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科济药业全球首款实体瘤CAR-T获批、石药集团mRNA-LNP CAR-T临床获批、赛莱拉干细胞骨关节炎新药Ⅱ期提速、天泽云泰BCD基因疗法上市申请获CDE受理、愈方生物端粒靶向心衰基因疗法获FDA IND批准。同时，外泌体药物递送入选夏季达沃斯2026十大新兴技术，AI+医药、肿瘤精准诊疗等转化应用加速落地。📌 干细胞研究 & 临床试验 1. 赛莱拉膝骨关节炎干细胞1类新药Ⅱ期试验全面提速，11家三甲医院同步入组 6月27日消息，赛莱拉自主研发的人脐带间充质干细胞注射液（国家1类新药）用于膝骨关节炎Ⅱ期临床试验全面提速，规划2026年6月完成120例受试者入组。该项目已携手北京协和医院、四川大学华西医院、中山大学附属第一医院等11家国内权威三甲医院同步开展，累计入组已超80例。该新药是粤港澳大湾区首个取得NMPA-CDE临床默示许可的干细胞国家1类创新药，手握15项以上授权发明专利，有望为膝骨关节炎患者提供修复软骨、保膝治疗的新选择。 2. 301医院启动国内首个干细胞抗衰老大规模临床研究，计划纳入2000名受试者 6月3日，解放军总医院第二医学中心（原301医院）正式启动“脐带间充质干细胞（艾米迈托赛注射液）输注改善衰老的有效性和安全性多中心随机对照研究”。该研究计划纳入2000名50岁及以上存在内在能力下降或下降风险的人群，是我国干细胞抗衰老领域首次大规模临床验证。艾米迈托赛是我国首款且目前唯一获批的干细胞药品，2025年1月获批用于治疗急性移植物抗宿主病，已在国内70余个移植中心落地应用。 3. 我国已有186款干细胞药物获NMPA临床试验默示许可，数量稳居全球第一梯队 6月10日消息，截至2026年4月，我国已有186款干细胞药物获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可，适应症覆盖神经系统、心血管、代谢性疾病、自身免疫病及骨科退行性病变等。我国已牵头制定发布4项干细胞领域国际标准，包括全球首份《干细胞数据的核心特征》，统一15项核心质量指标。5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，标志着干细胞行业迈入法治化新阶段。 4. Cell Stem Cell：单次异体骨髓间充质干细胞注射显著改善老年衰弱IIb期临床结果 6月13日发表于Cell Stem Cell的IIb期临床试验（NCT03169231）显示，单次静脉注射异体骨髓间充质干细胞Laromestrocel（Lomecel-B）可显著改善老年衰弱。研究纳入148名70-85岁衰弱老人，2亿细胞高剂量组9个月时6分钟步行距离提升63.4米（p=0.0077），TNF-α下降32%、IL-6下降27%，Treg细胞增加22%，未出现严重不良反应、免疫排斥或肿瘤。该研究为老年衰弱这一全球难治性综合征提供了首个可逆治疗候选方案。 5. Vertex干细胞疗法VX-880进入III期临床，1型糖尿病治愈曙光渐近 近期消息，美国Vertex Pharmaceuticals公司干细胞疗法VX-880（Zimislecel）已进入III期临床试验，成为全球首个进入III期的1型糖尿病干细胞疗法。该疗法通过干细胞分化为胰岛β细胞，实现功能性胰岛素分泌。此前早期临床数据显示，部分患者可减少甚至停用外源胰岛素。若III期数据积极，有望为2026-2027年上市申请奠定基础，为数千万1型糖尿病患者带来治愈希望。📌 免疫细胞治疗 & CAR-T/TIL/NK等 1. 科济药业全球首款实体瘤CAR-T疗法舒瑞基奥仑赛获批上市，定价99万元/针 6月22日，国家药监局批准科济药业旗下恺兴生命的舒瑞基奥仑赛注射液（商品名：恺力美）上市，用于治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性且至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。这是全球首款获批的实体瘤CAR-T疗法，半数患者生存期超过9.49个月，疾病进展或死亡风险降低近七成。该产品定价99万元/人份，预计2026年接到200单，并将参与商保创新药目录谈判，探索创新支付提升可及性。 2. 石药集团全球首款mRNA-LNP CAR-T细胞注射液SYS6020获NMPA临床批准 6月25日，石药集团公告其首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体CAR-T细胞注射液SYS6020已获国家药监局批准在中国开展临床试验。该产品为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品，靶向BCMA抗原，适应症为多发性骨髓瘤，并具有治疗系统性红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫病的潜力。与传统CAR-T相比，具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合致瘤风险、CRS副作用低等优势。 3. 驯鹿生物伊基奥仑赛注射液获新加坡HSA批准上市，实现中国CAR-T出海里程碑 6月18日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）的新药上市许可申请获新加坡卫生科学局（HSA）正式批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。这是继中国内地、澳门、香港获批后，该产品首个大中华区外上市许可，标志着全球首个商业化全人源CAR-T产品开启国际商业化版图。驯鹿生物将采用“中国生产，供应全球”模式服务东南亚患者。 4. 传奇生物体内CD19/CD20双靶点CAR-T疗法LB2501获临床概念验证，ORR达100% 6月14日，金斯瑞生物科技公告其联营公司传奇生物在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会公布体内CD19/CD20双靶点CAR-T疗法LB2501的首次临床概念验证数据。在无需淋巴细胞清除的情况下，单次输注LB2501在体内实现剂量依赖性CAR-T扩增；较高剂量水平下客观缓解率（ORR）达100%（6/6），完全缓解率（CR）83.3%（5/6），未报告剂量限制性毒性、ICANS或死亡事件。该疗法有望成为“同类首创”的体内CAR-T疗法。 5. EULAR 2026中国强音：双靶点CAR-T与第四代CAR-T为风湿免疫病带来新希望 6月3-6日，欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会在英国伦敦召开。中国学者展示多项CAR-T前沿成果：张亚晶教授团队报告双靶点CAR-T治疗难治性系统性硬化症的临床探索；王倩医生团队报告第四代CAR-T细胞疗法为难治性类风湿关节炎（RA）患者带来新治疗策略。这些研究拓展了CAR-T从肿瘤向自身免疫病延伸的适应症边界，有望为传统治疗失败的风湿免疫病患者提供深度缓解新选择。📌 外泌体 & 细胞外囊泡 1. 夏季达沃斯发布《2026年十大新兴技术》报告，外泌体药物递送入选 6月23日，第十七届夏季达沃斯论坛发布《2026年十大新兴技术》报告，外泌体药物递送（Exosome drug delivery）与个性化mRNA癌症疫苗、量子模拟药物发现等一同入选。报告指出，未来五年这些技术有望重塑产业格局、影响政策走向和变革社会面貌。外泌体作为天然纳米级药物递送载体，具有低免疫原性、跨血脑屏障、精准靶向等优势，标志着其从实验室概念迈向主流技术赛道。 2. 全球外泌体临床研究达710项，7项进入III期，医美与创面修复率先规模化 6月消息，全球外泌体临床研究已达710项，其中7项进入III期关键临床试验，在呼吸疾病、皮肤修复、神经疾病等领域取得突破。Capricor的Deramiocel有望2026年8月获FDA批准用于DMD心肌病；INTENT Biologics的冻干外泌体制剂PEP Biologic冲刺糖尿病足溃疡III期临床；Aegle、Aruna、Evox等企业布局皮肤病、神经疾病、基因编辑递送管线。国内超50家企业覆盖外泌体全产业链，医美、液体活检成为资本优先布局赛道。 3. INTENT Biologics外泌体药物PEP Biologic获FDA快速通道资格，冲刺首款上市外泌体疗法 1月24日消息，美国INTENT Biologics宣布其自主研发的外泌体药物PEP Biologic获FDA授予“快速通道”资格，用于治疗糖尿病足溃疡（IND 019567）。该产品源自血小板外泌体，通过递送再生信号分子促进组织修复，已完成II期临床，计划2026年启动关键性III期临床试验。若顺利获批，将成为近30年来首个获FDA批准用于糖尿病足溃疡的生物制剂，也将成为全球首款上市外泌体疗法。 4. 中检院联合东方医院发表外泌体治疗产品质量评价框架，推动行业标准化 5月16日，中国食品药品检定研究院王军志院士团队联合同济大学附属东方医院等单位在Signal Transduction and Targeted Therapy发表外泌体治疗产品质量评价研究。该框架针对外泌体作为先进治疗药品（ATMP）的复杂性，从来源、纯度、功能、安全性等维度建立系统评价方法，为我国2025年将外泌体划入先进治疗药品、2026年5月新规正式实施后的监管落地提供了关键技术支撑，推动行业从“概念炒作”走向规范发展。 5. 国内首个外泌体新药获CDE受理，肝衰竭患者迎来无细胞治疗新希望 4月13日消息，国内首个外泌体新药临床试验申请（IND）获CDE受理，适应症为肝衰竭。该产品利用外泌体作为“无细胞”治疗手段，通过旁分泌机制调控免疫、促进组织修复，相比活细胞疗法具有低免疫原性、易储存、便于定量等优势。该受理标志着中国外泌体药物研发从临床前进入临床验证阶段，为急慢性肝衰竭等重大难治性疾病提供了新的治疗范式。📌 基因编辑 & 基因治疗 1. 天泽云泰全球首款BCD基因疗法VGR-R01上市申请获CDE受理，12例患者全部视力改善 6月23日消息，上海泰昶生物（天泽云泰全资子公司）研发的VGR-R01注射液上市申请获国家药监局CDE正式受理，成为全球首个针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品。该产品以AAV8为载体，通过视网膜下腔注射将正常CYP4V2基因递送至视网膜色素上皮细胞，从病因层面纠正脂肪酸代谢障碍。在12例完成治疗的患者中，100%观察到不同程度的视力改善。该产品已获FDA孤儿药资格、CDE突破性治疗品种及“关爱计划”多项加速认定。 2. 愈方生物JV101获FDA IND批准，全球首个端粒靶向心衰基因疗法迈入国际临床 6月18日，愈方生物宣布其核心产品JV101注射液获美国FDA临床试验（IND）批准，开展治疗特发性扩张型心肌病（IDCM）的I期临床试验。这是全球首个获得FDA临床许可的端粒靶向心力衰竭基因疗法，采用AAV9载体结合心肌肌钙蛋白T（cTnT）启动子实现心肌特异性递送，通过“端粒保护”机制阻断DNA损伤应答、逆转心肌病理性重构。中国首次人体探索性研究显示，患者左室射血分数升高、舒张末期容积下降，超50%受试者运动能力及生活质量改善。 3. 刘光慧团队Cell Reports Medicine综述：系统总结基因治疗衰老及相关疾病的进展与挑战 6月15日，中国科学院动物研究所刘光慧、宋默识、曲静、蒋萌萌团队在Cell Reports Medicine发表综述，系统分析衰老的遗传与表观遗传决定因素，重点介绍基因组编辑、RNA调控、表观遗传重编程等基因方法在抗衰老干预中的进展。综述指出，基因治疗可通过可编程方式调控端粒维持、DNA损伤应答、细胞衰老等上游机制，结合药物、生活方式和再生医学手段，有望成为精准抗衰老医学体系的重要组成部分。 4. 难治性脑胶质瘤治疗新策略：全球首个原位转分化肿瘤基因疗法NRG-103注射液I期临床启动 6月25日，全球首个获批临床的原位转分化肿瘤基因疗法——重组溶瘤病毒药物NRG-103注射液I期临床试验在武汉大学中南医院正式启动。该疗法由武汉大学中南医院神经外科李志强教授担任全国PI，通过瘤内注射将特定多转录因子递送至肿瘤内部，将恶性胶质瘤细胞“重编程”为非恶性细胞，同时激活颅内免疫反应，形成“溶瘤+细胞重编程+免疫杀伤”三重抑瘤效果。该药2026年1月获批中国临床试验，实现中美同步布局。 5. 阿布扎比卫生部与费城儿童医院达成战略合作，推进罕见病基因编辑技术能力升级 6月24日，阿布扎比卫生局（DoH）与费城儿童医院（CHOP）在国际生物技术大会上签署谅解备忘录，建立战略合作关系，推进基因编辑技术能力升级，加速罕见病诊疗创新。合作将重点提升碱基编辑疗法相关技能，覆盖肝脏代谢紊乱、遗传性凝血障碍、尿素循环障碍、中枢神经系统疾病等罕见病领域。该合作标志着基因编辑技术从单点研究向区域能力建设和临床转化体系化迈进。📌 精准医学 & 转化应用 1. 北京发布“AI+医药”应用阶段性成果，精准诊疗与生物医药制造加速落地 6月9日，北京发布医疗领域国家人工智能应用中试基地阶段性成果，展示一批“AI+医药”应用。同仁医院联合鹰瞳科技研发的致盲性眼病、重大慢病筛诊智能体已部署至全国数千家机构，累计服务超3000万人次；安贞医院心血管疾病超声诊断及决策智能体已在全国31个省区市1000余家医疗机构落地；协和医院专科专病AI智能体矩阵覆盖110余项智能体；天坛医院“小君医生”可精准识别94种颅脑疾病。北京基地还打通了从靶点发现到医药“智造”的创新链条。 2. 全球首个双抗ADC伦康依隆妥单抗与全球首个实体瘤CAR-T同日获批，精准肿瘤治疗再添利器 6月22日，国家药监局同日批准三款国产创新药：百利天恒EGFR×HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗、科济药业实体瘤CAR-T舒瑞基奥仑赛、智翔金泰狂犬病双抗斯乐韦米单抗。其中伦康依隆妥单抗为全球首个获批的双抗ADC，用于治疗复发/转移性鼻咽癌，从上市申请受理到获批仅历时7个月，已被NCCN、CSCO两大指南列为首选方案。该药已成功出海，2023年与BMS达成最高84亿美元合作，标志着中国精准肿瘤药物创新进入全球领跑行列。 3. 第四届上海精准肿瘤研究创新论坛召开，类器官、多模态预测与复旦分型引领精准诊疗 6月13日，第四届上海精准肿瘤研究创新论坛（SPCRIS）在上海举行，王红阳、林东昕、黄晓军、卞修武四位院士及数百位专家参会。论坛聚焦精准肿瘤前沿：王红阳院士展示人源肝脏/肝癌类器官搭载神舟二十三号开展空间研究；林东昕院士报告基于血浆GPNMB的多模态模型预测食管癌免疫治疗反应；邵志敏教授分享“复旦分型”指导三阴性乳腺癌精准治疗；上海市抗癌协会肿瘤基因诊断专业委员会正式成立，推动基因检测标准化与临床转化。 4. ASCO 2026中国成果亮眼，肿瘤精准微创治疗与粒子植入联合介入栓塞方案获关注 6月15日消息，2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，中国多项肿瘤研究成果引发关注。其中，粒子植入+介入栓塞联合方案具有精准杀癌、微创低毒特点，在难治性肿瘤治疗中展现优势，且已得到国家认可并纳入医保报销。该方案代表肿瘤精准微创治疗方向，通过影像引导将放射性粒子精准植入肿瘤内部，联合血管栓塞阻断肿瘤血供，实现局部高剂量照射与全身低毒性平衡，为难治癌患者提供新的治疗选择。 5. 2026版肺癌标志物专家共识发布，检测技术与临床应用路径重要更新 6月3日，2026版肺癌标志物专家共识发布。该共识在2024版基础上，结合近两年最新循证医学证据（如TRACERx等重磅研究），对检测技术、标志物选择及临床应用路径进行了重要更新。共识强调多组学标志物联合检测、液体活检动态监测、人工智能辅助判读等新技术在肺癌早筛、疗效评估和耐药监测中的应用，为检验和临床医生提供更精准的诊疗指导，推动肺癌从经验治疗向标志物驱动的精准治疗转变。💡 今日一句 当细胞与基因技术从“能不能治病”走向“能不能治得起、治得上”，再生医学与精准医学的真正拐点，不在实验室的突破，而在支付体系、监管标准与临床可及性的同步成熟。 资讯来源涵盖： Nature、Science、Cell、NEJM、The Lancet、Science Translational Medicine、Stem Cell Reports、Journal of Extracellular Vesicles、Nature Medicine、FDA、NMPA、CDE、NIH、药明康德、金斯瑞、驯鹿生物、科济药业、传奇生物、行业内参、PubMed最新论文、行业官方公告等。