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每一项突破，都可能改变无数家庭的命运 导语 2025年，国家药品监督管理局批准了76款创新药上市，其中肿瘤领域新药达到34款，占45%¹。从肺癌到乳腺癌，从罕见靶点到广谱抗癌，这些"救命新药"正在改写癌症治疗的格局。数字背后的震撼 34款——2025年肿瘤领域新药数量，占全年76款创新药的45%¹ 17款——在2025年获批的76款新药中，获得过CDE突破性疗法认定的药物有17款，其中13款集中在肿瘤领域² 70%——2025年上半年获批的43款新药中，有30款成功进入国家医保目录，覆盖率达到70%，这些药品自2026年1月1日开始执行医保报销³ 12款——在全球赛道排名中，有12款上市新药是全球排名第1的品种，比例达到16%² 这组数据背后，是中国医药研发从"跟跑"到"并跑"乃至"领跑"的巨大飞跃。更关键的是，这些药物覆盖了肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、妇科肿瘤、消化道肿瘤等十余个癌种，为无数患者和家庭带来了新的希望。肺癌：精准治疗的全面胜利 作为获批新药最活跃的癌种，2025年的肺癌治疗迎来了多点突破，共有6款新药获批⁴。 埃万妥单抗注射液（锐珂）——全球首款EGFR/c-MET双特异性抗体，西安杨森研发，2025年2月11日获批。与卡铂和培美曲塞联合用于EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者的一线治疗，解决了既往缺乏高效靶向药的难题⁵。同年还陆续获批了联合化疗后线治疗EGFR经典突变耐药患者，以及联合兰泽替尼一线治疗EGFR经典突变等新适应症⁶。 枸橼酸戈来雷塞片（艾瑞凯）——加科思药业研发的高选择性KRAS G12C不可逆抑制剂，2025年5月22日附条件批准，用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌患者，攻克了"不可成药"靶点⁷。 注射用瑞康曲妥珠单抗（艾维达）——恒瑞医药自主研发的HER2靶向ADC药物，2025年5月29日获批。关键临床试验（HORIZON-Lung）显示，在94例经治HER2突变晚期非小细胞肺癌患者中，客观缓解率（ORR）达73.4%，中位无进展生存期（mPFS）为11.5个月⁸。 地罗阿克片（轩菲宁）——轩竹生物研发的ALK抑制剂，2025年8月22日获批，用于未经ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者⁹。 宗艾替尼片（圣赫途）——勃林格殷格翰研发的选择性HER2激酶抑制剂，2025年8月29日获批，用于治疗存在HER2激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者¹⁰。 马来酸美凡厄替尼片（迈瑞东）——中美华东研发的不可逆EGFR/HER2双抑制剂，2025年10月28日获批，适用于EGFR 21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗¹¹。 此外，利厄替尼片、甲磺酸兰泽替尼片等药物也纷纷获批，从不同靶点为肺癌患者提供了精准治疗方案。乳腺癌：CDK抑制剂的三足鼎立 2025年，乳腺癌领域迎来了爆发式突破，共9款新药获批，成为获批新药数量最多的癌种²。 吡洛西利片（轩悦宁）——轩竹生物研发的新型CDK2/4/6/9多靶点抑制剂，2025年5月15日获批，用于HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌，通过同时靶向CDK2、4、6，延缓CDK4/6抑制剂的耐药问题¹²。 枸橼酸伏维西利胶囊（复妥宁）——复星医药控股子公司锦州奥鸿药业研发，2025年5月29日获批。II期临床研究显示，客观缓解率（ORR）为40.9%，12个月无进展生存（PFS）率为67.7%，12个月总生存（OS）率为95.9%¹³。 酒石酸泰瑞西利胶囊（康美纳）——贝达药业研发，2025年7月2日获批。III期临床研究显示，联合氟维司群治疗组的中位无进展生存期达到16.53个月，而对照组仅5.59个月，疾病控制率（DCR）分别为89.1% vs 76.7%¹⁴。 盐酸来罗西利片（汝佳宁）——嘉和生物研发，2025年5月29日获批。LEONARDA-2临床研究期中分析显示，来罗西利显著降低患者疾病进展及死亡风险超过50%，中位PFS在来罗西利组未达到，在安慰剂组为16.56个月¹⁵。 库莫西利胶囊（赛坦欣）——正大天晴研发的新型CDK2/4/6抑制剂，2025年12月15日获批，与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后进展的HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者¹⁶。 伊那利塞片（伊赫莱）——罗氏公司研发的PI3Kα抑制剂，2025年3月14日获批，联合哌柏西利和氟维司群，用于内分泌治疗耐药、PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，是国内首个获批的AKT抑制剂¹⁷。 卡匹色替片（荃科得）——阿斯利康研发的AKT抑制剂，2025年4月18日获批，联合氟维司群用于伴PIK3CA/AKT1/PTEN改变的HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者¹⁸。 注射用德达博妥单抗（达卓优）——默沙东、第一三共制药公司研发的靶向TROP2的ADC药物，2025年8月22日获批，用于既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的HR阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者¹⁹。 注射用博度曲妥珠单抗（舒泰莱）——科伦博泰研发的国产HER2 ADC药物，2025年10月17日获批，用于既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者²⁰。 九款药物各具特色，从不同信号通路为乳腺癌患者提供了丰富的治疗选择。妇科肿瘤：维持治疗与后线方案并进 卵巢癌和宫颈癌的治疗格局在维持治疗和免疫联合靶向后线方案上取得进展，共3款新药获批⁴。 塞纳帕利胶囊（派舒宁）——上海英派药业研发的国产PARP抑制剂，2025年1月16日获批，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗²¹。 注射用苏维西塔单抗（恩泽舒）——江苏先声生物制药研发的抗血管内皮生长因子（VEGF）单抗，2025年7月2日获批，联合紫杉醇、多柔比星脂质体或拓扑替康用于铂耐药后接受过不超过1种系统治疗的成人复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的治疗²²。 苹果酸法米替尼胶囊（艾比特）——江苏恒瑞医药研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2025年5月29日附条件批准，联合注射用卡瑞利珠单抗用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者²³。血液肿瘤：双特异性抗体引领新时代 多发性骨髓瘤的治疗进入双特异性抗体新时代，为深度难治患者带来突破。2025年共8款血液肿瘤新药获批⁴。 艾沙妥昔单抗注射液（Sarclisa）——赛诺菲研发的靶向CD38的单克隆抗体，2025年1月9日获批，用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者²⁴。其获批基于全球III期ICARIA-MM研究，显示与标准治疗相比，能显著降低40%的疾病进展或死亡风险，中位无进展生存期（PFS）延长近一倍（11.53个月 vs 6.47个月）⁵。 塔奎妥单抗注射液（拓立珂）——西安杨森研发的T细胞重定向双特异性抗体，靶向GPRC5D/CD3，2025年2月11日获批，单药治疗既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者²⁵。 埃纳妥单抗注射液（易瑞欧）——辉瑞研发的靶向BCMA/CD3的双特异性抗体，2025年3月10日获批，用于既往接受过至少三线治疗（包括1种免疫调节剂、1种抗CD38单克隆抗体、1种蛋白酶体抑制剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的治疗²⁶。 利沙托克拉片（利生妥）——亚盛医药研发的Bcl-2抑制剂，2025年7月10日获批，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者²⁷。 泽美妥司他片（艾瑞璟）——恒瑞医药研发的EZH2抑制剂，2025年8月29日获批，用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤成人患者²⁸。 注射用盐酸伊吡诺司他（贝特琳）——必贝特医药研发的HDAC/PI3Kα抑制剂，2025年7月2日获批，单药适用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者²⁹。 此外，还有3款CD19 CAR-T细胞疗法获批：雷尼基奥仑赛注射液（恒润达生研发）、普基奥仑赛注射液（重庆精准生物研发）、纳基奥仑赛注射液（合源生物研发），使得国内市场上的国产CAR-T疗法累计达到7款⁴。消化道肿瘤：创新疗法全面覆盖 从肝癌到胆道癌，从鼻咽癌到结直肠癌，2025年消化道肿瘤领域迎来了多款创新疗法⁴。 菲诺利单抗注射液（安佑平）——神州细胞研发的国产PD-1抑制剂，2025年2月8日获批，与含铂化疗联合用于复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗；2月28日又获批用于既往未接受系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌³⁰。 注射用泽尼达妥单抗（百赫安）——百济神州研发的靶向HER2的双特异性抗体，2025年5月29日附条件批准，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者³¹。HERIZON-BTC-01研究显示，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月，1年生存率（OS）达到56.2%，中位总生存期（mOS）达到15.5个月。对于Her2 IHC 3+的患者亚组，mOS更是达到了18.1个月³²。 注射用维贝柯妥塔单抗（美佑恒）——乐普生物研发的EGFR ADC药物，2025年10月30日附条件批准，作为全球首个EGFR ADC新药，用于既往多线治疗失败的复发/转移性鼻咽癌成人患者³³。在173例患者中，客观缓解率（ORR）为30.2%，化疗组ORR为11.5%，数值近三倍提升，中位PFS获益翻倍³⁴。 帕妥尤单抗N01注射液（安可泽）——齐鲁制药研发的我国首个全人源抗EGFR单克隆抗体，2025年12月9日获批，与化疗联合用于RAS野生型（KRAS和NRAS均为野生型）转移性结直肠癌患者的一线治疗³⁵。泛癌种及罕见肿瘤：广谱抗癌与罕见肿瘤新希望 "不限癌种"疗法和罕见肿瘤药物为特定患者群体带来精准治疗。 佐来曲替尼片（宜诺欣）——诺诚健华研发的中国首款自主研发的新一代TRK抑制剂，2025年12月15日获批，用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者，是一种"不限癌种"的广谱抗癌药³⁶。关键临床试验数据显示出卓越疗效：总缓解率（ORR）达89.1%，疾病控制率（DCR）为96.4%。在颅内转移患者中也显示出强大活性，颅内客观缓解率（IC-ORR）达到100%³⁷。 芦沃美替尼片（复迈宁）——上海复星医药产业发展有限公司研发的MEK1/2抑制剂，2025年5月29日获批，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，是首个获批的靶向治疗³⁸。 厄达替尼片（Balversa）——西安杨森制药有限公司研发的FGFR抑制剂，2025年1月13日获批，用于治疗携带易感型FGFR3基因突变、既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后，病情进展且手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者³⁹。 氘恩扎鲁胺软胶囊（海纳安）——海创药业研发的雄激素受体抑制剂，2025年5月29日获批，用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者⁴⁰。 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（派威妥）——北京诺华制药研发的放射配体疗法，2025年11月5日获批，靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）后疾病进展且适合延迟化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者和既往接受过ARPI和紫杉类化疗后疾病进展的PSMA阳性mCRPC成人患者，是国内该领域的首个疗法⁴¹。 这些药物的获批，标志着肿瘤治疗正式迈入深度精准时代。免疫治疗：双免方案首次获批结肠癌 伊匹木单抗N01注射液（达伯欣）——信达生物研发的中国首个国产抗CTLA-4单抗，2025年12月25日获批，联合信迪利单抗用于可手术切除的IIB-III期微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结肠癌患者的新辅助治疗⁴²。 这是全球首个获批用于结肠癌新辅助治疗的双免疫方案。NeoShot-III研究的期中分析显示，试验组前50例患者中，41例接受新辅助治疗后达到病理完全缓解，病理完全缓解率为82%。而传统化疗新辅助的pCR率仅为约5%⁴³。医保覆盖：创新药的可及性大幅提升 更令人振奋的是，国家医保局通过常态化谈判机制，让更多创新药快速纳入医保。 以2025年1月1日至6月30日期间批准的43款新药为例，有30款成功进入国家医保目录，覆盖率达到70%³。这些药品自2026年1月1日开始执行医保报销，意味着创新药正在形成"上市-准入-可及"的良性循环。 比如，高选择性MEK1/2抑制剂芦沃美替尼作为突破性疗法在5月获批后，仅半年就通过医保覆盖，惠及罕见肿瘤患者³。写在最后 2025年的这些突破，不仅是数字的胜利，更是无数研发人员、临床医生、患者共同努力的结果。 每一款新药的获批，都可能改变一个家庭的命运；每一项技术的突破，都在为人类攻克癌症增添一份力量。 中国肿瘤治疗正在从"跟跑"走向"领跑"，这条路上，我们有理由充满期待。 你身边有癌症患者吗？这些新药是否给他们带来了希望？评论区聊聊～ 欢迎转发给需要的朋友～ 数据来源 1. 《2025年中国批准上市创新药，30款已纳入医保》，北京日报，2025年 2. 同上，医药魔方NextPharma数据库统计 3. 同上，国家医保局数据 4. 《2025年末盘点：中国获批上市的53款抗癌药完整榜单》，全球肿瘤医生网 5. 《2025年NMPA肿瘤新药获批数量创新高》，网易新闻 6. 同5 7. 同5 8. 《救命新药加速来袭！盘点2025国内近期获批上市的抗癌新药》，宣宣药师 9. 同4 10. 同4 11. 同4 12. 同5 13. 同5 14. 同5 15. 同8 16. 《2025年肿瘤新药"战绩"速览！》，医药行业资讯 17. 同16 18. 同16 19. 同16 20. 同4 21. 同16 22. 同16 23. 同5 24. 同16 25. 同16 26. 同16 27. 同4 28. 同4 29. 同4 30. 同16 31. 同16 32. 同8 33. 同16 34. 《乐普EGFR ADC药物维贝柯妥塔单抗获批上市》，药渡 35. 同16 36. 同16 37. 同5 38. 同16 39. 同16 40. 同16 41. 同16 42. 《首个国产抗CTLA-4单抗：信达生物达伯欣®获NMPA批准上市》，信达生物官网 43. 同42 本文仅为个人观点，如有错误、侵权，请联系修改、删除！ 每一篇文字，只为与您共鸣。 点击关注，让我们走得更远。 长按扫码关注 点击蓝字，关注我们

近期，业内知名机构科睿唯安（Clarivate）发布了新的Drugs to Watch报告。在报告中，该机构指出11款今年有望获批或是近期才上市的创新疗法，这些药物有望重塑治疗范式、改善患者预后。这些药物的进展反映了医药行业在多个治疗领域的持续演进，并覆盖肥胖、癌症和罕见病等关键领域。本文将为大家介绍这11款创新疗法。图片来源：123RF药物：Orforglipron适应症：肥胖与2型糖尿病（T2D）开发公司：礼来（Eli Lilly and Company）Orforglipron是一种在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，可在一天中的任何时间服用，不受进食和饮水限制。礼来在去年12月宣布，已向美国FDA递交orforglipron用于治疗成人肥胖或超重的新药申请（NDA）。去年8月公布的3期临床试验ATTAIN-2的结果显示，针对肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三种剂量均达到了主要和所有关键次要终点。在为期72周的治疗中，药物带来了显著的体重下降、糖化血红蛋白水平有意义的降低，并改善了心脏代谢风险因素。12月公布的3期临床试验ATTAIN-MAINTAIN的积极顶线结果显示，orforglipron在维持体重减轻方面也达到临床试验的主要和关键次要终点。药物：Retatrutide适应症：肥胖与2型糖尿病开发公司：礼来Retatrutide是一款在研、每周一次、潜在“first-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）、GLP-1和胰高血糖素（glucagon）受体靶向三重激动剂。去年12月，礼来宣布其3期临床试验TRIUMPH-4取得积极的主要研究结果。该试验旨在评估retatrutide在无糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨关节炎的成年患者中，作为健康饮食和运动干预的辅助治疗方案时的安全性和有效性。在共同主要终点中，基于有效性估计目标评估，retatrutide可平均降低体重最多达28.7%（71.2磅），基于WOMAC疼痛评分平均降低疼痛最多达4.5分（75.8%），并显著改善身体功能指标。在试验结束时，超过八分之一接受retatrutide治疗的患者完全无膝部疼痛。在额外的次要终点方面，retatrutide降低了已知心血管风险标志物。礼来预计将在2026年完成另外七项评估retatrutide用于肥胖和2型糖尿病治疗的3期临床试验。药物：Exdensur（depemokimab）适应症：重度哮喘开发公司：GSKExdensur是一款靶向IL-5的超长效生物制品。它能够与IL-5以高亲和力结合，以每6个月给药一次的频率用以治疗重度哮喘患者。美国FDA在2025年12月批准Exdensur作为附加维持治疗，用于治疗以嗜酸性粒细胞表型为特征的重度哮喘，适用于12岁及以上的成人和青少年患者。根据新闻稿，Exdensur是首个获批用于嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者、且每年仅需给药两次的超长效生物制品。该项批准主要基于SWIFT临床试验结果。研究显示，与安慰剂相比，接受Exdensur治疗患者的年化哮喘急性加重发生率显著降低。研究分析显示，在标准治疗基础上，与安慰剂相比，每年两次的Exdensur可持续降低哮喘急性加重发生率。SWIFT-1和SWIFT-2研究结果分别显示，在52周内，Exdensur治疗使年化哮喘急性加重发生率（哮喘发作）显著降低58%（RR=0.42，95% CI：0.30-0.59，p<0.001）和48%（RR=0.52，95% CI：0.36-0.73，p<0.001）。药物：Icotrokinra适应症：斑块状银屑病开发公司：强生（Johnson & Johnson）/Protagonist TherapeuticsIcotrokinra是一款潜在“first-in-class”的靶向口服多肽，能够选择性阻断IL-23受体（IL-23R）。IL-23在中度至重度斑块状银屑病的致病性T细胞活化中起着关键作用，是银屑病和其他皮肤病、风湿病和IL-23介导肠胃病中炎症反应的基础。强生与Protagonist Therapeutics去年7月已向美国FDA提交新药申请，寻求批准icotrokinra用于治疗12岁及以上中度至重度斑块状银屑病成人与儿科患者。Icotrokinra在4项治疗银屑病的3期研究中达成所有主要终点与共同主要终点。在2025年4月公布的ICONIC-LEAD关键性3期临床试验顶线积极结果显示，icotrokinra显著改善了中度至重度斑块状银屑病患者的皮肤状况，并具有良好的安全性。第16周时，65%的icotrokinra组患者达到研究者总体评估（IGA）评分为0/1（皮肤症状清除或几乎清除），50%的患者达到银屑病面积与严重程度指数（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰剂组在这两个指标的数值分别仅为8%和4%。药物：Voyxact（sibeprenlimab）适应症：免疫球蛋白A肾病（IgAN）开发公司：大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）Voyxact是一种人源化单克隆抗体，它能阻断APRIL的作用。美国FDA曾授予Voyxact突破性疗法认定（BTD），并在去年11月加速批准Voyxact用于降低存在疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。根据新闻稿，Voyxact是首个细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）靶向疗法。此次批准主要基于VISIONARY临床3期研究的结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入510名接受标准治疗的成人IgAN患者，旨在评估每四周一次皮下注射400 mg Voyxact与安慰剂相较的疗效和安全性。期中分析显示，Voyxact组患者（n=320）在治疗9个月时实现了相较安慰剂组显著的51%（p<0.0001）蛋白尿下降（Voyxact组下降50%，安慰剂组上升2%）。蛋白尿减少是已获认可的替代指标，与延缓肾衰竭进展相关，并用于支持IgAN加速监管审批。药物：Tolebrutinib适应症：非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）开发公司：赛诺菲（Sanofi）Tolebrutinib是一种口服、能穿越血脑屏障且具有生物活性的BTK抑制剂，专门针对慢性神经炎症（多发性硬化致残性进展的关键驱动因素）而设计。与目前获批的主要针对外周炎症的多发性硬化疗法不同，该药物能穿过血脑屏障，达到足以调节B淋巴细胞和疾病相关小胶质细胞的脑脊液浓度。该作用机制通过靶向导致神经退行性变和功能缺陷累积的炎症过程，有望解决进展型多发性硬化的潜在病理问题。之前公布的3期研究HERCULES结果显示，与安慰剂相比，tolebrutinib将nrSPMS患者出现6个月确认残疾进展（CDP）的时间延缓31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。进一步的次要终点分析显示，接受tolebrutinib治疗的受试者中，确认残疾获得改善的患者比例（10%）是安慰剂组（5%）的两倍（HR=1.88；95% CI，1.10-3.21）。药物：BGB-16673适应症：慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）开发公司：百济神州（BeOne Medicines）BGB-16673是一款BTK靶向降解剂。百济神州在去年12月的美国血液学会（ASH）年会中公布该疗法的临床试验结果。在治疗R/R慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的1期临床试验中，数据显示，患者的总缓解率（ORR）达到85.3%，其中接受剂量为200 mg的BGB-16673治疗的患者亚群的ORR达到94.4%。在既往接受过共价BTK抑制剂和BCL2抑制剂治疗的患者中，ORR为93.2%。此外，在治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia，WM）患者的临床试验中，BGB-16673达到85.7%的ORR。12个月无进展生存率为78.3%。药物：Mezigdomide适应症：多发性骨髓瘤（MM）开发公司：百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）Mezigdomide是一款在研口服E3泛素连接酶cereblon调节药物（CELMoD）。蛋白降解剂如CELMoD药物，旨在靶向并降解导致疾病的特定蛋白，包括许多传统小分子抑制剂难以靶向的蛋白。这些创新疗法有望增强现有治疗效果，克服多种恶性疾病中的耐药性，从而改善患者预后。去年6月，百时美施贵宝公布了MM-002研究中mezigdomide联合地塞米松及硼替佐米（A组，n=28）和联合地塞米松及卡非佐米（C组，n=27）在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的剂量递增阶段数据。分析显示，A组的ORR为75.0%，C组为85.2%。A组和C组的中位缓解持续时间（DOR）分别为10.9个月（95% CI：8.8–18.7）和11.9个月（95% CI：6.4–35.9）。A组和C组的中位无进展生存期（PFS）分别为12.3个月和13.5个月。此外，研究扩展阶段D组（n=49）在既往接受过1–3种治疗的RRMM患者中的分析结果显示，该患者群体的ORR为85.7%，中位DOR为19.4个月（95% CI：9.7–不可评估），中位PFS为17.5个月。药物：Gedatolisib适应症：乳腺癌开发公司：CelcuityGedatolisib是一款在研的多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可强效靶向全部四种I类PI3K亚型以及mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM信号通路的全面阻断。美国FDA在近期接受了gedatolisib的新药申请（NDA），用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）的PIK3CA野生型晚期乳腺癌（ABC）患者。FDA授予该申请优先审评资格，并预计于2026年7月17日前完成审评。Gedatolisib此前已基于积极的早期临床数据获得突破性疗法认定和快速通道资格。该NDA的递交主要基于3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的研究结果。该试验旨在评估gedatolisib组合在接受过CDK4/6抑制剂及芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效与安全性。针对PIK3CA野生型亚群分析的结果显示，与活性对照药物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三联方案使疾病进展或死亡风险降低76%，PFS达到9.3个月，而对照组仅为2.0个月，延长了7.3个月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客观缓解率为31.5%，中位DOR为17.5个月。药物：Inlexzo（TAR-200）适应症：膀胱癌开发公司：强生美国FDA在去年9月批准Inlexzo，用于治疗对卡介苗（BCG）无应答，携带原位癌（CIS）的成人非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳头状肿瘤。Inlexzo是一种吉西他滨膀胱内药物释放系统（iDRS），专为希望保留膀胱的患者设计，旨在实现吉西他滨在膀胱中的持续局部释放，维持局部药物暴露时间长达数周。该系统由医疗专业人员通过配套的尿道放置导管在门诊环境下植入膀胱，整个过程不到五分钟，无需麻醉，且在置入后无需进一步监测。根据新闻稿，Inlexzo是首个获批能够在膀胱内持续释放抗癌药物的iDRS。Inlexzo的批准主要基于SunRISe-1单臂、开放标签2b期临床研究的数据。结果显示，使用Inlexzo治疗的BCG无应答NMIBC患者中有82%达到完全缓解（CR），即治疗后未观察到癌症迹象（95% CI：72-90）。该高缓解率具有显著持久性，其中51%的患者维持至少一年的完全缓解。药物：Relacorilant适应症：内源性高皮质醇症（库欣综合征）开发公司：Corcept TherapeuticsRelacorilant是一款口服、潜在“first-in-class”的选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，通过与GR结合而非与体内其他激素受体结合，从而调节皮质醇活性。此前发布的GRADIENT关键试验结果显示，有高血压的患者接受relacorilant治疗后，在22周时其平均收缩压较基线下降6.6 mmHg（p=0.012），达到具有统计学显著性和临床意义的改善，而接受安慰剂的患者仅下降2.1 mmHg。此外，GRADIENT试验中接受relacorilant治疗的患者在22周时其体重出现了具有临床意义和统计学显著性的改善，安慰剂调整后体重下降3.9公斤（p=0.0001），同时内脏脂肪质量和体积也分别获得改善，均优于接受安慰剂治疗的患者。参考资料：[1] Drugs to Watch 2026. Retrieved January 20, 2026 from https://clarivate.com/drugs-to-watch/[2] Updated Efficacy and Safety Results of the Bruton Tyrosine Kinase Degrader BGB-16673 in Patients With Relapsed/Refractory Waldenström Macroglobulinemia From the Ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 Study. Retrieved January 21, 2026 from https://beonemedaffairs.com/us/wp-content/uploads/sites/11/2025/12/ASH2025_phase-1-cadance-101-updated-results-of-btk-degrader-bgb-16673-in-rr-wm.pdf免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新