VSA-012

● 药财早报 ▲关注药财社 聚焦医药界▲ 1 昭衍新药：国内实验猴供需趋紧，价格继续上涨 9月8日，昭衍新药在2026年半年度业绩说明会上表示，目前国内非人灵长类实验动物供需已经趋于紧张，价格也在继续上涨。 今年上半年，昭衍新药实现营业收入7.04亿元，同比增长5.27%；归母净利润7.48亿元，同比增长1126.80%。利润大幅增长，主要来自生物资产公允价值变动，上半年这部分带来的净收益达到7.35亿元。 如果剔除生物资产公允价值变动等因素，公司实验室服务及其他业务仍然亏损，净亏损3661.23万元，不过同比减亏43.50%。 实验猴价格上涨已经体现在近期采购中。今年6月，中检院采购40只食蟹猴，中标金额为712万元，平均每只约17.8万元。此后，同类采购项目的预算价格已经提高到每只19万元。 昭衍新药认为，创新药融资环境改善以及BD交易回暖，带动了药物研发和临床前试验需求。与此同时，实验猴繁育周期较长，短时间内很难快速增加供给，因此供需矛盾有所加剧。公司此前已经通过自建和收购等方式布局实验猴养殖资源。 目前，FDA以及中国监管部门都在推进类器官、器官芯片等新技术，希望减少动物实验使用。不过从现阶段看，在复杂药物安全性评价中，非人灵长类动物模型短期内仍难被完全替代。 2 维亚臻VSA012进入III期，直接对比依库珠单抗 9月7日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，维亚臻开发的VSA012用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的III期临床试验已经完成登记。这也意味着，VSA012成为全球首款进入III期临床阶段的CFB siRNA候选药物。 这项研究计划入组70名患者，并以C5抗体依库珠单抗作为阳性对照，评价VSA012能否取得更好的治疗效果。 VSA012采用RNA干扰技术，通过降低补体因子B表达，抑制替代补体通路，希望从更上游的位置控制溶血。 按照试验设计，患者将在第1天和第29天分别接受180mg皮下注射。主要终点包括12周至26周期间无需接受红细胞输注，同时考察20周至26周多次检测中，血红蛋白达到规定水平的患者比例。 VSA012在2025年1月启动临床开发，不到两年时间已经推进到III期，研发进度较快。 维亚臻成立于2022年，由Arrowhead Pharmaceuticals和Vivo Capital共同组建，主要从事小核酸药物的研发和商业化。 3 CDE公示3款国产肺癌新药，均拟纳入突破性治疗品种 9月7日，CDE官网显示，3款国产创新药被拟纳入突破性治疗品种，涉及的适应症均为非小细胞肺癌。 其中，安润医药的AMX3009马来酸片是一款EGFR/HER2不可逆抑制剂，拟用于EGFR少见突变非小细胞肺癌患者的一线治疗。 石药集团的SYS6010是一款EGFR靶向ADC，拟用于经过免疫治疗和含铂化疗后失败的驱动基因阴性非鳞状非小细胞肺癌患者。此前，SYS6010用于治疗EGFR突变非小细胞肺癌的III期临床研究已经达到无进展生存期主要终点。 普众发现开发的AMT-116则是一款靶向CD44v9的ADC，拟用于接受过抗PD-1或PD-L1治疗以及含铂化疗后仍出现疾病进展的EGFR野生型非鳞状非小细胞肺癌患者。 早期研究数据显示，在没有提前按照CD44v9表达水平筛选的EGFR野生型患者中，AMT-116的客观缓解率为40%，疾病控制率达到93%。 非小细胞肺癌约占全部肺癌病例的85%。中国患者中EGFR突变比例较高，因此围绕EGFR等靶点开发靶向药和ADC，仍然是国内创新药研发较为集中的方向，相关临床需求也依然较大。 4 海思科STAT6降解剂新增哮喘适应症 9月7日，CDE信息显示，海思科1类创新药HSK60002片新增哮喘适应症，已经获得临床默示许可。 在此之前，HSK60002已经获批开展特应性皮炎临床试验，是海思科自主研发的一款口服小分子炎症性疾病候选药物。 公开临床试验登记信息显示，HSK60002属于STAT6蛋白降解靶向嵌合体，通过降解STAT6蛋白，干预IL-4和IL-13共同的下游信号通路。 STAT6是2型炎症反应中的重要调控因子，与哮喘、特应性皮炎等多种炎症性疾病有关。 目前，治疗相关疾病的代表性药物之一是靶向IL-4Rα的度普利尤单抗。相比生物药，HSK60002希望通过口服给药方式以及直接降解下游STAT6蛋白形成差异化。 今年8月，海思科还对外授权了一项临床前自身免疫疾病资产，不过公司没有披露具体产品，因此目前还不能确认该项目是否为HSK60002。整体来看，HSK60002目前仍处于较早期临床开发阶段。 5 天士力冲刺帕金森病精神症状用药国内首仿 9月7日，CDE信息显示，天津天士力圣特制药申报的酒石酸匹莫范色林片和酒石酸匹莫范色林胶囊上市申请已经获受理，两款产品均按照化药3类申报。天士力由此成为国内首家申报该品种上市的企业。 匹莫范色林是一种选择性5-HT2A受体反向激动剂，主要用于治疗帕金森病精神病相关的幻觉和妄想。由于其对多巴胺受体作用较弱，相比传统抗精神病药，对帕金森病患者运动功能的影响相对较小。 该药最初由阿卡迪亚制药研发，2016年获得美国FDA批准，是首个获批用于治疗帕金森病精神症状的药物。 目前，匹莫范色林原研产品尚未在中国上市，国内也还没有相关仿制药获批。 此前，匹莫范色林已经被纳入第三批鼓励仿制药品目录，相关核心专利也在陆续到期，为国内企业开展仿制药研发创造了条件。 除天士力外，人福药业、康弘药业等企业也已经布局匹莫范色林相关仿制药研发。随着天士力率先提交上市申请，国内这一品种的首仿竞争已经进入报产阶段。 — END — 撰稿：酱林 | 编辑：Jon | 校对：木子 | 审核：金良 投稿与开白联系：13921180988 约稿与商务合作：13951680222 （微信同号） 声明：本文数据及信息均来自公开信息，包括不限于上市公司公告、各省证监局官网、交易所官网，各大新闻媒体网站等，数据或信息如有遗漏，欢迎更正，并以公司最终披露为准。本文不构成任何的投资建议。

信息发布/展位/招商合作： Lucy 15958675001（微信同号） 扫码加入CNS交流群 扫码预约 商务合作 【药融分享】获悉：近日，国内创新药企维亚臻生物技术传来重磅临床进展，其自主研发的核心在研新药VSA012的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）三期临床试验，正式于国家药物临床试验登记与信息公示平台完成注册备案。此次备案标志着VSA012成为全球首个推进至三期临床阶段的CFB靶向siRNA药物，一举填补了补体旁路途径靶向siRNA治疗PNH的临床研发空白，为这一罕见血液病的精准治疗带来全新解决方案。 精准靶向补体新靶点，VSA012突破传统PNH治疗局限 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、致命性的获得性造血干细胞克隆性疾病，发病核心机制在于患者造血干细胞基因突变，导致红细胞表面补体调节蛋白缺失，机体补体系统异常激活，持续攻击自身红细胞，引发持续性溶血、血红蛋白尿、骨髓衰竭、血栓等一系列严重症状，重症患者预后极差。 目前全球临床主流的PNH标准治疗方案为C5单抗药物（依库珠单抗等），该类药物通过阻断补体终末通路抑制溶血，大幅改善了患者生存质量，但仍存在显著临床短板。一方面，C5单抗无法完全阻断补体旁路途径激活，部分患者治疗后仍存在持续性低水平溶血；另一方面，药物给药频率高、长期治疗成本高昂，且部分患者存在耐药、疗效不佳等问题，临床未被满足的需求极为迫切。 VSA012作为维亚臻自主研发的1类创新siRNA药物，开辟了全新的治疗靶点路径，靶向补体旁路途径核心因子CFB（补体因子B）。药物通过皮下注射给药后，可特异性沉默肝脏CFB基因mRNA表达，从源头抑制补体旁路途径的异常激活，精准阻断PNH溶血的核心病理机制，区别于传统C5单抗的作用通路，能够更全面地调控补体紊乱状态，有望解决传统药物的治疗局限性。此前Ib期临床interim分析数据已证实，VSA012具备良好的安全性、耐受性与持续抗肿瘤溶血疗效，可有效下调机体CFB水平、改善PNH患者溶血症状，为三期临床推进奠定了坚实基础。 高标准三期临床设计，头对头挑战全球标准疗法 本次公示的VSA012治疗PNH三期临床试验采用行业顶尖的优效性试验设计，以目前全球PNH治疗的金标准——依库珠单抗（C5抗体）作为阳性对照药，直接开展头对头疗效对比，旨在验证VSA012相较于传统标准疗法的疗效优势，彰显了维亚臻对这款创新药物疗效与安全性的充足信心。 在给药方案上，本次三期临床采用便捷的低频皮下注射模式，受试者仅需在试验第1天、第29天分别接受180mg剂量的VSA012皮下注射，相较于传统C5单抗高频次静脉输注的给药方式，大幅简化了治疗流程，显著降低患者就医负担与治疗痛苦，更利于长期慢病管理。 试验整体设计科学严谨，计划累计入组70例PNH受试者，采用规范化的疗效评价体系。研究主要终点设定为：治疗12-26周内未接受红细胞输注，且20-26周四次疗效评估中至少三次血红蛋白（Hb）水平≥120g/L的患者比例。该终点指标精准聚焦PNH核心治疗目标，既考量了药物减少溶血、摆脱输血依赖的核心疗效，也明确了患者血红蛋白达标、造血功能恢复的关键指标，能够客观、直观地验证药物的临床获益。 全球首创赛道突围，重塑PNH精准治疗格局 siRNA药物是近年来生物医药领域的前沿创新赛道，凭借精准靶向、长效稳定、安全性优异等优势，在罕见病、慢病、疑难疾病治疗中展现出巨大潜力。而VSA012的顺利推进，标志着全球PNH治疗正式进入CFBsiRNA靶向治疗新时代，打破了长期以来C5单抗垄断PNH靶向治疗的市场格局。 从靶点价值来看，CFB作为补体旁路途径的关键调控因子，是补体异常激活类疾病的优质靶点，相较于终末通路C5靶点，上游靶向调控能够更高效、更彻底地阻断异常补体激活链条，从病理根源上遏制PNH溶血进展。此次全球首个CFBsiRNA三期临床的启动，不仅验证了CFB靶点在PNH治疗中的临床价值，也为补体相关罕见病、自身免疫性疾病的新药研发提供了全新思路与参考范式。 从临床应用前景来看，若本次三期临床试验顺利达成优效性终点，VSA012有望凭借全新作用机制、更优疗效潜力、更便捷的给药方式、更低的治疗负担，成为PNH治疗的新一代标杆药物。尤其对于传统C5单抗治疗效果不佳、不耐受或存在耐药的患者，VSA012将提供全新的治疗选择，极大填补临床治疗空白。 国产创新力量崛起，彰显中国新药研发硬实力 作为完全由中国本土药企自主研发的全球首创siRNA新药，VSA012的三期临床启动，是国内生物医药企业在前沿核酸药物领域的重大突破。近年来，维亚臻深耕siRNA创新药赛道，搭建了成熟的核酸药物研发平台，在罕见病、代谢疾病等领域持续布局差异化创新管线，多款在研药物展现出全球竞争力。 此次VSA012率先实现全球CFBsiRNA药物的三期临床突破，不仅是企业研发实力的集中体现，更标志着中国在高端罕见病创新药、核酸精准药物领域的研发水平跻身全球第一梯队，打破了海外药企在PNH靶向治疗领域的长期垄断。 业内人士表示，随着VSA012三期临床的全面开展，这款全球首创药物的临床价值将逐步得到验证。未来若成功获批上市，将彻底改写PNH的临床治疗方案，为全球数百万PNH患者带来长效、安全、便捷的全新治疗选择，同时也将推动国内siRNA创新药产业的高质量发展，为国产创新药走向全球市场注入强劲动力。 免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容 资源对接、沟通交流 找项目、找供应商、找资源 1V1供需对接专员服务 群聊: 资源共享群 仅为公众号粉丝供需交流群 添加公众号专员加入 活动推荐 找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地 欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作： Lucy 15958675001（微信同号） 【关于药融圈】 【药融圈PRHub】流量渠道覆盖150万+垂直用户，已完成了百余场线下千人规模的生物医药研发类会议，涵盖创新药，改良型新药，仿制药，MAH，合成生物学等领域，以及生物医药上下游研发到产业端全覆盖的【中国制药工业博览会 CMC-CHINA】，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。 【生态圈合作伙伴· CXO企业】 善渊制药、美迪西、维亚生物、睿智医药、华仁医学、康日百奥、珠海亿胜、倍特药业、杭州澳亚、华阳制药、亚邦生缘、华威医药、汉康医药、国标医药、斯坦德生物医药、艾奇西医药、慧聚药业、瀚合瑞、四川科伦、汇宇制药、广东星昊、兄弟药业、普利制药、大连美创、深圳药欣、FLAMMA、中肽生化、昂博生物、青木制药、常熟神隆、上海玉函、星诺医药、天晟药业、皓元/药源、常州阳光、湖北澳格森、杭州肽佳、世纪迈劲、南京哈柏、宏昇药业、健元医药 【生态圈合作伙伴· 制药装备&仪器】 深圳华溶、ATS安拓思、齐蓁科技、赛默飞、安捷伦、黄海药检、宣健仪器、德衡纳米、河北华胜、莱顿科学、思勃分离、泰灵佳、相流科技、诺泽流体、康乐辉、上海汉尧 【生态圈合作伙伴·综合服务企业】 仅三生物、宝利包材、桐晖医药、壹生科、STD标准药物、双峰格雷斯海姆、嘉树医疗、齐鲁MAH创新创业基地、青岛明月海藻、盛德伟业、诚利恩、泰矶林、青松医药、奥普迪诗、Gempex、星诚达 【生态圈合作伙伴·创新合作伙伴企业】 迈威生物、士泽生物、云顶新耀、英矽智能、拓领博泰 点分享 点收藏 点在看 点点赞