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来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品作者/韩利明编辑/季媛媛作为生物医药前沿赛道，细胞与基因治疗（CGT）为众多难治性疾病带来治疗希望。但行业高速发展的背后，临床试验安全风险也随之暴露，近期多起CGT在研管线的受试者死亡事件，将行业临床安全、伦理审查等议题推至台前。9月2日，有媒体报道，一名胃癌患者参与易慕峰生物核心产品IMC002的CAR-T细胞临床试验，在输注试验药物数小时后，突发双侧硬膜下血肿、脑疝，被迫接受开颅手术，一个多月后不幸离世。易慕峰生物成立于2020年，专注CAR-T细胞疗法的发现、开发、生产及商业化。IMC002是易慕峰生物自主研发、潜在同类最优的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）自体CAR-T细胞疗法候选药物。今年8月中旬，易慕峰生物已向港交所递交招股书，冲刺港股上市。而对于本次临床试验死亡事件，市场也有声音猜测其或给公司IPO进程蒙上一层阴影。针对该临床试验受试者死亡事件及IPO进程，21世纪经济报道记者向易慕峰生物发送采访函，截至发稿尚未收到回复。临床试验死亡引争议招股书资料显示，IMC002是全球临床进展第二快的实体瘤CAR-T候选疗法。目前该产品正在国内开展用于晚期胃癌/胃食管结合部（GC/GEJ）腺癌的注册性Ⅲ期临床试验；2026年6月，易慕峰生物就IMC002用于胰腺癌一线治疗的新增适应症，向国家药监局提交临床试验新药申请（IND）。据相关报道，离世受试者于2025年3月确诊胃食管结合部腺癌，随后在医院接受了全胃切除术及6次化疗。2026年3月2日中午，患者正式输注试验药物IMC002，当晚接受双侧去骨瓣减压及硬膜下血肿清除手术，术后长期昏迷，于4月26日在ICU去世。患者家属提出两点核心质疑：其一，临床试验知情同意书中仅笼统提及“有出凝血风险”，未明确告知“脑部大出血、需要开颅手术”这一致命风险；其二，从用药时间线来看，受试者在化疗阶段身体状态尚可，在输注试验药物之后发生严重不良事件。家属表示，事件发生后，易慕峰生物与研究团队判断，患者脑出血系化疗药物副作用所致，与试验药物无关，仅愿意提供“人道主义补偿”，而非承担药物责任的赔偿。易慕峰生物在回复媒体时表示：“关于事件责任认定，相关事实应当在法定程序下予以公正厘清。我司将全力配合各方依法开展的调查评估工作，尊重独立调查与评估得出的正式结论，不做预先判断。”家属提出的相关质疑，仍有待权威机构调查给出正式结论。但近期接连曝光的不良事件，也反映出CAR-T、基因治疗等CGT领域，无论是IND注册临床试验，还是IIT（研究者发起的临床试验）研究，都持续面临严峻的临床安全挑战。日前有报道显示，一名自身免疫性疾病患者在接受上海RiboX Therapeutics（转录本生物）的体内CAR-T疗法RXIM002治疗后死亡；更早前，一名高剂量组受试者在接受辉大基因在研基因编辑疗法HG302治疗后不幸离世。随着多起悲剧接连曝光，细胞与基因治疗行业的临床试验安全管控、伦理审查、信息披露、合规管理等问题，再度成为产业界热议焦点。行业风险事件频发的同时，监管制度也在持续完善。今年5月1日起，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式施行，确立了卫健委技术审批、药监局药品审批并行的双轨制监管模式，清晰划定细胞与基因治疗产业临床研究、转化应用、商业化落地全流程的监管边界。IPO关口遭遇临床安全风波当前易慕峰生物正处于港股IPO申报关键阶段。招股书数据显示，2024年度、2025年度，以及2026年上半年，易慕峰生物净亏损分别为7130万元、1.15亿元、1.09亿元，亏损主要来自高额研发投入与行政开支。而本次港股募资所得，将主要用于核心产品IMC002的开发与商业化，同时用于推进体内CAR-T平台及管线产品IMV101、IMV102、IMV103、IMV104的研发，其余资金用于其他候选药物研发以及企业日常运营。其中，易慕峰生物预计2027年向国家药监局提交IMC002治疗晚期胃癌的新药上市申请（NDA）。本次临床试验死亡事件是否会对IPO进程造成实质影响，目前尚无明确答案。不过伴随818号令等政策落地，一级市场资深投资人曾向21世纪经济报道记者表示，IPO审核逻辑会“更清晰、更严格”，拟IPO企业最需警惕的风险包括合规风险、临床风险和商业化风险。一是合规风险，这是最核心的风险，比如临床研究未按规定备案、与医院的合作不合规、存在隐性收费等，这些问题会直接导致IPO申报被否决，企业必须全面梳理合规流程，确保所有业务都符合818号令及配套政策的要求。二是临床风险，比如IIT研究数据不真实、IND临床试验进展不及预期、安全性数据不达标等，创新药物临床研究周期长、风险高，一旦临床数据出现问题，不仅会影响IPO进程，还会导致企业前期投入付诸东流。三是商业化风险，部分企业虽然合规，但缺乏明确的商业化路径，比如产品适应症选择不合理、市场竞争力不足、无法实现规模化生产等，即便成功上市，也难以实现盈利，最终影响企业的长期发展。事实上，商业化同样是易慕峰生物需要直面的现实命题。纵观整个CAR-T疗法领域，价格瓶颈与支付困局亦是无法回避的两座大山。从已上市的CAR-T产品终端售价来看，复星凯瑞奕凯达、药明巨诺倍诺达、驯鹿生物福可苏、科济药业赛恺泽的销售价格均超115万元，合源生物源瑞达和恒润达生恒凯莱的销售价格在89万元至100万元之间。此外，新近获批的科济药业恺力美作为全球首款用于实体瘤的CAR-T疗法，市场定价99万元。针对IMC002所处的自体CAR-T赛道，此前有业内人士向21世纪经济报道记者指出，自体CAR-T疗法的技术特性决定了其成本难以大幅下行。不同于传统标准化药品，自体CAR-T属于个性化定制细胞治疗，生产工艺流程复杂、质控标准严苛、规模化量产难度大，整体生产成本长期处于高位。弗若斯特沙利文数据显示，全球CAR-T细胞治疗市场规模预计将从2025年62亿美元增长至2035年341亿美元，复合年增长率18.6%；中国CAR-T市场规模预计由2025年15亿元增长至2035年470亿元，增长动力来自实体瘤患病基数提升以及CAR-T技术持续推进临床转化。市场前景广阔，但临床安全、成本高企、商业化落地等多重现实挑战，依旧横亘在易慕峰以及整个CGT行业面前。图片/21图库排版/许秋莲【版权声明】本文所有内容著作权归属21世纪经济报道，未经许可，不得转载、摘编或以其他形式使用。生活方式与消费，关注⬇️

来源：21世纪经济报道 21世纪经济报道记者韩利明 作为生物医药前沿赛道，细胞与基因治疗（CGT）为众多难治性疾病带来治疗希望。但行业高速发展的背后，临床试验安全风险也随之暴露，近期多起CGT在研管线的受试者死亡事件，将行业临床安全、伦理审查等议题推至台前。 9月2日，有媒体报道，一名胃癌患者参与易慕峰生物核心产品IMC002的CAR-T细胞临床试验，在输注试验药物数小时后，突发双侧硬膜下血肿、脑疝，被迫接受开颅手术，一个多月后不幸离世。 易慕峰生物成立于2020年，专注CAR-T细胞疗法的发现、开发、生产及商业化。IMC002是易慕峰生物自主研发、潜在同类最优的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）自体CAR-T细胞疗法候选药物。 今年8月中旬，易慕峰生物已向港交所递交招股书，冲刺港股上市。而对于本次临床试验死亡事件，市场也有声音猜测其或给公司IPO进程蒙上一层阴影。 针对该临床试验受试者死亡事件及IPO进程，21世纪经济报道记者向易慕峰生物发送采访函，截至发稿尚未收到回复。 招股书资料显示，IMC002是全球临床进展第二快的实体瘤CAR-T候选疗法。 目前该产品正在国内开展用于晚期胃癌/胃食管结合部（GC/GEJ）腺癌的注册性Ⅲ期临床试验；2026年6月，易慕峰生物就IMC002用于胰腺癌一线治疗的新增适应症，向国家药监局提交新药临床试验申请（IND）。 据相关报道，离世受试者于2025年3月确诊胃食管结合部腺癌，随后在医院接受了全胃切除术及6次化疗。2026年3月2日中午，患者正式输注试验药物IMC002，当晚接受双侧去骨瓣减压及硬膜下血肿清除手术，术后长期昏迷，于4月26日在ICU去世。 患者家属提出两点核心质疑：其一，临床试验知情同意书中仅笼统提及“有出凝血风险”，未明确告知“脑部大出血、需要开颅手术”这一致命风险；其二，从用药时间线来看，受试者在化疗阶段身体状态尚可，在输注试验药物之后发生严重不良事件。 家属表示，事件发生后，易慕峰生物与研究团队判断，患者脑出血系化疗药物副作用导致，与试验药物无关，仅愿意提供“人道主义补偿”，而非承担药物责任的赔偿。 易慕峰生物在回复媒体时表示：“关于事件责任认定，相关事实应当在法定程序下予以公正厘清。我司将全力配合各方依法开展的调查评估工作，尊重独立调查与评估得出的正式结论，不做预先判断。” 家属提出的相关质疑，仍有待权威机构调查给出正式结论。但近期接连曝光的不良事件，也反映出CAR-T、基因治疗等CGT领域，无论是IND注册临床试验，还是IIT（研究者发起的临床试验），都持续面临严峻的临床安全挑战。 日前有报道显示，一名自身免疫性疾病患者在接受上海RiboX Therapeutics（转录本生物）的体内CAR-T疗法RXIM002治疗后死亡；更早前，一名高剂量组受试者在接受辉大基因在研基因编辑疗法HG302治疗后不幸离世。 随着多起悲剧接连曝光，细胞与基因治疗行业的临床试验安全管控、伦理审查、信息披露、合规管理等问题，再度成为产业界热议焦点。 行业风险事件频发的同时，监管制度也在持续完善。今年5月1日起，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式施行，确立了卫健委技术审批、药监局药品审批并行的双轨制监管模式，清晰划定细胞与基因治疗产业临床研究、转化应用、商业化落地全流程的监管边界。 当前易慕峰生物正处于港股IPO申报关键阶段。 招股书数据显示，2024年度、2025年度，以及2026年上半年，易慕峰生物净亏损分别为7130万元、1.15亿元、1.09亿元，亏损主要来自高额研发投入与行政开支。 而本次港股募资所得，将主要用于核心产品IMC002的开发与商业化，同时用于推进体内CAR-T平台及管线产品IMV101、IMV102、IMV103、IMV104的研发，其余资金用于其他候选药物研发以及企业日常运营。其中，易慕峰生物预计2027年向国家药监局提交IMC002治疗晚期胃癌的新药上市申请（NDA）。 本次临床试验死亡事件是否会对IPO进程造成实质影响，目前尚无明确答案。不过伴随818号令等政策落地，一级市场资深投资人曾向21世纪经济报道记者表示，IPO审核逻辑会“更清晰、更严格”，拟IPO企业最需警惕的风险包括合规风险、临床风险和商业化风险。 一是合规风险，这是最核心的风险，比如临床研究未按规定备案、与医院的合作不合规、存在隐性收费等，这些问题会直接导致IPO申报被否决，企业必须全面梳理合规流程，确保所有业务都符合818号令及配套政策的要求。 二是临床风险，比如IIT研究数据不真实、IND临床试验进展不及预期、安全性数据不达标等，创新药物临床研究周期长、风险高，一旦临床数据出现问题，不仅会影响IPO进程，还会导致企业前期投入付诸东流。 三是商业化风险，部分企业虽然合规，但缺乏明确的商业化路径，比如产品适应症选择不合理、市场竞争力不足、无法实现规模化生产等，即便成功上市，也难以实现盈利，最终影响企业的长期发展。 事实上，商业化同样是易慕峰生物需要直面的现实命题。纵观整个CAR-T疗法领域，价格瓶颈与支付困局亦是无法回避的两座大山。 从已上市的CAR-T产品终端售价来看，复星凯瑞奕凯达、药明巨诺倍诺达、驯鹿生物福可苏、科济药业赛恺泽的销售价格均超115万元，合源生物源瑞达和恒润达生恒凯莱的销售价格在89万元至100万元之间。此外，新近获批的科济药业恺力美作为全球首款用于实体瘤的CAR-T疗法，市场定价99万元。 针对IMC002所处的自体CAR-T赛道，此前有业内人士向21世纪经济报道记者指出，自体CAR-T疗法的技术特性决定了其成本难以大幅下行。不同于传统标准化药品，自体CAR-T属于个性化定制细胞治疗，生产工艺流程复杂、质控标准严苛、规模化量产难度大，整体生产成本长期处于高位。 弗若斯特沙利文数据显示，全球CAR-T细胞治疗市场规模预计将从2025年62亿美元增长至2035年341亿美元，复合年增长率18.6%；中国CAR-T市场规模预计由2025年15亿元增长至2035年470亿元，增长动力来自实体瘤患病基数提升以及CAR-T技术持续推进临床转化。 虽然市场前景广阔，但临床安全、成本高企、商业化落地等多重现实挑战，依旧横亘在易慕峰以及整个CGT行业面前。