A Phase I/II Clinical Study of Fully Human BCMA Chimeric Antigen Receptor Autologous T Cell Injection (Equecabtagene Autoleucel) for the Treatment of Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

This study is a single-armed, open-label, multicenter Phase 1/2 study to evaluate the efficacy and safety of Fully Human BCMA Chimeric Antigen Receptor Autologous T Cell Injection (Equecabtagene Autoleucel) in subjects with relapsed and refractory Multiple Myeloma.

开始日期2026-05-10

申办/合作机构

南京驯鹿生物技术股份有限公司

NCT07055724

/ Not yet recruiting临床2期

Exploratory Clinical Study of Fully Human BCMA Chimeric Antigen Receptor Autologous T-cell Injection (Equecabtagene Autoleucel, Eque-cel) for the Treatment of Newly Diagnosed Mayo Stage IIIb AL Amyloidosis Patients

The goal of this clinical trial is to learn if Equecabtagene Autoleucel(Eque-cel), a Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) therapy, works to treat severe Light Chain (AL) Amyloidosis in newly diagnosed adults with Mayo Stage IIIb. It will also learn about the safety and effects of Eque-cel. The main questions it aims to answer are:
Does Eque-cel lead to hematologic remission (achieving a very good partial response or better) in AL amyloidosis? How safe is Eque-cel for these patients, and what side effects might occur?
Participants will:
Undergo blood cell collection to create personalized Eque-cel therapy. Receive pre-treatment to prepare their body for the therapy (lymphodepletion). Receive a single infusion of Eque-cel. Be monitored closely for 24 weeks after infusion, followed by long-term checkups for up to 15 years.

开始日期2025-07-01

申办/合作机构

南京驯鹿生物技术股份有限公司

NCT06902844

/ RecruitingN/AIIT

A Study of Equecabtagene Autoleucel Injection (Eque-cel) in the Treatment of Relapsed/Refractory Systemic Lupus Erythematosus (SLE)

This is a single-center, open-label, exploratory clinical study to evaluate the efficacy and safety of Equecabtagene Autoleucel Injection (Eque-cel) in patients with Relapsed /refractory systemic lupus erythematosus (SLE).

开始日期2025-04-05

申办/合作机构

南京驯鹿生物技术股份有限公司

100 项与伊基奥仑赛相关的临床结果

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2026-03-01·HEMATOLOGICAL ONCOLOGY

Efficacy and Safety Comparisons of Four Approved Chimeric Antigen Receptor T‐Cell Therapies in Multiple Myeloma

Review

作者: Song, Zhiqiang ; Du, Juan ; Fu, Qingcheng

ABSTRACT:

Despite significant advances in novel therapies, multiple myeloma (MM) remains incurable due to inevitable relapse. Chimeric antigen receptor (CAR) T‐cell therapy is an innovative immunotherapy that has demonstrated remarkable efficacy in patients with relapsed/refractory (R/R) MM. To date, four B‐cell maturation antigen (BCMA)‐targeting CAR T‐cell therapies have been approved in the United States and China for the treatment of R/R MM: idecabtagene vicleucel, ciltacabtagene autoleucel, equecabtagene autoleucel, and zevorcabtagene autoleucel. Although these four CAR T‐cell therapies have achieved encouraging response rates in R/R MM, a comprehensive comparative analysis of their efficacy and toxicity profiles is still lacking. In this review, we compare the efficacy and safety of these four approved BCMA‐directed CAR T‐cell therapies. We also discuss potential factors underlying the observed differences and highlight strategies that may further improve the clinical outcomes of this revolutionary therapy.

2025-11-01·CELL

Anti-BCMA CAR-T therapy in patients with progressive multiple sclerosis

Article

作者: Pang, Xiao-Wei ; Wang, Di ; Ye, Huan ; Tian, Dai-Shi ; Chu, Yun-Hui ; Dong, Ming-Hao ; He, Jia-Yi ; Meyer Zu Hörste, Gerd ; Zhu, Li ; Bu, Bi-Tao ; Xiao, Jun ; Li, Chun-Rui ; Cai, Song-Bai ; Zhou, Luo-Qi ; Qin, Chuan ; Wang, Wei ; Shang, Ke

Progressive multiple sclerosis (PMS), which is characterized by relentless disease progression, lacks effective treatment. While recent studies have highlighted the importance of B cells in driving compartmentalized central nervous system (CNS) inflammation in PMS pathogenesis, current B cell depletion therapies, such as CD20 monoclonal antibodies, face challenges in targeting plasma cells within the CNS. Here, we treated five patients with PMS (one primary PMS and four secondary PMS) with anti-B cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy in an ongoing phase 1 clinical trial (ClinicalTrials.gov: NCT04561557). Only grade 1 cytokine release syndrome was observed, and all grade ≥3 cytopenias occurred within 40 days post-infusion in all five patients. Meanwhile, we detected plasma cell depletion in CNS compartments, prolonged expansion and relieved exhaustion of CAR-T cells in the cerebrospinal fluid, and attenuation of microglial activation. These findings provided insights into the potential application of anti-BCMA CAR-T therapy for advancing clinical management of PMS.

2025-06-01·MOLECULAR THERAPY

Long-term safety and efficacy of the fully human CAR-T therapy CT103A in relapsed/refractory multiple myeloma

Article

作者: Jiang, Lijun ; Long, Xiaolu ; Ye, Huan ; Wang, Wen ; Yu, Qiuxia ; Du, Aihua ; Hu, Guang ; Li, Zhe ; Wen, Xinyu ; Wang, Di ; Gui, Hongyu ; Zhang, Peiling ; Bao, Yuhan ; An, Ning ; Wang, Jue ; Mu, Wei ; Li, Chunrui ; Cai, Songbai ; Li, Chunhui ; Shu, Chang

CT103A is a fully human chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) product for targeting B cell maturation antigen. This study presents the updated safety and efficacy profiles of CT103A in patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) after long-term follow-up. As of July 31, 2023, the median follow-up time after CAR-T cell infusion was 45.0 months (range, 0.7-58.3 months). During long-term follow-up, the incidence of adverse events gradually decreased over time. One patient had a maximum duration of response of nearly 5 years. All 18 patients (100%) achieved partial remission or better; 77.8% (14 of 18) of patients eventually exhibited complete response or stringent complete response (sCR), with response increasing over time. At the time of data cutoff, nine patients were still alive and seven patients had an sCR status with negative minimal residual disease. The median progression-free survival was 22.6 months, and the median overall survival was 50.2 months for all 18 patients. The median CAR transgene persistence was 14.0 months (range, 0.7-57.3 months). Long-term follow-up demonstrated that CT103A confers durable clinical benefit for RRMM patients based on the sustained presence of fully human CAR-T cells.

1,115

项与伊基奥仑赛相关的新闻（医药）

2026-05-07

·赛柏蓝

120万一针的抗癌疗法，要被打到20万？

作者 | 草履虫编辑 | 郑瑶 CAR-T的价格问题，又被推到台前。国家药监局药品审评中心信息显示，华道生物旗下CAR-T细胞疗法万基奥仑赛注射液的上市申请已获受理（图1）。虽然产品尚未获批，但这则信息已经引起市场广泛关注。原因是华道生物此前提到，同类药物国际均价超过40万美元，国内均价约120万元人民币，而其拥有完全自主知识产权的“中国造”细胞药物，价格仅20余万元。图1.万基奥仑赛注射液的上市申请获受理图片来源：国家药品监督管理局药品审评中心官网过去几年，CAR-T一直有两个标签，疗效强，价格高。前者把它推上血液瘤治疗舞台，后者又把它挡在大规模使用之外。国内已获批CAR-T产品大多定价在百万元级别，最低也在99.9万元。医保目录没有纳入，商业保险、惠民保和患者援助填了一部分缺口，但没有改变CAR-T作为高价疗法的底色。华道生物的CAR-T疗法杀到20余万元。指向的是一整套生产、质控、供应链和支付体系的成本账。该疗法如果最终落地，将对现有自体CAR-T依赖高定价维持商业化的模型带来巨大冲击。 01 降价还悬着目前已获批的CAR-T疗法主要仍是自体疗法。患者要先做白细胞单采，再把T细胞送到体外，在GMP环境中完成激活、CAR基因转导、扩增、检测放行，最后再回输患者体内。每个患者对应一批产品，每一批都要经过完整生产和质控。它不像传统小分子或抗体药物那样，一条产线批量生产后分发到各地。CAR-T更接近单人单批次的制造。这也是现有产品价格长期维持在百万元级别的根本原因。生产环节之外，还有质控。传统体外CAR-T实际成本至少在25万元至35万元，主要来自人力、试剂、耗材。每名患者使用的产品，每批次不只是生产成本，还有约20种检测放行指标，叠加厂房、仪器设备折旧、水电消耗等费用，下降空间有限。所以，20余万元价格如果要成立，工艺端必须有更重的变化。华道生物给出的解释是全产业链自研。生产细胞药物所需的核心设备、耗材、基础原料和试剂均由团队自主研发生产。同时，公司强调其全自动、全封闭、无人化生产体系，产能可比国内外同行提升50倍以上。其在上海松江小昆山镇建设的个性化CAR-T细胞药物生产基地，一期年产能可达9000人份，而目前国内已上市产品最高年产能不足300人份。如果这些能力最终在商业化中兑现，降价一说并非没有基础。但价格还没有落地。万基奥仑赛是否属于自体CAR-T，20余万元对应的是未来挂网价、企业预期价，还是某种内部测算，目前仍未有明确信息。支付端同样还没真正打开。由于价格高，CAR-T一直未能进入国家基本医保目录。目前CAR-T支付正转向“商保、惠民保、企业让利”多方分担。但这种分担只是改善支付可及性，还没到可以自然放量的位置。 20余万元CAR-T如果获批上市，将对现有自体CAR-T依赖高定价维持商业化的模型带来巨大冲击。 02格局已分层全球CAR-T市场已经拉开了产品差距。2017年，诺华Kymriah获FDA批准，CAR-T正式进入商业化。随后，吉利德Yescarta、Tecartus，BMS Breyanzi、Abecma，强生/传奇生物Carvykti陆续上市。靶点主要集中在CD19和BCMA，适应症在血液系统肿瘤中展开（表1）。表1.全球获批的CAR-T疗法数据来源：公开资料整理其中，强生/传奇的Carvykti（西达基奥仑赛）凭借更优的疗效数据和更早的适应症前移增长势头极为迅猛，2025年销售额达18.87亿美元，同比激增96%，成为全球排名第一的自体CAR-T疗法。吉利德旗下的Yescarta凭借在大B细胞淋巴瘤领域的先发优势、不断拓展的适应症以及庞大的授权治疗中心网络，2024年销售额突破15亿美元，连续多年蝉联“销冠”。然而，吉利德的2025年Yescarta全球销售为14.95亿美元，同比下降5%，位列第二，主要是CD19靶点竞争加剧导致市场份额收缩，虽然吉利德计划通过增加治疗中心数量和开发新一代管线应对压力，但在其他领域的拓展进展不大。吉利德坦言，美国市场以及临床试验竞争对手增多，该领域正面临严峻的市场竞争。 BMS的Breyanzi在2025年销售额突破13亿美元，同比增长82%。而全球首款CAR-T疗法诺华的Kymriah，因适应症进展缓慢、生产成本较高等因素，销售额在2025年下滑至3.81亿美元，逐渐淡出一线竞争。国内市场也开始出现分化。复星凯特的奕凯达是国内最早获批的CAR-T产品之一，靶向CD19，用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤转化DLBCL。截至2025年底，奕凯达已覆盖超过110款省市惠民保及90余项商业保险，备案治疗中心覆盖全国29个以上省市、数量超过210家。复星凯特的商业化重心，仍在治疗中心和支付网络铺设。药明巨诺的倍诺达同样靶向CD19。2025年，药明巨诺通过销售倍诺达产生近2.19亿元收入，同比增长38.4%。在CAR-T仍以院内转化和自费、商保支付为主的国内市场，这一增速更多来自持续渗透，而非快速放量。科济药业的赛恺泽则切入BCMA方向，用于多发性骨髓瘤。2025年，赛恺泽累计从华东医药获得218份有效订单，集团收入约1.26亿元。此外，驯鹿生物与信达生物的福可苏、合源生物的源瑞达、传奇生物的卡卫荻、上海恒润达生的恒凯莱、重庆精准生物的普利得凯，也已分别在BCMA或CD19方向获批（表1）。国内CAR-T产品数量增加，但靶点仍高度集中，竞争主要围绕血液瘤患者、治疗中心资源和支付入口展开。相比PD-1，CAR-T放量更慢，医院资质、生产交付和患者支付能力都会影响销售曲线。 03新战场在体内体外CAR-T血液瘤领域的临床价值已经被反复验证。但短板也同样明确。体外CAR-T治疗周期长，物流要求高，生产成本高，患者间细胞状态差异也会影响结果。这促使行业积极探索下一代技术。体内CAR-T由此被推到前台。它把CAR-T细胞生成地点放回患者体内，通过靶向递送系统，把编码CAR的核酸或病毒载体直接送入患者自身T细胞，使其在体内原位生成CAR-T细胞。临床流程如果跑通，白细胞单采、体外扩增和复杂物流都会被压缩。自2024年以来，体内CAR-T凭借在简化流程、降低成本、提高可及性等方面的潜力，吸引了众多MNC密集布局，累计潜在交易金额已超过180亿美元。 2024年1月，艾伯维与Umoja达成潜在总额14.4亿美元合作，共同开发体内CAR-T疗法；同年2月，安斯泰来与Kelonia就体内CAR-T达成潜在总额超过8.75亿美元合作； 2025年3月，阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec，获得工程纳米抗体慢病毒ENaBL平台及靶向BCMA疗法ESO-T01； 2025年6月，艾伯维又以21亿美元收购Capstan Therapeutics，布局tLNP平台及基于mRNA技术的体内抗CD19 CAR-T疗法CPTX2309。 Kite动作更密集。 2025年8月，吉利德旗下Kite以3.5亿美元收购Interius，获得处于临床阶段的体内CAR-T/NK疗法INT2104。该疗法靶向CD7，被资料称为全球首个进入人体试验的体内CAR-T项目； 2025年10月，Kite再次与普瑞金签订合作研发协议，支付1.2亿美元预付款，共同开发下一代体内疗法；同月，BMS也以15亿美元收购Orbital，获得其RNA免疫疗法临床前候选药物OTX-201； 2025年11月，Kelonia与强生达成战略合作，利用iGPS平台开发下一代体内CAR-T疗法。 2026年2月9日，礼来收购Orna Therapeutics，Orna股东最高可获得24亿美元现金，核心资产是环状RNA技术平台及体内CAR-T管线； 2026年4月20日，礼来再次加码，以最高70亿美元收购Kelonia Therapeutics，拿下其体内CAR-T平台iGPS及核心管线KLN-1010。在中国市场，创新药企也在加速跟进。目前已有不少专注于LNP或慢病毒载体等递送技术的初创公司涌现。然而从整体进展来看，国内管线大多处于临床前或早期临床阶段，与国际领先水平相比仍有约1–2年的差距。 04结语 2023年至2024年，中国CAR-T市场需求量从568针增至1392针，预计2030年中国市场规模将攀升至289亿元。需求在增长，但价格仍是最硬的一道门槛。百万元定价支撑了第一批产品上市，也限制了患者规模；商保、惠民保和患者援助能缓解支付压力，却很难单独撑起放量。华道生物把价格打到20余万元，让行业看到了另一种可能，从生产端把成本压下去。若这套模式最终跑通，CAR-T才有机会从高价治疗向更大人群渗透。参考资料 [1]https://mp.weixin.qq.com/s/-9qeqN65mupJACvWpA_aCQ [2]https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d [3]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S016561472400052X [4]https://doi.org/10.1007/s10555-024-10185-8 [5]各企业官网等 END

2026-05-07

·家属说慢病新药新疗法资讯

【临床试验】特应性皮炎新药临床！信达生物IL-4Rα/TSLP双抗新药IBI3033招募中重度特应性皮炎（AD）患者！

#特应性皮炎临床试验简要入排本临床药物为IL-4Rα/TSLP双特异性抗体；目前招募中重度特应性皮炎（AD）患者；年龄：18~75岁；体重≥40kg，BMI在18.0和35.0kg/m2之间；筛选时诊断为AD至少12个月；筛选和随机时AD受累面积的EASI评分≥16、vIGA-AD评分≥3、BSA≥10%、基线PP-NRS≥4分；有记录表明（筛选前12个月内）受试者使用外用局部药物治疗效果不佳，或因其他医学原因（如严重不良反应或安全风险等）不适合接受外用治疗者；全国多中心。研究中心浙江杭州重庆广西南宁河南郑州江西南昌具体启动情况以后期咨询为准【研究中心若有更新请拉至文末查看】试验名称评估IBI3033在中重度特应性皮炎受试者中安全性、耐受性及药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照的多次给药剂量递增研究。试验药物 IBI3033是信达生物自主研发的一款重组抗IL-4Rα/TSLP双特异性抗体注射液，用于治疗中重度特应性皮炎。该药物通过靶向关键炎症介质或受体，精准阻断导致疾病的核心炎症通路。从源头抑制皮肤炎症、减轻红斑水肿、缓解剧烈瘙痒、修复受损皮肤屏障，避免传统全身免疫抑制剂的广泛免疫抑制风险，兼具高靶向性与安全性优势。研究药物：IBI3033（I期）登记号：CTR20261402 试验类型：对照试验（VS 安慰剂）适应症：中重度特应性皮炎申办方：信达生物制药（苏州）有限公司延伸阅读信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有18个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗、贝伐珠单抗、阿达木单抗、利妥昔单抗、佩米替尼、奥雷巴替尼、雷莫西尤单抗、塞普替尼、伊基奥仑赛、托莱西单抗、氟泽雷塞、匹妥布替尼、己二酸他雷替尼、利厄替尼、替妥尤单抗N01、玛仕度肽、匹康奇拜单抗和伊匹木单抗N01。备注：以上信息来源于药企官网注：上下滑动可查看全部内容用药周期 IBI3033的剂型：注射液（西林瓶）；规格：300mg（2ml）/瓶；用法用量：按照临床方案给药；用药时程：多次给药。更多项目信息请参考： http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html 温馨提示：文章入排信息来源于国家临床试验官网公示信息，具体情况以实际咨询为准！报名方式参与临床试验，获取国际前沿新药新疗法使用机会！更有一线专家团队为你的治疗保驾护航！【印塔健康】目前有乙肝、脂肪肝、银屑病、特应性皮炎、类风湿性关节炎、强直、高血压、高血脂、糖尿病、贫血、阿尔茨海默症、溃疡性结肠炎、红斑狼疮、哮喘、青光眼、黄斑变性、慢阻肺、间质性肺病、肺纤维化......等慢病临床试验正在招募患者！扫描下方二维码添加医学运营一对一咨询或点击左下角“阅读原文”直接报名！我们将会在24小时内（工作日）与您电话或微信联系，请保持手机畅通！ #IBI3033#信达生物 #IL—4Rα×TSLP双抗新药 #特应性皮炎新药临床招募 End 【重要提示】印塔健康旗下公众号【家属说慢病新药新疗法资讯】所有文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！

2026-05-06

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细胞靶向LNP专题14 | CAR-T进军自身免疫病深度版——从SLE到重症肌无力，为什么自身免疫病是体内CAR-T最优先的突破口？

当2022年Erlangen团队第一次把体外CAR-T注入SLE患者体内，没有人预料到会看到什么——而他们看到了：B细胞清零、疾病缓解、患者无需任何免疫抑制剂。这个结果震动了整个免疫学界，也为体内CAR-T在自身免疫病领域打开了一扇宽阔的大门。三年后，HN2301登上NEJM，BMS的71例数据亮相ACR，MG的Phase 2b发表于Nature Medicine——自身免疫病正在成为体内CAR-T最重要的临床验证场。第一章：四大原因——为何自身免疫病是体内CAR-T的"最优先突破口" 原因一：致病机制清晰，靶点高度明确绝大多数自身免疫病的核心致病机制是自身反应性B细胞产生病理性自身抗体——SLE中的抗dsDNA抗体、MG中的抗AChR/MuSK抗体、NMOSD中的AQP4-IgG、RA中的RF/抗CCP。这些抗体来源于特定的自身反应性B细胞克隆。CD19是几乎所有成熟B细胞的表面标志物，CD19靶向CAR-T可精确"定点清除"自身反应性B细胞，同时保留骨髓中的B细胞前体（不表达CD19），为免疫重建保留种子。这种靶点明确性是自身免疫病相比实体瘤的根本优势——后者至今面临抗原异质性的巨大挑战。原因二：安全窗口更宽，治疗强度可调自身免疫病患者体能状态通常优于晚期血液肿瘤患者，对治疗毒性耐受窗口更宽。更关键的是，自身免疫病中CAR-T的治疗目标是"清除自身反应性B细胞"，数量远少于肿瘤负荷，理论上CRS风险更低。HN2301的NEJM数据（无≥3级CRS/ICANS）和BMS Breakfree-1数据（71例安全性良好）均印证了这一点：自身免疫病场景的CAR-T安全性显著优于血液肿瘤历史数据。原因三：可重复给药特性与慢性病管理完美契合自身免疫病是慢性病，可能需要长期甚至终身管理。体外CAR-T是"一次性"高强度治疗，难以重复。而mRNA体内CAR-T的瞬时表达特性赋予了它"可重复给药"的能力——每次注射后产生短期B细胞清除窗口，疾病控制后B细胞重建（"免疫复位"），复发时再次给药。这种类似生物制剂的给药模式，与自身免疫病的长期管理需求天然匹配。原因四：监管路径已有体外CAR-T铺路 2022年以来，Erlangen团队为代表的多项体外CAR-T自身免疫病IIT研究积累了大量人体安全性数据，监管机构对"CAR-T用于自身免疫病"的风险-收益框架已有基本理解。体内CAR-T在此领域的IND申报，可充分借鉴这一已有框架，监管沟通比进入全新适应症（如实体瘤）更顺畅。第二章：各适应症深度解析 SLE（系统性红斑狼疮）——旗舰适应症，证据最充分 SLE是体内CAR-T在自身免疫领域推进最深的适应症。其致病核心是自身反应性B细胞分泌抗dsDNA、抗Sm等自身抗体，激活补体并损伤肾脏（狼疮肾炎）、皮肤、关节等多器官。 HN2301 NEJM 2025核心数据 5例长期难治性SLE患者（4例伴狼疮肾炎），单次静脉注射，无清淋预处理全部实现深度B细胞清除；自身抗体下降；SLEDAI评分显著改善数周后幼稚B细胞重建（免疫复位），全部患者无≥3级CRS/ICANS 首次在人体证明：CD8靶向tLNP-mRNA无需清淋即可原位生成功能性CAR-T，实现疾病缓解 ▲ CD19 CAR T 细胞治疗难治性系统性红斑狼疮。图源：参考文献[1] 同期，BMS的BMS-986353（NEX-T™ CAR T）在Breakfree-1试验中纳入71例三种自身免疫病患者（ACR 2025），是目前自身免疫病CAR-T数据量最大的单项研究。Capstan（现AbbVie）的CPTX2309（CD8靶向tLNP-mRNA，Phase 1）以B细胞介导自身免疫病为首要适应症，代表了体内CAR-T在SLE领域的最新产业布局。重症肌无力（MG）——浆细胞介入使BCMA双靶向成为必要 MG由抗AChR/MuSK抗体导致神经肌肉传导障碍。与SLE不同，MG中抗体的持续产生同时依赖成熟B细胞和长寿浆细胞（后者不表达CD19），这使CD19单靶向在MG中清除不彻底，BCMA靶向成为必要补充。 2024年Neuron报道：2例合并MG/LEMS患者接受体外CD19-CAR T治疗后，两例均快速完全缓解，从轮椅到骑车登山，自身抗体正常化，随访6个月无复发。2026年初，Nature Medicine发表了BCMA靶向mRNA CAR-T治疗MG的随机双盲安慰剂对照Phase 2b试验数据——代表了自身免疫病体内CAR-T领域迄今最高级别的临床证据设计。 ▲ 由多个人体供体生产的Descartes-08高效且选择性地在体外和体内杀死 BCMA 靶细胞。图源：参考文献[2] NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）——长寿浆细胞主导，BCMA优先 NMOSD以AQP4-IgG为主要特征的炎性脱髓鞘疾病，严重致残。其AQP4-IgG的产生和维持主要依赖骨髓中长寿浆细胞，CD19单靶向效果有限，BCMA靶向CAR-T是更适合NMOSD的策略。CARSGEN的CT103A（BCMA-CAR）在AQP4阳性NMOSD Phase 1中显示：抗体水平显著下降，疾病活动度改善，初步证明BCMA靶向在NMOSD中的可行性。 ▲ CT103A输注后的功能改善。图源：参考文献[6] 炎症性肌病（皮肌炎/抗合成酶综合征）——BMS Breakfree-1重磅数据炎症性肌病（DM/ASyS）以抗Jo-1等自身抗体为特征，缺乏高效靶向治疗。BMS Breakfree-1在ACR 2025公布的数据中，皮肌炎/ASyS队列所有具足够随访时间且符合注册标准的患者均超过主要终点（TIS显著改善，且无需免疫调节剂）。Cabaletta Bio的rese-cel已据此宣布启动该适应症的注册性试验（计划14例DM/ASyS患者，16周主要终点）。系统性硬化症（SSc）与类风湿关节炎（RA） SSc（硬皮病）目前无有效DMARDs，B细胞在纤维化起始中起关键作用。BMS Breakfree-1的SSc队列多例患者在停用所有免疫调节剂和激素后维持了"变革性临床缓解"。RA中，体外CAR-T（Erlangen IIT）已显示深度B细胞清除+关节炎症改善，体内CAR-T有望进一步降低治疗门槛，定位于≥3线生物制剂失败的难治性RA患者。第三章：六大适应症靶点策略矩阵 ▲ 体内CAR-T自身免疫病六大适应症靶点策略矩阵（截至2026年3月）。来源：NEJM 2025；Nat.Med.2026；ACR 2025；Neuron 2024；各公司公告第四章：CD19 vs BCMA——自身免疫病靶点选择的核心争论 CD19（成熟B细胞）：清除全部成熟B细胞，保留骨髓前体；适合B细胞主导的疾病（SLE/RA/皮肌炎）；局限：不能清除长寿浆细胞（MG/NMOSD中疗效受限）。 BCMA（浆细胞）：清除成熟浆细胞（包括长寿浆细胞）；适合浆细胞主导的疾病（难治性MG/NMOSD）；局限：对早期B细胞清除不完全，不适合单独用于SLE等B细胞主导疾病。 CD19+BCMA双靶向：理论上最彻底，同时清除B细胞和浆细胞；正在探索，体内双靶向mRNA共递送（两种CAR mRNA在同一LNP中）是技术实现路径之一。 "免疫复位"（Immune Reset）——体内CAR-T自身免疫应用的核心假设自身免疫病CAR-T治疗的终极目标是"免疫复位"：通过深度清除自身反应性B细胞克隆，让免疫系统"重新出发"。当幼稚B细胞从骨髓重新迁移重建B细胞库时，新生B细胞理论上不再携带原有的自身反应性克隆，从而实现长期药物游离缓解（Drug-Free Remission）。HN2301和KYV-101的早期数据已初步显示"B细胞清除→幼稚B细胞重建→疾病缓解"的时间序列，但长期可持续性仍需更长随访验证。第五章：体内CAR-T vs 体外CAR-T的差异化定位体外CAR-T（Kyverna/BMS/Cabaletta）：单次高强度治疗，适合严重难治性患者；数据更充分，临床证据更厚实；成本高、周期长、重复给药困难。体内mRNA CAR-T（HN2301/CPTX2309）：无需清淋，门诊给药潜力，可重复给药；适合中度难治或需长期周期性管理患者；成本潜力更低；单次强度可能低于体外CAR-T，持久性待验证。体内整合型CAR-T（VivoVec等）：持久稳定CAR表达，有望单次治疗长期缓解；清淋预处理或RACR替代需求、15年整合安全性随访等挑战尚待解决。第六章：四大未解挑战 ⚠ 疗效持久性：体外CAR-T SLE最长随访>2年仍维持缓解，但体内mRNA CAR-T最长随访<6个月，长期药物游离缓解的可持续性有待验证。 ⚠ 低丙种球蛋白血症风险：深度B细胞清除可能导致免疫球蛋白水平下降，增加感染风险；MG/NMOSD等需长期清除浆细胞的适应症中尤需关注，可能需要IVIG替代治疗。 ⚠ 第二自身免疫病风险：CAR-T诱导的免疫重建理论上存在新的自身反应性克隆出现的可能，导致新的自身免疫病；目前样本量不足以评估这一低概率但重要的长期风险。 ⚠ 中国vs西方监管路径差异：HN2301以IIT模式获得早期数据，与FDA要求的IND申报标准存在差异；体内CAR-T自身免疫病的FDA获批路径，仍需Capstan等正式IND试验积累可被接受的数据。自身免疫病正在成为体内CAR-T最重要的临床验证场——不是因为它更容易，而是因为生物学逻辑最清晰、安全窗口最宽、与mRNA可重复给药特性契合度最高。从SLE的NEJM首秀到MG的Nature Medicine Phase 2b，从皮肌炎的注册性试验启动到NMOSD的BCMA双靶向探索，体内CAR-T正在以令人眩晕的速度重写自身免疫病的治疗范式。而这一切，才刚刚开始。本系列下一篇（专题15）将聚焦体内CAR-T的知识产权格局与专利战略——谁掌握了关键专利？LNP靶向、假型化LV、RACR系统等核心技术的专利归属，以及中国Biotech的布局机会。晟迪生物 · 自身免疫病体内CAR-T全技术路线支持 SDR9001 NeoLNP™ Ultra在自身免疫病体内CAR-T研发中的核心支持： • CD8靶向tLNP：对应CPTX2309策略，提供标准化抗CD8 Fab偶联ctLNP工具盒，支持自身免疫病靶向验证 • 低免疫原性重复给药配方：针对自身免疫病多次给药需求，提供减少抗PEG抗体产生的优化配方支持 • CD19+BCMA双mRNA共包封：为MG/NMOSD双靶向策略提供技术探索支持 🎁 免费试用申请 NeoLNP™系列产品均提供免费试用服务 ✓ 免费试用装 ✓ 1对1方案设计 ✓ 全程技术支持扫描二维码或联系晟迪生物让您的基因工具“指哪打哪” 封面图来源：AI生成参考文献： [1] MagicRNA. In vivo CD19-CAR T-Cell Therapy for Refractory Systemic Lupus Erythematosus (HN2301). N. Engl. J. Med. (September 2025). [2] Howard JF et al. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: Phase 2b RCT. Nat. Med. (2026). doi:10.1038/s41591-025-04171-y [3] Motte J et al. Treatment of concomitant myasthenia gravis and Lambert-Eaton myasthenic syndrome with CD19-targeted CAR T cells. Neuron 112, 1757–1763 (2024). [4] Bristol Myers Squibb. Breakfree-1 (NCT05869955): Phase 1 data in 71 patients across SSc, SLE and IIM. ACR Convergence 2025. [5] Cabaletta Bio. Rese-cel myositis registrational trial initiated. ACR Convergence 2025. [6] Qin C et al. Anti-BCMA CAR T-cell therapy CT103A in AQP4-IgG seropositive NMOSD: Phase 1 interim results. (2024). [7] Müller F, Taubmann J et al. CD19 CAR T-cell therapy in autoimmune disease. N. Engl. J. Med. 390, 687–700 (2024). [8] Li YR et al. In vivo CAR engineering for immunotherapy. Nat. Rev. Immunol. 25, 725–744 (2025). 关于晟迪生物晟迪生物专注于以自主创新的纳米载体技术为核心，推动RNA疗法及其他合成生物学技术的创新研究与临床转化。公司建立了人工智能与合理实证驱动的全链条LNP递送技术解决方案（TLS），拥有核心脂质材料库、NeoLNP™系列试剂盒（干细胞/免疫细胞/动物体内RNA转染）和RNA序列设计模型，并成功开发了以肺部雾化吸入、皮肤局部给药为代表的i-Core LNP™肝外靶向RNA递送方案。 — 明星产品 — 常用细胞转染：SDR8006 NeoLNP™ 常用细胞RNA转染试剂盒干细胞转染：SDR8008 NeoLNP™ 干细胞RNA转染试剂盒免疫细胞系转染：SDR2006 NeoLNP™ 免疫细胞系RNA转染试剂盒原代免疫细胞转染：SDR2008 NeoLNP™ 原代免疫细胞RNA转染试剂盒人原代T细胞转染：SDR9001 NeoLNP™ Ultra抗体偶联ctLNP试剂盒(人原代T细胞）动物系统转染：SDR8002 in vivo NeoLNP™ RNA系统转染试剂盒动物局部转染：SDR8003 in vivo NeoLNP™ RNA局部转染试剂盒动物肝脏靶向：SDR6002 in vivo NeoLNP™ 肝脏靶向RNA转染试剂盒动物肺部靶向：SDR6005 in vivo NeoLNP™ 肺部靶向RNA转染试剂盒点个关注设为星标精彩不再错过

100 项与伊基奥仑赛相关的药物交易

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适应症	国家/地区	公司	日期
难治性多发性骨髓瘤	中国	信达生物制药	2023-06-30
难治性多发性骨髓瘤	中国	南京驯鹿生物医药有限公司	2023-06-30
复发性多发性骨髓瘤	中国	南京驯鹿生物医药有限公司	2023-06-30
复发性多发性骨髓瘤	中国	信达生物制药	2023-06-30

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	-	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2025-07-01
多发性骨髓瘤	临床1期	美国	信达生物制药	2021-11-20
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
自身免疫性脑炎	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
特发性炎症性肌病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
原发性进行性多发性硬化	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
重症肌无力	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
POEMS综合征	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司	2020-09-22

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	多发性骨髓瘤	12	Equecabtagene autoleucel (eque-cel)	網鹹製願製簾鏇窪鹽衊(網築鹽蓋壓製鏇膚築糧) = 鬱餘網艱壓觸壓憲蓋範廠夢範構憲鹹糧網蓋夢 (淵獵顧艱顧顧蓋築鑰齋 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	难治性多发性骨髓瘤	45	Equecabtagene autoleucel	廠餘憲膚築衊餘蓋襯範(積糧製鹹糧膚衊艱願膚) = Adverse events were manageable. Cytokine release syndrome (CRS) occurred in 84.4% (38/45) of patients, with grade 3 CRS in 4.4% (2/45) who had received 5 and 7 prior LOT; immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) occurred in 6.7% (3/45), comprising two grade 1 events and one grade 3 event. The patient with grade 3 ICANS had received 5 prior LOT. Hematologic toxicities were common, with grade 3–4 neutropenia, anemia, and thrombocytopenia occurring in 60.0% (27/45), 31.1% (14/45), and 24.4% (11/45) of patients, respectively. Non-hematologic toxicities such as nausea (11.1%), diarrhea (20.0%), and headache (4.4%) were less frequent. Infections occurred in 51.1% (23/45) of patients, with grade 3–4 infections in 26.7% (12/45). 夢簾鏇鹹積衊艱蓋鏇襯 (鹹製衊餘衊蓋衊鏇選積 )	积极	2025-12-06
NCT04561557 (CARTinNS, PRNewswire \| Cell) 人工标引	临床1期	慢性进行性多发性硬化	5	Equecabtagene Autoleucel (Anti‑BCMA CAR‑T )	選遞繭鏇網齋遞衊獵醖(範憲製製築憲製積積醖) = All five patients demonstrated significant improvements. 製艱壓觸鏇糧蓋壓鬱衊 (鬱鑰鹽齋糧選繭網製淵 ) 更多	积极	2025-10-15
NCT05066646 (FUMANBA-1, NEWS) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤末线	109	Eque-cel	醖鹽獵選鹹築觸願艱遞(憲衊壓鹹構積製製獵鹹) = 範醖襯網積範鏇鑰簾積遞鹽糧鑰衊膚繭鑰醖鬱 (鹹鑰構鹹糧鹽獵遞壓鏇 ) 更多	积极	2025-09-19
NCT05066646 (FUMANBA-1, NEWS) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤末线	109	Eque-cel (CAR-T初治患者)	醖鹽獵選鹹築觸願艱遞(憲衊壓鹹構積製製獵鹹) = 願積構鹽鬱醖範築糧網遞鹽糧鑰衊膚繭鑰醖鬱 (鹹鑰構鹹糧鹽獵遞壓鏇 ) 更多	积极	2025-09-19
NCT04561557 (NEWS) 人工标引	早期临床1期	多发性硬化症 OCBs	3	伊基奥仑赛注射液	夢選醖艱艱簾壓窪鏇餘(製鹹膚齋願製鏇衊窪選) = 末次随访时所有患者EDSS评分较基线均显著改善；上肢灵活性（九孔柱测试）和下肢行走能力（25英尺步行测试）明显提升醖構鏇艱築膚鑰夢窪襯 (衊選築顧鑰壓壓醖遞憲 ) 更多	积极	2025-06-23
NCT05066646 (FUMANBA-1, ASH2024) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	107	Equecabtagene Autoleucel (high efficacy-to-target ratio group)	夢構蓋壓網夢繭願襯襯(築憲範憲夢觸壓鑰獵齋): HR = 2.3 (95% CI, 1.27 ~ 4.14), P-Value = 0.0045 更多	积极	2024-12-09
NCT05066646 (FUMANBA-1, ASH2024) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	107	Equecabtagene Autoleucel (a low ratio group)		积极	2024-12-09
NCT05066646 (FUMANBA-1, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (淋巴细胞清除剂量发生了调整)	鏇鹽淵鏇夢鹽鬱壓窪願(選選獵膚窪觸願膚廠壓) = 築齋膚選選餘鹹顧鹽製獵襯築窪廠遞築壓蓋糧 (壓鏇觸艱遞衊膚蓋夢築 ) 更多	积极	2024-09-29
NCT05066646 (FUMANBA-1, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (标准的清淋剂量)	鏇鹽淵鏇夢鹽鬱壓窪願(選選獵膚窪觸願膚廠壓) = 醖壓壓餘選膚簾網獵網獵襯築窪廠遞築壓蓋糧 (壓鏇觸艱遞衊膚蓋夢築 ) 更多	积极	2024-09-29
NCT05066646 (FUMANBA-1, IMS2024 \| PRNewswire) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (肾损组)	廠顧積醖膚蓋艱網憲範(繭鑰遞構憲製築鹹構餘) = 在疗效方面，肾损组的大多数基线特征与非肾损组相当。肾损组也能实现与非肾损组一样快速和深入的缓解。肾损组的长期疗效与非肾损组相当。鑰衊簾鏇製獵網壓餘簾 (淵膚膚製淵製積鹽壓淵 ) 更多	积极	2024-09-27
NCT05066646 (FUMANBA-1, IMS2024 \| PRNewswire) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (非肾损组)		积极	2024-09-27
NCT04561557 (PRNewswire) 人工标引	早期临床1期	神经系统自身免疫性疾病 AQP4抗体阳性	12	伊基奥仑赛注射液	範觸艱糧積範淵繭鹹鹹(憲醖簾淵廠網鏇鹽鏇簾) = 良好耐受性和安全性選憲鹽網齋壓網醖鑰選 (壓憲餘獵鹽膚範範憲繭 ) 更多	积极	2024-07-01
NCT05181501 (FUMANBA-2, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线	16	EQUE-CEL	觸壓築鹽襯鹹廠齋壓製(構鬱遞膚夢壓繭獵鑰憲) = 糧醖糧遞醖蓋繭選壓蓋鏇鑰鑰構糧構繭夢壓艱 (憲夢鹽夢糧衊壓鹽齋蓋 ) 更多	积极	2024-05-14