症易感性。DNA修复缺陷意味着基因突变更容易发生和积累，这是癌症发生的温床。FA患者罹患急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）和头颈部、妇科鳞状细胞癌的风险比普通人高出数百甚至数千倍。面对如此凶险的疾病，造血干细胞移植（HSCT）成为了唯一的治愈手段。其原理很简单：用健康的供者干细胞，替换掉患者有缺陷的造血系统。然而，实施起来却异常残酷。在移植前，患者必须接受一个名为“预处理”（Conditioning）的环节。传统的预处理方案通常采用全身放疗（Total Body Irradiation, TBI）或大剂量化疗药物如白消安（busulfan）。这种预处理方案的目的有两个：一是清空骨髓，为外来的健康干细胞（“种子”）腾出“生存空间”（“土壤”），使其能够顺利植入、生长；二是免疫抑制，摧毁患者自身的免疫系统，防止其对外来的供者细胞产生排斥反应。这套方案对于普通患者来说已是严峻的考验，而对于DNA修复能力本就脆弱的FA患者，则无异于一场“核打击”。放疗和白消安这类基因毒性（genotoxic）的手段，会造成全身性的DNA损伤。FA患者的身体无法有效修复这些损伤，导致了极其严重的毒副作用，包括严重的短期毒性和长期的后遗症，如器官损伤、不孕不育，以及最令人担忧的——二次肿瘤。研究表明，接受过传统HSCT的FA患者，其罹患实体瘤的风险会再次被急剧放大，并且发病年龄显著提前。多年来，研究人员一直在尝试降低预处理的强度，但完全取消TBI或白消安这类核心的清髓手段，又常常导致移植失败——供者的干细胞无法成功“安家落户”，即植入失败（graft failure）。这使得FA的治疗陷入了一个两难的“魔鬼困境”：要么承受剧毒的治疗以求治愈，要么因无法耐受而放弃希望。如何才能打破这个僵局，找到一种既能有效清髓、又能避免全身性DNA损伤的“鱼与熊掌兼得”之法？这正是该研究试图回答的核心问题。破局之路：一把“细胞钥匙”，如何颠覆百年移植规则？研究团队构想了一个巧妙的替代方案。他们认为，既然“焦土政策”式的无差别攻击太过猛烈，何不换用“精准制导”的战术，只针对需要清除的目标——患者自身的造血干细胞（Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, HSPCs）——发起攻击？他们的策略可以分解为三个环环相扣的创新部分。第一部分：精准打击的“生物导弹”——Briquilimab抗体。研究人员找到的“精准制导武器”是一种名为Briquilimab（也称JSP191）的单克隆抗体。它的靶点是造血干/祖细胞表面一个叫做CD117的蛋白。CD117，又名c-KIT，是干细胞因子（stem cell factor）的受体。你可以把它想象成造血干细胞的“能量接收天线”，是维持其生存的关键信号。Briquilimab抗体的作用，就是精确地与CD117结合，像一个“绝缘帽”一样盖住了这个“天线”，阻止生存信号，导致造血干细胞逐渐凋亡。更巧妙的是，研究人员对Briquilimab的结构进行了特殊改造（aglycosylated，去糖基化），使其更像是一种温柔的“劝退”，而非暴力的“强拆”。最关键的一点是，Briquilimab的作用高度特异，只针对表达CD117的造血干/祖细胞，而不会像放化疗那样，对全身其他组织的细胞造成DNA损伤。这就从根本上避免了传统预处理的基因毒性。第二部分：保驾护航的“和平部队”——温和的免疫抑制。仅仅清空骨髓还不够，还必须防止患者的免疫系统攻击新来的供者细胞。为此，研究团队保留了一套不含TBI和白消安的、相对温和的免疫抑制方案，包括兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）、低剂量的氟达拉滨（fludarabine）和环磷酰胺（cyclophosphamide），以及利妥昔单抗（rituximab）。这个组合拳的目标明确：在不造成严重基因毒性的前提下，为供者细胞的植入创造一个和平、宽容的免疫环境。第三部分：精挑细选的“精英援军”——αβ-T细胞去除的半相合移植。为了扩大供者库，研究团队采用了半相合移植（haploidentical HSCT），即使用父母作为供者。为了解决半相合移植中高发的移植物抗宿主病（Graft-versus-Host Disease, GvHD），研究团队在移植前，对移植物进行了体外处理，选择性地去除其中惹是生非的TCRαβ+ T细胞和CD19+ B细胞。经过这番“精挑细选”后，最终输注给患者的移植物，富含高剂量的CD34+造血干细胞，同时TCRαβ+ T细胞的数量被控制在极低的水平。这就像是派遣了一支由“工程师”（干细胞）组成的“精英建设部队”，同时剔除了部队里可能引发冲突的“好斗士兵”。综合来看，这个“Briquilimab精准清髓 + 温和免疫抑制 + αβ-T细胞去除的半相合移植”的新策略，理论上完美地解决了传统疗法的几大痛点：避免了基因毒性，扩大了供者来源，并降低了GvHD的风险。但理论终究是理论，它在真实的人体中表现如何？这正是这项1b期临床试验要回答的问题。初战告捷：三位小勇士的重生之路，数据揭示了什么？这项1b期临床试验招募了三名急需移植的FA患儿，他们分别来自不同的种族背景（白人、亚洲、非洲裔美国人），年龄分别为7岁、10岁和8岁，所携带的FANCA基因突变也各不相同。这为初步评估该方案的普适性提供了宝贵的数据。研究的主要终点是安全性和植入情况。结果令人振奋。1. 安全性：一场没有“硝烟”的战斗三名患儿在接受了单次静脉注射 0.6 mg/kg的Briquilimab 后，均未出现任何与该药物相关的毒副反应。整个预处理和移植期间，最令人担心的肝脏静脉闭塞病（VOD）没有发生。虽然患者们仍然经历了2级或3级的口腔黏膜炎，这可能是由于环磷酰胺等免疫抑制药物引起，但与传统高强度预处理相比，整体的毒性反应显著降低。这证明，用Briquilimab替代TBI和白消安，确实大大减轻了治疗的“痛苦指数”。2. 植入情况：健康“种子”快速生根发芽植入成功是移植最关键的标志。数据显示，三名患儿的植入过程非常迅速且稳健：中性粒细胞恢复到安全水平（>500个/μL）的中位时间仅为 11天（范围11-13天）；摆脱血小板输注依赖的中位时间为 13天（范围11-14天）；所有患儿在移植后的第8天或之前就不再需要输注红细胞。这样的植入速度与既往报道的使用更强预处理方案的移植结果相当，甚至更快，表明Briquilimab的“精准清髓”效果足以媲美传统的“焦土政策”。3. 嵌合率：供者细胞全面“接管”嵌合率（Chimerism）是衡量供者细胞在患者体内占比的金标准。这项研究的嵌合率数据堪称完美。在移植后30天，患者骨髓中所有细胞谱系的供者细胞比例均达到了 92%至100%。更重要的是，在长达两年的持续随访中，这种完全供者嵌合的状态一直稳定维持。在最近一次检测中，三名患者骨髓中所有细胞谱系的供者嵌合率几乎都在 99%至100% 之间。这意味着，健康的供者造血系统已经完全取代了患者原有的缺陷系统，并牢牢地扎下了根。4. 药物代谢与疾病纠正Briquilimab的清除过程稳定且可预测，在移植当天，所有患者体内的药物浓度都顺利降到了安全阈值（<1,500 ng/ml）以下，确保了供者细胞的顺利植入。更令人激动的是，通过经典的DEB诱导的染色体断裂试验发现，移植后所有三名患者的淋巴细胞对DEB的敏感性完全消失，染色体断裂率恢复到了健康人的水平。这从细胞遗传学的层面，证明了FA的疾病表型已经被彻底纠正。骨髓细胞的体外集落形成能力也恢复到了与健康对照组相当的水平。5. 免疫重建与GvHD：可控的“小插曲”在大家最关心的GvHD方面，结果也令人满意。三名患者均未发生急性GvHD。仅有一名患者在后期出现了中度的慢性GvHD，这与患者依从性不佳有关，并得到了有效控制。在半相合移植的背景下，如此低的GvHD发生率，充分体现了αβ-T细胞去除技术的优越性。综合所有数据，这项1b期临床试验证明，Briquilimab导向的无TBI/白消安预处理方案，在FA患者中是安全且高效的。不止于此：从范可尼贫血出发，这场“温和革命”将走向何方？尽管这项研究的样本量很小（仅3人），但其开创性的成果为血液病治疗领域描绘了一幅激动人心的未来图景。它的意义远远超出了范可尼贫血本身。首先，它为一系列遗传性血液病提供了新的治疗范式。FA患者由于其极端的基因毒性敏感，是检验这种“温和”疗法的最佳“试金石”。既然该方案在最脆弱的FA患者身上都取得了成功，那么它很有可能被安全地推广到其他需要干细胞移植的非恶性血液病中，例如镰状细胞病（Sickle Cell Disease）、地中海贫血（Thalassemia），以及其他类型的骨髓衰竭综合征。对于这些患者而言，能够摆脱放化疗的长期阴影，意味着生活质量和远期生存的巨大飞跃。其次，它可能改变移植的时机，实现“防患于未然”。传统移植的高风险性，使得医生和患者往往要等到疾病进展到非常严重的阶段才“下定决心”进行移植。而一个更安全、更温和的移植方案，则可能让早期干预成为现实。我们可以在患者身体状况尚好、器官功能未受损、未发生癌变时就进行移植，从而大大提高移植的成功率。这是一种从“被动挽救”到“主动治愈”的理念转变。再次，它为未来的“全抗体”预处理方案奠定了基础。这项研究虽然去除了TBI和白消安，但仍然使用了环磷酰胺和氟达拉滨等化疗药物进行免疫抑制。这提示我们，通往“完全无毒”的道路还未走完。然而，这项研究的成功，为最终实现完全不含任何基因毒性药物的、纯抗体驱动的预处理方案铺平了道路。未来，我们或许可以开发出更精准、更高效的抗体组合，来分别完成清髓和免疫抑制的任务，将移植的副作用降至最低。当然，我们必须保持严谨的科学态度。这项研究仍处于早期阶段，其1b期试验的主要目的是验证安全性。目前，这项研究的2a期临床试验（ClinicalTrials.gov identifier: NCT04784052）正在进行中，更大规模的患者队列将为我们提供更可靠的有效性数据。关于这种新疗法是否真的能降低二次肿瘤的远期风险，还需要数十年乃至更长时间的随访才能得出结论。尽管如此，这项发表在《自然-医学》上的研究，无疑是精准医学在血液病治疗领域取得的一次里程碑式的胜利。它照亮了那些在黑暗中挣扎的FA患者家庭，也为整个干细胞移植领域指明了一个更人道、更安全、更充满希望的发展方向。这场由一把“细胞钥匙”开启的“温和革命”，或许才刚刚拉开序幕。它让我们有理由相信，在不远的未来，治愈将不再意味着必须承受毁灭性的代价，医学的进步终将让生命在重塑的过程中，绽放出更温柔而坚韧的光芒。参考文献Agarwal, R., Bertaina, A., Soco, C. et al. Irradiation- and busulfan-free stem cell transplantation in Fanconi anemia using an anti-CD117 antibody: a phase 1b trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03817-1声明：本文仅用于分享，不代表平台立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们第一时间更正，谢谢！往期热文：Nature Biotechnology | 血液中的“肠道私语”：一种颠覆性的癌症检测方法正在浮现Nature | 脂肪的“记忆”与“遗忘”：研究揭示减肥逆转衰老的细胞奥秘Science | 我们的大脑从未停止生长？解密成年人大脑中持续“上新”的神经细胞Cell | 告别“猜谜式”基因研究！“女娲”模型从源头破译调控密码，让DNA序列“开口说话”Nature | 继“人类基因组计划”后，生命科学的下一个宏伟蓝图：绘制人体亿万细胞的“突变天书”Science | 免疫系统的“变形金刚”：一个会“倒立”的酶，如何帮我们抵御病毒入侵？

临床1期

2025-06-22

·信狐药迅

国内唯一！加巴喷丁口服溶液-这款神经系统用药的新剂型突破-提交上市申请|新受理（6.16-6.22）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(6.16-6.22）新药上市申请无新药临床申请药品名称企业注册分类受理号CX1440胶囊杭州邦顺制药有限公司1CXHL2500603CX1440胶囊杭州邦顺制药有限公司1CXHL2500602HSK47388片海思科医药集团股份有限公司1CXHL2500601HSK47388片海思科医药集团股份有限公司1CXHL2500600磷酸泊沃昔替尼片海南德镁医药科技有限责任公司1CXHL2500599磷酸泊沃昔替尼片海南德镁医药科技有限责任公司1CXHL2500598磷酸泊沃昔替尼片海南德镁医药科技有限责任公司1CXHL2500597BAY 3713372 片拜耳医药保健有限公司1CXHL2500596BAY 3713372 片拜耳医药保健有限公司1CXHL2500595YH004胶囊杭州禹泓医药科技有限公司1CXHL2500592丁二酸复瑞替尼胶囊复星万邦(江苏)医药集团有限公司1CXHL2500591F-02-2-Na片广东横琴新创益生物医药有限公司1CXHL2500589F-02-2-Na片广东横琴新创益生物医药有限公司1CXHL2500588F-02-2-Na片湘北威尔曼制药股份有限公司1CXHL2500587SIM0508片上海先祥医药科技有限公司1CXHL2500584SIM0508片上海先祥医药科技有限公司1CXHL2500583ABSK043片上海和誉生物医药科技有限公司1CXHL2500582ABSK043片上海和誉生物医药科技有限公司1CXHL2500581雷美替胺双释片南京三迭纪医药科技有限公司2.2CXHL2500590FCZR博济医药科技股份有限公司2.2;2.4CXHL2500594FCZR博济医药科技股份有限公司2.2;2.4CXHL2500593注射用西罗莫司(白蛋白结合型)石药集团中奇制药技术(石家庄)有限公司2.2;2.4CXHL2500586奥曲肽长效注射液石药集团中奇制药技术(石家庄)有限公司2.2;2.4CXHL2500585重组带状疱疹疫苗(CHO细胞) (复合佐剂)江苏立维斯德生物技术有限公司1.3CXSL2500498T3011疱疹病毒注射液苏州亦诺微医药科技有限公司1CXSL2500502多抗原自体免疫细胞注射液恒瑞源正(上海)生物科技有限公司1CXSL2500501CM336注射液康诺亚生物医药科技(成都)有限公司1CXSL2500503HX001注射液武汉厚先生物医药有限公司1CXSL2500499SA102-CAR-T注射液沈阳三生制药有限责任公司1CXSL2500497JLM019注射液杰库(上海)生物医药研究有限公司1CXSL2500496KN5501细胞注射液深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司1CXSL2500488人脐带间充质干细胞注射液北京再生生物科技研究院有限公司1CXSL2500494脐带间充质干细胞注射液中科聚研(北京)生物科技有限公司1CXSL2500492注射用HS-20093上海翰森生物医药科技有限公司1CXSL2500490SY-005注射液苏州亚宝药物研发有限公司1CXSL2500489SHR-8068注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500495怡培生长激素注射液厦门特宝生物工程股份有限公司2.2CXSL2500493阿得贝利单抗注射液上海盛迪医药有限公司2.2CXSL2500491仿制药申请药品名称企业注册分类受理号小儿多种维生素注射液(13)亚宝药业集团股份有限公司3CYHS2502241比拉斯汀口崩片四川科伦药业股份有限公司3CYHS2502229丙酸氟替卡松吸入粉雾剂润生药业有限公司3CYHS2502219苯溴马隆片浙江华海制药科技有限公司3CYHS2502226氨基酸(15)腹膜透析液石家庄四药有限公司3CYHS2502220二硫化硒洗剂福元药业有限公司3CYHS2502216硝普钠注射液海南倍特药业有限公司3CYHS2502213硝普钠注射液广州世济医药科技有限公司3CYHS2502228膦甲酸钠注射液海南如康生物科技有限公司3CYHS2502204盐酸曲唑酮片合肥英太制药有限公司3CYHS2502177盐酸曲唑酮片合肥英太制药有限公司3CYHS2502176盐酸纳美芬注射液石家庄四药有限公司3CYHS2502174比拉斯汀口服溶液河南君善生物技术有限公司3CYHS2502169托吡酯口服溶液广州汉光药业股份有限公司3CYHS2502194硫代硫酸钠注射液中润药业有限公司3CYHS2502193硫代硫酸钠注射液中润药业有限公司3CYHS2502192盐酸左沙丁胺醇雾化吸入溶液广州南新制药有限公司3CYHS2502188帕拉米韦注射液海南惠普森医药生物技术有限公司3CYHS2502187聚乙二醇4000散海南允鼎医药科技有限公司3CYHS2502186艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂山东则正医药技术有限公司3CYHS2502182硝普钠注射液仁合益康汇泽药业河北有限公司3CYHS2502175氨磺必利口服溶液西洲医药科技(浙江)有限公司3CYHS2502146琥珀酸亚铁片郑州泰丰制药有限公司3CYHS2502145西格列汀二甲双胍缓释片保定天浩制药有限公司3CYHS2502158小儿复方氨基酸注射液(19AA-I)燃点(南京)生物医药科技有限公司3CYHS2502157加巴喷丁口服溶液海南斯达制药有限公司3CYHS2502156乙酰半胱氨酸片华益药业科技(安徽)有限公司3CYHS2502155盐酸精氨酸注射液石家庄四药有限公司3CYHS2502154草酸艾司西酞普兰口服溶液武汉益博元医药科技有限公司3CYHS2502162硫酸长春新碱注射液海南倍特药业有限公司3CYHS2502160二十碳五烯酸乙酯软胶囊浙江沣华医药科技有限公司4CYHS2502243乙酰半胱氨酸注射液江西银涛药业股份有限公司4CYHS2502242苯磺酸左氨氯地平片苏州俞氏药业有限公司4CYHS2502240苯磺酸左氨氯地平片苏州俞氏药业有限公司4CYHS2502239注射用甲苯磺酸奥马环素苏州天马医药集团天吉生物制药有限公司4CYHS2502238氧(气态)渭南市临渭区新永安医用氧有限责任公司4CYHS2502237甲钴胺片山西汾河制药有限公司4CYHS2502236枸橼酸钠血滤置换液广东科泓药业有限公司4CYHS2502235复方氨基酸注射液(18AA-VII)辰欣药业股份有限公司4CYHS2502233乙酰半胱氨酸注射液安徽金太阳生化药业有限公司4CYHS2502232注射用甲苯磺酸奥马环素海南合瑞制药股份有限公司4CYHS2502231硫酸艾沙康唑胶囊福安药业集团庆余堂制药有限公司4CYHS2502230氨吡啶缓释片石家庄四药有限公司4CYHS2502225溴芬酸钠滴眼液盈科瑞(珠海金湾)制药有限公司4CYHS2502224艾拉莫德片河北龙海药业有限公司4CYHS2502223硫酸氨基葡萄糖胶囊白云山东泰商丘药业有限公司4CYHS2502222瑞维那新吸入溶液广州大光制药有限公司4CYHS2502221聚乙烯醇滴眼液瑞海医药科技(山东)有限公司4CYHS2502218二十碳五烯酸乙酯软胶囊海南斯达制药有限公司4CYHS2502217二十碳五烯酸乙酯软胶囊苏州中化药品工业有限公司4CYHS2502215二十碳五烯酸乙酯软胶囊苏州中化药品工业有限公司4CYHS2502214聚乙烯醇滴眼液广州仁恒医药科技股份有限公司4CYHS2502212乙酰半胱氨酸注射液峨眉山通惠制药有限公司4CYHS2502211蛋白琥珀酸铁口服溶液山东新时代药业有限公司4CYHS2502210乙酰半胱氨酸注射液江苏宝东医药科技有限公司4CYHS2502209硫酸氨基葡萄糖胶囊安徽泰恩康制药有限公司4CYHS2502208蛋白琥珀酸铁口服溶液青岛黄海制药有限责任公司4CYHS2502227瑞维那新吸入溶液齐鲁制药有限公司4CYHS2502234达格列净二甲双胍缓释片(III)广州大光制药有限公司4CYHS2502207达格列净二甲双胍缓释片(II)广州大光制药有限公司4CYHS2502206达格列净二甲双胍缓释片(I)广州大光制药有限公司4CYHS2502205乌帕替尼缓释片重庆圣华曦药业股份有限公司4CYHS2502203他达拉非片海南赛立克药业有限公司4CYHS2502202他达拉非片海南赛立克药业有限公司4CYHS2502201他达拉非片海南赛立克药业有限公司4CYHS2502200盐酸戊乙奎醚注射液湖南一格制药有限公司4CYHS2502198盐酸戊乙奎醚注射液湖南一格制药有限公司4CYHS2502197贝美前列素滴眼液北京北陆药业股份有限公司4CYHS2502196乙酰半胱氨酸注射液安徽茂康药业有限公司4CYHS2502199瑞维那新吸入溶液四川普锐特药业有限公司4CYHS2502195盐酸曲唑酮缓释片华益药业科技(安徽)有限公司4CYHS2502179盐酸曲唑酮缓释片华益药业科技(安徽)有限公司4CYHS2502178中/长链脂肪乳注射液(C8-24Ve)江苏明德制药有限公司4CYHS2502173甲硝唑凝胶杭州和泽坤元药业有限公司4CYHS2502172盐酸乙哌立松片康普药业股份有限公司4CYHS2502170阿卡波糖片北京双鹭药业股份有限公司4CYHS2502168阿卡波糖片北京双鹭药业股份有限公司4CYHS2502167依折麦布辛伐他汀片安徽佳和药业有限公司4CYHS2502166草酸艾司西酞普兰片湖南千金湘江药业股份有限公司4CYHS2502191草酸艾司西酞普兰片湖南千金湘江药业股份有限公司4CYHS2502190草酸艾司西酞普兰片湖南千金湘江药业股份有限公司4CYHS2502189苯磺顺阿曲库铵注射液大道隆达(北京)医药科技发展有限公司4CYHS2502184雌二醇地屈孕酮片扬州奥锐特药业有限公司4CYHS2502183奥美沙坦酯氨氯地平片裕松源药业有限公司4CYHS2502171乙酰半胱氨酸注射液福安药业集团庆余堂制药有限公司4CYHS2502185盐酸氨溴索口服溶液石家庄凯达生物工程有限公司4CYHS2502181盐酸氨溴索口服溶液石家庄凯达生物工程有限公司4CYHS2502180恩格列净片浙江江北药业有限公司4CYHS2502147普瑞巴林胶囊石家庄市华新药业有限责任公司4CYHS2502144普瑞巴林胶囊石家庄市华新药业有限责任公司4CYHS2502143吸入用乙酰半胱氨酸溶液合肥力成药业有限公司4CYHS2502159注射用甲苯磺酸奥马环素四川美大康华康药业有限公司4CYHS2502153培哚普利叔丁胺片华益药业科技(安徽)有限公司4CYHS2502152培哚普利叔丁胺片华益药业科技(安徽)有限公司4CYHS2502151磷酸奥司他韦胶囊江苏诚康药业有限公司4CYHS2502150甲磺酸酚妥拉明注射液海南倍康医药科技有限公司4CYHS2502149氧(液态)石家庄陕鼓气体有限公司4CYHS2502148米格列醇片武汉维奥制药有限公司4CYHS2502165依折麦布片湖南千金湘江药业股份有限公司4CYHS2502164白消安注射液海南倍特药业有限公司4CYHS2502161溴芬酸钠滴眼液山东海山药业有限公司4CYHS2502163达格列净二甲双胍缓释片(I)天津力生制药股份有限公司4CYHS2502142雷珠单抗注射液杰科(天津)生物医药有限公司3.3CXSS2500067德谷门冬双胰岛素注射液宜昌东阳光长江药业股份有限公司3.3CXSS2500066德谷门冬双胰岛素注射液宜昌东阳光长江药业股份有限公司3.3CXSS2500065噁拉戈利片金陵药业股份有限公司南京金陵制药厂3CYHL2500118噁拉戈利片金陵药业股份有限公司南京金陵制药厂3CYHL2500117左甲状腺素钠口服溶液江苏贝美制药有限公司3CYHL2500116甲磺酸酚妥拉明滴眼液广州大光制药有限公司3CYHL2500114黄体酮阴道缓释凝胶河北新张药股份有限公司4CYHL2500115SYS6036注射液石药集团巨石生物制药有限公司3.3CXSL2500500进口申请药品名称企业注册分类受理号紫杉醇口服溶液DAEHWA PHARMACEUTICAL CO.,LTD.2.4JXHS2500073紫杉醇口服溶液DAEHWA PHARMACEUTICAL CO.,LTD.2.4JXHS2500072紫杉醇口服溶液DAEHWA PHARMACEUTICAL CO.,LTD.2.4JXHS2500071马昔腾坦分散片Janssen-Cilag International NV5.1JXHS2500070匹妥布替尼片Eli Lilly Nederland B.V.5.1JXHS2500069匹妥布替尼片Eli Lilly Nederland B.V.5.1JXHS2500068Centanafadine持释胶囊Otsuka Pharmaceutical Co.,Ltd.1JXHL2500152Centanafadine持释胶囊Otsuka Pharmaceutical Co.,Ltd.1JXHL2500151Centanafadine持释胶囊Otsuka Pharmaceutical Co.,Ltd.1JXHL2500150PF-07248144片Pfizer Inc.1JXHL2500149PF-07248144片Pfizer Inc.1JXHL2500148BI 907828片Boehringer Ingelheim International GmbH1JXHL2500147BI 907828片Boehringer Ingelheim International GmbH1JXHL2500146BI 907828片Boehringer Ingelheim International GmbH1JXHL2500145AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500109AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500108AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500107AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500106AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500105AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500104AZD8205AstraZeneca AB1JXSL2500103AZD6621AstraZeneca AB1JXSL2500090AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500096AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500095AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500094AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500093AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500092AMG 133Amgen Inc.1JXSL2500091注射用贝林妥欧单抗(皮下注射)Amgen Inc.2.1JXSL2500098注射用贝林妥欧单抗(皮下注射)Amgen Inc.2.1JXSL2500097注射用德曲妥珠单抗Daiichi Sankyo, Inc.2.2JXSL2500101比奇珠单抗注射液UCB Pharma S.A.2.2JXSL2500100比奇珠单抗注射液UCB Pharma S.A.2.2JXSL2500099DS-1062aDaiichi Sankyo, Inc.2.2JXSL2500102中药相关申请药品名称企业注册分类受理号通窍静眩颗粒九华华源药业股份有限公司1.1CXZL2500040注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

疫苗申请上市

100 项与白消安相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00248	白消安	L01AB01	DB01008

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
造血干细胞移植	欧盟	Pierre Fabre Médicament SAS	2003-07-09
造血干细胞移植	冰岛	Pierre Fabre Médicament SAS	2003-07-09
造血干细胞移植	列支敦士登	Pierre Fabre Médicament SAS	2003-07-09
造血干细胞移植	挪威	Pierre Fabre Médicament SAS	2003-07-09
骨髓移植排斥反应	以色列	Pierre Fabre SA	2002-02-22
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.	1999-02-04
真性红细胞增多症	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1981-01-01
髓系白血病	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	1957-10-07
急性髓性白血病	美国	Waylis Therapeutics LLC	1954-06-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	临床3期	美国	Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.	2011-09-30
结外NK-T细胞淋巴瘤	临床2期	美国	Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-12-01
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床2期	美国	Celgene Corp.	2016-06-22
腺苷脱氨酶缺乏	临床2期	美国	Orchard Therapeutics Plc	2013-08-02
复发性多发性骨髓瘤	临床2期	美国	Otsuka America Pharmaceutical, Inc.	2010-05-01
复发性多发性骨髓瘤	临床2期	美国	Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.	2010-05-01
复发性多发性骨髓瘤	临床2期	加拿大	Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.	2010-05-01
霍奇金淋巴瘤	临床2期	美国	Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.	2010-01-01
霍奇金淋巴瘤	临床2期	加拿大	Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.	2010-01-01
非霍奇金淋巴瘤	临床2期	美国	Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.	2010-01-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03247088 (S266, EHA2025)	临床1/2期	急性髓性白血病 FLT3 ITD	59	Sorafenib 800mg	鹹餘醖衊範壓艱範艱鏇(夢憲醖廠鬱築糧淵鑰齋) = 觸醖積積夢餘製膚觸範淵艱廠窪齋遞顧鹽襯遞 (餘製網醖餘憲鏇餘顧遞, 61.8 ~ 84.8)	积极	2025-05-14
PF1188 (EHA2025)	N/A	输血依赖性地中海贫血	51	F-BMT conditioning regimen	夢鏇壓淵壓糧衊衊構淵(糧鬱鏇獵艱廠壓簾蓋襯) = 淵繭艱蓋糧艱選糧構醖艱鑰鬱鹽壓餘窪繭醖鏇 (艱蓋衊衊簾範構鬱壓醖 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT03615105 (CTgov)	临床2期	霍奇金淋巴瘤 \| Ph样急性淋巴细胞白血病 \| 急性髓性白血病 ... 更多	9	Hyperfractionated total body irradiation+Cyclophosphamide+Rituximab+Thiotepa (Radiation, Thiotepa & Cyclophosphamide)	繭簾夢願艱鹹築觸鑰網 = 蓋觸壓獵壓築夢鹹淵築築餘願顧壓選築構積膚 (顧獵蓋膚鹽範鹹鏇遞簾, 願築繭築願願鏇顧範顧 ~ 糧範壓醖鑰遞壓積鏇積) 更多	-	2025-04-06
				HPC(A) stem cell allograft+Fludarabine+Busulfan+Melphalan+Rituximab (Busulfan, Fludarabine & Melphalan)	繭簾夢願艱鹹築觸鑰網 = 憲夢衊獵範遞夢壓製襯築餘願顧壓選築構積膚 (顧獵蓋膚鹽範鹹鏇遞簾, 積觸窪壓糧鹹遞獵壓鹹 ~ 鑰襯選窪壓憲餘築範鬱) 更多
ASH2024	N/A	造血干细胞移植	-	Fludarabine 30mg/m2 + Thiotepa 5mg/kg	醖鹹憲齋憲觸願衊廠窪(鹽廠蓋齋構夢憲積繭選) = 齋遞構選鬱範廠範膚鏇獵廠齋積夢繭鹹觸淵構 (顧鏇齋鏇壓獵範艱築艱 ) 更多	-	2024-12-09
				Fludarabine 30mg/m2 + Busulfan 3.2mg/kg	鑰齋網鏇簾願鹹繭憲鹹(膚憲蓋積淵築膚艱蓋鬱) = 遞簾範衊糧醖膚衊築齋艱夢顧夢構齋衊鑰鑰艱 (鬱構餘鹹鏇窪積壓選繭 ) 更多
ASH2024 人工标引	N/A	急性巨核细胞白血病	59	Busulfan/Cyclophosphamide	憲構繭醖積鑰鏇鏇餘鏇(齋觸鏇鬱壓膚鏇網糧積) = 簾壓選襯衊製淵蓋憲鬱糧鏇壓願鬱構壓選願鹹 (憲鹽糧鬱網憲網鬱顧餘 ) 更多	积极	2024-12-08
				Busulfan/Cyclophosphamide+Melphalan	憲構繭醖積鑰鏇鏇餘鏇(齋觸鏇鬱壓膚鏇網糧積) = 鏇範鏇窪積繭窪艱壓鬱糧鏇壓願鬱構壓選願鹹 (憲鹽糧鬱網憲網鬱顧餘 ) 更多
CMRG-001 (ASH2024)	N/A	多发性骨髓瘤	78	CyBorD induction + HD-Mel + single ASCT + lenalidomide maintenance	衊鬱糧積積窪衊廠齋淵(鹹夢醖積醖簾鏇網窪鑰) = 簾願夢夢構廠齋廠衊顧鏇繭廠餘衊積膚鹽夢廠 (襯蓋觸鹹鏇繭鑰窪醖蓋, 70 ~ 88) 更多	积极	2024-12-08
ASH2024	N/A	骨髓纤维化	-	Bu 80 mg/m2	鏇餘淵膚膚膚糧鬱鬱膚(鹽獵觸簾艱夢鏇網鹹構) = 鏇艱襯夢鏇製遞淵遞憲遞鹹醖淵蓋範齋膚築壓 (憲簾醖範製廠廠遞簾鏇 ) 更多	-	2024-12-08
				Thiotepa 5 mg/kg	鏇餘淵膚膚膚糧鬱鬱膚(鹽獵觸簾艱夢鏇網鹹構) = 選憲襯選窪製獵齋夢構遞鹹醖淵蓋範齋膚築壓 (憲簾醖範製廠廠遞簾鏇 ) 更多
ASH2024	N/A	淋巴瘤	-	TreoFlu	鬱鹽願範顧夢膚糧築築(膚艱鬱觸膚鏇網壓鹽糧) = 鑰壓膚築網蓋鏇獵艱糧製醖鑰網願顧鬱廠願繭 (餘淵獵鏇襯鏇鹹獵夢壓 ) 更多	-	2024-12-07
				TBF	鬱鹽願範顧夢膚糧築築(膚艱鬱觸膚鏇網壓鹽糧) = 鏇糧繭衊鬱膚製鑰憲鹹製醖鑰網願顧鬱廠願繭 (餘淵獵鏇襯鏇鹹獵夢壓 ) 更多
1142Steroid Pre-Busulfan (ASH2024)	N/A	镰状细胞血症	115	Steroid Pre-Busulfan (HLA-identical sibling HSCT)	鏇襯衊糧築餘窪築窪鏇(簾膚夢製餘遞夢衊蓋構) = 壓夢製觸鹹鏇廠窪糧遞範遞糧壓繭積衊糧構糧 (艱艱夢齋鬱襯製膚蓋顧 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT04151706 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 慢性期慢性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 ... 更多	7	Hyperfractionated TBI+Fludarabine+Busulfan+Cyclophosphamide+Thiotepa	製製顧簾選遞製鬱獵觸 = 積簾顧淵願遞鏇獵窪獵廠憲鏇鏇醖鹽膚遞簾鑰 (鹹鏇選繭繭壓遞築夢網, 廠蓋構製壓夢網壓蓋網 ~ 鏇遞淵醖觸鏇襯繭壓願) 更多	-	2024-10-17