Elebsiran

“医生，GSK836一针到底要多少钱？”在得知那款备受瞩目的进口乙肝新药已在国内提交上市申请后，45岁的患者老陈（化名）迫不及待地询问。医生沉默了几秒，谨慎地估算：“按照国际同类创新生物药的价格，一个完整疗程（24周）可能要二三十万，而且刚上市大概率不进医保。”老陈的心瞬间凉了半截。他吃了十年恩替卡韦，月薪不过五千，这笔天价治疗费对他而言如同天文数字。然而，医生话锋一转：“不过别灰心，我们自己的‘武器’也快来了。国产的治疗性乙肝疫苗TVAX-008已经启动三期临床，业内预估，未来一针可能只要两三千元。”老陈黯淡的眼神重新亮起了光。 老陈听到的TVAX-008，正是中国自主研发、获得国家药监局“突破性疗法”认证的治疗性乙肝疫苗。与需要每周皮下注射、作用机制相对单一的进口反义寡核苷酸药物（如GSK836）不同，治疗性疫苗的设计理念更为巧妙：它并非直接攻击病毒，而是像一位高明的“免疫教官”，通过包含乙肝表面抗原和核心抗原的多靶点设计，精准训练和唤醒患者自身因长期感染而“疲惫”或“沉睡”的免疫系统，让它们重新识别并高效清除病毒。这种从“外部援助”到“激活内力”的根本性转变，被认为是实现停药后长期控制、达成“功能性治愈”的关键。 就在进口药GSK836加速审批的同时，国产乙肝新药管线已呈现“百花齐放”的态势。除了TVAX-008，另一款国产反义寡核苷酸药物AHB-137的数据同样惊艳。其II期临床结果显示，经300mg剂量治疗24周后，69%的患者实现乙肝表面抗原清除；更令人振奋的是，停药24周后，仍有39%的患者能维持治愈状态。此外，腾盛博药的治疗性疫苗BRII-179与siRNA药物Elebsiran等序贯联合用药，在48周治疗结束时，HBsAg阴转率超过了40%。这些扎实的数据表明，国产“治愈药”不仅在追赶，更在部分领域形成了自己的特色与优势。 然而，最触动数千万中国乙肝患者心弦的，或许是那道巨大的“价格鸿沟”。进口创新药GSK836，作为全球首个冲击乙肝功能性治愈的明星产品，其研发成本高昂，定价必然向国际看齐。参考其他领域刚上市的进口生物制剂，一个疗程费用达到二三十万元人民币并不罕见。这对于普通工薪阶层和广大基层患者而言，无疑是难以承受之重。尽管未来可能通过国家医保谈判降价，但过程漫长，且初始自付比例依然不低。 反观国产治疗性疫苗，其价格优势源于多个层面。首先，本土研发避免了高昂的专利授权费用和跨国运营成本。其次，生产工艺一旦成熟，规模化生产成本可控。更重要的是，作为国家重大传染病防治领域的创新药，它承载着让更多患者“用得上、用得起”的社会使命。业内基于研发投入、生产成本和药物经济学评估预测，TVAX-008等国产疫苗未来上市后，单针价格有望控制在数千元，一个完整疗程的费用可能仅为进口药的十分之一甚至更低。这不仅仅是数字的差异，更是生命希望的可及性。 这场“价格革命”的背后，是中国医药创新生态的深刻变迁。从过去仿制跟随，到如今在乙肝等重大疾病领域与国际巨头同台竞技、甚至探索差异化路径，中国药企正展现出强大的研发实力和成本控制能力。国家药品审评中心（CDE）的优先审评、突破性疗法等加速政策，也为国产创新药快速上市提供了绿色通道。当“天价药”与“亲民药”同时摆在患者面前，选择的天平将不仅仅倾向疗效，更会倾向生命的尊严与公平。 当然，价格亲民不等于疗效打折。国产治疗性疫苗要真正赢得医生和患者的信任，必须用严谨的三期临床试验数据说话。TVAX-008的三期研究计划在全国61家医院招募864名患者，这将为评估其安全性和有效性提供坚实证据。科学的道路上没有捷径，唯有扎实的数据，才能让“中国制造”的治愈希望，稳稳地托起患者的未来。 展望未来，乙肝治疗格局很可能走向“分层与联合”。对于经济条件优越、追求最新疗法的患者，进口药GSK836提供了前沿选择。而对于更广大的普通患者，国产治疗性疫苗将成为实现治愈梦想的“基石”。更理想的模式可能是“强强联合”：先用口服抗病毒药压制病毒载量，再用国产疫苗激活免疫系统，形成“组合拳”，以更低的综合成本，追求更高的治愈率。这或许才是符合中国国情的乙肝治愈之路。 当治愈的曙光第一次照进现实，我们却面临一个残酷的选择：是仰望少数人才能触及的“天价希望”，还是拥抱大多数人触手可及的“平民福音”？国产治疗性疫苗的崛起，不仅是一场技术竞赛，更是一次关于医疗公平的价值拷问。它让我们思考，医学进步的终极目标，究竟是打造少数精英的“奢侈品”，还是普惠大众的“必需品”？ 你认为，在乙肝“治愈药”的竞争中，国家医保政策应该优先支持并快速纳入价格更亲民的国产创新药，还是应该坚持“疗效优先”原则，等待进口药更长期的临床数据？如果有一款国产新药价格仅为进口药的十分之一，但治愈率数据略低几个百分点，作为患者或家属，你会如何权衡与选择？欢迎在评论区分享你的真实想法。

2026年3月6日，由触界生物主办召开的第六届小核酸药物开发大会（简称“RNA2026”）在苏州顺利闭门。本次大会为新春首场聚焦于小核酸药物开发的行业盛会，会议吸引近千人莅临现场交流。超40位学术与产业领袖通过主题报告、圆桌讨论、展台成果展示、融资路演等多元化形式传递小核酸药物开发产业热点与技术前沿。会议的成功召开，搭建了高效、专业、开放的产学研用交流平台，为推动中国小核酸药物技术突破与行业高质量发展注入了新动能。 至此，RNA2026圆满收官。未来，触界生物将继续深耕小核酸领域，持续搭建行业交流桥梁，与各界伙伴携手，共促中国小核酸药物创新与产业升级。以下为会议现场视频、照片与干货分享内容回顾： A会场 差异布局,破局内卷 演讲题目：解锁不可成药靶点小激活RNA，开辟减脂新策略 演讲嘉宾：谢文凯，中美瑞康，首席战略官&知识产权副总裁 纪要：本次演讲由中美瑞康谢文凯分享，聚焦小核酸药物蓝海市场，指出传统肝靶向 siRNA 赛道拥挤，saRNA（小激活RNA） 凭借基因激活机制开辟新方向。公司核心LiCO™递送平台可高效靶向肝外脂肪、肌肉等组织，实现长效给药。基于此研发的RAG-24（UCP1-saRNA） 能激活产热基因，将白色脂肪转为棕色脂肪以增加能量消耗，对比GLP-1类药物，具备减脂不减肌、无明显反弹、给药间隔长等优势，临床前研究显示体重控制、降糖、减脂效果显著，是全球首创的差异化减脂新疗法。 演讲题目：靶向肿瘤干性蛋白降解的嵌合核酸药物研发 演讲嘉宾：汤新景，北京大学，教授 纪要：本演讲聚焦靶向肿瘤干性蛋白降解的嵌合核酸药物研发，以肿瘤干细胞为核心靶点，结合核酸药物精准基因调控与蛋白降解技术优势，构建新型嵌合核酸分子。通过特异性识别并降解维持肿瘤干性的关键蛋白，抑制肿瘤启动、侵袭与耐药，实现更彻底的抗肿瘤效果。该药物兼具靶向性强、安全性高、不易耐药特点，为攻克难治性实体瘤提供全新策略。 演讲题目：首款抗FXl的siRNA药物Vortoisiran的临床早期研究 演讲嘉宾：高山，瑞博生物，高级副总裁&首席科学家 纪要：本演讲为全球首款靶向FXI的siRNA药物Vortoisiran的早期临床探索，通过RNAi机制特异性沉默凝血因子 XI 表达，实现长效抗凝。早期结果显示，该药可显著降低FXI水平，药效持久、给药间隔长，出血风险低于传统抗凝药，安全性与耐受性良好。其为血栓栓塞性疾病提供了长效、低出血的全新siRNA治疗方案，临床转化价值突出。 演讲题目：小核酸药物在肥胖疾病中的研发进展 演讲嘉宾：王艳辉，信达生物，核酸药物副总监&siRNA药物发现负责人 纪要：小核酸药物在肥胖领域已从基础研究迈向临床转化，主要以siRNA为核心，靶向代谢调控、脂肪生成、炎症等肥胖相关通路，通过高效沉默致病基因实现减重与代谢改善。多款候选药物显示出减脂不减肌、长效、低毒优势，部分已进入早期临床，有望突破传统减肥药耐受与反弹瓶颈，为肥胖及合并代谢疾病提供全新治疗方向。 演讲题目：Antisense make sense 演讲嘉宾：王海盛，思合基因，创始人&CEO 纪要：王海盛分享反义核酸（ASO）药物的技术价值与研发进展。ASO作为第三代新药，可攻克传统小分子难以靶向的 “不可成药靶点”，拥有基因沉默、剪接调控、信号通路调控三大核心机制，已上市多款重磅药物。演讲梳理全球ASO药物迭代与临床突破，指出国内ASO研发面临修饰、递送、免疫毒性等技术瓶颈。思合基因搭建ClinASO AI 设计、SicaChemistry修饰、SicaDelivery递送三大平台，布局乙肝、心衰、眼科、肾病、脑损伤等管线，核心品种SG12乙肝、心衰项目药效优于国际同类，致力于打造国内领先ASO创新药体系。 演讲题目：AOC药物--核酸药物差异化竞争的下一个黄金赛道 演讲嘉宾：赵成江，佑嘉生物，联合创始人&CTO&核酸药物研究院院长 纪要：AOC药物作为抗体--核酸偶联物，凭借抗体的精准靶向与核酸药物的高效基因调控双重优势，成为核酸药物差异化竞争的核心方向。它突破传统核酸药物递送局限，实现肝外组织高效靶向，显著提升疗效、降低脱靶毒性，覆盖肌肉、神经、肿瘤等更多适应症。在技术迭代与临床需求驱动下，AOC药物已成为核酸领域下一个黄金赛道。 演讲题目：开拓ASO成药性--从传统设计到新图景 演讲嘉宾：陈盛培，硬核酸生物，创始人&首席执行官 纪要：围绕ASO成药性升级展开，从传统Gapmer、剪接调控设计，拓展至化学修饰、AI序列优化、新型递送与多组织靶向的全新图景。通过突破稳定性、免疫毒性、跨膜递送三大瓶颈，拓展肝外CNS适应症，实现从 “下调蛋白” 到 “精准调控RNA” 的跨越，大幅提升成药性与临床价值，打开ASO药物全新开发空间。 演讲题目：多靶点SiRNA分子的在常见慢病治疗中的创新探索 演讲嘉宾：万金桥，先衍生物，董事长兼总经理 纪要：万金桥介绍了多靶点siRNA在慢病领域的创新应用。慢病多药联用存在副作用与依从性难题，多靶点siRNA可单分子同步干预多通路，实现1+1>2疗效。公司自研DIRECT单分子双靶技术，优化连接子设计，解决稳定性与剪切平衡难题，在小鼠与食蟹猴模型中，双靶点沉默效率媲美混合制剂。核心产品LDR1209（PCSK9+Lp (a)）实现强效持久降脂，优于单药联用。技术已拓展至肝、CNS、脂肪组织，布局降脂、降压、减重等管线，为心血管与代谢慢病提供全新解决方案。 演讲题目：寡核苷酸产业化过程中面临的挑战和应对策略 演讲嘉宾：赵建华，威立特尔，CBO 纪要：赵建华系统分析寡核苷酸药物产业化痛点与解决方案。当前小核酸行业高速增长，但面临递送瓶颈、化学修饰复杂、供应链卡脖子、质控难度大、成本高五大核心挑战。递送方面，肝外靶向与内吞体逃逸仍待突破；供应链上，高端单体、合成设备依赖进口，专利壁垒显著；质控上面临杂质多、纯度要求严苛问题。威立特尔搭建一站式CRDMO平台，提供从工艺开发、分析质控到GMP生产全链条服务，优化合成与偶联技术，推进原料与设备国产化，助力寡核苷酸药物高效、合规、低成本实现产业化落地。 演讲题目：抗肿瘤寡核苷酸药物HC016 演讲嘉宾：白俊，海昶生物，核酸研究部负责人 纪要：白俊介绍了自主研发的抗肿瘤寡核苷酸药物HC016（Qtolimod）。该药为C 型CpG寡核苷酸，采用公司自主QTsome™脂质纳米递送平台，通过TLR9通路强效激活先天与适应性免疫。临床前研究显示，HC016在肿瘤部位滞留时间长、局部免疫激活显著、全身细胞因子风暴风险低，可使小鼠肿瘤100% 完全消退并防止复发，抑制转移，疗效优于PD-1抗体与同类临床药物。目前已获美国IND批准，国内进入I期临床，适应症覆盖骨肉瘤、膀胱癌、实体瘤，未来可联合免疫/化疗/放疗拓展更广应用。 演讲题目：AI Applications in Multi-omics Data integration and Drug Development 演讲嘉宾：刘兴军，美国强生，首席科学家 纪要：刘兴军介绍了AI在多组学整合与新药研发中的核心应用。人类遗传数据可显著提升药物获批率，基于UK Biobank、FinnGen等大规模生物样本库，AI可高效挖掘疾病靶点、优化临床试验设计。演讲重点展示AI驱动的RNAi药物开发平台，实现 siRNA序列设计、化学修饰、递送优化与脱靶预测全流程智能化，大幅降低成本、缩短周期。同时，AI用于肿瘤新抗原筛选、个性化疫苗设计与免疫治疗优化，结合多组学与大模型构建闭环研发体系。AI正成为药物研发的核心基础设施，全面提速靶点发现、核酸药物与肿瘤疫苗开发。 演讲题目：小核酸药物在神经系统的应用与发展 演讲嘉宾：高杰，安龙生物，副总裁 纪要：高杰了介绍小核酸药物在神经系统疾病的应用进展。小核酸具备研发周期短、长效、高成功率等优势，已成为神经疾病治疗新方向。ASO已有Spinraza、Qalsody 等神经药物上市，siRNA通过C16、AOC、TRiMT等递送平台实现CNS靶向，单次给药可长期抑制靶点，覆盖阿尔茨海默、帕金森、亨廷顿、癫痫等疾病。安龙生物自主研发eX-ANOG™肝外递送平台，中枢与外周神经递送效果优于国际同类，管线布局AD、HTT、癫痫、CMT等神经疾病，同时拓展高血压、乙肝等领域，致力于打造领先的神经小核酸创新药体系。 演讲题目：肝外递送平台技术的突破扩大寡核苷酸药物在慢病中的应用 演讲嘉宾：王丽娟，信立泰药业，化学药首席科学官 纪要：王丽娟介绍了肝外递送技术突破对慢病寡核苷酸药物的推动价值。寡核苷酸具备长效、高依从性、广靶点等优势，契合慢病治疗需求，但传统肝靶向限制应用。目前脂肪酸偶联、AOC抗体偶联、多肽、LNP等肝外递送技术快速突破，可实现 CNS、肌肉、脂肪、肾脏、肺部等多组织精准靶向，已在阿尔茨海默、肥胖、肾病等领域验证药效。信立泰搭建多元化小核酸平台，布局肝内与肝外双管线，覆盖高血压、血脂异常、NASH、肥胖、神经疾病等慢病，以递送创新拓展寡核苷酸在慢病的广阔应用空间。 演讲题目：寡核苷酸药物在慢性疾病治疗中的应用 演讲嘉宾：黄泽傲，悦康药业，寡核苷酸疗法研发负责人 纪要：黄泽傲介绍了寡核苷酸药物在慢病领域的应用与研发进展。寡核苷酸具备靶点广、长效、高特异性、研发成功率高等优势，可突破传统药物 “不可成药” 限制，契合心血管、代谢、神经、乙肝等慢病治疗需求。目前GalNAc肝靶向技术成熟，多款 siRNA/ASO药物在降脂、降压、降糖、减重、抗凝、乙肝治愈等方向取得临床突破。悦康药业搭建自主GalNAc递送平台与全流程核酸研发体系，布局PCSK9、AGT、Lp (a)、FXI、HBV等核心管线，多款产品进入临床阶段，药效与安全性表现优异，致力于以小核酸技术解决慢病未满足需求。 演讲题目：RNAi与溶瘤病毒药物开发的交叉研究 演讲嘉宾：齐烨，新生进化医疗，CEO 纪要：齐烨介绍了基于进化医学的RNAi联合溶瘤病毒创新抗癌路线。团队原创发现植物来源RDR 蛋白可修复肿瘤细胞miRNA 3’端截断缺陷，恢复抑癌基因沉默、诱导癌细胞凋亡。公司将RDR基因搭载于溶瘤腺病毒EC001，形成 “溶瘤病毒+RNAi” 全新范式，兼具肿瘤特异性复制杀伤与免疫激活双重作用。临床前显示EC001 对膀胱癌抑瘤率达85.81%，安全性良好。该技术区别于传统小核酸与溶瘤病毒，广谱抗耐药、适用泛癌种，首个适应症聚焦膀胱癌，计划 2026年启动临床，开辟肿瘤治疗新赛道。 演讲题目：SiRNA的自组装外泌体递送在中枢神经系统疾病治疗中的应用 演讲嘉宾：孟夏，艾码生物，联合创始人&CEO 纪要：孟夏介绍了IVSA体内自组装外泌体递送技术，突破小核酸 CNS 递送难题。该技术源于南京大学原创发现，模拟天然miRNA分泌机制，在体内自组装外泌体装载 siRNA，静脉给药即可跨越血脑屏障，靶向中枢神经。核心产品ER2001治疗亨廷顿舞蹈症，已获中美IND批准，IIT临床显示可显著降低mHTT水平、快速改善运动评分，疗效与安全性优于ASO、基因疗法等竞品。该平台具备无创、高靶向、低免疫原、长效稳定优势，可拓展至多种神经疾病，为CNS小核酸药物提供全新递送方案。 演讲题目：小核酸肝靶向递送系统差异化布局 演讲嘉宾：马兴华，宁波大学，副教授 纪要：马兴华介绍了小核酸肝靶向递送技术的差异化布局。当前小核酸行业高速发展，递送系统是核心壁垒，GalNAc与LNP主导肝靶向，AOC、C16、多肽等肝外技术快速崛起。公司聚焦新一代代谢稳定型 GalNAc，通过异头碳修饰突破传统 β-O - 糖苷键易降解瓶颈，提升递送效率与药效持久性，自研AmGalNAc平台抑制率优于 L96等主流产品。同时搭建高效液相合成工艺，降低成本、简化CMC。睿格纳以差异化GalNAc肝靶向为核心，同步布局化学修饰与肝外递送，构建高壁垒、低成本、高效率的小核酸药物开发体系。 演讲题目：微小RNA(miRNA)能够成药吗? 演讲嘉宾：李浩，康龙化成，CMO 纪要：李浩围绕miRNA成药性展开系统分析。miRNA因多靶点调控特性，早期临床多因毒性、脱靶终止，但Obefazimod已在溃疡性结肠炎III期成功，验证miRNA成药潜力。当前主要路径为 mimic 模拟物、antagomir 抑制剂与增强剂，递送依赖 LNA、LNP、外泌体优化。公司原创LIVIUS 技术，通过miRNA实现细胞重编程与逆转化，可将癌细胞逆转为正常细胞，在肝癌、胰腺癌等模型抑瘤率超 85%，并开发脱发、特应性皮炎产品。miRNA成药已突破瓶颈，在肿瘤、再生、慢病领域具备广阔前景。 B会场 绕不开的递送-不断优化,不断突破 演讲题目：Engineered exosome-shRNA therapeutics for CNS disearses 演讲嘉宾：吴庭鹤，科恩里斯，创始人&首席执行官 纪要：吴庭鹤的分享，聚焦中枢神经系统疾病核酸药物递送难题。血脑屏障是核心瓶颈，现有递送方案均存在局限，公司研发工程化外泌体-shRNA平台，通过结构导向的生物发生工程，实现shRNA内源高效装载，可无创穿透血脑屏障、靶向神经元并实现基因沉默。该平台具备无创给药、可重复给药、成本低、GMP可放大等优势，体内实验显示脑部基因敲低效果显著，适合慢性中枢疾病治疗。目前平台已达临床前成熟阶段，正寻求合作推进中枢RNA疗法开发。 演讲题目：肝外递送siRNA新技术 演讲嘉宾：余健秀，上海高洛希生物创始人，上海交通大学特聘教授 纪要：肝外递送siRNA新技术以LiCO™脂质缀合递送平台为核心，突破传统siRNA仅能肝靶向的局限，可高效将siRNA递送至肌肉、心脏、脂肪等肝外组织，活性持久达 6–9 个月。搭配saRNA激活机制，精准靶向脂肪等组织实现长效减脂，解决给药频繁、肌肉流失等痛点，开辟小核酸药物肝外治疗新赛道。 演讲题目：小核酸药肝外递送思考 演讲嘉宾：徐军，竣莅医药，创始人 纪要：徐军围绕小核酸药物肝外递送展开分析，指出小核酸因靶点广、安全、长效、开发效率高、市场增长快，成为新药开发主流。已上市siRNA均为肝靶向，肝外递送效率是行业核心瓶颈，面临胞外降解、胞内滞留、无高效靶向系统等多重障碍。目前主流技术通过疏水修饰结合白蛋白延长半衰期以实现肝外递送，行业仍在探索突破。演讲提出新思路：跳出器官靶向局限，针对泛表达靶点开发，并肯定肝外递送具备可行性，为小核酸拓展至代谢、神经等领域提供方向。 演讲题目：神经系统小核酸递送技术及产品开发 演讲嘉宾：郭炜，中国药科大学，教授 纪要：郭炜教授分享了神经系统小核酸药物研发进展。神经疾病市场大、需求未满足，但传统药物疗效有限，小核酸精准调控基因，成为重要方向。核心瓶颈是血脑屏障递送，目前AOC、抗体偶联、AAV衣壳工程等技术快速发展，大额交易频发。团队搭建跨血脑屏障递送、小核酸化学、AAV载体、AI辅助设计全链条平台，布局 siRNA、AOC、AAV-miRNA等管线，覆盖神经退行性疾病、抑郁症等。计划成立平台公司推进成果转化，走技术授权+产品开发+产业化路径。 演讲题目：siRNA非肝递送的关键技术挑战 演讲嘉宾：黄毅，国为医药，创新药事业部总经理 纪要：黄毅围绕siRNA肝外递送展开分享，全球小核酸药物市场高速增长，但已上市产品多集中于肝脏靶向，肝外递送是行业核心瓶颈。演讲系统分析了CNS、眼、皮肤、肾、心脏、肺等多组织递送的技术难点，指出递送、稳定性、免疫原性等关键挑战。团队建立AI + 多组学的siRNA研发平台，重点布局肺部递送，优化化学修饰与雾化吸入制剂，开发多款呼吸系统、心血管、肾病领域siRNA管线。同时提供高纯度核酸中间体原料，兼顾安全性与产业化，致力于突破肝外递送技术壁垒。 演讲题目：GalAhead递送平台的优势和研究进展 演讲嘉宾：田伟伟，圣诺医药，集团研发副总裁&苏州总经理 纪要：田伟伟介绍了新一代GalNAc 2.0递送平台GalAhead，包含单靶点mxRNA与双靶点muRNA两种核心结构，具备脱靶效应低、CMC简化、成本低、专利壁垒强等优势。该平台实现高效肝脏靶向递送，单次给药长效持久。核心产品STP122G（抗血栓）I 期临床显示剂量依赖性疗效，安全性良好；STP237G可同时沉默AGT与 APOC3双靶点；STP125G在动物模型中降脂效果显著。平台已推进多款代谢、抗凝适应症管线，兼具临床价值与产业化优势，为RNAi药物提供更优递送解决方案。 B会场 临床转化基石:临床前研究 &CMC 工艺 演讲题目：小核酸药物简介，原料药工艺,生产及质量控制 演讲嘉宾：李青，迪赛诺医药小核酸CDMO负责人、天津法尔玛CEO 纪要：李青围绕小核酸药物全链条研发生产展开分享，讲解小核酸作用机制、理性序列设计与结构修饰方案，通过2’-F、2’-OMe、PS等修饰提升稳定性、降低脱靶与免疫原性。介绍固相合成、氨解脱保护、纯化、冻干等原料药工艺，明确各环节关键控制点。系统阐述小核酸结构鉴定、理化检测、杂质研究与放行标准，覆盖基因毒、工艺、降解等杂质分类管控。公司具备GMP生产与质量控制能力，提供从分子设计到商业化生产的一站式CDMO/CMO服务，推动小核酸药物产业化落地。 演讲题目：siRNA药物开发策略--“X”源于设计 演讲嘉宾：王宝珠，润佳医药，CMC高级总监 纪要：王宝珠分享了siRNA药物早期CMC开发策略，以质量源于设计（QbD）为核心，贯穿研发全周期。首先梳理2025年全球小核酸获批、临床及合作进展，明确siRNA介于小分子与生物药间的监管定位。解析分子修饰、递送屏障等开发难点，结合 FDA/EMA/CDE 最新指与 OSWG、EPOC行业共识，建立 QTPP→CQA→CMC 管控体系。从申报、项目、药品质量三维度落地设计理念，明确纯度、杂质、内毒素等放行标准，结合连续合成、智能控制等技术，提供合规、可放大、风险可控的siRNA早期CMC全流程方案。 演讲题目：基于小核酸的新模态药物研发技术介绍 演讲嘉宾：马兴泉，上海睿智医药，联席总裁 纪要：睿智医药具备24年新药研发经验，搭建一站式CRO/CDMO 平台，聚焦小核酸递送、化学修饰、新模态偶联。针对核酸酶降解、递送效率低、肝外靶向难等痛点，开发新型核苷酸单体、微流控合成、XODC偶联技术，实现高纯度siRNA/ASO高效制备。重点布局AOC、Bis-RNAi、CpG-AOC等新模态，拥有自主Linker与偶联平台，可完成DAR1精准偶联。提供从序列设计、修饰优化、偶联制备到体内PK/PD 评价的全流程服务，助力小核酸肝外靶向与新模态药物快速推进。 演讲题目：药用siRNA序列优化中的核苷结构修饰 演讲嘉宾：王鹏，南方医科大学，讲席教授 纪要：王鹏教授系统讲解了药用siRNA核苷结构修饰与序列优化。演讲先介绍小核酸药物行业格局、研发流程与核心瓶颈，指出核苷修饰是siRNA成药关键。重点阐述磷酸骨架、核糖、碱基三大修饰方向，详解 LNA、EVP、exNA 等主流修饰的作用与位点选择原则，结合模块化设计提升稳定性、降低脱靶与免疫原性。团队开发exTNA等新型非天然核酸，突破专利壁垒；同时研发糖脂替代PEG的新型LNP递送系统，实现脾脏靶向与重复注射安全。分享在线设计工具，为siRNA高效成药提供完整修饰与递送方案。 演讲题目：小核酸双靶和递送技术研究进展 演讲嘉宾：刘国成，轩竹生物，小核酸CSO 纪要：刘国成分享了小核酸双靶点与递送技术最新进展。全球小核酸交易火热，双靶 siRNA（Bis-RNAi）可同时沉默两个靶点，提升疗效与适应症覆盖，采用单链 / 双链连接设计，可裂解连接子活性更优，且免疫原性低、安全性良好。递送方面，GalNAc主导肝靶向，第三代肝外技术（脂质偶联、POC、AOC）快速崛起，AOC1001进入临床III期实现肌肉靶向，CNS递送从鞘内转向皮下给药。演讲系统梳理双靶设计原则、肝外递送路线与临床管线，指明小核酸向慢病、肿瘤、神经疾病拓展的方向。 演讲题目：糖链合成与糖基化修饰--赋能下一代小核酸药物 演讲嘉宾：焦思明，中科合生，创始合伙人 & CEO 纪要：焦思明介绍了糖基化修饰对小核酸药物的关键赋能作用。小核酸药物市场高速增长，但面临递送、稳定性、免疫原性等瓶颈，糖基化修饰可提升靶向性、稳定性、生物利用度并降低免疫原性，GalNAc已成为肝靶向金标准。糖链合成难度高，公司依托ivBT体外生物转化与多酶催化平台，搭建超100种酶模块的糖链编辑工具箱，实现精准、规模化、低成本制备。平台可用于小核酸糖基偶联、ADC优化、细胞治疗与疫苗佐剂开发，提供从合成、分析到药效的一站式解决方案，助力下一代小核酸药物突破。 演讲题目：Clinical development of siRNA elebsiran for HBV functional cure 演讲嘉宾：曹轲，腾盛博药，Associate Director of Business Development and Clinical Research 纪要：本次演讲介绍了Elebsiran（BRII-835）治疗慢性乙肝的临床进展。Elebsiran 是GalNAc偶联的 ESC+修饰siRNA，靶向HBV保守区域，大幅降低肝脏毒性，可强效沉默 HBsAg等病毒抗原。单药能显著降低HBsAg，但难以实现持久清除；联合PEG-IFNα治疗约48周，HBsAg清除率达20%–30%，停药24周持久清除率约 15%。与PEG-IFNα 单用相比，联合方案使持久清除率提升约5倍。联合治疗可诱导HBV特异性免疫应答，anti-HBs阳性人群获益更显著。演讲证实siRNA联合免疫调节剂是乙肝功能性治愈的关键方向。 演讲题目：双靶点平台技术和药物的开发 演讲嘉宾：何新军，时安生物，生物VP 纪要：何新军介绍了公司核心技术与管线，聚焦siRNA双靶与肝外递送两大创新方向。公司自主研发Stork-W 双靶siRNA平台，通过专用连接子实现单分子双靶点抑制，药效协同且成本更低，性能优于国际同类平台。核心产品SA1211为全球首个进入临床的单分子双靶siRNA，同时靶向HBx与PD-L1，兼具抗病毒与免疫激活作用，小鼠模型实现乙肝功能性治愈且不反弹。公司还布局脂肪递送ALK7减肥等管线，双靶与肝外技术国内领先、全球前列，致力于代谢、乙肝等领域的FIC/BIC小核酸药物。 演讲题目：First-in-Class新型mRNA免疫调节剂CG-1999在小鼠乙肝模型中实现了乙肝病毒的完全清除 演讲嘉宾：陈小五，柯君医药，化学副总裁 纪要：陈小五介绍了全球首创mRNA免疫调节剂CG-1999（IM1），用于乙肝功能性治愈。直接抗病毒方案治愈率低，免疫调节是关键。IM1可强效激活体液与细胞免疫，在高病毒载量小鼠模型中，联合恩替卡韦（ETV）与siRNA（Vir-2218）/ASO（Bepirovirsen）用药，能持续清除 HBsAg、HBV DNA/RNA，肝脏HBcAg显著清除且停药后无反弹。研究显示IM1可诱导特异性HBV-T细胞应答，效果优于预防性疫苗。该mRNA免疫调节剂为突破慢性乙肝功能性治愈瓶颈提供全新方案，具备重大临床转化价值。 演讲题目：创新驱动的下一代小核酸药物研发 演讲嘉宾：李海涛，炫景生物，首席技术官 & 联合创始人 纪要：李海涛介绍了公司以创新技术打造下一代小核酸药物。当前小核酸行业高速增长，化学修饰与递送是核心壁垒。公司搭建AI设计、化学修饰、LICOD递送三大平台，拥有自主RICMO修饰体系与肝 / 肾 / 脂肪等肝外靶向技术，MultaCOD™支持双靶点高效抑制。已验证多款肝外递送载体，安全性与活性优于同类。管线布局补体、代谢、肾病等领域，多款项目处于全球第一梯队，主打FIC/BIC差异化。炫景生物聚焦肝外递送，以原始创新推动小核酸从罕见病向常见病拓展，具备全球竞争力。 演讲题目：基于microRNA的小核酸药物研发策略及案例分析 演讲嘉宾：费嘉，暨南大学教授,广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任，广州安镝声生物联合创始人 纪要：费嘉教授系统介绍了miRNA小核酸药物研发进展。miRNA因调控多基因、适配多基因疾病，成为新药研发重要方向，2024 年获诺奖认可，全球首个口服miRNA 药物Obefazimod三期成功。演讲梳理miRNA作用机制、研发策略（mimic/antimiR），分析RG-101、MRX34等失败案例，指出安全性与有效性是核心瓶颈。团队重点研发miR-21反义寡核苷酸ADS-21，靶向骨肉瘤，体内外实验显示可抑制肿瘤、增敏化疗，拥有多项发明专利。团队为国内最早小核酸团队之一，搭建 miRNA药物研发全链条，推动临床转化。 演讲题目：HBV功能性治愈小核酸药物研究--从理论到临床 演讲嘉宾：陈忠斌，平原实验室，研究员/兼职博士研究生导师 纪要：陈忠斌系统讲解了小核酸药物在乙肝功能性治愈中的研发与临床进展。全球约 2.57 亿慢性HBV感染者，现有药物难以清除cccDNA与实现功能性治愈。小核酸（siRNA/ASO）可高效沉默 HBsAg，联合干扰素、免疫调节剂可将功能性治愈率提升至 15%–30%，GSK的Bepirovirsen已申报上市。当前siRNA单药无法清除cccDNA，基因编辑与表观遗传编辑成为攻克cccDNA的新方向，临床首次证实可编辑病毒DNA。未来趋势为多靶点 siRNA与联合方案，同步抑制病毒、清除cccDNA、激活免疫，推动乙肝真正治愈。 演讲题目：小核酸药物非临床安全性研究评价策略及案例分享 演讲嘉宾：周莉，天勤生物，执行副总裁 纪要：周莉系统介绍了小核酸药物非临床安全性评价体系。小核酸兼具小分子与生物药特性，核心毒性集中在肝肾、免疫刺激与脱靶效应。评价遵循ICH、FDA、PMDA及OSWG指南，按靶向毒性、杂交依赖 / 非依赖脱靶毒性分类评估，覆盖药效、药代、安全药理、重复给药、生殖发育、遗传毒性等全模块。重点关注动物种属选择、给药方案、肝肾蓄积与免疫原性，结合TQ-022、TQ-033、Vutrisiran等案例，说明不同给药途径与适应症的评价要点。强调个体化设计与监管沟通，保障小核酸药物研发安全。 圆桌讨论主要话题：小核酸药物适应症选择与考量；AI赋能小核酸药物的开发；以及小核酸交易热潮的评论。 参与圆桌讨论的嘉宾：美国强生首席科学-刘兴军、赛诺菲研究外部创新合作资深科学家-井琛智、时安生物副总经理-徐中南艾奥奚生物董事长总经理-刘茵。 小核酸系列相关主题会议、沙龙、webinar等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台，期待与您合作！ 联系人：Ricky Li 手机号：+86 17612157947 电子邮箱：rickyli@chujietech.com END 为了更好的提供多肽与RNA药物研发与行业从业者交流与合作，RNAinsights搭建了mRNA、多肽与寡核苷酸交流学习与沟通群。扫描下方的二维码，添加工作人员微信后请主动发名片或工牌，实名验证后即可入群交流。