Enpatoran

Zorevunersen注射液（STK-001）是Stoke Therapeutics研发、渤健拥有北美外全球商业化权益的上调型反义寡核苷酸药物，采用鞘内注射给药，靶向修复Dravet综合征致病基因SCN1A表达缺陷以对因治疗，能减少癫痫发作并改善患儿发育状况。 基本信息 药物类别：反义寡核苷酸（ASO），RNA调控疗法，非基因治疗、不插入/修改DNA。 研发企业：Stoke Therapeutics，渤健（Biogen）联合开发 常用稳定剂型：Zorevunersen sodium（钠盐） 适应症定位：针对Dravet综合征（德拉韦综合征）病因治疗 作用机制：Dravet综合征90%以上由SCN1A单倍剂量不足致病： 一条SCN1A基因突变失活，野生型等位基因表达量减半，大脑抑制性中间神经元NaV1.1钠通道不足、兴奋性失衡，引发频繁难治癫痫、发育迟缓、认知障碍、高猝死风险（SUDEP）。 Zorevunersen靶向野生型SCN1A前体mRNA，剪切调控、提升成熟SCN1A mRNA转录量；上调NaV1.1蛋白表达，修复抑制性PV中间神经元电生理平衡。 给药途径：腰椎穿刺鞘内注射（IT），脑脊液递送入脑实质。 常见轻中度不良反应：鞘穿相关头痛、背痛、脑脊液白细胞轻度升高、发热；无严重神经毒性、无明显肝肾蓄积损伤；长期给药安全性稳定 上市情况 尚未在任何国家/地区正式获批上市，当前最高阶段为全球III期关键注册临床（EMPEROR）。 美国FDA：突破性疗法认定（BTD）、罕见儿科疾病认定、孤儿药资格；企业与FDA持续沟通审评路径，有望优先快速审批。 欧洲EMA：已授予孤儿药资格；待III期数据后同步提交上市申请（Biogen 负责欧美以外商业化）。 中国国内申报与临床进度 2026-05-06 CDE公示拟纳入突破性治疗品种，适应症 Dravet 综合征。2026-06-12申报受理，受理号JXHB2600074和JXHB2600073，化药1类补充申请；同步落地中国III期临床试验。 临床试验情况 专利情况 原研专利权人为Stoke Therapeutics；渤健（Biogen）获得北美以外全球独家商业化许可，无专利所有权。知识产权分为三层壁垒，TANGO平台基础专利、Zorevunersen化合物核心专利、制剂/给药/适应症方法专利，全球PCT布局（美、欧、中、日、澳等）。 1. TANGO平台基础专利 冷泉港实验室、南安普顿大学独家受让基础TANGO机制专利（PCT/US2018/48031，WO2019032847），是上调基因表达ASO的核心方法学，保护 “剪切调控提升野生型 mRNA 产量” 的通用技术逻辑。保护所有利用NMD可变剪接、上调单倍剂量不足基因的ASO开发路径，封锁同机制竞品路线。2018年提交PCT，各国发明专利20年保护期自2018年起算，到期约2038年。 2. Zorevunersen（STK-001）化合物核心专利 WO2020092031，2019年底递交优先权、2020年公开，保护完整ASO核酸序列、钠盐结构（Zorevunersen sodium，CAS：2415330-04-8）。 美国：多件US系列申请已授权，物质组合物权利要求稳定；保护纯序列、修饰骨架（硫代磷酸、甲基化修饰）、钠盐活性成分；保护期至2040 年左右。 欧洲（EP）：EP分案审查推进中，物质+治疗用途双权利；孤儿药配套专利补偿延长空间。 中国：PCT进入中国国家阶段，公开号CN113382894A，实质审查中暂未授权，预估2040年到期；保护Zorevunersen完整寡核苷酸序列、化学修饰结构；鞘内注射治疗SCN1A相关Dravet 综合征。 3. 外围专利 制剂专利：无菌鞘内注射液配方、pH缓冲体系、冻干/液体制剂稳定性； 给药方案专利：腰椎穿刺鞘内给药剂量阶梯（诱导2–3次、维持每4个月 45mg）、儿童体重校正剂量； 治疗方法专利：用于2–18岁Dravet、SUDEP风险降低、认知发育改善的适应症用途； 质控/合成工艺专利：工业化固相合成、纯化、纯度控制方法； 外围专利申请时间晚于母案，可顺延整体专利保护窗口至2042–2045年。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 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Fosmanogepix（APX001）注射液为全球首创Gwt1抑制剂类抗真菌前药，用于免疫缺陷、移植、化疗、耐药真菌、常规治疗失败的重症侵袭性真菌感染挽救治疗与一线备选。 基本信息 药物分类：全球首创（First-in-class）Gwt1抑制剂类抗真菌前药 研发主体：原研Eisai，Amplyx开发，后被辉瑞收购；临床商业化由 Basilea推进。 通用别名：FMGX；活性母体：Manogepix（MGX） 作用机制：Fosmanogepix 是磷氧甲基前药，入血后被体内磷酸酶快速水解为活性Manogepix。 靶点：真菌Gwt1酶（GPI锚合成关键肌醇酰基转移酶）。 抑制后真菌无法合成细胞壁甘露糖蛋白，细胞壁完整性崩塌、菌丝/生物膜形成受阻、黏附侵袭力大幅下降，最终抑菌/杀菌。 高度真菌选择性：几乎不抑制人体同源PIGW酶，人体毒性基线低。 抗菌谱 1. 酵母菌 念珠菌属：白念、光滑、热带、耳念珠菌 Candida auris（多重耐药超级真菌） 强效；仅克鲁塞、凯菲念天然不敏感；隐球菌、球孢子菌、孢子丝菌等双相真菌有效。 2. 霉菌 曲霉（含唑耐药曲霉）、镰刀菌、赛多孢、多育罗伦特孢（常规药物难治）；毛霉目：部分菌株有效，弱于两性霉素B脂质体。 核心优势：对唑耐药、棘白菌素耐药、多药耐药（MDR）菌株依然保有体外 / 体内活性，是耐药真菌感染重要备选方案。 药代动力学 组织穿透佳：肺、肝、脾、肾、脑组织均可有效分布，适配肺炎、播散、中枢真菌感染； 代谢排泄：主要肝脏代谢，肾脏清除占比低；轻中度肝/肾损伤无需大幅调量； 药物相互作用少：非强CYP诱导/抑制，与化疗、免疫抑制剂、抗排异药联用安全性友好，对比三唑类优势显著。 安全性与耐受性 整体耐受性优良，无两性霉素B样肾毒、无棘白菌素明显肝酶波动、无唑类视觉/肾上腺毒性： 常见轻中度不良反应：恶心、腹泻、头痛、转氨酶轻度升高； 少见：输注轻度潮红、乏力、低钾； 无明显骨髓抑制，适合中性粒缺乏血液病移植高危人群。 上市情况 全球无任何国家正式获批上市，注射液 + 口服均处于III 期注册临床阶段，属于在研试验药物。 美国FDA：7项适应症授予快速通道、孤儿药、QIDP抗感染优质产品资格；尚未提交NDA上市申请；两项关键III期确证试验同步推进：念珠菌血症/侵袭性念珠菌、侵袭性曲霉与罕见霉菌感染。 欧盟EMA：侵袭性念珠菌、侵袭性曲霉双孤儿药认定，仅监管扶持资质，无上市许可；未递交MA上市申请，同步跟进全球III期数据。 中国NMPA：2026年6月15日，Basilea的Fosmanogepix注射液获CDE受理，受理号JXHB2600075，申请类型为补充申请、化药1类，并非首次申报上市，属于临床阶段补充资料递交；国内尚未启动完整 III 期注册桥接，距离国内获批上市周期仍较长。 注册与受理情况 临床试验情况 专利情况  Fosmanogepix最初发明方为卫材 Eisai（母体Manogepix基础骨架）。 化合物专利：US7691882，2008年申请，保护Manogepix母核结构。 前药Fosmanogepix开发：Amplyx拿到卫材授权，完成磷氧甲基前药改造，申请核心PCT家族WO2013192517（2013年12月提交）。 2021.04：辉瑞全额收购Amplyx，持有全部专利资产； 2023.11：辉瑞将Fosmanogepix全球开发、注册、商业化专利独占权益出售给瑞士Basilea；辉瑞保留全球商业优先谈判权、分级销售分成； 当前专利权持有主体：Basilea Pharmaceutica 专利壁垒 1）化合物结构专利：Manogepix母核（E1210），US7691882、JP、EP、CN 同族；申请2008年，20年保护期至2028年到期。保护Gwt1抑制吡啶杂环母核，是整个赛道基础骨架。Fosmanogepix前药本体（APX001/E1211，CAS:2091769-17-2）。 PCT：WO2013192517，2013.12申请；全球进入中美欧日韩等全部主流市场，2033年12月到期。 2）制剂专利（含注射液剂型）：静脉注射冻干粉/溶液处方、pH缓冲体系、无菌制备工艺、稳定性工艺，口服片剂/干混悬剂处方、晶型、溶出体系，均归属WO2013192517衍生分案/后续申请，到期同步锚定2033基准线；部分制剂改进后续补充申请，形成阶梯到期保护。 3）用途/适应症专利：覆盖全临床场景：侵袭性念珠菌（含耳念珠菌 C.auris 多重耐药株），侵袭性曲霉（唑耐药曲霉），镰刀菌、赛多孢、毛霉等罕见霉菌感染，中性粒缺乏、移植患者预防用药、中枢真菌感染。 用途专利与前药化合物同族，到期2033；部分耐药菌专属治疗为后续追加申请，形成多层保护网。 4）合成工艺、质控、联合用药专利：API合成路线、手性拆分、纯化工艺，与伏立康唑/棘白菌素/两性霉素联合抗耐药真菌方案。 扩大适应症：分枝杆菌、皮肤黏膜真菌等外围拓展专利。 中国专利：基础PCT WO2013192517已进入中国国家阶段，获得发明授权，保护Fosmanogepix结构、注射+口服制剂、抗真菌用途。母核Manogepix卫材基础专利CN同族同步有效，2028年到期。无国内企业授权许可；Basilea全权持有中国实施权；国内无公开晶型独立专利挑战。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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