Equecabtagene Autoleucel

点击蓝字 关注我们 前言 近年来，CAR-T细胞疗法在复发/难治性恶性血液肿瘤治疗中取得了突破性进展。作为中国首个全人源BCMA靶向CAR-T疗法，伊基奥仑赛（Equecabtagene Autoleucel，Eque-cel）显著改善了复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的治疗结局[1]。其关键注册研究FUMANBA-1的三年随访数据已进一步证实，该药物疗效持久、安全可控，可为患者带来切实的长期获益[2]。 然而，在临床实践中患者状况往往更为复杂多样，因此伊基奥仑赛在真实世界中的应用效果仍有待关注。在近期于日本名古屋召开的第9届亚洲骨髓瘤网络（AMN）年会上，北京大学人民医院路瑾教授报告了“全人源BCMA CAR-T伊基奥仑赛的真实世界数据”，这些结果更贴近临床实际，为治疗决策提供了更具价值的参考。本刊特整理课件精要，以飨读者。 路瑾教授AMN大会现场作报告 要点速览 截至2024年8月31日，来自150例患者的真实世界数据表明，伊基奥仑赛注射在更广泛且更复杂的患者群体中实现了可比的疗效，总体缓解率（ORR）为98.5%，微小残留病（MRD）阴性率为97.8%。 接受伊基奥仑赛治疗的浆细胞白血病（PCL）患者获益显著，ORR为91.6%，其中64%的患者在1个月内首次出现缓解。 真实世界数据显示，伊基奥仑赛在髓外骨髓瘤（EMM）和浆母细胞型骨髓瘤（PBM）中实现了前所未有的完全缓解（CR）率。 真金不怕火炼 从临床试验到真实世界，伊基奥仑赛疗效始终如一 由路瑾教授牵头的一项关于伊基奥仑赛的真实世界数据[1]，已在2025年国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布，这是其在中国获批后的首个真实世界研究，也是截至目前中国发布的样本量最大的针对BCMA CAR-T上市后的真实世界研究。研究对2023年6月至2024年8月31日期间，在48个中心接受输注治疗的150例患者的数据进行了分析。所有患者均接受了剂量为1.0×10⁶ CAR-T细胞/kg的伊基奥仑赛单次输注。其中82%（123/150）接受过抗CD38单克隆抗体治疗；53.3%（80/150）接受过ASCT（其中7例为第二次移植）。疾病特征包括高危细胞遗传学（71.3%，107/150）、PCL（12.7%，19/150）、EMM（52.7%，79/150）以及中枢神经系统（CNS）受累（10%，15/150）。结果显示： 缓解率与FUMANBA-1注册研究相似：在可评估疗效的137例患者中，ORR为98.5%（135/137），其中73%（100/137）达到CR及以上。伴有髓外病变患者的ORR为98.6%，其中70.8%达到CR及以上。 实现同样较高的MRD阴性率：在达到CR及以上并有MRD数据的患者中，97.8%（88/90）实现MRD阴性。 早期治疗效果更佳：早期治疗患者的≥CR率为81.3%，后线治疗为65.1%。此外，无高危细胞遗传学异常患者的≥CR率更高（77.8% vs. 73.5%）。在CAR-HEMATOTOX低危组中，≥CR率为91.7%，而高危组为73.4%。 安全性良好：细胞因子释放综合征（CRS）发生率为90.7%（136/150），大多数为1-2级。免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为10.7%（16/150），其中4%为≥3级。CAR-HEMATOTOX低危组多数在第28天出现血液学恢复，而高危组则恢复延迟且住院时间更长。 不同分型患者的总体缓解率（ORR)或≥完全缓解（CR）率 研究表明，作为中国首个全人源BCMA靶向CAR-T疗法，伊基奥仑赛在137例可评估患者中展现出优异疗效。尽管高危特征占比（如EMM、PCL和CNS受累）较高，但总体结果与关键注册研究FUMANBA-1一致。安全性良好，以低级别CRS为主，ICANS较少且可控。该真实世界研究不仅进一步验证了伊基奥仑赛治疗的显著获益，而且也强调了积极管理的必要性。 利刃再破坚冰 从一般人群到高危亚型，伊基奥仑赛让更多患者获益 01 PCL PCL定义为外周血浆细胞≥5%，是多发性骨髓瘤（MM）中一种罕见且高度侵袭性的亚型，可分为原发性（pPCL）和继发性（sPCL）。该疾病预后极差，临床挑战巨大，亟需创新治疗策略。由路瑾教授牵头的多中心真实世界研究[3]，还进一步探讨了伊基奥仑赛在PCL中的应用，旨在为临床提供新的治疗方案。 研究纳入2023年6月30日（产品上市）至2024年8月30日期间，接受伊基奥仑赛治疗的PCL患者12例，其中pPCL占42%，sPCL占58%。结果显示：ORR为92%，64%的患者在1个月内首次出现缓解。12个月无进展生存率（PFS）为78.6%（pPCL：80%，sPCL：75%），12个月总生存率（OS）为100%。在安全性方面，大多数患者（92%）出现1或2级CRS，仅1例患者出现3级CRS。研究期间未发生死亡。大多数患者的血液学毒性在28天后恢复。 接受伊基奥仑赛治疗PCL患者的生存情况 这项首次真实世界的部分数据表明，伊基奥仑赛在PCL患者中展现出显著的治疗潜力。快速、深度且持久的缓解，加之可控的安全性，支持将靶向BCMA CAR-T作为PCL的一种可行治疗方案。然而，仍需更长随访和更大样本量研究以进一步验证这些发现。 02 EMM EMM患者的治疗结局仍不理想，其特点是ORR显著降低、PFS缩短。周莉莉教授等[4]回顾性评估了一种新型三联策略的临床疗效和安全性，该策略整合了放疗桥接、BCMA CAR-T细胞治疗及CAR-T后维持治疗，以克服EMM的耐药性。 结果显示，在长期随访中，CAR-T治疗组的CR率持续改善，明显优于标准治疗（SOC）组。CAR-T组中位PFS未达到，标准治疗（SOC）组为3.0个月。Kaplan–Meier生存曲线显示，与SOC组相比，接受全人源化BCMA靶向CAR-T细胞治疗的患者具有显著的生存优势。治疗相关不良事件（AEs）分析显示，CAR-T细胞治疗相比SOC具有更优的安全性特征。 接受CAR-T治疗与标准治疗（SOC）EMM患者的缓解及生存情况 本回顾性分析证实，全人源BCMA CAR-T治疗在伴有髓外疾病（EMD）的高危RRMM患者中展现出显著疗效，可实现髓外病灶清除并获得持久缓解。未来研究需进一步优化桥接及维持治疗策略，包括药物序贯、剂量调整及基于反应的个体化方案，以在降低风险的同时最大化持久疗效。 03 PBM PBM是MM中一种罕见且侵袭性强的亚型（约占8.2%），常与浆母细胞淋巴瘤难以区分，其特点为高增殖、不良细胞遗传学和预后差，尤其在前6个月内。髓外PBM虽少见，但侵袭性更强，生存率更低。目前，对于该病患者的管理尚无共识，相关治疗研究也较为有限。周莉莉教授等[5]报道了一例复发性PBM患者在联合桥接放疗与维持治疗的基础上接受BCMA CAR-T 治疗后获得深度且持久缓解的病例。 研究显示，该患者在接受CAR-T细胞输注后1个月，CT 扫描显示肿瘤体积缩小至3.7×6.4 cm，达到部分缓解（PR）。输注3个月后，PET/CT评估显示肿瘤完全消退，达到CR。在约15个月的随访期间，患者维持严格完全缓解（sCR）并实现MRD阴性。 PBM患者在CAR-T细胞输注后影响学评估结果 研究表明，BCMA CAR-T细胞治疗联合桥接放疗及泊马度胺维持治疗，为侵袭性更强、生存期更短的PBM提供了一种有前景的治疗策略。未来仍需进一步研究以评估其在这一高挑战性亚型中的疗效及长期获益。 总 结 近年来，CAR-T细胞疗法在RRMM的治疗中展现出突破性疗效。作为中国首个全人源BCMA靶向CAR-T疗法，伊基奥仑赛不仅在FUMANBA-1注册研究中显示出持久且可控的疗效，其真实世界数据进一步证实了其在更广泛、复杂患者群体中的高缓解率和MRD阴性率。特别是在高危亚型如PCL、EMM和PBM中，伊基奥仑赛均实现了快速、深度且持久的缓解，同时安全性良好，CRS和ICANS大多可控。因此，伊基奥仑赛不仅可广泛惠及RRMM患者，也为高风险和高侵袭性亚型患者提供了新的治疗希望，为临床实践和未来个体化治疗策略优化奠定了坚实基础。 参考文献： [1]Jin Lu, et al. 2025 IMS PA-065. [2]Chunrui Li ,et al. IMS 2025.OA-08. [3]Jin Lu,et al. 2025 IMS PA-488 [4]L,Zhou，et al. 2025 IMS PA-517. [5]L,Zhou，et al. 2025 IMS PA-518. （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录调整工作已于11月3日正式收官，标志着我国医保制度改革进入全新阶段。此次调整的最大亮点在于首次设立商业健康保险创新药品目录，与基本医保目录形成"双轨制"协同发展格局。这一制度创新不仅体现了医保改革从"单一保基本"向"多层次保障"的战略转型，更为解决高值创新药支付难题提供了系统性解决方案。 从调整规模来看，2025年医保目录调整呈现出"扩容提质"的显著特征。国家医保局共收到基本医保目录申报信息718份，涉及药品通用名633个，其中535个通过形式审查，较2024年明显增加。同时，商保创新药目录有121个药品通过形式审查，形成了涵盖基本医保和商业保险的全方位药品保障体系。在政策导向方面，2025年医保目录调整继续坚持"以人民健康为中心"的改革方向，同时在规则完善、证据应用与支付协同上迈出新步伐 。调整工作以"更加科学、公正、可持续"为导向，对测算与续约机制进行了结构性优化，特别是对创新药的支持力度达到前所未有的高度 。 本研究将从政策制定背景、调整执行细节、准入标准体系、价格谈判机制、商保联动模式以及影响评估等多个维度，全面剖析2025年医保目录调整的制度创新与实践意义，为理解我国医疗保障体系的未来发展趋势提供深度洞察。一、政策制定背景与目标导向 1 制度演变与改革逻辑 2025年医保目录调整是在国家医保局成立以来第八次年度调整的基础上进行的，体现了医保制度常态化、动态化调整的成熟机制。自2018年国家医保局成立以来，医保目录调整已经累计新增835种药品，调出438种药品，形成了"纳新药、降药价、调老药"的良性循环机制。 从政策制定的宏观背景来看，2025年医保目录调整是在"十四五"全民医疗保障规划框架下进行的重要改革举措。根据规划要求，医保改革的核心目标是建立健全多层次医疗保障制度体系，完善医保药品目录调整机制，立足基金承受能力，适应群众基本医疗需求、临床技术进步需要，动态调整优化医保药品目录。 DRG/DIP支付方式改革的全面推进为2025年医保目录调整提供了重要的制度支撑。根据国家医保局《关于印发DRG/DIP支付方式改革三年行动计划的通知》要求，到2024年底，全国所有统筹地区全部开展DRG/DIP付费方式改革工作；到2025年底，DRG/DIP支付方式将覆盖所有符合条件的开展住院服务的医疗机构，基本实现病种、医保基金全覆盖 。这一改革对医保目录调整产生了深远影响，要求药品目录必须与支付方式改革相协调，确保基金使用效率的最大化。2 多层次保障体系构建 2025年医保目录调整的核心创新在于首次设立商业健康保险创新药品目录，这标志着我国医疗保障体系从"单一保基本"向"多层次保障"的战略转型。这一制度设计体现了国家医保局对医疗保障需求多元化的深刻认识，以及对创新药支付难题的系统性思考。 商保创新药目录的设立具有重要的制度意义。该目录主要纳入超出"保基本"定位、暂时无法纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药，推荐商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用。这一设计既保护了创新药的研发积极性，又为患者提供了更多的用药选择，实现了医保"保基本"与商保"接高端"的功能互补。 从政策目标来看，2025年医保目录调整主要聚焦于以下几个方面： 3 创新药支持政策体系 2025年7月1日，国家医保局召开《支持创新药高质量发展的若干措施》新闻发布会，明确提出通过战略购买、价值购买实现需方牵引，建立适应新药准入的医保目录动态调整机制，对创新药纳入医保目录给予政策倾斜 。这一政策体系的建立为2025年医保目录调整提供了明确的导向。 从创新药支持的具体措施来看，2025年医保目录调整呈现出**"精准支持、分类施策"**的特征。对于1类新药（化学药、生物制品、中药），在简易续约时若触发降价，可申请重新谈判，最终降幅可低于原规则比例；若实际发生的纳入支付范围的药品费用与预算的比值超过200%，重新谈判降幅也未必高于200%档位 。这一政策设计充分考虑了创新药研发的高投入、高风险特征，为真正的创新药提供了更加灵活的续约机制。二、调整流程执行细节与关键节点 1 时间节点与工作进程 2025年医保目录调整工作按照既定计划有序推进，各阶段工作安排如下： 从申报情况来看，2025年医保目录调整呈现出申报数量大幅增长的特点。国家医保局共收到基本医保目录申报信息718份，涉及药品通用名633个，最终535个通过形式审查，其中目录外311个、目录内224个。与往年相比，无论是申报数量还是通过形式审查的药品数量均有所增加，通过率也明显提升。2 形式审查与专家评审 形式审查阶段是医保目录调整的第一道关口，主要审查申报药品是否符合基本的准入条件。在2025年的调整中，有6个药品的形式审查结果发生了变化，均为申报基本医保目录的药品，其中2个改为不通过形式审查，3个改为通过形式审查，1个对申报条件进行了更正 。这一调整体现了国家医保局对申报材料审核的严谨性和对企业反馈意见的重视。 专家评审工作于2025年9月20日正式结束，评审机制呈现出多元化、专业化的特征。专家团队不仅包括医保局相关人员，还包括保险公司、高校学者及第三方技术机构等多方代表 。在评审过程中，"专家意见一致率"成为关键指标，共识度越高的药品，入选概率越大 。 特别值得关注的是，5款CAR-T药物全部通过了专家评审，这一结果备受市场关注 。这5款产品分别是复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液，以及科济药业与恺兴生命联合申报的泽沃基奥仑赛注射液 。这些"百万级"抗癌药的集体通过，为后续通过商保创新药目录进入患者可及范围奠定了基础。3 谈判竞价实施情况 谈判竞价阶段是医保目录调整的核心环节，2025年共有120家内外资企业现场参与，其中参与基本医保药品目录谈判竞价的目录外药品127个，参与商保创新药目录价格协商的药品24个 。 谈判工作按照分类分批的原则进行，先进行基本医保目录谈判，再进行商保创新药目录价格协商，总计安排4-5天时间 。具体安排为：前三天进行基本医保目录谈判，涉及抗病毒、抗感染、慢性病、麻醉镇痛等价格相对透明的药品，以及部分罕见病药物；后两天进行商保创新药目录价格协商，重点是抗癌药等谈判难度相对较大的药品，创新药谈判集中在10月31日和11月1日两天进行 。 从谈判结果来看，2025年医保谈判呈现出对"真创新"药品明显倾斜的特征。企业代表普遍反映，在谈判过程中能够明显感受到国家对真创新产品的支持，对于具有不可替代性的创新药，谈判专家明确表示认可其价值。而对于目录内有类似药品的品种，竞价过程仍然非常激烈，体现了医保谈判对市场竞争机制的充分运用。三、申报范围与准入标准体系 1 基本医保目录申报条件 2025年基本医保目录的申报范围涵盖了目录外药品和目录内药品两大类，体现了"有进有出"的动态调整原则。 目录外药品申报条件包括以下几个方面： 1. 新通用名药品：2020年1月1日至2025年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品 ​2. 适应症重大变化药品：2020年1月1日至2025年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化，且针对此次变更获得药品批准证明文件的药品 ​3. 国家基本药物目录品种：纳入《国家基本药物目录(2018年版)》的药品 ​4. 鼓励研发药品：纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2025年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品 ​5. 罕见病治疗药品：2025年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品 目录内药品申报条件主要包括协议到期需要续约或调整支付范围的药品，具体包括：2025年12月31日协议到期且不申请调整医保支付范围的谈判药品；协议到期且适应症或功能主治未发生重大变化，因适应症或功能主治与医保支付范围不一致，主动申请调整支付范围的谈判药品；2020年1月1日至2025年6月30日期间，适应症或功能主治发生重大变化，主动申请调整医保支付范围的药品 。2 调出机制与标准 2025年医保目录调整建立了明确的调出机制，重点考虑以下几类药品： 1. 供应保障问题药品：协议有效期内未按约定保障市场供应的谈判药品 ​2. 无交易药品：近3年未向医保定点医药机构供应或国家医保信息平台上无交易量的常规目录药品 ​3. 不符合管理办法药品：符合《基本医疗保险用药管理暂行办法》第九条、第十条规定的药品 这一调出机制体现了医保目录管理的严肃性和规范性，确保目录内药品能够真正满足临床需求，避免"僵尸药"占用医保基金资源。3 商保创新药目录准入标准 商保创新药目录的准入标准体现了对高价值创新药的精准支持。根据规定，符合基本目录外药品申报条件（1）或条件（5）的独家药品，可以单独申报商保创新药目录或同时申报商保创新药目录、基本目录。 具体而言，商保创新药目录主要面向两类药品： 1. 近五年内获批上市的新通用名药品：2020年1月1日至2025年6月30日期间经国家药监部门批准上市的新通用名药品​2. 罕见病治疗独家药品：2025年6月30日前经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品，且必须为独家品种 商保创新药目录的差异化定位体现在其聚焦于"超出基本医保保障范围"的高值创新药，重点涵盖创新程度高、临床价值大、患者获益显著的药品 。与基本医保目录的"保基本、广覆盖"定位不同，商保创新药目录专门吸纳超出基本医保承载能力，但创新程度高、临床价值突出的药品，重点覆盖细胞与基因治疗（如CAR-T疗法）、ADC药物、罕见病特效药等高价品类 。4 评审标准与评价体系 2025年医保目录调整建立了多维度、系统性的评审标准体系，体现了"以临床价值为核心"的评价导向。 "七维一体"评价模型是2025年医保目录调整的重要创新，包括：有效性（体现核心价值，不仅包括传统的临床疗效指标，也涵盖患者报告结局、生活质量改善等）、安全性、经济性、公平性、可及性、创新性、患者体验 。这一评价体系不再局限于单一或少数几个维度，而是构建了一个多维度、全周期、系统性的新评价框架。 在评审过程中，专家组采用"集体讨论+个人评分"的方式形成评审意见 。对于目录外药品，评审结果分为拟谈判调入（独家药品）、拟竞价调入（非独家药品）、拟直接调入（国家集中带量采购和政府定价范围内药品）、未通过评审等类别 。 药物经济学评价在评审中发挥着关键作用。通过成本-效果分析、预算影响分析等模型，评估药品定价与医保基金承受能力的匹配度，确保纳入后不造成基金风险 。其中，经济性评价被视为"否决性指标"，若某药品ICER远超社会支付意愿阈值，即使临床价值突出，也需通过价格谈判调整至合理范围 。四、价格谈判机制创新与规则优化 1 续约规则的结构性变革 2025年医保目录调整在续约规则方面进行了重大结构性优化，首次将协议期药品分为"常规目录管理"和"简易续约"两类，通过量化指标实现精准调控。这一变革体现了医保管理从粗放式向精细化的转变。 常规目录管理的条件为：药品连续纳入"协议期内谈判药品部分"满8年，在依据续约规则确定支付标准和支付范围后转入常规目录乙类 。这一规则为长期稳定供应、临床价值得到充分验证的药品提供了更加稳定的管理模式，避免了反复谈判带来的不确定性。 简易续约机制的设计更加灵活，主要适用于协议将于目录调整当年12月31日到期，并同时满足特定条件的药品，续约有效期为2年。在简易续约的降价规则方面，引入了比值A和比值B的计算方法，根据药品费用实际发生情况进行分档下调 。 特别值得关注的是，2025年首次将续约规则中的预算统计口径由"医保基金支出"改为"医保支付范围内的药品费用"，实现了从支出概念到支付责任的口径转变 。这一调整更加准确地反映了医保基金的实际支付责任，为科学制定续约政策提供了更加精准的数据基础。2 1类新药保护机制 2025年医保目录调整对1类新药建立了更加完善的保护机制，体现了对创新药研发的政策倾斜。 根据规定，按照现行药品注册管理办法及注册分类标准批准的1类化学药品、1类治疗用生物制品、1类和3类中药，在续约时如比值A大于200%，重新谈判的下调比例可不一定高于按比值A为200%的下调比例 。这一规则充分考虑了创新药研发的高投入特征，为真正的创新药提供了更大的价格谈判空间。 具体而言，1类新药在简易续约时若触发降价，可申请重新谈判，最终降幅可低于原规则比例；若实际发生的纳入支付范围的药品费用与纳入支付范围的药品费用预算的比值超过200%，重新谈判降幅也未必高于200%档位 。这一机制既保护了企业的合理利润空间，又确保了医保基金的可持续性。3 "信封价"谈判机制 "信封价"机制是医保谈判的核心环节，在2025年的调整中继续发挥着关键作用。信封价由两组专家"背对背"独立测算形成：一组是药物经济学专家组，依据药品的安全性、有效性、经济性、国际价格信息等材料进行价值评估；另一组是医保基金测算专家组，根据患者疾病负担、临床用药需求、药品临床价值、创新程度、市场竞争等因素形成医保基金可接受的药品价格，最终由医保局综合考量两者测算的价格形成信封价。 在谈判过程中，企业有两次报价机会，这一规则在2025年的谈判中得到延续。第一次报价后，谈判专家会提示价格是否在信封价的115%范围内，若两次报价均超出信封价的115%，谈判直接失败 。这一机制既给予了企业一定的议价空间，又确保了价格谈判的可控性。 从谈判现场的反馈来看，2025年的医保谈判在保持"信封价"核心机制不变的同时，流程更加顺畅和可预测。企业代表普遍反映，随着医保谈判的逐渐成熟，整体的流程更加清晰，对企业而言，成与不成都是宝贵的经验。4 非独家药品竞价规则 对于非独家药品，2025年医保目录调整建立了更加科学的竞价规则。根据规定，医保方组织测算专家按程序进行测算，提出医保支付意愿作为该通用名药品的准入门槛。参与申报的企业按程序提交报价，只要有1家企业参与并报价不高于医保支付意愿，则该通用名药品纳入医保乙类目录，否则该通用名药品不纳入 。 竞价规则的关键在于支付标准的确定：药品通过竞价纳入医保目录的，取各企业报价中的最低者作为该通用名药品的支付标准。如企业报价低于医保支付意愿的70%，以医保支付意愿的70%作为该药品的支付标准 。这一规则既鼓励了企业的合理竞争，又避免了过度低价导致的质量风险。 竞价结果的有效期暂定为2年，2年有效期后经评审合格可转入常规目录 。这一设计为非独家药品提供了逐步进入常规目录的路径，体现了医保管理的阶段性特征。五、商保创新药目录联动机制分析 1 双轨制协同模式设计 2025年医保目录调整的最大制度创新在于建立了基本医保目录与商保创新药目录的"双轨制"协同模式。这一模式采用"基本医保保基本、商业健康险保创新"的协同策略，为高值创新药提供了全新的支付通道。 在申报机制方面，企业可以选择单独申报医保目录、单独申报商保目录或同时申报两个目录，形成了灵活的申报模式 。这种设计为创新药企业提供了多元化的市场准入策略，提高了创新药的可及性。 在评审机制方面，经专家评审建议既可以调入基本目录也可以调入商保创新药目录的药品，应先开展基本目录谈判，谈判失败的进入价格协商环节。这一"先医保、后商保"的顺序设计，确保了基本医保的优先地位，同时为未进入基本医保的高价值创新药保留了商保准入的可能性。2 商保谈判机制特点 商保创新药目录的谈判机制与基本医保目录存在显著差异，体现了市场化协商的特征。 谈判时间安排方面，商保谈判安排在基本医保谈判之后进行，具体为谈判的后两天。医保谈判沿用传统的两次报价规则，每次降价额度参考历年标准，以性价比或临床价值为核心评审依据；商保谈判则采用公开协商机制，基于企业与商保的历史保费、赔付数据公开协商，明确"以量换价"条款，如未来销量提升可进一步降价 。 降价幅度要求方面，商保创新药目录的降价要求相对温和，医保局给出的建议区间是15%-50%，而且是公开协商，没有固定报价次数限制 。这与基本医保目录动辄60%-70%的降价幅度形成了鲜明对比，体现了商保支付的市场化特征。 专家构成方面，商保创新药目录的专家团队由相关部门、行业学协会、商保公司和省级医保部门、人力资源社会保障部门推荐，包括评审专家、测算专家、价格协商专家三类 。其中，价格协商专家由商保专家、医保部门代表组成，体现了医保部门在商保谈判中的协调作用 。 3 差异化定位与功能互补 基本医保目录与商保创新药目录形成了明确的差异化定位和功能互补关系： 商保创新药目录专门纳入超出基本医保范畴的高值创新药，5年内获批的新通用名药品或罕见病独家药品均可申报，为商业健康保险提供了明确的保障参考范围 。更重要的是，目录内药品享有"三除外"政策，不计入医保自费率指标、不纳入集采替代监测，相关病例还可不受按病种付费限制，彻底打消了医院用药的考核顾虑 。4 实施效果与市场反应 从实施效果来看，2025年商保创新药目录的设立得到了市场的积极响应。在形式审查阶段，共有121个药品通用名通过商保创新药目录形式审查，其中有79个药品同时申报了基本医保目录和商保创新药目录 。这一数据反映了企业对双轨制模式的认可和期待。 在最终谈判阶段，有24个药品参与了商保创新药目录的价格协商。虽然数量相对较少，但这些药品都是市场关注度高、临床价值突出的高值创新药，特别是5款CAR-T药物的全部通过，为"百万级"抗癌药的支付破局提供了重要路径。 市场分析认为，商保创新药目录的引入有望通过引导市场力量解决高价创新药的可及性与可负担性问题，在医保基础上补充发展商保，有利于具有创新性和临床价值的高价创新药落地，打造"保基本"和"支持创新"的平衡，实现支付端协同 。 六、影响评估与未来发展趋势 1 患者负担减轻效果分析 2025年医保目录调整在减轻患者负担方面取得了显著成效。根据统计数据，谈判后药品平均降价63%，叠加医保报销，预计2025年能为患者减负超500亿元。截至2024年10月底，历年谈判药品已累计为8.3亿人次减负超8800亿元 。 从不同患者群体的受益情况来看： 慢特病患者是最大的受益群体之一。全国超4亿慢特病患者，年度人均用药费用2000-8000元，按居民医保60%报销比例计算，年均能省1200-4800元，长期服药的负担大幅减轻 。新政实施后，全国慢特病患者门诊就医成本平均降低60%以上 。罕见病患者的用药负担得到了明显改善。15种罕见病用药纳入医保后，自付比例直接降了60%，给罕见病家庭减轻了大负担 。罕见病患者用药负担减轻60%-80%，部分患者的年花费从百万级降至几万元 。 肿瘤患者的保障水平显著提升。新版医保目录新增91种药品，其中26种肿瘤用药、13种罕见病用药和15种慢性病用药是重点 。121种抗癌药可报销，其中5种自付仅10% 。2 医药产业发展影响 2025年医保目录调整对医药产业产生了深远的影响，既带来了挑战，也创造了新的机遇。 从研发策略调整的角度来看，医保谈判政策的调整要求创新药企业在研发策略上更加注重投入与风险的平衡。企业需要根据市场需求和医保政策导向，优化研发项目，选择具有市场潜力和政策支持的项目进行重点投入 。医保准入标准的提高，使得国产创新药的研发投入和创新能力成为关键因素，企业需要加大研发投入，提高药品研发的效率和质量 。从市场竞争格局的角度来看，2025年的调整呈现出对"真创新"药品明显倾斜的特征，不可替代的创新药获得政策支持，而可替代性强的药品竞价竞争激烈。这一变化将推动医药企业从"me-too"转向"best-in-class"或"first-in-class"的创新方向，避免同质化竞争 。从企业经营策略的角度来看，恒瑞医药等领先企业已经形成了"老药稳基盘、新药拓增量"的医保产品矩阵，15款创新药的医保布局不仅保障了短期现金流，更为长期研发投入提供了稳定支撑。对于暂不适合纳入基本医保的细胞治疗、罕见病用药等前沿产品，商保目录为其提供了市场化培育的空间 。3 多层次保障体系构建趋势 2025年医保目录调整标志着我国医疗保障体系从"单轨保障"向**"多层次协同"**的战略转型 。这一转型的核心在于通过"基本医保托底+商保补位"的双轨设计，搭建起"患者可负担、药企有回报、体系可持续"的多方共赢框架。未来发展趋势主要体现在以下几个方面： 1. 规则精细化：2025年目录调整总体呈现出规则更精细、证据更科学、协同更深入的三大趋势。基本医保目录继续聚焦"保基本、兜底线"，商保创新药目录则面向"拓前沿、促创新"，二者在制度上并行推进、功能上互为补充 。​2. 支付多元化：未来随着惠民保推广及商保体系完善，将逐步实现"基本医保保基础、商保保创新"的双向支撑 。商保目录采用"保密协商"机制，与医保公开竞价形成差异，后续需明确药品价格区间与报销比例，让患者和企业都有稳定预期 。​3. 政策协同化：国家医保局计划发布第一版丙类药品目录，将支持商业健康保险在多层次医疗保障体系中发挥更大作用。丙类目录作为基本医保药品目录的有效补充，主要聚焦创新程度很高、临床价值巨大、患者获益显著，但因超出"保基本"定位暂时无法纳入基本医保药品目录的药品 。4 真实世界研究与医保支付融合 2025年医保目录调整的另一个重要趋势是真实世界研究（RWE）与医保支付的深度融合。根据《支持创新药措施》，探索建立科学的真实世界研究方法，鼓励创新药开展真实世界研究，推动研究结果与药品目录准入、续约、调整医保支付范围等挂钩 。 这一趋势对医药企业提出了新的要求。药品能否凭借扎实的RWE衡量其综合价值，将成为医保目录调整的关键。对于已纳入医保目录的药品或器械，在续约或价格调整阶段，医保部门将主动收集并分析真实世界数据（RWD），对其在实际临床应用中的疗效、安全性和经济性进行持续监测与评估 。 与传统临床试验相比，RWE更能反映药品在真实医疗环境中的比较效果、依从性、长期获益与经济性 。这一变化要求企业不仅要关注临床试验数据，更要重视药品上市后的真实世界证据收集，为医保准入和续约提供更加全面的价值证明。2025年国家医保目录调整作为我国医疗保障制度改革的重要里程碑，通过首次设立商业健康保险创新药品目录，成功构建了基本医保与商业保险协同发展的"双轨制"多层次保障体系。这一制度创新不仅体现了医保改革从"单一保基本"向"多层次保障"的战略转型，更为解决高值创新药支付难题提供了系统性解决方案。 从调整成效来看，2025年医保目录调整呈现出"扩容提质、结构优化、创新突破"的显著特征。535个药品通过基本医保形式审查，121个药品通过商保创新药目录形式审查，涵盖了肿瘤、罕见病、慢性病等多个重大疾病领域，体现了对患者多元化用药需求的精准回应。特别是5款CAR-T"百万级"抗癌药的全部通过，为"天价药"的支付破局开辟了新路径。从制度创新来看，2025年医保目录调整在多个方面实现了重大突破：一是建立了"七维一体"的多维度评价体系，实现了从单一评价向综合评价的转变；二是优化了续约规则，对1类新药建立了更加完善的保护机制，体现了对创新的政策倾斜；三是构建了基本医保与商保创新药目录的协同机制，形成了"保基本、接高端"的功能互补格局；四是推动了真实世界研究与医保支付的深度融合，为药品价值评估提供了更加科学的依据。从未来发展来看，2025年医保目录调整为我国医疗保障体系的长远发展奠定了坚实基础。随着多层次保障体系的不断完善，"基本医保保基础、商保保创新"的格局将更加清晰，患者的用药可及性将进一步提升，医药产业的创新活力将得到有效激发。随着医保改革的不断深化和多层次保障体系的日趋完善，我国医疗保障制度必将在保障人民健康、促进医药产业发展、推动健康中国建设等方面发挥更加重要的作用。2025年医保目录调整作为这一历史进程中的重要节点，其制度创新和实践经验将为后续改革提供宝贵的借鉴，推动我国医疗保障事业向着更加公平、更可持续、更高质量的方向发展。