Meningococcal group B vaccine(Pfizer Inc.)

辉瑞在2022年成为首家年收入破千亿美元的生物制药公司，2023年又成为获FDA批准最多的公司，新产品涵盖多领域。现任RallyBio联合创始人、曾在辉瑞指导研发工作的马丁·麦凯博士十年前的预测得到了验证，整个行业处于“药物研发的黄金时代”。2023年FDA新药批准丰收2022年FDA批准新药数量最少，为37个，为自2016年以来最少。但2023年回升至55个，仅次于2018年的59种最高记录，包含生物制剂则共计有69 款。麦凯预计未来批准数量将继续增长，对今年的疗法多样性感到惊讶。小分子药物仍占多数，但技术已有所改进。2022年和2023年批准数量差异的原因可能是COVID相关检查延迟和FDA对Aduhelm的批评。2023年，癌症领域仍获得最多批准，共16个，其中有4种双特异性药物在数月内连续获批的：包括针对多发性骨髓瘤的Talvey和Elrexfio，以及针对B细胞淋巴瘤的Columvi和Epkinly。Talvey和Epkinly被认为具有巨大的畅销潜力。基因疗法12月8日，两种针对镰状细胞贫血的基因疗法获批：Casgevy由Vertex和CRISPR推出，成为首个CRISPR基因编辑上市药，定价为220万美元；bluebird bio的Lyfgenia也同时获批，定价310万美元，但随后迅速与保险公司达成报销协议。另有两种高价基因疗法获批：BioMarin的Roctavian，单剂治疗A型血友病，售价290万美元；Sarepta的Elevidys治疗杜氏肌营养不良，定价320万美元。RSV疫苗通过审批2023年，期待已久的RSV疫苗终于问世，GSK、辉瑞、赛诺菲和阿斯利康先后获得批准。然而，推出并不顺利，Beyfortus短缺引发生产压力和美国立法者的指责。预计到2028年，各产品销售额将达13-17亿美元。其他关键批准在阿尔茨海默氏症领域，Biogen和Eisai的Leqembi获FDA批准，尽管之前FDA拒绝了Aduhelm。Leqembi试验结果优异，有望全面批准。礼来公司的donanemab被拒绝，但有望2024年获批。2023年的其他大赢家GSK、Biogen、Chiesi和UCB在2023年各获三个FDA批准。UCB的批准包括治疗银屑病和重症肌无力的药物。Biogen的批准包括治疗ALS、AD和产后抑郁症的药物。GSK获骨髓纤维化、肾脏疾病和RSV疫苗批准。Chiesi的批准包括罕见皮肤病和酶替代疗法药物。安施乐的突破性批准包括治疗潮热和地理性萎缩的药物。2023年FDA批准的68款新药及生物制剂（本统计不包含诊断显像剂）在2023年，生物药的批准数量和多样性成为了制药行业的亮点。生物药的研发与生产已经成为医药行业的重要组成部分，尤其是在新药开发和治疗领域。这些药物包括抗体、重组蛋白、基因疗法和细胞疗法等。基因疗法（5款）1Vyjuvek活性成分：Beremagene geperpavec-svdt（HSV载体的基因疗法）适应症：营养性表皮溃疡性水泡病（Dystrophic epidermolysis bullosa）销售预估：2.73亿美元（2024年）批准日期：5月19日制造商：Krystal Biotech简介：Krystal Biotech的Vyjuvek是第一个用于罕见且具有毁灭性的皮肤疾病营养性表皮溃疡性水泡病（DEB）的治疗方法，也是FDA首次批准的局部基因治疗药物。该药物以凝胶形式提供，DEB患者可以在家中使用，治愈由COL7A1基因突变引起的皮肤层分离。Evercore ISI的分析师预测Vyjuvek在2024年的销售额将达到2.73亿美元。Krystal在去年第三季度完成了284份治疗开始表格，预计85%的转化率将转化为处方。该药物在第三季度实现了860万美元的销售额。欧洲和日本的市场也在计划中，预计将在2024年下半年获得欧洲批准，并在2024年初提交日本批准申请。2Elevidys活性成分：Delandistrogene moxeparvovec适应症：杜氏肌营养不良症销售预估：10亿美元批准日期：6月22日制造商：Sarepta Therapeutics简介：在经历了六年的艰难发展期和安全问题困扰后，Sarepta的DMD基因疗法终于获得加速批准，用于治疗行走能力受限的DMD患者。在咨询委员会紧急投票后，FDA批准该药物用于4至5岁的患者。Sarepta并未止步，计划提交扩展标签申请，将所有DMD患者纳入批准范围，并将临时批准转为正式批准。这一扩展将得到一项未达主要终点的3期研究的支持。尽管如此，Sarepta的首席执行官Douglas Ingram表示这项研究达到了证明有效性的标准。该基因疗法一次性花费320万美元，第三季度销售额达到6900万美元，Ingram称其为“出色的推出”。RBC分析师估计，如果FDA扩大标签，该药物年销售额可能达到10亿美元，峰值可达34亿美元。3Roctavian活性成分：Valoctocogene roxaparvovec-rvox适应症：A型血友病销售预估：22亿美元批准日期：6月29日制造商：BioMarin制药（BioMarin Pharmaceutical）简介：BioMarin为使Roctavian通过FDA审批进行了长期斗争，经历了2020年的拒绝和2023年初的审查延迟。该批准是在Hemgenix（售价350万美元）获得批准后几个月获得的。Roctavian的批发收购成本为290万美元，并设有基于结果的保修计划。在美国，估计有6500名患有严重血友病A的成年患者，其中约2500名符合接受Roctavian治疗的条件。与大多数基因疗法不同，BioMarin的药物获得了针对已有多种治疗选择的疾病的批准。这意味着Roctavian的初始销售增长可能会缓慢。4Lyfgenia活性成分：Lovotibeglogene autotemcel适应症：镰状细胞病（SCD）销售预估：3.79亿美元（2029年）获批日期：12月8日制造商：Bluebird bio简介：FDA在同一天批准了两款镰状细胞病基因疗法，分别是Vertex和CRISPR的Casgevy以及Bluebird bio的Lyfgenia。这两种基因疗法都适用于12岁及以上的患者。尽管Lyfgenia（310万美元）价格高于Casgevy（220万美元），但Bluebird迅速与一家覆盖美国约1亿人口的保险公司签订了大规模的报销协议。Lyfgenia的批准是基于一项试验，该试验中有30名患者在治疗后6到18个月内完全缓解了血管闭塞事件。这两种镰状细胞病基因疗法的另一个区别是，Bluebird的产品有一个黑框警告，详细说明了造血系统恶性肿瘤的风险。5Casgevy活性成分：Exagamglogene autotemcel适应症：镰状细胞病（SCD）销售预估：39亿美元获批日期：12月8日制造商：Vertex Pharmaceuticals&CRISPR Therapeutics简介：CRISPR基因编辑系统赋予Casgevy强大的吸引力，因为它是使用这一革命性技术的首款药物，其发明者因此获得了诺贝尔奖。这种药物有望治愈其他缺乏有效治疗方法的疾病，展示出巨大的潜力。Casgevy的批准是基于一项试验，该试验中有15名患者在至少12个月内完全缓解了血管闭塞危机所导致的疼痛。此外，Casgevy还有望在2024年3月获得治疗依赖输血型β地中海贫血（TDT）的潜在批准。细胞疗法（2款）1Omisirge活性成分：取自脐带血的人类同种异体干细胞适应症：计划进行脐带血移植的12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者，经过清髓性调理以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率销售预估：无数据批准日期：4月17日制造商：Gamida Cell简介：Omisirge是由Gamida Cell公司研发的静脉注射疗法，其活性成分来源于脐带血，属于同种异体干细胞移植疗法。该疗法旨在恢复患者免疫系统，减少感染。作为首个基于全球随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法，Omisirge获得了FDA的突破性疗法、优先审查和孤儿药认证。该疗法利用烟酰胺技术增强和扩大祖细胞数量，相较于标准脐带血，能更快地恢复中性粒细胞。开发商Gamida Cell表示，该疗法有助于保持干细胞特性、归巢到骨髓和保留植入能力。2Lantidra活性成分：Donislecel适应症：1型糖尿病销售预估：2亿美元（2029年）批准日期：6月28日制造商：CellTrans简介：Lantidra是首个获FDA批准的1型糖尿病细胞疗法，通过从捐赠胰腺组织提取胰岛β细胞，注入成年患者肝脏。在30名临床研究参与者中，21名至少一年内无需额外胰岛素，其中11名五年以上无需使用。CellTrans公司击败Vertex和Sernova等大牌公司。伊利莎白·莉莉宣布以低价收购Sigilon。但Lantidra需肝脏注射和免疫抑制药物，导致至少一种严重不良反应，竞争仍在进行中。Fc融合蛋白（1款）1Altuviiio活性成分：重组Fc-VWF-XTEN融合蛋白适应症：A型血友病销售预估：11亿美元（2028年）批准日期：2月22日制造商：Sanofi&Sobi简介：Altuviiio是Sanofi和Sobi推出的新型血友病A疗法，旨在与罗氏的畅销药Hemlibra竞争。该药物已获批准，可用于预防性治疗、出血事件即时治疗以及成人和儿童的手术管理。其独特之处在于具有延长半衰期，Sanofi称其是竞争对手的三到四倍。该药物第三季度销售额为4,600万欧元（5,000万美元），帮助抵消了Aubagio面临的仿制品竞争。虽然已获日本批准，且欧盟正在考虑申请，但尚不清楚该疗法是否能像Hemlibra一样成为畅销药。单抗（4款）1Leqembi活性成分：Lecanemab适应症：阿尔茨海默病销售预估：47亿美元（2028年）批准日期：1月6日制造商：Eisai&Biogen简介：Eisai和Biogen的Leqembi在2023年年初迅速获得阿尔茨海默病（AD）的批准，并在7月份获得全面批准，被评为时代杂志年度最佳发明之一。Eisai希望该药物能达到超级畅销的地位，弥补Aduhlem的失败。Aduhlem在2021年获得AD领域批准，但商业上失败了，因疗效、安全性和定价问题被搁置。Leqembi前景更明朗，预计在2028年前实现129亿美元销售额。Eisai将缓慢稳定推出该药物，逐步积累畅销销售额。2Rystiggo活性成分：Rozanolixizumab-noli适应症：全身性重症肌无力（gMG）销售预估：9.9亿美元（2031年）批准日期：6月26日制造商：UCB简介：Rystiggo是一种靶向新生儿Fc受体的皮下注射单克隆抗体。这是第一种批准用于治疗gMG的两个主要亚类的疗法，即抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的疗法。每瓶价格为6,050美元，剂量根据患者体重和症状程度确定。该药正在日本和欧洲审查中。由于阿斯利康的Ultomiris已获批，以及Argenx的Vyvgart Hytrulo也得到FDA批准，gMG领域的竞争日趋激烈。3Beyfortus活性成分：Nirsevimab-alip适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）销售预估：30亿美元批准日期：7月17日制造商：赛诺菲和阿斯利康简介：在今年夏天，辉瑞和GSK的新RSV疫苗崭露头角。但在疫苗获批之前，Beyfortus于2022年11月成为欧洲首个获批的婴儿季节性疾病疫苗。7月，赛诺菲和阿斯利康的药物也获得FDA批准。Beyfortus对赛诺菲计划到2030年每年实现超过100亿欧元的免疫收入至关重要。但上市初期的供应成为问题。23年10月，疾病预防控制中心建议医生优先为高风险婴儿提供Beyfortus，赛诺菲称供应不足是由于需求增加，并制定了积极的供应计划。4Izervay活性成分：Avacincaptad pegol intravitreal solution疾病：地理性萎缩症（GA）销售预估：24亿美元（峰值）批准日期：8月4日公司：安斯泰来简介：在以59亿美元收购Iveric Bio不到四个月后，安斯泰来获得了FDA对Izervay的批准，收购旨在减轻Xtandi专利失效的压力。这项批准是继Apellis成为首个获批的GA治疗药物后的六个月获得的。七月，Syfovre因严重炎症病例受到质疑，失去市场优势。安斯泰来对Izervay每月剂量收费2100美元。C5抑制剂在两项三期试验中显示12个月后可显著减少GA进展，但标签中存在眼内炎症、感染和眼压的警告。双抗（5款）1Epkinly活性成分：Epcoritamab适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤销售预估：27.5亿美元批准日期：5月19日制造商：AbbVie&Genmab简介：在5月份获得FDA批准后，Epkinly与罗氏的Columvi在B细胞淋巴瘤领域展开竞争。Epkinly不仅早获批一个月，而且适应症更广泛，包括高级别B细胞淋巴瘤。与Columvi相比，Epkinly具有更高的总体反应率（61% vs 51.6%），尽管Columvi有更长的反应持续时间。Epkinly的安全性也更好，具有较低的细胞因子释放综合征发生率。此外，Epkinly作为皮下制剂具有便利性优势，而Columvi正在改变其静脉输注途径。Epkinly的治疗持续时间无限，而Columvi有固定疗程。Jefferies预测Epkinly的销售峰值可达27.5亿美元。2Columvi活性成分：Glofitamab适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤销售预估：20亿美元批准日期：6月15日制造商：罗氏（Roche）简介：Columvi是罗氏的第二个CD20xCD3 T细胞结合剂，继Lunsumio之后。FDA批准后，杰富瑞预测其峰值销售额为20亿美元。罗氏希望通过固定疗程改善患者生活质量，减少副作用。罗氏还在研究将双特异性抗体制剂转为皮下注射形式。最近的2期试验显示，55%的患者在使用Columvi两年后仍保持缓解状态。真正的战斗发生在早期治疗环境中，罗氏已开始3期SKYGLO试验，将Columvi与Polivy-R-CHP方案用于未经治疗的DLBCL患者。3Talvey活性成分：Talquetamab适应症：多发性骨髓瘤销售预估：50亿美元（峰值）批准日期：8月9日制造商：强生简介：在八月，Talvey成为首个针对GPRC5D的治疗药物获得FDA批准，是该公司第二个获批的多发性骨髓瘤双特异性抗体。该药物获批作为第五线治疗，与BCMA CAR-T药物Carvykti和双特异性抗体Tecvayli在同一线。在32名已接受治疗的患者中，72%有反应，其中35%达到完全缓解或更好。未接受BCMA药物治疗的患者总体反应率相似。强生预测Carvykti、Tecvayli和Talvey的销售额可能超过50亿美元。其他开发GPRC5D疗法的公司包括百时美施贵宝和罗氏。4Elrexfio活性成分：Elranatamab适应症：多发性骨髓瘤销售预估：5.36亿美元（2029年）批准日期：8月14日制造商：辉瑞简介：辉瑞进入BCMA多发性骨髓瘤市场，与强生的Tecvayli竞争，还有百时美施贵宝的CAR-T疗法。六月更新显示，Elrexfio使一组患者肿瘤缩小61%，其中35%达到完全缓解。数据与Tecvayli相似，但辉瑞进展时间短。强生的产品组合很难被超越。GlobalData预测Elrexfio到2029年销售额5.36亿美元，辉瑞预计峰值40亿美元。5Bimzelx活性成分：Bimekizumab适应症：银屑病销售预估：43亿美元批准日期：10月17日制造商：UCB简介：UCB的银屑病药物Bimzelx克服制造问题并首次被拒后，在10月获得FDA批准，11月向患者开放。COVID相关的旅行限制导致制造检查延迟，但长时间的延迟为UCB收集数据支持进一步适应症提供了时间，并使其能迅速进行额外申请。CEO Jean-Christophe Tellier赞扬了Bimzelx在银屑病和银屑病性关节炎方面的最佳治疗效果，指出该药物具有巨大的价值优势。临床试验中，85%至91%的患者在第16周时皮肤明显或几乎完全清晰。UCB还计划在全身性脓疱病和非放射性轴索关节炎方面争取FDA批准，与国外适应症认可相匹配。疫苗（5款）1Arexvy活性成分：RSVPreF3适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）销售预估：36亿美元批准日期：5月3日制造商：GSK简介：GSK的Arexvy成为世界上首个获批用于RSV的疫苗，预防病毒在幼儿和老年人中可能导致的严重感染和死亡。几周后，辉瑞的Abrysvo也获得批准，并获得孕妇使用标签，这是Arexvy所没有的。赛诺菲和阿斯利康的抗体疗法Beyfortus直接给予婴儿使用。GSK的Arexvy在2023年第三季度销售额达到7.09亿英镑（8.6亿美元），超过了辉瑞疫苗的3.75亿美元。GSK预计其疫苗的销售峰值年销售额约为30亿英镑。2Abrysvo活性成分：RSVPreF2适应症：呼吸道合胞病毒销售预估：20亿美元批准日期：5月31日制造商：辉瑞（Pfizer）简介：Abrysvo在2023年获得两项FDA批准，一项针对60岁及以上人群，另一项针对怀孕32至36周的妇女，以保护即将出生的婴儿。这是在赛诺菲和阿斯利康的RSV疫苗获批一个月后。RSV是导致婴儿住院和死亡的主要原因。Abrysvo对RSV相关的下呼吸道疾病的保护率达到67%，对更严重的疾病为86%。第三季度，辉瑞报告了3.75亿美元的Abrysvo销售额。3Cyfendus活性成分：炭疽疫苗吸附剂，佐剂适应症：炭疽杆菌后暴露预防销售预估：无数据批准日期：7月20日制造商：Emergent BioSolutions简介：在开发新炭疽病防治药物的15年，并与BARDA首次合作4年后，Emergent宣布其两剂疫苗Cyfendus获得FDA批准，用于暴露后接种。作为生物武器，炭疽病原体长期构成威胁。此前，Emergent已向美国国家储备库提供数百万剂疫苗。Cyfendus旨在成为BioThrax的升级版，后者自上世纪70年代以来一直在使用。去年11月底，BARDA购买了更多Cyfendus剂量以取代BioThrax储备。Emergent还生产天花和埃博拉疫苗。4Penbraya活性成分：Trumenba & Nimenrix适应症：脑膜炎球菌病销售预估：无数据批准日期：10月20日制造商：辉瑞简介：FDA批准了辉瑞公司的五价脑膜炎球菌疫苗Penbraya，用于10至25岁的青少年和年轻人。Penbraya结合了Trumenba和Nimenrix的成分，成为第一个预防五种最常见血清群的疫苗。该疫苗得到了随机III期试验结果的支持，该试验在2400多名参与者中比较了Penbraya与目前许可的脑膜炎球菌疫苗。2022年，辉瑞报告称该试验在所有主要和次要终点上均取得成功。5Ixchiq活性成分：减毒CHIKV病毒适应症：基孔肯雅热销售预估：无数据批准日期：11月9日制造商：Valneva简介：FDA批准了首款基孔肯雅热疫苗Ixchiq，这是针对CHIKV的活体病毒减毒疫苗。其有效性基于18岁及以上个体的免疫反应数据，几乎所有受试者接种后都能达到保护性抗体水平。3期试验显示，受试者在接种后28天表现出高血清反应率，且这种免疫反应在年轻人和老年人中均相似。在临床研究中，约3500名受试者接受了疫苗，1000名受试者接受安慰剂，最常报告的副作用包括头痛、疲劳等。Ixchiq在2018年、2021年和2023年分别获得了FDA的快速通道资格、突破性疗法认定和优先审评资格，还在2020年被EMA授予PRIME资格。小核酸药物（3款）1Qalsody活性成分：Tofersen适应症：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）销售预估：3亿美元批准日期：4月25日制造商：Biogen&Ionis简介：没有一场Biogen的批准是不带点争议的。Biogen与Ionis合作的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物tofersen获得加速批准，用于携带SOD1基因突变的患者。尽管3期临床试验失败，FDA仍同意咨询委员会的建议。SVB Securities的分析师估计该药物的峰值销售额可能达到3亿美元。Biogen首席执行官Chris Viehbacher认为该药物是科学的重大里程碑，但表示它可能不会为公司带来巨大收入。该疗法尚未列入Biogen的销售细分数据中，而是归入“其他”产品收入类别，其中包括Aduhelm。该类别在第三季度末的全球销售额为370万美元。2Rivfloza活性成分：Nedosiran适应症：1型原发性高草酸尿症销售预估：无批准日期：10月2日制造商：Novo Nordisk简介：尽管主要关注糖尿病和肥胖市场，诺和诺德也并未忽视其他适应症。其Rivfloza药物已获FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），这是一种每月一次的皮下RNAi疗法。这是第二种获批治疗PH1的药物，计划在2024年初推出。诺和诺德估计美国有约2000名PH1患者，其中许多人未被诊断。该药物是收购Dicerna时获得的。Oxlumo是Alnylam的竞争对手药物，在2023年第三季度实现了2900万美元的销售额。3Wainua活性成分：Eplontersen适应症：遗传性转甲状腺多发性神经病变（ATTRv-PN）销售预估：7亿美元获批日期：12月21日制造商：Ionis&AstraZeneca简介：Wainua是首个获批用于治疗遗传性转甲状腺多发性神经病变（ATTRv-PN）的自动注射器，该疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，诊断后五年内发生，十年内致命。Ionis和AstraZeneca计划扩大到更广泛的ATTR心肌病患者群。分析师预计Wainua在ATTRv-PN适应症中的销售额将达到7亿美元的峰值。该领域还有Onpattro和Amvuttra等竞争药物，但市场足够大，可以支持多个选择。其他（4款）1Lamzede活性成分：Velmanase alfa适应症：α-甘露糖苷酶缺乏症（AM）销售预估：无批准日期：2月16日制造商：Chiesi简介：在三个月内，Chiesi获得了两种酶替代疗法的FDA批准。其中，Lamzede是首个用于治疗AM非中枢神经系统表现的儿童和成人的酶替代疗法，AM是一种罕见的遗传病。患有AM的人缺乏分解糖的酶，导致糖在多种组织中积累。症状多样，包括听力、语言和认知障碍。Chiesi在2013年收购Zymenex时获得了该药物。五年后，Chiesi在欧洲也获得了批准。Lamzede是一种每周注射的药物，价格昂贵，年度费用高达22万美元。2Elfabrio活性成分：Pegunigalsidase alfa适应症：法布里病（Fabry disease）销售预估：无批准日期：5月9日制造商：Protalix&Chiesi简介：Elfabrio由Protalix开发，Chiesi负责商业化。Elfabrio被批准用于成人法布里病，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致溶酶体中脂质沉积物的积累。该药物在欧洲获得批准后四天，也获得了FDA的批准。虽然FDA在2018年加速批准了Elfabrio，但由于疫情相关的检查延迟和完全回复信函，其上市进程被推迟。该药物需要通过输注给予患者，售价为4364美元/10毫克小瓶。3Ngenla活性成分：Somatrogon-ghla适应症：生长激素缺乏症（GHD）销售预估：2.78亿美元批准日期：6月27日制造商：辉瑞（Pfizer）和OPKO健康（OPKO Health）简介：Ngenla被批准用于因内源性生长激素不足导致生长受阻的3岁及以上儿童。FDA要求辉瑞和OPKO提供长期数据，因此推迟了每周注射药物的决定。Ngenla的安全性和有效性得到了与Genotropin的比较研究的支持，该药物与Genotropin相比在一年后的身高增长方面达到了非劣性。辉瑞与OPKO合作开发了这种疗法，并支付了首付款。对于体重为75磅的儿童，Ngenla的月价为8300美元。4Vowst活性成分：粪便菌群适应症：难辨梭菌感染（Clostridioides difficile infection）销售预估：1.12亿美元（2024年）批准日期：4月26日制造商：Seres Therapeutics&Nestlé Health Science简介：在2023年，FDA批准了Vowst作为首个口服粪便菌群产品。Vowst是一种基于粪便的产品，旨在恢复肠道健康以对抗难辨梭菌感染。对于肠道菌群治疗领域和Flagship Pioneering来说，这是一个重要时刻。Flagship之前的尝试不尽如人意，包括关闭的肠道菌群生物技术公司Kaleido。Vowst是继Moderna的COVID疫苗成功之后，来自Flagship公司的第二个获批产品。来源：整理自Fierce Pharma，人工整理，如有错漏还请指正！识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

据药明康德统计显示，2023年FDA旗下的CBER（Center for Biologics Evaluation and Research，生物制品评价和研究中心，负责血液、疫苗、细胞疗法和基因治疗生物应用的审查）共批准了14款新疗法，其中疫苗有5款。下面为今年获批疫苗的具体信息。图表1：2016-2023年CBER获批的新药情况（来源：药明康德）图表2：2023年FDA批准上市的5款疫苗（来源：药明康德、各公司官网等）1Arexvy今年5月，GSK的Arexvy获美国FDA批准上市，用于预防60岁及以上人群因RSV导致的下呼吸道疾病（LRTD）。这是全球首款获批的RSV疫苗，也是首个在60岁及以上人群中疗效显示出显著统计学和临床意义的RSV疫苗。随后，Arexvy陆续在欧洲、加拿大、日本等国家获批上市。10月25日，GSK发布了Arexvy的III期试验（NCT05590403）的积极初步结果：Arexvy在50-59岁成年人中的免疫反应不劣于其在60岁及以上成年人中的表现，包括患有基础疾病的亚组。（GSK的RSV疫苗III期试验初步结果积极，适用人群有望扩展至50-59岁！）在市场表现上，根据GSK公布的数据，Arexvy占据了美国RSV疫苗零售市场的近2/3，现在已有140万美国成年人接种了该款疫苗。目前，美国约有8300万60岁以上的成年人面临RSV风险，GSK财报显示，2023年Arexvy全年销售额将有可能超过10 亿美元。而该疫苗在上市首季销售额就已达7.09亿英镑（约合8.6亿美元）。2Abrysvo5月31日，辉瑞宣布美国FDA已批准其呼吸道合胞病毒（RSV）二价疫苗 Abrysvo上市，用于预防60岁及以上人群由RSV引起的急性呼吸道疾病和下呼吸道疾病。这是全球第2款获批的RSV疫苗。据Abrysvo疫苗的3期临床试验RENOIR显示，与安慰剂相比，辉瑞的候选RSVpreF疫苗在预防至少有两种症状的RSV相关下呼吸道疾病方面的有效率为66.7%（96.66% CI：28.8-85.8），在预防有三种或以上症状感染方面的有效率为85.7%（96.66% CI：32.0-98.7）。此外，该疫苗耐受性良好，也没有出现安全性的顾虑。据了解，该试验共招募了约3.7万名试验参与者。图表3：AREXVY与ABRYSVO的对比（来源：智慧芽新药科讯）8月21日，辉瑞宣布FDA批准Abrysvo用于通过对孕龄32至36周的孕妇主动免疫，预防出生至6个月婴儿由呼吸道合胞病毒(RSV)引起的下呼吸道疾病(LRTD)和严重LRTD。这是首个也是唯一一个帮助新生儿在出生后六个月内免受RSV感染的母体免疫疫苗获得批准。在市场表现上，今年第三季度，Abrysvo的销售额为3.75亿美元。据相关数据显示，目前GSK的Arexvy累计接种人数达140万人，而辉瑞的Abrysvo累计接种人数仅达80万人。与GSK的Arexvy相比，辉瑞的Abrysvo目前还是略逊一筹。3CyfendusCyfendus是由一种无毒的、非包膜的炭疽芽孢杆菌菌株的微需氧培养物的无细胞滤液制成的。通过使用额外的佐剂在14天内肌肉注射施用两剂（每次0.5mL）可引起免疫反应的保护水平。7月20日，Emergent BioSolutions宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Cyfendus（炭疽疫苗吸附剂、佐剂，前称为AV7909）与推荐的抗菌药物联合使用时，用于18至65岁人群疑似或确诊接触炭疽杆菌后的暴露后疾病预防。Cyfendus疫苗用于暴露后预防的效力仅基于对吸入性炭疽动物模型的研究。Emergent BioSolutions是一家致力于开发霍乱等传染病和阿片类药物过量等特种疫苗和抗体疗法，并提供用于生物防御目的的医疗设备的公司，其产品包括具有争议的炭疽候选疫苗，近年来广泛协助并参与政府制定准备和应对策略。FDA批准Cyfendus疫苗是基于美国政府支持和Emergent公司开展的一系列研究的数据。据一项评估CYFENDUS与BIOTHRX在18至65岁成人中的批次一致性、免疫原性和安全性的多中心、随机、双盲、平行组3期研究显示，66.3%接受CYFENDUS治疗的患者在第64天（主要终点）达到了疫苗诱导的TNA 50%中和因子（NF50）≥0.56。基于在第64天（主要终点）达到阈值TNA NF50≥0.29的参与者之间的百分比差异，CYFENDUS也被发现不次于BIOTHRX。4Penbraya10月20日，FDA批准辉瑞的五价脑膜炎球菌疫苗Penbraya上市，这是全球首款、也是唯一一款五价疫苗，用于预防10至25岁人群脑膜炎球菌病的最常见血清型。脑膜炎球菌病是由细菌引起的脑膜炎奈瑟菌。此种细菌有13种不同的类型，其中A型、B型、C型、W型、X型和Y型这6种感染，是导致世界上大多数病例的原因。Penbraya结合了2种脑膜炎球菌疫苗的成分，即Trumenba（B群脑膜炎球菌疫苗）和 Nimenrix（A、C、W-135 和 Y 群脑膜炎球菌结合疫苗），有助于预防引起全球大多数侵袭性脑膜炎球菌病 (IMD) 的5个最常见的脑膜炎球菌血清群。值得注意的是，在单一疫苗中，Penbraya有潜力通过最少的注射次数提供最广泛的脑膜炎球菌覆盖。据一项随机、主动对照和观察者盲法的3期试验显示，与两剂Trumenba+一剂Menveo相比，接受PENBRAYA五价疫苗后参与者在所有五个血清型中的免疫反应均显示出非劣效性。5Ixchiq11月10日，Valneva宣布FDA已批准单剂量减毒活疫苗Ixchiq（VLA1553疫苗），用于预防由基孔肯雅病毒（CHIKV）引起的疾病，这些疾病适用于暴露于CHIKV风险增加的18岁及以上人群中。IXCHIQ在美国的持续批准取决于在验证性研究中对临床益处的验证。据Ixchiq的一项临床3期试验显示，98.9%接受Ixchiq的受试者在接种该疫苗28天后，体内基孔肯雅病毒中和抗体达到了保护水平。接种疫苗6个月时间以后，有96.3%的受试者仍有足够的基孔肯雅病毒抗体。在安全性方面，该疫苗最常见的不良反应为注射部位疼痛、头痛、疲劳、肌痛、关节痛、发烧和恶心，针对不良反应，FDA要求对该疫苗进行上市后的研究评估。目前，除Ixchiq外，全球在研的基孔肯雅病毒疫苗有4款，分别为Bavarian Nordic的PXVX-0317、Bharat的chikungunya virus vaccine、Themis的MV-CHIK以及牛津大学的ChAdOx1 Chik △Cap。其中，PXVX-0317预计将于2024年递交监管申请，有望成为全球第2款基孔肯雅病毒疫苗。（全球第2款：基孔肯雅病毒疫苗3期试验结果积极）图表4：全球在研的基孔肯雅病毒疫苗（来源：药智网）参考资料：[1]2023年FDA新药盘点：小分子占半壁江山，新机制疗法创新高.药明康德.2023-12-25.[2]首轮RSV疫苗之战，宇宙第一大药厂败了？.动脉新医药.2023-11-02.[3]CYFENDUS获得美国FDA批准 ，用于炭疽芽孢杆菌的暴露后预防.Infectious Insights .2023-07-24.[4]全球首款五价脑膜炎球菌疫苗获批，辉瑞Penbraya摘得桂冠！.易赛咨询.2023-10-24.[5]一场针对蚊子的新「疫苗研发」竞赛.药智网.2023-11-15.识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。