预约演示
更新于：2026-01-13
BGB-21447
更新于：2026-01-13
概要
基本信息
药物类型 小分子化药 |
别名 BGB 21447、BGB-21447、BGB21447 |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 Bcl-2抑制剂(细胞凋亡调控因子Bcl-2抑制剂) |
在研适应症 |
非在研适应症 |
原研机构 |
非在研机构 |
权益机构- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床1期 |
特殊审评- |
登录后查看时间轴
关联
2
项与 BGB-21447 相关的临床试验NCT06756932
A Phase 1 Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Preliminary Antitumor Activity of BGB-21447 (a Bcl-2 Inhibitor) Combinations for Patients With HR+/HER2- Metastatic Breast Cancer
This is a dose escalation and dose expansion study to assess the safety and tolerability of BGB-21447 (a B-cell leukemia/lymphoma 2 inhibitor, Bcl-2i) in combination with fulvestrant, with or without BGB-43395 (cyclin-dependent kinase 4 inhibitor, CDK4i), in adults with HR+/HER2- metastatic breast cancer.
开始日期2025-02-04 |
申办/合作机构 |
NCT05828589
A Phase 1/1b Open-Label Dose-Escalation and Dose-Optimization Study of Bcl-2 Inhibitor BGB-21447 in Patients With Mature B-Cell Malignancies
This study is testing the safety and tolerability of BGB-21447 monotherapy in participants with relapsed or refractory (R/R) non-Hodgkin lymphoma (NHL) and chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL). The study aims to determine the maximum tolerated dose (MTD), maximum administered dose (MAD), recommended Phase 2 dose (RP2D), and pharmacokinetic profile of the drug. Additionally, preliminary antitumor activity will be characterized. The study is divided into 2 main parts: Part 1 "Monotherapy Dose Finding" and Part 2 "Monotherapy Dose Optimization."
开始日期2023-06-20 |
申办/合作机构 |
100 项与 BGB-21447 相关的临床结果
登录后查看更多信息
100 项与 BGB-21447 相关的转化医学
登录后查看更多信息
100 项与 BGB-21447 相关的专利（医药）
登录后查看更多信息
19
项与 BGB-21447 相关的新闻（医药）2025-11-23
据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（11 月 16 日—11 月 23 日）全球共有 85 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 4 款首次获批上市，3 款首次申报上市，5 款首次登记 III 期临床，31 款首次登记 I 期临床。
下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。
*数据说明：本期周报数据采集时间：2025-11-23 13:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。
境外创新药进展
境外部分，本周共有 23 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 4 款首次在境外获批上市，2 款首次在境外申请上市，7 款首次在境外登记 I 期临床，5 款首次在境外获批临床。
获批上市
据 Insight 数据库显示，本周共有 34 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，包括 EMA 获批 21 条、日本获批 8 条、美国获批 5 条。
其中，3 款新药在本周实现全球首次获批：
截图来自：Insight 数据库网页版
1、拜耳：口服肺癌新药获 FDA 批准上市
当地时间 11 月 19 日，FDA 加速批准拜耳 Sevabertinib，适应症为用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
截图来源：FDA 官网
Sevabertinib（BAY 2927088）是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可有效抑制突变型人表皮生长因子受体 2（HER2），包括 HER2 外显子 20 插入和 HER2 点突变，以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型 EGFR 较野生型 EGFR 具有高选择性。
Sevabertinib 每日两次口服，推荐剂量为 20 mg，随餐服用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
本次 FDA 批准是基于 SOHO-01 研究的积极结果。这是一项开放标签、单臂、多中心、多队列的临床试验，主要疗效指标为经独立中心审查委员会 (BICR) 评估的确认客观缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)。
结果显示，在 70 名既往接受过全身治疗但未接受过专门靶向 HER2 突变疗法的局部晚期或转移性 NSCLC 患者（即 HER2 初治患者），ORR 为 71%，中位 DOR 为 9.2 个月，其中 54% 的患者缓解持续时间达到了 6 个月或更长。
在 52 名既往接受过全身治疗，包括接受过 HER2 ADC 治疗的患者，ORR 为 38%，中位 DOR 为 7.0 个月，其中 60% 的患者缓解持续时间达到了 6 个月或更长。
除了 SOHO-01 试验外，拜耳还在全球 III 期 SOHO-02 试验中评估 Sevabertinib 作为携带 HER2 激活突变的晚期 NSCLC 患者一线疗法的潜力。
值得一提的是，2025 年 8 月，勃林格殷格翰全球首个 HER2 突变晚期 NSCLC 靶向口服药 HERNEXEOS（宗艾替尼片）也获得了 FDA 批准，用于治疗经 FDA 批准的检测方法确认携带 HER2 酪氨酸激酶域激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状 NSCLC 的成年患者。
2、Arrowhead：三个月给药一次，降脂 siRNA 药物获美国 FDA 批准上市
当地时间 11 月 18 日，Arrowhead 公司宣布，美国 FDA 已批准其 RNAi 疗法普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的新药上市申请，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
新闻稿指出，这是首个也是目前唯一一个获得 FDA 批准用于治疗 FCS 的 siRNA 药物，患者可在家中自行给药，只需每三个月进行一次简单的皮下注射即可。
截图来源：Arrowhead 官网
普乐司兰钠注射液是一种首创的 RNA 干扰疗法，通过降低载脂蛋白 C-III（APOC3）水平，进而有效控制甘油三酯，促使血脂恢复至更正常的范围。APOC3 是甘油三酯代谢的关键调节因子，同时也是富含甘油三酯的脂蛋白的组成成分。APOC3 通过抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝脏内受体吸收 TRL 残余物来提高血液中的甘油三酯水平。
此前，普乐司兰钠注射液用于治疗 FCS 已获美国 FDA 授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道资格，并获欧洲药品管理局授予的孤儿药产品认定。
本次获批主要基于关键 III 期临床试验 PALISADE 的积极结果。PALISADE 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期试验，共纳入 75 例来自全球 18 个国家的研究中心的受试者，分别接受每三个月一次皮下注射 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）普乐司兰钠或安慰剂（25 例）治疗，持续 12 个月。
PALISADE 研究的主要终点为第 10 个月时经安慰剂校正后的中位甘油三酯水平变化。结果显示，25 mg 和 50 mg 剂量组患者的中位甘油三酯水平分别显著降低 80% 和 78%，最大降幅可达 98%。至第 12 个月时，两组中位甘油三酯降幅仍分别维持在 78% 和 73%，最大降幅达 99%。相比之下，安慰剂组在第 10 个月和第 12 个月的中位甘油三酯仅分别下降 17% 和 7%。此外，在第 10 个月时，25 mg 与 50 mg 剂量组患者的载脂蛋白 C-III（APOC3）水平平均降幅分别为 88% 和 94%。
除主要终点外，普乐司兰钠也达成了所有关键次要终点，包括第 10 个月和第 12 个月的空腹甘油三酯平均水平较基线的变化、APOC3 水平的变化，以及随机对照期间急性胰腺炎事件的发生率。研究数据还显示，每三个月给药一次的普乐司兰钠可在整个研究期间持续地降低甘油三酯水平（包括中位数与平均值），且个体变异较低。
值得一提的是，2025 年 8 月 1 日，赛诺菲与 Arrowhead 的子公司维亚臻签署资产购买协议，获得普乐司兰钠在大中华区的开发与商业化权利。目前，该药的上市申请也已经于 2025 年 1 月 26 日在中国获 CDE 受理，正在审评当中。
3、艾伯维/Genmab：「艾可瑞妥单抗」新适应症获美国 FDA 批准
当地时间 11 月 18 日，美国 FDA 宣布已批准 Genmab 和艾伯维联合开发的皮下注射 CD3/CD20 双抗艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）新适应症上市：联合利妥昔单抗和来那度胺（简称 R2 方案），用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
新闻稿指出，这是艾可瑞妥单抗在美国获批的第三个适应症。在国内，该适应症的上市申请已被 CDE 纳入优先审评。
截图来源：FDA 官网
艾可瑞妥单抗最初由 Genmab 开发。 2020 年，艾伯维与 Genmab 达成一项总额达 39 亿美元的合作，以共同开发和商业化 Genmab 的三种下一代双抗产品，其中就包括艾可瑞妥单抗。
本次新适应症的获批是基于随机、开放 Ⅲ 期临床试验 EPCORE FL-1 （Study M20-638；NCT05409066）的积极顶线结果。该研究共纳入 488 例复发或难治性 FL 患者，旨在评估艾可瑞妥单抗+ R2 方案对比单用 R2 方案在 R/R FL 成人患者中的疗效。
EPCORE FL-1 III 期研究数据显示：
与单独使用标准治疗方案 R2 相比，艾可瑞妥单抗+ R2 方案可使疾病进展或死亡风险降低 79%。
在双重主要终点总缓解率（ORR）方面，接受艾可瑞妥单抗+R2 治疗的患者缓解率为 89%，高于 R2 治疗组的 74%。
在双重主要终点无进展生存期（PFS）方面，接受艾可瑞妥单抗+R2 治疗的患者中位 PFS 尚未达到（95% CI：21.9 个月-NR），而接受 R2 治疗的患者中位 PFS 为 11.2 个月（95% CI：10.5 个月-NR）。
在接受艾可瑞妥单抗+ R2 治疗的患者中，74% 达到完全缓解 (CR，即肿瘤的临床症状完全消失) ，而 R2 治疗组患者的 CR 率为 43% 。
EPCORE FL-1 研究中，艾可瑞妥单抗联合 R2 方案的安全性特征与各单独方案已知的安全性特征一致。
艾可瑞妥单抗+ R2 方案无需化疗，效果显著，且可在门诊进行，有望成为这类 FL 患者新的标准治疗方案。
艾可瑞妥单抗于 2023 年 5 月全球首批。截至目前，该药已在美国、欧盟、日本获批上市，获批适应症涵盖弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤。2024 年，艾可瑞妥单抗的全球销售额为 2.81 亿美元。
ASH 临床结果
2025 年美国血液学会（ASH）年会将在 12 月 6 日到 12 月 9 日召开，其中常规摘要正文已经公布。在本期周报中，Insight 摘取部分 ASH 已公布数据向读者分享。
1、传奇生物：FIC 细胞疗法首次公布临床数据
传奇生物在大会上首次公布了 lucar-G39D 治疗复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的 I 期临床结果（NCT06395870）。lucar-G39D 是一款全球首创靶向 CD19 和 CD20 的同种异体 γδ CAR-T 疗法。
来源：ASH 官网
截至 2025 年 4 月 29 日，共有 12 例患者接受了治疗。所有患者均接受了中等强度的预处理方案，包括氟达拉滨（30mg/m2）和环磷酰胺（500mg/m2），每日一次，持续 3-4 天，随后单次输注 lucar-G39D，剂量分别为 DL1：30×106 , DL2:100×106 ，DL3:200×106, DL4:400×106 CAR-T 细胞。
其中 10 例患者完成了至少 30 天的随访或者至少 1 次疗效评估。10 例疗效可评估的患者中，9 例剂量限制性毒性（DLT）可评估（1 例因疾病进展而退出研究）。这些患者分别有1 例、4 例、3 例和 2 例患者接受了 DL1、DL2、DL3 或 DL4 剂量治疗。1 例接受 DL2 剂量治疗的患者再次接受了相同剂量水平的治疗。
结果显示，LUCAR-G39D 耐受性良好，未出现剂量限制性毒性（DLT）、神经毒性或移植物抗宿主病（GvHD）。10 例患者中有 4 例（40%）发生了细胞因子释放综合征（CRS），5 例（50%）发生了 感染。在所有感染病例中，仅有 1 例为 3 级事件（肺炎），这也是唯一一起严重不良事件，经治疗后痊愈。
在所有剂量水平下，80% (8/10) 的患者检测到药代动力学扩展（DL4 剂量组为 100%）。Cmax 中位数为 1999 拷贝/μg gDNA，Tmax 中位数为 5.5 天。
疗效方面，所有患者的客观缓解率为 70%（7/10），完全缓解率为 30%（3/10），DL4 组的 2 例患者在首次疗效评估时均达到缓解。截至数据统计日期，7 例有效应答者仍处于应答状态并积极接受随访，最长随访至第 270 天。中位随访时间为 3.52 个月，6 个月无进展生存期（PFS）率为 75%。
LUCAR-G39D 治疗后，8 例患者中有 7 例（88%）在基线和第 30 天采集了配对的 ctDNA 样本，结果显示，ctDNA 水平下降，与影像学应答一致。
总之，LUCAR-G39D 在 NHL 患者中展现出良好的安全性和扩增能力。初步疗效显示，患者的缓解率和疗效持久性令人鼓舞。
2、齐鲁制药：三抗新药首次公布临床结果
齐鲁制药将在本次会议上首次公布下一代 GPRC5D×BCMA×CD3 三抗 QLS4131 在复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中首次人体试验的初步研究结果。
截图来源：ASH 官网
QLS4131 是一款 BCMA/GPRC5D/CD3 三抗。这是一项评价 QLS4131 在 RRMM 患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性以及初步有效性的 I 期临床研究（NCT06500507）。
在「剂量递增阶段」，齐鲁制药招募了那些患有可测量的 RRMM 且在现有治疗后病情出现进展或无法耐受现有治疗的患者。剂量递增包括：
静脉注射（IV）剂量从 0.06 µg/kg 递增至 30 µg/kg，每周一次（QW）给药；
皮下注射（SC）剂量从 30 µg/kg 递增至 600 µg/kg，每两周一次（Q2W）给药。
患者在首次目标剂量（从 3 µg/kg 剂量水平开始）之前会接受 1 或 2 次递增剂量（SUD），以减轻细胞因子释放综合征（CRS）。
截至 2025 年 7 月 15 日，共有 17 名患者接受了 QLS4131 治疗，剂量范围为 0.06 至 30 µg/kg（IV，QW）。此外，另有 3 名入组患者接受了 30 µg/kg 的 QLS4131 治疗（SC，Q2W）。
患者的中位年龄为 59 岁，中位既往治疗线数为 3。其中 64.7% 的患者曾接受过 3 线及以上的治疗，35% 的患者曾接受过干细胞移植。
结果显示，在 ≥1 µg/kg 剂量组中观察到了反应。在 15 名接受 QLS4131 静脉注射治疗且符合反应评估标准的患者中，ORR 为 60%（≥VGPR 40%）。在 30 µg/kg 剂量组中，100% 的患者达到 VGPR 及以上的缓解。
此外，在 10 µg/kg 静脉注射剂量组中，有 2 名患者先前接受过 BCMA 靶向的 CAR-T/CAR-NK 治疗而失败，目前其中 1 例达到严格意义上的完全缓解 (SCR)，另 1 例达到部分缓解 (PR)。
安全性方面，QLS4131 具有总体可控的耐受性。未出现剂量限制毒性反应（DLT），也未达到最大耐受剂量（MTD）。最常见的治疗相关不良事件（TRAE）为血细胞减少和 CRS，CRS 的总体发生率为 80%。未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
3、百济神州：首次公布新一代 BCL2 抑制剂临床结果
百济神州将在本次会议上首次公布新一代 BCL2 抑制剂 BGB-21447 治疗 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者的 I/Ib 期首次人体研究的初步结果。
截图来源：ASH 官网
BGB-21447 是百济神州自主研发的新一代 BCL-2 抑制剂，可对 BCL-2 野生型和多种耐药突变型（包括 G101V、D103Y 等）进行高效靶点抑制，临床前活性显著优于维奈克拉。
这是一项 I/Ib期、开放性、剂量递增和剂量优化研究 BGB-21447-101（NCT05828589），旨在评估 BGB-21447 在患有成熟 B 细胞恶性肿瘤的成人患者中的疗效和安全性。
入组患者需确诊患有复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤（如弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 [DLBCL]、滤泡性淋巴瘤 [FL] 或边缘区淋巴瘤 [MZL]）、转化型 B 细胞非霍奇金淋巴瘤或 Richter 转化为 DLBCL。主要排除标准包括在过去 2 年内患有除所研究疾病以外的其他恶性肿瘤、已知中枢神经系统受累、3 个月内接受过自体干细胞移植或 CAR-T 疗法、以及接受过异体干细胞移植。
截至 2025 年 5 月 16 日，共有 44 名患有 B-NHL 的患者被纳入剂量递增组，并接受了剂量在 10 mg 至 320 mg 之间的 BGB-21447 治疗。中位年龄为 58 岁，88.6%（n=39）为亚洲人。16 名患者（36.4%）患有 FL，12 名患者（27.3%）患有 DLBCL。既往治疗线数中位数为 3 次；63.6% 的患者（n = 28）此前已接受过 ≥3 次治疗，11.4% 的患者（n=5）此前接受过 CAR-T 治疗，4.5% 的患者（n=2）此前接受过双特异性或三特异性抗体治疗。
研究的中位随访时间为 6.4 个月，中位治疗持续时间为 2.6 个月。在可评估的患者中：
FL/MZL 的总体缓解率（ORR）为 38.1%（8/21），完全缓解率为 14.3%（3/21）；首次缓解中位时间是 2.8 个月；
DLBCL 的 ORR 为 33.3%（4/12），DLBCL 的完全缓解率为 16.7%（2/12）；首次缓解中位时间是 4.1 个月。
安全性方面，93.2% 的患者发生了任何级别的不良事件（与治疗相关的=79.5%），59.1% 的患者发生了 ≥3 级不良事件（与治疗相关的=40.9%）。发生在超过 20% 患者身上的不良事件为白细胞减少症、中性粒细胞减少症、淋巴细胞减少症、贫血、血小板减少症和低钾血症。有 2 名患者（4.5%）出现了导致治疗中断的不良事件。其中 1 名患者出现了实验室检测的 TLS，3 天内症状缓解且无后遗症；未观察到临床 TLS。
目前 BGB-21447-101 的招募工作仍在进行中。
其他重要临床结果
1、罗氏：口服 SERD 又一项 III 期临床成功，乳腺癌辅助治疗
当地时间 11 月 18 日，罗氏公布了 III 期临床试验 lidERA 的积极结果。
该研究评估了口服 SERD giredestrant 用于雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性早期乳腺癌患者辅助内分泌治疗的疗效和安全性。在预先计划的中期分析中，该研究达到了主要终点，结果显示与标准护理内分泌治疗相比，giredestrant 在无浸润性疾病生存（iDFS）方面有统计学意义上的显著改善，且具有临床意义。
新闻稿指出，lidERA 研究是首个在辅助治疗环境中证明口服 SERD 具有显著益处的 III 期临床试验。
截图来自：企业官方
在中期分析时，总生存期数据尚不成熟，但观察到了明显的积极趋势。giredestrant 耐受性良好，不良事件与其已知的安全性特征一致，未观察到意外的安全问题。lidERA 研究的数据将在即将召开的医学会议上公布，并与卫生监管部门分享，旨在将这一潜在的治疗选择带给全球患者。
lidERA 研究是继 evERA 乳腺癌研究之后，针对 giredestrant 开展的第二项取得阳性结果的 III 期研究，evERA 乳腺癌研究的结果已在 2025 ESMO 大会上公布。
针对 giredestrant，罗氏拥有广泛的临床开发计划，目前 5 项 III 期临床试验正在进行中，覆盖了多种治疗场景和治疗线数：
在 ER 阳性、HER2 阴性的早期乳腺癌患者中，将 giredestrant 与标准护理内分泌治疗（SoC ET）作为辅助治疗进行对比（lidERA 研究；NCT04961996）
在 ER 阳性、HER2 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌患者中，将 giredestrant 联合依维莫司与 SoC ET 联合依维莫司进行对比（evERA 研究；NCT05306340）
在 ER 阳性、HER2 阴性、内分泌敏感、复发性局部晚期或转移性乳腺癌患者中，将 giredestrant 联合哌柏西利与来曲唑联合哌柏西利进行对比（persevERA 研究；NCT04546009）
在 ER 阳性、HER2 阴性、对辅助内分泌治疗耐药的晚期乳腺癌患者中，将 giredestrant 联合研究者选择的 CDK4/6 抑制剂与氟维司群联合 CDK4/6 抑制剂进行对比（pionERA 研究；NCT06065748）
在 ER 阳性、HER2 阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者中，将 giredestrant 联合 Phesgo® 与 Phesgo® 进行对比（heredERA 研究；NCT05296798）
2、百济神州：HER2 双抗 + PD-1 联合疗法 III 期临床成功
11 月 17 日，百济神州宣布 3 期临床研究 HERIZON-GEA-01 取得积极结果。
该研究旨在评估在联合化疗的基础上，HER2 靶向双特异性抗体百赫安®（泽尼达妥单抗）单药或再联合 PD-1 抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）作为 HER2 阳性（HER2+）局部晚期或转移性胃食管腺癌（GEA，包括胃癌、胃食管结合部腺癌和食道癌）一线治疗的有效性和安全性。
截图来自：企业官方
与对照组曲妥珠单抗联合化疗相比，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗、泽尼达妥单抗联合化疗在无进展生存期（PFS）方面均显示出具有临床意义且高度统计学显著的改善。
与对照组曲妥珠单抗联合化疗相比，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗也显示出具有临床意义且统计学显著的总生存期（OS）改善；泽尼达妥单抗联合化疗的首次期中分析显示，其在 OS 方面展现出有临床意义的疗效，以及明确的统计学显著性趋势。
目前，泽尼达妥单抗联合化疗的临床研究仍在进行中，百济计划将在 2026 年中推进另一项针对 OS 的期中分析。在 PD-L1 阳性和 PD-L1 阴性亚组中，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗、泽尼达妥单抗联合化疗相比对照组也均观察到 PFS 和 OS 获益。
在研究达到主要终点的同时，泽尼达妥单抗的两个联合治疗组相比对照组在客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）的关键次要终点也均显示有所改善。
医药交易
据 Insight 数据库显示，本周（11 月 16 日 - 11 月 22 日）共发生 28 起交易事件。
1、牵手 GSK：泽安生物基于首创「髓系细胞衔接器」平台达成新合作
11 月 19 日，泽安生物医药（LTZ Therapeutics）宣布，继今年 7 月与礼来（Eli Lilly）强强联手，公司又与国际医药巨头葛兰素史克（GSK plc）达成一项具有里程碑意义的战略合作。
基于 LTZ 全球首创的「髓系细胞衔接器」（Myeloid Cell Engager）平台，双方将在肿瘤领域共同开发最多 4 款 First-in-Class 候选药物，聚焦血液瘤与实体瘤的重大未满足临床需求。此次合作标志着 LTZ 的核心技术平台获得世界顶级药企的持续权威背书，并将显著加速其创新免疫疗法的全球临床转化。
截图来自：企业官网
根据协议条款，LTZ 将获得 5000 万美元首付款（upfront payment），并有资格基于研发进展获得潜在里程碑付款（milestone payments）。此外，待相关合作产品成功商业化后，LTZ 还将享有基于全球净销售额的分级特许权使用费（tiered royalties）。
LTZ 自主研发的「髓系细胞衔接器」平台根植于「反向转化科学」（Reverse Translational Science）与对「髓系细胞生物学」的深刻理解。该平台巧妙利用人体内丰度高、浸润广的髓系细胞亚群（如巨噬细胞），通过精准衔接靶细胞与效应细胞，高效、安全地特异性清除致病细胞，并广泛应用于癌症、自身免疫性疾病等重大疾病领域。这一独特创新机制有望突破原发性耐药的治疗瓶颈，显著提升疗效，为开发广谱、持久、可控的新一代免疫疗法奠定坚实基础。
2、强生制药：超 30 亿美元收购 Halda Therapeutics
当地时间 11 月 17 日，强生宣布已达成最终协议，以 30.5 亿美元现金收购处于临床阶段的生物技术公司 Halda Therapeutics OpCo, Inc.。此次交易预计将在未来几个月内完成，具体取决于反垄断审批及其他惯常成交条件。
Halda 拥有专有的受调控诱导邻近靶向嵌合体（RIPTAC™）平台，致力于开发针对多种实体瘤的口服靶向疗法。该公司核心候选管线 HLD-0915 是一种用于治疗前列腺癌的临床阶段疗法。
截图来源：企业官网
国内创新药进展
本周共有 65 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，2 款首次在国内申报上市，4 款首次在国内登记 III 期临床，12 款首次在国内获批临床。
获批上市
1、辉瑞：「马塔西单抗」在华获批上市，治疗血友病
11 月 21 日，NMPA 官网显示，辉瑞 1 类新药「马塔西单抗注射液」已经在国内获批上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）
截图来源：NMPA 官网
马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。TFPI 是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。
Insight 数据库显示，该药已于 2024 年 10 月、11 月、12 月陆续在美国、欧盟和日本获批上市。获批适应症为：用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病 A（先天性凝血 VIII 因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病 B（先天性凝血 IX 因子缺乏症，FIX<1%）的 12 岁及以上且体重不低于 35 公斤的患者，以减少出血的发作。
该药获批后，成为全球首个 B 型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于 A/B 型血友病的固定剂量方案。
马塔西单抗的上市批准是基于关键 III 期试验 BASIS（登记号：NCT03938792）。这是一项全球性的 III 期、开放标签、多中心研究，旨在评估马塔西单抗对 12 岁至 75 岁患有重型血友病 A（定义为 FVIII <1%）或中重型至重型血友病 B（定义为 FIX 活性 ≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。
该研究不伴抑制物队列的中期分析结果显示，在不伴抑制物的血友病 A 及血友病 B 受试者中，经过马塔西单抗 12 个月的积极治疗期后，与既往因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，其经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低了 35% 和 92%。
在对长期扩展研究的中期分析中，在另外长达 16 个月的随访（n=87）中，观察到经治疗出血的平均 ABR 持续降低至 2.79（95% CI：1.90-4.09）。马塔西单抗在所有与出血相关的次要终点（自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血）上均表现出非劣效性。
在获批适应症之外，辉瑞还开展了一项开放标签临床研究 BASIS KIDS，评估马塔西单抗对 1 至 18 岁的重型血友病 A 或中重型至重型血友病 B 儿童及青少年（伴或不伴抑制物）的安全性和疗效，以其将这一疗法拓展到更广阔的患者群体中。
马塔西单抗通过创新性非因子治疗机制，突破性解决抑制物患者无法接受传统替代疗法的临床困境。作为全球首个 A/B 型血友病双适应症固定剂量药物，其通过预充式注射笔每周一次皮下注射的方案，为全人群提供普适性预防治疗新路径。
申报上市
1、百利天恒：双抗 ADC 上市申请获受理
11 月 21 日，CDE 官网显示，百利天恒注射用 BL-B01D1 上市申请获受理。根据招股书和临床试验进展，Insight 数据库推测用于治疗鼻咽癌。此前，该适应症已被药监局纳入优先审评。
来源：CDE 官网
Iza-bren 是一款全球首创双抗 ADC，通过双重作用机制阻断 EGFR 和 HER3 向肿瘤细胞传递的信号，从而抑制其增殖与存活信号。此外，通过抗体介导的内吞作用，Iza-bren 释放的治疗性有效载荷可引发基因毒性应激，最终导致肿瘤细胞死亡。
2023 年 12 月，百利天恒与 BMS 达成合作，Iza-bren 在中国由百利天恒独家开发，在中国以外的地区由西雅图免疫与百时美施贵宝共同开发，总金额高达 84 亿美元，其中首付款 8 亿美元。
目前，Iza-bren 在 NSCLC、SCLC、鼻咽癌、乳腺癌、尿路上皮癌、食管癌等多种实体瘤中开展了 10 项 III 期临床研究。
2025 年 7 月，Iza-bren 用于治疗局部晚期或转移性鼻咽癌 III 期临床试验（研究方案编号:BL-B01D1-303）的期中分析达到主要终点。与化疗相比，Iza-bren 显著提高了客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。
此外，2025 年 11 月，Iza-bren 在食管鳞癌的 III 期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-305）中，在预设的期中分析中达到了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点。
2、复星医药：「芦沃美替尼」新适应症申报上市
11 月 20 日，CDE 官网显示，复星医药芦沃美替尼片新适应症申报上市，用于 2 岁及 2 岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。
截图来源：CDE 官网
芦沃美替尼（复迈替尼；研发代号：FCN-159） 是复星医药自主研发的一款 MEK1/2 口服高选择性抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。
该药已经在中国获批 2 项适应症，分别用于治疗成人 LCH 及组织细胞肿瘤，以及2 岁及 2 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白。
值得一提的是，2025 年 10 月，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，CDE 已将芦沃美替尼片纳入「星光计划」，拟开发儿童适应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤。
「星光计划」是CDE 组织制定并于今年 5 月发布正式实施，旨在就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率。
3、灵北公司：偏头痛新药在国内报上市
11 月 17 日，灵北公司宣布，CDE 已正式受理了灵北公司就偏头痛治疗药物 Vyepti（Eptinezumab，艾普奈珠单抗）提交的新药上市申请，用于成人偏头痛的预防性治疗。
在中国提交新药上市申请的同时，灵北也在日本、韩国等亚洲其他主要市场同步提交了上市许可申请。若获得批准，这将是灵北公司在中国内地及亚洲重点市场首次推出生物制剂，为符合预防性治疗条件的偏头痛患者提供全新的治疗选择。
截图来源：美通社
Eptinezumab 是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向降钙素基因相关肽（CGRP），经静脉注射使用，起效较快，在偏头痛的预防性治疗中显示出良好的效果。
此次报上市是基于 III 期研究 SUNRISE（NCT04921384）的积极结果。这是一项干预性、多区域、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，旨在旨在评估 Eptinezumab 对比安慰剂在亚洲为主的慢性偏头痛人群中的疗效与安全性。
研究结果显示，与安慰剂相比，Eptinezumab 在降低偏头痛发作频率、减少重度疼痛发作比例及减轻疾病负担方面均展现出显著优势。
Insight 数据库显示，目前国内仅有 1 款 CGRP 单抗获批上市，即礼来的加卡奈珠单抗，此外还有 2 款处于申报上市阶段，分别是灵北制药的 Eptinezumab 以及梯瓦的瑞玛奈珠单抗。
4、强生：first-in-class 新药在国内申报上市
11 月 19 日，CDE 官网显示，强生 1 类新药盐酸伊可白滞素片申报上市，适用于治疗适合接受系统性治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和年满 12 岁的儿童患者。同日，该适应症也被 CDE 纳入了拟优先审评。
截图来源：CDE 官网
盐酸伊可白滞素片（Icotrokinra）是强生斥资近 10 亿美元从 Protagonist 引进的 first-in-class 口服多肽药物（IL-23R 拮抗剂）。今年 7 月该药在美国申报上市，9 月在欧洲申报上市。值得一提的是，Icotrokinra 是当前全球首个也是唯一一个报上市的 IL-23R 靶向药物。强生对此寄予厚望，预计年峰值销售额有望达到 50 亿美元以上。
此前该药在美国和欧盟的上市申请包含四项关键性 III 期研究的数据，包括 ICONIC-LEAD、ICONIC-TOTAL 以及 ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2。
ICONIC-ADVANCE 1 和 2 为随机对照 III 期临床试验，旨在评估 Icotrokinra 与氘可来昔替尼（全球首个获批的 TYK-2 变构抑制剂）和安慰剂相比，在中重度斑块状银屑病患者中的疗效和安全性。共同主要终点是受试者达到 PASI 90 （银屑病面积与严重程度指数改善 90%）和 IGA 评分为 0/1（皮肤症状消除或几乎消除），且至少改善 2 级。
在这两项研究中， Icotrokinra 与安慰剂相比，在第 16 周达到了两个共同主要终点，不良事件发生率相似 ，并且在时间点显示出优于氘可来昔替尼的疗效和安全性。
与安慰剂（第 16 周）和 氘可来昔替尼（第 16 周和第 24 周）相比，Icotrokinra 显示出更优异的皮肤清除率。
Icotrokinra 的不良事件 (AE) 发生率与安慰剂相似，未发现新的安全信号。截至第 24 周，Icotrokinra 的 AE 发生率在数值上低于氘可来昔替尼。
在所有研究中，汇总安全性数据显示，Icotrokinra 组 (49.1%) 和安慰剂组 (51.9%) 之间经历不良事件 (AE) 的患者比例相似，未发现新的安全信号。
此外，强生还启动了 III 期 ICONIC-ASCEND 研究，这是首个旨在证明口服药 Icotrokinra 优于注射生物制剂乌司奴单抗的头对头研究。
长期数据方面，ICONIC-LEAD 研究中，Icotrokinra 在第 52 周时表现出对成人和青少年患者持续的皮肤清除率和良好的安全性。
第 52 周时，达到 PASI 90 的成年患者在第 24 周重新随机分配到 icotrokinra 组，其 PASI 90 维持率优于重新随机分配到安慰剂组的患者（84% vs 21%；p<0.001）。
在第 52 周，86% 接受 icotrokinra 治疗 52 周的青少年达到了 PASI 90 ，而 77% 在第 16 周从安慰剂转为 icotrokinra 的青少年达到了 PASI 90。
拟突破性治疗
1、勃林格殷格翰 1 类新药拟纳入突破性疗法
11 月 18 日，CDE 官网显示，勃林格殷格翰的 1 类新药 BI 764198 胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为：治疗患有原发性局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）、体重至少为 40 kg 的成人和≥12 岁青少年患者。Insight 数据库显示，BI 764198 是全球首款进入临床阶段的选择性 TRPC6 抑制剂。
截图来源：CDE 官网
BI 764198 是一款在研的口服选择性 TRPC6 抑制剂。在今年 11 月举行的 2025 年美国肾脏病学会年会（ASN 2025）上，勃林格殷格翰公布了 BI 764198 治疗 FSGS 的一项多中心、Ⅱ 期、双盲、安慰剂对照、随机试验结果。
该 Ⅱ 期研究纳入原发性 FSGS 患者或因已知 TRPC6 突变导致的遗传性 FSGS 患者，给予每日一次 BI 764198（20/40/80 mg）或安慰剂治疗，疗程 12 周。患者基线时接受稳定的保守治疗和免疫抑制治疗，筛查时尿蛋白 / 肌酐比值（UPCR）≥1.0 g/g，eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m²。主要终点为第 12 周时蛋白尿应答（UPCR 较基线降低 ≥25%）的患者比例。
在这项 Ⅱ 期研究中，共有 60 例患者（其中 7 例携带 TRPC6 突变）完成治疗并纳入评估。试验数据显示，BI 764198 可降低 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性良好。具体而言：
第 12 周时，BI 764198 20 mg、40 mg、80 mg 组的蛋白尿应答率分别为 44.4%（8/18）、14.3%（2/14）和 42.9%（6/14），而安慰剂组为 7.1%（1/14）。
在携带 TRPC6 突变的患者中，接受 BI 764198 治疗的患者 100%（4/4）达到蛋白尿应答，安慰剂组则为 0%（0/3）。校正安慰剂效应后，BI 764198 20 mg 组第 12 周 UPCR 的平均变化幅度最大，为 - 39.82%（95% 置信区间：-56.17 至 - 17.36；p=0.002）。
BI 764198 安全性和耐受性良好，各治疗组的不良事件发生率无显著差异。
国内临床结果
1、信达生物「玛仕度肽」又一项 III 期成功
11 月 20 日，信达生物宣布，玛仕度肽注射液（GCG/GLP-1 双受体激动剂，研发代号：IBI362）在中国中重度肥胖人群中开展的 III 期临床研究（GLORY-2）达成主要终点和所有关键次要终点，信达生物将于近期向监管机构递交玛仕度肽 9mg 用于成人体重控制的上市申请。
截图来源：企业官微
GLORY-2（NCT06164873）是一项在中国 BMI≥30 kg/m2 的肥胖受试者中评估玛仕度肽 9 mg 联合生活方式干预与安慰剂对比的有效性和安全性的 III 期临床研究。
研究入组 462 例受试者（包含 16% 的 2 型糖尿病受试者），按 2:1 的比例随机分配至玛仕度肽 9 mg 组或安慰剂组，双盲治疗 60 周（所有入组受试者的基线平均体重为 94.0 kg，平均 BMI 为 34.3 kg/m2）。
在治疗期内，玛仕度肽组受试者平均体重持续下降，第 60 周时仍未达平台。第 60 周时，玛仕度肽 9 mg 组受试者平均体重降幅为 18.55%，安慰剂组为 3.02%；玛仕度肽 9 mg 组受试者中 44.0% 实现 20% 及以上的体重降幅，安慰剂组这一比例为 2.6%（P 值均小于 0.0001）。
研究的关键次要终点结果表明，在不合并 2 型糖尿病的受试者中，第 60 周时，玛仕度肽 9 mg 组受试者平均体重降幅为 20.08%，安慰剂组为 2.81%；玛仕度肽 9 mg 组受试者中 48.7% 实现 20% 及以上的体重降幅，安慰剂组这一比例为 3.1%（P 值均小于 0.0001）。
此外，玛仕度肽 9 mg 在腰围、收缩压、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇和血尿酸等关键次要终点的改善均显著优于安慰剂。
该研究在部分受试者中进行了基于 MRI-PDFF 的肝脏脂肪含量评估。在基线肝脏脂肪含量≥10% 的非糖尿病受试者中，第 60 周时玛仕度肽 9 mg 组肝脏脂肪含量较基线的平均百分比降幅为 71.9%，安慰剂组升高 5.1%。
玛仕度肽 9 mg 的耐受性和安全性良好，未发现新增安全性信号。胃肠道不良反应大多为轻度或中度，且呈一过性。玛仕度肽 9 mg 组和安慰剂组因不良事件提前终止治疗的受试者比例分别为 2.9% 和 0。
2、百利天恒全球首创双抗 ADC III 期临床成功
11 月 18 日，百利天恒发布公告，称其自主研发的全球首创 EGFR×HER3 双抗 ADC（iza-bren）在食管鳞癌的 III 期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-305）中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点，适应症为：既往经 PD-1/PD-L1 单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌。
这是全球首个 ADC 药物在食管癌治疗中取得 PFS/OS 双阳性结果的 III 期临床研究。
来源：百利天恒公告
Iza-bren 是全球首创（First-in-class）、新概念（New concept）且唯一进入 III 期临床阶段的 EGFR×HER3 双抗 ADC，正在中国和美国进行 40 余项针对多种肿瘤类型的临床试验。 其中鼻咽癌适应症已经在国内申报上市，并获优先审评。
此前 iza-bren 在鼻咽癌的 III 期临床试验（研究方案编号:BL-B01D1-303）期中分析达到主要终点。研究数据显示，iza-bren 在治疗既往经 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌中，显示了令人振奋的疗效。
截至目前，iza-bren 已有 7 项适应症被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，1 项适应症被美国食品药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单。
Iza-bren 通过双重作用机制阻断 EGFR 和 HER3 向肿瘤细胞传递的信号，从而抑制其增殖与存活信号。此外，通过抗体介导的内吞作用，Iza-bren 释放的治疗性有效载荷可引发基因毒性应激，最终导致肿瘤细胞死亡。
2023 年 12 月，百利天恒与 BMS 达成合作，Iza-bren 在中国由百利天恒独家开发，在中国以外的地区由西雅图免疫与百时美施贵宝共同开发，总金额高达 84 亿美元，其中首付款 8 亿美元。
3、华海药业 1 类新药 III 期临床成功，治疗银屑病
11 月 19 日，华海药业发布公告，称其子公司华奥泰生物与华博生物自主研发的 1 类新药 HB0017 注射液治疗银屑病的 III 期临床试验达到所有主要疗效终点和关键次要疗效终点。
截图来源：企业公告
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在评价 HB0017 注射液治疗中重度斑块状银屑病的疗效和安全性，总计共纳入 408 例中国中重度斑块状银屑病患者。
研究结果显示，研究达到预设的所有主要疗效终点（第12 周时达到 PASI 75（PASI 评分较基线改善≥75%）的受试者比例、第12 周时达到 sPGA 0/1（sPGA 评分为 0 分或 1 分）的受试者比例）和关键次要疗效终点（第12 周达到 PASI 90（PASI 较基线改善≥90%）的受试者比例）。
维持治疗期给药方案有望实现同类产品给药间隔最长，且各种疗效指标在维持治疗期持续升高并保持稳定。相较于同靶点已上市产品，HB0017 的核心治疗期（前12 周）和维持治疗期（12-52 周）疗效数据均展现有力的竞争优势。
安全性方面，HB0017 整体安全性和耐受性良好，与前期临床研究数据及同靶点药物相比，常见的不良事件类型和严重程度均在预期范围，未发现新的安全性风险信号。
HB0017 注射液是华奥泰自主研发的以白介素-17A（IL-17A）为靶点的单克隆抗体，拟用于治疗中重度斑块状银屑病、强直性脊柱炎及其他自身免疫疾病。HB0017 产品除中重度斑块状银屑病适应症已完成临床 III 期外，还在同步开展强直性脊柱炎 III 期临床，HB0017 注射液在已完成的强直性脊柱炎II 期临床研究中显示出积极的疗效和良好的安全性。基于这些令人鼓舞的数据，华奥泰将会快速推进强直性脊柱炎 III 期临床试验。
启动临床
1、信达生物「玛仕度肽」启动第 8 项 Ⅲ 期临床，针对青少年肥胖
11 月 19 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，信达生物登记了一项 III 期临床研究（CTR20254559），旨在中国青少年肥胖或超重参与者中评估 IBI362（玛仕度肽）的有效性和安全性。
截图来源：临床试验登记与信息公示平台
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究（GLORY-YOUNG），试验将在 25 家医疗机构开展，拟入组 180 例 12 岁-18 岁的青少年肥胖或超重患者。玛仕度肽组的给药频率为每周一次，每次一支（规格:0.5 ml:2 mg），用药时程为 4 周。
2、阿斯利康 ADC 新药国内启动 III 期临床
11 月 17 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项 B7-H4 ADC 新药 Puxitatug Samrotecan（AZD8205）用于 B7-H4 选择性表达子宫内膜癌的全球 III 期研究。
截图来源：临床试验登记与信息公示平台
这是一项随机、开放性、多中心、全球 III 期研究（BLUESTAR-Endometrial01），旨在比较 AZD8205 单药治疗与医生所选化疗治疗在含铂化疗和抗 PD-1/抗 PD-L1治疗期间或之后出现进展的 B7-H4 选择性表达晚期/转移性子宫内膜癌受试者的疗效和安全性。该试验拟在国内入组 105 人，国际入组 700 人，研究的主要终点是 PFS 和 OS。
3、恒瑞口服新药启动新 III 期临床
11 月 17 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，恒瑞登记了一项 1 类新药瑞维鲁胺在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中的 III 期临床研究。
截图来源：临床试验登记与信息公示平台
这是一项多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床研究，旨在评价瑞维鲁胺联合雄激素剥夺疗法（ADT）治疗低瘤负荷转移性激素敏感性前列腺癌受试者的有效性是否非劣效性于恩扎卢胺联合 ADT。研究的主要终点是基于中心实验室检测的 PSA 未检出率。
给药方案如下：
截图来源：临床试验登记与信息公示平台
瑞维鲁胺是第二代 AR 抑制剂，相较于第一代 AR 抑制剂，具有更强的 AR 抑制作用，且无激动作用。该产品已于 2022 年获批上市，用于治疗高瘤负荷的 mHSPC 患者。
内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库
封面来源：站酷海洛 Plus
免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。
PR 稿对接：微信 insightxb
投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn
点击卡片进入 Insight 小程序
国内审评进度、全球新药开发…
随时随地查！
多样化功能、可溯源数据……
Insight 数据库网页版等你体验
点击阅读原文，立刻解锁！
2025-11-20
·百济神州
百悦泽®将展现其在初治及R/R CLL患者中同类最佳的持久疗效和长期获益，同时在超过六年的随访数据中展现了良好安全性
将首次公布索托克拉1/2期单药研究结果，显示其在罕见侵袭性肿瘤R/R MCL患者中均可实现显著且快速的深度临床缓解
将公布潜在同类最佳BTK降解剂BGB-16673的最新有效性和安全性数据，显示多种血液瘤患者均可明显获益
美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，将在2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会（ASH）上公布其多种差异化血液学产品组合的最新数据，进一步推进公司成为全球领先的肿瘤治疗创新公司这一愿景。本届ASH年会接受了百济神州近50篇研究摘要，其中包含6场口头报告。百济神州将重点展示三大变革性血液学产品——BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）、BCL2抑制剂索托克拉及BTK降解剂BGB-16673的数据。
主要的数据展示包括：
SEQUOIA：在初治慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中，与苯达莫司汀+利妥昔单抗相比，百悦泽®（BRUKINSA）显示出持久的总生存期优势（总生存率为84%；经COVID-19校正后为88%）和无进展生存期（PFS）优势（估计的6年PFS率达到74%）（海报展示：2129）
ALPINE：百悦泽®与伊布替尼头对头治疗复发/难治（R/R）CLL/SLL患者的3期研究：基于患者报告结局（PRO）纵向数据的事后分析（口头报告：711）
BGB-11417-201：索托克拉治疗既往使用过BTK抑制剂的复发/难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者的1/2期研究（口头报告：663）
BGB-11417-101：索托克拉联合百悦泽®治疗初治CLL/SLL患者的1/1b研究的最新安全性和有效性结果（包括微小残留病不可检出（uMRD）数据）（海报展示：3891）
CaDAnCe-101：BGB-16673治疗R/R CLL/SLL和R/R华氏巨球蛋白血症（WM）患者的最新有效性和安全性结果（口头报告：85；海报展示：3583）
长期随访数据对于慢淋治疗方案的选择至关重要。我们在2025年ASH年会上公布的SEQUOIA研究的六年随访数据以及ALPINE研究中入组患者的长期随访数据将进一步巩固百悦泽®作为慢淋治疗基石药物的地位，而我们的BTK抑制剂、BCL2抑制剂和BTK降解剂这三大B细胞淋巴瘤治疗选择将有潜力满足不同疾病阶段患者的治疗需求。我们的数据为慢淋的治疗设立了更高的标准。
其他亮点包括：
将在会上首次公布一批百济神州管线药物临床数据，包括新组合和新疾病领域的数据。
BGB-11417-101：1/1b期研究结果：
索托克拉联合奥妥珠单抗在初治CLL/SLL患者中以MRD（微小残留病）为指导的治疗（口头报告：793）
索托克拉联合百悦泽®和奥妥珠单抗治疗初治CLL/SLL患者的初步结果（海报展示：3890）
BGB-11417-202：索托克拉单药治疗R/R CLL/SLL患者的2期研究（海报展示：5666）
BGB-11417-105：索托克拉联合卡非佐米和地塞米松治疗t (11;14)阳性R/R多发性骨髓瘤患者的1b/2 期研究初步结果（口头报告：102）
CaDAnCe-101：BGB-16673治疗R/R Richter转化患者的1期研究初步结果（海报展示：3895）
新获得的百悦泽®临床数据仍然显示其能给CLL/SLL患者中带来有临床意义的获益。
SEQUOIA D组：百悦泽®联合维奈克拉治疗携带del(17p)和/或TP53突变或不携带其中任一突变的初治CLL/SLL患者的单臂研究（海报展示：5669）
ALPINE至LTE1：对在ALPINE研究中被随机分配接受百悦泽®治疗并在长期扩展研究（LTE-1）中继续接受百悦泽®治疗的R/R CLL/SLL患者进行的最长达6年的随访（海报展示：2123）
展示的数据还包括利用真实世界证据和经过验证的建模方法来细化对共价BTK抑制剂真实世界经验和结果的解读。
结局研究
一项关于需治疗人数（NNT）的模型分析显示，在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中，使用百悦泽®替代伊布替尼，10年期间在二线及更后线（2L+）治疗中可能预防约255例心脏相关死亡，在一线（1L）治疗中可能预防约266例心脏相关死亡。（摘要编号：13636）
一个用于在R/R CLL患者中比较百悦泽®与其他共价BTK抑制剂并且预测为避免疾病进展或死亡所需治疗患者数的模型（海报展示：4553）
一项调查美国CLL/SLL患者在社区肿瘤治疗机构中接受百悦泽®或阿可替尼治疗后报告的结局的观察性研究（海报展示：2768）
在CLL的治疗中，帮助患者在恰当的治疗阶段选择恰当的疗法至关重要，持续使用如百悦泽®这样的BTK抑制剂已成为实现持久疾病控制的关键。真实世界的最新数据显示，百悦泽®的副作用（包括疲劳、疼痛、头痛等症状）更可控——这进一步支持了百悦泽®作为首选BTKi的地位。
百济神州在2025年ASH年会上的展示内容（按照产品展示时间排序。时间为美国东部时间）
百悦泽®：血液学产品组合的基石药物
摘要标题：
泽布替尼联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗单药治疗R/R滤泡性淋巴瘤患者的随机2期研究ROSEWOOD：最终分析
展示详情：
口头报告：227
会议主题：套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤（FL）、华氏巨球蛋白血症（WM）和其他惰性B细胞淋巴瘤：临床与流行病学：FL和WM
会议日期/时间：2025年12月6日，下午2:00-3:30
主要作者：Pier Luigi Zinzani
摘要标题：
泽布替尼相对于苯达莫司汀+利妥昔单抗在初治CLL/SLL患者中疗效持久，并且在非随机del（17p）阳性患者中继续保持生存期优势：3期研究SEQUOIA的6年随访
展示详情：
海报展示：2129
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Constantine S. Tam
摘要标题：
3期研究ALPINE中接受泽布替尼治疗的患者的长期结果证实了泽布替尼能给R/R CLL/SLL患者提供持久获益：长期扩展研究中最长达6年的随访
展示详情：
海报展示：2123
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Constantine S. Tam
摘要标题：
以症状为基础的无进展生存期作为CLL/SLL的临床相关和以患者为中心的终点：ALPINE试验的结果
展示详情：
海报展示：711
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：淋巴恶性肿瘤患者的生活质量与支持性治疗
会议日期/时间：2025年12月7日，下午4:30-6:00
主要作者：Jennifer R. Brown
摘要标题：
接受泽布替尼单药和伊布替尼单药治疗后健康相关生活质量低下患者的无进展生存期比较：ALPINE试验的事后分析
展示详情：
海报展示：6275
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：淋巴恶性肿瘤患者的生活质量与支持性治疗
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：Loic Ysebaert
摘要标题：
泽布替尼+维奈克拉用于初治CLL/SLL患者（包括携带del(17p)和/或TP53突变以及免疫球蛋白重链可变区未突变的患者）：SEQUOIA研究D组的3年结果
展示详情：
海报展示：5669
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：Mazyar Shadman
摘要标题：
评估泽布替尼在治CLL患者各预后模型的模型因子：两项3期研究（SEQUOIA和ALPINE）的事后分析
展示详情：
海报展示：5681
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：Inhye Ahn
摘要标题：
长期随访表明泽布替尼在不耐受阿可替尼的B细胞恶性肿瘤患者中具有良好的耐受性和疗效
展示详情：
海报展示：5663
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：Mazyar Shadman
摘要标题：
BTK抑制剂泽布替尼治疗CD79B突变型R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的单臂、开放性、多中心研究
展示详情：
海报展示：3684
会议主题：侵袭性淋巴瘤：靶向治疗和药物治疗：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：王黎
索托克拉：具同类最佳潜力的下一代BCL2抑制剂
摘要标题：
索托克拉联合卡非佐米及地塞米松治疗t（11;14）阳性R/R多发性骨髓瘤患者的1b/2期研究初步结果
展示详情：
口头报告：102
会议主题：多发性骨髓瘤：药物疗法：标准的进步——改善骨髓瘤在诊断、维持和复发阶段的治疗
会议日期/时间：2025年12月6日，上午10:45-11:00
主要作者：Hang Quach
摘要标题：
索托克拉联合抗CD20抗体对比维奈克拉联合利妥昔单抗治疗R/R CLL/SLL患者的3期随机开放性多中心研究（CLL-RR1/CELESTIAL-RRCLL）
展示详情：
进行中试验的海报展示：2137
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Othman Al-Sawaf
摘要标题：
索托克拉单药治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤患者：1/2期研究的早期结果
展示详情：
口头报告：663
会议主题：套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和其他惰性B细胞淋巴瘤：临床和流行病学——套细胞淋巴瘤的新疗法与洞察
会议日期/时间：2025年12月7日，下午4:30-6:00
主要作者：Michael Wang
摘要标题：
索托克拉联合泽布替尼作为一线治疗在CLL/SLL患者中显示了高比例微小残留病不可检出率，且耐受性良好：正在进行的1/1b期研究BGB-11417-101的最新数据
展示详情：
海报展示：3891
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Constantine S. Tam
摘要标题：
泽布替尼+奥妥珠单抗+索托克拉用于初治CLL/SLL患者：正在进行的1/1b期研究BGB-11417-101的初步结果
展示详情：
海报展示：3890
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Jacob D. Soumerai
摘要标题：
索托克拉 + 奥妥珠单抗在初治CLL患者中以MRD为指导的治疗：正在进行的1/1b期研究BGB-11417-101的初步结果
展示详情：
口头报告：793
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：以MRD为指导的治疗以及耐药性的出现
会议日期/时间：2025年12月8日，上午10:30-下午12:00
主要作者：Marc S. Hoffmann
摘要标题：
索托克拉单药治疗R/R CLL/SLL患者的多中心、开放性2期研究：主要分析
展示详情：
海报展示：5666
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：易树华
BGB-16673：潜在的同类首创BTK蛋白降解剂
摘要标题：
BTK降解剂BGB-16673治疗R/R CLL/SLL患者：正在进行的1期研究CaDAnCe-101的最新有效性和安全性结果
展示详情：
口头报告：85
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：复发性CLL和发生Richter转化的CLL的治疗
会议日期/时间：2025年12月6日，上午9:30-11:00
主要作者：Inhye E. Ahn
摘要标题：
CaDAnCe-104，一项BTK降解剂BGB-16673与其他药物联合治疗R/R B细胞恶性肿瘤的正在进行的开放性1b/2期主方案研究
展示详情：
进行中试验的海报展示：1839
会议主题：套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和其他惰性B细胞淋巴瘤：临床与流行病学：海报I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Chan Y. Cheah
摘要标题：
BTK降解剂BGB-16673治疗R/R惰性非霍奇金淋巴瘤患者：正在进行的1期研究CaDAnCe-101的最新有效性和安全性结果
展示详情：
海报展示：3584
会议主题：套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和其他惰性B细胞淋巴瘤：临床与流行病学：海报II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Romain Guièze
摘要标题：
BTK降解剂BGB-16673治疗R/R Richter转化患者：正在进行的1期研究CaDAnCe-101的初步有效性和安全性结果
展示详情：
海报展示：3895
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Meghan C. Thompson
摘要标题：
BTK降解剂BGB-16673治疗R/R华氏巨球蛋白血症患者：正在进行的1期研究CaDAnCe-101的最新有效性和安全性结果
展示详情：
海报展示：3583
会议主题：套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和其他惰性B细胞淋巴瘤：临床与流行病学：海报II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Constantine S. Tam
摘要标题：
CaDAnCe-304：一项比较BTK降解剂BGB-16673与匹妥布替尼在R/R CLL/SLL患者中安全性和有效性的3期开放性随机研究
展示详情：
进行中试验的海报展示：5691
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：Meghan C. Thompson
其他血液学产品：BGB-21447, 下一代BCL2抑制剂
摘要标题：
下一代BCL2抑制剂BGB-21447在B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的1/1b期首次人体研究的初步结果
展示详情：
海报展示：1910
会议主题：侵袭性淋巴瘤：靶向治疗和药物治疗：海报 I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：李菲
百悦泽®的综合证据生成及健康经济学
配对调整间接比较
摘要标题：
泽布替尼与伊布替尼治疗R/R MCL的有效性间接比较
展示详情：
海报展示：5365
会议主题：套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和其他惰性B细胞淋巴瘤：临床与流行病学：海报III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：Toby A. Eyre
摘要标题：
泽布替尼单药与维奈克拉联合伊布替尼在初治CLL患者中的配对调整间接比较
展示详情：
摘要编号：7756
主要作者：Talha Munir
健康经济学和结局研究
摘要标题：
BTK抑制剂治疗CLL期间的结局指标：源自远程治疗监测的洞察
展示详情：
海报展示：2768
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报 I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Gurjyot Doshi
摘要标题：
为避免进展或死亡所需治疗患者数：泽布替尼在其他共价BTK抑制剂在 R/R CLL患者中的对比
展示详情：
海报展示：4553
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Mazyar Shadman
摘要标题：
伊布替尼对比泽布替尼治疗美国CLL患者时的心源性死亡率估算
展示详情：
摘要编号：13636
主要作者：Jennifer R. Brown
摘要标题：
与伊布替尼和阿可替尼相比，使用泽布替尼治疗B细胞恶性肿瘤时为预防一次房颤事件所需治疗的患者数
展示详情：
摘要编号：14445
主要作者：Talha Munir
摘要标题：
伊布替尼对比泽布替尼治疗CLL患者时的心源性死亡例数：基于欧洲人群的风险评估
展示详情：
摘要编号：14028
主要作者：Talha Munir
真实世界证据
摘要标题：
美国CLL一线治疗可及性方面人种与种族差异问题的影响因素：一项真实世界证据研究
展示详情：
海报展示：2720
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Jacqueline C. Barrientos
摘要标题：
2020年至2024年期间≥65岁CLL/SLL患者的真实世界治疗模式和生物标记物的使用情况
展示详情：
口头报告：2723
会议标题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Paul Hampel
摘要标题：
化疗±免疫疗法仍在CLL的真实世界治疗中被使用：美国患者未被满足的需求、治疗模式和年龄差异
展示详情：
海报展示：2762
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报I
会议日期/时间：2025年12月6日，下午5:30-7:30
主要作者：Javier Pinilla-Ibarz
摘要标题：
遗传标志物检测对CLL患者治疗选择和临床结局的影响
展示详情：
海报展示：3894
会议主题：慢性淋巴细胞白血病：临床与流行病学：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Brian Koffman
摘要标题：
第二代BTK抑制剂在CLL患者中的使用模式与治疗结局
展示详情：
海报展示：4528
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报 II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Aryan Ayat
摘要标题：
不同CLL/SLL患者群体的真实世界治疗与治疗时间负担的动态演变
展示详情：
海报展示：6283
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：狄梦阳
摘要标题：
真实世界中有限期维奈克拉联合治疗在CLL患者中的使用情况及受治患者特征
展示详情：
海报展示：6317
会议主题：结局研究：除浆细胞疾病外的淋巴恶性肿瘤：海报 III
会议日期/时间：2025年12月8日，下午6:00-8:00
主要作者：侯景周
摘要标题：
真实世界中套细胞淋巴瘤的治疗使用情况、序贯策略与结局：美国新兴治疗模式观察
展示详情：
摘要编号：13378
主要作者：Alvaro Alencar
摘要标题：
美国社区肿瘤治疗机构中既往接受过阿可替尼治疗的CLL/SLL患者的泽布替尼用药模式：基于精选样本的真实世界数据
展示详情：
摘要编号：8798
主要作者：侯景周
摘要标题：
接受伊布替尼治疗的≥65岁B细胞恶性肿瘤患者的心源性死亡率
展示详情：
摘要编号：7341
主要作者：Ryan Jacobs
摘要标题：
CLL/小淋巴细胞淋巴瘤患者中CLL特异性生物标志物检测与一线治疗模式的真实世界研究
展示详情：
摘要编号：7773
主要作者：Timothy Reynolds
摘要标题：
佛罗里达癌症治疗与科研中心（Florida Cancer Specialists & Research Institute）中既往BTK抑制剂治疗失败后立即换用泽布替尼的CLL/SLL患者的真实世界治疗模式
展示详情：
摘要编号：13894
主要作者：Amanda Warner
患者偏好
摘要标题：
日本CLL患者的治疗偏好及治疗决策影响因素
展示详情：
海报展示：4406
会议主题：医疗服务与质量提升：淋巴恶性肿瘤：海报II
会议日期/时间：2025年12月7日，下午6:00-8:00
主要作者：Sikander Ailawadhi
摘要标题：
韩国CLL患者治疗偏好评估：离散选择实验
展示详情：
摘要编号：4019
主要作者：Byung Woo Yoon
系统性文献综述
摘要标题：
具有套细胞淋巴瘤高危特征的患者：临床试验与真实世界研究的系统性文献综述
展示详情：
摘要编号：14130
主要作者：Christine E. Ryan
如欲了解更多关于我们在2025年美国血液学会（ASH）年会暨展览会上的参会信息，请访问我们的会议专题页面：congress.beonemedicines.com。
（上下滑动查看详情）
关于索托克拉（BGB-11417）
索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽®的联合治疗。值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽®治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。迄今为止，共有超过2,200例患者入组了该药物全球开发项目。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，FDA还授予索托克拉以下认定：用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定以及用于治疗MCL、WM、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的孤儿药认定。
关于BGB-16673
BGB-16673是潜在的同类首创布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）蛋白降解剂，是目前临床开发进展最快的蛋白降解剂，已开展多项全球临床开发项目，共有近800名受试者在这些项目中接受了给药。这些项目包括三项针对复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）的3期临床试验，其中包括与匹妥布替尼的头对头3期试验，该试验已于2025年四季度开始入组患者。它是百济神州自主的嵌合式降解激活化合物（CDAC）平台推出的一款靶向BTK的口服蛋白降解剂。BGB-16673旨在促进野生型BTK和多种突变型BTK的降解或分解，包括出现疾病进展的患者中对BTK抑制剂产生耐药性的BTK。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BGB-16673快速通道认定，用于治疗R/R CLL/SLL成年患者，以及R/R套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。此外，欧洲药品管理局（EMA）还授予了BGB-16673优先药物认定（PRIME），用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
关于百悦泽®（泽布替尼）
百悦泽®是一款口服型布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，在药物设计上其设计主要通过优化生物利用度、半衰期和靶点选择性，可实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，百悦泽®已被证实证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂。它同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次，也可每日两次的BTK抑制剂。百悦泽®也是唯一一款在3期研究中对比第一代BTK抑制剂取得PFS优效性结果的BTK抑制剂。
百悦泽®全球临床开发项目迄今已在全球30个国家和地区超过35项试验中入组约7,100例患者。百悦泽®已在全球超过75个市场获批，并已用于治疗超过24.7万例患者。
关于百济神州
百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性。在全球六大洲，我们拥有近12,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com或关注“百济神州”微信公众号。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括百济神州药物和候选药物的潜在获益；百济神州为患者带来创新和变革药物的承诺；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现和保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
— 左右滑动查看更多 —
2025-11-20
SAN CARLOS, Calif.--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), a global oncology company, advances its vision to become the world’s leading oncology company with extensive new data from its differentiated hematology portfolio at the 67th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition in Orlando, Florida, December 6-9. Nearly 50 abstracts have been accepted, including six oral presentations, featuring the company’s three transformative approved and investigational hematology assets – BTK inhibitor BRUKINSA® (zanubrutinib), BCL2 inhibitor sonrotoclax, and BTK degrader BGB-16673.
Key presentations include:
SEQUOIA: BRUKINSA demonstrated sustained overall survival (84%; 88% after COVID adjustment) and landmark progression-free survival (PFS) superiority vs bendamustine + rituximab with an estimated 74% PFS at 6 years in treatment-naïve chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) (Poster Presentation: 2129)
ALPINE: Post-hoc analysis from Phase 3 study of BRUKINSA versus ibrutinib in patients with relapsed/refractory (R/R) CLL/SLL, using longitudinal patient-reported outcomes (PRO) (Oral Presentation: 711)
BGB-11417-201: Phase 1/2 study of sonrotoclax in patients with R/R mantle cell lymphoma (MCL) previously treated with a BTK inhibitor (Oral Presentation: 663)
BGB-11417-101: Updated safety and efficacy results, including undetectable minimal residual disease (uMRD) data, from ongoing Phase 1/1b study of sonrotoclax plus BRUKINSA in treatment-naïve CLL/SLL (Poster Presentation: 3891)
CaDAnCe-101: Updated efficacy and safety results of BGB-16673 in patients with R/R CLL/SLL and R/R Waldenström macroglobulinemia (WM) (Oral Presentation: 85; Poster Presentation: 3583)
“Our data at ASH 2025 raises the bar for patient and physician expectations of what’s possible. Our long-term data drives confidence in duration of response in CLL treatment decisions,” said Lai Wang, Ph.D., Global Head of R&D at BeOne. “Six-year SEQUOIA and long-term extension data from patients originally enrolled in ALPINE cement BRUKINSA’s role as the backbone of CLL therapy, and our three innovative B-cell treatment modalities of BTK inhibition, BCL2 inhibition, and BTK degradation have the potential to advance options that evolve with patient needs across all stages of disease.”
Additional highlights include:
Never-before-presented clinical data from BeOne’s emerging pipeline will also be shared at the meeting, including in new combinations and disease areas.
BGB-11417-101: Results from Phase 1/1b study: MRD-guided therapy of sonrotoclax plus obinutuzumab in patients with treatment-naïve CLL/SLL (Oral Presentation: 793) Initial results of treatment with sonrotoclax plus BRUKINSA plus obinutuzumab in patients with treatment-naïve CLL/SLL (Poster Presentation: 3890)
MRD-guided therapy of sonrotoclax plus obinutuzumab in patients with treatment-naïve CLL/SLL (Oral Presentation: 793)
Initial results of treatment with sonrotoclax plus BRUKINSA plus obinutuzumab in patients with treatment-naïve CLL/SLL (Poster Presentation: 3890)
BGB-11417-202: Phase 2 study of sonrotoclax monotherapy in patients with R/R CLL/SLL (Poster Presentation: 5666)
BGB-11417-105: Initial results from Phase 1b/2 study of sonrotoclax plus carfilzomib and dexamethasone in patients with t(11;14)-positive R/R multiple myeloma (Oral Presentation: 102)
CaDAnCe-101 Preliminary results from the ongoing Phase 1 study of BGB-16673 in patients with R/R Richter’s transformation (Poster Presentation: 3895)
Ongoing clinical data from BRUKINSA continue to demonstrate clinically meaningful benefit for patients with CLL/SLL.
SEQUOIA Arm D: Single-arm study of BRUKINSA plus venetoclax in patients with first-line CLL/SLL, with del(17p) and/or TP53 mutation or without both (Poster Presentation: 5669)
ALPINE thru LTE1: Up to 6 years of follow-up of patients with R/R CLL/SLL who were originally randomized to receive BRUKINSA as part of the ALPINE study and continued BRUKINSA treatment in a long-term extension study (LTE-1) (Poster Presentation: 2123)
Presentations also include data leveraging real-world evidence and validated modeling approaches to refine understanding of real-world experience and outcomes achieved with covalent BTK inhibitors.
A model analysis of number needed to treat (NNT) estimates that treating patients with BRUKINSA instead of ibrutinib for CLL could potentially prevent approximately 255 cardiac deaths in the second-line or later (2L+) setting and 266 in the first-line (1L) setting over a 10-year period. (Abstract Number: 13636)
Model evaluating BRUKINSA vs other covalent BTK inhibitors in R/R CLL and the number of patients needed to treat to avoid progression or death (Poster Presentation: 4553)
Observational study examining patient-reported outcomes in U.S. patients with CLL/SLL and treated with BRUKINSA or acalabrutinib in the community oncology setting (Poster Presentation: 2768)
“In CLL, selecting the right therapy for the right patient at the right time is essential, and continuous treatment with BTK inhibitors like BRUKINSA has become central to achieving enduring disease control,” said Dany Habr, M.D., Senior Vice President and Head of Medical Affairs, North America & International Markets at BeOne. “Emerging data from real-world settings suggest that BRUKINSA may offer a more manageable side effect profile, including for symptoms such as fatigue, pain, headache – further supporting its role as the BTKi of choice.”
BeOne Presentations at ASH 2025 (organized chronologically by asset)
BRUKINSA: The backbone of the hematology franchise
Abstract Title
Presentation Details
Final analysis of the randomized Phase 2 ROSEWOOD study of zanubrutinib + obinutuzumab vs obinutuzumab monotherapy in patients with R/R follicular lymphoma
Oral Presentation: 227
Session Title: Mantle Cell, Follicular, Waldenstrom's, and Other Indolent B Cell Lymphomas: Clinical and Epidemiological: FL and WM
Session Date/Time: December 6, 2025, 2:00-3:30 PM EST
Pier Luigi Zinzani
Sustained efficacy of zanubrutinib vs bendamustine + rituximab in treatment- naïve CLL/SLL with continued favorable survival in non-randomized patients with del(17p): 6-year follow-up in the Phase 3 SEQUOIA study
Poster Presentation: 2129
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Constantine S. Tam
Long-term results of patients receiving zanubrutinib in the Phase 3 ALPINE study confirm sustained benefit of zanubrutinib in patients with R/R CLL/SLL: Up to 6 years of follow-up with the long-term extension
Poster Presentation: 2123
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Constantine S. Tam
Symptom-based progression-free survival as a clinically relevant and patient-centric endpoint in CLL/SLL: Results from the ALPINE trial
Oral Presentation: 711
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Quality of Life and Supportive Care in Lymphoid Malignancies
Session Date/Time: December 7, 2025, 4:30-6:00 PM EST
Jennifer R. Brown
Progression-free survival in patients with low health-related quality of life treated with zanubrutinib versus ibrutinib monotherapy: Post-hoc analysis of the ALPINE trial
Poster Presentation: 6275
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Quality of Life and Supportive Care in Lymphoid Malignancies
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Loic Ysebaert
Zanubrutinib + venetoclax for treatment-naïve CLL/SLL, including patients with del(17p) and/or TP53 mutation and unmutated immunoglobulin heavy-chain variable status: 3-year results from SEQUOIA arm D
Poster Presentation: 5669
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Mazyar Shadman
Evaluation of factors from established prognostic models in patients with CLL treated with zanubrutinib: A post-hoc analysis of two Phase 3 studies (SEQUOIA and ALPINE)
Poster Presentation: 5681
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Inhye Ahn
Zanubrutinib is well tolerated and effective in acalabrutinib-intolerant patients with B-cell malignancies: A long-term follow-up
Poster Presentation: 5663
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Mazyar Shadman
Single-arm, open-label, multicenter study of the BTKi zanubrutinib in patients with CD79B-mutated R/R diffuse large B-cell lymphoma
Poster Presentation: 3684
Session Title: Aggressive Lymphomas: Targeted and Pharmacologic Therapies: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Li Wang
Sonrotoclax: Potential best-in-class next-generation BCL2 inhibitor
Abstract Title
Presentation Details
Lead Author
Initial Phase 1b/2 study results with sonrotoclax in combination with carfilzomib and dexamethasone in patients with t(11;14)-positive R/R multiple myeloma
Oral Presentation: 102
Session Title: Multiple Myeloma: Pharmacologic Therapies: Advancing the Standard: Improving Myeloma Treatment through Diagnosis, Maintenance and Relapse
Session Date/Time: December 6, 2025, 10:45-11:00 AM EST
Hang Quach
A Phase 3, randomized, open-label, multicenter study of sonrotoclax plus anti-CD20 antibody therapies vs venetoclax plus rituximab in patients with R/R CLL/SLL (CLL-RR1/CELESTIAL-RRCLL)
Trial-in-progress Poster Presentation: 2137
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Othman Al-Sawaf
Sonrotoclax monotherapy in patients with relapsed/refractory mantle cell lymphoma previously treated with BTKi: Early results from a Phase 1/2 study
Oral Presentation: 663
Session Title: Mantle Cell, Follicular, Waldenstrom's, and Other Indolent B Cell Lymphomas: Clinical and Epidemiological - Novel Treatments for and Insights into Mantle Cell Lymphoma
Session Date/Time: December 7, 2025, 4:30-6:00 PM EST
Michael Wang
Frontline treatment of sonrotoclax and zanubrutinib for CLL/SLL demonstrates high undetectable minimal residual disease rates with favorable tolerability: Updated data from BGB-11417-101, an ongoing Phase 1/1b study
Poster Presentation: 3891
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Constantine S. Tam
Zanubrutinib + obinutuzumab + sonrotoclax in patients with treatment-naïve CLL/SLL: Initial results from an ongoing Phase 1/1b study, BGB-11417-101
Poster Presentation: 3890
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Jacob D. Soumerai
MRD-guided therapy of sonrotoclax + obinutuzumab in patients with treatment-naive CLL: Initial results from an ongoing Phase 1/1b study, BGB-11417-101
Oral Presentation: 793
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: MRD Guided Therapy and Emergence of Resistance
Session Date/Time: December 8, 2025, 10:30 AM-12:00 PM EST
Marc S. Hoffmann
Primary analysis of a multicenter, open-label, Phase 2 study of sonrotoclax monotherapy in patients with R/R CLL/SLL
Poster Presentation: 5666
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Shuhua Yi
BGB-16673: Potential first-in-class BTK protein degrader
Abstract Title
Presentation Details
Lead Author
Updated efficacy and safety results of the BTK degrader BGB-16673 in patients with R/R CLL/SLL from the ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 study
Oral Presentation: 85
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Treatment of CLL in Relapse and in Richter Transformation
Session Date/Time: December 6, 2025, 9:30-11:00 AM EST
Inhye E. Ahn
CaDAnCe-104, an ongoing, open-label, Phase 1b/2 master protocol study of BTK degrader BGB-16673 in combination with other agents in patients with R/R B-cell malignancies
Trial-in-Progress Poster Presentation: 1839
Session Title: Mantle Cell, Follicular, Waldenstrom's, and Other Indolent B Cell Lymphomas: Clinical and Epidemiological: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Chan Y. Cheah
Updated efficacy and safety results of the BTK degrader BGB-16673 in patients with R/R indolent non-Hodgkin lymphoma from the ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 study
Poster Presentation: 3584
Session Title: Mantle Cell, Follicular, Waldenstrom's, and Other Indolent B Cell Lymphomas: Clinical and Epidemiological: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Romain Guièze
Preliminary efficacy and safety of the BTK BGB-16673 in patients with R/R Richter transformation: Results from the ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 study
Poster Presentation: 3895
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Meghan C. Thompson
Updated efficacy and safety results of the BTK BGB-16673 in patients with R/R Waldenström macroglobulinemia from the ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 study
Poster Presentation: 3583
Session Title: Mantle Cell, Follicular, Waldenstrom's, and Other Indolent B Cell Lymphomas: Clinical and Epidemiological: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Constantine S. Tam
CaDAnCe-304, a Phase 3, open-label, randomized study to evaluate the safety and efficacy of BTK degrader BGB-16673 compared with pirtobrutinib in patients with R/R CLL/SLL
Trial-in-progress Poster Presentation: 5691
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Meghan C. Thompson
Other hematology assets: BGB-21447, next-generation BCL2 inhibitor
Abstract Title
Presentation Details
Lead Author
Preliminary results from a Phase 1/1b first-in-human study of BGB-21447, a next-generation BCL2 inhibitor, in patients with B-cell non-Hodgkin lymphoma
Poster Presentation: 1910
Session Title: Aggressive Lymphomas: Targeted and Pharmacologic Therapies: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Fei Li
Integrative evidence generation and health economics related to BRUKINSA
Abstract Title
Presentation Details
Lead Author
Matching-Adjusted Indirect Comparison
Indirect comparison of efficacy of zanubrutinib vs ibrutinib for the treatment of R/R MCL
Poster Presentation: 5365
Session Title: Mantle Cell, Follicular, Waldenstrom's, and Other Indolent B Cell Lymphomas: Clinical and Epidemiological: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Toby A. Eyre
A matching-adjusted indirect comparison of zanubrutinib vs venetoclax + ibrutinib in treatment-naive CLL
Abstract Number: 7756
Talha Munir
Health Economic and Outcomes Research
Outcomes during BTKi treatment for CLL: Insights from remote therapeutic monitoring
Poster Presentation: 2768
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Gurjyot Doshi
Number needed to treat to avoid progression or death: Zanubrutinib vs other covalent BTKis in R/R CLL
Poster Presentation: 4553
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Mazyar Shadman
Estimated cardiac deaths associated with treating CLL with ibrutinib versus zanubrutinib in the United States
Abstract Number: 13636
Jennifer R. Brown
Number of patients needed to treat to prevent one atrial fibrillation event with zanubrutinib versus ibrutinib and acalabrutinib in B-cell malignancies
Abstract Number: 14445
Talha Munir
Number of cardiac deaths associated with ibrutinib versus zanubrutinib for the treatment of CLL: A European risk-based estimation
Abstract Number: 14028
Talha Munir
Real-World Evidence
Mediators of racial and ethnic inequities in access to front-line therapies for CLL in the United States: A real-world evidence study
Poster Presentation: 2720
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Jacqueline C. Barrientos
Real-world treatment patterns and biomarker utilization among patients aged ≥65 years with CLL/SLL from 2020 to 2024
Poster Presentation: 2723
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Paul Hampel
Chemo ± immunotherapy remains utilized for CLL in the real-world practice: Unmet needs, treatment patterns, and age disparities in the United States
Poster Presentation: 2762
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster I
Session Date/Time: December 6, 2025, 5:30-7:30 PM EST
Javier Pinilla-Ibarz
Impact of testing for genetic markers on treatment selection and clinical outcomes among patients with CLL
Poster Presentation: 3894
Session Title: Chronic Lymphocytic Leukemia: Clinical and Epidemiological: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Brian Koffman
Treatment patterns and outcomes among patients treated with second-generation BTK inhibitors in CLL
Poster Presentation: 4528
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Aryan Ayat
Changes in real-world treatment patterns over time by patient characteristics and time burden of treatment in CLL/SLL
Poster Presentation: 6283
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Mengyang Di
Real-world treatment patterns and patient characteristics of venetoclax combination time-limited therapy for CLL
Poster Presentation: 6317
Session Title: Outcomes Research: Lymphoid Malignancies Excluding Plasma Cell Disorders: Poster III
Session Date/Time: December 8, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Jing-Zhou Hou
Real-world treatment utilization, sequencing, and outcomes in mantle cell lymphoma: Emerging treatment patterns in the United States
Abstract Number: 13378
Alvaro Alencar
Real-world zanubrutinib treatment patterns in CLL/SLL among a curated sample of US community oncology patients with prior acalabrutinib therapy
Abstract Number: 8798
Jing-Zhou Hou
Incidence of cardiac-related deaths among patients aged ≥65 years with B-cell malignancies treated with ibrutinib
Abstract Number: 7341
Ryan Jacobs
Real-world CLL-specific biomarker testing patterns and frontline treatment patterns in patients with CLL/small lymphocytic lymphoma
Abstract Number: 7773
Timothy Reynolds
Real-world CLL/SLL treatment patterns at Florida Cancer Specialists & Research Institute among patients receiving zanubrutinib immediately following prior BTKi therapy
Abstract Number: 13894
Amanda Warner
Patient Preference
Patient preferences and factors affecting patient treatment decisions for CLL in Japan
Poster Presentation: 4406
Session Title: Health Services and Quality Improvement: Lymphoid Malignancies: Poster II
Session Date/Time: December 7, 2025, 6:00-8:00 PM EST
Sikander Ailawadhi
Evaluating patient preferences for CLL in Korea: A discrete choice experiment
Abstract Number: 4019
Byung Woo Yoon
Systemic Literature Review
Patients with high-risk features in mantle cell lymphoma: A systematic literature review of clinical trials and real-world studies
Abstract Number: 14130
Christine E. Ryan
For additional information about our presence at the 2025 ASH Annual Meeting and Exposition, please visit our meeting hub: congress.beonemedicines.com.
About Sonrotoclax (BGB-11417)
Sonrotoclax is a next-generation and potentially best-in-class investigational B-cell lymphoma 2 (BCL2) inhibitor with a unique pharmacokinetic and pharmacodynamic profile. Studies in the lab and during early drug development have shown that sonrotoclax is a highly potent and specific BCL2 inhibitor with a short half-life and no drug accumulation. Sonrotoclax has shown promising clinical activity across a range of B-cell malignancies and is in development as a monotherapy and in combination with other therapeutics, including BRUKINSA. Notably, in early clinical trials, sonrotoclax plus BRUKINSA has demonstrated rapid and unprecedented undetectable minimal residual disease (uMRD) rates in treatment-naïve patients with CLL. To date, more than 2,200 patients have been enrolled across the broad global development program.
The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) for sonrotoclax for the treatment of adult patients with relapsed or refractory (R/R) mantle cell lymphoma (MCL). In addition, the FDA has granted sonrotoclax Fast Track Designation for MCL and Waldenström macroglobulinemia, as well as Orphan Drug Designation for the treatment of adult patients with MCL, WM, multiple myeloma, acute myeloid leukemia, and myelodysplastic syndrome.
About BGB-16673
BGB-16673 is a potential first-in-class Bruton’s tyrosine kinase (BTK) protein degrader and is the most advanced protein degrader in the clinic, with nearly 800 patients dosed to date in an extensive global clinical development program. This program includes three randomized Phase 3 trials in R/R CLL, including the head-to-head Phase 3 trial versus pirtobrutinib which began enrolling in Q4 2025. Originating from BeOne’s chimeric degradation activation compound (CDAC) platform, BGB-16673 is designed to promote the degradation, or breakdown, of both wildtype and mutant forms of BTK, including those that commonly result in resistance to BTK inhibitors in patients who experience progressive disease.
The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Fast Track Designation to BGB-16673 for the treatment of adult patients with relapsed or refractory (R/R) chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL), and adult patients with R/R mantle cell lymphoma (MCL). Additionally, the European Medicines Agency (EMA) granted BGB-16673 PRIority MEdicines (PRIME) designation for the treatment of patients with Waldenstrom’s macroglobulinemia (WM) previously treated with a BTK inhibitor.
About BRUKINSA® (zanubrutinib)
BRUKINSA is an orally available, small molecule inhibitor of Bruton’s tyrosine kinase (BTK) designed to deliver complete and sustained inhibition of the BTK protein by optimizing bioavailability, half-life, and selectivity. With differentiated pharmacokinetics compared with other approved BTK inhibitors, BRUKINSA has been demonstrated to inhibit the proliferation of malignant B cells within a number of disease-relevant tissues.
BRUKINSA has the broadest label globally of any BTK inhibitor and is the only BTK inhibitor to provide the flexibility of once or twice daily dosing. BRUKINSA is also the only BTK inhibitor to demonstrate superiority to another BTK inhibitor in a Phase 3 study.
The global BRUKINSA clinical development program includes about 7,100 patients enrolled in 30 countries and regions across more than 35 trials. BRUKINSA is approved in more than 75 markets, and more than 247,000 patients have been treated globally.
Select Important Safety Information
Serious adverse reactions, including fatal events, have occurred with BRUKINSA, including hemorrhage, infections, cytopenias, second primary malignancies, cardiac arrhythmias, and hepatotoxicity (including drug-induced liver injury).
In the pooled safety population (N=1729), the most common adverse reactions (≥30%), including laboratory abnormalities, in patients who received BRUKINSA were neutrophil count decreased (51%), platelet count decreased (41%), upper respiratory tract infection (38%), hemorrhage (32%), and musculoskeletal pain (31%).
Please see full U.S. Prescribing Information including U.S. Patient Information.
The information provided in this press release is intended for a global audience. Product indications vary by region.
About BeOne
BeOne Medicines is a global oncology company domiciled in Switzerland that is discovering and developing innovative treatments that are more accessible to cancer patients worldwide. With a portfolio spanning hematology and solid tumors, BeOne is expediting development of its diverse pipeline of novel therapeutics through its internal capabilities and collaborations. With a growing global team of nearly 12,000 colleagues spanning six continents, the Company is committed to radically improving access to medicines for far more patients who need them.
To learn more about BeOne, please visit www.beonemedicines.com and follow us on LinkedIn, X, Facebook and Instagram.
Forward-Looking Statement
This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws, including statements regarding the potential benefits of BeOne’s product and product candidates; bringing innovative and transformative medicines to patients; and BeOne’s plans, commitments, aspirations and goals under the caption “About BeOne.” Actual results may differ materially from those indicated in the forward-looking statements as a result of various important factors, including BeOne’s ability to demonstrate the efficacy and safety of its drug candidates; the clinical results for its drug candidates, which may not support further development or marketing approval; actions of regulatory agencies, which may affect the initiation, timing and progress of clinical trials and marketing approval; BeOne’s ability to achieve commercial success for its marketed medicines and drug candidates, if approved; BeOne's ability to obtain and maintain protection of intellectual property for its medicines and technology; BeOne’s reliance on third parties to conduct drug development, manufacturing, commercialization, and other services; BeOne’s limited experience in obtaining regulatory approvals and commercializing pharmaceutical products; BeOne’s ability to obtain additional funding for operations and to complete the development of its drug candidates and achieve and maintain profitability; and those risks more fully discussed in the section entitled “Risk Factors” in BeOne’s most recent quarterly report on Form 10-Q, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and other important factors in BeOne’s subsequent filings with the U.S. Securities and Exchange Commission. All information in this press release is as of the date of this press release, and BeOne undertakes no duty to update such information unless required by law.
To access BeOne media resources, please visit our Newsroom.
临床结果临床1期临床3期临床2期ASH会议
100 项与 BGB-21447 相关的药物交易
登录后查看更多信息
研发状态
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
登录
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| HER2 阴性乳腺癌 | 临床1期 | 美国 | 2025-02-04 | |
| HER2 阴性乳腺癌 | 临床1期 | 中国 | 2025-02-04 | |
| HER2 阴性乳腺癌 | 临床1期 | 澳大利亚 | 2025-02-04 | |
| HR阳性乳腺癌 | 临床1期 | 美国 | 2025-02-04 | |
| HR阳性乳腺癌 | 临床1期 | 中国 | 2025-02-04 | |
| HR阳性乳腺癌 | 临床1期 | 澳大利亚 | 2025-02-04 | |
| HR阳性/HER2阴性乳腺癌 | 临床1期 | 美国 | 2025-02-04 | |
| HR阳性/HER2阴性乳腺癌 | 临床1期 | 中国 | 2025-02-04 | |
| HR阳性/HER2阴性乳腺癌 | 临床1期 | 澳大利亚 | 2025-02-04 | |
| 转移性乳腺癌 | 临床1期 | 美国 | 2025-02-04 |
登录后查看更多信息
临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
查看全部结果
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床1期 | HR阳性/HER2阴性乳腺癌 HR+ | HER2− | 32 | 鏇齋鏇網襯窪蓋憲製艱(廠積淵獵顧窪醖糧夢製) = most treatment-related adverse events were Grade 1-2 and reversible with dose reduction or interruption. 壓遞簾膚襯襯糧醖齋艱 (構夢獵鏇淵艱遞襯衊壓 ) | 积极 | 2025-12-12 | ||
临床1期 | 44 | (B-cell non-Hodgkin lymphoma) | 鏇襯窪膚艱齋願遞網願(築窪襯鬱觸衊鹹廠築膚) = 29.5% of patients (n=13) received G-CSF 構網鹹憲構蓋艱遞醖鹽 (製積製構淵製遞醖鹹醖 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(FL/MZL) |
登录后查看更多信息
转化医学
使用我们的转化医学数据加速您的研究。
登录
或
药物交易
使用我们的药物交易数据加速您的研究。
登录
或
核心专利
使用我们的核心专利数据促进您的研究。
登录
或
临床分析
紧跟全球注册中心的最新临床试验。
登录
或
批准
利用最新的监管批准信息加速您的研究。
登录
或
特殊审评
只需点击几下即可了解关键药物信息。
登录
或
生物医药百科问答
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路，让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用