Immune Globulin Intravenous (Human) (Octapharma)

点击蓝字 · 关注我们 皮肌炎是一种罕见却棘手的自身免疫性疾病，它像一个“双面杀手”，同时侵袭皮肤和肌肉，导致红疹、肌肉无力，甚至危及肺部和心脏。全球发病率约5-10/100万，在中国，这一数字更高。但别担心！随着医学的迅猛发展，DM从“不治之症”转为“可控慢性病”。 2025年最新指南显示，早期联合治疗可让70%以上患者实现缓解。 本文将带你全面探索现有药物选择及国内外在研前沿，逐一剖析每种药物的原理，帮助你从科学角度把握治疗逻辑。无论你是患者还是家属，这份攻略将点燃你的希望之火！ 01 从基础到精准，层层把控疾病 DM治疗遵循“早期、联合、个体化”原则，通常以糖皮质激素为基础，辅以免疫抑制剂、生物制剂和IVIG。中国专家共识强调中西结合，融入中药辅助。 现有药物主要分为几类，每类我们都简述原理、适用和注意事项。 1. 糖皮质激素：快速“灭火”，一线首选 这些药物是DM治疗的“急救队”，能迅速抑制炎症，但长期使用需警惕副作用。 泼尼松或泼尼松龙（Prednisone/Prednisolone）：原理：通过抑制细胞因子产生和免疫细胞活性，减少炎症和自身免疫反应。适用于初始诱导缓解，剂量1-2 mg/kg/日口服。在中国，常用于成人DM首诊。 效果：短期内改善肌肉力量和皮肤症状，但易致骨质疏松、糖尿病。严重时用静脉甲基泼尼松龙脉冲（0.5 g/日，3天）。 2. 免疫抑制剂：减少激素依赖，长期维护 这些是“二线守护者”，通过调控免疫系统，控制疾病进程。常与激素联合。 硫唑嘌呤（Azathioprine）：原理：抑制DNA/RNA合成，减少T细胞增殖和免疫响应。适用于中重度DM，剂量1-3 mg/kg/日。效果：6-8周见效，安全用于妊娠期，但需监测骨髓抑制和肝毒性。 甲氨蝶呤（Methotrexate）：原理：提升腺苷水平，抑制免疫激活和炎症。剂量7.5-25 mg/周口服或皮下。适用于激素响应不足者，但ILD患者慎用，以防肺纤维化。 霉酚酸酯（Mycophenolate Mofetil, MMF）：原理：抑制T/B淋巴细胞增殖、抗体产生和白细胞趋化。剂量2-3 g/日，首选于DM伴ILD，能改善肺功能。4-8周生效，副作用包括感染和胃肠不适。 环孢素A（Cyclosporin A）和他克莫司（Tacrolimus）：原理：阻断钙调磷酸酶，抑制T细胞激活。剂量分别为2.5-5 mg/kg/日和0.1-0.2 mg/kg/日。适用于难治性DM或ILD，但易致肾毒性和高血压。 环磷酰胺（Cyclophosphamide）：原理：DNA烷基化，抑制免疫细胞增殖。静脉脉冲0.5-2 g/m²/月，用于严重ILD，尤其是抗MDA5阳性DM。效果显著，但风险包括骨髓抑制和膀胱炎。 在中国，中药如雷公藤多苷常辅助，原理：免疫抑制，减少炎症，常与西药联合降低副作用。 除此之外，现在皮肌炎/多发性肌炎可报名CAR-T细胞治疗，Anifrolumab等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 3. IVIG和生物制剂：针对难治，精准打击 当以上无效时，转向这些“高端武器”。 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：原理：中和自身抗体，调控细胞因子平衡和补体沉积。剂量2 g/kg/4周，用于严重或难治DM，包括肺和食管受累。随机试验证实改善肌肉力量，耐受性好，但注意过敏和血栓。 Octagam 10%已在国内外广泛应用。 利妥昔单抗（Rituximab）：原理：靶向CD20耗竭B细胞，减少自身抗体产生。剂量375 mg/m²/周或1 g两次。适用于难治DM伴ILD，缓解率达83%。副作用：输注反应和感染。 托珠单抗（Tocilizumab）：原理：阻断IL-6受体，抑制炎症信号。用于难治性快速进展ILD，但24周试验未达主要终点，仍有救助潜力。 阿巴西普（Abatacept）：原理：阻断T细胞共刺激，调控免疫激活。IIb期试验显示有效于难治DM。 TNF-α抑制剂（如依那西普、英夫利昔单抗、阿达木单抗）：原理：阻断TNF-α信号，减少炎症。依那西普（50 mg/周皮下）用于难治DM；英夫利昔单抗针对并发症；阿达木单抗治疗钙质沉着。疗效不一，需进一步验证。 JAK抑制剂（如托法替尼、乌帕替尼）：原理：竞争抑制JAK酶，阻断促炎细胞因子信号（如干扰素通路）。托法替尼（5-10 mg/日）用于难治DM伴ILD，改善存活和肺功能；乌帕替尼（15 mg/日）选择性强，但注意感染和血栓风险。这些已在2025年成为新兴标准。 02 新兴药物涌现，精准疗法指日可待 尽管现有药物已让DM管理更有效，但仍有20%-30%患者难治。2025年，国内外管道药物聚焦新型靶点，如干扰素、JAK和免疫调节，预计2034年市场将翻番。 以下亮点，每种简述原理。1. 新兴小分子和生物制剂 Brepocitinib (Priovant/Pfizer)：原理：TYK2/JAK1双抑制剂，阻断炎症信号通路。III期试验中，用于DM，预期改善肌肉和皮肤症状。中国参与全球试验。 M5049 High Dose：原理：TLR7/8抑制剂，调控先天免疫，减少炎症。管道中，针对DM。 Lenabasum 20 mg：原理：大麻素受体CB2激动剂，抗炎和纤维化。II/III期，用于DM皮肤症状。 GLPG3667：原理：选择性TYK2抑制剂，抑制干扰素信号。管道中。 PN-101：原理：新型免疫调节剂，针对DM特定抗体。韩国/中国开发。 KZR-616：原理：免疫蛋白酶体抑制剂，调控淋巴细胞功能。II期，用于肌炎。2. 先进生物疗法 Efgartigimod (argenx)：原理：FcRn拮抗剂，加速IgG降解，减少自身抗体。EULAR 2025数据显示，对肌炎有效，中国有临床跟进。 Dazukibart (PF-06823859)：原理：干扰素β抑制剂，针对DM炎症核心。管道中。 Anifrolumab (SAPHNELO)：原理：I型IFN受体拮抗剂，阻断干扰素信号。用于DM，2025年试验活跃。 HIZENTRA：原理：皮下免疫球蛋白，类似IVIG但更方便。用于维持。 中国方面，南京百恒生物（Nanjing Bioheng Biotech）正开发细胞疗法，如CAR-T针对DM。 此外，研究强调抗MDA5+ DM的个性化治疗。 除此之外，现在皮肌炎/多发性肌炎可报名CAR-T细胞治疗，Anifrolumab等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 小结：行动起来，拥抱新生 从激素到JAK抑制剂，DM治疗已进入精准时代；在研药物如Brepocitinib预示着“零副作用”未来的可能。中国共识呼吁中西结合，患者应及早咨询风湿免疫科，监测抗体和肺功能。如果你正与DM抗争，别犹豫——希望就在前方！CAR-T细胞疗法正在招募中，扫码即可报名。 😊 皮肌炎/多发性肌炎免费用药/临床招募 全国70+城市三甲医院正开展临床试验，符合条件者可享： 免费用药：治疗期间药物及检查全免 交通补助：每次随访高额补贴 专业随访：由专家团队全程监测 就近三甲医院用药！立即扫码报名，抢占免费用药名额！ END 本文仅做参考，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐、推广或宣传，也不可替代专业医疗建议。如有问题，请咨询医疗卫生专业人士。材料图片等源自网络，侵删  往期推荐 CAR-T细胞疗法：重塑皮肌炎治疗的新希望（CAR-T细胞疗法招募中） argenx在EULAR 2025上惊艳亮相：Efgartigimod为皮肌炎患者带来新曙光 （CAR-T治疗法皮肌炎招募）皮肌炎治疗重大突破！CAR-T疗法实现停药缓解，临床研究显示缓解率超80%。 点点赞 点分享 点喜欢 关注风湿免疫药研之声 了解更多新药资讯