Lanadelumab

2026 年 4 月 29 日 医麦客新闻 eMedClub News 4 月 27 日，Intellia Therapeutics 宣布其体内 CRISPR 基因编辑疗法 lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球 Ⅲ 期 HAELO 试验达到主要终点及所有关键次要终点，并已启动向 FDA 滚动递交 BLA，预计于 2027 年上半年在美国上市。值得一提的是，这是全球体内基因编辑疗法领域首次报告 Ⅲ 期阳性数据。 HAELO 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期试验，共纳入 80 例 Ⅰ 型或 Ⅱ 型 HAE 患者（52 例接受单次 50 mg lonvo-z，28 例接受安慰剂）。 结果显示，该研究达到了主要终点。在六个月的疗效评估期（第 5-28 周）内，Lonvo-z 组患者的 HAE 发作频率相比安慰剂组降低了 87%（平均月发作率：0.26 vs 2.10，p<0.0001）。 此外，该研究达到了所有关键次要终点。其中包括 62% 的患者在六个月疗效评估期内疾病未发作且无需再接受治疗，而安慰剂组这一比例为 11%。 Lonvo-z 在该研究中展现出良好的安全性和耐受性。最常见的治疗期间不良事件为输注相关反应、头痛、疲劳等，均为轻度或中度。 lonvo-z 通过 LNP 递送 CRISPR-Cas9 系统，单次静脉输注即可永久灭活肝脏中的 KLKB1 基因，从源头降低激肽释放酶和缓激肽水平，有望成为首个一次性 HAE 治疗药物。其已获 FDA 再生医学先进疗法和孤儿药认定等多项资格。 HAE 是一种罕见的遗传性疾病，全球患病率约 1/50,000，以反复、不可预测的严重肿胀发作为特征，可危及生命。lonvo-z 的差异化优势在于其「单次给药、终身获益」的治疗范式，而现有 HAE 标准治疗——包括 Takeda 的 Takhzyro、BioCryst 的 Orladeyo 及 Ionis 新获批上市的 Dawnzera——均需长期甚至终身用药。 Intellia 另一核心管线 nex-z 同样为 LNP 递送 CRISPR/Cas9 体内基因编辑疗法 Nex-z，靶向肝细胞中的 TTR 基因。 当下，其针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）两项适应症均已推进至 Ⅲ 期临床。 尽管该疗法曾于去年 10 月因一例严重肝毒性致死事件被 FDA 暂停临床试验，其后续重启被视为监管科学与产业研发深度协作的标志性成果。此次 lonvo-z 研究中良好的安全性在一定程度上缓解了市场对平台安全性的担忧，但也有分析师指出，lonvo-z 的 Ⅲ 期试验样本量较小，仍需更多数据验证。 全球管线竞速： 体内 CRISPR 开启竞速赛 早在 2023 年 10 月，全球首款 CRISPR 基因编辑疗法获批上市，为 CRISPR Therapeutics 与 Vertex 合作开发的 Casgevy。该疗法利用 CRISPR/Cas9 在体外编辑患者造血干细胞，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白而发挥治疗作用。但体外编辑的复杂生产流程和高昂成本限制了可及性。 相比之下，体内 CRISPR（如 lonvo-z）作为现货型单次输注产品，在生产可扩展性和患者可及性上具备潜在优势，若获批将开辟全新的市场空间。据预计，全球基于 CRISPR 的基因编辑市场规模到 2034 年将增长至约 133.9 亿美元，而体内编辑领域将以最快的速度增长。 在这一趋势下，全球多家企业的代表性体内 CRISPR 管线已进入临床验证的关键阶段，各有侧重，竞争格局日趋清晰。 CRISPR Therapeutics 进展靠前管线 CTX310 是一款基于 LNP 递送 CRISPR/Cas9 的体内基因编辑疗法，靶向 ANGPTL3 基因。Ⅰ 期临床数据显示，单次静脉输注即可实现甘油三酯与低密度脂蛋白的深度、持久降低，且安全性良好。基于该结果，该疗法已进入 Ⅰb 期临床，重点开发针对重度高甘油三酯血症及难治性高胆固醇血症。 张锋教授创立 Arbor Biotechnologies 开发的 ABO-101  由 LNP 递送表达新型 V 型 CRISPR Cas12i2 核酸酶的 mRNA 和一种优化的引导 RNA，特异性靶向人体 HAO1 基因，从源头治疗原发性高草酸尿症 1 型（PH1），后被 Chiesi Group（凯西集团）获得该管线全球独家权利。目前处于 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验阶段。 Precision 开发 PBGENE-HBV 是进入临床阶段的首个靶向 HBV 的体内基因编辑疗法，旨在通过消除乙型肝炎病毒（HBV）的共价闭合环状 DNA（cccDNA），同时灭活整合在肝细胞中的 HBV DNA，以达到功能性治愈慢性乙型肝炎的目的。目前，正在进行 Ⅰ/Ⅱa 期试验 ELIMINATE-B。 在国内，尧唐生物 LNP 递送 CRISPR/Cas 基因编辑工具 YolCas12 HF 体内基因编辑疗法 YOLT-203 已于 2025 年 11 月获 FDA 批准，启动全球首个 PH1 体内基因编辑疗法关键性临床试验。其已获得 FDA 授予的再生医学先进疗法、孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。 锐正基因针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的 LNP 递送的 CRISPR 体内基因编辑疗法 ART001 已经进入了 Ⅱ 期临床研究阶段。去年 5 月公布的临床数据显示，给药 72 周后，高剂量组受试者外周 TTR 蛋白较基线平均下降并稳定维持在 90% 以上，个体最高降幅达 95%。 上述管线主要采用经典的 CRISPR-Cas9 核酸酶策略，通过产生 DNA 双链断裂实现基因敲除。与此同时，以碱基编辑为代表的新一代精准编辑技术正快速迈向临床，其无需切断 DNA 双链即可实现单碱基转换，在安全性上具备理论优势。 例如，Beam Therapeutics 的 LNP 递送碱基编辑器疗法 BEAM-302 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的最新 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据已公布，支持该疗法进入关键性开发阶段；Verve Therapeutics（被礼来收购）核心管线 VERVE-102 采用单碱基编辑技术，通过 GalNAc-LNP 将编辑器靶向递送至肝脏，永久性敲低 PCSK9 基因表达，正处于 Ⅰb 期临床试验阶段。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-reports-positive-phase-3-results 2.https://link.springer.com/article/10.1186/s43556-026-00456-x 3.https://mp.weixin.qq.com/s/PpdGQ8-6Dt5r86WhqtliHA 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 4 月 29 日 15:00-16:00 外泌体作为新型递送系统在 RNAi 药物领域的技术应用 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

报告日期：2026年4月28日 数据来源说明： CDE公开信息NMPA药品批准证明文件送达信息（https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260428144826111.html）NMPA药品通知件送达信息（https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260428145034176.html） 一、批准品种 来源网站/栏目：NMPA药品批准证明文件送达信息 数据来源说明：以下数据直接来源于国家药品监督管理局（NMPA）官方网站2026年4月28日发布的「药品批准证明文件送达信息」，具体网址为：https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260428144826111.html 数据说明：2026年4月28日NMPA发布的批准证明文件送达信息共涉及5个品种，涵盖补充申请、生物制品、进口药品等多个类别。以下为完整品种清单及重点品种市场分析。 5.1 4月28日批准证明文件 5.1.1 补充申请批准 表格 序号受理号药品名称申请人批准文号批准日期1CYHB2600028维生素D2软胶囊国药控股星鲨制药（厦门）有限公司————2026年04月27日 5.1.2 生物制品补充申请 表格 序号受理号药品名称申请人批准文号批准日期2CYSB2600001注射用英夫利西单抗泰州迈博太科药业有限公司————2026年04月27日 5.1.3 进口药品 表格 序号受理号药品名称申请人批准文号批准日期3JYSZ2500018拉那利尤单抗注射液武田（中国）国际贸易有限公司国药准字SJ202550032026年04月27日4JYSZ2500022拉那利尤单抗注射液武田（中国）国际贸易有限公司国药准字SJ202000252026年04月27日5JYSZ2500050注射用英夫利西单抗西安杨森制药有限公司国药准字SJ201710012026年04月27日 5.2 重点品种市场分析 本期批准品种中，以下品种具有较高的市场价值和行业关注度： 5.2.1 维生素D2软胶囊（国药控股星鲨制药（厦门）有限公司） 品种基本信息： 通用名：维生素D2软胶囊适应症：用于维生素D缺乏症的预防和治疗注册分类：化学药品补充申请 市场规模数据： 维生素D类药物市场需求稳定增长，2024年中国市场规模约18亿元软胶囊剂型便于服用，吸收较好 竞争格局： 青岛双鲸药业、国风药业等多家企业有同类产品星鲨制药为老牌维生素D制剂企业，品质稳定 申报企业背景： 国药控股星鲨制药（厦门）有限公司：国药集团旗下企业专注于维生素类药品研发生产 5.2.2 注射用英夫利西单抗（泰州迈博太科药业有限公司/西安杨森制药有限公司） 品种基本信息： 通用名：注射用英夫利西单抗适应症：类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、克罗恩病等自身免疫性疾病注册分类：治疗用生物制品 市场规模数据： 英夫利西单抗为TNF-α抑制剂经典产品2024年中国市场规模约25亿元 竞争格局： 原研药类克（西安杨森）市场份额领先泰州迈博太科药业为国内生物类似药企业 申报企业背景： 泰州迈博太科药业有限公司：专注于抗体药物研发西安杨森制药有限公司：强生旗下制药企业 5.2.3 拉那利尤单抗注射液（武田（中国）国际贸易有限公司） 品种基本信息： 通用名：拉那利尤单抗注射液（Lanadelumab）适应症：12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）发作注册分类：进口治疗用生物制品 市场规模数据： 遗传性血管性水肿为罕见病，国内患者约2-3万人拉那利尤单抗为全球首个获批的长效HAE预防药物 竞争格局： 武田制药为罕见病领域领先企业国内暂无同类长效预防药物 申报企业背景： 武田制药：全球知名制药企业，罕见病领域领导者拉那利尤单抗为武田在中国罕见病领域的重要布局 5.3 本期批准品种特征总结 表格 类别数量重点品种化学药品补充申请1维生素D2软胶囊生物制品补充申请1注射用英夫利西单抗（泰州迈博太科）进口药品3拉那利尤单抗注射液、注射用英夫利西单抗（杨森） 本期亮点： 进口生物制品持续获批：武田拉那利尤单抗和杨森英夫利西单抗获批进口国内生物类似药进展：泰州迈博太科注射用英夫利西单抗补充申请获批罕见病药物可及性提升：拉那利尤单抗为遗传性血管性水肿患者提供新的治疗选择 二、不批准品种 来源网站/栏目：NMPA药品通知件送达信息 数据来源说明：以下数据直接来源于国家药品监督管理局（NMPA）官方网站2026年4月28日发布的「药品通知件送达信息」，具体网址为：https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260428145034176.html 2026年4月28日药品通知件送达信息 表格 序号受理号药品名称申请人签发日期1JYHB2500310布地奈德福莫特罗吸入气雾剂（II）Mylan Pharmaceuticals Inc.；晖致医药有限公司2026年04月27日2JYHB2500311布地奈德福莫特罗吸入气雾剂（I）Mylan Pharmaceuticals Inc.；晖致医药有限公司2026年04月27日3JYSB2600003美泊利珠单抗注射液GlaxoSmithKline Trading Services Limited;葛兰素史克（中国）投资有限公司2026年04月27日4JYSB2600004美泊利珠单抗注射液GlaxoSmithKline Trading Services Limited;葛兰素史克（中国）投资有限公司2026年04月27日 重点通知件品种说明 1. 布地奈德福莫特罗吸入气雾剂（I/II）（Mylan Pharmaceuticals Inc.；晖致医药有限公司） 受理号：JYHB2500310、JYHB2500311药品类型：化学药品补充申请（吸入制剂）适应症：哮喘、慢性阻塞性肺疾病（COPD）说明：布地奈德福莫特罗为复方吸入制剂，由糖皮质激素（布地奈德）和长效β2受体激动剂（福莫特罗）组成，是哮喘和COPD的基础治疗药物市场背景：阿斯利康信必可®都保®为同类产品，2025年全球销售额约28.85亿美元 2. 美泊利珠单抗注射液（GlaxoSmithKline Trading Services Limited;葛兰素史克（中国）投资有限公司） 受理号：JYSB2600003、JYSB2600004药品类型：进口治疗用生物制品补充申请适应症：嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）、高嗜酸性粒细胞综合征（HES）、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等说明：美泊利珠单抗（Mepolizumab）为IL-5单克隆抗体，是全球首个获批的抗IL-5生物制剂市场背景：2025年全球销售额约17亿美元，国内正在审评中八、说明 本简报数据采集自CDE、NMPA公开信息及第三方数据库受理品种信息为承办日期为2026年4月28日的注册申请批准品种信息为NMPA于2026年4月28日发布的送达信息（共5个品种）通知件信息为2026年4月28日签发的品种（共4个品种）及近期汇总部分品种的同品种上市企业数量基于公开资料整理，可能存在遗漏CDE受理品种及临床试验默示许可详细数据建议直接访问CDE官网"信息公开"栏目查询NMPA批准证明文件及通知件详细品种清单请访问：批准证明文件：https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260428144826111.html通知件：https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260428145034176.html