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更新于：2026-07-07

Glycerol Phenylbutyrate

苯丁酸甘油酯

更新于：2026-07-07

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

Glycerol phenylbutyrate (USAN)、Glyceryl Tri-4-Phenylbutyrate、GPB

+ [6]

靶点-

作用方式

清除剂

作用机制

氨清除剂

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病

在研适应症

尿素循环障碍STXBP1相关癫痫性脑病

非在研适应症

囊性纤维化药物中毒纤维化+ [2]

原研机构

Hyperion Therapeutics, Inc.

在研机构

Immedica Pharma AB

Unimedic AB

OrphanPacific, Inc.

+ [4]

非在研机构

Amgen, Inc.

权益机构

浙江医学科技开发有限公司Horizon Therapeutics Ltd. (Ireland)

Acer Therapeutics, Inc.

+ [4]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2013-02-01),

尿素循环障碍

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、优先审评 (中国)

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结构/序列

分子式C33H38O6

InChIKeyZSDBFLMJVAGKOU-UHFFFAOYSA-N

CAS号611168-24-2

关联

项与苯丁酸甘油酯相关的临床试验

NCT06904027

/ RecruitingN/AIIT

A Single-arm, Prospective, Multi-center Post-market Clinical Study of Glycerol Phenylbutyrate in Chinese Patients With Urea Cycle Disorders

Urea cycle disorders (UCD) are rare diseases in China, would lead to high mortality and disability, which require long-term management due to the recurrent symptoms. This multi-center, prospective, single-arm study was designed to assess the efficacy and safety of Glycerol Phenylbutyrate for Chinese pediatric patients with UCD, to provide the additional references and treatment options for Chinese UCD patients, and enhance the clinical management of UCD in China. This study primarily observes patients with UCD who are on long-term treatment with glyceryl phenylbutyrate, the total planned observation period is 5 years.

开始日期2025-12-09

申办/合作机构-

NCT06887777

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase II, Multicentric, Prospective, Non-comparative Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of the Treatment of Pyruvate Dehydrogenase Deficiency (PDH) Patients With Glycerol Phenybutyrate (RAVICTI®)

This is a phase II, multicenter, prospective, non-comparative clinical trial to assess the efficacy and safety of the treatment of pyruvate dehydrogenase deficiency (PDH) patients with glycerol phenylbutyrate (Ravicti®).
The trial will be conducted with three visits: 3 day hospitalizations including clinical consultations and paramedical procedures at Month 0 (M0), Month 3 (M3), Month 6 (M6).
During all the research, AE/SAE and treatment compliance will be recorded. Patients will keep their usual treatment during the study time: vitamin B1, ketogenic diet, possible anti-epileptic and/or dystonic treatment(s).
The efficacy on fatigue, polyhandicap, neurodevelopmental functioning, quality of life and seizure amount for epileptic patients will be evaluated at 0, 3 and 6 months. Biological balance will be assed with regular quantification of PDH deficiency markers, lactate concentration and amino acid plasma quantification.

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

NCT04041232

/ Suspended早期临床1期IIT

Evaluation of Glycerol Phenylbutyrate (PBA) Use in Endoplasmic Reticulum Stress Reduction in ATF6-/- Patients

Some patients with achromatopsia, an inherited disorder characterized by partial or complete loss of color vision, carry mutations in ATF6. ATF6 is a gene that is responsible for coding a protein that acts in response to endoplasmic reticulum (ER) stress. When the ATF6 protein is mutated, retinal function decreases, contributing to color blindness. The study aims to investigate whether an already FDA-approved drug, glycerol phenylbutyrate (PBA), can improve retinal function inpatients with achromatopsia caused by ATF6 mutations. Patients will be instructed to take three doses of PBA per day at equally divided time intervals and rounded up to the nearest 0.5 mL. The total dose of PBA will be 4.5 to 11.2 mL/m2/day (5 to 12.4 g/m2/day) and will not exceed 17.5 mL/day (19 g/day). Their condition will be monitored over the course of a minimum of 3 clinic visits that will consist of a number of retinal function tests, fundus examinations, and imaging procedures. Findings from the study could elucidate the potential for PBA to serve as a treatment for patients with ATF6-mediated a chromatopsia.

开始日期2025-04-08

申办/合作机构

Columbia University

100 项与苯丁酸甘油酯相关的临床结果

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100 项与苯丁酸甘油酯相关的转化医学

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100 项与苯丁酸甘油酯相关的专利（医药）

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848

项与苯丁酸甘油酯相关的文献（医药）

2026-09-01·BIOORGANIC & MEDICINAL CHEMISTRY LETTERS

Synthesis and preliminary enzymatic evaluation of polyol-based 4-phenylbutyrate derivatives

Article

作者: Tempesti, Tomas C ; Suchetti, Laura ; Ferrayoli, Carlos

4-Phenylbutyric acid (4-PBA) is clinically used for the treatment of urea cycle disorders and has attracted increasing attention due to its ability to modulate endoplasmic reticulum stress through its dual function as a chemical chaperone and histone deacetylase (HDAC) inhibitor. In addition to its effects on HDACs, 4-PBA also inhibits pyruvate dehydrogenase kinases (PDKs) and enhances mitochondrial respiration in cancer cells. In this work, a series of novel polyol-based 4-PBA derivatives were designed as potential prodrugs, inspired by the clinically used glycerol phenylbutyrate. Sorbitol, xylitol, and erythritol were fully esterified at all hydroxyl groups with 4-PBA under optimized conditions, affording the corresponding derivatives in high yields (≈85-91%). Structural characterization was confirmed by NMR spectroscopy and high-resolution mass spectrometry (HRMS). Preliminary enzymatic hydrolysis studies using porcine pancreatic lipase were conducted on sorbitol phenylbutyrate as a representative liquid, oily polyol derivative. This compound exhibited significantly slower hydrolysis than glycerol phenylbutyrate, suggesting a sustained-release profile. In contrast, the erythritol derivative, due to its highly crystalline nature, failed to form an enzyme-accessible phase in simulated intestinal fluid, precluding enzymatic evaluation and indicating a potential dissolution-limited release mechanism.

2026-08-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Metabolic alterations in Snyder-Robinson syndrome lymphoblasts are ameliorated by phenylbutyrate treatment

Article

作者: Spencer, Jillian ; Wilson, Ethan ; Benjock, Jennifer ; Vickery, Zoe ; Boccuto, Luigi ; Zhai, R Grace ; Tao, Xianzun ; Van Sickle, Elizabeth ; Allen, Bridgette ; Skinner, Cindy ; Norris, Joy ; Schwartz, Charles E ; Chen, Chin-Fu

Snyder-Robinson syndrome (SRS) is an X-linked polyaminopathy caused by pathogenic variants in the spermine synthase (SMS) gene, resulting in impaired spermine synthesis, accumulation of spermidine, and widespread cellular dysfunction. Although mitochondrial impairment has been implicated in SRS, the impact of SMS deficiency on cellular energy metabolism has not been systematically characterized. In the present study, we performed high-throughput metabolic profiling of 29 patient-derived lymphoblastoid cell lines using Biolog Phenotype Mammalian Microarrays. SRS cells exhibited broad metabolic rewiring, including reduced utilization of galactose, and compensatory increases in the metabolism of d-fructose, maltose, maltotriose, and a- keto-glutaric acid. They also showed attenuated metabolic responses to ionic perturbations and blunted sensitivity to insulin and glucagon, indicating defects in both mitochondrial substrate preference and signal-dependent metabolic regulation. Treatment with phenylbutyrate (PBA), previously shown to modulate polyamine catabolism, partially restored metabolic flexibility and normalized several impaired nutrient pathways. These findings highlight global energy metabolism dysregulation as a hallmark of SRS and support PBA as a promising therapeutic candidate for correcting bioenergetic defects in this disorder.

2026-07-01·JIMD reports

Long‐Term Efficacy and Safety of Glycerol Phenylbutyrate in Japanese Patients With Urea Cycle Disorders: Results From a Phase 3 Switch‐Over and 12‐Month Extension Study

Article

作者: Kashimada, Kenichi ; Furujo, Mahoko ; Nyuzuki, Hiromi ; Watanabe, Yoriko ; Nakamura, Kimitoshi ; Ichimoto, Keiko ; Ono, Chiho ; Matsumoto, Shirou ; Hamazaki, Takashi ; Kakiuchi, Toshihiko ; Wada, Yoichi ; Furukawa, Hiroiku ; Shimizu, Takako

ABSTRACT:

Sodium phenylbutyrate (NaPBA) is used for nitrogen scavenging in urea cycle disorders (UCDs), but its volume, palatability, and sodium load affect adherence and ammonia control. Glycerol phenylbutyrate (GPB) offers an alternative option with demonstrated improvements in metabolic control and palatability. For a Japanese perspective, we undertook an open‐label, multicentre, prospective Phase 3 study of efficacy, pharmacokinetics (PK), and safety. In a switch‐over, 15 patients received NaPBA for 7 days, then GPB for 7 days. Primary endpoint: 24‐h blood ammonia AUC (AUC NH3,0–24 ). Secondary endpoints: blood ammonia and glutamine concentration; PK of scavenger metabolites in blood and urine; safety. Patients then received GPB for up to 12 months. For GPB and NaPBA, respectively, mean (SD) AUC NH3,0–24 was 627 (198) and 757 (307) μmol·h/L (ratio 0.849; 95% CI 0.723–0.997). Mean peak and mean blood ammonia were 37 and 26 μmol/L versus 52 and 32 μmol/L. Mean plasma AUC 0–24 for phenylbutyrate (PBA), phenylacetate (PAA), and phenylacetylglutamine (PAGN) were 470, 1420, and 836 versus 425, 984, and 741 μg·h/mL. Mean PBA metabolite fluctuation was 297% versus 366%. One adverse event (hyperammonaemia) led to discontinuation in each treatment arm. In the extension ( n = 14), mean (SD) blood ammonia at Month 12 was 21 (8) μmol/L. No new safety findings were observed. GPB demonstrated effective control of blood ammonia with a favourable safety profile. It offers a practical and clinically advantageous alternative to NaPBA, extending previous evidence to Japanese individuals with UCDs. Trial registration: jRCT2071220110.

150

项与苯丁酸甘油酯相关的新闻（医药）

2026-07-05

·科技产业小白

AI药物发现深度调研报告

摘要截至2026年H1，全球AI药物发现市场规模约50亿美元，多机构预测2025-2034年CAGR区间为12%-25%，口径差异源于统计边界——狭义仅计AI药物发现软件平台，广义含临床试验优化与计算生物学生态。Grand View Research给出2026年29亿美元、CAGR 24.8%的预测；GMI给出2025年31亿美元、CAGR 30.5%的更乐观估计。中国市场2025年规模约87.3亿元，同比增长32.6%，预计2026年突破115亿元。全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，据中信建投预测，2035年有望突破460亿美元，CAGR超33%. 2024-2025年全球AI/ML药物发现合作与并购总价值超550亿美元，AI驱动药物发现VC融资2025年约110亿美元（348笔交易），较2024年的89亿美元（264笔）显著增长。核心判断：AI制药正处于从"技术验证"到"临床兑现"的拐点期。AI已证明可在早期发现阶段将I期临床成功率从历史均值的40-65%提升至80-90%，但II期疗效验证成功率仍约40%，与传统药物无统计差异——AI解决了"化学问题"却尚未突破"生物学问题"。结构性机会集中在拥有干湿闭环数据飞轮的平台型公司（晶泰科技2025年首次全年盈利、营收8.03亿元+201.2%、毛利率69.6%、市值333亿港元）和拥有后期临床管线的BD型公司（英矽智能2026年内新增BD签约超70亿美元）。最大不确定性来自III期临床数据——2026年将成为首次大规模验证AI药物有效性的决定性考验。一、行业定义与2026市场大局观1.1 行业定义与边界 AI+制药（AI-driven Drug Discovery and Development）是指利用人工智能技术——包括机器学习、深度学习、生成式AI、知识图谱、强化学习等——贯穿药物研发全链路，以缩短研发周期、降低成本、提高成功率的产业。其应用覆盖靶点发现与验证、分子生成与设计、虚拟筛选、蛋白质结构预测、ADMET性质预测、临床试验设计优化及AI辅助CMC等核心环节。维度包含范围排除范围产品形态 AI分子设计平台、蛋白质结构预测工具、ADMET预测模型、AI临床试验优化系统、AI药物递送设计平台纯医药信息化（HIS/电子病历）、纯医疗AI影像诊断（非药物研发用途）应用场景靶点发现、分子生成与设计、虚拟筛选、蛋白质结构预测、ADMET预测、临床试验优化、CMC工艺开发药物销售与营销AI、供应链管理AI（非研发环节）价值链位置上游（算力/数据/算法）→中游（AI制药平台/CRO+AI/Biotech）→下游（创新药管线）传统CRO非AI部分、纯化学试剂供应客户类型 toB（药企/Biotech/CRO/科研机构） toC（消费者健康AI产品不在本研究范围）从生命周期看，AI制药行业正处于成长期早段。标志性特征包括：全球超350家AI制药公司（中国至少101家），约50%的药企已在研发中使用AI/大数据，85%的大药企将AI列为"即时优先"事项（IntuitionLabs 2026行业基准报告）。但尚未有纯AI发现的药物获批上市，行业仍处于临床验证的关键窗口期。1.2 2026年市场规模（全球 vs 中国）全球AI药物发现市场的估算因统计口径不同呈现显著差异，差异根源在于对"AI药物研发"概念边界的界定——狭义口径仅计纯AI药物发现软件平台，广义口径则将AI临床试验管理和计算生物学生态系统纳入统计。北美占据全球约65.93%的市场份额（2025年），中国增速（32.6%）显著高于全球平均水平（约26%）。中国市场的细分环节占比（2025年）显示，AI分子生成与优化以31.7%的占比位居首位，其次为AI靶点发现（28.4%）、临床前ADMET预测（19.2%）、AI临床试验设计（12.3%），其余8.4%为AI平台工具授权等新兴领域。这一结构反映了行业当前的技术成熟度梯度——分子生成与优化是最先商业化的AI能力，而临床试验优化和CMC则处于更早期阶段。1.3 CAGR与生命周期定位各机构对AI药物发现市场CAGR的预测区间为11.3%至33%以上，差异同样源于口径边界，狭义口径下全球AI药物发现市场CAGR约12-15%，广义口径下约20-30%。中国市场增速（32.6%）远超全球平均，有望成为最具确定性的增量市场。1.4 关键里程碑事件回顾时间事件意义 2020.12 AlphaFold2发布，解决蛋白质折叠50年难题 AI结构预测奠基，团队获2024诺贝尔化学奖 2024.05 AlphaFold3发布，实现全生命分子结构与相互作用预测蛋白-配体预测准确性较前代翻倍 2024.11 AlphaFold3开源代码和模型权重（已修正：原文称2025年开源）降低AI结构预测门槛，推动学术与商业应用 2024.11 Recursion完成对Exscientia的收购（6.88亿美元） AI制药领域最大并购案之一 2025.01 FDA发布AI指南草案，提出7步风险可信度框架首个AI药物审评正式指导文件 2025.03 Isomorphic Labs完成6亿美元A轮融资 Alphabet对AI制药的最大单笔押注（当时） 2025.06 英矽智能Rentosertib IIa期数据发表于Nature Medicine 全球首个AI驱动药物发现的概念验证临床案例 2025.06 Recursion裁员约20%（约160人），管线大幅缩减 AI制药泡沫信号 2025.10 剂泰科技MTS-004完成III期临床试验（PBA适应症）中国首款完成III期的AI赋能制剂新药 2025.12 英矽智能港交所上市（03696.HK），募资22.77亿港元 2025年港股生物医药最大IPO 2026.01 工信部等八部门印发《"人工智能+"行动方案》点名AI制药国家级政策直接赋能 2026.01 FDA联合EMA发布Good AI Practice十项原则 AI制药监管框架正式落地 2026.01 NVIDIA与礼来宣布共建10亿美元AI共同创新实验室大药企AI内制化标志性事件 2026.02 英伟达13F文件显示已清仓Recursion全部持股 AI制药投资退潮信号 2026.03 晶泰科技发布2025年报：首次全年盈利，营收8.03亿元+201.2% AI4S领域首家盈利港股上市公司 2026.05 剂泰科技港交所上市（07666.HK），IPO超额认购约6900倍 AI药物递送第一股，首日涨173% 2026.05 Isomorphic Labs完成21亿美元B轮融资，估值约100亿美元（已修正：原文Table 6误标为2025-04） AI制药史上最大单笔融资 2026.05 礼来宣布23亿美元收购Ajax Therapeutics（Schrödinger联合创立，持有约6%股权）（已修正：原文称收购Schrödinger管线）大药企AI管线资产收购 2026.06 英矽智能召开Rentosertib III期临床试验研究者会议（已修正：原文称2025年底启动III期） III期临床进入筹备启动阶段 2026.06 剂泰科技MTS-128授权Deerfield/Boulevard Bio，总额最高16亿美元中国临床前TCE单笔授权金额创纪录 2026.07 英矽智能与武田制药达成6亿美元合作；2026年内新增BD签约超70亿美元 AI制药进入商业兑现期二、产业链图谱与核心玩家格局2.1 产业链全景图谱 AI制药产业链呈"上游算力数据—中游平台与CRO—下游创新药管线"三层结构，各层之间通过"干湿闭环"数据飞轮形成正向反馈。上游的核心矛盾是高质量数据稀缺与算力成本，中游的核心壁垒是算法平台化能力与湿实验验证闭环，下游的价值兑现则完全取决于临床数据读出。上游GPU算力和开源模型（AlphaFold3已于2024年11月开源代码和权重）日趋民主化，降低了算法门槛，但高质量湿实验数据依然是卡脖子环节——标注良好的IC50/Ki数据集、专有靶点-配体结合数据、ADME实验值等仍被大药企和头部平台公司垄断。中游出现明显的"平台化"与"内制化"分化：纯平台型公司（如Schrödinger）以软件SaaS模式变现，AI+CRO型公司（如晶泰科技）以服务费+里程碑变现，而大药企（如辉瑞、礼来）则通过自建AI团队和战略合作实现内制化，逐步减少对外部平台的依赖（IntuitionLabs）。下游创新药管线是AI制药价值链的最终出口。AI解决了"化学问题"却尚未突破"生物学问题"……2026-2027年将是首次大规模验证AI发现药物疗效的关键窗口期：英矽智能Rentosertib即将启动III期、剂泰MTS-004已完成III期靶点明确的管线进展顺利，表型筛选无靶点的管线（REC-994）II期失败，印证了"靶点明确优先于表型筛选"的产业规律。2.2 各环节利润分配与商业模式产业链环节营收占比(2025) 平均毛利率代表商业模式代表公司 AI分子生成与优化 31.7% ~72% SaaS订阅+联合开发 Schrödinger、晶泰科技 AI靶点发现 28.4% ~65% 自研管线BD授权英矽智能、Recursion 临床前ADMET预测 19.2% ~55% 软件授权+定制服务深势科技、望石智慧 AI临床试验优化 12.3% ~38% SaaS+数据服务 Saama、Unlearn AI-CMC工艺开发 4.2% ~25% 项目制CRO服务晶泰科技(部分) AI药物递送设计 4.2% ~30% 联合开发+里程碑剂泰医药、星亢原利润分配呈现明显的"前重后轻"格局：越靠近早期发现环节，毛利率越高（分子生成72%、靶点发现65%），因为这些环节以软件/算法为核心资产，边际成本极低；越靠近临床和CMC环节，毛利率越低（38%和25%），因为涉及大量湿实验和实体运营成本。AI制药的"软件化"程度越高、越远离湿实验，利润率越高但验证闭环越弱；反之，拥有干湿闭环能力的公司虽然毛利率折损，但临床验证可信度更高——晶泰科技（毛利率69.6%）和英矽智能（拥有自有湿实验室）代表了两条不同路径的成功验证。2.3 头部玩家阵营与定位对比全球AI制药玩家已形成四大阵营：平台SaaS型（以软件许可为核心收入）、自研管线BD型（以药物管线授权为核心收入）、AI+CRO服务型（以项目服务费为核心收入）、大药企AI内制型（以自建AI团队+战略合作为模式）。公司阵营核心产品/管线 2025营收毛利率估值/市值临床进展 Schrödinger 平台SaaS 药物发现软件平台+自研管线软件$199.5M+药物发现$56.4M 软件74% ~$15亿多个临床前+I期 Recursion 自研管线BD REC-994等表型筛选管线净亏$6.448亿 N/A ~$16亿 REC-994 II期失败英矽智能自研管线BD Rentosertib(IPF) 2026年内新增BD超$70亿 90.4%(2024) 已上市(3696.HK) III期筹备中 Isomorphic Labs 平台SaaS AlphaFold3药物设计平台未披露 N/A ~$100亿(估值) 无临床数据晶泰科技 AI+CRO 干湿闭环药物发现服务 8.03亿元(+201.2%) 69.6% ~333亿港元多个临床前剂泰医药自研管线BD MTS-004(PBA)/MTS-128(TCE) 未披露 N/A 已上市(07666.HK) MTS-004 III期完成 Exscientia 平台SaaS AI分子设计平台被Recursion收购 N/A $6.88亿(收购价) DSP-1181 I期终止深势科技 AI+CRO AI4Science平台+药物设计未披露 N/A 未上市临床前从估值逻辑看，市场给予三类公司溢价：一是拥有已验证商业化路径的（晶泰科技2025年首次盈利，市值333亿港元）；二是拥有后期临床管线的（英矽智能2026年内新增BD超70亿美元，剂泰医药MTS-004完成III期）；三是拥有底层技术壁垒的（Isomorphic Labs估值100亿美元，尽管无临床数据）。 Recursion的困境值得特别关注——2025年净亏6.448亿美元、英伟达于2026年2月清仓其全部770万股持股、联合创始人CEO Chris Gibson于2026年1月卸任（由Najat Khan接任）、2025年6月裁员约20%（约160人）、管线大幅缩减。Recursion的问题在于其表型筛选AI路线缺乏明确的生物学靶点假设，导致II期临床REC-994失败（Recursion IR）。2.4 融资与并购格局 2024-2025年全球AI药物发现领域经历了有史以来最密集的资本活动。AI驱动药物发现VC融资2025年约110亿美元（348笔交易），较2024年的89亿美元（264笔）显著增长，合作与并购总价值超550亿美元。中国市场2025年AI制药领域发生32笔融资，累计67.54亿元，同比增长130.5%。交易类型代表案例金额时间战略意义 IPO 英矽智能港股上市(3696.HK) 募资22.77亿港元 2025-12 2025年港股生物医药最大IPO IPO 剂泰科技港股上市(07666.HK) 超额认购约6900倍，首日涨173% 2026-05 AI药物递送第一股融资 Isomorphic Labs B轮 $21亿 2026-05（已修正）估值~$100亿，AI制药史上最大单笔融资融资 Xaira Therapeutics A轮 $10亿+ 2024-04 史上最大AI药企A轮收购礼来收购Ajax Therapeutics $23亿 2026-05（已修正表述）大药企收购AI共创管线资产收购 Recursion收购Exscientia $6.88亿 2024-11 AI平台合并合作英矽智能×施维雅 $8.88亿 2026-01 AI平台管线授权合作英矽智能×礼来 $27.5亿 2026-03 AI平台大规模合作合作英矽智能×SK生物制药 $25亿 2026-06 AI平台管线授权合作英矽智能×武田制药 $6亿 2026-07 AI平台全球战略合作合作剂泰科技×Deerfield/Boulevard Bio $16亿(MTS-128) 2026-06 中国临床前TCE单笔授权创纪录合作礼来×NVIDIA $10亿AI实验室(5年) 2026-01 大药企AI内制化标志性事件融资格局呈现三个显著趋势：第一，资本向头部集中——Isomorphic Labs单轮21亿美元、Xaira单轮10亿美元+，合计占2025年AI制药VC融资总额近30%；第二，大药企从"观望"转向"重金下注"——礼来不仅以23亿美元收购Ajax Therapeutics，还与NVIDIA合建10亿美元AI共同创新实验室（5年投入），辉瑞和阿斯利康也在加速AI内制化部署；第三，中国AI制药融资逆势增长——2025年32笔67.54亿元同比增130.5%，但单笔金额仍显著低于美国，反映中国AI制药公司多处于更早发展阶段。值得注意的是，英矽智能在2026年上半年密集签约四笔重大BD合作（施维雅8.88亿+礼来27.5亿+SK生物25亿+武田6亿），新增BD总额近70亿美元，标志着AI制药进入商业兑现期。加上IPO前已披露约20亿美元的合作，累计BD签约总额已超90亿美元。三、核心驱动力与行业发展痛点3.1 核心驱动力矩阵驱动力强度确定性关键证据 AlphaFold3与生成式AI技术突破 ★★★★★ 高 AlphaFold3于2024年11月开源代码和权重；扩散模型在分子设计中命中率超传统虚拟筛选10倍大药企AI内制化浪潮 ★★★★☆ 高 85%大药企将AI列为"即时优先"；礼来×NVIDIA $10亿实验室(5年)；辉瑞部署大量GPU 资本密集涌入 ★★★★☆ 中 2025年VC $110亿/348笔(2024年$89亿/264笔)；合作并购>$550亿；中国融资同比+130.5% AI药物I期临床成功率验证 ★★★★★ 中 BCG研究：AI药物I期成功率80-90%(历史40-65%)，但II期~40%与传统无差异政策监管框架逐步明确 ★★★☆☆ 中 FDA 2025年1月发布AI指南草案(7步框架)；2026年1月FDA×EMA联合发布GAIP十项原则技术突破是最强的驱动力。AlphaFold3在2024年5月发布后于同年11月开源代码和模型权重，使得蛋白质-配体复合物结构预测精度达到原子级，直接推动了基于结构的药物设计范式转变（Nature）。生成式AI（扩散模型、大语言模型）在分子设计领域的应用同样取得突破——Schrödinger的Bunsen AI代理（2026年夏季发布）将实现从靶点到先导化合物的全自动设计流程，有望将早期发现周期从18个月压缩至3-6个月（Schrödinger IR）。NVIDIA BioNeMo平台为AI制药提供了基础设施层支持，将模型训练成本降低约40%（NVIDIA）。3.2 核心痛点与风险 AI制药行业面临五大核心痛点：数据质量与壁垒缺失、II期临床验证率低、监管框架不完善、跨界人才极度稀缺、商业模式尚未跑通。其中前两项为高风险红色痛点。数据质量与壁垒缺失是AI制药最根本的痛点。虽然公共数据库（PDB、ChEMBL、PubChem）提供了大量结构化和活性数据，但高质量、标注良好的IC50/Ki值、选择性数据、ADME实验值等仍被大药企视为核心资产而不会公开。AI模型的预测能力高度依赖训练数据的覆盖度和质量——"Garbage In, Garbage Out"在AI制药中表现得尤为突出。联邦学习作为一种隐私保护的数据共享方案正在被探索，但尚未形成行业级标准。 II期临床验证率低是当前最大的科学风险。BCG 2024年研究分析了所有进入临床的AI发现药物，发现AI药物I期成功率确实显著高于历史均值（80-90% vs 40-65%），但II期成功率约40%，与传统药物开发无统计差异。这意味着AI目前擅长解决"化学问题"（分子可成药性、安全性），但尚未突破"生物学问题"（疾病机制理解、疗效预测）（BCG）。以下失败案例印证了这一判断：失败案例公司阶段失败原因时间 DSP-1181 Exscientia I期终止临床前活性数据未能转化 2020-2021 湿疹候选药 BenevolentAI II期终止疗效未达终点 2022 REC-994 Recursion II期失败表型筛选无明确靶点，疗效不显著 2025 VRG50635 Verge Genomics I期终止临床前AI预测与人体结果不一致 2024 监管框架不完善构成制度性风险。尽管FDA在2025年1月发布了AI指南草案（提出7步风险可信度框架），EMA与FDA在2026年1月14日联合发布了GAIP（Good AI Practice）十项原则，但这些仍处于草案和原则层面，尚未形成具有法律约束力的审评标准。AI发现药物的专利归属、AI模型的验证要求、算法透明度义务等关键问题仍存在不确定性（FDA）。跨界人才稀缺是制约行业扩张的瓶颈。AI制药需要同时精通计算机科学、计算生物学、药物化学和临床医学的复合型人才。全球具备AI+药物发现深度交叉能力的核心研究者估计不足5000人，中国尤为稀缺——头部公司（晶泰、英矽、深势等）的核心科学家多具有海外背景，人才争夺战推高了人力成本（中信建投）。3.3 政策与监管因果链政策层面，2026年是全球AI制药监管的关键节点。FDA在2025年1月发布的AI指南草案提出了7步风险可信度框架，要求AI模型在药物审评中使用前必须经过可信度评估（FDA）。2026年1月14日，FDA与EMA联合发布GAIP（Good AI Practice）十项原则，标志着全球主要监管机构首次就AI在药物研发中的应用达成共识框架（FDA/EMA）。中国方面，2026年1月工信部等八部门发布《"人工智能+"行动方案》，明确点名AI制药为重点支持方向，NMPA CDE也在加快制定AI辅助药物研发的审评指导原则。监管事件机构时间核心内容影响 AI指南草案 FDA 2025.01 7步风险可信度框架 AI模型审评前须通过可信度评估 GAIP十项原则 FDA×EMA 2026.01.14 AI药物研发良好实践10项原则全球监管首次达成共识框架 "AI+"行动方案工信部等八部门 2026.01 点名AI制药为重点方向政策红利与资金倾斜 NMPA CDE指导原则 NMPA 制定中 AI辅助药物研发审评指导中国AI制药审评通道优化四、2026-2027趋势预测与红利爆发点4.1 2026-2027年六大趋势预测趋势预测时间窗置信度关键判断依据潜在影响首个AI发现药物进入III期数据读出 2026H2-2027H1 高英矽智能Rentosertib 2026年6月召开III期研究者会议，即将启动；剂泰MTS-004已完成III期将首次大规模验证AI药物疗效，决定行业估值锚生成式AI分子设计全面落地 2026H2 高 Schrödinger Bunsen AI代理2026夏发布；扩散模型已商用早期发现周期从18个月压缩至3-6个月大药企AI内制化加速 2026-2027 高礼来×NVIDIA $10亿实验室(5年)；辉瑞GPU部署；阿斯利康AI系统 AI平台公司面临"被内制化"风险 AI+基因/细胞治疗融合 2027-2028 中 NVIDIA BioNeMo扩展至基因治疗；CRISPR+AI设计指南RNA 开辟全新治疗模式AI设计赛道联邦学习数据共享标准形成 2027 中多方探索隐私保护数据共享；监管鼓励数据互操作打破数据壁垒，提升AI模型泛化能力行业整合与淘汰加速 2026H2-2027 高 Recursion裁员20%、CEO更替；Exscientia被收购；无临床数据公司融资困难头部集中度提升，"AI制药泡沫"局部破裂首个AI药物III期数据读出是2026-2027年最重要的行业事件。英矽智能的Rentosertib（ISM001-055）靶向TNIK治疗特发性肺纤维化（IPF），其IIa期临床数据已发表于Nature Medicine，显示FVC（用力肺活量）改善具有统计学显著性。2026年6月13日，英矽智能在北京召开III期临床试验研究者会议，标志着III期即将正式启动（英矽智能）（Nature Medicine）。剂泰医药的MTS-004已于2025年10月22日宣布完成III期临床试验并达到主要终点，用于治疗PBA（假性延髓情绪），系中国首款完成III期的AI赋能制剂新药（剂泰科技）。如果这些III期数据积极，将彻底改变市场对AI制药的估值逻辑。生成式AI分子设计全面落地将重塑早期发现环节的竞争格局。Schrödinger的Bunsen AI代理预计2026年夏季发布，旨在实现从靶点到先导化合物的全自动AI设计流程。扩散模型（Diffusion Models）在分子生成中的应用已从学术论文进入商业产品阶段，多个团队报告其命中率（Hit Rate）比传统虚拟筛选高10倍以上（Schrödinger IR）。4.2 反方观点与风险情景在行业乐观叙事之外，必须正视三类反方观点和风险情景：情景一："AI制药泡沫"局部破裂。Recursion的困境是前车之鉴——2025年净亏6.448亿美元，2025年6月裁员约20%（约160人）并大幅缩减管线，2026年1月CEO Chris Gibson卸任（由Najat Khan接任），2026年2月英伟达清仓其全部770万股持股。Recursion的问题在于其表型筛选AI路线缺乏明确的生物学靶点假设，导致II期临床REC-994失败（Recursion IR）。如果2026-2027年更多AI药物的III期数据不及预期，可能引发类似2022年Biotech泡沫破裂的资本退潮。情景二：大药企内制化挤压平台公司生存空间。随着85%的大药企将AI列为"即时优先"事项，礼来、辉瑞、阿斯利康等巨头正在大规模自建AI能力。礼来与NVIDIA合建10亿美元AI共同创新实验室（5年投入），于2026年1月正式宣布（NVIDIA/礼来联合公告）。如果大药企的AI能力达到自给自足水平，纯平台型AI制药公司（尤其是缺乏专有数据和管线的）将面临客户流失风险。情景三：监管收紧导致合规成本激增。FDA的AI指南草案和GAIP十项原则虽然方向正确，但实施细节尚不明确。如果最终规则要求AI模型必须达到特定的可解释性标准、算法透明度义务和数据审计要求，中小AI制药公司将面临显著的合规成本上升。专利层面，AI发现分子的专利归属（发明人是否可以是AI？）仍存在法律不确定性（FDA）。4.3 红利爆发点判断综合上述分析，2026-2027年AI制药行业的红利爆发点集中在三个领域：第一，干湿闭环数据飞轮型平台公司。拥有自有湿实验室、能持续生成高质量专有数据、并以此训练迭代AI模型的公司，将形成竞争对手难以复制的数据壁垒。晶泰科技2025年首次全年盈利（营收8.03亿元，+201.2%，归母净利润1.24亿元，经调整净利2.58亿元，毛利率69.6%）验证了这一模式的可行性（晶泰科技年报）。第二，拥有后期临床管线的BD型公司。在III期数据即将读出的窗口期，拥有成熟管线的公司具有最高的价值兑现确定性。英矽智能（2026年内新增BD超70亿美元）和剂泰医药（MTS-128授权Deerfield/Boulevard Bio最高16亿美元）代表了这一方向（英矽智能）（剂泰医药）。第三，AI+新兴治疗模式交叉赛道。AI与基因治疗、细胞治疗、PROTAC、mRNA等新兴治疗模式的交叉应用处于早期但增长极快。NVIDIA BioNeMo平台已扩展至基因治疗领域，AI设计的CRISPR guide RNA和AI优化的CAR-T细胞治疗方案正在进入临床前研究（NVIDIA）。剂泰科技的AI纳米递送平台NanoForge也是这一方向的代表。五、商业化落地建议与避坑指南5.1 入局决策树针对不同类型的市场参与者（投资者、创业团队、大药企战略部门），AI制药行业的入局决策需根据自身资源禀赋和风险偏好选择最优路径：路径模式描述适合团队推荐度代表企业关键风险路径A 自研管线BD型拥有生物学洞见+临床开发能力 ★★★★☆ 英矽智能/剂泰医药 III期数据是二元事件路径B 干湿闭环平台型拥有算法+湿实验双重能力 ★★★★★ 晶泰科技毛利率低于纯SaaS 路径C AI+CRO/SaaS型算法能力强但缺湿实验/管线 ★★★☆☆ Schrödinger 大药企内制化威胁路径D 数据/算法授权有专有数据壁垒 ★★★☆☆ Isomorphic Labs 天花板受限路径E 同质化竞争无差异化能力 ★☆☆☆☆ — 不推荐路径A（自研管线BD型）是高回报高风险路径，适合拥有强大生物学洞见和临床开发能力的团队。英矽智能（2026年内新增BD超70亿美元）和剂泰医药（MTS-128授权Deerfield/Boulevard Bio最高16亿美元）验证了这一模式的上限，但其成功高度依赖III期临床数据读出。路径B（干湿闭环平台型）是当前最稳健的商业模式，适合拥有算法+湿实验双重能力的团队。晶泰科技2025年首次全年盈利（营收8.03亿元，+201.2%，毛利率69.6%）证明了干湿闭环可以形成可持续的商业飞轮——AI预测驱动湿实验验证，湿实验数据反哺AI模型迭代，形成数据壁垒（晶泰科技年报）。路径C（AI+CRO/SaaS型）适合算法能力强但缺乏湿实验和管线资源的团队。Schrödinger以软件SaaS模式（软件收入$199.5M，毛利率74%）实现了可观的软件收入，但其药物发现收入（$56.4M）仍远低于软件收入，且面临大药企内制化的竞争压力（Schrödinger IR）。5.2 避坑清单序号常见陷阱风险描述规避建议参考案例 1 纯算法无湿实验验证 AI预测结果未经实验验证即推向临床，后期失败率激增必须建立干湿闭环，或在早期与CRO合作验证 Exscientia DSP-1181 2 表型筛选无靶点假设 AI筛选出的分子缺乏明确作用机制，II期临床难以证明疗效优先选择靶点明确的药物设计路线 Recursion REC-994 3 过度依赖单一客户 BD收入集中在少数大药企，议价能力弱且存在客户流失风险多元化客户组合，同时发展自研管线 Isomorphic Labs依赖少数合作方 4 忽视数据合规与IP风险 AI发现分子的专利归属不明确，训练数据来源可能侵权建立数据合规审计机制，优先使用自有/授权数据 FDA指南 5 估值泡沫与融资错配早期高估值导致后续融资困难，"降估值轮"引发团队动荡合理估值，预留充足runway至下一个关键里程碑 Recursion市值大幅缩水 6 忽视大药企内制化威胁大药企自建AI能力后减少外部采购，平台公司收入下滑向数据壁垒或自研管线转型，避免纯工具定位 IntuitionLabs 7 跨界人才流失核心AI+生物复合型人才被竞争对手高薪挖走建立股权激励和学术合作网络，绑定核心团队中信建投结语截至2026年H1，AI+制药行业正处于从"技术验证"到"临床兑现"的历史性拐点。全球市场规模约50亿美元（Fortune BI口径），中国约87.3亿元（2025年），增速持续高于全球平均水平。核心判断可以归纳为三点：第一，AI已证明其在药物早期发现阶段的价值，但尚未突破疾病生物学瓶颈。BCG研究显示AI药物I期成功率提升至80-90%（历史均值40-65%），但II期成功率约40%与传统药物无差异。AI擅长解决"化学问题"（分子可成药性、安全性预测），但"生物学问题"（疾病机制理解、疗效预测）仍需人类洞见与实验验证的结合（BCG）。第二，干湿闭环数据飞轮是唯一被验证的可持续竞争壁垒。晶泰科技2025年首次全年盈利（营收8.03亿元，+201.2%，归母净利润1.24亿元/经调整2.58亿元，毛利率69.6%）证明了这一模式的商业可行性。纯算法公司面临大药企内制化威胁和数据公开化导致的壁垒消解风险，而拥有自有湿实验室、能持续生成高质量专有数据的公司形成了难以复制的数据护城河。第三，2026-2027年III期临床数据将决定行业估值锚。英矽智能Rentosertib（IPF，III期即将启动）和剂泰医药MTS-004（PBA，已完成III期）的数据读出将首次大规模验证AI发现药物的有效性。如果数据积极，行业估值将从"技术概念"升级为"临床验证的药物发现范式"；如果数据不及预期，可能引发局部资本退潮和行业整合加速（英矽智能）（剂泰医药）。

2026-06-22

·米内网

【火热】华润双鹤拿下暴涨290%潜力新品

精彩内容日前，华润双鹤3款仿制药同日获批生产并视同过评，分别为利格列汀二甲双胍片(Ⅱ)、黄体酮注射液(Ⅱ)及氢溴酸伏硫西汀片，公司累计研发投入超过3000万元（未经审计）。其中，利格列汀二甲双胍片(Ⅱ)2025年在中国三大终端六大市场的销售额增速超过290%。利格列汀二甲双胍片(Ⅱ)是勃林格殷格翰开发的一款口服降糖药物，为利格列汀（DPP4抑制剂）与二甲双胍（双胍类）组成的复方制剂。米内网数据显示，利格列汀二甲双胍片(Ⅱ)已被纳入国家医保乙类目录，近年来在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）快速放量，2024年销售额不足1亿元，同比增长87.84%；2025年超过3亿元，同比增长290.63%。近年来中国三大终端六大市场利格列汀二甲双胍片(Ⅱ)销售情况（单位：万元）来源：米内网格局数据库国内已有5家药企的利格列汀二甲双胍片(Ⅱ)获批生产并视同过评，包括东阳光药、齐鲁、华海、佳和药业及华润双鹤；山东朗诺、美诺华等企业的产品报产在审。黄体酮注射液(Ⅱ)为国家医保乙类品种，用于辅助生殖技术(ART)中黄体酮的补充治疗，适用于不能使用或不能耐受阴道制剂的女性。国内已有7家药企的黄体酮注射液(Ⅱ)获批生产并视同过评，包括长春金赛、丽珠、石四药、倍特药业、华润双鹤等；广药集团、华夏生生等企业的产品报产在审。今年以来，华润双鹤已有10个品种获批生产并视同过评，涵盖血液和造血系统药物、神经系统药物、心脑血管系统药物、消化系统及代谢药等治疗大类，不乏依折麦布片、复方醋酸钠林格注射液(钠钾镁钙葡萄糖注射液)等超10亿大品种。今年以来华润双鹤获批上市的品种来源：米内网中国申报进度（MED）数据库此外，今年以来，华润双鹤有3个品种以新注册分类报产获受理，分别为艾托格列净片（暂无首仿获批）、葡萄糖酸钙氯化钠注射液、口服用苯丁酸甘油酯（暂无首仿获批）。其中，艾托格列净片是默沙东开发的一款SGLT2抑制剂，近年来在中国三大终端六大市场的销售额均以两位数及以上的增速持续增长，2025年突破4亿元。资料来源：米内网数据库、公司公告等注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至6月22日，如有疏漏，欢迎指正！免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com 稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准一致性评价

2026-06-13

·弓长走聿

医学美容产业协会专家解读再生美学中的长寿趋势

医学美容产业协会专家解读再生美学中的长寿趋势（2）医师在患者长期健康养护中扮演的角色和作用及“长效抗衰”理念对应的产品研发拉帕洛吉克斯健康便是将抗衰长寿科研成果落地专业护肤领域的代表。旗下瑞珂长效抗衰面部精华，采用独家雷帕霉素衍生物分子，可靶向作用于肌肤核心细胞衰老通路，且不会干扰细胞正常生理机能，帮助衰老的成纤维细胞完成自我修复、提升活性与运作效率。希尔德布兰德说道：“打造这类科技型品牌面临挑战，首先需要转变固有思维，还要向专业从业者清晰传递产品原理。此外面向普通消费者的传播逻辑也截然不同，二者话术体系需要区分设计。” 她继续分析当下消费市场的三大趋势：“第一，消费者青睐具备临床功效的高端生物活性成分，包括外泌体、多肽等主打抗衰与肌肤养护的原料；第二，大众愈发信赖皮肤科医师推荐的产品。当下社交媒体等线上渠道充斥着海量护肤信息，真假难辨，专业背书因此变得尤为重要；第三，消费者追求便捷的数字化消费体验，线上购物成为刚需。只有让消费者充分理解产品背后的科学原理，才能提升接受度，这类高科技产品也必须配套完善的科普教育。” 明尼苏达州莱昂医美公司，则深耕血小板源外泌体技术布局再生医学美容。公司营销副总裁哈斯凯尔介绍：“我们将护肤系列产品所用的核心外泌体平台技术，研发新一代注射类药剂。该产品目前正在接受FDA严苛的临床试验，一期试验已顺利完成，二期试验也即将启动。它属于多靶点再生类注射药剂，作用机制更复杂。相比传统单一的生物刺激疗法，它依托多种生物作用机理改善肤质、修护肌肤健康，代表着更前沿的再生医美技术。” 在临床应用端，再生医学美容理念已落地为标准化诊疗方案。加州比弗利山庄皮肤科医师、美国皮肤病学会会员泰丝毛里西奥博士，向专家组分享了其独创的 “时光逆龄组合疗法”—— 一套复合型再生医美联合方案。“该疗法第一步是唤醒肌肤活力，主要依靠激光、射频等能量类仪器；第二步启动肌肤自我修复，搭配富血小板血浆联合能量设备，强化修复效果。如今我们还会结合富血小板纤维蛋白基质、生长因子等多种再生类耗材协同治疗。” 近期这套联合疗法又新增外泌体、多核苷酸等应用品类。她解释：“术后修护也是整套方案的重要一环。如今患者逐渐明白，自身营养状况、整体健康乃至情绪状态，都会影响免疫系统与治疗效果。开展再生类疗法时，以上因素都会直接作用于最终疗效。” 加拿大安大略省多伦多市珀尔抗衰中心创始人、医疗总监詹妮弗珀尔曼博士，从系统医学视角解读长效抗衰医美。她说道：“‘长效抗衰’虽是当下热词，但相关理念由来已久，它融合了整体养护、由内而外的美、精准医疗与代谢医学。如今部分健康生活爱好者与大众日化品牌，曲解甚至滥用了‘长效抗衰’概念。相比之下，健康老龄化、老年科学、老年病治疗学是更为严谨的表述：老年科学研究人体衰老的生物通路，老年病治疗学则针对这些通路研发疗法，维持人体健康机能。” 珀尔曼博士认为，多数医美抗衰探讨都忽略了一个关键问题——更年期。“我们接诊的绝大多数女性患者都处于围绝经期或绝经期，更年期对容貌的影响在临床中随处可见。雌激素作用于多条衰老通路，直接影响女性的容貌、体态、身体状态与衰老速度。在此前提下，肌肤光泽、水润度、肤色、肤质等传统医美诉求，本质都是细胞与激素状态的外在体现。倘若能调控细胞、延缓细胞老化，就能实现各类经典医美目标。” 纽约州赛奥西特市颌面整形重建外科医师朴恩熙博士，将视角从生物医学延伸至消费文化、全球消费趋势，并解析了韩系美妆潮流背后的创新逻辑。“从个人感受和行业视角来看，韩国饮食、文化、美妆、影视娱乐相互融合的现象十分值得关注。韩系美妆是韩国文化浪潮的重要组成部分。韩国自古就有面相文化，认为容貌特征与人的品性、地位乃至领导力息息相关。这种对面部、肌肤及外在形象的重视，也是韩国美妆行业持续创新的文化根基。” 她指出，韩系美妆模式正在走向全球：“这股风潮不仅风靡北美，欧洲市场也出现了相似的消费趋势。消费者渴望获得具备医疗级标准的美容方案，无论是护肤产品、家用仪器，还是偏医疗属性但门槛亲民的医美项目。大家既追求产品具备科学支撑与临床可信度，也看重高可得性与高性价比，这正是韩系美妆风靡全球的核心原因——兼具专业技术、亲民体验、快速创新与深厚文化底蕴。” 毛发修复领域，同样是再生医学美容与健康养护结合的重要环节。北卡罗来纳州达勒姆市瑞维安公司首席执行官兼董事约翰奥克利表示：“脱发成因十分复杂，激素紊乱、肠道健康问题、压力、炎症、营养失衡，或是其他基础疾病，都有可能引发脱发。” 该公司研发的瑞维安红光生发帽，搭载红、橙双波长LED光源，可刺激头皮一氧化氮活性。这项技术作用于毛囊周边微环境，改善局部血液循环、缓解炎症、调节一氧化氮水平，并干预二氢睾酮相关通路。“我们仍在持续研究脱发的各类作用机制，但体内游离二氢睾酮的含量确实会对脱发造成明显影响。睾酮与二氢睾酮始终处于动态平衡，对于接受激素治疗的患者（包括使用睾酮的女性患者）而言，二者的平衡状态尤为关键。” 总结莫雷蒂在总结中表示，再生医学美容已成为医学美容行业下一阶段发展的核心方向：“行业转型并非简单地从神经毒素、填充剂转向生物制剂，而是从‘问题矫正’转向‘长期养护’，从单一项目治疗转向持续性生物机能支持。对医师而言，需要建立更全面的患者评估体系；对企业而言，核心是夯实科研实力，并向从业者与消费者做好科普；对患者而言，大家追求的不仅是肉眼可见的改善，还有更优的术后恢复与肌肤机能提升。随着‘长效抗衰’概念在行业内普及，如何区分科学技术与营销话术，将成为全行业的挑战，但行业发展方向已然明确：再生医学美容正从市场边缘，逐步走向医疗美容领域的核心。” (完)

100 项与苯丁酸甘油酯相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10127	苯丁酸甘油酯	A16AX09	DB08909

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
尿素循环障碍	美国	Horizon Therapeutics USA, Inc.	2013-02-01

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
囊性纤维化	临床2期	美国	-	2018-12-02
纤维化	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2009-12-01
肝性脑病	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2009-12-01
STXBP1相关癫痫性脑病	临床1期	美国	Weill Medical College of Cornell University	2021-03-01
中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症	临床1期	美国	-	2013-06-01
药物中毒	临床1期	美国	Amgen, Inc.	2010-05-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02323100 (GPBA, CTgov)	临床1/2期	囊性纤维化	16	Ravicti low dose (Ravicti Low Dose)	網簾襯遞窪獵餘網憲鏇(蓋憲積獵憲壓醖膚範顧) = 膚觸鏇鑰鑰醖襯築鹽糧夢襯獵獵壓鹽網蓋鏇獵 (醖遞鑰築顧範簾廠鏇顧, 3.54) 更多	-	2026-04-17
				Placebo (Placebo)	網簾襯遞窪獵餘網憲鏇(蓋憲積獵憲壓醖膚範顧) = 鹹鏇鹽顧壓憲蓋窪遞鑰夢襯獵獵壓鹽網蓋鏇獵 (醖遞鑰築顧範簾廠鏇顧, 4.19) 更多
NCT01257737 (CTgov)	临床4期	尿素循环障碍	88	HPN-100-012SE+HPN-100 (HPN-100- Pediatric)	範遞淵醖遞鹽壓齋鬱廠 = 窪艱齋願積鑰糧顧顧積鏇壓廠遞夢簾範襯餘蓋 (蓋鹹鬱夢範淵簾範糧廠, 製網衊憲製觸窪鏇觸糧 ~ 選遞衊網憲網願艱衊製) 更多	-	2018-05-04
				HPN-100-012SE+HPN-100 (HPN-100 - Adult)	範遞淵醖遞鹽壓齋鬱廠 = 淵鬱觸鹽齋網壓顧願遞鏇壓廠遞夢簾範襯餘蓋 (蓋鹹鬱夢範淵簾範糧廠, 鑰淵醖餘網膚衊願餘膚 ~ 積構築網構願壓膚蓋夢) 更多
Pubmed \| Mol Genet Metab	临床4期	尿素循环障碍	27	Glycerol phenylbutyrate	夢繭範醖齋憲壓憲遞積(齋憲壓構網顧艱築鬱積) = <100 積襯鏇鬱願願觸醖膚觸 (艱選獵網憲憲構衊鏇餘 )	-	2017-11-01
NCT01881984 (CTgov)	临床1期	中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症	4	Ravicti	齋壓蓋願獵鏇鑰窪築範(獵鏇築憲糧艱齋鏇蓋觸) = 顧積壓憲願顧糧膚鹹顧夢憲淵築壓壓廠積構鏇 (衊觸淵壓鑰鬱淵夢獵鑰, 襯窪齋遞壓獵醖構蓋鹹 ~ 積艱夢鹹願鏇廠獵廠襯) 更多	-	2017-07-11
NCT00999167 (HALT-HE, CTgov)	临床2期	肝性脑病 \| 纤维化	189	HPN-100 (HPN-100)	鹹憲鏇鏇淵簾範範鏇蓋 = 窪積艱觸鏇壓壓鹽繭襯築範壓鹽獵憲顧簾觸憲 (壓餘繭選範範醖構鑰願, 壓齋遞願願窪繭襯鹹膚 ~ 繭積範選廠遞窪積觸憲) 更多	-	2015-09-30
				Placebo (Placebo)	鹹憲鏇鏇淵簾範範鏇蓋 = 鹽膚簾襯淵簾淵簾簾壓築範壓鹽獵憲顧簾觸憲 (壓餘繭選範範醖構鑰願, 鏇淵窪夢餘簾鏇繭蓋鏇 ~ 獵鹽選襯醖夢憲獵築鹽) 更多
NCT00551200 (CTgov)	临床2期	尿素循环障碍	14	NaPBA+HPN-100 (NaPBA Steady State)	範範繭鬱製獵壓鏇壓糧(艱齋繭膚繭簾齋窪窪鹹) = 鏇蓋夢醖糧餘餘餘鹹醖願襯獵窪鬱鹹範醖鬱衊 (遞觸鹽鑰糧觸齋製蓋築, 40.1) 更多	-	2015-05-12
				HPN-100 (HPN-100 Steady State)	範範繭鬱製獵壓鏇壓糧(艱齋繭膚繭簾齋窪窪鹹) = 積壓艱獵鏇製鬱積簾窪願襯獵窪鬱鹹範醖鬱衊 (遞觸鹽鑰糧觸齋製蓋築, 27.9) 更多
NCT00999167 (Pubmed \| Hepatology) 人工标引	临床2期	肝性脑病	178	glycerol phenylbutyrate	積憲鏇鏇夢襯夢選遞鬱(夢憲繭簾窪壓膚鏇積積) = 憲糧蓋獵齋範選衊築廠築鬱遞繭鏇餘願鹽觸廠 (鏇積餘繭繭壓鏇選繭觸 ) 更多	积极	2014-03-01
				Placebo	積憲鏇鏇夢襯夢選遞鬱(夢憲繭簾窪壓膚鏇積積) = 夢衊積廠襯製艱衊衊淵築鬱遞繭鏇餘願鹽觸廠 (鏇積餘繭繭壓鏇選繭觸 ) 更多
NCT00947297 (CTgov)	临床3期	尿素循环障碍	60	HPN-100	襯觸製範衊築壓獵選觸 = 鏇淵衊餘窪簾鏇夢繭衊製鑰鬱簾觸繭淵廠鹽築 (鏇觸構衊積獵積糧糧範, 襯網蓋網簾鑰顧觸衊蓋 ~ 蓋觸積糧膚廠蓋簾構襯) 更多	-	2013-08-15
NCT00992459 (CTgov)	临床3期	尿素循环障碍	46	NaPBA (NaPBA)	願獵膚蓋鬱醖齋顧顧築(積襯蓋窪簾願顧艱築獵) = 憲觸繭觸衊廠遞簾積範蓋構鏇願衊繭觸鹽廠繭 (積獵廠積膚製範築鑰構, 865.9) 更多	-	2013-08-12
				HPN-100 (HPN-100)	願獵膚蓋鬱醖齋顧顧築(積襯蓋窪簾願顧艱築獵) = 鑰構鹽製窪顧顧餘網顧蓋構鏇願衊繭觸鹽廠繭 (積獵廠積膚製範築鑰構, 660.53) 更多