GSL Synthetase Inhibitor in Combination With Immune Checkpoint Inhibitor and/or Regorafenib for Patients With Advanced/Metastatic pMMR/MSS Colorectal Cancer:an Open-Label, Randomized,Phase II Study

In this single-center,open-label, randomized, phase II study, the efficacy and feasibility of GSL synthetase inhibitor in combination with immune checkpoint inhibitor and/or regorafenib therapeutic regimen will be evaluated in patients with advanced/metastatic proficient mismatch repair/microsatellite stable (pMMR/MSS) colorectal cancer (CRC).In this clinical trial, a total of 120 eligible patients were stratified randomly (with/without liver metastases) assigned to the 3 arms in a 1:1:1 ratio: comparator group-arm A (Regorafenib+Immune checkpoint inhibitor) ,experimental group-arm B (Eliglustat+Immune checkpoint inhibitor) and experimental group-arm C (Eliglustat+Immune checkpoint inhibitor+Regorafenib).It aims to: 1).assess the antitumor effects of GSL synthetase inhibitor in combination with immune checkpoint inhibitor and/or regorafenib;2).evaluate the immunological or clinical predictive biomarkers for efficacy and toxicity; 3).detect the transformation of tumor microenvironment (TME) and dynamic changes of immune cells in peripheral blood after the treatment with GSL synthetase inhibitor in combination with immune checkpoint inhibitor and/or regorafenib.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

中国人民解放军总医院

NCT07090538

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

A Single-arm Exploratory Trial of GSL Synthetase Inhibitor Plus Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) and/ or Immune Checkpoint Inhibitor in Advanced/Metastatic Neuroblastoma.

This exploratory clinical study will evaluate the efficacy and feasibility of combining a GSL synthase inhibitor with a granulocyte-macrophage colony stimulating factor (GM-CSF) in patients with advanced or metastatic neuroblastoma. Six to eight eligible patients are expected to be treated in this clinical trial: 1) Assessing the anti-tumour effects of GSL synthase inhibitors in combination with immune checkpoint inhibitors and/or GM-CSF; 2) To assess immunological or clinical predictive biomarkers of efficacy and toxicity; and 3) Detecting changes in the tumour microenvironment (TME) and the dynamics of peripheral blood immune cells after treatment with a GSL synthase inhibitor combined with GM-CSF.

开始日期2025-08-01

申办/合作机构

中国人民解放军总医院

CTRI/2024/08/072953

/ Recruiting临床3期

A Multicenter, Open-Label, Single-Arm,Three-Cohort, Phase 3, Clinical Study toEvaluate the Efficacy, Safety andPharmacokinetics of Eliglustat SublingualFilm in Patients with Gaucher Disease Type 1and Type 3. - NIL

开始日期2024-09-02

申办/合作机构

Amneal Pharmaceuticals Pvt Ltd.

100 项与依鲁司他相关的临床结果

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171

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2026-06-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Repurposing Gaucher disease therapy for Saposin C deficiency: Proof-of-concept with eliglustat

Review

作者: Minea, Carmen ; Deegan, Patrick B

Saposin C (Sap C) deficiency (GDSAPC, OMIM #610539, ORPHA:309252) is an ultra-rare autosomal recessive disorder caused by mutations in the PSAP gene. Sap C functions as an essential activating cofactor of glucosylceramidase (GCase) and facilitates the degradation of glucosylceramide in the lysosome. In the absence of its activator, GCase is structurally intact but its function is impaired, leading to pathological accumulation of glucosylceramide in the lysosome. Sap C deficiency resembles another rare autosomal recessive disorder, Gaucher disease (GD), in which pathogenic variants in the GBA1 gene result in GCase deficiency and accumulation of glucosylceramide within the lysosomal compartment of the mononuclear phagocyte system. Despite the overlapping clinical features of Sap C and GD, the therapeutic implication is utterly different. To date, no specific therapy is approved for Sap C deficiency. Enzyme replacement therapy (ERT), highly effective in GD is biologically implausible in Sap C deficiency, where the GCase structure is normal but lacks its essential activator for its functions. In GD, substrate reduction therapy (SRT) is an alternative to ERT by limiting the synthesis of glucosylceramide through inhibition of glucosylceramide synthase. Given that substrate accumulation is the common pathological consequence in both GD and Sap C deficiency, we hypothesized that SRT with Eliglustat, a potent glucosylceramide synthase inhibitor, could also benefit patients with Sap C deficiency. We describe the first documented therapeutic attempt using eliglustat in Sap C deficiency. A 47-year-old patient with PSAP mutations causing Sap C deficiency who presented with features similar to those seen in GD, has received Eliglustat over the course of 9 years, demonstrating an improvement in her hepatosplenomegaly, haematological parameters, biomarkers and bone density, providing proof-of-concept that Eliglustat can be of benefit when the GCase cofactor is deficient. However, no improvement was observed in the patient's seizure activity where future brain penetrant molecules may be of benefit.

2026-05-26·Zhonghua yi xue za zhi

[Efficacy and safety of eliglustat tartrate in adults with Gaucher disease type 1].

Article

作者: Hu, L Y ; Meng, Y ; Ren, Y S ; Yang, R ; Zhang, L

To evaluate the efficacy and safety of eliglustat tartrate in adult patients with Gaucher disease type 1 (GD1). Adult patients with GD1 confirmed at the First Medical Center of Chinese People's Liberation Army General Hospital were prospectively enrolled from October 2023 to June 2024. They received eliglustat tartrate capsules treatment (oral, 84 mg, twice daily) for 52 weeks. The changes in glucosylsphingosine (Lyso-GL1), hemoglobin and platelet count, liver and spleen volumes, multiples of normal (MN) of liver and spleen volumes were observed before and after treatment, and adverse reactions during treatment were recorded. A total of 5 adult patients with GD1 type were included, and all were identified as extensive metabolizers (EMs) via CYP2D6 genotyping. Following 52 weeks of treatment, Lyso-GL1 levels decreased apparently from baseline. Hemoglobin levels and platelet count also increased. Both liver and spleen volumes decreased, with corresponding reductions in MN. One patient reported mild nausea and anorexia, which resolved spontaneously within 2 d without other adverse events. Eliglustat tartrate demonstrates favorable efficacy and safety in these 5 adult GD1patients with EMs.

2026-03-01·Drug Research

Adverse Event Profile Differences Between Eliglustat and Miglustat: A Pharmacovigilance Study using the U.S. Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System

Article

作者: Gan, Ya ; Xia, Chunyong ; Liu, Jie

Abstract:

Both eliglustat and miglustat are substrate reduction therapies targeting glucosylceramide synthase; yet, their safety profile has not been comprehensively analyzed. This study analyzes adverse events associated with both drugs using the U.S. Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System to provide insights for clinical safety.Adverse events were classified by MedDRA System Organ Class (SOC, v26.1). Adverse event signals were mined by disproportionality analyses, including the reporting odds ratio, the proportional reporting ratio, the multi-item gamma Poisson shrinker algorithms, and the Bayesian confidence propagation neural network.A total of 1,223 and 980 adverse event reports were retrieved from eliglustat and miglustat, respectively, involving 27 System Organ Class categories each. Some positive signals were consistent with the drug labels, including dyspepsia identified in eliglustat and diarrhoea identified in miglustat. We also identified unexpected signals not listed on the drug labels, such as paresthesia, dry skin, and ichthyosis for eliglustat and dysphagia for miglustat. For patients treated with eliglustat and miglustat, the majority of adverse events manifested more than 1 year after the initiation of therapy. Notably, male patients treated with eliglustat have the significantly higher incidence of weight increase and dry skin. Female patients treated with miglustat have the significantly higher incidence of dysphagia and cognitive disorder.In the clinical administration of eliglustat and miglustat, clinicians need to monitor the effects of adverse events varied by gender and to pay more attention to new adverse event signals.

项与依鲁司他相关的新闻（医药）

2026-06-17

·北京诺赛基因

干细胞+基因编辑双管齐下！2026前沿研究：鱼鳞病根治还有多久？

身上皮肤常年干燥起皮、大片鳞屑像鱼鳞一样遍布四肢，一到秋冬就瘙痒、开裂、流血，不敢穿短袖短裤，害怕与人近距离接触—— 这就是鱼鳞病患者日复一日的真实生活。民间也常把它叫作 “蛇皮病”，属于遗传性罕见皮肤病。长久以来，市面上所有常规治疗都只能缓解表层症状：涂抹保湿霜、外用维A 酸药膏软化角质，治标不治本。一旦停药，脱屑、干痒会立刻复发，患者一辈子都要被皮肤问题束缚。好在基因技术、干细胞疗法飞速迭代，2026 年多个国内外重磅科研成果接连发布，多条技术路线同步突破，让鱼鳞病彻底根治不再只是幻想。本文用通俗直白的语言，拆解发病原理、四大前沿新技术、国内外审批进度，以及普通患者当下能落地的实用建议。一、鱼鳞病根源不在皮肤干，根源是先天基因缺陷很多人误以为鱼鳞病只是天生皮肤缺水，拼命涂身体乳却收效甚微，核心原因是没找对病根。绝大多数中重度鱼鳞病，例如临床高发的板层状鱼鳞病，根源是基因发生突变，其中TGM1 是最常见致病基因。我们可以把 TGM1 基因理解成皮肤角质层的施工总指挥，它负责生成转谷氨酰胺酶 1 这种关键蛋白，维持皮肤外层屏障完整，让老旧角质正常、温和脱落。一旦TGM1 基因突变，“总指挥” 彻底失效，角质层生长、代谢全面失控：新生皮肤细胞不断堆积，无法自然代谢，最终形成厚重、坚硬、成片的鱼鳞状鳞屑，伴随干裂、刺痛、反复瘙痒。简单区分：湿疹、皮炎多属于免疫紊乱问题，但鱼鳞病是与生俱来的基因缺陷，想要彻底解决，只能从修复突变基因、重建健康皮肤细胞入手，这也是干细胞与基因编辑疗法成为核心研究方向的根本原因。二、两条干细胞治疗路线，修复基因再生健康皮肤目前全球针对鱼鳞病的干细胞治疗分为体外细胞移植、原位皮肤基因编辑两大路线，技术逻辑、优缺点差异明显，普通人也能轻松看懂。路线1：体外干细胞修复移植（先改造细胞，再植回皮肤）操作流程：医生切取患者一小块健康皮肤，实验室分离提取皮肤干细胞，借助CRISPR 基因编辑工具修正出错的 TGM1 基因；修复完成后大量扩增健康细胞，培育出完整人工皮肤移植物，最后通过小型手术移植到患者病变皮肤区域。优势：基因修复稳定，可全程实验室检测细胞质量，改善效果持久；局限：流程繁琐、手术成本高，大面积全身病变患者治疗负担较重。路线2：原位无创基因编辑（直接涂药修复皮肤）这条路线更贴近大众期待，不用开刀、无需取皮。科研人员把CRISPR 基因编辑工具包裹在脂质纳米颗粒 LNP 内，搭配临床安全的微激光，在皮肤表层打开肉眼看不见的微小通道，再涂抹制剂，直接穿透表皮，修复皮肤深层干细胞的突变 DNA。优势：无创无痛，可反复涂抹治疗，适配全身多处皮损；局限：现阶段皮肤深层基因编辑效率仍有提升空间，是各国实验室重点优化方向。三、 2026四大里程碑突破，根治研究迎来关键拐点 2026年是鱼鳞病基因治疗的爆发年，加拿大、德国、美国、中国顶尖团队接连发布临床前重大成果，四条差异化技术路线齐头并进，每一项都推动治愈更近一步。突破1：全球首款外用无创鱼鳞病基因疗法验证成功 2026年 1 月，加拿大不列颠哥伦比亚大学联合德国夏里特研究所，在《细胞・干细胞》发布重磅研究，推出激光 + LNP 局部基因疗法，专门针对发病率最高的常染色体隐性遗传性鱼鳞病 ARCI。这套外用方案操作简单，依托微米级无痛激光打开皮肤屏障，搭载CRISPR 的脂质纳米膏剂直接涂抹，精准修复皮肤干细胞的缺陷基因。在人体皮肤模型测试中，成功恢复 30% 正常皮肤屏障功能，科研数据证实该修复程度足以大幅消除脱屑、干裂等全部典型症状。对比现有获批皮肤基因疗法，该方案可批量生产、治疗成本更低，单次治疗有望实现长期改善甚至临床治愈。研究团队已成立生物医药公司，目前正在融资筹备人体临床试验。突破2：国内新致病基因被发现，老药快速实现对症治疗 2026年 5 月，南方医科大学皮肤病医院团队在国际权威期刊 JCI 发布原创成果，首次确认 GLTP 是全新鱼鳞病致病基因。这项研究源于一位育龄患者的求助：担心遗传病传给下一代，希望找到诊断与干预办法。团队联合海外多家病例库，跨种族、多患病家庭验证GLTP 突变致病机制：基因异常会造成皮肤脂质转运失灵，细胞自噬功能受损，最终皮肤屏障破损干燥。更有实用价值的是，团队发现早已上市的药物 Eliglustat，能针对性改善 GLTP 缺陷引发的皮肤细胞病变，恢复皮肤正常分化功能。这项发现有两层现实意义：第一，过去病因不明的鱼鳞病患者，如今能通过基因检测精准确诊，孕前、产前遗传筛查得以落地；第二，无需从零研发新药，直接使用成熟上市药物“老药新用”，能大幅缩短临床转化周期，部分特殊类型鱼鳞病患者现在就能咨询医生尝试用药。突破3：工程活菌疗法，给皮肤装 “长效蛋白工厂” 美国Azitra 公司在 2026 年 4 月行业学术年会上公布 ATR-01 项目临床前数据，跳出传统基因编辑思路，利用改造后的表皮葡萄球菌作为活体治疗载体。寻常型鱼鳞病大多缺乏丝聚蛋白filaggrin，皮肤锁水能力彻底崩溃。科研人员改造皮肤固有益生菌表皮葡萄球菌，让活菌定植在皮肤表层，持续源源不断分泌丝聚蛋白，修补受损屏障。实验结果显示，该疗法能明显减少皮肤水分流失，重建角质层正常结构。目前项目完成临床前有效性验证，即将推进临床申报与首次人体试验。突破4：单碱基精准修复技术，降低基因编辑安全风险 2026年 6 月公开的最新技术数据，推出非病毒 LNP 递送碱基编辑器，专门针对高发 TGM1 基因突变位点治疗先天性鱼鳞病。传统CRISPR 会切断 DNA 双链，存在轻微脱靶风险；这套胞嘧啶碱基编辑器仅单点修正错误基因，不破坏 DNA 整体结构，安全性大幅提升。动物与皮肤模型安全检测显示，制剂仅停留在皮肤表皮，48 小时后血液中检测不到残留药物，不会引发红肿、瘙痒、过敏等副作用，为大面积外用治疗扫清安全障碍。四、中美审批通道梳理：疗法何时能普通人用上？前沿科研成果不能直接落地，必须通过药监部门层层审批，中美两国针对罕见皮肤病、基因治疗药物均开通加速通道，两条路线上市周期清晰可预判。美国FDA 审批路径 1.激光LNP 外用基因制剂：可同时申请 RMAT 再生医学先进疗法认定 + 罕见病药物资格 ODD，大幅缩短审评周期； 2.工程活菌蛋白递送疗法：归类为活体生物药，走ODD + 快速通道 RPD，标准审评时长约 10 个月。行业已有成熟参考：2023 年针对遗传性皮肤病的基因药物 Vyjuvek 已顺利获批，为鱼鳞病同类疗法搭建完整审批标准。中国NMPA 国内审批路径国内近年大力扶持罕见病、细胞基因创新药，政策红利明显： 1.GLTP 基因突变对应的老药 Eliglustat：属于新增适应症申报，凭借二期临床数据即可申请附条件批准，落地速度最快； 2.干细胞、外用基因编辑新药：可申请突破性治疗品种认定，依托海外早期临床数据开展桥接试验，不用从零招募受试者。最优研发申报策略行业主流方案为中美双报同步推进：先在美国完成早期人体试验，快速积累安全、疗效数据；同步向国内药监局提交临床申请，两边试验数据互通，整体缩短2 至 3 年研发周期，综合预测，首款鱼鳞病根治类疗法最快 2028—2030 年可在国内上市。五、普通患者当下可执行行动指南，不必空等新药距离干细胞、基因疗法全面普及还有数年时间，患者不用消极等待，当下有四件事可以提前准备，兼顾现有控症、未来新药对接。 1.参与国内鱼鳞病患者登记队列南方医科大学皮肤病医院等多家三甲皮肤科正在搭建全国患者数据库，登记个人病情、基因检测结果，一旦临床试验启动，医院会第一时间通知符合条件的患者免费参与前沿疗法测试。 2.有生育计划家庭留存生物样本家中即将诞生新生儿，可自愿保存脐带血干细胞；成年患者也可留存少量健康皮肤组织，未来自体干细胞治疗普及后，自身细胞匹配度最高，不存在排异风险。 3.针对性咨询老药新用方案确诊GLTP 基因突变的患者，可携带完整基因检测报告到正规三甲皮肤科，评估是否适用 Eliglustat 药物干预，提前缓解皮肤病变，降低遗传给下一代的概率。 4.规范坚持现有基础护理，不可擅自停药保湿身体乳、角质软化药膏依旧是现阶段控制症状的核心手段。持续护理能减少皮肤皲裂、感染风险，维持皮肤基础状态，即便未来参与临床试验，良好皮肤基础也能提升新疗法的治疗效果。结尾十几年前，鱼鳞病还被认定为终身无法根治的遗传病，患者只能常年忍受脱皮、自卑与病痛。2026年四项差异化科研突破同步落地，基因编辑、自体干细胞、工程活菌、老药新用四条道路齐头并进，从根源破解基因缺陷难题。对于数百万鱼鳞病患者而言，不用再被动接受“只能缓解” 的现状。医学技术正在稳步缩短治愈的距离，做好日常皮肤管理、关注临床研究招募、完成基因分型检测，普通人也能紧跟科研进展，等到彻底摆脱鱼鳞皮肤困扰的那天。免责声明本文仅作健康知识科普，不构成任何医疗建议。相关内容参考公开资料整理，部分素材来源于网络，如有侵权或违规，请联系我们及时删除。

2026-06-03

·药事纵横

赛诺菲Venglustat获FDA优先审评，有望成首个GD3神经疗法

5月28日，赛诺菲（Sanofi）宣布，美国FDA已授予其在研口服药物Venglustat的新药申请（NDA）优先审评资格，用于治疗III型戈谢病（GD3）。如果最终获批，Venglustat将成为美国首个可用于治疗GD3相关进行性神经系统表现的治疗方案，进一步扩充赛诺菲为溶酶体贮积症（LSD）患者提供的治疗产品组合。FDA的目标审评决定日期为2026年11月25日。 Venglustat是一种新型的、在研口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），能够穿越血脑屏障，有潜力通过抑制异常鞘糖脂（GSLs）的积累及其生理病理后果，延缓相关疾病的进展。GSLs是糖脂分子，其异常积累会导致细胞功能障碍。与普通戈谢病治疗药物不同，Venglustat可进入中枢神经系统，针对性地治疗疾病中令人困扰的神经损伤问题。此次FDA优先审评主要基于III期LEAP2MONO研究（临床试验编号：NCT05222906）的积极结果。该研究是一项随机、双盲、双模拟、阳性对照、双臂III期临床试验，共入组43名12岁及以上的GD3患者，这些患者既往接受酶替代疗法（ERT）至少3年且全身症状稳定，研究按1:1比例随机分配至Venglustat每日一次口服组和继续接受ERT每两周静脉输注治疗组。在第52周，Venglustat组患者的共济失调和认知功能评估——共济失调评估与评级量表（SARA）修正总分与重复性神经心理状态评估测验（RBANS）总指数构成的综合评分，相比ERT（伊米苷酶）组实现了统计学上显著的改善（p=0.007），标志着患者的神经系统症状显著改善。在非神经系统相关的四个关键次要终点中，Venglustat表现同样出色：脾脏容量、肝容量和血红蛋白水平等三项终点均达到显著改善，与ERT治疗组持平。这表明Venglustat在控制全身性疾病表现方面不劣于现有标准治疗，展现出一款潜在单药疗法的优势。在LEAP2MONO研究中，Venglustat总体耐受性良好，与既往研究相比未观察到新的安全性信号。Venglustat组最常报告的不良事件包括头痛（14.3% vs. ERT组18.2%）、恶心（14.3% vs. ERT组4.5%）、脾脏肿大（14.3% vs. ERT组0）和腹泻（14.3% vs. ERT组0）。值得注意的是，Venglustat组的头痛发生率甚至低于ERT组。戈谢病（GD）是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，由葡萄糖脑苷酯酶（也称酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起，导致糖鞘脂在脾脏、肝脏、骨髓和肺部的巨噬细胞中积累。戈谢病主要有三种临床类型：GD1（非神经病变型），无中枢神经系统受累表现；GD2（急性神经病变型），病情进展迅速；GD3（慢性神经病变型），介于两者之间。 GD3患者除面临肝脾肿大、贫血、血小板减少或骨骼疾病等全身性表现外，还会出现进行性的神经系统损伤，包括共济失调、认知障碍、核上性水平凝视麻痹、进行性肌阵挛癫痫、痉挛和痴呆等。目前GD3的全身性表现可以通过酶替代疗法（ERT）进行治疗——赛诺菲旗下的Cerezyme（伊米苷酶）是目前FDA批准的唯一用于治疗GD3非中枢神经系统症状的药物。然而，目前尚无获批用于治疗GD3神经系统表现的疗法，这是该病治疗领域长期未满足的重大临床需求。此前，Venglustat已获得FDA突破性疗法认定和快速通道资格，并已在美国、欧盟和日本获得GD3治疗的孤儿药资格认定。Venglustat目前已同时在欧盟接受GD3适应症的上市审评，赛诺菲计划在2026年内推进更多全球注册申报工作。 Venglustat若获批，将进一步扩大赛诺菲在溶酶体贮积症治疗领域的产品组合。赛诺菲通过旗下Genzyme部门已在LSD领域深耕数十年，市场在售产品包括用于戈谢病的ERT药物Cerezyme（伊米苷酶）和口服底物减少疗法Cerdelga（依利格鲁司他，适用于GD1），以及用于法布雷病的Fabrazyme等核心产品。立即扫码加入药事纵横交流群

2026-05-29

·康联信息科技

本周分享| 医药新闻20条速递

热点关键词：减肥药/GLP-1、优先审评、罕见病、IPO/融资、中国创新新药进展艾伯维斩获FDA首个针对超罕见血液肿瘤的ADC药物批准原文标题：AbbVie snags FDA's first ADC approval for ultra-rare blood cancer（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/fda/abbvie-snags-fdas-first-adc-approval-for-ultra-rare-blood-cancer 艾伯维抗体偶联药物Decnupaz获FDA批准用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），成为该适应症首个且目前唯一获批的ADC药物，亦是艾伯维在血液肿瘤领域首个ADC产品。该批准基于1/2期CADENZA研究数据，初治患者完全缓解率达69.7%，经治患者为15.7%。常见不良反应包括水肿、疲劳、肌肉骨骼疼痛等，FDA对其肝毒性风险给予黑框警告。BPDCN为年发500-1000例的罕见侵袭性白血病，Decnupaz通过靶向CD123递送吲哚并苯二氮卓载荷杀伤肿瘤细胞，目前艾伯维正开展其用于急性髓系白血病的二期临床。赛诺菲戈谢病药物FDA审批决定日期定于11月原文标题：November date set for FDA decision on Sanofi's Gaucher drug（新闻来源：Pharmaphorum）原文地址：https://pharmaphorum.com/news/november-date-set-fda-decision-sanofis-gaucher-drug FDA已启动对赛诺菲戈谢病新药venglustat的优先审评，目标决定日期为11月25日。该口服小分子GCS抑制剂可穿透血脑屏障，若获批将成为美国首个专门治疗3型戈谢病（G3D）神经系统并发症的药物。G3D作为最常见亚型同时累及外周器官和中枢神经系统，现有酶替代疗法无法入脑。关键3期LEAP2MONO试验显示，venglustat在52周内通过SARA和RBANS量表显著改善神经症状，非CNS疗效不劣于标准ERT。该药此前在常染色体显性多囊肾病、帕金森病等多个适应症折戟，未能实现"一药多适应症"的重磅预期，但G3D单适应症获批仍具价值。赛诺菲通过2011年收购的Genzyme子公司已是罕见病领域巨头，拥有Cerezyme和Cerdelga等戈谢病产品。 FDA受理BridgeBio申请，有望批准首款肢带型肌营养不良药物原文标题：FDA accepts BridgeBio’s application for potential first limb-girdle muscular dystrophy drug（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/fda/fda-accepts-bridgebios-application-for-potential-first-limb-girdle-muscular-dystrophy-drug FDA受理BridgeBio口服疗法BBP-418优先审评，目标决定日期11月27日，有望成为肢带型肌营养不良2I/R9型（LGMD2I/R9）首个获批疗法。该药基于3期FORTIFY试验12个月中期分析数据申报，治疗组在所有主要及次要终点上均较安慰剂组显著改善，肺功能预测值提升5%，被Jefferies评为"最佳情景"。William Blair预计其2035年全球销售额达11亿美元，美国市场超6亿美元。此为BridgeBio"多元化商业组合"战略的首个潜在重磅产品，另两款为encaleret（常染色体显性低钙血症1型，已提交NDA）和infigratinib（软骨发育不全，计划三季度申报）。近期肌营养不良领域迎来密集进展：Dyne Therapeutics本周提交DMD外显子51跳跃疗法DYNE-251的BLA，REGENXBIO、Wave Life Sciences及Capricor亦临近监管终点；诺华120亿美元收购的Avidity旗下del-desiran治疗1型强直性肌营养不良的3期数据将于下半年读出，被分析师视为该交易成败关键。 FDA在信息请求后延长Beren罕见病药物审评， saga再度拉长原文标题：FDA extends Beren’s rare disease review after info request, further stretching saga（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-extends-berens-rare-disease-review-after-info-request-further-stretching-saga FDA将Beren Therapeutics罕见病药物adrabetadex的审批决定日期从8月17日推迟至11月17日，因公司对现有数据及支持文件的更新回复被认定为重大补充申请。该环糊精疗法用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC），其研发历程可追溯至2009年NIH发现环糊精可延缓小鼠疾病发作，后经Vtesse推进2/3期试验，2017年被Sucampo以2亿美元收购，同年Mallinckrodt收购Sucampo。2018年试验失败后，Beren子公司Mandos于2021年在Mallinckrodt破产程序中购得该资产。申报基于外部对照数据：adrabetadex组5年总生存率84%，对照组42%。但外部对照臂近期频遭监管质疑，FDA此前已拒绝Regenxbio基于自然史对照的基因疗法申请，并对uniQure类似计划提出反对。Apogee特应性皮炎药物获黑石支持，挺进三期临床原文标题：Apogee eczema drugs gets Blackstone backing, heads to Phase 3（新闻来源：BioPharma Dive）原文地址：https://www.biopharmadive.com/news/apogee-eczema-drug-zumilokibart-blackstone/821237/ Apogee Therapeutics宣布其IL-13靶向抗体zumilokibart（APG777）2期特应性皮炎试验取得积极结果，计划下半年启动3期临床，包含三项各约400人的安慰剂对照试验，其中一项联合外用皮质类固醇评估，随访期一年。中期剂量组16周EASI-75应答率达66%（安慰剂23%），疗效数据与赛诺菲/再生元Dupixent及礼来Ebglyss相比具备竞争力，且给药频率仅需每半年2-4次注射，显著优于现有药物每2-4周一次的方案。公司同时宣布与Blackstone Life Sciences达成最高13亿美元合作融资，称无需后续股权融资。该药正拓展哮喘及嗜酸性粒细胞性食管炎等适应症，分析师认为其有望重塑抗炎药物给药标准。 D&D押注GLP-1药物，观察到纤维化改善与MASH缓解原文标题：D&D sees fibrosis improvements, MASH resolution after rolling dice on GLP-1 drug（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/dd-sees-fibrosis-improvements-mash-resolution-after-rolling-dice-glp-1-drug 韩国D&D Pharmatech公布其GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂zabopegdutide治疗MASH的48周2期数据，40mg组中50%患者实现纤维化至少改善一期且MASH未恶化（安慰剂组15.8%），62.5%实现MASH缓解且纤维化未恶化（安慰剂组5.3%），安慰剂校正效应量分别为34.2%和57.2%，与诺和诺德Wegovy（14.4%/28.7%）、Madrigal Rezdiffra（8%-23%）及礼来Zepbound（21%-53%）处于同一量级，但样本量较小（16人）限制结论可靠性。该药去年已显示12周肝脏脂肪减少，此次达到FDA建议的3期终点标准。礼来正开展tirzepatide及retatrutide治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病的3期项目，勃林格殷格翰亦有GLP-1/胰高血糖素受体激动剂进入3期。ASCO前瞻：期望高涨之下，康方生物依沃西单抗将在高风险的全体大会上面临审视原文标题：ASCO preview: With expectations jacked up, Akeso's ivonescimab to face scrutiny in high-stakes plenary（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/asco-preview-expectations-jacked-akeso-ivonescimab-face-scrutiny-high-stakes-plenary 康方生物/ Summit的ivonescimab成为首个登上ASCO全体大会 plenary session 的中国原研药物，将于5月31日公布3期HARMONi-6试验一线鳞状NSCLC总生存期（OS）数据。该研究此前已显示PFS显著优于替雷利珠单抗联合化疗，但OS是否达统计学显著仍保密——若成功将成为首个在3期试验中证明优于PD-1/化疗方案的一线NSCLC疗法。投资者分两派：乐观派认为plenary入选意味着OS HR优于0.722的预设界值（预估0.65-0.7），悲观派则担忧其为非计划性事后分析且中国男性吸烟人群为主限制全球外推性，Leerink模拟估算OS HR约0.83-0.87。分析师关注后续治疗是否规范及对照组表现，因全球HARMONi-3试验中期PFS意外未达标，若中国数据效应量过高反而增加全球试验下行风险。同时默沙东/科伦博泰的TROP2 ADC sac-TMT联合Keytruda在OptiTROP-Lung05中PFS改善65%，形成新竞争格局。重磅获批！国产HER2单抗创新药落地，破解胃癌曲妥珠单抗耐药临床困境原文标题：重磅获批！国产HER2单抗创新药落地，破解胃癌曲妥珠单抗耐药临床困境（新闻来源：新浪财经）原文地址：https://finance.sina.com.cn/wm/2026-05-28/doc-inhznkuk1301736.shtml 国家药监局（NMPA）5月28日批准上海津曼特生物自主研发的HER2靶向单抗安尼妥单抗（商品名：恩尼妥）上市，通过优先审评审批程序，联合化疗用于既往至少接受过一种含曲妥珠单抗方案治疗的局部晚期或转移性HER2阳性胃及胃食管结合部腺癌成人患者，填补国内HER2阳性胃癌耐药后治疗空白。我国约15%-20%胃癌患者为HER2阳性，曲妥珠单抗一线治疗后普遍耐药，后线治疗长期缺乏高效方案。该药获批标志着国产肿瘤靶向药自主创新再获突破，逐步打破进口药物垄断，降低患者治疗成本。目前终端定价及医保准入时间尚未公布，行业期待其尽快惠及晚期耐药患者。刚刚，恒瑞1类新药，获批上市！原文标题：刚刚，恒瑞1类新药，获批上市！（新闻来源：新浪财经）原文地址：https://finance.sina.com.cn/wm/2026-05-28/doc-inhznenk0077413.shtml 5月28日NMPA批准恒瑞医药1类新药鲁兹诺雷钠上市，适用于痛风伴高尿酸血症，成为国产首个获批的URAT1抑制剂。该药为高选择性尿酸盐转运体小分子抑制剂，通过抑制肾小管尿酸重吸收促进排泄。获批基于3期SHR4640-303研究，773例患者数据显示16周核心治疗期血清尿酸≤360μmol/L达标率39.7%（对照组别嘌醇26.5%），52周扩展期优势持续（54.2% vs 31.0%），安全性良好。痛风已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病，URAT1抑制剂和IL-1β单抗为两大热门方向，国内近20款URAT1药物在研，璎黎药业Puliginurad紧随其后处于3期，海创药业等已开始调整该赛道资源投入。投资交易 Kailera在IPO后"催化剂密集期"循礼来足迹前行原文标题：Kailera walks path paved by Lilly in post-IPO ‘catalyst-rich period’（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/business/kailera-walks-path-paved-by-lilly-in-post-ipo-catalyst-rich-period Kailera Therapeutics以创纪录的6.25亿美元IPO募资推进三大减重药物管线，产品布局全面对标礼来：核心产品ribupatide为GLP-1/GIP双靶点注射剂（类Zepbound），口服小分子GLP-1药物KAI-7535（类Foundayo）及"triple-G"三靶点激动剂KAI-4729（类retatrutide）。公司2024年10月成立，获恒瑞医药除中国外权益，IPO前已完成6亿美元B轮融资。ribupatide已启动2b期高剂量试验及3期KaiNETIC项目，数据预计2028年读出；KAI-7535的3期糖尿病数据显示32周HbA1c降低1.40%-1.68%，肥胖数据年内由恒瑞公布；KAI-4729 1期中国数据12周减重16%，海外早期项目明年启动。分析师认为其管线经礼来竞品临床与商业化验证已大幅去风险，有望成为肥胖市场有力竞争者。加州初创公司Protuoso融资950万美元，用于开发"模块化组合"药物平台原文标题：California startup Protuoso raises $9.5m for “mix-and-match” drug platform（新闻来源：Pharmaceutical Technology）原文地址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/california-startup-protuoso-raises-9-5m-for-mix-and-match-drug-platform/ Protuoso Biosciences完成950万美元种子轮融资，由Taya Venture和Darwin Ventures领投，NSG Ventures等参投，用于推进其多功能生物制剂平台。该平台通过"MUXBODIES"重组融合蛋白技术，将抗体、细胞因子、肽类等多种治疗模块整合为单一分子，实现"即插即用"架构以同时靶向多种疾病通路，克服单通路药物的疗效局限。公司管线覆盖心血管代谢疾病（针对肥胖及其器官病理）、肿瘤（工程化"装甲"免疫细胞衔接器以突破实体瘤治疗瓶颈）及自身免疫疾病。联合创始人Willie Xiang指出肥胖、心血管及癌症等重大疾病均由相互关联的生物学机制驱动，而现有药物多作用于单一路径；联合创始人Tim Lu表示该平台解决了多功能生物制剂工程化复杂的历史难题，可实现规模化开发。产业动态 CVS减肥药协议让礼来与诺和诺德平起平坐原文标题：CVS obesity drug deal puts Lilly on equal footing with Novo（新闻来源：BioPharma Dive）原文地址：https://www.biopharmadive.com/news/lilly-cvs-caremark-formulary-zepbound-foundayo-obesity-glp1/821327/ CVS Caremark宣布取消诺和诺德Wegovy在GLP-1市场的优先地位，6月1日起将礼来口服药Foundayo纳入处方集，10月1日起恢复注射剂Zepbound为优先选项，Wegovy口服及注射剂型仍保留优先地位。此举意味着礼来两款药物已获美国三大PBM全覆盖，有望惠及数百万患者，礼来早盘股价涨近6%。分析师指出该决定逆转了去年Wegovy独享优先地位时礼来的劣势，显著扩大Zepbound和Foundayo的可及处方池。尽管礼来在注射剂市场占据更大份额，但Foundayo处方增长 pace 仅为口服Wegovy同期的30%，扩大覆盖对其至关重要。诺和诺德回应称Wegovy仍保持优先地位，患者用药不受影响。PD-(L)1×VEGF双特异性抗体的真正潜力或在肺癌之外原文标题：The real potential of PD-(L)1×VEGF bispecifics may be outside lung cancer（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/drug-development/opinion-the-real-potential-of-pd-l1-vegf-bispecifics-may-be-outside-lung-cancer PD-(L)1×VEGF双特异性抗体成为肿瘤免疫领域最受关注的新类别，康方生物ivonescimab授权Summit（最高50亿美元）、BMS与BioNTech合作pumitamig（111亿美元）、辉瑞及默克等巨额交易印证其平台价值。目前肺癌为领先适应症，HARMONi-6显示ivonescimab联合化疗一线鳞状NSCLC中位PFS 11.1个月优于替雷利珠单抗6.9个月，但OS获益尚不明确；HARMONi-3早期中期分析未达PFS统计学标准致Summit股价大跌26%。该类药物通过单分子协同阻断免疫检查点与血管生成、正常化肿瘤血管并降低全身VEGF暴露，在肝癌等血管生成与免疫逃逸高度交织的瘤种中潜力更大——阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗已成为晚期肝癌一线标准，为双抗提供明确机制先例。目前该类别尚无肝癌3期临床，中国已启动结直肠癌、胆道癌等3期试验，辉瑞与BioNTech/BMS各有三项非肺癌3期项目推进中。投资与研发策略应更侧重生物学驱动，在VEGF高依赖瘤种中寻求突破，而非仅将肺癌PFS获益作为唯一价值标尺。等待FDA审批的Viridian与药明生物达成眼科药物供应协议原文标题：Viridian, awaiting FDA decision, taps WuXi Bio in eye drug supply deal（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/manufacturing/viridian-awaiting-fda-decision-taps-wuxi-bio-veligrotug-supply-deal Viridian Therapeutics与药明生物达成veligrotug长期商业供应协议，初始期限5年，药明生物为非独家供应商，Viridian保留引入其他CDMO的权利。协议包含"适用法律变更实质不利影响药明生物履约能力"时可提前终止的条款，反映美国对华生物技术供应链的政治风险考量，尽管最终版《生物安全法案》未点名药明生物，但行业正关注COINS法案等新动向。veligrotug为甲状腺眼病（TED）候选药物，FDA目标决定日期为6月30日，若获批将挑战安进Tepezza（去年全球销售额19亿美元）的市场地位。Viridian近年连续公布3期积极数据，药明生物今年2月亦与Vertex就三特异性T细胞衔接器达成供应合作，2025年新增项目创纪录且美国客户占比高。Kordata Dynamics推出神经AI临床试验平台原文标题：Kordata Dynamics launches with neural-focused AI clinical trial model（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/cro/kordata-dynamics-launches-neural-focused-ai-clinical-trial-model Kordata Dynamics由神经数字健康公司BIOS Health分拆成立并走出隐身模式，获MAVRK Celestia Fund等机构pre-seed融资，旨在通过处理神经数据重新定义临床试验执行。平台整合BIOS的AI给药技术，实时分析患者对药物和干预措施的反应，初期聚焦神经调控及精准神经治疗领域，涵盖阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫及耐药性心血管疾病等。CEO Emil Hewage表示平台设计契合FDA近期推动的临床试验实时审评倡议，目标将试验招募周期从数年缩短至3-6个月，提供清晰数据并扩大患者与临床医生参与度。总裁Dawn McCullogh称该平台使申办方、研究中心和临床医生能够获取此前难以触及的AI精准医疗工具，以高质量精确数据驱动突破。阿斯利康和安进已加入FDA实时审评计划。Hoth Therapeutics转型太空AI芯片公司，股价翻倍原文标题：Hoth Therapeutics’ pivot to AI in space sees stock rocket after rebrand（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/hoth-therapeutics-pivot-ai-space-sees-stock-price-rocket-after-rebrand Hoth Therapeutics剥离生物医药业务转型为太空AI芯片公司Rocket One，股价翻倍突破2美元，纳斯达克代码由"HOTH"更换为"RKTO"。公司获纳米磁性AI芯片技术独家授权，该技术利用电子自旋与磁态替代传统电荷计算，适用于国防、航天及轨道AI数据中心场景。原EGFR抑制剂凝胶等药物资产转移至全资子公司。CEO Robb Knie称太空正从"发射故事"转向"计算故事"，轨道平台需在严苛功耗与辐射环境下自主运行。此前Hoth的神经激肽1受体激动剂2期数据虽显示痤疮样皮疹改善但未获市场认可，2023年与Algorithm Sciences合并失败，近期肥胖领域GDNF项目亦未打动投资者。类似转型案例包括意大利Genenta Science从细胞基因疗法转向战术步枪制造商，以及困境生物技术公司 rebranding 为加密货币企业等趋势。政策支持法国成为欧盟首个将减重药纳入医保报销的国家原文标题：France 'first EU country to cover obesity drugs'（新闻来源：Pharmaphorum）原文地址：https://pharmaphorum.com/news/france-first-eu-country-cover-obesity-drugs 法国卫生部长Stéphanie Rist宣布法国成为欧盟首个将减重药物纳入医保报销的国家，诺和诺德Wegovy与礼来Mounjaro获批有限覆盖，仅限严重肥胖患者使用，年成本约1亿欧元。适用人群为BMI≥35且伴至少一种合并症或BMI≥40者，标准报销比例65%，多数患者因合并症可获100%覆盖，目标人群约100万人。目前法国患者每月自付约300欧元。英国NHS亦覆盖部分患者但限制严格，多数需自费。GLP-1药物获益超减重范畴引发欧洲成本效益讨论，目前仅英法两国扩大报销，多数国家仅限2型糖尿病。与此同时，美国PBM巨头CVS Health恢复礼来Zepbound的处方集覆盖，并新增口服GLP-1药物Foundayo，此前Zepbound因定价谈判被移除后仍实现135亿美元全球销售额，美国市场Q4增长122%。前沿发现虚拟AI小鼠替代动物实验测试纳米药物原文标题：Virtual AI mouse tests nanomedicine without using living animals（新闻来源：The Medical News）原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260528/Virtual-AI-mouse-tests-nanomedicine-without-using-living-animals.aspx 瑞士联邦材料科学与技术研究所（Empa）研究员Jimeng Wu开发基于AI的虚拟小鼠模型，用于预测纳米颗粒在体内的药代动力学分布，以替代传统动物实验。该生理药代动力学（PBPK）模型整合18项小鼠研究数据及贝叶斯马尔可夫链蒙特卡洛模拟，通过多元线性回归机器学习算法，可根据纳米颗粒的尺寸、涂层和表面电荷等可测量属性自适应调整参数，计算其在肝脏、肾脏、肺部和脾脏的分布。相比传统PBPK模型仅能针对单一物质校准，AI虚拟小鼠具备显著优势，可在实际制造前虚拟筛选最适合特定任务的纳米材料，节省时间与成本，契合"安全与可持续设计"（SSbD）理念。研究团队计划通过"桥接策略"将模型扩展至人体PBPK，以研究纳米颗粒穿越血脑屏障等敏感靶器官的能力，为脑肿瘤纳米药物递送提供支持，最终目标是缩短纳米医学材料从研发到临床应用的周期并减少动物实验。小尺寸纳米塑料对脑神经元影响更显著原文标题：Smaller nanoplastics trigger stronger changes in brain neuron activity（新闻来源：The Medical News）原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260527/Smaller-nanoplastics-trigger-stronger-changes-in-brain-neuron-activity.aspx 芬兰东芬兰大学发表在NanoImpact的研究显示，聚苯乙烯纳米塑料可被神经元内化并累积，较小尺寸颗粒对关键信息处理细胞的影响更为显著。研究利用原代神经元培养物，在低至环境相关剂量下暴露不同尺寸纳米塑料，通过形态学和基因表达分析发现，随着粒径减小，效应更为突出。纳米塑料（<<1000nm）相比微塑料具有更大比表面积和更强生物屏障穿透能力，近期已被证实可在人脑中累积。研究强调评估低剂量小尺寸颗粒潜在健康风险的必要性，未来需通过更复杂模型和长期暴露实验贴近真实场景。攻克抗原印记难题新型佐剂让疫苗可应对多种变异株原文标题：攻克抗原印记难题新型佐剂让疫苗可应对多种变异株（新闻来源：新浪财经）原文地址：https://finance.sina.com.cn/tech/discovery/2026-05-28/doc-inhznkuh8436409.shtml 西安交通大学实验动物中心联合哈佛医学院及波士顿儿童医院团队在《自然·免疫学》发表研究成果，新型糖类佐剂与mRNA疫苗联用可显著提升应答强度、持久性和广谱中和能力。该佐剂通过延长I型干扰素信号并增强IL-1β信号形成正反馈调控，使刺突蛋白特异性抗体维持长达500天，骨髓长寿命浆细胞显著增加。尤为关键的是其能有效克服抗原印记效应，使原始疫苗对免疫逃逸变异株产生强效中和，在非人灵长类和人源化小鼠模型中展现广谱持久保护效果且未增加不良反应或破坏自身耐受，为应对快速变异病毒的下一代mRNA疫苗开发提供新策略。免责声明：本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途；转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系予以删除。

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D09894	依鲁司他	A16AX10	DB09039

研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
戈谢病	日本	Sanofi KK	2015-03-26
戈谢病	日本	Genzyme Corp.	2015-03-26
I型戈谢病	美国	Genzyme Corp.	2014-08-19

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Ⅲ型戈谢病	临床3期	日本	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	阿根廷	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	加拿大	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	法国	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	意大利	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	俄罗斯	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	西班牙	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	瑞典	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	土耳其	Sanofi	2018-04-11
Ⅲ型戈谢病	临床3期	英国	Sanofi	2018-04-11

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03485677 (ELIKIDS, SSIEM2023)	临床3期	戈谢病一线 CYP2D6 extensive metabolizers \| N370S variant	57	Eliglustat monotherapy	襯鏇膚遞範夢築鏇鏇憲(積窪鑰顧餘築廠範淵願) = 遞獵鬱窪壓窪獵顧壓築淵鬱構襯繭鹽鬱鑰簾網 (顧糧淵壓餘獵製夢廠獵 ) 更多	-	2023-08-30
				Eliglustat plus imiglucerase combination therapy	襯鏇膚遞範夢築鏇鏇憲(積窪鑰顧餘築廠範淵願) = 製鹽齋簾築壓齋夢膚鹽淵鬱構襯繭鹽鬱鑰簾網 (顧糧淵壓餘獵製夢廠獵 ) 更多
ICGG Gaucher Registry (SSIEM2022)	N/A	一线 CYP2D6-metabolizer status	-	eliglustat	鑰範選淵簾製糧壓獵窪(鹹蓋遞繭獵構顧範範獵) = 餘鬱築艱醖鏇網淵獵願鏇獵選網餘觸夢膚簾淵 (淵簾積壓簾窪餘廠範窪 ) 更多	-	2022-08-30
				eliglustat	鑰範選淵簾製糧壓獵窪(鹹蓋遞繭獵構顧範範獵) = 糧憲鬱範衊構糧觸淵鹽鏇獵選網餘觸夢膚簾淵 (淵簾積壓簾窪餘廠範窪 ) 更多
NCT02536755 (EXOSKEL, CTgov)	临床3期	戈谢病	31	Eliglustat, GZ385660	糧餘衊夢憲顧鬱夢餘願 = 艱積淵蓋憲構簾製蓋願鑰夢鬱鬱願壓觸廠蓋憲 (淵鑰鑰夢製淵艱廠衊夢, 鑰遞顧憲膚願遞簾願簾 ~ 膚觸衊蓋糧艱鑰鑰積獵) 更多	-	2022-07-15
NCT00891202 (ENGAGE, Pubmed \| Am J Hematol)	临床3期	I型戈谢病	40	Eliglustat	構蓋築網觸遞壓襯範糧(製憲蓋鹽糧襯繭窪窪齋) = 鹹夢顧網獵鹹遞繭鹹繭構網壓繭鹹淵顧築願窪 (鹽艱衊膚選壓淵淵鏇膚 ) 更多	积极	2021-06-23
				Placebo	繭繭願繭壓範鏇齋網獵(蓋蓋積築鏇蓋衊淵願夢) = 製顧製簾廠願艱簾鏇廠蓋獵遞網積窪鹽淵構襯 (蓋積艱網壓淵夢衊積築 ) 更多
EHA2019	N/A	I型戈谢病一线	-	Eliglustat	鏇網觸窪夢製鬱齋遞蓋(淵鑰壓憲顧餘積網膚鏇) = 積齋艱醖廠顧鑰窪壓繭壓網鏇淵醖齋壓糧夢繭 (構衊鑰餘壓顧齋鑰網繭 ) 更多	-	2019-06-14
NCT00358150 (Pubmed \| Am J Hematol) 人工标引	临床2期	I型戈谢病一线	26	eliglustat	築遞夢顧鑰窪齋憲鏇積(壓糧鹹積膚製鏇窪夢製) = 積鬱願鏇觸範夢鑰選淵蓋簾製獵衊齋齋構鏇夢 (壓憲鹹簾襯築鹽齋鹽觸 ) 更多	积极	2019-01-01
NCT01074944 (EDGE, Pubmed) 人工标引	临床3期	I型戈谢病	170	eliglustat (once-daily)	遞鬱製餘構選鬱築襯鬱(顧鏇夢淵膚襯獵獵廠糧) = 獵遞膚觸糧餘衊膚窪簾膚艱鑰憲蓋鏇繭鑰夢獵 (蓋網願艱鏇願糧獵鹽蓋, 67.6 ~ 89.8)	积极	2018-03-01
				eliglustat (twice-daily)	遞鬱製餘構選鬱築襯鬱(顧鏇夢淵膚襯獵獵廠糧) = 窪齋齋憲築簾築憲餘蓋膚艱鑰憲蓋鏇繭鑰夢獵 (蓋網願艱鏇願糧獵鹽蓋, 71.0 ~ 91.6)
NCT01074944 (EDGE, CTgov)	临床3期	I型戈谢病	170	PAP+Eliglustat (PAP, Eliglustat: Once Daily)	糧遞製衊選構遞餘鹽構 = 窪襯夢壓觸獵鬱夢積蓋廠餘遞構艱淵鹽鏇觸廠 (壓選衊製網網壓製顧製, 窪積製遞鹽製淵獵窪繭 ~ 夢壓窪願積製範艱艱膚) 更多	-	2016-12-02
				PAP+Eliglustat (PAP, Eliglustat: Twice Daily)	糧遞製衊選構遞餘鹽構 = 艱願獵壓糧艱製顧壓積廠餘遞構艱淵鹽鏇觸廠 (壓選衊製網網壓製顧製, 餘襯鏇築齋窪糧遞鹽蓋 ~ 顧鹹艱淵醖壓衊餘網鑰) 更多
NCT00943111 (ENCORE, Pubmed \| Lancet) 人工标引	临床3期	I型戈谢病	160	Eliglustat	簾壓網築蓋憲鏇膚築鑰(蓋壓淵遞繭襯襯鑰壓網) = 膚膚遞鹹廠簾憲衊醖憲廠鹽淵醖獵遞鏇醖繭廠 (壓餘醖淵願構鹽鬱齋衊 ) 更多	非优	2015-06-13
				imiglucerase	簾壓網築蓋憲鏇膚築鑰(蓋壓淵遞繭襯襯鑰壓網) = 選醖憲壓鹽簾範網襯鑰廠鹽淵醖獵遞鏇醖繭廠 (壓餘醖淵願構鹽鬱齋衊 ) 更多
NCT00891202 (ENGAGE, Pubmed \| J Coll Physicians Surg Pak \| JAMA) 人工标引	临床3期	脾肿大 \| I型戈谢病	40	eliglustat	範遞鑰艱繭衊簾築夢繭(窪廠廠構糧鹽獵艱蓋遞) = 餘窪製範窪憲願獵壓衊醖鬱繭壓願遞憲範蓋襯 (鏇築艱廠製選鏇壓憲構, -32.57 ~ -22.97)	积极	2015-02-17
				Placebo	範遞鑰艱繭衊簾築夢繭(窪廠廠構糧鹽獵艱蓋遞) = 憲獵網鏇選簾艱選願齋醖鬱繭壓願遞憲範蓋襯 (鏇築艱廠製選鏇壓憲構, -2.54 ~ 7.06)