Enpatoran

Venglustat是赛诺菲Sanofi‑Aventis研发的葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS/UGCG）抑制剂，用于治疗III型戈谢病 (GD3)，法布里病，GM2神经节苷脂贮积症、左心室肥大等罕见溶酶体贮积病。 基本信息 药物类别：口服小分子，葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS/UGCG）抑制剂，可透过血脑屏障。 靶点：UGCG（葡萄糖神经酰胺合成酶），抑制糖鞘脂合成，减少脂质蓄积。 作用机制：抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，减少葡萄糖神经酰胺（GL‑1）生成，降低下游糖鞘脂类物质在全身及脑组织中的异常蓄积，针对溶酶体贮积病的外周及中枢神经系统病变。 特点：可穿透血脑屏障，是少数可以靶向戈谢病3型脑部神经损伤的口服在研药物；现有标准酶替代疗法 (ERT) 无法入脑，仅改善躯体症状，不能治疗神经损伤。 核心在研适应症：III型戈谢病 (GD3)；法布里病；GM2神经节苷脂贮积症、左心室肥大等罕见溶酶体贮积病。 中国研发进展 注册与受理信息 2026‑08‑10，赛诺菲提交2个进口1类化药临床申请，开展国内临床研究。 临床试验信息 专利情况 原研专利布局：基础化合物→制备工艺→盐型/晶型→药物制剂→适应症用途→联合用药方案。 基础化合物专利 盐型/晶型专利 制备方法专利（合成工艺路线） 制剂专利 适应症新用途专利 联合用药专利 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 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▲关注药财社 聚焦医药界▲ ● 药财收评 8月13日，A股冲高回落，上证指数跌0.50%，深证成指跌0.87%，创业板指跌0.45%，科创50跌1.11%；两市成交2.55万亿元，较上日增3985亿元。 恒生指数跌0.17%，恒生科技指数涨0.33%，恒生综合医疗保健业指数涨0.52%。两地医药强于大盘但未普涨，CRO、科研服务和部分创新药居前。 A股CRO及研发服务逆势走强，博济医药、万邦医药、南模生物、近岸蛋白均以20%涨停，药易购、陇神戎发亦封住20%涨停。誉衡药业录得5个交易日4板。强势股多为中小市值公司，资金由CXO扩散至科研服务、医药商业和中药。 行业龙头分化，康龙化成涨4.07%，药明康德涨2.05%，恒瑞医药跌1.12%，百济神州A股跌0.49%。百花医药结束7连板后涨3.28%；公司提示业务以小分子化学仿制药研发服务为主，不涉及创新药研发，高位题材与基本面主线并不等同。 港股医药早盘冲高后回落。长风药业涨8.75%，再鼎医药涨4.73%，石药集团、百济神州分别涨1.96%、1.29%；药明合联跌0.86%，中国生物制药跌1.22%。药明康德A、H股分别涨2.05%、2.06%，CXO两地联动较清晰，创新药龙头未同步普涨。 消息层面，石药集团8月12日收到阿斯利康3000万美元siRNA合作首付款，是明确的公司催化；8月10日百济神州、信达生物和甘李药业集中落地3笔合作，继续支撑创新药BD预期；药明康德上调收入指引、获美国法院初步禁令均为近期确认进展，市场同时交易CXO景气及外部风险缓和。 多数涨停公司未披露与涨幅匹配的新公告，行情更接近基本面支撑下的风险偏好修复和题材扩散，后续关注中报、BD回款和高位股风险。 ● 药财资讯. 1 艾力斯布局双靶点ADC，聚焦妇科肿瘤 8月13日，艾力斯医药宣布与ArriVent合作，获得MUC16/NaPi2b双靶点四价ADC AST12608/ARR-002在中国大陆及港澳台研发、生产、注册和商业化独占许可。 该药拟率先开发卵巢癌和子宫内膜癌，并有望拓展多种实体瘤。临床前数据显示，其双靶点结合及内吞能力增强，在OVCAR-3 PDX模型中疗效优于单靶点ADC，食蟹猴耐受性良好。该药5月7日获美国FDA IND批准。 2021年双方已合作伏美替尼，目前其两项全球III期研究分别处于随访和入组阶段。此次为双方第二次BD合作。 2 康方生物依沃西单抗鳞癌一线适应症获批 8月12日，国家药监局显示，康方生物依沃西单抗新适应症获批，联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌，为其第3个肺癌适应症。依沃西是康方自主研发的全球首创PD-1/VEGF双抗。 III期HARMONi-6研究入组532例，依沃西联合化疗较替雷利珠单抗联合化疗降低死亡风险34%，中位OS为27.9个月，对照组23.7个月；中位PFS为11.1个月，对照组6.9个月，各亚组均获益，安全性相当。 该研究为全球首个对比PD-1联合化疗取得PFS、OS双阳性的随机双盲III期方案。目前依沃西全球已开展超16项III期研究。 3 天境生物菲泽妥单抗获批上市 8月12日，NMPA官网显示，天境生物注射用菲泽妥单抗获批，用于治疗多发性骨髓瘤。 该药为靶向CD38的全人源单抗，I-IIa期研究纳入91例复发或难治患者，最高16mg/kg可在30分钟内静脉输注；联合地塞米松后输注反应率从40%降至7%，未达最大耐受剂量，也未检测到抗药抗体或MOR202相关死亡。 菲泽妥单抗最初由MorphoSys开发，2017年天境以2000万美元首付款引进大中华区权益。2024年渤健以最高18亿美元收购HI-Bio，2026年再以最高8.5亿美元获得大中华区权益，实现全球权益整合，天境杭州基地保留多发性骨髓瘤商业供药。 渤健正推进IgA肾病、原发性膜性肾病及肾移植抗体介导排斥反应3项全球III期研究。 5 华润双鹤加码红斑狼疮，DC7001A获批临床 8月12日，华润双鹤公告，全资子公司北京双鹤润创1类新药DC7001A胶囊获批临床，拟治疗系统性红斑狼疮（SLE）与皮肤型红斑狼疮（CLE），累计研发投入1570.97万元。 公司未披露靶点和机制，胶囊剂型显示其可能为口服小分子，目前无法判断是否首创。SLE是药企密集布局的自免赛道，全球已有140余款疗法在研。 已上市主要药物包括贝利尤单抗、阿尼鲁单抗和泰它西普，恒瑞、泽璟、凌科、迪哲、康方等国内企业也在推进相关JAK或TYK2项目。 TLR7/8、TYK2、IRAK4等方向竞争升温；默克Enpatoran今年7月获FDA突破性疗法认定， 罗氏奥妥珠单抗SLE上市申请也已获FDA受理。 双鹤润创成立于2021年，另有DC6001片和DC50292A片进入临床；此前曾被称为全资孙公司，最新公告已改称全资子公司。 — END — 撰稿：酱林 | 编辑：Jon | 校对：木子 | 审核：金良 投稿与开白联系：13921180988 约稿与商务合作：13951680222 （微信同号） 声明：本文数据及信息均来自公开信息，包括不限于上市公司公告、各省证监局官网、交易所官网，各大新闻媒体网站等，数据或信息如有遗漏，欢迎更正，并以公司最终披露为准。本文不构成任何的投资建议。