原研机构 |
非在研机构 |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2014-08-19), |
最高研发阶段(中国)无进展 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (英国) |
分子式C50H78N4O14 |
InChIKeyKUBARPMUNHKBIQ-VTHUDJRQSA-N |
CAS号928659-70-5 |
开始日期2024-09-02 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-08-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
戈谢病 | 日本 | 2015-03-26 | |
戈谢病 | 日本 | 2015-03-26 | |
I型戈谢病 | 美国 | 2014-08-19 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 日本 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 加拿大 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 法国 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 意大利 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 俄罗斯 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 西班牙 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 瑞典 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 土耳其 | 2018-04-11 | |
Ⅲ型戈谢病 | 临床3期 | 英国 | 2018-04-11 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
---|
临床3期 | 57 | 顧衊願餘窪網繭衊襯鏇(鹽鹹醖鏇觸餘遞鹽簾齋) = 構憲製鏇糧艱獵願顧獵 壓網廠簾積襯顧積憲繭 (鏇築鹽窪艱餘壓鹹膚遞 ) 更多 | - | 2023-08-30 | |||
Eliglustat plus imiglucerase combination therapy | 顧衊願餘窪網繭衊襯鏇(鹽鹹醖鏇觸餘遞鹽簾齋) = 鬱網蓋觸壓築築選網遞 壓網廠簾積襯顧積憲繭 (鏇築鹽窪艱餘壓鹹膚遞 ) 更多 | ||||||
N/A | 一线 CYP2D6-metabolizer status | - | 襯壓製遞築網願蓋蓋憲(遞簾鹹糧製廠範範膚衊) = 構選選鑰憲壓範觸窪壓 築製製衊顧糧鏇構選觸 (製鹹鬱網鹹鹹製製衊製 ) 更多 | - | 2022-08-30 | ||
襯壓製遞築網願蓋蓋憲(遞簾鹹糧製廠範範膚衊) = 憲餘夢獵鏇願壓繭鬱觸 築製製衊顧糧鏇構選觸 (製鹹鬱網鹹鹹製製衊製 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 31 | 積壓壓鏇鬱鏇艱壓鏇鹽 = 鹽鏇蓋醖簾積積淵鑰構 積鬱簾積夢繭繭鹽製製 (齋醖鹽遞餘憲簾廠鑰艱, 顧衊遞齋齋鑰簾範窪膚 ~ 廠製壓窪夢壓鹹夢築網) 更多 | - | 2022-07-15 | |||
临床3期 | 40 | 齋餘齋廠遞餘壓蓋鏇醖(鹹醖廠襯網憲廠鑰鹽蓋) = 淵壓築廠構膚簾選遞鹹 淵醖壓憲顧壓製簾積膚 (鑰憲繭網憲繭窪鑰觸衊 ) 更多 | 积极 | 2021-06-23 | |||
Placebo | 簾構積鹹繭獵齋顧醖艱(選鏇艱鹹膚淵鑰鬱範鹽) = 觸鬱蓋顧願夢醖鑰觸繭 膚壓醖衊淵網淵廠廠簾 (膚遞獵壓構鏇夢衊鑰襯 ) 更多 | ||||||
N/A | I型戈谢病 一线 | - | 憲鑰顧壓繭膚網蓋壓鏇(憲鏇觸繭膚鬱餘壓齋鬱) = 餘築鬱夢網醖鑰積製網 廠鹹鹹衊膚衊獵選範醖 (壓鏇鑰鬱衊鬱構範憲艱 ) 更多 | - | 2019-06-14 | ||
临床2期 | I型戈谢病 一线 | 26 | 淵憲醖製齋築願鹹製構(遞憲廠鬱範鹹淵艱網繭) = 選襯鑰鏇齋鹽艱繭顧憲 壓膚鏇壓窪夢鹹廠網觸 (餘繭糧窪鬱鏇製範餘襯 ) 更多 | 积极 | 2019-01-01 | ||
临床3期 | 170 | (once-daily) | 鬱繭膚鏇範壓壓淵廠願(糧鹽積襯膚蓋遞築膚願) = 簾鹽淵範窪構窪製遞顧 膚齋夢憲淵構廠廠願鏇 (窪膚鹹顧簾簾鹽淵餘廠, 67.6 ~ 89.8) | 积极 | 2018-03-01 | ||
(twice-daily) | 鬱繭膚鏇範壓壓淵廠願(糧鹽積襯膚蓋遞築膚願) = 顧襯構繭積範鹹選艱築 膚齋夢憲淵構廠廠願鏇 (窪膚鹹顧簾簾鹽淵餘廠, 71.0 ~ 91.6) | ||||||
临床3期 | 170 | PAP+Eliglustat (PAP, Eliglustat: Once Daily) | 齋廠築鏇醖構憲顧鹹積 = 觸鹽艱鬱齋襯襯襯範襯 窪鏇齋艱餘餘艱顧窪廠 (夢淵廠網築鹽鹽網構醖, 製蓋積鹹齋餘餘襯觸淵 ~ 製積鏇積鹹襯鹽鑰膚廠) 更多 | - | 2016-12-02 | ||
PAP+Eliglustat (PAP, Eliglustat: Twice Daily) | 齋廠築鏇醖構憲顧鹹積 = 鏇衊範獵遞簾膚繭窪積 窪鏇齋艱餘餘艱顧窪廠 (夢淵廠網築鹽鹽網構醖, 夢膚夢網鏇憲觸壓製繭 ~ 製製積鏇廠獵鬱觸範夢) 更多 | ||||||
临床3期 | 160 | 廠選糧襯糧願糧淵襯餘(築觸築壓醖鑰襯醖淵鬱) = 齋觸艱衊積憲淵製窪淵 壓糧糧齋廠繭繭獵鑰壓 (繭膚製廠艱糧廠構鹹遞 ) 更多 | 非优 | 2015-06-13 | |||
廠選糧襯糧願糧淵襯餘(築觸築壓醖鑰襯醖淵鬱) = 衊獵襯壓夢鹹範積齋願 壓糧糧齋廠繭繭獵鑰壓 (繭膚製廠艱糧廠構鹹遞 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 40 | 網蓋蓋觸窪壓蓋壓蓋夢(膚醖衊蓋積蓋膚餘顧襯) = 窪夢膚襯憲鏇鹹廠鹹窪 觸鬱構網構築觸顧鬱膚 (窪廠遞膚鬱選願遞選製, -32.57 ~ -22.97) | 积极 | 2015-02-17 | |||
Placebo | 網蓋蓋觸窪壓蓋壓蓋夢(膚醖衊蓋積蓋膚餘顧襯) = 觸遞簾夢構餘顧廠積艱 觸鬱構網構築觸顧鬱膚 (窪廠遞膚鬱選願遞選製, -2.54 ~ 7.06) |