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点击蓝字关注，科研灵感不迷路 要闻速递第12期 CGT行业洞察   核心聚焦  一、行业要闻 1) 科济药业2026年上半年业绩公布：收益约6200万元（同比+1100万元），毛利约4200万元，主要来自赛恺泽®销量增加；现金储备约14亿元；恺力美®（全球首款实体瘤CAR-T）于2026年6月获批，预计进一步推动业绩增长。公司预计现金充足至2030年。 2) 国内基因治疗试验再曝死亡事件：转录本生物（RiboX Therapeutics）RXIM002（环状RNA体内CAR-T）在治疗系统性硬化症临床试验中发生患者死亡事件（50余岁男性，2026年3月接受治疗），涉事药物为In vivo CAR-T疗法，采用靶向LNP递送环状RNA在体内编程T细胞。 3) 8月20日，信念与武田发布联合声明，确认关于血友病药物的信玖凝的商业化合作，已于2026年8月2日正式终止。 二、地区与产业配套 1) 成都赛德特生物科技产业园一期即将投用：总投资20亿元，为成都唯一专注于CGT领域的专业孵化园区，打造覆盖从候选分子发现到GMP商业化生产的全链条CXO产业化平台。 2) 北大深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心揭牌：由中国工程院院士乔杰担任首席专家，汇聚黄晓军院士、邓宏魁院士等团队，打通“基础研究—技术开发—临床验证—转化应用”全链条。 3) 北京首个细胞治疗质量促进平台落地：北京市卫健委设立“北京市生物医学新技术临床研究及转化应用质量促进中心”，由北京大学第三医院承担多能干细胞、组织干细胞等领域质量促进工作。 三、项目获批情况 1) 中因科技眼科基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液申报上市，适应症或为携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。 2) 美国FDA批准Ultragenyx Pharmaceutical公司基因疗法Genglycos上市，适用于8岁及以上的Ia型糖原贮积病（GSDIa）成人和儿童患者。 3) 首款国产干细胞药物艾米迈托赛注射液新适应症申报临床。已注册多项临床试验，覆盖抗衰老、血管衰老、糖尿病肾病、急性肾损伤及移植口腔黏膜炎等方向。 4) 西比曼生物双靶点CAR-T疗法C-CAR039（普龙基奥伦赛）IND申请获FDA批准，适应症为复发/难治大B细胞淋巴瘤。 5) 信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获美国FDA快速通道认定（FTD）。 四、临床动态与进展 1) 再生元全球首款耳聋基因疗法Otarmeni™落地临床并免费供药：一名患儿在波士顿儿童医院接受治疗；再生元表示在美国境内向符合条件的患者免费提供该药。 2) Ocugen公布OCU410（AAV5-RORA，双侧视网膜下注射，突变非依赖型）治疗GA与STGD1的食蟹猴临床前安全性数据：确立关键安全剂量，为推进人体临床试验奠定基础。 /////////////////////// 近期视点 行业要闻 HANG YE YAO WEN Part.01 1.科济药业：上半年收益达6200万元 8月18日，科济药业-B（02171）发布2026年中期业绩，公司收益约为6200万元，同比增加1100万元，主要由于自体BCMA CAR-T细胞产品赛恺泽®的销量增加；毛利约为4200万元，同比增加1300万元，原因同样是赛恺泽®销量的提升。由于CAR-T生产存在必需的时间周期，从华东医药获得的订单数量与出厂交付的数量存在差异。截至2026年6月30日止六个月，科济药业的毛利约为人民币4,200万元。（点击可查看原文） 2.第三例！国内基因治疗试验再曝死亡事件 近日，据外媒报道，中国生物技术公司RiboX Therapeutics（转录本生物）的一款实验性基因药物在临床试验中发生患者死亡事件。一名50多岁、患有系统性硬化症的男性患者，在今年3月接受该公司RXIM002药物治疗后不幸离世。此次涉事药物RXIM002属于当前备受关注的体内CAR-T（In vivo CAR-T）疗法。与传统CAR-T疗法需要抽取患者细胞在体外进行基因改造再回输的复杂流程不同，RXIM002采用靶向脂质纳米颗粒（tLNP）包裹编码抗CD19 CAR的环状RNA，通过注射的方式直接在患者体内重新编程T细胞。（点击可查看原文） 3.降价140万仍难破冰：中国首款AAV基因治疗的商业化困局与破局之路 8月20日，信念医药与武田中国发布联合声明，确认双方关于血友病B基因疗法波哌达可基注射液，也就是信玖凝®的商业化合作，已经于2026年8月2日正式终止。双方没有在声明里披露终止合作的具体原因。声明中同时提到，合作终止后，信念医药将继续负责相关患者的后续医疗支持安排，武田中国将在合规前提下配合相关工作。现有公开信息也没有显示这次合作调整与产品安全性或疗效问题有关。（点击可查看原文） 地区与产业配套 DI QU YU CHAN YE PEI TAO Part.02 1.总投资20亿元！国内一CGT产业基地即将投用 位于成都市金牛区的赛德特生物科技产业园一期项目，已进入投产前的最后冲刺阶段。据介绍，该产业园项目总投资达20亿元，由赛德特（成都）生物科技开发有限公司投资运营，是成都市首批未来产业孵化加速园之一，也是目前成都唯一专注于CGT（基因与细胞治疗）领域的专业孵化园区。作为聚焦CGT前沿领域的产业基地，该园区致力于打造集创新药物研发、临床转化及商业化生产于一体的全链条CXO产业化平台，全面支撑CGT药物从候选分子发现到GMP商业化生产的全周期需求。（点击可查看原文） 2.院士领衔！北大深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心揭牌 8月16日，细胞与基因治疗专题研讨会在深圳顺利举办。本次会议由北京大学医学部指导、深圳市医院协会主办，北京大学深圳医院、深圳北京大学香港科技大学医学中心联合承办。会上，北京大学深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心正式揭牌成立，标志着深圳粤港澳大湾区细胞与基因治疗（CGT）领域临床转化与创新发展迎来全新平台支撑。据悉，该创新中心由中国工程院院士乔杰担任首席专家，核心汇聚黄晓军院士、邓宏魁院士等顶尖专家团队聚力攻坚。中心立足生物医药前沿发展趋势，搭建起“基础研究—技术开发—临床验证—转化应用”全链条闭环创新体系，精准打通细胞与基因治疗前沿技术落地临床、惠及患者的“最后一公里”。（点击可查看原文） 3.响应818号令！北京首个市级细胞治疗质量促进平台正式落地 近日，北京市卫生健康委员会发布《关于设立北京市生物医学新技术临床研究及转化应用质量促进中心的通知》（京卫科教〔2026〕9号），北京大学第三医院成功入选首批北京市生物医学新技术临床研究及转化应用质量促进中心建设单位，承担“细胞及其衍生物治疗新技术”领域中多能干细胞治疗新技术、组织干细胞治疗新技术、生殖细胞/胚胎新技术等方向的质量促进工作。这充分体现了该院在生物医学新技术临床研究质量管理领域雄厚的综合实力，及临床干细胞研究与生物治疗中心长期以来在科研支撑体系搭建、规范化运营管理、研究质量持续提升方面的深厚积淀。（点击可查看原文） 项目获批情况 XIANG MU HUO PI QING KUANG Part.03 1.中因科技首款基因疗法申报上市，适应症或为视网膜变性 8月25日，CDE官网显示，中因科技的眼科基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液申报上市，推测其适应症为：携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。公开资料显示，ZVS101e主要用于治疗结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。BCD属于遗传性视网膜病变范畴的常染色体隐性遗传病，CYP4V2是其目前唯一被确认的致病基因。该药物由北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组与中因科技合作开发，其核心是构建rAAV2/8-hCYP4V2载体，通过视网膜下超微量注射的方式，将正常的CYP4V2基因递送至患者视网膜细胞，以弥补因基因突变导致的蛋白功能缺失。（点击可查看原文） 2.又一AAV基因疗法获FDA批准上市 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准基因疗法Genglycos（通用名：pariglasgene brecaparvovec-opnr，研发代号DTX401）的上市。据悉，该疗法由Ultragenyx Pharmaceutical公司（以下简称“Ultragenyx”）研发，适用于8岁及以上的Ia型糖原贮积病（GSDIa）成人和儿童患者，作为其辅助治疗，旨在减少患者每日对生玉米淀粉的摄入量。这是FDA批准的首个针对该疾病的基因疗法。Genglycos是一种基于AAV8载体的一次性基因疗法，通过静脉输注将功能正常的G6PC基因递送至患者肝脏，试图恢复肝脏释放储存葡萄糖的能力，从而帮助患者在空腹状态下维持血糖稳定。（点击可查看原文） 3.首款国产干细胞药物新适应症申报临床 2026 年 8 月 17 日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）信息，铂生卓越生物科技（北京）有限公司（铂生卓越）的艾米迈托赛注射液新适应症的临床试验申请已获受理，受理号为 CXSL2600873，注册分类为 2.2 类（含有已知活性成分的新适应症）。这意味着我国首款、也是目前唯一一款获批上市的间充质干细胞（MSC）药物，正式迈出了适应症拓展的第一步。根据中国临床试验注册中心（ChiCTR）和 ClinicalTrials.gov 公开信息，艾米迈托赛注射液已注册多项临床试验，覆盖抗衰老、血管衰老、糖尿病肾病、急性肾损伤及移植口腔黏膜炎等方向。（点击可查看原文） 4.西比曼生物双靶点CAR-T疗法获批临床 近日，AbelZeta（西比曼生物）正式对外宣布，旗下双特异性CAR-T疗法C-CAR039（普龙基奥伦赛）用于复发/难治大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的IND申请，已获得美国FDA许可。C-CAR039是一款靶向CD19/CD20的双特异性自体CAR-T细胞产品。不同于传统单靶点CAR-T，该产品同时识别B细胞肿瘤表面两个关键抗原，能够降低因单一抗原丢失导致的肿瘤逃逸复发风险，搭载4-1BB共刺激结构域，提升T细胞在体内的存续能力，有望为多线治疗失败的淋巴瘤患者带来新的治疗选择。（点击可查看原文） 5.喜讯 | 信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获美国FDA快速通道认定（FTD） 2026年8月14日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液已获美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。其意味着BBM-D101注射液的临床价值再次获得监管机构的认可。（点击可查看原文） 临床动态与进展 LIN CHUANG DONG TAI YU JIN ZHAN Part.04 1.告别无声世界：全球首款耳聋基因疗法落地临床，再生元免费供药！ 2026年8月17日，美国阿拉巴马州公共卫生部 (The Alabama Department of Public Health,  ADPH) 发布了一则消息，一名参加该州ALL Kids儿童健康保险计划的患儿 (Everett) 在波士顿儿童医院接受了治疗，成为全球首批接受由再生元 (Regeneron) 开发的全球首款针对OTOF基因双等位突变导致的先天性或早发性重度至极重度感音神经性听力损失双AAV载体基因疗法Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha) 治疗的患者之一。此前，作为与政府达成相关药品降价协议的一部分，再生元表示将在美国境内向符合条件的患者免费提供Otarmeni™ ，这对于罕见病家庭来说无疑是个好消息。（点击可查看原文） 2.有望攻克多种致盲眼病：突变非依赖型眼科AAV基因疗法公布非人灵长类关键安全性数据！ 干性年龄相关性黄斑变晚期引起的地图样萎缩 (GA) 与1型Stargardt病 (STGD1）是导致全球不可逆中心视力丧失的两大主因。近日，来自Ocugen公司 (NASDAQ: OCGN) 的研究团队在预印本平台Research Square上发布了题为“Preclinical Safety Evaluation of AAV5-hRORA Gene Therapy for Geographic Atrophy and ABCA4-Related Retinopathies/AAV5-hRORA基因治疗在地图样萎缩及ABCA4相关视网膜病变中的临床前安全性评价  ”的研究论文。研究团队利用12只食蟹猴 (8雄4雌) 模型系统评估了其潜在同类首创 (first-in-class) AAV基因疗法OCU410 (AAV5-RORA) 经双侧视网膜下腔注射递送的临床前安全性、耐受性与组织生物分布特征。不仅确立了其推进人体临床试验的关键安全剂量，更为攻克GA与STGD1等复杂致盲眼病的“突变非依赖型”基因治疗新策略奠定了坚实的转化医学基础。（点击可查看原文） 部 分 新 品 · 维真生物媒体矩阵 · 微信服务号 微信订阅号 微信视频号 知乎 Bilibil 微博 抖音 搜狐 企业微信 小红书