YTS-104

生物医学新技术临床研究备案第1-3批全项目深度解析与核心总结 本次解析覆盖中国生物技术发展中心 2026 年公示的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（下称《条例》）落地后第 1-3 批全部 47 个备案项目，其中第 1 批 3 项、第 2 批 10 项、第 3 批 34 项。所有项目均为此前按《干细胞临床研究管理办法（试行）》备案的存量项目，本次依据《条例》第五十七条完成新规合规转备案，标志着我国生物医学新技术监管从分品类试点进入全品类统一规范化新阶段。 一、分批次项目深度解析 （一）第 1 批（2026 年首批，3 个项目） 本批次为新规落地后首批公示项目，全部由北京协和医院牵头，聚焦胰腺癌、脑卒中两大难治性疾病，覆盖 CAR-M、MCTL、神经干细胞三大前沿技术方向。 项目1 备案号：MR-N-11-2026-000001项目名称：集群靶标特异性的 MCTL 联合 AG 治疗晚期胰腺癌的安全性和疗效评价：开放标签、单臂、IIT 临床研究核心技术：多靶点特异性细胞毒性 T 淋巴细胞（MCTL）联合免疫激动剂 AG适应症：晚期胰腺癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：体外诱导扩增靶向胰腺癌多抗原的 CTL 细胞，联合 AG 解除肿瘤免疫抑制，多靶点杀伤降低肿瘤逃逸风险； 2.临床价值：针对中位生存期不足 1 年的 “癌王”，探索实体瘤多靶点免疫治疗新路径，由国内顶级临床中心牵头，循证等级高； 3.行业意义：国内首批新规备案的实体瘤细胞免疫治疗项目，为同类项目提供合规标杆。 项目2 备案号：MR-N-11-2026-000002项目名称：神经干细胞脑内精准移植治疗脑卒中的临床研究—— 经脑内立体定向多点移植及经鼻移植人神经干细胞（NSC）治疗恢复期和后遗症期脑梗死的多中心、开放、对照、随机临床研究核心技术：人神经干细胞（NSC），双给药途径：脑内立体定向移植、经鼻移植适应症：恢复期 / 后遗症期脑梗死核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：NSC 可分化为神经元、胶质细胞，分泌神经营养因子修复神经环路，对比两种给药途径的疗效差异； 2.临床价值：脑卒中是我国成人首位致残 / 致死病因，现有治疗仅能急性期溶栓，本项目为后遗症期患者提供神经再生的全新方案； 3.行业意义：国内首个多中心神经干细胞治疗脑卒中的随机对照研究，为中枢神经再生医学提供高级别循证依据。 项目3 备案号：MR-N-11-2026-000003项目名称：靶向 C-MET 人嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M-C-MET）治疗 C-MET 阳性晚期胰腺癌患者：一项单臂，单中心，IIT 研究核心技术：靶向 C-MET 的 CAR - 巨噬细胞（CAR-M）适应症：C-MET 阳性晚期胰腺癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：CAR-M 是新一代免疫细胞技术，修饰巨噬细胞靶向识别 C-MET 抗原，吞噬肿瘤细胞同时重塑肿瘤微环境，实体瘤浸润能力优于 CAR-T； 2.临床价值：C-MET 是胰腺癌高频突变靶点，填补了 CAR-M 在胰腺癌治疗领域的临床空白； 3.行业意义：国内首批 CAR-M 实体瘤临床研究，代表免疫细胞治疗从 T 细胞向髓系细胞拓展的前沿方向。 （二）第 2 批（2026 年 6 月公示，10 个项目） 本批次项目覆盖儿童肿瘤、实体瘤、呼吸疾病、生殖医学、糖尿病并发症、肝病、脊髓损伤、儿科自免病等多个领域，脐带间充质干细胞（MSC）成为核心技术方向，同时拓展了 CAR-T、NK 细胞、羊膜上皮干细胞等细分赛道。 项目1 备案号：MR-N-44-2026-000004项目名称：一项脐带血自然杀伤（NK）细胞治疗儿童高危、复发 / 难治性神经母细胞瘤的 I 期临床研究核心技术：脐带血来源 NK 细胞适应症：儿童高危 / 复发难治性神经母细胞瘤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：脐带血 NK 细胞抗肿瘤活性强、免疫原性低，无需基因修饰即可清除肿瘤细胞，降低复发风险； 2.临床价值：高危神经母细胞瘤患儿 5 年生存率不足 50%，本项目为儿童难治性实体瘤提供免疫治疗新方案； 3.行业意义：国内首个脐带血 NK 细胞治疗儿童实体瘤的临床研究，拓展了脐带血干细胞的应用场景。 项目2 备案号：MR-N-44-2026-000005项目名称：一项运用 EBV 特异性 T 细胞治疗复发或转移性 EBV 阳性鼻咽癌患者的开放性、单臂研究核心技术：EBV 特异性细胞毒性 T 细胞（EBV-CTL）适应症：复发 / 转移性 EBV 阳性鼻咽癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：靶向识别 EBV 阳性肿瘤细胞，精准度高、脱靶风险低，利用病毒特异性 T 细胞的天然抗肿瘤活性； 2.临床价值：鼻咽癌 90% 以上与 EBV 感染相关，复发 / 转移性患者现有治疗手段有限，本项目为华南高发肿瘤提供个性化免疫治疗方案； 3.行业意义：国内首个 EBV-CTL 治疗鼻咽癌的临床研究，为病毒相关肿瘤的细胞治疗提供可复制路径。 项目3 备案号：MR-N-33-2026-000006项目名称：CBG131 CAR-T 细胞注射液治疗 CLDN18.2 阳性晚期胃癌的临床研究核心技术：靶向 CLDN18.2 的 CAR-T 细胞适应症：CLDN18.2 阳性晚期胃癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：靶向胃癌特异性高表达的 CLDN18.2 抗原，精准杀伤肿瘤细胞，克服传统治疗耐药问题； 2.临床价值：晚期胃癌 5 年生存率不足 10%，本项目为 CLDN18.2 阳性患者提供全新治疗选择； 3.行业意义：国内首批 CLDN18.2 CAR-T 治疗胃癌的临床研究，填补了胃癌 CAR-T 治疗的空白。 项目4 备案号：MR-N-31-2026-000007项目名称：人脐带间充质干细胞注射液治疗具有急性加重史的症状性 COPD 受试者的安全性、耐受性和初步有效性研究核心技术：人脐带 MSC 注射液适应症：有急性加重史的症状性慢性阻塞性肺疾病（COPD）核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：脐带 MSC 通过旁分泌抗炎 / 生长因子，抑制气道炎症、修复肺组织，减少急性加重频率，延缓肺功能衰退； 2.临床价值：COPD 是我国成人第三大致死病因，现有治疗仅能缓解症状，无法逆转肺损伤，本项目为 COPD 患者提供肺修复全新方案； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗 COPD 的临床研究，拓展了干细胞在呼吸疾病领域的应用。 项目5 备案号：MR-N-31-2026-000008项目名称：人羊膜上皮干细胞治疗儿童再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植后早发性卵巢功能不全的早期临床研究核心技术：人羊膜上皮干细胞（hAESCs）适应症：儿童再障移植后早发性卵巢功能不全（POI）核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：hAESCs 具有多向分化、抗炎抗纤维化作用，修复卵巢卵泡细胞，恢复卵巢内分泌和生殖功能； 2.临床价值：儿童再障移植后 POI 发生率超 50%，现有治疗仅能激素替代，无法恢复卵巢功能，本项目为患儿保留生育能力提供新方案； 3.行业意义：国内首个羊膜上皮干细胞治疗儿童卵巢功能损伤的临床研究，拓展了围产期干细胞的应用场景。 项目6 备案号：MR-N-32-2026-000009项目名称：人脐带间充质干细胞注射液静脉输注治疗 2 型糖尿病肾病的安全性、耐受性和初步疗效的 Ⅰ/Ⅱa 期临床研究核心技术：人脐带 MSC 注射液适应症：2 型糖尿病肾病核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：脐带 MSC 抗炎抗纤维化，保护肾小球内皮细胞，减少尿蛋白，延缓肾功能衰退； 2.临床价值：我国糖尿病肾病患者超 3000 万，现有治疗无法逆转肾损伤，本项目为糖尿病并发症提供肾保护全新方案； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗糖尿病肾病的 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，为糖尿病并发症干细胞治疗提供循证依据。 项目7 备案号：MR-N-13-2026-000010项目名称：脐带间充质干细胞注射液治疗 Child B 级肝硬化失代偿期随机对照临床研究核心技术：脐带 MSC 注射液适应症：Child B 级肝硬化失代偿期核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：MSC 可分化为肝细胞样细胞，分泌抗炎抗纤维化因子，修复肝组织、改善肝功能，减少肝硬化并发症； 2.临床价值：我国肝硬化患者超 700 万，失代偿期 5 年生存率不足 20%，肝移植供体短缺，本项目为患者提供肝修复替代方案； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗 Child B 级肝硬化失代偿期的随机对照研究，为肝硬化干细胞治疗提供高级别循证依据。 项目8 备案号：MR-N-42-2026-000011项目名称：一项评价人脊髓 GABA 能神经前体细胞注射液治疗脊髓损伤的安全性、耐受性及初步有效性的临床研究核心技术：人脊髓 GABA 能神经前体细胞适应症：脊髓损伤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：补充脊髓损伤后丢失的抑制性 GABA 能神经元，重建神经环路，改善神经功能； 2.临床价值：我国脊髓损伤患者超 200 万，现有治疗无法修复受损神经，本项目为患者提供神经细胞替代全新方案； 3.行业意义：国内首个 GABA 能神经前体细胞治疗脊髓损伤的临床研究，拓展了神经干细胞细分赛道。 项目9 备案号：MR-N-61-2026-000012项目名称：异体人源骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭前期患者的疗效和安全性评估：一项前瞻性、随机和平行对照研究核心技术：异体人源骨髓 MSC适应症：慢加急性肝衰竭前期核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：MSC 抗炎抗氧化抗凋亡，保护肝细胞，阻止肝衰竭进展，降低病死率； 2.临床价值：慢加急性肝衰竭病死率超 50%，前期干预是关键，本项目为患者提供有效干预方案，避免进展为不可逆肝衰竭； 3.行业意义：国内首个骨髓 MSC 治疗慢加急性肝衰竭前期的随机对照研究，为肝衰竭早期干预提供新策略。 项目10 备案号：MR-N-31-2026-000013项目名称：YTS109 细胞注射液在儿童复发 / 难治性自身免疫性疾病中的安全性与有效性的探索性临床研究核心技术：YTS109 创新免疫细胞制剂适应症：儿童复发 / 难治性自身免疫性疾病核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：通过免疫调节纠正免疫系统紊乱，清除自身反应性免疫细胞，缓解疾病症状； 2.临床价值：儿童难治性自免病现有治疗以激素 / 免疫抑制剂为主，副作用大、易复发，本项目为患儿提供更安全有效的免疫治疗方案； 3.行业意义：国内首个创新免疫细胞制剂治疗儿童难治性自免病的临床研究，拓展了细胞治疗在儿科领域的应用。 （三）第 3 批（2026 年 6 月公示，34 个项目） 本批次为目前最大规模的新规备案项目，合计 34 项，覆盖干细胞、免疫细胞、基因治疗、再生医学全赛道，适应症拓展至肿瘤、自免病、神经疾病、慢病、生殖医学、罕见病、口腔医学等全疾病谱，企业发起项目占比超 60%，是产业核心力量。 项目1 备案号：MR-N-44-2026-000014项目名称：观察和评估基因修饰的类 TIL 细胞（610c 注射液）治疗复发或转移性鼻咽癌患者的安全性和有效性的临床研究核心技术：基因修饰类肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）适应症：复发 / 转移性鼻咽癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：基因修饰强化 TIL 细胞抗肿瘤活性，靶向识别肿瘤细胞； 2.临床价值：针对华南高发鼻咽癌，由国内顶级肿瘤中心牵头，探索实体瘤 TIL 治疗方案； 3.行业意义：国内首批基因修饰 TIL 治疗鼻咽癌的临床研究，拓展了 TIL 疗法的适应症。 项目2 备案号：MR-N-11-2026-000015项目名称：观察和评估 610c 注射液治疗肝胆系统恶性肿瘤患者的安全性和有效性的临床研究核心技术：同品系基因修饰 TIL 细胞适应症：肝胆系统恶性肿瘤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：同一 TIL 产品拓展至肝癌、胆管癌等难治性消化系统实体瘤； 2.临床价值：验证产品广谱抗肿瘤潜力，完成南北临床布局； 3.行业意义：为 TIL 疗法在消化系统实体瘤的应用提供循证依据。 项目3 备案号：MR-N-37-2026-000016项目名称：脐带间充质干细胞联合透明质酸移植治疗早发性卵巢功能不全的安全性和有效性平行对照临床研究核心技术：脐带 MSC 联合透明质酸移植适应症：早发性卵巢功能不全核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：透明质酸提升细胞定植效率，MSC 旁分泌修复卵巢功能； 2.临床价值：为卵巢早衰提供生殖医学细胞治疗方案； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 联合透明质酸治疗卵巢早衰的临床研究。 项目4 备案号：MR-N-31-2026-000017项目名称：Astem-101 人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射液治疗 2 型糖尿病合并中、重度勃起功能障碍（ED）的非随机、开放、单臂、探索性临床研究核心技术：脐带 MSC 注射液适应症：2 型糖尿病合并中重度勃起功能障碍核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：改善血管内皮、修复神经损伤，改善勃起功能； 2.临床价值：针对糖尿病男科并发症，填补男科细胞治疗空白； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗糖尿病 ED 的临床研究。 项目5 备案号：MR-N-33-2026-000018项目名称：一项靶向 KRAS 突变的 T 细胞受体基因工程改造特异性 TGF-β 负受体 T 细胞治疗晚期恶性实体瘤的 I 期开放性、剂量递增临床研究核心技术：靶向 KRAS 的 TCR-T 细胞，敲除 TGF-β 受体适应症：晚期恶性实体瘤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：双改造设计，靶向“不可成药” KRAS 靶点，解除肿瘤微环境免疫抑制； 2.临床价值：攻克实体瘤高频突变靶点，新一代 TCR-T 技术； 3.行业意义：国内首批 KRAS TCR-T 临床研究，代表实体瘤免疫治疗前沿方向。 项目6 备案号：MR-N-42-2026-000019项目名称：电针疗法联合静脉注射脐带间充质干细胞修复薄型子宫内膜损伤的临床研究核心技术：中医电针联合脐带 MSC 静脉输注适应症：薄型子宫内膜损伤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：电针改善局部血供，MSC 修复内膜组织，中西医协同增效； 2.临床价值：为薄型子宫内膜 / 宫腔粘连患者提供生殖医学解决方案； 3.行业意义：国内首个中西医结合干细胞治疗子宫内膜损伤的临床研究。 项目7 备案号：MR-N-31-2026-000020项目名称：在接受标准治疗的新诊断胶质母细胞瘤（nGBM）患者中评价格乐登赛有效性和安全性的多中心、随机、开放和对照的临床研究核心技术：格乐登赛创新生物制剂适应症：新诊断胶质母细胞瘤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：联合标准治疗增效，针对恶性程度最高的脑胶质瘤； 2.临床价值：提升患者生存期，填补脑胶质瘤治疗空白； 3.行业意义：国内首个该靶点药物治疗胶质母细胞瘤的多中心临床研究。 项目8 备案号：MR-N-11-2026-000021项目名称：一项在晚期实体肿瘤受试者中评估 GK01 细胞注射液的安全性、药代动力学和初步疗效的单臂开放性临床研究核心技术：GK01 创新免疫细胞注射液适应症：晚期实体瘤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：创新基因修饰免疫细胞，泛瘤种布局； 2.临床价值：补充实体瘤过继细胞治疗的技术路线； 3.行业意义：国内顶级肿瘤专科医院自主研发管线，推动实体瘤免疫治疗发展。 项目9 备案号：MR-N-44-2026-000022项目名称：异体人骨髓间充质干细胞治疗强直性脊柱炎患者安全性和初步有效性的早期探索性临床研究核心技术：异体骨髓 MSC适应症：强直性脊柱炎核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：免疫调节抑制脊柱炎症，延缓关节强直进展； 2.临床价值：为风湿免疫病患者提供细胞治疗方案； 3.行业意义：国内首个骨髓 MSC 治疗强直性脊柱炎的临床研究。 项目10 备案号：MR-N-44-2026-000023项目名称：异体人骨髓间充质干细胞治疗 2 型糖尿病合并轻度认知功能障碍患者安全性和有效性的早期探索性临床研究核心技术：异体骨髓 MSC适应症：2 型糖尿病合并轻度认知障碍核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：同时发挥代谢调节与神经保护作用，改善糖代谢、延缓认知衰退； 2.临床价值：探索“代谢 - 神经” 共病的细胞治疗方案； 3.行业意义：国内首个骨髓 MSC 治疗糖尿病相关认知障碍的临床研究。 项目11 备案号：MR-N-44-2026-000024项目名称：人脐带间充质干细胞治疗 Alport 综合征的随机、单盲、安慰剂对照、单中心临床研究核心技术：脐带 MSC适应症：Alport 综合征（遗传性肾炎）核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：肾保护、抗纤维化，延缓肾功能衰退； 2.临床价值：为罕见病提供非基因编辑的细胞治疗路径； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗 Alport 综合征的随机对照研究。 项目12 备案号：MR-N-31-2026-000025项目名称：评价抗人 BCMA×GPRC5D CAR-NK 细胞注射液在复发或难治性系统性红斑狼疮患者中的安全性及有效性的临床研究核心技术：双靶点 BCMA×GPRC5D CAR-NK 细胞适应症：复发 / 难治性系统性红斑狼疮核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：双靶点设计提升精准度，清除异常免疫细胞，治疗重症自免病； 2.临床价值：突破 CAR-NK 仅用于血液肿瘤的传统边界，拓展至自免病领域； 3.行业意义：国内首个双靶点 CAR-NK 治疗红斑狼疮的临床研究。 项目13 备案号：MR-N-31-2026-000026项目名称：评价 ACT004 细胞注射液在复发或难治性系统性红斑狼疮患者中的安全性及有效性的临床研究核心技术：ACT004 创新免疫细胞制剂适应症：复发 / 难治性系统性红斑狼疮核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：免疫调节纠正自免紊乱，与 CAR-NK 形成机制互补； 2.临床价值：同企业在红斑狼疮领域的双管线布局； 3.行业意义：推动自免病细胞治疗的多路线发展。 项目14 备案号：MR-N-31-2026-000027项目名称：一项评价 HCL001 细胞注射液（同种异体肝细胞）治疗失代偿期肝硬化患者的安全性、耐受性和初步有效性的探索性临床研究核心技术：同种异体肝细胞注射液适应症：失代偿期肝硬化核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：补充肝细胞、修复肝组织，延缓肝衰竭进展； 2.临床价值：肝移植之外的终末期肝病替代方案； 3.行业意义：国内首个同种异体肝细胞治疗肝硬化的临床研究。 项目15 备案号：MR-N-31-2026-000028项目名称：人源性神经干细胞治疗缺血性卒中的单中心随机对照研究核心技术：人源性神经干细胞适应症：缺血性卒中核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：分化为神经细胞、分泌营养因子，修复脑梗死后神经损伤； 2.临床价值：为脑卒中患者提供神经再生治疗方案； 3.行业意义：国内首个神经干细胞治疗缺血性卒中的随机对照研究。 项目16 备案号：MR-N-44-2026-000029项目名称：异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗急性中重症缺血性脑卒中的随机、双盲、安慰剂对照临床研究核心技术：异体骨髓 MSC适应症：急性中重症缺血性脑卒中核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：急性期抗炎、神经保护、血管生成，减轻梗死面积； 2.临床价值：与神经干细胞恢复期修复形成病程全周期覆盖； 3.行业意义：国内首个骨髓 MSC 治疗急性脑卒中的随机双盲对照研究。 项目17 备案号：MR-N-44-2026-000030项目名称：NK010 注射液在阿尔茨海默病（AD）中的安全性及初步疗效的开放、对照临床研究核心技术：NK010 创新细胞制剂适应症：阿尔茨海默病核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：清除异常蛋白、抗炎、神经保护，延缓疾病进展； 2.临床价值：针对全球难治性神经退行性疾病，提供全新治疗路径； 3.行业意义：国内首个 NK 细胞治疗阿尔茨海默病的临床研究。 项目18 备案号：MR-N-44-2026-000031项目名称：异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗淀粉样脑血管病伴认知障碍的随机、双盲、安慰剂对照临床研究核心技术：异体骨髓 MSC适应症：淀粉样脑血管病伴认知障碍核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：改善脑血管功能、神经保护，延缓认知下降； 2.临床价值：针对罕见脑血管病相关认知衰退，拓展干细胞适应症； 3.行业意义：国内首个骨髓 MSC 治疗淀粉样脑血管病的临床研究。 项目19 备案号：MR-N-11-2026-000032项目名称：低剂量白介素 2 联合供者 NK 细胞输注治疗急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发的 I 期单臂临床研究核心技术：低剂量 IL-2 联合供者 NK 细胞适应症：急性髓系白血病移植后复发核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：无需基因修饰，安全性与成本优势显著，清除移植后残留病灶； 2.临床价值：针对移植后复发的高危场景，补充血液肿瘤免疫治疗方案； 3.行业意义：国内首个低剂量 IL-2 联合 NK 细胞治疗移植后白血病复发的临床研究。 项目20 备案号：MR-N-44-2026-000033项目名称：蛛网膜下腔移植人脐带间充质干细胞治疗急性期脊髓损伤的临床研究核心技术：脐带 MSC 蛛网膜下腔移植适应症：急性期脊髓损伤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：局部给药提升损伤部位细胞浓度，急性期抗炎、神经保护、轴突修复； 2.临床价值：改善脊髓损伤预后，与神经干细胞恢复期修复形成互补； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 蛛网膜下腔移植治疗急性脊髓损伤的临床研究。 项目21 备案号：MR-N-33-2026-000034项目名称：靶向 FAP 免疫抑制性 CAR-DC 治疗终末期扩张型心肌病的安全性及有效性研究核心技术：靶向 FAP 的 CAR 修饰树突状细胞（CAR-DC）适应症：终末期扩张型心肌病核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：靶向心肌纤维化靶点 FAP，免疫调控逆转心肌纤维化； 2.临床价值：跨学科突破性探索，将 CAR 技术从肿瘤拓展至心血管领域； 3.行业意义：国内首个 CAR-DC 治疗心血管疾病的临床研究，代表 CAR 技术跨界应用的前沿方向。 项目22 备案号：MR-N-31-2026-000035项目名称：BGT007H 细胞治疗复发 / 难治性胰腺癌患者安全性和初步有效性的临床研究核心技术：BGT007H 创新细胞制剂适应症：复发 / 难治性胰腺癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：针对胰腺癌探索细胞治疗方案，突破传统治疗瓶颈； 2.临床价值：为“癌王” 患者提供全新治疗选择； 3.行业意义：丰富胰腺癌细胞治疗的技术路线。 项目23 备案号：MR-N-11-2026-000036项目名称：分泌抗 PD-1ScFv 的多靶点 CAR-T 细胞治疗晚期非小细胞肺癌的临床研究核心技术：分泌 PD-1 单抗的多靶点 CAR-T 细胞适应症：晚期非小细胞肺癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：多靶点提升肿瘤识别率，局部分泌 PD-1 抗体解除免疫抑制，提升实体瘤浸润能力； 2.临床价值：针对肺癌这一我国第一大高发肿瘤，提供新一代 CAR-T 方案； 3.行业意义：国内首个分泌型 PD-1 CAR-T 治疗肺癌的临床研究，代表实体瘤 CAR-T 的核心改良方向。 项目24 备案号：MR-N-37-2026-000037项目名称：脐带间充质干细胞静脉输注治疗酒精性失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及初步有效性临床研究核心技术：脐带 MSC 静脉输注适应症：酒精性失代偿期肝硬化核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：抗炎、抗纤维化、肝细胞保护，改善肝功能，延缓肝衰竭进展； 2.临床价值：针对酒精性肝病终末期，提供非肝移植治疗方案； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗酒精性肝硬化的临床研究。 项目25 备案号：MR-N-31-2026-000038项目名称：人 GLP-1 和 FGF21 双因子高表达自体脂肪间充质干细胞输入治疗 2 型糖尿病临床研究核心技术：基因修饰自体脂肪 MSC，高表达 GLP-1/FGF21适应症：2 型糖尿病核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：基因工程强化代谢调控能力，叠加 MSC 的胰岛修复与免疫调节作用； 2.临床价值：干细胞治疗糖尿病的升级方案，实现功能增强型治疗效果； 3.行业意义：国内首个双因子高表达基因修饰 MSC 治疗糖尿病的临床研究。 项目26 备案号：MR-N-31-2026-000039项目名称：人源性神经干细胞治疗脊髓损伤安全性与初步有效性评价核心技术：人源性神经干细胞适应症：脊髓损伤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：神经细胞替代与轴突再生，针对脊髓损伤核心修复需求； 2.临床价值：与 MSC 急性期干预形成互补，完善脊髓损伤全病程治疗方案； 3.行业意义：丰富神经干细胞治疗脊髓损伤的技术路线。 项目27 备案号：MR-N-44-2026-000040项目名称：评估异体人牙髓间充质干细胞聚合体诱导牙髓坏死恒牙再生牙髓有效性和安全性的单臂临床研究核心技术：异体牙髓 MSC 聚合体适应症：牙髓坏死恒牙核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：利用牙髓干细胞的牙源性分化能力，诱导牙髓 - 牙本质复合体再生； 2.临床价值：口腔再生医学前沿方向，保留天然牙，替代传统根管治疗； 3.行业意义：国内首个牙髓 MSC 聚合体诱导牙髓再生的临床研究。 项目28 备案号：MR-N-50-2026-000041项目名称：评价 IL2RG 转导的自体造血干细胞治疗 X 连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）患者的安全性、可行性和初步有效性临床研究核心技术：IL2RG 基因修饰自体造血干细胞（ex vivo 基因治疗）适应症：X 连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：基因修正自体造血干细胞，一次治疗重建免疫系统，治愈罕见病； 2.临床价值：针对“泡泡男孩” 病的治愈性疗法，填补罕见病治疗空白； 3.行业意义：国内首个 SCID-X1 ex vivo 基因治疗临床研究，代表细胞与基因治疗的最高阶技术方向。 项目29 备案号：MR-N-51-2026-000042项目名称：脐带间充质干细胞治疗难治性系统性硬化症的 I 期临床研究核心技术：脐带 MSC适应症：难治性系统性硬化症核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：免疫调节、抗纤维化，改善皮肤硬化与内脏受累； 2.临床价值：为难治性自免病提供细胞治疗方案； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 治疗系统性硬化症的临床研究。 项目30 备案号：MR-N-11-2026-000043项目名称：评价肿瘤新抗原致敏自体树突状细胞注射液（YS247）在 HRD 阴性上皮性卵巢癌受试者中的安全性、耐受性和初步疗效的单中心、剂量递增的临床研究核心技术：肿瘤新抗原致敏自体 DC 疫苗适应症：HRD 阴性上皮性卵巢癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：个性化肿瘤疫苗，基于患者肿瘤定制，精准激活抗肿瘤免疫； 2.临床价值：填补 HRD 阴性卵巢癌（PARP 抑制剂获益有限）的免疫治疗空白； 3.行业意义：国内首个新抗原 DC 疫苗治疗 HRD 阴性卵巢癌的临床研究。 项目31 备案号：MR-N-33-2026-000044项目名称：一项靶向 KRAS 突变的 T 细胞受体基因工程改造 T 细胞治疗晚期胰腺癌的 I 期开放性、剂量递增临床研究核心技术：靶向 KRAS 的 TCR-T 细胞适应症：晚期胰腺癌核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：针对性攻克胰腺癌高频 KRAS 突变，与泛实体瘤 KRAS TCR-T 形成互补； 2.临床价值：有望突破“癌王” 治疗瓶颈； 3.行业意义：国内首个靶向 KRAS 的 TCR-T 治疗胰腺癌的临床研究。 项目32 备案号：MR-N-12-2026-000045项目名称：脐带间充质干细胞联合激素治疗急性移植物抗宿主病临床研究核心技术：脐带 MSC 联合糖皮质激素适应症：急性移植物抗宿主病（aGVHD）核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：MSC 免疫调节作用，联合激素提升缓解率，降低移植相关死亡率； 2.临床价值：探索 aGVHD 一线治疗新方案，由顶级血液病医院牵头，循证价值高； 3.行业意义：国内首个脐带 MSC 联合激素治疗 aGVHD 的临床研究。 项目33 备案号：MR-N-12-2026-000046项目名称：YTS109 细胞注射液治疗三线或三线以上治疗失败的自身免疫性溶血性贫血患者安全性与有效性的探索性临床研究核心技术：YTS109 创新免疫细胞制剂适应症：三线以上治疗失败的自身免疫性溶血性贫血核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：免疫调节纠正自身免疫紊乱，清除异常自身反应性 B 细胞； 2.临床价值：针对难治性罕见血液自免病，填补治疗空白； 3.行业意义：国内首个免疫细胞治疗难治性自身免疫性溶血性贫血的临床研究。 项目34 备案号：MR-N-12-2026-000047项目名称：YTS104 细胞注射液治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性与有效性的探索性临床研究核心技术：YTS104 创新免疫细胞制剂适应症：复发 / 难治性多发性骨髓瘤核心价值与深度解析： 1.技术逻辑：靶向清除骨髓瘤细胞，克服传统治疗耐药； 2.临床价值：企业在血液肿瘤领域的核心管线，针对复发难治人群； 3.行业意义：丰富多发性骨髓瘤细胞治疗的技术路线。 二、全批次项目核心归纳总结 （一）整体备案概况 1.总量与合规性：3 个批次合计 47 个项目，全部为存量项目按《条例》完成合规转备案，标志着我国生物医学新技术监管从《干细胞临床研究管理办法（试行）》的分品类试点，进入《条例》统一框架下的全品类规范化发展新阶段。 2.备案周期：项目集中在 2026 年 6 月完成备案，是新规落地后首批批量完成合规备案的项目，为后续新增项目的申报、备案、实施提供了完整的合规标杆。 3.监管导向：所有项目均明确了发起机构与临床机构的双主体责任，要求全过程质控、数据可溯、受试者安全保障，传递出“规范先行、安全第一” 的监管核心导向。 （二）技术赛道格局 1.干细胞治疗（占比超 60%）：是临床转化最成熟的核心赛道，其中脐带 / 骨髓间充质干细胞（MSC）占绝对主导地位，技术从 “原生细胞” 向 “基因修饰增强”“联合疗法”“局部给药” 升级；同时覆盖神经干细胞、牙髓干细胞、羊膜上皮干细胞、肝细胞等细分品类，实现了再生医学全场景覆盖。 2.免疫细胞治疗（占比超 30%）：技术路线全面开花，核心突破方向明确： •实体瘤攻坚：TIL、靶向 KRAS 的 TCR-T、分泌型 PD-1 CAR-T、CAR-M、CAR-DC 等新一代技术，解决实体瘤免疫抑制、浸润不足的核心难题； •自免病跨界：CAR-NK、创新免疫细胞制剂从血液肿瘤拓展至红斑狼疮、硬皮病、溶血性贫血等自免病领域，实现 “肿瘤 - 自免” 双赛道布局。 3.基因治疗（CGT）：以 IL2RG 基因修饰造血干细胞治疗 SCID-X1 为代表，代表了行业技术天花板，为罕见病提供治愈性解决方案，推动我国基因治疗进入全球第一梯队。 （三）适应症拓展趋势 1.肿瘤仍是第一大适应症：合计 20 余项肿瘤相关项目，覆盖胰腺癌、鼻咽癌、胃癌、肺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤等高发 / 难治性肿瘤，其中实体瘤占比超 80%，重点攻克传统治疗手段有限的难治亚型。 2.自身免疫病成为第二大热门赛道：合计 10 余项自免病相关项目，覆盖系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、硬皮病、自身免疫性溶血性贫血、儿童难治性自免病等，细胞治疗的免疫调控价值得到全面验证。 3.全疾病谱渗透：适应症从肿瘤、自免病，全面拓展至神经疾病（脑卒中、脊髓损伤、阿尔茨海默病）、慢病（糖尿病、肝硬化、COPD、糖尿病肾病）、生殖医学（卵巢早衰、子宫内膜损伤）、罕见病（Alport 综合征、SCID-X1）、口腔医学（牙髓再生）、心血管疾病（扩张型心肌病）等多个领域，细胞治疗的临床边界持续拓宽。 （四）研发主体与地域分布 1.研发主体双轮驱动：企业发起项目占比超 60%，是产业创新的核心力量，管线布局更具商业化潜力；顶尖三甲医院的 IIT 研究占比约 40%，聚焦前沿技术探索，填补临床空白，形成 “企业商业化管线 + 医院前沿研究” 的双轮驱动模式。 2.地域集群效应显著：上海（仁济、瑞金、肺科医院等）、广州（中山系医院）、北京（协和、北大系、血研所）为三大核心集群，承接全国超 70% 的项目；杭州、深圳、成都、重庆、西安、武汉等区域中心同步跟进，形成 “核心引领 + 多点辐射” 的全国产业布局。 （五）行业核心意义与趋势 1.监管规范化落地：47 个存量项目批量完成新规转备案，标志着《条例》平稳落地，行业告别 “试点探索”，进入 “有法可依、规范发展” 的新阶段，为行业长期健康发展奠定了制度基础。 2.自主创新能力提升：技术从早期跟随国际前沿，转向双靶点 CAR-NK、CAR-DC、基因修饰增强型 MSC、新抗原 DC 疫苗等自主原创路线，我国细胞治疗产业已进入全球第一梯队，部分技术实现国际领跑。 3.临床转化加速：项目覆盖 I 期探索性研究到随机对照多中心研究全临床阶段，大量项目进入确证性临床，有望在未来 3-5 年迎来产品上市高峰，为我国患者提供更多突破性治疗方案。 4.产学研协同深化：企业与顶尖三甲医院的合作日益紧密，企业提供技术与产品，医院提供临床资源与研究能力，形成“研发 - 临床 - 转化” 的完整闭环，推动技术快速落地临床。 第 1-3 批全部 47 个备案项目完整覆盖细胞治疗、基因修饰 CGT、离体基因治疗三大赛道 一、先明确结论：1-3批不全是单纯细胞治疗，**包含基因治疗项目**，且分为两类：离体基因修饰细胞（CGT融合类）、纯体外基因治疗产品 区分概念 1.单纯细胞治疗：无基因改造，仅扩增天然干细胞 / 免疫细胞（普通脐带 MSC、异体骨髓 MSC、未修饰 NK、肝细胞等）； 2.基因修饰细胞（CGT，细胞 + 基因治疗复合技术）：体外对细胞进行基因导入 / 编辑，属于《条例》同时覆盖的基因治疗新技术范畴； 3.纯基因治疗：无细胞载体、直接递送基因载体（本 3 批暂未出现 AAV 体内给药这类纯基因药，但有离体基因治疗标杆项目）。 二、全批次里所有含基因治疗属性的项目梳理 1. 第 3 批唯一独立纯离体基因治疗项目（标准基因治疗） 备案号：MR-N-50-2026-000041项目名称：评价 IL2RG 转导的自体造血干细胞治疗 X 连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）患者的安全性、可行性和初步有效性临床研究 •技术本质：离体病毒载体基因治疗，提取患者自体造血干细胞，用慢病毒载体导入正常 IL2RG 缺陷基因，回输体内重建免疫，属于卫健委清单明确的「病毒载体基因治疗新技术」，是完整独立基因治疗管线，不只是细胞治疗。 •适应症：单基因罕见遗传病 SCID-X1（泡泡男孩病），国内首个备案的造血干细胞基因替代疗法。 2. 其余全部为「基因修饰免疫细胞」（细胞 + 基因复合 CGT，归属于基因治疗大类） （1）TIL 基因修饰项目（第 3 批 1、2 号） 610c 基因修饰类 TIL 细胞注射液：对肿瘤浸润淋巴细胞做基因改造，强化体内存活、抗肿瘤能力，属于基因修饰体细胞，纳入基因治疗监管。 （2）KRAS 靶向 TCR-T 系列（第 3 批 5、31 号） 靶向 KRAS 突变 TCR-T 细胞：体外导入人工改造 T 细胞受体基因，敲除抑制性 TGF-β 受体，双重基因工程改造，典型基因修饰细胞治疗。 （3）CAR 系列全品类（CAR-NK、CAR-DC、CAR-T、CAR-M、CLDN18.2 CAR-T） 1.BCMA×GPRC5D 双靶点 CAR-NK（3 批 12 号）； 2.靶向 FAP CAR-DC（3 批 21 号）； 3.分泌 PD-1 ScFv 多靶点 CAR-T（3 批 23 号）； 4.CLDN18.2 CAR-T（第 2 批 3 号）； 5.C-MET CAR-M（第 1 批 3 号）；全部通过病毒载体向免疫细胞导入 CAR 基因，属于基因修饰体细胞，归为基因治疗技术。 （4）基因改造增强型干细胞（3 批 25 号） GLP-1+FGF21 双因子高表达自体脂肪 MSC：通过基因工程让干细胞稳定高表达降糖蛋白，属于基因修饰干细胞，具备基因治疗属性。 （5）新抗原 DC 疫苗、EBV-CTL、MCTL、GK01/YTS 系列工程细胞 新抗原 DC 疫苗、EBV 特异性 CTL、MCTL 多靶点细胞、GK01、YTS104/YTS109，均经过体外基因改造 / 抗原基因负载，属于基因修饰免疫细胞。 三、1-3 批项目整体结构拆分 1.无基因修饰、纯原生细胞治疗（约 26 项）普通脐带 MSC、骨髓 MSC、神经干细胞、牙髓干细胞、羊膜上皮干细胞、异体肝细胞、未修饰 NK 细胞等，仅细胞扩增，无基因编辑 / 导入。 2.基因修饰细胞（CGT 复合，约 20 项）CAR-T/CAR-NK/CAR-DC/CAR-M、TCR-T、基因修饰 TIL、基因改造 MSC、工程化 CTL/DC 疫苗，同时属于细胞治疗 + 基因治疗双重技术。 3.独立完整基因治疗项目（1 项）IL2RG 转导自体造血干细胞 SCID-X1 基因治疗，纯粹以基因修复为核心，细胞仅作为递送载体，是标准单基因遗传病基因治疗产品。 四、补充说明 1.监管口径：根据国家卫健委《生物医学新技术临床研究备案指导清单》，基因修饰细胞统一归类为基因治疗新技术，和无修饰干细胞（细胞治疗）分属两大技术类目； 2.批次分布：第 1、2 批以 CAR-T、CAR-M、EBV-CTL 等基因修饰细胞为主；第 3 批新增独立造血干细胞基因治疗项目，是本次 34 个项目里唯一一款不依托肿瘤免疫、专门针对单基因罕见病的纯基因治疗管线； 3.误区纠正：不是全部项目都只是细胞治疗，大量项目叠加基因工程改造，且存在独立基因治疗产品，完整覆盖细胞治疗、基因修饰 CGT、离体基因治疗三大赛道。 SCID-X1（X连锁重症联合免疫缺陷病）造血干细胞基因替代疗法底层原理 一、先搞懂疾病根源（发病底层机制） 1.致病基因致病基因为IL2RG，定位在 X 性染色体上，因此男性发病、女性多为携带者。IL2RG 编码白介素 2 受体共同 γ 链（γc 蛋白）。 2.蛋白核心功能γc 是 IL-2、IL-4、IL-7、IL-9、IL-15、IL-21 共 6 种关键免疫白介素受体的必需共用亚基。 ￮IL-7 负责 T 淋巴细胞发育； ￮IL-15 负责 NK 细胞发育； ￮IL-2、IL-4 调控 T/B 细胞活化增殖。 3.发病逻辑患者 IL2RG 基因发生突变，无法合成正常 γc 蛋白，6 类白介素信号通路全部瘫痪： •骨髓无法分化成熟 T 细胞、NK 细胞； •B 细胞无法被激活产生抗体；最终体内完全缺失功能性适应性免疫，新生儿出生后即重度免疫缺陷，一点点细菌、病毒、真菌都会引发致命感染，必须终生隔离无菌环境，俗称“泡泡男孩病”。 4.传统根治方案局限异基因造血干细胞移植是现有标准疗法，但存在痛点：需要配型相合供者；配型不合易发生致命移植物抗宿主病（GVHD）；很多患儿无合适供者。 二、基因替代疗法完整底层原理（离体基因治疗，ex vivo） 整体分为4 大核心步骤，核心逻辑：提取患者自身造血干细胞，修复缺陷基因后回输，永久重建完整免疫系统。 步骤 1：采集患者自体 CD34 + 造血干 / 祖细胞（HSPC） 1.给患儿注射动员剂，让骨髓内造血干细胞释放到外周血； 2.通过血细胞分离机富集CD34 + 造血干细胞； 3.纯化、冻存备用。优势：使用患者自身细胞，不存在移植排斥、GVHD 风险。 步骤 2：载体构建 —— 慢病毒载体装载正常 IL2RG 功能基因 1.改造失活慢病毒（去除病毒致病、复制相关基因，仅保留基因递送元件）； 2.将完整、无突变的人正常 IL2RG cDNA插入慢病毒载体； 3.载体自带调控启动子，保证 IL2RG 基因仅在造血细胞中稳定表达，不会乱表达造成副作用。慢病毒优势：能整合进造血干细胞的基因组，细胞每分裂一次，修复后的 IL2RG 基因会同步传给子代细胞，实现终身稳定表达。 步骤 3：体外基因转导（核心修复环节） 1.解冻患者 CD34 + 造血干细胞，体外培养激活； 2.加入装载正常 IL2RG 的慢病毒载体，病毒结合干细胞细胞膜，将正常 IL2RG 基因送入细胞核，并整合到细胞染色体 DNA 中； 3.筛选、检测细胞：确认干细胞成功导入正常 IL2RG、细胞活力达标，无异常基因突变。此时细胞状态：患者自身造血干细胞，原本缺陷的 IL2RG 基因被外源正常功能拷贝补充，可以正常合成γc 蛋白。 步骤 4：清髓预处理 + 基因修复干细胞回输重建免疫 1.低剂量清髓化疗：用白消安等轻度清除患儿体内原有缺陷造血细胞，为修复后的干细胞腾出骨髓生存微环境； 2.静脉回输基因修复后的 CD34 + 造血干细胞； 3.细胞归巢骨髓定植，持续分化各类免疫细胞： ￮干细胞分裂分化出 T 细胞、B 细胞、NK 细胞、髓系细胞； ￮所有子代免疫细胞均携带正常 IL2RG 基因，持续合成 γc 蛋白； ￮6 类白介素信号通路全部恢复正常，T、B、NK 细胞正常发育、活化、产生抗体，完整重建全身免疫系统。 三、核心科学底层逻辑总结 1.缺陷补充逻辑疾病是「IL2RG 基因功能缺失」导致免疫通路瘫痪，疗法不敲除、不修改患者原有突变基因，而是额外导入一份正常 IL2RG 功能拷贝，属于基因替代 / 基因增补策略，区别于 CRISPR 基因编辑。 2.造血干细胞长效存续逻辑CD34 + 造血干细胞是终身造血源头，基因修饰后定植骨髓，源源不断分化出带正常基因的免疫细胞，一次输注，终身起效，无需反复给药。 3.自体细胞无排异逻辑全部使用患者自身细胞，彻底规避异体移植的移植物抗宿主病（GVHD），解决传统移植最大安全风险。 4.组织特异性表达逻辑载体启动子仅在造血谱系细胞激活 IL2RG 表达，不在肝脏、神经、肌肉等其他组织异常表达，降低脱靶、致癌风险。 四、关键安全性底层机制（该疗法设计层面规避风险） 1.慢病毒为复制缺陷型，进入细胞后无法产生完整病毒颗粒，不会造成人体病毒感染； 2.选用造血细胞特异性启动子，避免基因在非免疫细胞过表达引发癌变； 3.预处理采用低剂量清髓，降低儿童化疗毒性； 4.自体细胞无免疫排斥，无需长期免疫抑制剂。 五、行业定位补充（结合你之前的备案项目） 该项目是国内首个完成新规备案的造血干细胞离体基因替代疗法，属于严格意义上的基因治疗（不只是细胞治疗）：细胞仅作为基因递送载体，治疗核心是导入正常 IL2RG 基因、纠正单基因缺陷，和 CAR-T、TIL 这类 “改造免疫细胞抗癌” 的基因修饰细胞治疗底层靶点、应用场景完全不同，是专门针对先天性单基因罕见病的根治性 CGT 技术。 生物智能：在生物先进产业场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（NeuroAI）；实现生物产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。 生物产业+物理AI=生物智能 产业智能官：NeuroAI 加入知识星球“生物智能研究院”：自动化生物铸造厂OT技术（自动化+机器人+工艺+精益）和新一代IT技术（云计算+物联网+区块链+大数据+人工智能）深度融合，在场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（NeuroAI）；实现产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。 生物科学智能作为第四次工业革命的核心驱动力，将进一步释放历次科技革命和产业变革积蓄的巨大能量，并创造新的强大引擎；重构设计、生产、供应链和服务等经济活动各环节，形成从宏观到微观各领域的智能化新需求，催生新技术、新产品、新产业、新业态和新模式；引发经济结构重大变革，深刻改变人类生产生活方式和思维模式，实现社会生产力的整体跃升。 产业智能化技术分支用来的今天，从业者必须了解如何将生物科学智能（NeuroAI）全面渗入整个公司、产品、业务等商业场景中，利用生物科学智能（NeuroAI）形成数字化、网络化和智能化力量，实现行业的重新布局、企业的重新构建和焕然新生。 版权声明：产业智能官（ID：NeuroAI）发表的文章，除非确实无法确认，我们都会注明作者和来源，涉权请联系协商解决，联系、投稿邮箱：wolongzy@qq.com

818第三批备案背后的34家合作单位 2026年6月25日 818条例落地56天，第三批备案清单公布。34个项目，比前两批加起来还多。 前两批13个项目的合作单位我们已经逐个拆解过。第三批34个，同样逐一查了合作公司信息——有明确公开报道的10家，发起机构本身就是公司的14家，暂时没查到的10家。 先上表格，再逐个介绍。 总表 备案号 项目简称 发起机构 合作公司 000014 610c注射液-鼻咽癌 中山大学肿瘤防治中心 北京卡替(CHINEO)医疗技术有限公司 000015 610c注射液-肝胆肿瘤 北京协和医院 北京卡替(CHINEO)医疗技术有限公司 000016 脐带MSC+透明质酸-POI 齐鲁干细胞 齐鲁干细胞（自发起） 000017 Astem-101-糖尿病ED 昂昇生物 上海昂昇生物医药科技有限公司 000018 KRAS TCR-T-实体瘤 浙大一院 新景智源生物科技（苏州）有限公司 000019 电针+脐带MSC-子宫内膜 襄阳市中心医院 未查到 000020 格乐登赛-胶质母细胞瘤 惠盾生物 上海惠盾生物技术有限公司 000021 GK01细胞-实体瘤 北京肿瘤医院 北京极客基因科技有限公司（待确认） 000022 异体骨髓MSC-强直性脊柱炎 中山大学附属第八医院 未查到 000023 异体骨髓MSC-糖尿病认知障碍 中山大学附属第八医院 未查到 000024 脐带MSC-Alport综合征 北昊干细胞 北昊干细胞与再生医学研究院有限公司 000025 BCMA×GPRC5D CAR-NK-SLE 艾斯力创 无锡艾斯力创生物技术有限公司（药明系） 000026 ACT004-SLE 艾斯力创 无锡艾斯力创生物技术有限公司 000027 HCL001异体肝细胞-肝硬化 慧存医疗 上海慧存医疗科技有限公司 000028 人源性神经干细胞-缺血性卒中 安集协康 上海安集协康生物技术股份有限公司 000029 异体骨髓MSC-急性脑卒中 中山大学附属第三医院 未查到 000030 NK010-阿尔茨海默病 深圳市第三人民医院 上海恩凯细胞技术有限公司 000031 异体骨髓MSC-淀粉样脑血管病 中山大学附属第三医院 未查到 000032 IL2+NK-AML移植后复发 北京大学第一医院 未查到 000033 蛛网膜下腔脐带MSC-脊髓损伤 中山大学附属第三医院 未查到 000034 CAR-DC-扩张型心肌病 浙大二院 医院自主开发 000035 BGT007H-胰腺癌 百瑞生物 广州百瑞生物医药科技有限公司 000036 抗PD-1 CAR-T-非小细胞肺癌 北京大学第一医院 香港科技大学（学术合作） 000037 脐带MSC-酒精性肝硬化 烟台毓璜顶医院 未查到 000038 GLP-1+FGF21脂肪MSC-糖尿病 瑞金医院 北京吉源生物科技有限公司 000039 人源性神经干细胞-脊髓损伤 上海市同济医院 未查到 000040 牙髓MSC聚合体-牙髓再生 卡替(上海)生物 卡替（上海）生物技术有限公司 000041 IL2RG转导造血干细胞-SCID-X1 重庆医科大学附属儿童医院 医院自主开发（待确认） 000042 脐带MSC-系统性硬化症 康景生物 成都康景生物科技有限公司 000043 YS247树突状细胞-卵巢癌 艺升医学 北京艺升医学科技有限公司 000044 KRAS TCR-T-胰腺癌 浙大一院 新景智源生物科技（苏州）有限公司 000045 脐带MSC+激素-aGVHD 协和干细胞 协和干细胞基因工程有限公司 000046 YTS109-自身免疫性溶血性贫血 华夏英泰 华夏英泰（北京）生物技术有限公司 000047 YTS104-多发性骨髓瘤 华夏英泰 华夏英泰（北京）生物技术有限公司 合作单位逐个介绍 1. 北京卡替(CHINEO)医疗（#1/#2 610c注射液） 第三批有两个610c注射液项目——一个治鼻咽癌（中山大学肿瘤防治中心），一个治肝胆肿瘤（北京协和医院）。合作方都是卡替医疗。 610c是一种基因修饰的外周血来源TIL样细胞（ScTIL）。卡替医疗的核心技术就是ScTIL——从患者外周血中分离TIL样细胞，不需要手术取肿瘤组织，再通过基因修饰增强抗肿瘤活性。制备周期短，这是和传统TIL疗法的主要区别。 2025年9月，卡替医疗与协和医院赵海涛教授团队合作的ScTIL治疗晚期胆道肿瘤数据发表在Cell子刊Cell Reports Medicine上——中位OS从4.1个月延长到20.8个月（HR=0.27）。这个数据在实体瘤细胞治疗领域很有冲击力。 协和医院的610c肝胆肿瘤项目，PI是赵海涛教授团队。 2. 齐鲁干细胞（#3 脐带MSC+透明质酸治疗POI） 山东省脐血库，三胞集团旗下。前两批也有齐鲁干细胞的项目（NK细胞治疗神经母细胞瘤）。 这次是脐带间充质干细胞联合透明质酸，经阴道穿刺卵巢局部移植，治疗早发性卵巢功能不全（POI）。山东大学第二医院（齐鲁二院）是临床研究机构。 2026年1月齐鲁二院已启动该项目，6月通过818备案。山东省首个干细胞治疗POI项目。 3. 上海昂昇生物（#4 Astem-101治疗糖尿病合并ED） 公司官网（ancestorcell.com）明确写：Astem-101是国内首款获得卫健委临床研究备案和CDE IND受理的干细胞药物。 适应症选得很特别——2型糖尿病合并中、重度勃起功能障碍（ED）。不是常规的MSC适应症，但糖尿病ED确实没有好的治疗手段。 仁济医院是临床研究机构。 4. 新景智源（#5/#31 KRAS TCR-T） 第三批有两个KRAS TCR-T项目，都是浙大一院发起，合作方都是新景智源。一个是实体瘤（000018），一个是胰腺癌（000044）——同一平台不同适应症。 新景智源2020年在苏州成立，专注于实体瘤TCR-T。核心产品NW-301靶向KRAS G12V突变，2025年ESMO大会上公布了浙大一院合作的首次人体I期数据——ORR超42%，针对胰腺癌和结直肠癌。 KRAS长期被认为是小分子药物的"不可成药"靶点——蛋白表面光滑，缺乏传统小分子结合口袋。TCR-T通过MHC复合物识别绕过了这个问题，是目前攻克KRAS突变实体瘤最有希望的技术路线之一。新景智源在这个赛道上处于国内第一梯队。 融资：A+轮近2亿元，投资方包括元禾原点、远毅资本、格林美等。 5. 上海惠盾生物（#7 格乐登赛治疗胶质母细胞瘤） 惠盾生物（humtech.com.cn）是一家研发驱动型生物医药企业，位于上海杨浦区。 格乐登赛是其核心产品，用于新诊断胶质母细胞瘤（nGBM）——一种预后极差的脑肿瘤。2025年11月，该产品两项Ⅱ期临床试验获CDE批准，分别联合替莫唑胺治疗胶质母细胞瘤、联合PD-1单抗治疗肝细胞癌。 上海市第一人民医院是临床研究机构。 6. 北京极客基因（待确认）（#8 GK01细胞治疗实体瘤） GK01细胞注射液与极客基因的GK-01细胞注射液是同一产品——药融云、智慧芽、网易新闻均报道GK-01是极客基因的自体肿瘤反应性T细胞（TRT）产品。备案表和临床试验注册的命名有横杠差异，但产品一致。目前没有找到直接链接818备案号的报道。 2025年11月，GK01获批CDE临床试验默示许可（1类新药）。北京肿瘤医院（北京大学肿瘤医院）是临床研究机构。 7. 北昊干细胞（#11 脐带MSC治疗Alport综合征） 发起机构就是公司——北昊干细胞与再生医学研究院有限公司。 Alport综合征是一种遗传性肾病，目前没有特效治疗。MSC治疗Alport综合征在国内有早期临床数据，2024年有相关研究发表（Kidney International等期刊）。广州医科大学附属妇女儿童医疗中心是临床研究机构。 8. 无锡艾斯力创（#12/#13 CAR-NK治疗SLE） 两个项目——BCMA×GPRC5D CAR-NK（000025）和ACT004（000026），都是治疗系统性红斑狼疮（SLE），仁济医院是临床研究机构。 艾斯力创2023年在无锡成立，药明集团成员——天眼查明确写"公司作为无锡药明集团的成员"，企查查显示药明生物100%持股。 SLE方向的CAR-NK/CAR-T是近两年的热点，国内外多家企业在布局。艾斯力创背靠药明系，有CDMO和生产能力的优势。 9. 上海慧存医疗（#14 HCL001异体肝细胞治疗肝硬化） HCL001是一种同种异体肝细胞注射液——不是干细胞，是真正的肝细胞。用于失代偿期肝硬化。 2025年7月HCL001获批CDE临床默示许可（IND），9月启动I/II期临床试验。仁济医院是临床研究机构。 肝细胞移植是肝硬化治疗的一个方向，比肝移植门槛低，但技术难度在于异体肝细胞的存活和功能维持。 10. 上海安集协康（#15 人源性神经干细胞治疗缺血性卒中） 安集协康是国内较早做神经干细胞研发的企业，2019年就在中国临床试验注册中心登记了"人源性神经干细胞治疗缺血性卒中"的临床研究，当时招募60人。 这次通过818备案，适应症还是缺血性卒中。仁济医院是临床研究机构。 11. 上海恩凯细胞（#17 NK010治疗阿尔茨海默病） 2024年12月，深圳三院与恩凯细胞签署科研合作协议，探索NK细胞疗法在阿尔茨海默病等神经退行性疾病的临床价值。2026年5月，NK010注射液通过818备案。 恩凯细胞（简称：恩凯赛药）专注于NK细胞疗法，此前已在自身免疫性疾病领域有合作。这是NK细胞治疗神经退行性疾病的早期探索。 深圳三院赵宇主任医师/张政研究员牵头。 12. 浙大二院（#21 CAR-DC治疗扩张型心肌病） 这是第三批里唯一一个医院自主开发、Nature发表的项目。 2026年4月8日，浙大二院胡新央教授团队和徐洋教授团队在Nature发表论文——工程化树突状细胞（iCDC）干预策略，首次实现心脏病灶精准免疫调节。靶向FAP的免疫抑制性CAR-DC，用于终末期扩张型心肌病。 没有外部公司参与，技术完全来自医院自己的实验室。 13. 广州百瑞生物（#22 BGT007H治疗胰腺癌） 发起机构就是公司——广州百瑞生物医药科技有限公司。 BGT007H是创新细胞疗法，已在ICH GCP临床试验注册。此前百瑞生物还有EBV特异性T细胞（BGT-007）治疗鼻咽癌和结直肠癌的临床数据。 14. 北京吉源生物（#28 GLP-1+FGF21基因修饰MSC治疗糖尿病） 这个项目的发起机构写的是瑞金医院，但研发方是北京吉源生物科技有限公司。智慧芽、CHTV百姓健康等多家报道明确写"由北京吉源生物科技有限公司自主研发的国内首款基因修饰间充质干细胞药物"。 技术亮点：在脂肪间充质干细胞中同时表达GLP-1和FGF21两个因子——GLP-1降血糖，FGF21改善胰岛素抵抗。基因修饰MSC，不是普通的MSC。 瑞金医院是临床研究机构。 15. 华夏英泰（#33/#34 STAR-T治疗自身免疫病/骨髓瘤） 前两批已有华夏英泰的项目（YTS109治疗儿童自身免疫病）。第三批又来了两个——YTS109治疗自身免疫性溶血性贫血（000046），YTS104治疗多发性骨髓瘤（000047）。都是中国医学科学院血液病医院。 YTS104靶向LILRB4，2024年1月已获批CDE临床默示许可。YTS109是通用型STAR-T，靶向CD19。 华夏英泰在血液病和自身免疫领域的布局越来越密。 其他值得关注的项目 安集协康（#15） 和 上海同济医院（#26） 都在做神经干细胞，一个治缺血性卒中，一个治脊髓损伤。中枢神经系统修复方向在第三批有两个项目。 成都康景生物（#29） 脐带MSC治疗系统性硬化症——四川省首个干细胞治疗罕见病项目，华西医院合作。2025年9月启动临床研究（818条例实施前已备案）。 卡替(上海)生物（#27） 牙髓MSC聚合体再生牙髓——王松灵院士团队的技术，牙髓坏死恒牙再生。牙科方向的干细胞应用。 重医附属儿童医院（#28） IL2RG转导造血干细胞治疗SCID-X1——国内首个X连锁重症联合免疫缺陷病基因治疗临床试验，2024年6月启动。罕见病基因治疗，医院自主开发的可能性大。 几个观察 技术路线比前两批更分散。 前两批13个项目以MSC和CAR-T/CAR-M为主。第三批34个，新增了TCR-T（新景智源）、CAR-NK（艾斯力创）、CAR-DC（浙大二院）、树突状细胞（艺升医学）、基因修饰MSC（吉源生物）、神经干细胞（安集协康/同济医院）、牙髓MSC（卡替上海）、异体肝细胞（慧存医疗）——主流技术路线基本覆盖，仍缺iPSC来源细胞、γδT细胞等方向。 MSC仍然是最大的单一体。 34个项目中，MSC相关（含骨髓MSC、脐带MSC、脂肪MSC、牙髓MSC、羊膜上皮）占了12个以上。但和前两批不同的是，第三批的MSC开始往基因修饰方向走（吉源生物的GLP-1+FGF21），不再只是"原装"MSC。 自免方向集中爆发。 华夏英泰两个（溶血性贫血+骨髓瘤），艾斯力创两个（SLE），加上前两批的华夏英泰YTS109——自免方向在三批中至少有5个项目。 中山大学系统贡献了6个项目。 中山大学附属第三医院4个（#29急性脑卒中、#31淀粉样脑血管病、#33脊髓损伤、#16急性脑卒中），中山大学附属第八医院2个（#22强直性脊柱炎、#23糖尿病认知障碍），中山大学肿瘤防治中心1个（#14鼻咽癌）。但除了肿瘤防治中心的610c有明确合作公司外，其他几个都没有查到外部合作方。 信息缺口比前两批大。 10个项目没有查到合作公司，占比29%。主要是中山大学附属第三/第八医院的MSC项目和几个独立医院项目。大概率有MSC供应商，但没有公开报道。 信息来源：各公司官网、公开报道、818备案公告、CDE IND受理信息、中国临床试验注册中心、天眼查、企查查、药融云、智慧芽。