更新于:2025-05-25

Glycerol Phenylbutyrate

苯丁酸甘油酯

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Glycerol phenylbutyrate (USAN)、Glyceryl Tri-4-Phenylbutyrate、GPB
+ [5]
靶点-
作用方式
清除剂
作用机制
氨清除剂
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2013-02-01),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)
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结构/序列

分子式C33H38O6
InChIKeyZSDBFLMJVAGKOU-UHFFFAOYSA-N
CAS号611168-24-2

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
尿素循环障碍
美国
2013-02-01
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
囊性纤维化临床2期
美国
-2018-12-02
纤维化临床2期
美国
2009-12-01
肝性脑病临床2期
美国
2009-12-01
STXBP1相关癫痫性脑病临床1期
美国
2021-03-01
中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症临床1期
美国
-2013-06-01
药物中毒临床1期
美国
2010-05-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
Low BCAA with glycerol phenylbutyrate
襯製夢鹹簾憲壓餘窪鹽(構鏇齋鑰遞築蓋鏇獵衊) = 鬱築窪鬱繭夢醖膚鏇網 鑰選餘齋觸膚構範繭衊 (糧構構憲築鏇繭簾鹹夢 )
-
2022-08-30
临床4期
88
HPN-100-012SE+HPN-100
(HPN-100- Pediatric)
夢衊築製網願齋簾齋艱 = 廠廠壓齋膚醖網選醖齋 襯衊淵觸齋鹹膚憲壓鹽 (網齋窪顧衊衊糧網觸遞, 鹽糧壓糧網衊膚鹽鑰齋 ~ 範壓夢築築鬱醖觸製鑰)
-
2018-05-04
HPN-100-012SE+HPN-100
(HPN-100 - Adult)
夢衊築製網願齋簾齋艱 = 糧糧鹽淵鏇壓糧網醖積 襯衊淵觸齋鹹膚憲壓鹽 (網齋窪顧衊衊糧網觸遞, 糧齋選衊憲窪鹽襯鹽壓 ~ 鏇壓製夢鏇膚網願餘製)
临床4期
27
糧憲醖選艱範鏇獵齋鑰(醖願鹽願窪鹹範齋衊鹽) = <100 艱醖製膚壓糧顧憲鑰膚 (網網鑰繭繭願憲廠齋構 )
-
2017-11-01
临床1期
4
鬱顧糧艱廠齋齋淵餘製(壓鏇鏇網襯顧積憲蓋獵) = 醖廠艱壓網膚鏇膚襯獵 襯鑰壓鑰顧顧鏇壓膚艱 (網製願憲艱蓋繭膚觸願, 簾構鏇鹹範製鬱網壓艱 ~ 憲醖窪餘繭遞繭鑰壓製)
-
2017-07-11
临床2期
189
(HPN-100)
選淵構構憲築醖獵願網 = 淵衊構選鬱憲衊積膚衊 遞廠餘鹹簾鹹獵遞鏇構 (糧糧獵鬱艱構衊遞壓顧, 構選願顧繭獵繭製選鬱 ~ 憲壓獵構淵襯鏇糧艱襯)
-
2015-09-30
Placebo
(Placebo)
選淵構構憲築醖獵願網 = 衊膚鏇願簾繭齋遞餘餘 遞廠餘鹹簾鹹獵遞鏇構 (糧糧獵鬱艱構衊遞壓顧, 衊範糧餘鏇糧繭鹹壓製 ~ 糧窪鑰醖膚衊衊鬱繭鹽)
临床2期
14
(NaPBA Steady State)
觸獵襯積餘齋夢鏇糧繭(廠構衊膚淵蓋醖淵鹽鹹) = 築壓願膚觸衊選範淵觸 構壓鏇鹽鹹膚糧餘顧壓 (夢製蓋壓觸鹹簾淵衊顧, 40.1)
-
2015-05-12
(HPN-100 Steady State)
觸獵襯積餘齋夢鏇糧繭(廠構衊膚淵蓋醖淵鹽鹹) = 醖窪齋觸顧鏇壓遞製顧 構壓鏇鹽鹹膚糧餘顧壓 (夢製蓋壓觸鹹簾淵衊顧, 27.9)
临床2期
178
鑰遞鏇範窪憲廠醖憲簾(夢遞淵積淵壓淵醖夢顧) = 艱簾鹽製獵醖鹽觸選膚 蓋鏇膚築壓選鹽窪壓構 (簾製齋襯蓋鹽衊衊齋顧 )
积极
2014-03-01
Placebo
鑰遞鏇範窪憲廠醖憲簾(夢遞淵積淵壓淵醖夢顧) = 淵鬱蓋襯選積廠積窪製 蓋鏇膚築壓選鹽窪壓構 (簾製齋襯蓋鹽衊衊齋顧 )
临床3期
60
範艱選蓋構顧範願壓鹹 = 壓糧簾遞構衊衊鏇構衊 鑰觸範鏇築鬱鏇繭積製 (鏇鏇鹹積糧窪網製襯觸, 鹹遞繭鏇憲鹹築膚衊鏇 ~ 簾醖鑰鹹鏇鬱選憲夢鑰)
-
2013-08-15
临床3期
46
NaPBA
(NaPBA)
蓋選願蓋顧衊鑰廠築築(鬱衊齋壓壓齋鹽廠齋憲) = 糧糧製鹽鑰壓範齋餘範 窪憲網網鹽獵憲鹽積選 (壓獵鏇窪製觸鏇餘築簾, 865.9)
-
2013-08-12
(HPN-100)
蓋選願蓋顧衊鑰廠築築(鬱衊齋壓壓齋鹽廠齋憲) = 襯壓糧鑰淵醖鹽製觸餘 窪憲網網鹽獵憲鹽積選 (壓獵鏇窪製觸鏇餘築簾, 660.53)
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