Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and is caused by mutations in the PKD1 or PKD2 genes, which encode polycystins 1 and 2. Patients develop renal cysts associated with a progressive decline in kidney function, ultimately leading to end-stage renal disease in approximately one third of cases. ADPKD is also characterized by early-onset hypertension and cardiovascular complications, notably intracranial aneurysms.
This phenotype is related to abnormal polycystin function in the primary cilia of renal epithelial and vascular endothelial cells, resulting in impaired mechanotransduction of shear stress induced by urinary and blood flow and subsequent alterations in multiple cellular functions. Experimental studies have suggested that stimulation of dopamine receptor type 5 (DR5) may restore endothelial mechanosensitivity. This hypothesis is supported by our preliminary results showing that local administration of dopamine improves endothelial function in patients with ADPKD through restoration of nitric oxide (NO) release in response to increased blood flow.
Consistent with these findings, the IMPROVE-PKD study recently demonstrated similar beneficial effects on endothelial function and hemodynamics using rotigotine, a dopamine agonist administered via transdermal patches for two months at a low dose (4 mg/24 h). Dopaminergic stimulation may also prevent renal abnormalities related to polycystin deficiency. We therefore hypothesize that rotigotine could slow the progression of ADPKD at both the renal and cardiovascular levels.
This phase 2 study aims to evaluate the long-term tolerability of rotigotine in patients with ADPKD and to collect preliminary data on its effects on renal outcomes.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构-

CTIS2025-521172-64-00

/ Not yet recruiting临床2期

Comparative, randomized, open, crossover clinical trial to investigate adhesiveness of a newly developed Rotigotine 12 mg/24 h transdermal patch in patients with Parkinson’s disease

开始日期2026-01-05

申办/合作机构

Luye Pharma Switzerland AG

CTR20254138

/ CompletedN/A

罗替高汀贴片在中国受试者外用条件下单中心、随机、开放、单剂量、两制剂、两周期、两序列交叉设计空腹给药人体生物等效性研究

本试验旨在研究单次空腹使用杭州朱养心药业有限公司研制、生产的罗替高汀贴片﹝4.5 mg/10 cm2，（释药量2 mg/24 h）﹞的药代动力学特征；以UCB Pharma S.A.持证、LTS Lohmann Therapie-Systeme AG生产的罗替高汀贴片〔Neupro®/优普洛®，4.5 mg/10 cm2（释药量2 mg/24 h）〕为参比制剂，比较两制剂中药动学参数Cmax、AUC0-t、AUC0-∞，评价两制剂的人体生物等效性，并考察受试制剂和参比制剂在用药过程中的安全性、粘附性和皮肤刺激性。

开始日期2025-10-22

申办/合作机构

杭州朱养心药业有限公司

100 项与罗替高汀相关的临床结果

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项与罗替高汀相关的文献（医药）

2026-02-24·JAMA-JOURNAL OF THE AMERICAN MEDICAL ASSOCIATION

Restless Legs Syndrome

Review

作者: Wipper, Benjamin ; Winkelman, John W.

Importance:

Restless legs syndrome (RLS) is a sleep-related movement disorder that affects approximately 3% of US adults to a clinically significant extent and can cause substantial sleep disturbance.

Observations:

Restless legs syndrome is characterized by an overwhelming urge to move the limbs, typically the legs, often accompanied by unpleasant limb sensations (eg, achiness, tingling). Symptoms, provoked by immobility, are relieved while moving and are typically present or most severe in the evening or at night. Restless legs syndrome symptoms may lead to difficulty falling asleep, staying asleep, or returning to sleep. According to population-based studies, approximately 8% of US adults experience RLS symptoms of any frequency annually and 3% experience moderately or severely distressing symptoms at least twice weekly. Patients with RLS have impaired quality of life and elevated rates of cardiovascular disease (29.6% with coronary artery disease, stroke, or heart failure), depression (30.4%), and suicidal ideation or self-harm (0.35 cases/1000 person-years). Restless legs syndrome is common among patients with multiple sclerosis (27.5%), end-stage kidney disease (24%), and iron deficiency anemia (23.9%); during pregnancy and especially in the third trimester (22%); with peripheral neuropathy (eg, diabetic, idiopathic; 21.5%); and with Parkinson disease (20%). Other risk factors include family history of RLS, northern European descent, female sex (2:1 vs male sex), and older age (RLS prevalence of 10% in adults ≥65 years). Restless legs syndrome is diagnosed based on clinical history; polysomnography is not recommended for diagnosis. Iron supplementation with ferrous sulfate (325-650 mg daily or every other day) or intravenous iron (1000 mg) should be initiated for serum ferritin level less than or equal to 100 ng/mL or transferrin saturation less than 20%. If possible, medications associated with RLS, including serotonergic antidepressants, dopamine antagonists, and centrally acting H1 antihistamines (eg, diphenhydramine), should be discontinued. Gabapentinoids (eg, gabapentin, gabapentin enacarbil, pregabalin) are first-line pharmacologic therapy. In randomized clinical trials, approximately 70% of patients treated with gabapentinoids had much or very much improved RLS symptoms vs approximately 40% with placebo ( P &lt; .001). Dopamine agonists (eg, ropinirole, pramipexole, rotigotine) are no longer recommended as first-line medications due to the risk of augmentation, an iatrogenic worsening of RLS symptoms, which has an annual incidence of 7% to 10% with these medications. Patients who do not improve with first-line treatment or have augmented RLS often benefit from low-dose opioids (eg, methadone 5-10 mg daily).

Conclusions and Relevance:

Restless legs syndrome affects approximately 3% of adults and can have negative effects on sleep and quality of life. Initial management includes cessation of exacerbating medications, as well as iron supplementation for patients with low-normal iron indices. If medication therapy is indicated, gabapentinoids are first-line treatment.

2026-01-01·Case reports in dermatological medicine

Autoimmunity to Collagen XVII (BP180-Ag2) in Pemphigoid Associated With Parkinson's Disease.

Article

作者: Herrera-Esparza, Rafael ; Avalos-Diaz, Esperanza ; Ornelas-Ramírez, Ingrid-Gabriela ; Cid-Puente, Ricardo ; Bollain-Y-Goytia, Juan-José ; González-Herrera, Lorena

The association between Parkinson's disease and autoimmune disease is rare; in our population, there is 1 case per 10,000 inhabitants. Bullous pemphigoid has a much lower incidence, and consequently, the association of Parkinson's disease and bullous pemphigoid is rarer. We present the case of an 84-year-old patient with a 16-year history of Parkinson's disease, treated with rotigotine, levodopa, and carbidopa. The patient spontaneously developed tense blisters that spread to the trunk and extremities within 1 year of the first occurrence of dermatological symptoms. A lesional biopsy revealed a subepidermal blister with inflammatory infiltrates, and immunofluorescent evaluation of the biopsy revealed immune deposits of IgG at the basement membrane. The serum displayed antibasement membrane autoantibodies that reacted with monkey esophagus tissue, and immunofluorescence revealed that the patient was positive for antineuronal antibodies that reacted with mouse brain tissue. The molecular reactivity of the serum and fluid obtained from a bulla was positive for the BP180-Ag2 antigen, as determined by ELISA. Additionally, six Parkinson's serum samples without pemphigoid disease were tested as controls, and only one serum sample was reactive to BP180-Ag2. A critical review of the possible pathogenic mechanisms of this rare association is discussed.

2025-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

The dopamine receptor agonist rotigotine attenuated indomethacin-induced enteropathy in the small intestinal mucosa of mice

Article

作者: Han, Xinjie ; Liu, Changchang ; Zhou, Li ; Liu, Xin ; Peng, Bingyan ; Du, Wei ; Li, Ziyu ; Zhao, Yani ; Wang, Zhiyong ; Su, Tian

BACKGROUND:

Nonsteroidal anti-inflammatory drugs induced enteropathy is characterized by disruption of the epithelial barrier and immune homeostasis, resulting in symptoms such as congestion, ulcers and inflammation. Research has suggested that dopamine (DA) exerts a protective effect on the gastroduodenal and colonic mucosa. The present study aimed to explore the effect of DA on NSAID-induced injury to the small intestinal mucosa.

METHODS:

A mouse model of enteropathy induced by indomethacin (Indo, which is a commonly used NSAID) was established by gavage. The DA agonist rotigotine (Roti) was administered alone or in combination with the DA receptor 2 (DRD2) antagonist domperidone (Domp) to model mice to determine the effect of Roti and the key role of DRD2 in this effect. Bilateral vagotomy was performed to determine whether the effect of Roti was mediated by the brain‒gut axis.

RESULTS:

Roti administration attenuated small intestinal injury in Indo-induced model mice. However, Domp administration alone exacerbated this injury. Moreover, Roti mitigated small intestinal injury by increasing Occludin and zonula occludens-1 (ZO-1) expression and decreasing TNF-α and cyclooxygenase 2 (COX-2) expression. However, the effects of Roti were abrogated by Domp. In contrast to Domp, vagotomy before Indo administration did not alter the enteroprotective effects of Roti.

CONCLUSION:

The DA receptor agonist Roti attenuated Indo-induced enteropathy via peripheral DRD2 and could be a potential drug for treating NSAID-mediated enteropathy.

262

项与罗替高汀相关的新闻（医药）

2026-05-14

·山东双举医疗科技有限公司

2026 大健康行业深度洞察：新原料、强监管与全人群消费的变革浪潮

2025-2026 年是中国大健康产业从 “政策驱动” 向 “消费驱动 + 合规驱动” 转型的关键期。随着 D - 阿洛酮糖量产、NMN 跨境合规、透皮给药技术普及等产业节点的落地，行业正式进入 “原料创新 + 剂型革命 + 全人群覆盖” 的精细化竞争阶段。本文结合 2026 年截至 5 月的政策、市场与企业动态，深度解析大健康产业的变革逻辑，并探讨全人群大健康品牌的发展机遇。 2025-2026 年大健康产业的关键转折点新原料获批与量产的里程碑事件 2025-2026 年，新食品原料的密集获批与量产，成为驱动大健康产业创新的核心动力 —— 政策端的 “松绑” 与技术端的突破，共同打破了此前行业 “概念大于实质” 的创新困境，让真正的功能性原料落地成为可能。D - 阿洛酮糖：从实验室到产业集群的爆发 •获批脉络与产业突破：2025 年 7 月，D - 阿洛酮糖作为 “三新食品” 正式通过国家卫健委审批，成为我国首个以合成生物技术规模化生产的新食品原料。这一审批并非偶然：早在 2023 年，国家卫健委就已将 “合成生物技术在食品原料中的应用” 纳入重点支持方向，而阿洛酮糖的获批，正是这一政策导向的落地标志。更关键的是，此次审批首次明确了合成生物法的合规性，为后续同类原料的产业化打开了通道。 •量产进程与市场格局：2026 年 5 月，保龄宝生物的 D - 阿洛酮糖通过国家卫健委实质等同审查 —— 其采用的叶片微杆菌 SYG27B-MF 酶转化工艺，与 2025 年获批的工艺仅生产菌存在差异，其余指标完全符合国标要求。这意味着企业无需重复开展毒理、代谢等全流程检测，可直接依托现有产能快速投产。目前，保龄宝已完成 2 万吨阿洛酮糖二期项目主体建设，预计 2026 年底总产能将突破 3 万吨；而在成都新津的四川省健康食品产业园，中粮集团的阿洛酮糖生产线已实现量产分装，成为西南地区首个规模化供应基地。 •品类价值与市场潜力：D - 阿洛酮糖的核心优势在于 “精准适配健康需求”：其甜度约为蔗糖的 70%，热量仅 1.67kJ/g（相当于蔗糖的 10%），且进入人体后不参与胰岛素代谢，不会引发血糖峰值波动，同时还能在烘焙、饮料等场景中产生美拉德反应，弥补了赤藓糖醇等代糖 “无法上色、风味单一” 的短板。从应用场景看，目前已明确覆盖新式茶饮、功能糖果、烘焙食品三大领域 ——2025 年底，某头部新式茶饮品牌推出的阿洛酮糖版无糖奶茶，上线 3 个月销量突破 200 万杯；某知名烘焙品牌的阿洛酮糖全麦面包，也因 “口感接近普通面包但热量低 30%” 成为线上爆款。随着产能释放，原料价格有望从 2025 年的 80 元 / 公斤降至 2027 年的 25 元 / 公斤，届时将全面渗透至大众食品领域。NMN：跨境合规的全球市场联动 •澳洲 TGA 的合规突破：2025 年 12 月，澳大利亚治疗用品管理局（TGA）正式将 NMN（β- 烟酰胺单核苷酸）纳入 “低风险补充剂” 目录，允许其以膳食补充剂形式上市 —— 这是继日本、美国后，全球第三个主要经济体对 NMN 的合规松绑。TGA 的审批标准极为严格：要求产品纯度≥99%、重金属残留≤0.1mg/kg、微生物指标符合食品级要求，且必须标注 “不用于治疗疾病” 的警示语。这一标准不仅为澳洲市场设立了门槛，也间接为全球 NMN 产业建立了参考标杆。 •跨境传导与国内市场预期：澳洲的合规政策迅速传导至国内：2026 年 3 月，天猫国际、京东国际等跨境电商平台先后开放 NMN 保税备货模式，国内消费者可通过跨境直邮购买澳洲合规产品，无需再依赖个人代购。尽管 NMN 在国内尚未正式获批为新食品原料，但行业普遍预期，2026 年底国家卫健委将启动相关审查工作 —— 这一预期也推动国内企业加速布局：金达威等头部企业已在海南自贸港建立 NMN 原料基地，通过 “境外生产 + 跨境销售” 的模式提前卡位，2026 年 Q1 仅海南口岸的 NMN 原料出口量就同比增长 127%。其他原料动态除了阿洛酮糖和 NMN，2025-2026 年还有马黛茶叶、透明质酸钠（食品级）等原料通过实质等同审查，其中马黛茶叶的核心功效是 “抗氧化、调节代谢”，透明质酸钠则新增了 “改善皮肤水分” 的食品级功效声称。这些原料的获批，进一步丰富了大健康产品的配方选择，也为企业的差异化创新提供了基础。企业创新：剂型革命与场景适配 2026 年，大健康企业的创新焦点从 “原料概念” 转向 “技术落地”—— 通过剂型创新解决传统产品的 “吸收痛点”，通过场景细分降低消费者的 “决策门槛”，成为行业的核心竞争策略。透皮给药技术的跨界应用 •产品突破与技术壁垒：2026 年 5 月，科伦药业的罗替高汀贴片（商品名：艾罗星 ®）在阿里健康全网首发，这是国内首个获批的罗替高汀透皮贴剂，也是透皮给药技术在慢病领域的重要突破。该产品的核心技术壁垒在于 “多层控释膜结构”：通过调节膜的厚度和孔隙率，实现药物 24 小时持续稳定释放，血药浓度波动幅度仅为口服制剂的 1/5—— 这意味着帕金森病患者无需频繁服药，也能避免 “剂末现象”（药效衰退导致的症状波动）。更关键的是，透皮给药绕过了胃肠道吸收和肝脏首过效应，生物利用度比口服制剂提高约 30%。 •行业借鉴意义：艾罗星 ® 的上市，标志着透皮给药技术从 “小众剂型” 升级为 “主流方案”。对于大健康行业而言，这一技术的跨界价值在于：将传统 “口服摄入” 的营养补充模式，拓展为 “皮肤吸收” 的场景 —— 比如针对熬夜人群的 “护肝透皮贴”，可在夜间睡眠时通过皮肤渗透补充护肝成分；针对中老年人群的 “氨糖透皮贴”，可直接作用于关节部位，避免口服制剂的肠胃刺激。目前，已有超过 20 家大健康企业启动透皮给药产品的研发，预计 2027 年将有首批产品上市。便携剂型的全场景渗透 •剂型创新的用户逻辑：2026 年，冻干闪释片、独立条状粉剂、小支口服液等便携剂型的爆发，本质是 “以用户为中心” 的产品设计革命。比如冻干闪释片，采用生物制药级冷冻干燥技术，将有效成分制成多孔网状结构，接触口腔黏膜后 15 秒即可完全溶解，无需饮水，生物利用度比普通片剂提高约 40%；而独立条状粉剂的单条剂量精准控制在 1-2g，既避免了大包装开封后的污染，又能适配通勤、出差等高频场景。 •场景化适配的核心价值：这些剂型创新的本质，是将“营养补充” 从 “特定场景” 嵌入 “日常行为”：冻干闪释片适配 “大夜班间隙含服”“会议中途补能” 等场景，独立条状粉剂适配 “办公室冲调”“健身房运动后补充” 等场景，小支口服液则适配 “商务聚餐解酒”“术后康复便携补养” 等场景。库润数据 2026 年 Q1 的调研显示，68% 的 Z 世代消费者会因为 “便携” 优先选择某款大健康产品，而 “场景化剂型” 的复购率比传统剂型高出 42%。这意味着，剂型创新已从 “加分项” 升级为 “必选项”。监管强化：全链路合规的新常态 2026 年，大健康产业的监管进入 “实质穿透” 阶段 —— 政策从 “形式审查” 转向 “全链条管控”，合规已成为企业的生存底线，也成为行业的竞争壁垒。政策密集落地：2026 年 5 月的关键节点 •《药品管理法实施条例》修订版：2026 年 5 月 15 日正式施行，这是该条例自 2002 年以来的首次全面大修。其核心变化是 “从按企业类型监管转向按产品风险监管”：对创新药、罕见病药设立 “突破性治疗药物”“附条件批准” 等加速通道，审批周期从平均 18 个月缩短至 12 个月；对保健食品、特殊医学用途配方食品等 “低风险但高接触” 产品，强化全生命周期追溯要求，明确 “原料来源可查、生产过程可控、终端流向可追”。 •《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》：2026 年 5 月 1 日正式施行，这是国内首部针对细胞、基因治疗等生物医学新技术的专项法规。该条例要求，所有涉及生物医学新技术的大健康产品（如干细胞补充剂），必须先通过三甲医院的伦理审查和临床验证，才能进入市场。这一规定终结了此前 “干细胞产品虚假宣传、无临床依据” 的乱象，将行业纳入规范化轨道。 •《网络食品销售经营者落实食品安全主体责任监督管理规定》：将于 2026 年 5 月 20 日施行，首次明确了网络平台的 “实质审查” 义务 —— 平台不仅要核验商家的营业执照、生产许可证，还要通过技术识别、实地核查等方式，验证原料产地的真实性、产品检测报告的有效性。同时，要求订单信息保存不少于 3 年，商家必须落实 “日周月” 自查机制：每日排查宣传合规性，每周抽检产品批次，每月提交全链路溯源报告。监管逻辑的根本性转变 2026 年的监管政策，核心逻辑已从 “事后处罚” 转向 “事前防控”： •溯源体系的刚性要求：所有特殊食品必须接入国家食品安全追溯平台，采用区块链技术实现“原料采购 - 生产投料 - 成品检验 - 物流运输 - 终端销售” 全链路数据上链，数据留存期不少于 5 年。长三角地区的试点数据显示，这一体系使供应链信息透明度提升 40%，产品召回响应时间从 72 小时缩短至 28 小时，极大降低了食品安全风险。 •跨境与国产同标准：2026 年 4 月，上海跨境电子商务行业协会联合海关、市场监管部门约谈头部跨境平台，明确要求 “跨境健康食品与国产食品同标准、同监管、同处罚”。这意味着，此前部分跨境产品 “以次充好、虚假宣传” 的空间被彻底压缩，行业竞争回归产品本身。消费趋势：从“被动治疗” 到 “主动养护” 2026 年，大健康消费的底层逻辑发生了根本性转变 —— 从 “生病后补营养” 转向 “日常养护防生病”，从 “单一功能需求” 转向 “全场景、全人群的综合需求”。全人群覆盖的需求分层消费需求已从“中老年专属” 扩展至全年龄段，且每个群体的需求高度细分： •年轻熬夜群体：核心需求是“护肝、抗疲劳、便捷”——2026 年 Q1，某电商平台的 “熬夜护肝” 类产品销量同比增长 187%，其中 90% 以上是 18-35 岁的年轻用户。他们更倾向于 “小包装、易携带、口感好” 的产品，比如可直接含服的护肝片、便携装的葛根饮品。 •商务应酬群体：核心需求是“解酒、养胃、保肝”—— 据某酒业协会的调研数据，超过 60% 的商务人士会在聚餐前后服用解酒类产品，他们更看重 “快速见效、无副作用”，比如添加玉米低聚肽的饮品，可在 30 分钟内缓解酒后不适。 •家庭康养群体：核心需求是“全家庭适配、营养均衡”—— 比如蛋白粉、亚麻籽油等产品，既要适合孩子补充营养，又要适合老人消化吸收。某头部品牌的全家庭蛋白粉，2026 年 Q1 销量同比增长 123%，正是因为其 “无添加、易吸收” 的配方。 •中老年慢病养护群体：核心需求是“针对高血压、糖尿病等慢病的辅助调理”—— 他们更关注 “成分明确、有临床验证” 的产品，比如添加阿洛酮糖的控糖食品，或含有亚麻籽油的调脂产品。便携化与即食化的场景渗透 •产品形态的变革：消费者的偏好已从传统的片剂、胶囊，转向软糖、口服液、果冻、独立小包装粉剂等“零食化、饮品化” 形态 —— 库润数据 2026 年的调研显示，47% 的消费者会优先选择 “开袋即食” 的健康产品，32% 的消费者会因为 “口感好” 而重复购买。比如，某品牌的胶原蛋白软糖，因 “像 QQ 糖一样的口感” 成为年轻女性的爆款；某品牌的独立条状蛋白粉，因 “撕开即冲、无需容器” 成为职场人群的日常补能选择。 •场景化的核心价值：这些产品形态的本质，是将“健康养护” 嵌入消费者的日常行为 —— 比如通勤时的一支护肝口服液、加班时的一块功能软糖、聚餐前后的一条解酒肽饮，无需额外花费时间和精力，就能完成营养补充。这一趋势，也推动大健康产品从 “药店专属” 转向 “便利店、商超、写字楼自动贩卖机” 等全渠道。禾初元品牌优势与行业趋势契合全人群产品矩阵：精准适配市场分层禾初元的核心优势，在于其“全人群覆盖 + 全场景适配” 的产品矩阵 —— 这与 2026 年大健康消费的分层需求高度契合，也解决了传统品牌 “品类单一、场景受限” 的痛点。渠道适配的灵活性禾初元的产品矩阵，并非简单的“品类叠加”，而是基于渠道特性的精准设计： •商超渠道：主打产品是家庭日常养护的刚需，符合商超“大流量、高频次” 的特点。 •便利店渠道：主打是年轻上班族和熬夜群体，这些产品“小包装、易携带、即开即食”，适配通勤、加班等场景。 •餐饮、酒店渠道：主打满足商务应酬群体的即时需求。合规与溯源能力：匹配监管最高标准在 2026 年 “合规为王” 的行业背景下，禾初元的核心壁垒，在于其 “全链路合规 + 数字化溯源” 的体系 —— 这不仅满足了监管的刚性要求，更构建了消费者的信任基础。全维度资质体系禾初元所有产品均具备 SC 食品生产许可证。产品通过了技术中心权威检测 —— 检测报告覆盖重金属、微生物、功效成分等指标，为产品的安全性和有效性筑牢了根基。这一资质体系，使禾初元的产品可直接对接商超、药店、跨境电商等全渠道，无需额外资质申请。全链路溯源能力禾初元计划接入国家食品安全追溯平台，采用“一物一码 + 区块链存证” 技术，实现从原料采购到终端销售的全链路溯源： •原料端：所有原料的供应商资质、产地、检测报告均录入系统。 •生产端：生产过程的投料配比、温度、时间等关键参数实时上链，每一批次的产品，都有对应的生产记录，可随时调取。 •物流端：物流运输的温湿度、位置信息实时监控，确保产品在运输过程中不受损、不变质。 •终端：消费者扫描产品包装上的二维码，即可查询产品的完整溯源信息，包括原料来源、生产批次、检测报告、物流轨迹等。这一溯源体系，不仅满足了监管“来源可查、过程可控、责任可究” 的要求，更让消费者对产品的安全性一目了然，产品的复购率可提升了 18%。产品形态创新：引领“轻养护” 潮流禾初元的产品形态，并非简单的“模仿行业爆款”，而是基于用户需求的深度洞察 —— 其核心逻辑是 “让健康养护无需刻意，融入日常”。便携化的场景适配禾初元的所有产品，均采用“小规格、独立包装” 的设计： •葛根玉米低聚肽饮品采用 50ml 小支装，可直接揣进口袋，聚餐前后随时饮用，无需担心大包装的携带问题。即食化的用户体验禾初元的产品，在形态设计上充分考虑了“易服用、口感好” 的需求： •葛根玉米低聚肽饮品是液态剂型，无需冲泡，开盖即饮，口感酸甜，无中药味。这种“无需额外操作、口感友好” 的设计，极大降低了消费者的使用门槛，使产品能够真正嵌入日常场景 —— 据禾初元的用户调研，70% 的消费者会在 “日常通勤、加班、聚餐” 等场景中主动使用其产品。保障全人群产品的稳定性禾初元的供应链布局，并非简单的“原料采购 + 生产加工”，而是基于 “产业集群 + 数字化调配” 的全链路体系 —— 这不仅保障了产品的品质稳定，更构建了应对市场波动的核心能力。源头直采与产业集群依托禾初元的原料采购，遵循“道地原料 + 产业集群” 的原则： •葛根的原料来自安徽大别山—— 这里的葛根富含黄酮类物质，含量比普通葛根高 20%，禾初元直接对接当地的葛根种植基地，减少中间环节，降低原料成本。 •同时，禾初元依托山东、江苏等大健康产业集群的生产能力，实现标准化生产—— 这些产业集群拥有完善的配套设施和专业的生产团队，可保障产品的品质稳定。数字化库存调配禾初元采用“终端销售数据驱动” 的库存管理模式：通过对接商超、便利店、餐饮等渠道的 POS 系统，实时获取终端销售数据 —— 比如，当某城市的便利店解酒产品销量环比增长 30% 时，系统会自动触发库存调配指令，从附近的仓库调货，确保终端不缺货。这一模式，既避免了旺季断货的风险，又减少了淡季库存积压的压力 —— 据禾初元的内部数据，其库存周转天数从 2025 年的 45 天缩短至 2026 年的 28 天，极大提升了资金使用效率。从“产品提供商” 到 “健康方案服务商” 随着 2026 年 5 月《药品管理法实施条例》的正式施行，大健康产业将迎来新一轮洗牌 —— 合规能力弱、产品单一的品牌将被逐步淘汰，而具备全人群覆盖能力、强合规体系的品牌，将迎来更大的发展空间。对于禾初元而言，未来的发展方向，将是从“产品提供商” 向 “健康方案服务商” 转型： •产品端：持续迭代产品矩阵，加大对新原料、新剂型的研发投入—— 比如，针对年轻群体的 “情绪健康” 需求。 •渠道端：深化全渠道布局，重点拓展跨境电商渠道—— 随着 NMN 等新原料的跨境合规，禾初元可依托其溯源体系和合规资质，快速布局跨境电商市场，将产品推向全球。 •服务端：推出个性化健康管理服务—— 比如，通过小程序为消费者提供 “健康测评 - 产品推荐 - 服用提醒 - 效果跟踪” 的全流程服务，实现从 “卖产品” 到 “卖健康方案” 的升级。 2026 年的大健康产业，已进入 “长期主义” 的竞争时代 —— 不再有 “一夜爆红” 的爆款，只有 “长期深耕” 的品牌。那些能够真正洞察消费者需求、构建全链路合规体系、提供全人群解决方案的企业，才能在变革的浪潮中脱颖而出。 -end- 禾初元｜专注全人群大健康，做有温度的健康守护者招商热线：0538-8266166 企业官网：www.sdshuangju.com 总部地址：山东省泰安市岱岳区经济开发区 ▌本文为企业宣传内容，最终解释权归山东双举医疗科技有限公司所有

2026-05-14

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【神经类】｜2026年阿尔茨海默病药物开发管线报告

点击蓝字关注我们 Alzheimer’s diseasedrugdevelopmentpipeline: 2026 2026年5月发表于《Alzheimer’s & Dementia: Translational Research & Clinical Interventions》 IF=6.8 亮点 1、截至2026年1月1日，阿尔茨海默病（AD）研发管线中共有192项临床试验，评估了158种药物，较2025年管线（182项试验/138种药物）规模进一步扩大； 2、在二期临床试验中，89%的试验纳入生物标志物。在用于患者入组筛选的试验中，60%依赖于脑脊液（44项）或血液（26项）检测，便捷、可重复的体液检测正在成为临床试验设计和患者分层的重要工具； 3、在将生物标志物作为主要疗效指标的试验中，体液标志物占46%，且血液检测（16项）的应用数量已超越脑脊液（10项），AD药物研发中，微创的血液检测正快速普及。摘要引言阿尔茨海默病新疗法的发现与开发迫在眉睫，以满足全球范围内日益增长的处于AD病理生理学连续过程中的患者需求。Clinicaltrials.gov是一个用于研究治疗阿尔茨海默病的在研药物的资源库。结果目前共有192项AD临床试验，涉及158种药物。在试验药物中，39%是疾病靶向疗法的小分子药物；34%是生物制剂类疾病靶向疗法；18%是针对症状改善的认知增强疗法；10%是用于治疗AD神经精神症状的症状靶向疗法。目前正在进行的临床试验共需要54,728名受试者，其中38,417名受试者用于Ⅲ期临床试验。生物制药行业资助了59%的AD临床试验，其中包括72%的Ⅲ期临床试验。再利用药物占试验药物总数的35%。讨论 AD药物开发管线中的临床试验数量及在研药物数量均持续增长。目前在研药物正在针对多种不同的AD病理生理过程进行干预。 1 背景阿尔茨海默病（AD）是老年期认知功能障碍最常见的病因，并且预计将随着人口老龄化而持续增长。考虑到AD的连续谱过程，从无症状但生物标志物阳性阶段，到具有AD病理证据的轻度认知障碍（MCI）阶段，再到AD痴呆阶段，美国受影响人群的数量预计将从2017年的4670万人（生物标志物阳性、无症状）、243万人（MCI）和365万人（AD痴呆），分别增加至2060年的7568万人（生物标志物阳性但无症状）、570万人（MCI）和930万人（AD痴呆）。尽管不同研究的估算结果存在差异，但研究提示，到2060年，美国约将有9000万人存在AD型脑部改变，无论其是否已经表现出认知功能障碍症状。在开发针对AD的新型疾病靶向治疗（DTTs）方面已取得重要进展，具体表现为抗淀粉样蛋白单克隆抗体（MABs）的研发成功；同时，在开发用于治疗AD相关痴呆激越症状的症状靶向治疗（STT）方面也取得了成功。目前，尚无针对临床前AD或中重度AD痴呆获批的DTT；自2004年以来，尚无新的改善认知功能药物类别获批；并且，对于AD的非激越性神经精神症状（NPS），如精神病性症状、抑郁或冷漠，也尚无获批治疗方法。因此，为满足不断增长的AD患者群体需求，DTT和STT药物开发仍存在巨大的未满足需求。本文基于clinicaltrials.gov上注册的AD相关治疗临床试验，对AD药物开发情况进行描述。我们介绍了处于Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验阶段的药物，这些试验涵盖临床前AD（存在生物标志物改变但无症状）、AD所致MCI以及AD痴呆，还总结了联邦注册数据库中报告的试验所采用的生物标志物情况，并统计了当前所有正在进行的临床试验所需的受试者总人数。并且我们还讨论了临床试验活动的全球分布情况以及试验资助情况。本文的目标是提供有助于临床试验规划、实施和分析的信息，并帮助相关利益方理解不断发展的AD治疗领域格局。 3 结果 3.1 概述截至索引日期2026年1月1日，我们共确定出192项针对阿尔茨海默病的临床试验，涉及158种药物。其中包括54项Ⅲ期临床试验，评估36种药物；89项Ⅱ期临床试验，评估84种药物；以及49项Ⅰ期临床试验，评估45种药物（图1）。在该开发管线中的192项临床试验中，有12项为长期延伸试验，其治疗药物来源于既往试验中所使用的药物。图1 截至索引日期2026年1月1日，clinicaltrials.gov中记录的用于治疗阿尔茨海默病（AD）的临床试验药物。内环显示Ⅲ期临床试验药物；中环包括Ⅱ期临床试验药物；外环展示Ⅰ期临床试验治疗药物。绿色区域中的药物为生物制剂；紫色区域中的药物为疾病修饰性小分子药物；橙色区域中的药物为针对认知增强的对症治疗药物；图中蓝色区域中的药物则靶向行为及神经精神症状。图标的形状表示试验所针对的人群；图标的颜色表示基于CADRO分类的药物类别（J. L. Cummings）。AD，阿尔茨海默病；CADRO，阿尔茨海默病通用研究本体；Tx，疗法。 AD药物开发管线主要由疾病靶向治疗（DTTs）构成。目前共有116种DTTs，占所有在研药物的73%；DTTs相关临床试验共134项，占当前全部临床试验的70%。在所有DTTs中，62种（53%）为小分子药物，54种（47%）为生物治疗药物。Ⅲ期临床试验中共有21种（58%）DTTs；Ⅱ期临床试验中共有61种（73%）DTT药物；Ⅰ期临床试验中共有39种（87%）DTTs。在整个开发管线中，29种药物（占在研药物的18%）被认为具有认知增强作用，另有16种药物（占在研药物的10%）靶向神经精神症状（NPS）。目前临床试验中的药物至少覆盖了17类基于CADRO分类的AD病理生理机制。开发管线中有38种药物（24%）靶向神经递质受体；28种药物（18%）作用于炎症/免疫过程；25种治疗药物（16%）靶向Aβ蛋白相关病理生理机制；15种药物（9%）靶向tau相关过程；8种药物（5%）作用于突触可塑性/神经保护；7种治疗药物（4%）靶向代谢与生物能量学；5种药物（3%）靶向生长因子和激素；4种药物（3%）被认为可治疗氧化应激，另有4种（3%）作用于蛋白稳态/蛋白病理过程；3种药物（2%）靶向AD血管病理；分别有2种药物（1%）靶向APOE/脂质、肠-脑轴、昼夜节律紊乱以及表观遗传因素；分别有1种药物（0.6%）靶向神经元丢失和神经发生；另有9种药物（6%）被描述为多靶点药物。在AD药物开发管线中，自上一索引日期（2025年1月1日）以来新增了59项临床试验，占当前活跃临床试验的31%。其中，Ⅲ期新增试验14项（占Ⅲ期试验的26%）；Ⅱ期新增试验27项（占Ⅱ期试验的30%）；Ⅰ期新增试验18项（占Ⅰ期试验的37%）。在上一份报告索引日期（2025年1月1日）时仍处于活跃状态的临床试验中，34项已完成，9项被终止，2项被撤回，另有8项状态未知（过去2年内在clinicaltrials.gov上无活动记录）。已获批用于非AD适应证的再利用药物共有56种，占当前临床试验药物的35%，涉及73项（38%）当前活跃临床试验。在这些再利用药物中，6种（11%）为DTT生物制剂，32种（57%）为DTT小分子药物，12种（21%）被认为具有认知增强作用，8种（14%）正在被评估用于治疗NPS（部分药物同时用于认知增强和NPS治疗评估）。在AD药物开发管线中，再利用药物分别占DTT生物制剂的11%、DTT小分子药物的52%、认知增强药物的41%，以及NPS治疗药物的50%。当前临床试验覆盖了AD连续谱的所有阶段。共有10项试验（5%）纳入具有AD生物标志物或遗传学证据但认知功能正常的人群；67项试验（35%）纳入AD所致MCI或AD前驱期受试者（伴或不伴AD病理生物标志物确认）；52项试验（27%）纳入早期AD患者（MCI或轻度AD痴呆）；102项试验（占活跃试验的53%）纳入轻度AD痴呆患者；63项试验（33%）纳入中重度AD痴呆患者（伴或不伴AD病理改变的生物标志物确认）。（部分受试者类别之间存在重叠，因此所有试验数量之和超过活跃试验总数。）在所有提供地理位置信息的当前活跃临床试验（N=177）中，65项（37%）仅在北美开展；59项（33%）仅在北美以外地区开展；53项（30%）同时在北美及北美以外地区设有临床试验中心（即“全球性”试验）。生物制药行业资助了当前AD开发管线中113项（59%）临床试验，其中包括39项（72%）Ⅲ期试验、43项（48%）Ⅱ期试验以及31项（63%）Ⅰ期试验。 3.2 Ⅲ期临床试验截至索引日期2026年1月1日，共有54项Ⅲ期临床试验正在研究36种药物（表1；图2）。在Ⅲ期临床试验药物中，21种（58%）为疾病靶向治疗（DTTs）；9种（25%）以认知增强为靶点；6种（17%）用于治疗神经精神症状（NPS）（其中1种症状靶向治疗［STT］用于“其他”适应证，即癫痫）。在所有DTTs中，10种（47%）为小分子药物，11种（52%）为生物制剂。在Ⅲ期AD开发管线中，共有5项预防性试验正在评估DTTs，其中5项评估生物制剂类DTTs，1项研究DTT小分子药物（其中1项试验同时评估一种生物制剂和一种小分子药物）。共有7项试验（占Ⅲ期试验的13%）为长期延伸试验，其研究药物此前已完成相同药物的既往临床试验。表1 Ⅲ期阿尔茨海默病药物开发中的药物（clinicaltrials.gov，检索日期：2026年1月1日）。缩写：Aβ，β-淀粉样蛋白；CADRO，阿尔茨海默病通用研究本体；DTT，疾病靶向治疗；GLP-1，胰高糖素样肽-1；STT，症状靶向治疗。图2 基于四类治疗目的（左）或CADRO分类（右）对Ⅲ期阿尔茨海默病临床试验药物作用机制的分类（索引日期：2026年1月1日）（J. L. Cummings）。CADRO，阿尔茨海默病通用研究本体。共有4项Ⅲ期临床试验针对临床前阿尔茨海默病（AD）人群；8项试验针对轻度认知障碍/前驱期（MCI/prodromal）受试者；15项试验针对早期AD患者；32项试验针对轻度AD痴呆患者；以及分别有25项和9项试验针对中度或重度AD痴呆患者（上述分类并非互斥，因此总和超过100%）。在Ⅲ期临床试验药物中，15种（42%）为再利用药物，即来源于非AD适应证或在工业药物开发管线中重新定位的药物。在这些再利用药物中，6种（40%）为疾病靶向治疗（DTTs），其中4种为小分子药物，2种为生物制剂；5种（33%）为潜在认知增强药物；4种（27%）正在开发用于治疗神经精神症状（NPS）。另有1种症状靶向治疗（STT）用于治疗AD相关癫痫。 Ⅲ期阶段共有14项新试验（占Ⅲ期试验的26%）。与上一索引日期（2025年1月1日）相比，Ⅲ期试验中有2项已完成，6项被终止，另有1项状态未知（在过去2年内clinicaltrials.gov无记录活动）。当前Ⅲ期临床试验中，有8类CADRO定义的AD病理生理机制至少被一种药物靶向（图3）。其中，14种药物（39%）靶向神经递质受体；10种药物（28%）靶向Aβ病理生理过程；3种药物（8%）靶向代谢与生物能量学过程；各有2种药物（5%）分别靶向炎症/免疫过程或蛋白稳态/蛋白病理过程；各有1种药物（3%）分别靶向生长因子与激素或突触功能；另有3种药物（8%）具有多重病理生理靶点作用。图3 根据CADRO对阿尔茨海默病相关病理过程的分类，展示了各个开发阶段中药物开发管线内药物的分布情况（索引日期：2026年1月1日）（J. L. Cummings）。CADRO，阿尔茨海默病通用研究本体。生物制药行业资助了39项Ⅲ期临床试验（72%）以及22种Ⅲ期阶段药物（61%）。在Ⅲ期再利用药物中，生物制药公司资助了7种药物（占Ⅲ期再利用药物的47%），相比之下，在Ⅲ期试验中有15种（62%）为新型、非再利用药物。对Ⅲ期临床试验全球分布的分析显示，6项试验（12%）仅在北美开展；12项（24%）仅在北美以外地区开展；31项（63%）同时在北美及非北美地区开展（另有5项试验的地理位置信息不可获得）。Ⅲ期临床试验共需38,417名受试者，占所有当前正在进行的阿尔茨海默病临床试验所需54,728名受试者的70%。 3.3 Ⅱ期临床试验 2026年AD药物开发管线中共有89项Ⅱ期临床试验，占当前所有活跃试验的46%。Ⅱ期阶段涉及84种不同药物，占当前AD临床试验中所有药物治疗的53%（表2；图4）。在Ⅱ期药物中，61种（占Ⅱ期药物的72%）为疾病靶向治疗（DTTs）；17种（20%）靶向认知增强；8种（9%）用于治疗神经精神症状（NPS）。在DTTs中，23种（38%）为生物制剂，38种（62%）为小分子药物。表2 Ⅱ期阿尔茨海默病药物开发中的药物（clinicaltrials.gov，检索日期：2026年1月1日）。缩写：Aβ，β-淀粉样蛋白；DTT，疾病靶向治疗；GABA，γ-氨基丁酸；GLP-1，胰高血糖素样肽-1；MAB，单克隆抗体；STT，症状靶向治疗；TNF，肿瘤坏死因子。图4 基于四类治疗目的（左）或CADRO分类（右）对Ⅱ期阿尔茨海默病临床试验药物作用机制的分类（索引日期：2026年1月1日）（J. L. Cummings）。CADRO，阿尔茨海默病通用研究本体。在Ⅱ期临床试验中，共有38种药物（45%）为再利用药物。其中，28种（占Ⅱ期再利用药物的74%）属于疾病靶向治疗（DTTs），包括1种生物制剂DTT（占Ⅱ期再利用药物的11%）以及24种小分子DTT（占Ⅱ期再利用药物的63%）。此外，7种（18%）Ⅱ期再利用药物为潜在认知增强药物，4种（11%）正在开发用于治疗神经精神症状（NPS）。在Ⅱ期临床试验中，有4项为长期延伸试验，纳入已完成同一药物既往试验的受试者（占Ⅱ期试验的4%）。在疾病分期方面，Ⅱ期试验包括2项针对临床前阿尔茨海默病人群的研究；40项针对MCI/前驱期AD受试者；27项纳入早期AD患者；56项纳入轻度AD患者；以及分别有33项和8项试验纳入中度和重度AD痴呆患者（各类别之间存在重叠，因此总和可超过100%）。在89项Ⅱ期试验中，有6项（7%）旨在延缓或预防AD的某些进展过程。在所有89项正在进行的Ⅱ期试验中，自2025年1月1日以来新增27项（占30%）。与上一索引日期（2025年1月1日）相比，Ⅱ期试验中有17项已完成，3项被终止，2项被撤回，另有3项状态未知（过去2年内clinicaltrials.gov无活动记录）。当前Ⅱ期试验中，有16类CADRO定义的阿尔茨海默病相关病理过程至少被一种药物靶向（图3）。其中，19种药物（23%）靶向神经递质受体，19种（23%）靶向炎症/免疫功能失调；各有8种（9%）药物分别靶向Aβ或tau生物学；5种（6%）靶向突触可塑性；各有3种（3%）分别靶向血管因素或生长因子与激素；各有2种（2%）靶向氧化应激或昼夜节律紊乱；此外，各有1种（1%）药物靶向APOE/脂质、神经发生、蛋白稳态/蛋白病理、代谢与生物能量学、肠-脑轴以及表观遗传调控过程。另有7种（8%）药物被报道为多靶点作用药物，2种（2%）机制未公开。生物制药行业资助了Ⅱ期临床试验中的43项（48%）。其中，生物制药公司资助了6种（16%）再利用药物，以及35种（76%）新型非再利用药物。从全球分布来看，在具有地理信息的Ⅱ期试验中，39项（48%）仅在北美开展；24项（30%）仅在北美以外地区开展；18项（22%）同时在北美及非北美地区开展。 3.4 Ⅰ期临床试验 2026年阿尔茨海默病药物开发管线中的Ⅰ期阶段包括49项临床试验，涉及45种药物（索引日期：2026年1月1日；表3）。在Ⅰ期药物中，39种（87%）为疾病靶向治疗（DTTs）；3种（7%）靶向认知增强；3种（7%）用于治疗神经精神症状（NPS）。在DTTs中，24种（62%）为生物制剂，15种（38%）为小分子药物。表3 Ⅰ期阿尔茨海默病药物开发中的药物（clinicaltrials.gov，检索日期：2026年1月1日）。缩写：Aβ，β-淀粉样蛋白；APOE，载脂蛋白E；APP，淀粉样前体蛋白；ASO，反义寡核苷酸；CADRO，阿尔茨海默病通用研究本体；CSF，脑脊液（cerebrospinal fluid）；CNS，中枢神经系统；DTT，疾病靶向治疗；STT，症状靶向治疗。在Ⅰ期临床试验中，共有6种（13%）为再利用药物。其中5种为疾病靶向治疗（DTTs），包括1种生物制剂和4种小分子药物；另有1种再利用药物用于治疗神经精神症状（NPS）。此外，有1项Ⅰ期长期延伸试验，其研究药物来自此前已完成相同药物的既往临床试验。在Ⅰ期试验的人群构成方面，有22项试验（45%）评估与阿尔茨海默病相关的药物，且受试者为无任何临床或生物标志物证据的健康志愿者。4项试验（8%）纳入临床前AD人群；19项（39%）纳入MCI受试者；10项（20%）纳入早期AD患者；14项（29%）纳入轻度AD痴呆患者；5项（10%）纳入中度AD痴呆患者。没有Ⅰ期试验专门针对重度AD患者；另有1项试验纳入AD痴呆但严重程度未明确的受试者（各类别并非互斥）。 Ⅰ期阶段共有18项新试验，占该阶段全部试验的37%。与上一索引日期（2025年1月1日）相比，Ⅰ期试验中有15项已完成，无试验被终止或撤回，另有4项状态未知（过去2年内clinicaltrials.gov无记录活动）。在Ⅰ期临床试验中，至少有13类CADRO定义的阿尔茨海默病相关病理过程被药物靶向（图3）。其中，淀粉样蛋白（amyloid）、tau蛋白以及炎症/免疫失调三类靶点各有8种（各占Ⅰ期药物的18%）。6种（13%）药物靶向神经递质受体；3种（7%）靶向代谢/生物能量学过程；各有2种（4%）分别靶向氧化应激和突触可塑性；各有1种（2%）药物靶向APOE/脂质、细胞死亡、蛋白稳态/蛋白病理、生长因子与激素、肠-脑轴以及表观遗传调控过程；另有2种（4%）药物机制未披露。生物制药行业资助了31项Ⅰ期临床试验（63%）。其中，生物制药公司资助了6项再利用药物中的1项，以及70%的新型非再利用药物试验。从全球分布来看，Ⅰ期试验中20项（43%）仅在北美开展；23项（49%）仅在北美以外地区开展；4项（8%）同时在北美及非北美地区开展。Ⅰ期试验共计需要2,350名受试者。 3.5 纵向试验观察针对阿尔茨海默病药物开发管线的年度评估始于2016年，因此可以对2017年至2026年十年间的管线活动进行纵向分析。结果显示，在这一期间，临床试验数量增加约35%，在研药物数量增加约40%（图5A）。当前管线中活跃试验数量由两部分构成：自上一索引日期以来新增的试验，以及尚未完成的既往注册试验。对DTT开发中最活跃的三个领域分析显示，炎症/免疫失调相关药物在管线中的占比从6%上升至约20%；tau靶向药物从6%上升至约20%；而淀粉样蛋白靶向药物则从管线的33%下降至约20%。自2022年以来，炎症/免疫相关药物与淀粉样蛋白靶向药物的比例保持相对稳定。图5 （A）2017—2026年十年间阿尔茨海默病药物开发管线中临床试验数量及在研药物数量的变化情况。（B）在2017—2026年期间，管线中由炎症/免疫功能障碍、tau以及淀粉样蛋白靶向药物所占比例的变化情况。AD，阿尔茨海默病。 3.6 试验中的生物标志物大多数正在进行的临床试验在研究设计中均包含生物标志物：Ⅲ期试验47项（87%）、Ⅱ期试验79项（89%）以及Ⅰ期试验33项（67%）均至少在某一应用场景中纳入了生物标志物。在192项临床试验中，有96项（50%）将生物标志物作为入组资格标准，其中以淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（amyloid PET）最为常见（N=49）。体液生物标志物被用于58项试验（占采用入组生物标志物试验的60%）的入组筛选。其中，44项试验检测脑脊液（CSF）分析物，26项试验检测血液生物标志物，1项试验使用唾液作为生物标志物来源。有52项（27%）将生物标志物作为主要结局指标的活跃阿尔茨海默病临床试验（三期9项，二期32项，一期11项），无论是否同时将临床测量指标作为共同主要结局。在29项试验（在将生物标志物作为主要结局指标的试验中占56%）中使用了影像学作为主要结局（其中1项试验以眼部成像作为主要结局）。有43项试验（占以生物标志物作为主要结局指标的试验的46%）使用液体生物标志物作为主要结局指标；其中16项测量血液生物标志物，10项测量脑脊液分析物，1项测量未明确来源液体的外泌体，1项测量粪便样本的变化。 Aβ生物标志物在16项试验中被用作主要结局指标（占使用主要结局生物标志物试验的31%；三期5项，二期9项，一期2项），tau生物标志物在14项试验中被使用（占以生物标志物作为主要结局指标的试验的27%；三期2项，二期9项，一期3项）。最常见的结局生物标志物是Aβ PET（11项）、MRI（8项）和tau PET（4项）。 3.7 试验受试者为了完全支持当前正在进行的临床试验，共需要54,728名受试者：其中Ⅲ期38,417人，Ⅱ期13,961人，Ⅰ期2,350人。总体中，Ⅲ期试验占70%，Ⅱ期占26%，Ⅰ期占4%。按治疗类型分配，受试者分布为：疾病靶向治疗（DTTs）39,390人（72%）；认知增强药物试验6,658人（12%）；治疗神经精神症状（NPS）试验8,560人（16%）；以及其他症状试验120人（0.2%）。 3.8 全球试验分布 Ⅲ期试验需要最多患者，因此也对应最多的研究中心和参与地区。63%的Ⅲ期试验同时在北美及非北美地区开展；22%的Ⅱ期试验同时包含跨北美与非北美中心；9%的Ⅰ期试验在北美与非北美地区同时开展。在53项全球试验中，有47项（89%）由生物制药行业资助。全球开展比例方面：5%的DTT小分子试验为全球多中心试验；50%的DTT生物制剂试验为全球试验；23%的认知增强试验为全球试验；42%的NPS治疗试验为全球试验。在2026年索引日期（1月1日）统计的临床试验中心分布中，北美共有3156个活跃试验中心，非北美地区共有3607个，包括：西欧/以色列1363个、东欧/俄罗斯661个、亚洲（不含日本）571个、日本516个、南美/墨西哥321个，以及南非/澳大利亚/新西兰175个。 3.9 再利用药物在2026年阿尔茨海默病药物开发管线中，共有56种再利用药物及73项相关临床试验，占全部在研药物的35%和全部试验的38%。再利用药物在各阶段占比为：Ⅲ期42%，Ⅱ期45%，Ⅰ期13%。在再利用药物中，57%为DTT小分子，11%为DTT生物制剂，21%为认知增强STT，14%为用于NPS的STT。生物制药行业在Ⅲ期中资助较多再利用药物（47%；N=7），而在Ⅱ期（16%；N=7）和Ⅰ期（6%；N=1）中资助相对较少。 3.10 试验资助方生物制药行业资助了2026年AD开发管线中59%的临床试验，包括Ⅲ期72%、Ⅱ期48%、Ⅰ期63%。行业资助的试验还包括：DTT小分子试验42%、DTT生物制剂试验68%、认知增强试验57%、以及NPS治疗试验78%。非行业资助方包括联邦机构（如美国NIH及其他国家政府机构）、慈善与倡议组织、学术医学中心，以及在非行业主导情况下的公私合作机构。 3.11 联合治疗 2026年管线中涉及联合治疗的试验较少。Ⅲ期联合治疗包括：靶向tau与Aβ的单克隆抗体（NCT01760005；NCT05269394）；γ分泌酶调节剂联合抗Aβ斑块单抗（NCT06996730）；多巴胺受体激动剂（rotigotine）联合胆碱酯酶抑制剂（rivastigmine）（NCT06702124）；以及毒蕈碱胆碱受体激动剂（xanomeline）联合外周胆碱拮抗剂（trospium）（KarXT，共10项试验）。Ⅱ期联合治疗包括：tau疫苗联合抗Aβ单抗（NCT07167966）；靶向tau与Aβ的单抗组合（NCT06602258）；两项针对高血压药物用于评估其对tau与Aβ影响的试验（NCT05331144）；以及抗生素（ciprofloxacin）联合抗炎药（celecoxib）（NCT06185543）。Ⅰ期试验中有一项评估逆转录病毒抑制剂组合（emtricitabine + tenofovir alafenamide）在MCI患者中的作用（NCT07210528）。多数clinicaltrials.gov试验未明确说明正在接受单抗治疗的患者是否被纳入，因此允许此类患者参与的试验可能也可视为联合治疗研究。 3.12 预计在2026年完成的Ⅲ期与Ⅱ期药物共有8项Ⅲ期试验将在2026年达到主要终点，包括以下药物：AR1001（PDE5抑制剂，NCT05531526）；咖啡因（腺苷受体阻断剂，NCT04570085）；多奈哌齐（乙酰胆碱酯酶抑制剂，NCT04661280）；二甲双胍（胰岛素增敏剂，NCT04098666）；valiltramiprosate（Aβ抗聚集剂，NCT06304883）；五加益智（中药制剂，NCT06534723）；以及毒蕈碱胆碱激动剂xanomeline联合trospium用于AD精神病症状治疗（NCT05511363；NCT06585787）。在临床前AD研究中，donanemab试验（NCT05026866）如果在时间事件设计中达到足够事件数，也可能在2026年读出结果。此外，还有11种药物涉及14项Ⅲ期试验，其主要终点预计在2026年前达到，但尚未在clinicaltrials.gov更新为完成、终止或撤回，这些试验也可能在2026年发布结果。在Ⅱ期方面，将有29项临床试验在2026年完成，涉及Aβ、tau、激素、衰老细胞清除（senolytic）、炎症、递质、表观遗传及血管等多种病理机制。此外，还有19种药物的21项Ⅱ期试验，其主要完成日期已标注在2026年前，但尚未更新状态，这些延迟报告也可能在2026年提供数据结果。 4 讨论 2026年阿尔茨海默病药物开发管线包含192项临床试验和158种新型药物，相较于2025年管线中的182项临床试验和138种药物有所增加。自2025年1月1日索引日期以来新增的59项临床试验，仅略高于上一年度新增的56项试验。2026年观察到的更大规模活跃试验数量，可能反映了更长的治疗与招募周期，以及过去一年试验完成数量的减少。生物标志物已深刻改变临床试验模式，其作用包括：用于确认AD诊断以确定试验入组资格；根据疾病进展概率对患者进行分层或入组；纵向监测治疗效果；以及作为研究终点验证候选治疗的药效学作用。目前50%的试验使用生物标志物作为入组条件。由于许多现行试验在设计时诊断性生物标志物尚未广泛可用，因此预计未来使用诊断性生物标志物的比例将继续上升。27%的试验将生物标志物作为主要终点（可能同时伴随临床主要终点），这些试验预期通过生物标志物变化验证药物作用机制，显示出对生物标志物药效学表现的高度期待。与2025年相比，2026年管线中神经递质相关治疗候选药物增加8种，多靶点药物增加6种，炎症/免疫调节药物增加4种，表观遗传学药物增加2种；氧化应激、细胞死亡、蛋白稳态/蛋白病理以及昼夜节律紊乱相关药物各增加1种。同时，神经发生、代谢与生物能量学以及突触可塑性相关药物各减少1种。在Aβ、tau、APOE/脂质、血管系统、生长因子与激素以及肠-脑轴相关靶点方面，2025至2026年间药物数量保持不变。 2026年管线中共有17类CADRO定义的病理过程被靶向。每一类靶点下均包含多种药物作用机制。例如，在炎症/免疫失调类别中，包括10种主要靶向小胶质细胞的药物、9种靶向细胞因子的药物、6种同时作用于小胶质细胞与细胞因子的药物，以及3种作用于其他炎症/免疫相关机制的药物。此外，多靶点类别中的多种药物也被认为对炎症与免疫功能具有重要影响。总体来看，管线中涉及的作用机制数量非常庞大，有望为关键疾病过程及其调控后果提供重要信息。 2026年管线中共有56种再利用药物（占35%），而2025年为46种（占33%）。分析显示，产业界与非产业资助方在再利用药物开发中的参与模式存在显著差异。在Ⅱ期阶段，产业界推进6种再利用药物和35种新药，而非产业资助方推进11种新药和32种再利用药物。在Ⅲ期阶段，产业界推进15种新药和8种再利用药物，而非产业资助方推进9种新药和8种再利用药物。再利用药物占产业界管线的16%，占非产业管线的57%。这一结果提示，产业界在Ⅲ期阶段通常较少推进再利用药物，可能与这些通用药物缺乏知识产权保护以及其投资回报较难保障有关。该模式强调了再利用策略在Ⅱ期阶段的重要性，同时也突出了非产业资助方（如学术医学中心）在推动研究型人才培养、药物开发工具建立以及临床试验基础设施建设方面的重要作用，这些活动最终有助于整个药物开发生态系统的发展。本研究存在一定局限性。所有数据均来源于clinicaltrials.gov。尽管该注册数据库较为全面，但并非完全穷尽，尤其是在北美以外地区开展的部分临床试验可能未被注册，因此未纳入本分析。此外，美国临床试验虽被要求在该平台注册，但数据录入并未完全标准化，数据不一致可能影响结果准确性。本研究中疾病靶向治疗（DTT）与症状靶向治疗（STT）的分类基于clinicaltrials.gov信息、申办方资料及已发表研究，但这些分类可能无法完全准确反映所有药物的真实治疗意图。尽管研究团队遵循良好的数据管理与治理规范，但仍可能存在数据采集或解释误差。总体而言，本综述显示当前阿尔茨海默病临床试验体系具有较强的活跃性：2026年相较2025年试验数量与在研药物均有所增加，并且自2017年以来整体增长约40%。多种病理生理过程均被纳入药物开发管线。生物标志物在试验设计中的应用日益广泛，不仅用于入组筛选，也逐渐被整合为药效学终点。Ⅱ期“概念验证”研究仍是AD药物开发的核心创新引擎，且包含最多数量的试验。非产业资助方在Ⅱ期试验中占据重要比例（52%）。自2023年以来尚无新的AD药物获批，而整体药物开发失败率仍然较高。因此，未来通过更精准的靶点识别、更优的响应人群界定、更有效的生物标志物应用以及更严格的临床推进标准，有望提高AD药物开发的成功率。参考文献：DOI: 10.1002/trc2.70251 提炼作者丨咚咚大王编辑丨咚咚大王校审丨菠萝炒饭邮箱：fzyuan@astra-biotech.com END

2026-05-13

·丽影淑音

帕金森病新药的研发进展如何？

帕金森新药研发按**已上市/即将获批/在研（对症+延缓进展+细胞基因）（截至2026-05-14）。一、已上市（国内能用，含医保） 1. 罗替高汀透皮贴片（国产罗菲定） - 2025-11获批；一天一贴，72小时稳效；改善开关/异动；2026多地医保乙类。 2. 奥匹卡朋（长效COMT抑制剂） - 每日1次；24小时平稳增效左旋多巴，肝安全好；2025年底进医保乙类。 3. 沙非胺（悉达可）、雷沙吉兰 - 沙非胺：延长开期、减少关期，2026降价+多地谈判医保。- 雷沙吉兰：2025-09进国家医保，早期单药/中晚期联用。二、即将获批（2026–2027，快上市） 1. Tavapadon（艾伯维，D1/D5激动剂） - 2025-09美国提交NDA，预计2026获批；每日1次；幻觉/冲动副作用更少；早期单药、中晚期辅助。 2. Onerji（左旋多巴+卡比多巴皮下泵） - 2026-02欧洲获批；晚期严重波动/异动专用；便携泵持续输注，全天稳效。 3. 瑞普利酮（神经元保护） - 全球III期完成，国内报上市，预计2026下半年获批；延缓病程（不只是对症）。三、在研·对症新药（II–III期） 1. α-突触核蛋白单抗（如普拉希珠单抗） - 全球III期；针对病根蛋白聚集，延缓运动进展；早期患者重点评估。 2. BIIB122（LRRK2抑制剂） - 家族性/散发性关键靶点；II期进行中（含中国）；保护神经元、减慢进展。 3. Solengepras（GPR6抑制剂） - II期；改善运动+显著改善睡眠/疲劳（非运动症状）；2026 AAN年会公布阳性数据。四、在研·细胞与基因（最前沿） 1. 日本iPS细胞药AMCHEPRY - 2026-05-13纳入日本医保；脑内移植多巴胺神经元；改善运动功能；费用约5530万日元。 2. 中国NCR201（iPSC干细胞，中盛溯源） - 2025-09全球首例早发“功能性治愈”报道；术后3个月关期消失；国内II期进行中，预计2027–2028上市。 3. GT-201（基因治疗） - FDA突破性认定；II期完成；导入多巴胺合成酶基因；12个月运动改善35%。五、中国新靶点突破（2025-02） - 复旦华山团队发现全新靶点FAM171A2，并找到小分子化合物；早期干预、延缓进展；已申请国际专利，推进临床前研发。六、一句话总结 - 2026：医保落地+新药密集获批（Tavapadon/Onerji），症状控制更稳、副作用更小。- 2027–2028：细胞/基因治疗有望上市，从“对症”走向“修复/延缓”。

100 项与罗替高汀相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D05768	罗替高汀	N04BC09	DB05271

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
帕金森病	欧盟	UCB Pharma SA	2006-02-15
帕金森病	冰岛	UCB Pharma SA	2006-02-15
帕金森病	列支敦士登	UCB Pharma SA	2006-02-15
帕金森病	挪威	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	欧盟	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	冰岛	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	列支敦士登	UCB Pharma SA	2006-02-15
不宁腿综合征	挪威	UCB Pharma SA	2006-02-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性帕金森病	临床3期	中国	山东绿叶制药有限公司	2020-02-03
终末期肾脏病	临床3期	美国	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	奥地利	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	芬兰	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	法国	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	德国	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
终末期肾脏病	临床3期	意大利	UCB BioSciences GmbH	2012-04-01
胃肠功能紊乱	临床3期	美国	UCB Pharma GmbH	2012-01-01
睡眠异常	临床3期	德国	UCB Pharma GmbH	2004-11-01
帕金森病（青年型、早发型）	临床3期	澳大利亚	UCB Pharma GmbH	2002-08-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


MDS2025	临床3期	帕金森病	294	LY03003	壓糧蓋獵餘餘鑰網廠鹽(壓憲壓蓋鹹製鏇鏇艱襯) = 遞鏇獵窪繭壓餘鏇觸遞憲鑰憲糧衊願繭憲蓋網 (製製鹽憲積廠鹹窪鏇顧 ) 更多	积极	2025-10-05
				Placebo	壓糧蓋獵餘餘鑰網廠鹽(壓憲壓蓋鹹製鏇鏇艱襯) = 構構襯餘選膚願製顧築憲鑰憲糧衊願繭憲蓋網 (製製鹽憲積廠鹹窪鏇顧 ) 更多
NCT03992196 (CTgov)	临床3期	不宁腿综合征	10	Rotigotine (Rotigotine Final Dose 2 mg/24 h)	憲選壓衊遞觸鹹鬱窪鑰 = 鏇淵鹽蓋膚鏇願繭夢構獵憲顧壓繭積膚衊遞築 (鏇網顧艱構壓窪範廠選, 衊憲衊鬱鬱積鬱顧糧廠 ~ 膚鏇壓積蓋顧衊憲繭簾) 更多	-	2023-10-30
				Rotigotine (Rotigotine Final Dose 3 mg/24 h)	憲選壓衊遞觸鹹鬱窪鑰 = 齋鹹憲鏇憲鑰鏇鹹遞壓獵憲顧壓繭積膚衊遞築 (鏇網顧艱構壓窪範廠選, 繭壓範範鏇選構觸鹹遞 ~ 簾艱鏇齋繭鏇憲餘淵構) 更多
NCT03728933 (CTgov)	临床3期	不宁腿综合征	23	Placebo	製艱願襯獵膚淵餘願顧(顧膚餘鑰網簾鹽獵構襯) = 網願觸衊鬱膚淵窪糧窪鏇獵窪壓觸鹽膚餘簾憲 (窪淵鹽襯窪鏇淵廠築鹽, 6.8) 更多	-	2023-10-26
NCT04937452 (CTAD2023)	临床2期	额颞痴呆	75	Rotigotine 4 mg/day	觸顧蓋餘鑰築廠選網窪(顧簾憲範鑰鑰築獵獵顧) = 繭廠糧鏇範築壓窪遞獵憲觸願廠壓襯憲網繭鏇 (膚網遞簾鏇憲蓋鏇製簾, −0.669 ~ 1.037)	不佳	2023-10-24
				Rotigotine 6 mg/day	觸顧蓋餘鑰築廠選網窪(顧簾憲範鑰鑰築獵獵顧) = 夢蓋遞廠築範觸衊範夢憲觸願廠壓襯憲網繭鏇 (膚網遞簾鏇憲蓋鏇製簾, − 0.225 ~ 1.037)
NCT04571164 (NEWS) 人工标引	临床3期	帕金森病	294	LY03003	襯齋願製選構襯齋積齋(艱壓憲艱齋艱憲顧鏇鑰) = ，與安慰劑組相比，LY 03003組統一帕金森病評分量表(UPDRS)Ⅱ+Ⅲ評分較基綫顯著改善，兩組差異具有統計學意義（ P＜0.001 ）。製鬱觸壓願艱蓋選蓋夢 (蓋選範夢糧襯構窪壓選 ) 更多	积极	2022-07-19
				Placebo
NCT02365870 (ANXPD, CTgov)	临床4期	焦虑症 \| 帕金森病	4	rotigotine transdermal patch (Rotigotine)	衊鏇艱衊醖願壓餘壓顧(醖衊願鏇觸廠範憲構醖) = 鹹餘餘蓋構壓衊獵顧積構餘鑰觸糧鬱艱壓鏇廠 (膚壓衊鬱鏇蓋鹹壓簾鑰, 0) 更多	-	2020-03-19
				placebo (Placebo)	衊鏇艱衊醖願壓餘壓顧(醖衊願鏇觸廠範憲構醖) = 淵獵繭憲鑰鹽選壓窪鬱構餘鑰觸糧鬱艱壓鏇廠 (膚壓衊鬱鏇蓋鹹壓簾鑰, 5.1) 更多
NCT03103919 (CTgov)	临床4期	继发性帕金森病 \| 帕金森病	40	Kinesia-ONE™+Rotigotine (Rotigotine + Standard Care)	窪鏇獵製鏇憲築壓願選(鏇蓋醖製鹽淵壓選衊膚) = 範憲範窪鹹範鹽製築膚膚願鬱積顧鏇衊蓋艱餘 (淵廠範範糧壓簾蓋顧範, 窪獵網窪鑰蓋鹹衊願網 ~ 選鏇製繭觸鬱構廠壓構) 更多	-	2019-02-19
				Kinesia-360™+Rotigotine (Rotigotine + Standard Care + Kinesia-360™ Wearable Device)	窪鏇獵製鏇憲築壓願選(鏇蓋醖製鹽淵壓選衊膚) = 廠憲範壓淵廠鹹襯範積膚願鬱積顧鏇衊蓋艱餘 (淵廠範範糧壓簾蓋顧範, 獵積壓衊廠餘鬱餘築憲 ~ 襯範願遞齋衊獵窪積選) 更多
NCT02230904 (PD0018, Pubmed \| Curr Med Res Opin) 人工标引	临床1期	帕金森病	57	rotigotine (Treatments A)	淵淵襯繭觸顧夢齋製艱(觸蓋餘艱淵窪構鏇顧顧) = 憲選獵衊製鹽鏇觸構網夢襯構鹹鹽遞鹹觸製築 (膚壓觸衊廠鹹齋鬱鏇醖, 1.635) 更多	积极	2018-07-01
				rotigotine (Treatments B)	獵獵蓋窪願遞夢簾範憲(鹹襯鬱鬱鏇淵繭窪衊糧) = 鬱範壓窪觸餘蓋簾鹽膚鹹積築餘膚蓋簾遞願簾 (製獵憲鹽築構觸鑰鏇鬱 )
NCT01646255 (SP1037, Pubmed \| Parkinsonism Relat Disord 1 \| Parkinsonism Relat Disord 2) 人工标引	临床3期	帕金森病	346	Rotigotine	築壓鑰齋憲選廠選壓餘(糧鹹憲觸膚壓製觸製窪): difference = -1.20 (95% CI, -1.83 ~ -0.57), P-Value = 0.0002 更多	积极	2017-11-01
				Placebo
NCT01495793 (Pubmed \| Sleep Med)	临床2期	不宁腿综合征	24	Rotigotine transdermal system 0.5 mg/24 h	壓願醖構遞餘鏇膚鹹範(顧餘範壓餘顧窪壓築選) = 網獵鹽窪鏇築醖網鬱鏇觸襯顧構鬱鏇餘艱夢網 (鬱繭顧鏇網鹽鑰齋鬱襯 ) 更多	-	2017-04-01
				Rotigotine transdermal system 1 mg/24 h	壓願醖構遞餘鏇膚鹹範(顧餘範壓餘顧窪壓築選) = 衊築襯廠蓋範衊齋廠選觸襯顧構鬱鏇餘艱夢網 (鬱繭顧鏇網鹽鑰齋鬱襯 ) 更多