This study will evaluate whether processing blood stem cell transplants using an investigational device (the CliniMACS system) results in less complications for patients undergoing transplant for treatment of a blood malignancy (cancer) or blood disorder.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

Baptist Health South Florida, Inc.

NCT06687772 / Not yet recruiting临床2期IIT

Safety and Feasibility Study for CNS-Relapse Prevention in High-Risk Diffuse Large B-cell Lymphoma With Thiotepa-based Autologous Stem Cell Transplant (CNS-PHLAT)

A serious consequence of systemic diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) is secondary central nervous system (CNS) relapse, which occurs in approximately 5% of all patients. Many CNS relapses occur within the first year after completion of frontline treatment and are associated with significantly increased mortality; thus, it is important to tailor frontline treatment to provide prophylaxis against CNS relapse in those patients who are determined to be high-risk.
Autologous stem cell transplantation (ASCT) is standard of care for patients with DLBCL who relapse one year or more after first remission, and it has been shown to improve progression-free survival for patients with primary CNS lymphoma.
The four-drug BEAM regimen (carmustine, etoposide, cytarabine, and melphalan) is the preferred conditioning regimen for DLBCL patients undergoing ASCT; however, patients with primary CNS lymphoma receive thiotepa plus carmustine as their conditioning regimen due to its better CNS penetration.
This study tests the hypothesis that consolidation thiotepa/carmustine ASCT in first complete remission will reduce the risk of CNS relapse in transplant-eligible patients with DLBCL with no prior CNS disease at high risk of secondary CNS recurrence.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

NCT06646211 / Not yet recruiting临床2期IIT

A Single-arm, Multicenter Phase Ⅱclinical Study Evaluating High-dose Methotrexate Combined with Thiotepa and Zanubrutinib in the Treatment of Newly Diagnosed Central Nervous System Diffuse Large B-cell Lymphoma (MTZ)

This is a phase Ⅱ clinical study of Zanubrutinib(Z) in combination with methotrexate (M) and thiotepa(T) in treating newly diagnosed primary CNS lymphoma (PCNSL).
The purpose of the study is to test the efficacy and tolerability of a combination treatment of MTZ regimen in treating patients who have newly diagnosed PCNSL

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

中山大学

100 项与塞替派相关的临床结果

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100 项与塞替派相关的转化医学

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100 项与塞替派相关的专利（医药）

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2,307

项与塞替派相关的文献（医药）

2025-01-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Reduced Intensity Conditioning Prior Autologous Stem Cell Transplantation in Elderly DLBCL Patients

Article

作者: Engelhardt, Monika ; Finke, Jürgen ; Strüßmann, Tim ; Hermes, Philipp ; Duque‐Afonso, Jesús ; Marks, Reinhard ; Ihorst, Gabriele ; Duyster, Justus

ABSTRACT:

High‐dose chemotherapy (HDCT) followed by autologous stem cell transplantation (ASCT) is widely used in patients with diffuse large B‐cell lymphoma. HDCT/ASCT is associated with increased morbidity in elderly/unfit patients. We retrospectively evaluated the use of reduced intensity conditioning in DLBCL patients. Our study included 146 patients aged 60 years and older treated at our institution between 2005 and 2019; 86 patients received standard intensity conditioning (SI group) with BEAM or TEAM (BCNU or thiotepa, etoposide, cytarabine, melphalan). Sixty patients received reduced intensity high‐dose conditioning (RI group) with BM (BCNU, melphalan, 43.3%), TM (thiotepa, melphalan, 16.7%), BCNU or busulfan thiotepa (38.4%), or bendamustine melphalan (1.7%). Median follow‐up was 62.4 months. We observed comparable toxicities in the SI and RI groups. The cumulative incidence of relapse at 3 years was higher in the RI group (30.8% vs. 23.4%, p = 0.034). There was no difference in nonrelapse mortality (NRM). In univariate analyses, SI vs. RI conditioning resulted in superior progression‐free survival (PFS) (HR 1.80 CI 1.11–2.92, p = 0.017) but not in superior overall survival (OS) (HR 1.48 CI 0.86–2.56, p = 0.152). On multivariate analysis, we observed no difference in PFS (HR 0.74 CI 0.40–1.38, p = 0.345) and a trend toward better OS with RI conditioning (HR 0.45 CI 0.22–0.94, p = 0.032). Age 60–69 versus ≥ 70 years and remission prior to ASCT were the only factors predicting better PFS. Factors associated with better OS were RI conditioning, age 60–69 versus ≥ 70 years, ECOG 0 versus ≥ 1 performance status, bulky disease, and prior lines 1 versus ≥ 2. In conclusion, RI conditioning prior to ASCT may be feasible in elderly patients and led to a comparable outcome when corrected for several significant confounders.

2024-12-01·LEUKEMIA RESEARCH

Thiotepa-busulfan-fludarabine conditioning as a promising approach prior to haploidentical allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in hematological malignancies with extramedullary involvement: Insights from a single center

Letter

作者: Huang, Xianbo ; Mei, Chen ; Qian, Jiejing ; Wang, Shasha ; Tong, Hongyan ; Jin, Jie ; Ren, Yanling ; Wu, Xianhui ; Xu, Yu

2024-12-01·BONE MARROW TRANSPLANTATION

Evaluation of risk for bronchiolitis obliterans syndrome after allogeneic hematopoietic cell transplantation with myeloablative conditioning regimens

Article

作者: Rassner, Paraschiva ; Wäsch, Ralph ; Zeiser, Robert ; Finke, Jürgen ; Stolz, Daiana ; Bertz, Hartmut ; Wehr, Claudia ; Duque-Afonso, Jesús ; Marks, Reinhard ; Frye, Björn Christian ; Walther, Kristin ; Köhler, Thomas ; Maas-Bauer, Kristina ; Ihorst, Gabriele

Abstract:

Bronchiolitis obliterans syndrome (BOS), as chronic manifestation of graft-versus-host disease (GVHD), is a debilitating complication leading to lung function deterioration in patients after allogeneic hematopoietic cell transplantation (allo-HCT). In the present study, we evaluated BOS development risk in patients after receiving myeloablative conditioning (MAC) regimens. We performed a retrospective analysis of patients undergoing allo-HCT, who received MAC with busulfan/cyclophosphamid (BuCy, n = 175) busulfan/fludarabin (FluBu4, n = 29) or thiotepa/busulfan/fludarabine (TBF MAC, n = 37). The prevalence of lung disease prior allo-HCT, smoking status, GvHD prophylaxis, HCT-CI score, EBMT risk score and GvHD incidence varied across the groups. The cumulative incidence of BOS using the NIH diagnosis consensus criteria at 2 years after allo-HCT was 8% in FluBu4, 23% in BuCy and 19% in TBF MAC (p = 0.07). In the multivariate analysis, we identified associated factors for time to BOS such as FEV1<median (99% of predicted) (HR = 2.39, p = 0.004), CMV patient serology positivity (HR = 2.11, p = 0.014), TLC < 80% of predicted (HR = 0.12, p = 0.02) and GvHD prophylaxis with in vivo T-cell depletion (HR = 0.29, p = 0.001) as predictors of BOS. In summary, we identified risk factors for BOS development in patients receiving MAC conditioning. These findings might serve to identify patients at risk, who might benefit from closely monitoring or early therapeutic interventions.

项与塞替派相关的新闻（医药）

2024-12-22

·ioncology

守正创新，勇攀高峰丨祝贺浙一血液17项自主原创工作入选2024ASH并获2项口头报告和2项杰出摘要奖

2024年第66届美国血液学会（ASH）年会于12月7日至10日在加利福尼亚州圣地亚哥隆重召开。作为血液学研究领域最具影响力的国际性学术会议，ASH年会不仅是展示临床研究成果的重要平台，更是全球血液学专家交流创新理念的重要舞台。本届大会汇集了来自世界各地的临床医生、科研人员及生物医药企业代表，共同探讨从基础研究到临床应用的最新突破。此次会议上，浙大一院血液科带来17项原创性性研究成果，其中包括2项口头报告和15项海报展示，其中有2篇海报展示的摘要荣获"杰出摘要奖"（Abstract Achievement Award），充分展现了中国学者在血液疾病研究和治疗领域的创新实力，为推动全球血液病诊疗进步贡献了中国智慧。 2024ASH成果一览 2 项 Oral presentation 1 摘要号：663 通讯作者：佟红艳教授第一作者：周歆平报告时间：2024年12月8日 5:00 PM（当地时间）报告地点：Manchester Grand Hyatt San Diego, Harbor Ballroom DEFG 英文题目：Decitabine Plus All-Trans Retinoic Acid Versus Decitabine Monotherapy for Myelodysplastic Syndromes with Excess Blasts: A Multicentre, Randomized Controlled Trial 中文题目：全反式维甲酸联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征-原始细胞增多型的多中心、随机对照临床研究内容回顾：浙大一院血液科开展全反式维甲酸（ATRA）联合地西他滨对比地西他滨单药治疗MDS-EB的多中心、随机对照临床研究，探索ATRA联合地西他滨治疗MDS-EB的有效性和安全性。确诊MDS-EB的患者1:1随机分配至ATRA联合地西他滨组和地西他滨单药组，给与至少四个周期的治疗，主要研究终点为总体反应率(ORR)，次要研究终点包括CR率、骨髓应答率、血液学应答率、无进展生存（PFS）、总生存（OS）等。研究结果显示，在2018年9月11日至2022年9月10日期间，227名患者入组临床研究，其中223例患者接受了至少一剂药物治疗。其中ATRA联合地西他滨组113例，地西他滨单药组114例。ATRA联合地西他滨组ORR为78.2%，显著高于地西他滨单药组51.3%（P<0.001）。中位随访时间30.1 月， ATRA组无进展生存（PFS）较长（14.9月vs. 10.5月P=0.03）。ATRA组的中位OS为23.0月，地西他滨组为19.3月。ATRA组皮肤干燥(34.5% vs. 15.3%, P<0.001)、头痛( 19.1% vs. 6.2%，P=0.020)和高甘油三酯血症（17.3%）vs. 5.3%，P=0.019）发生率高于对照组，但大多数是1-2级。两组在3级或以上血液学不良事件方面没有差异。研究结果表明，ATRA联合地西他滨对比地西他滨单药治疗成年MDS-EB患者可提高ORR、延长PFS，不良反应可耐受。提示ATRA联合地西他滨可能成为MDS-EB一线治疗新选择。来自弗莱堡大学医学中心的Michael Lübbert教授对该项研究给予高度评价以下为邮件原文： “To my colleagues and me, your presentation is to be counted among the "Best of ASH" ! ”。这不仅仅是对浙大一院血液科的认可，更是对原创性研究的认可。图为Michael Lübbert(中)与佟红艳教授（右）、周歆平教授(左)交流合影 2 摘要号：836 通讯作者：金洁教授第一作者：索珊珊报告时间：2024年12月9日 3:00 PM（当地时间）报告地点：Marriott Marquis San Diego Marina, Marriott Grand Ballroom 2-4 英文题目: Venetoclax Combined with HAG Regimen in Newly Diagnosed ETP-ALL: A Prospective, Multicenter, Phase 2 Trial 中文题目：维奈克拉联合HAG方案治疗初发ETP-ALL：一项前瞻性、多中心、II期临床研究内容回顾：本项研究是一项前瞻性、多中心、单臂研究，主要目的是评估维奈克拉联合HAG方案治疗成人初治ETP-ALL患者的有效性及安全性。主要研究终点为治疗1疗程后完全缓解率（CR）/CRi率，次要终点包括治疗1疗程后MRD阴性（流式检测）率、患者的总生存期、无事件生存期以及安全性。 2022年07至2024年03月，我们总共筛选来自全国12家中心34例初发ETP-ALL患者，其中3例患者不符合入排标准，最终31例患者入组。入组的31例患者中，1例患者在治疗第26天突发急性脑梗未在第一疗程后进行骨髓评估，其余30例患者完成第一疗程治疗并在治疗结束后完成骨髓评估。30例患者中位年龄55岁，年龄范围29-75岁。男性16例，女性6例。最常见的基因突变包括DNMT3A(47.6%), IDH2(28.6%),NRAS(28.6%),NOTCH1(23.8%)等。疗效方面，让我们惊喜的是，30例患者均获得CR/CRi(CR/CRi率100%)。其中17例患者达到CR（72.7%）,5例患者为CRi（27.3%）。16例患者MRD阴性（72.7%），6例患者MRD阳性，但均<1%。中位总生存时间及中位无事件生存时间均未达到。 VHAG诱导治疗期间主要为血液学毒性，95.5%的患者发生3-4级中性粒细胞减少及贫血，所有患者发生3-4级血小板减少）。血小板恢复至大于5万的中位时间为22.5天（10-38天），中性粒细胞恢复至大于1000*10E9/L的中位时间为20天（0-28天）。非血液学毒性主要感染，其中1例患者发生4级败血症，5例患者发生4级粒缺伴发热。1例患者发生肿瘤溶解综合征。总体VHAG方案治疗安全性良好。综上，维奈克拉联合HAG方案显著提高初治ETP-ALL 患者的CR/CRi率，并且患者耐受性可，副作用在可控制范围内。这两项入选口头报告的研究均为浙大一院血液科原创的研究者发起的全国多中心研究，在这里我们诚挚的感谢所有中心对研究的大力支持。一、全反式维甲酸联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征-原始细胞增多型的多中心、随机对照临床研究-参与单位： ①青岛大学附属医院；②金华市人民医院；③宁波大学附属第一医院；④福建医科大学附属协和医院；⑤浙江大学医学院附属邵逸夫医院；⑥东南大学中大医院；⑦徐州医科大学附属医院二、维奈克拉联合HAG方案治疗初发ETP-ALL：一项前瞻性、多中心、II期临床研究-参与单位： ①宁波大学附属人民医院；②上海交通大学附属仁济医院；③上海交通大学附属瑞金医院；④苏州大学附属第二医院；⑤山西医科大学附属第一医院；⑥丽水市中心医院；⑦山西省运城市中心医院；⑧余姚市人民医院；⑨湖州市中心医院；⑩浙江省台州医院；⑪内蒙古医科大学附属医院。 2 项杰出摘要奖 — Poster 摘要号：2215 第一作者：林祥杰通讯作者：金洁，王华峰，裴唯珂报告时间：2024年12月7日 5:30-7:30 PM 英文题目：Integrating Spatial Transcriptome, Single-Cell Sequencing and Histopathology Reveals Bone Marrow Spatial Heterogenous in AML patients 中文题目：整合空间转录组、单细胞测序以及组织病理学揭示AML患者骨髓异质性亮点内容：尽管单细胞测序（scRNA-seq）和免疫荧光技术已经明确了急性髓系白血病（AML）的骨髓微环境异质性，并提出了白血病干细胞（LSCs）的关键作用，但在血液疾病中，骨髓的空间转录组分析仍然是一个巨大的挑战。我们提出了一种基于脱钙的骨髓空转新方法，SPOT-seq，可以在保证mRNA完整性的前提下提供AML患者骨髓的空间转录组图谱。我们的SPOT-seq方法整合了空间转录组学、单细胞测序和组织病理学，同时观察到，更高比例的干细胞样肿瘤细胞亚群位于骨内膜龛附近，且骨内膜龛的距离与特定基因的表达呈正相关。我们的研究为进一步了解人类骨髓组织空间转录信息提供了一种非常可靠的方法。摘要号：4570 第一作者：佟红艳，羊文莉通讯作者：佟红艳报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目: HMGB3 As a Cargo Protein for XPO1: Implications for Myelodysplastic Syndromes Prognosis and Treatment 中文题目: HMGB3 作为 XPO1 的货物蛋白：对骨髓增生异常综合征的影响预后和治疗亮点内容：高迁移率组盒蛋白家族（HMGB）家族参与各种生物过程，包括免疫和癌症的发展和进展。与HMGB1和HMGB2不同，HMGB3主要在骨髓中表达，但其功能在很大程度上仍然是未知的。团队此前发现阿扎胞苷序贯塞利尼索在骨髓增生异常综合征中的很强的协同效果。然而，其中的协同机制仍有待探索。这项研究鉴定发现了新的XPO1的货运蛋白HMGB3，在MDS中发挥肿瘤抑制因子的作用。在阿扎胞苷序贯塞利尼索治疗机制中，阿扎胞苷通过去甲基化作用上调HMGB3的表达，塞利尼索则促进HMGB3的核滞留，激活细胞质DNA感受信号通路，与塞利尼索协同诱导了泛死亡的发生。其余13项原创性研究摘要白血病亚专科 1 摘要号：1526 第一作者：娄引军通讯作者：娄引军报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目: Efficacy and Safety of Venetoclax Added to Arsenics Plus All-Trans-Retinoic Acid Combination Salvage Regimen for Patients with Relapsed/Refractory Acute Promyelocytic Leukemia 中文题目：VEN联合砷剂和ATRA治疗复发/难治性急性早幼粒细胞白血病 2 摘要号：2748 第一作者：祝颖慧通讯作者：王华锋日期和时间：2024年12月8日 6:00 -8:00 PM 英文题目：Metabolic Signature of Oxidative Phosphorylation Deficiency with Activated Nucleotide Biosynthesis in Early T-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia 中文题目：早期T细胞前体急性淋巴细胞白血病中的线粒体缺陷代谢特征 3 摘要号：4274 第一作者：潘佳佳通讯作者：王华锋，金洁报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目：Impact of different therapeutic regimen on prognosis in CEBPAbZIP-inf acute myeloid leukemia 中文题目：治疗方案对CEBPA bZIP-inf突变急性髓系白血病预后的影响 MDS亚专科 1 摘要号：4575 第一作者：佟红艳，王威，罗颖婉通讯作者：佟红艳报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目：Single-Cell Transcriptomic Analysis Reveals Distinct Hematopoietic Landscapes and Immune Dysregulation in Der(1;7)(q10;p10) Myelodysplastic Syndromes 中文题目：单细胞转录组分析揭示der(1;7)(q10;p10)骨髓增生异常综合征的造血特征及免疫失调 MPN亚专科 1 摘要号：1769 第一作者：胡施炜通讯作者：黄健报告时间：2024年12月7日 5:30-7:30 PM 英文题目：A Nomogram for Predicting T315I-Free Survival in Chronic Phase Chronic Myeloid Leukemia Patients: A Multi-Center Retrospective Study 中文题目：预测慢性期慢性髓性白血病患者无T315I突变生存的列线图：一项多中心回顾性研究 2 摘要号：1770 第一作者：曾恬通讯作者：黄健报告时间：2024年12月7日 5:30-7:30 PM 英文题目：A Prognostic Model Guiding Treatment Switch for 5-Year Deep Molecular Response in Chronic Myeloid Leukemia Patients Receiving Initial Imatinib: An Extensive, Multi-Center, Retrospective Study 中文题目：指导一线伊马替尼治疗的慢性粒细胞白血病患者换药的5年深度分子学反应预测模型：一项大规模、多中心回顾性研究 3 摘要号：1786 第一作者：胡施炜通讯作者：黄健报告时间：2024年12月7日 5:30-7:30 PM 英文题目：Comparing the Efficacy and Safety of Ruxolitinib in Patients with Lower and Higher Risk Myelofibrosis: A Multi-Center, Single-Arm, Exploratory and Prospective Study 中文题目：比较芦可替尼在较低危和较高危骨髓纤维化患者中的疗效与安全性：一项多中心、单臂、探索性前瞻性研究淋巴瘤亚专科 1 摘要号：1630 第一作者：朱亚男通讯作者：俞文娟报告时间：2024年12月7日 5:30-7:30 PM 英文题目: The Efficacy and Safety of Obinutuzumab with Zanubrutinib as First-Line Treatment in Older Patients with Mantle Cell Lymphoma 中文题目：奥妥珠单抗联合泽布替尼方案治疗初发老年套细胞淋巴瘤的疗效和安全性研究 2 摘要号：1733 第一作者：孙佳耐通讯作者：谢万灼报告时间：2024年12月7日 5:30-7:30 PM 英文题目: The ZR2-Minichop Study: Zanubrutinib, Lenalidomide, Rituximab,Cyclophosphamide, Vincristine, Epirubicin, and Prednisone in Elderly Patients with Previously Untreated Diffuse Large B-Cell Lymphoma 中文题目：ZR2-miniCHOP研究：泽布替尼、来那度胺、利妥昔单抗联合减量化疗用于老年弥漫性大B细胞淋巴瘤的研究 3 摘要号：4280 第一作者：马亚芳通讯作者：俞文娟报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目：Azacitidine, homoharringtonine and cytarabine combined with granulocyte colony-stimulating factor as frontline treatment for older patients with acute myeloid leukemia: a prospective, multicenter, single-arm phase III study in China 中文题目：阿扎胞苷、高三尖杉酯碱、阿糖胞苷联合粒细胞集落刺激因子一线治疗老年急性髓系白血病患者：一项中国的前瞻、多中心、单臂，III期试验 4 摘要号：4487 第一作者：杨春梅通讯作者：俞文娟报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目：Orelabrutinib, Rituximab, and Thiotepa (ORT) in Combination with or without High-Dose Methotrexate in Untreated Primary Central Nervous System Lymphoma 中文题目：奥布替尼、利妥昔单抗和塞替哌（ORT）联合或不联合大剂量甲氨蝶呤治疗初治原发中枢神经系统淋巴瘤 5 摘要号：4494 第一作者：杨春梅通讯作者：俞文娟报告时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目：Zanubrutinib in Combination with R-CHOP for Previously Untreated MCD type of Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL) 中文题目：泽布替尼联合RCHOP方案治疗初治MCD亚型弥漫大B细胞淋巴瘤浆细胞病亚专科 1 摘要号：4685 第一作者：尹雪娇通讯作者：尤良顺日期和时间：2024年12月9日 6:00-8:00 PM 英文题目：Pro-inflammatory monocytes as key effector cells in peripheral circulatory inflammatory storms driven by IFN-γ and IL-6 pathways in iMCD 中文题目：促炎单核细胞是iMCD中IFN-γ和IL-6途径驱动的外周循环炎症风暴的关键效应细胞（来源：浙一血液）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床结果临床研究

2024-12-14

·ioncology

ASH华之采丨魏志杰教授：非DS - AMKL移植改良方案显著提升CR患者总生存率

编者按 2024年12月7日至10日，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈隆重召开，全球血液学专家学者齐聚一堂，共同对血液领域最新研究进展进行深入探讨与交流。在本届大会上，陆道培医院魏志杰教授关于“白消安/环磷酰胺联合美法仑或塞替派方案在非唐氏综合征急性巨核细胞白血病（非DS-AMKL）单倍体相合造血干细胞移植中的疗效改善”的研究成果入选摘要（3492），不仅展示了其团队在非DS-AMKL治疗方案优化方面的积极探索，更为血液学领域提供了极具价值的研究思路和临床实践经验。《血液时讯》特邀魏志杰教授与广大同道分享该项研究的详细过程，探讨改良方案在提升患者生存率、降低并发症发生率方面的显著优势，助力推动血液学领域在急性巨核细胞白血病治疗方向的持续进步。 01 摘要号：3492 英文标题：Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia中文标题：白消安/环磷酰胺联合美法仑或塞替派方案在非唐氏综合征急性巨核细胞白血病单倍体相合造血干细胞移植中的疗效改善第一作者：魏志杰通讯作者：陆佩华引言急性巨核细胞白血病（AMKL）患者约占儿童急性髓系白血病（AML）患者的10%，约占成人AML患者的1%。尽管与唐氏综合征相关的巨核细胞白血病（DS-MKL）通常预后良好，但非唐氏综合征AMKL（非DS-AMKL）预后较差，3年总生存率低于40%。目前，异基因造血干细胞移植是唯一的治愈性治疗方法。目的本研究旨在评估本中心采用改良的白消安/环磷酰胺（Bu/Cy）联合美法仑（MEL）或塞替派（TT）方案进行单倍体相合造血干细胞移植治疗AMKL患者的疗效。方法将预处理方案分为三组： FLAG/Bu/Cy Bu/Cy/Mel Bu/Cy/TT 移植物抗宿主病（GVHD）预防方案包括环孢素A（CSA）/他克莫司（FK506）+吗替麦考酚酯（MMF）+短期甲氨蝶呤（sMTX）。对移植后患者的随访期至2024年6月30日。2015年8月至2024年7月，我们纳入了在河北燕达陆道培医院和北京陆道培医院接受单倍体相合造血干细胞移植（haplo HCT）的非DS-AMKL 患者。结果本研究共纳入59例非DS-AMKL儿童患者（30例男童患者，29例女童患者），中位年龄为2岁（范围1-9岁）。移植前骨髓状态：44例完全缓解（CR），15例部分缓解/未缓解（PR/NR）。1例患者进行了第三次移植，其余58例为首次移植。 56例供者为父母，3例为同胞。人类白细胞抗原（HLA）配型5/10相合的有44例，≥6/10相合的有15例。干细胞来源为骨髓（BM）和外周血干细胞（PBSC）。移植方案为：Bu/Cy组20例，Bu/Cy+MEL组35例，Bu/Cy+TT组4例。中位输注细胞计数：单个核细胞（MNC）为×10⁸/kg（17.66，范围7.97-32.85）；CD34⁺细胞为×10⁶/kg（9.12，范围3.8-27.14）；CD3⁺细胞为×10⁸/kg（3.87，范围0.9-19.38）。中位随访时间为24个月（范围2-84个月）。所有患者（100%）均实现植入，中性粒细胞植入的中位时间为13天（范围9-21天），血小板植入的中位时间为9天（范围4-46天）。移植后1个月，骨髓评估显示所有患者均为完全供者型嵌合。总生存率（OS）为54.2%。Bu/Cy组的OS率为50%，Bu/Cy+MEL组为51.4%，Bu/Cy+TT组为100%（P=0.301）。CR患者的OS率为68.2%，而NR/PR患者的OS率为16.7%（P<0.001）。Bu/Cy组的OS率为52.9%，Bu/Cy+MEL组为75%，Bu/Cy+TT组为100%（P=0.167）。观察到27例患者移植后死亡：17例因复发死亡，6例因GVHD死亡，2例因胃肠道出血死亡，1例因多器官衰竭死亡，1例因病毒性肺炎死亡。累积复发率（CIR）总体为28.8%（Bu/Cy组为25%，Bu/Cy+MEL组为37.1%，Bu/Cy+TT组为0%）。CR患者的复发率为15.9%，NR/PR患者的复发率为66.7%。在18例复发患者中，17例死亡，1例存活。Bu/Cy组的移植相关死亡率（TRM）为30%，Bu/Cy+MEL组为11.4%，Bu/Cy+TT组为0%。急性GVHD（aGVHD）的发生率：II-IV级，Bu/Cy组为70%，Bu/Cy+MEL组48.5%，Bu/Cy+TT组为25%；III-IV级，Bu/Cy组为55%，Bu/Cy+MEL组为40%，Bu/Cy+TT组为0%。慢性GVHD（cGVHD）在Bu/Cy组发生率为30%，Bu/Cy+MEL组为51.4%，Bu/Cy+TT组为50%。膀胱炎发生率在Bu/Cy组和Bu/Cy+MEL组均为20%，Bu/Cy+TT组为0%。巨细胞病毒（CMV）血症发生率在Bu/Cy组为50%，Bu/Cy+MEL组为42.8%，Bu/Cy+TT组为75%；EB病毒（EBV）血症发生率在Bu/Cy组为15%，Bu/Cy+MEL组为14.2%，Bu/Cy+TT组为25%。结论与传统Bu/Cy方案相比，改良的Bu/Cy+MEL或Bu/Cy+TT方案联合单倍体相合造血干细胞移植可为非唐氏综合征AMKL患者中的CR患者提供更好的总生存率，且不增加TRM。该改良方案还降低了III-IV级aGVHD的发生率，然而，对于NR/PR患者似乎效果较差。魏志杰教授陆道培医院陆道培医院造血干细胞移植科七病区主任、副主任医师中国抗癌协会廊坊分会会员河北省肿瘤防治联合会造血干细胞移植专业委员会委员移植工作16年，已完成1000余例移植，最小移植患者年龄9月龄、最大年龄70岁（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床结果

2024-12-12

·美通社

陆佩华院长带领陆道培医学团队参加第66届美国血液学会年会(ASH)

北京 2024年12月12日 /美通社/ -- 2024年12月6日至12日，第66届美国血液学会年会（ASH 2024）在美国圣地亚哥盛大召开。本次大会是全球血液学领域最具权威性和影响力的学术盛会之一，汇聚了来自世界各地的顶尖专家、学者和临床医生，围绕血液学最新的基础研究、临床实践和创新疗法展开深入探讨。作为"中国声音"的杰出代表，每年的ASH年会上都能看到陆道培医学团队的身影，本届ASH年会，团队学术带头人陆佩华院长带领团队再度出现在现场，通过13项研究成果与来自全球血液学专家学者展开广泛交流、学习和分享。陆道培医学团队在ASH现场这些研究从多维度展示了血液学领域的前沿进展，涵盖细胞免疫治疗、移植策略优化、精准诊断以及基因组学等多个方向，得到了与会专家的高度评价，标志着团队血液病诊疗向更精准、更高效、更个性化的方向迈出重要一步。大会现场，针对本次入选的"CD7-Targeted CAR-T Cell Therapy Shows Promising Efficacy and Safety in Treating Refractory/Relapsed Peripheral T-Cell Lymphoma:Phase I Clinical Trial"的研究报告，陆佩华院长接受了媒体采访。该项研究初步显示了CD7 CAR-T疗法对复发/难治性PTCL患者的安全性和有效性，为这种高危肿瘤提供了新治疗选择。陆佩华院长表示，团队将持续推进CD7 CAR-T治疗的基础研究与临床转化，积极探索其在联合疗法中的潜力，并不断开拓新靶点，为血液肿瘤患者提供更全面、更高效的治疗选择。团队的目标是让更多患者从这一创新疗法中获益，共同推动血液肿瘤治疗领域的发展进步。陆道培医学团队与研究成果合影本届大会，墙报展示专区也是此次学术交流的焦点舞台，来自全球的数百篇科研成果汇聚于此，聚焦学科前沿问题与临床挑战，与会者们在墙报前驻足，热烈交流，分享心得。团队与来自美国、欧洲及亚洲的顶级血液学中心代表进行面对面的交流互动，激发新的研究思路，探寻未来的合作方向。 ASH年会作为全球血液病领域的顶尖学术盛会，一直是血液学界关注的焦点，每年汇聚全球最新的科研成果和诊疗进展。陆道培医学团队凭借卓越的科研实力和临床成就，连续多年以口头报告和墙报展示入选，这不仅体现了团队在国际血液学领域的影响力，更为未来的国际合作和交流打下坚实基础。未来，陆道培医院将继续秉承"以患者为中心"的宗旨，聚焦血液病诊疗的前沿问题，不断优化诊疗策略，探索创新疗法，为患者带来更加安全、高效的诊疗方案，帮助更多患者实现临床治愈和长期生存。 ASH 2024 成果一览摘要号：1451 第一作者：陈雪，通讯作者：刘红星题目：Comprehensive Fusion Gene Landscape in B-cell Lymphoblastic Leukemia: Insights from Transcriptome Sequencing of 1015 Cases 摘要号：1467 第一作者：张阳，通讯作者：刘红星题目：Recurrent Focal Mkks-SLX4IP Deletion in ETV6::RUNX1 and Ph/Ph-like B-ALL 摘要号：2075 第一作者：陆佩华；通讯作者：陆佩华题目：CD7-Targeted CAR-T Cell Therapy Shows Promising Efficacy and Safety in Treating Refractory/Relapsed Peripheral T-CellLymphoma:Phase I Clinical Trial 摘要号：2148 第一作者：王磊，通讯作者：刘红星题目：Diagnosis and prognosis of aGVHD by metabolic biomarkers after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation 摘要号：3325 第一作者：任雨悦，通讯作者：王巍；刘红星题目：NGS-Based Immunoglobulin Gene Sequencing for Diagnosis and MRD Monitoring of Multiple Myeloma 摘要号：3492 第一作者：魏志杰，通讯作者：陆佩华题目：Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia 摘要号：3546 第一作者：孙瑞娟，通讯作者：陆佩华题目：Long-Term Efficacy of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for 532 Patients with KMT2A-Rearranged Acute Leukemia 摘要号：3595 第一作者：陈佳琦，通讯作者：刘红星题目：High-Accurate Third-Generation Sequencing to Comprehensively Decipher BCR::ABL1 TKIs in-Cis Resistant Mutations 摘要号：4212 第一作者：陈雪，通讯作者：刘红星题目：Advances in B-ALL Diagnosis and ClassiCcation: A Comparative Analysis of Who-HAEM4R, Who- HAEM5 and ICC 摘要号：4323 第一作者：周晓苏，通讯作者：刘红星题目：Investigation of Viral Gene Transcripts and Viral-Human Gene Fusions in Acute Leukemia Poly(A) RNA-seq Data 摘要号：4326 第一作者：陈雪，通讯作者：刘红星题目：Extensive Fusion Gene Profiling in Acute Myeloid Leukemia Revealed By Whole Transcriptome Sequencing of 1614 Cases 摘要号：4874 第一作者：陈曼，通讯作者：王卉题目：Clinical and Immunological Characteristics of Patients with CMV Infection after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation 摘要号：4934 第一作者：曹星玉，通讯作者：陆佩华题目：A Long-Term Follow-up Retrospective Study of the Clinical Efficacy of Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Early T-Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia and T-Lymphoblastic Lymphoma 注：上述研究成果按摘要号排序

细胞疗法免疫疗法临床研究

100 项与塞替派相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00583	塞替派	L01AC01	DB04572

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
淋巴瘤	日本	Sumitomo Pharma Co., Ltd.	2020-03-25
儿童恶性实体瘤	日本	Sumitomo Pharma Co., Ltd.	2019-03-26
β地中海贫血	美国	Adienne SA	2017-01-26
膀胱乳头状瘤	美国	Adienne SA	2017-01-26
乳腺腺癌	美国	Adienne SA	2017-01-26
卵巢腺癌	美国	Adienne SA	2017-01-26
造血干细胞移植	欧盟	Adienne SRL	2010-03-15
造血干细胞移植	冰岛	Adienne SRL	2010-03-15
造血干细胞移植	列支敦士登	Adienne SRL	2010-03-15
造血干细胞移植	挪威	Adienne SRL	2010-03-15
食管癌	中国	黑龙江福和制药集团股份有限公司	1985-01-01
直肠癌	中国	黑龙江福和制药集团股份有限公司	1985-01-01
胃癌	中国	黑龙江福和制药集团股份有限公司	1985-01-01
膀胱癌	美国	Immunex Corp.	1959-03-09
乳腺癌	美国	Immunex Corp.	1959-03-09
胃肠道肿瘤	美国	Immunex Corp.	1959-03-09
卵巢癌	美国	Immunex Corp.	1959-03-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT00801216 (SCNSL1, CTgov)	临床2期	中枢神经系统疾病 \| B细胞淋巴瘤	40	etoposide+cyclophosphamide+carmustine+Rituximab+methotrexate+Thiotepa+cytarabine	構襯鹹簾醖網鏇鏇餘廠(網築鏇廠襯蓋鏇鏇衊壓) = 膚顧鬱壓襯壓糧窪築鏇觸壓窪範鬱鑰廠簾廠顧 (遞願築糧夢廠鬱淵獵鏇, 鹹範獵願積顧觸遞簾遞 ~ 簾蓋鹽鬱網膚鬱鑰廠願) 更多	-	2024-12-10
ASH2024 人工标引	N/A	原发性中枢神经系统淋巴瘤一线	17	Orelabrutinib + Rituximab + Thiotepa	鬱糧壓壓廠襯簾觸糧範(遞願餘範醖構鹽遞夢願) = 築鏇製鬱齋醖衊廠齋繭積鬱鬱網夢鑰夢鬱糧窪 (積齋鑰齋積鏇顧製網淵 ) 更多	积极	2024-12-09
ASH2024 人工标引	N/A	原发性中枢神经系统淋巴瘤一线	17	Orelabrutinib + Rituximab + Thiotepa + High-Dose Methotrexate	鬱糧壓壓廠襯簾觸糧範(遞願餘範醖構鹽遞夢願) = 顧膚鬱壓夢醖醖餘顧鑰積鬱鬱網夢鑰夢鬱糧窪 (積齋鑰齋積鏇顧製網淵 ) 更多	积极	2024-12-09
ASH2024 人工标引	N/A	急性巨核细胞白血病	59	Busulfan/Cyclophosphamide	鏇窪鹽襯淵夢糧構觸壓(選築醖襯觸壓糧構壓齋) = 餘齋獵遞齋齋觸顧積鏇廠鏇夢夢淵艱鹽觸壓襯 (簾觸製獵艱網積艱選壓 ) 更多	积极	2024-12-08
ASH2024 人工标引	N/A	急性巨核细胞白血病	59	Busulfan/Cyclophosphamide+Melphalan	鏇窪鹽襯淵夢糧構觸壓(選築醖襯觸壓糧構壓齋) = 製膚獵願簾艱積顧網糧廠鏇夢夢淵艱鹽觸壓襯 (簾觸製獵艱網積艱選壓 ) 更多	积极	2024-12-08
ASH2024	N/A	-	-	Busulfan, Fludarabine, Cladribine, Thiotepa and Venetoclax (Cladillac) Conditioning Regimen	網餘遞窪廠憲憲襯網壓(顧齋鬱襯憲製築獵構構) = 鹽淵憲築糧網糧膚鑰糧膚夢壓繭襯鹹艱顧夢願 (餘夢鏇齋繭艱繭製鹹構, 23 ~ 50) 更多	-	2024-12-08
ASH2024 人工标引	N/A	原发性中枢神经系统淋巴瘤一线	26	Rituximab, Methotrexate, Thiotepa, and Orelabrutinib	願壓繭鏇鏇艱鏇襯艱艱(蓋範窪窪鬱選艱鹹餘遞) = grade 3 hematologic toxicity were observed in 30.77% patients, three patients with grade 4 hematologic toxicity. 積範膚齋壓鏇窪窪鹹遞 (鏇襯醖壓遞鏇遞觸鏇顧 )	积极	2024-12-07
NCT02880293 (CTgov)	N/A	血液肿瘤	44	Mesna+Fludarabine+cyclophosphamide+melphalan+Filgrastim+Tacrolimus+Mycophenolate Mofetil+thiotepa	鹹窪願夢簾鑰衊艱膚壓(簾構構醖窪網觸餘窪鹽) = 夢膚構觸糧製蓋遞網獵築遞鹽淵製鑰淵艱襯觸 (夢鹹蓋糧廠壓餘齋鏇鹽, 衊鹽簾廠觸憲選顧顧糧 ~ 糧構遞蓋鏇積餘蓋選鬱) 更多	-	2024-12-06
NCT04151706 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 \| 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 ... 更多	7	Hyperfractionated TBI+Fludarabine+Busulfan+Cyclophosphamide+Thiotepa	衊繭顧觸餘選遞觸獵鹽(築衊齋鬱膚積鑰憲顧選) = 蓋衊獵築願鬱觸簾壓構糧鏇網窪蓋壓鹽憲襯觸 (鏇鑰獵積醖膚鬱淵積衊, 鹽簾製構構蓋夢選觸製 ~ 醖窪壓願憲糧築壓積夢) 更多	-	2024-10-17
ASCO2024	N/A	髓系肿瘤	225	Thiotepa/Cyclophosphamide (TT/Cy)	顧夢齋鹹簾鹽網艱簾顧(艱憲憲積築淵製醖獵襯) = 簾製積夢製鹽齋鹹蓋範衊觸積壓範膚糧淵願艱 (觸構獵獵簾觸膚壓願廠, 57.2% (49.2 ~ 65.2%)) 更多	积极	2024-05-24
ASCO2024	N/A	髓系肿瘤	225	Total Body Irradiation/Cyclophosphamide (TBI/Cy)	顧夢齋鹹簾鹽網艱簾顧(艱憲憲積築淵製醖獵襯) = 鏇觸鏇夢艱襯襯鬱選鏇衊觸積壓範膚糧淵願艱 (觸構獵獵簾觸膚壓願廠, 33.9% (22.3 ~ 45.5%)) 更多	积极	2024-05-24
ASCO2024	N/A	急性淋巴细胞白血病	80	Thiotepa/cyclophosphamide (TT/Cy)	廠鑰淵壓觸繭願齋襯糧(願窪餘鬱顧膚廠築顧襯) = 鏇壓壓築網顧憲願衊積選窪獵鏇築膚衊選蓋觸 (鬱選膚獵餘糧糧齋糧鹽, 54.5% (34.3 ~ 74.7%)) 更多	积极	2024-05-24
ASCO2024	N/A	急性淋巴细胞白血病	80	TBI/Cy or TBI/etoposide	廠鑰淵壓觸繭願齋襯糧(願窪餘鬱顧膚廠築顧襯) = 糧淵襯獵鬱顧醖衊遞獵選窪獵鏇築膚衊選蓋觸 (鬱選膚獵餘糧糧齋糧鹽, 50.9% (37.8 ~ 64.2%)) 更多	积极	2024-05-24
NCT05931328 (EHA2024) 人工标引	临床2期	原发性中枢神经系统淋巴瘤诱导 \| 维持 next-generation sequencing (NGS)	11	Thiotepa anPomalidomidede combination therapy	鑰衊簾構蓋鏇鑰鹹構鏇(糧願蓋壓簾糧鬱鹹觸衊) = 衊艱醖願觸廠餘遞糧築蓋鬱顧觸醖壓窪願淵齋 (選積鬱艱鬱廠醖齋艱鏇 ) 更多	积极	2024-05-14