A Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Trial Investigating the Efficacy and Safety of Nerandomilast Over at Least 52 Weeks in Patients With Fibrosing Interstitial Lung Disease at Risk for Disease Progression (FIBRONEER-ACT)

This study is open to adults with fibrosing interstitial lung disease (ILD) other than idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). People can join the study if they have been diagnosed with this condition within the last 3 years and are at risk of developing progressive pulmonary fibrosis (PPF). The purpose of this study is to find out whether a medicine called nerandomilast helps people with fibrosing interstitial lung disease who may be at risk for their disease getting worse.
Participants are put into 2 groups randomly, which means by chance. One group takes nerandomilast tablets, and the other group takes placebo tablets. Placebo tablets look like nerandomilast tablets but do not contain any medicine. Nerandomilast is a type of medicine that may help reduce lung function decline and slow disease progression.
Participants are in the study for up to about 2 years and 4 months. During this time, they visit the study site regularly. Doctors regularly test lung function using methods like spirometry to measure forced vital capacity (FVC, maximum amount of air a participant can blow out after taking a deep breath) and DLCO (diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide; it estimates how well oxygen moves from the lungs into the blood). Additionally, high-resolution computed tomography (HRCT) is performed to monitor how the lung condition is changing over time. The results are compared between the groups to see whether the treatment works. The doctors also regularly check participants' health and take note of any unwanted effects.

开始日期2026-08-28

申办/合作机构

Boehringer Ingelheim GmbH

NCT07366034

/ Not yet recruiting临床3期

A Study to Evaluate the Dose-exposure, Safety, and Exploratory Efficacy of Nerandomilast in Children and Adolescents From 2 Years to Less Than 18 Years of Age With Fibrosing Interstitial Lung Disease (Part A: Double-blind, Placebo-controlled in Children From 6 to Less Than 18 Years of Age and Open-label Active Treatment in Children From 2 to Less Than 6 Years of Age), Followed by an Open-label Phase With Active Treatment (Part B)

This study is open to children and adolescents aged 2 to 17 years with interstitial lung disease (ILD). Nerandomilast has just been approved in some countries to help adults with a lung condition called idiopathic pulmonary fibrosis. The purpose of this study is to understand how nerandomilast is tolerated and handled by the body and whether nerandomilast also helps children and adolescents with ILD.
For participants aged 6 to 17 years when joining, the study has 2 parts. In the first part, participants are put into 1 of 2 groups randomly, which means by chance. One group gets nerandomilast and the other group placebo. Placebo looks like nerandomilast but does not contain any medicine.
Participants are twice as likely to be in the nerandomilast group. They take tablets twice a day for 6 months. After these 6 months, in the second part of this study, they get nerandomilast for at least 2 years regardless of what they got in the first part.
Young participants aged 2 to 5 years when joining get nerandomilast from the start. They receive tablets twice a day for at least 2 and a half years.
Depending on when a person joins, the study lasts between 2 and a half years and up to 5 years. During this time, participants may visit the study site about 18 to 30 times. Study doctors collect blood samples to check participants' health and to find out how their body handles the study medicine. Doctors also check the function of the lungs, body growth, and how participants feel. The study doctors also regularly check participants' health and take note of any changes. For participants aged 6 to 17 years, the results are compared between the groups to see whether nerandomilast treatment helps children and adolescents.

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

Boehringer Ingelheim GmbH

NCT07321860

/ Not yet recruiting临床2/3期

Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 2a Study of Partial TGF-βR1 (ALK5) Inhibition With Galunisertib Combined With PDE4 Inhibition With Nerandomilast in GREM2-Positive ALS

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a relentlessly progressive neurodegenerative disorder characterized by loss of upper and lower motor neurons, leading to muscle weakness, respiratory decline, and eventual mortality. A growing body of translational and clinical evidence implicates neuroinflammation, reactive astrocytosis, and maladaptive TGF-β signaling as central contributors to disease progression. Elevated levels of Gremlin-2 (GREM2) have been identified as a marker of dysregulated TGF-β-linked astrocytic activity and fibrotic gene programs in some ALS patients, and preclinical data suggest that attenuating these pathways may mitigate glial toxicity and improve neuronal survival.
Galunisertib, a selective ATP-competitive TGF-β receptor type I (TGF-βR1/ALK5) inhibitor, has been developed to block SMAD2/3 phosphorylation and TGF-β-mediated transcriptional programs. Meanwhile, nerandomilast, a selective PDE4B inhibitor, elevates intracellular cAMP in immune and glial cells, shifting pro-inflammatory signaling toward resolution and antagonizing secondary fibrotic and inflammatory cascades. Preclinical models show that PDE4 inhibition and TGF-β pathway blockade concurrently reduce maladaptive glial phenotypes and fibrotic mediators.
This study investigates the combination of galunisertib + nerandomilast in ALS patients with elevated GREM2, hypothesizing that dual targeting of TGF-β-mediated astrocytic reactivity and PDE4B-regulated inflammatory signaling will translate into slowing of disease progression and favorable pharmacodynamic effects on central biomarkers of neuroinflammation and neurodegeneration.

开始日期2026-06-30

申办/合作机构-

100 项与那米司特相关的临床结果

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100 项与那米司特相关的转化医学

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100 项与那米司特相关的专利（医药）

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项与那米司特相关的文献（医药）

2026-04-01·DRUGS

Nerandomilast: First Approval

Review

作者: Brown, Michael B

Nerandomilast (JASCAYD^®) is an oral selective phosphodiesterase (PDE) 4B inhibitor developed by Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc. for the treatment of lung fibrosis. It received its first approval on 7 October 2025 in the USA for the treatment of adults with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). Subsequently, nerandomilast was approved on 22 October 2025 in China for the treatment of adults with IPF, and on 10 and 19 December 2025 for treatment of adults with progressive pulmonary fibrosis (PPF) in China and the USA, respectively. Additional global filings and several phase II and III trials are underway. This article summarizes the milestones in the development of nerandomilast leading to this first approval for IPF.

2026-04-01·AUTOIMMUNITY REVIEWS

Targeting autoimmunity: Phosphodiesterase inhibitors as immunomodulators—a review of current insights and future direction

Review

作者: Shoenfeld, Yehuda ; Szodoray, Péter ; Kiss, Emese ; Bazsó, Anna ; Nagy, György

Phosphodiesterase (PDE) inhibitors are a class of pharmacological agents that regulate immune and vascular function by controlling the intracellular concentration of key second messengers. By modulating cyclic nucleotide signaling, particularly cyclic adenosine monophosphate (cAMP) and cyclic guanosine monophosphate (cGMP), PDE inhibitors exert pleiotropic effects on vascular tone, immune cell activation, and fibrotic remodeling. Dysregulation of cAMP- and cGMP-dependent pathways contributes to endothelial dysfunction, chronic inflammation, and tissue remodeling in autoimmune, fibrotic, and neurodegenerative diseases. In rheumatology, PDE3, PDE4, and PDE5 isoforms are of particular translational relevance. PDE3 inhibitors improve vasodilation and platelet regulation; PDE5 inhibitors enhance endothelial NO-cGMP signaling and are clinically established in pulmonary arterial hypertension and digital vasculopathy; while PDE4 inhibition suppresses cytokine-driven immune activation by reducing the production of pro-inflammatory mediators, contributing to therapeutic efficacy in conditions such as psoriasis, psoriatic arthritis, and connective tissue disease-associated interstitial lung disease (CTD-ILD). Emerging PDE-targeted agents, including ibudilast and the PDE4B-selective inhibitor nerandomilast, combine immunomodulatory and antifibrotic properties. These compounds have demonstrated clinical benefit and improved tolerability in patients with progressive fibrotic lung disease, highlighting the therapeutic potential of isoform-selective PDE inhibition. Collectively, targeting the NO-cGMP-cAMP signaling axis provides a unifying mechanistic framework for the treatment of vascular, immune, and fibrotic manifestations of rheumatic disease, positioning PDE inhibition as an emerging pillar of modern translational rheumatology.

2026-04-01·European Respiratory Review

Immunological mechanisms and therapeutic approaches in pulmonary fibrosis

Review

作者: Koudstaal, Thomas ; Corneth, Odilia B J ; Wijsenbeek, Marlies S ; Hendriks, Rudi W ; Nell, Laurine M

Pulmonary fibrosis (PF), the irreversible scarring of the lungs in many interstitial lung diseases, remains fatal despite currently approved antifibrotic therapy. Converging evidence shows that dysregulated innate and adaptive immunity orchestrates every stage of the fibrotic cascade. Roughly 20% of PF susceptibility loci map to immune regulatory genes, including Toll-interacting protein, interleukin (IL)-1 receptor antagonist, Toll-like receptor-3, complement receptor-1 and tumour necrosis factor-α (TNF-α), indicating that genetically primed host defence pathways predispose to maladaptive repair. Recurrent epithelial injury triggers a type 1 inflammatory response that gradually shifts toward type 2-skewed wound healing; the resulting cytokine milieu rich in transforming growth factor-β, IL-13, IL-6 and platelet-derived growth factor reprogrammes fibroblasts into collagen-secreting myofibroblasts. Spatial-omic profiling of PF lungs corroborates this model, revealing niches where profibrotic macrophages, T-helper cells and inflammatory fibroblasts colocalise within a stiff, collagen-rich matrix. Beyond their direct antimesenchymal actions, the current therapeutics pirfenidone and nintedanib also temper innate and adaptive immune signalling. Proof of concept for sharper immunomodulation now comes from recent phase III trials of nerandomilast, a highly selective phosphodiesterase-4B inhibitor that preserved forced vital capacity and downregulated TNF-α, IL-6 and IL-17 networks. These results demonstrate that immune pathway modulation can complement existing antifibrotics and invigorate efforts to align mechanism-based therapies with patient-specific immune endotypes, steered by genetics, cellular phenotypes and circulating biomarkers. This review synthesises current understanding of how immunity initiates, amplifies and perpetuates PF, linking genetic and mechanistic insights to emerging therapeutic opportunities. A deeper grasp of immune–epithelial–fibroblast crosstalk is essential for transforming disease-slowing care into genuinely disease-modifying intervention.

513

项与那米司特相关的新闻（医药）

2026-05-18

·医药经济报

艾伯维、阿斯利康、勃林格殷格翰新药获批上市

艾可瑞妥单抗在华获批上市 5月15日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，艾伯维（AbbVie）申报的艾可瑞妥单抗注射液（商品名：艾可来®）正式获批上市，联合利妥昔单抗和来那度胺，用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，此前该申请已被纳入优先审评。来源：NMPA官网艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）由丹麦Genmab公司利用其独有的DuoBody技术平台开发，艾伯维于2020年与Genmab达成总额高达39亿美元的合作，共同开发和商业化这款下一代双特异性抗体产品。本次获批可能基于一项评估艾可瑞妥单抗联合利妥昔单抗+来那度胺对比利妥昔单抗+来那度胺方案用于成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的疗效与安全性的Ⅲ期研究（EPCORE FL-1研究）。阿斯利康高血压新药获批上市 5月18日，阿斯利康宣布，其baxdrostat（商品名：Baxfendy）已在美国获批，作为首个醛固酮合成酶抑制剂 (ASI），可与其他抗高血压药物联合用于治疗高血压，以降低血压控制不佳的成年人的血压。今年2 月，该产品已在中国申报上市。来源：阿斯利康官网公开资料显示，Baxdrostat是一种全球首创、高选择性的醛固酮合成酶抑制剂，可通过抑制醛固酮的生成来降低血压。 2023年2月，阿斯利康18 亿美元收购 CinCor，囊括了 Baxdrostat。2025年12月，阿斯利康向FDA递交了该产品的上市申请，并获优先审评资格，作为其他抗高血压药物的辅助治疗，用于这些药物无法充分降低血压的情况，以治疗难治性高血压（未控制或治疗抵抗）成年患者。此次批准基于Ⅲ期试验 BaxHTN 的数据。BaxHTN是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的Ⅲ期研究，旨在评估Baxdrostat 在接受两种不同降压药物治疗但血压仍控制不佳的高血压患者，以及接受三种或以上降压药物（其中包括一种利尿剂）治疗但血压仍控制不佳的高血压患者的安全性、耐受性及疗效。 BI肺纤维化新药获批上市 5月18日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布：日本厚生劳动省（MHLW）已正式批准其新药JASCAYD®（nerandomilast）用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）。作为全球首个获批用于这些适应症的兼具抗纤维化和免疫调节作用的口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，该药物的问世打破了IPF领域十多年来未有新疗法获批的僵局。随着这一决定，日本成为继美国、中国和阿拉伯联合酋长国之后，全球第四个批准nerandomilast上市的国家。 JASCAYD®在日本的获批，主要得益于迄今为止在IPF和PPF领域开展的最大规模的Ⅲ期临床试验项目——FIBRONEER™-IPF和FIBRONEER™-ILD的翔实研究结果。在这两项试验中，nerandomilast（包含9毫克和18毫克剂量组）均成功达到了主要临床终点，即在第52周时，与安慰剂相比显著减缓了由用力呼气量（FVC）绝对变化所衡量的肺功能下降，具有显著的统计学意义。除了目前已获批的四个国家外，nerandomilast在IPF和PPF适应症方面的监管申请目前也正在欧盟、英国和其他国家接受审查，预计在2026年内还将获得更多国家和地区的批准。与此同时，还在积极探索nerandomilast在系统性硬化症（SSc）和肌炎（IIM）这两种风湿性疾病中的治疗潜力。校对：高颖茵版式：余远泽审核：马飞我国新修订《药品管理法实施条例》今天正式施行两位实控人被证监会立案调查，这家CRO巨头怎么了？中检院成立创新方法评价中心，聚焦构建我国NAMs评价规范体系 www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势长按关注医药经济报《中国处方药》学术公众号聚焦药学学术和循证研究长按关注中国处方药《医药经济报》终端公众号记录药品终端产经大事件长按关注21世纪药店

2026-05-18

·药事纵横

207种与7000种：透视我国罕见病药物研发的“加速度”与“未满足”

罕见病是发病率极低的一大类疾病的统称，全球已知种类超过7000种，其中约80%由遗传变化引起，多为高致残率、高死亡率的慢性疾病。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病，这类疾病虽单病种发病率低，但由于人口基数庞大，我国罕见病患者群体规模不容小觑，且长期面临诊断困难、治疗手段匮乏、药物可及性不足的困境。近年来，随着国家对罕见病领域的重视程度不断提升，相关政策持续完善，罕见病药物临床研发迎来快速发展期。但与此同时，我国罕见病诊疗仍有巨大的未被满足的临床需求，药物临床研发也面临诸多挑战。本文系统梳理我国罕见病现状、药物临床研发进展，分析当前存在的问题，并结合国内外经验提出相关思考，为推动我国罕见病药物研发、完善研发生态提供参考。 (一)我国罕见病现状概述1.1 疾病覆盖与患者群体特征全球已知的罕见病超过7000种，而我国通过先后两批目录公布，将207种疾病纳入罕见病目录，为各部门制订相关政策提供重要依据。现有被收录的207种罕见病多为遗传性疾病，其他类型罕见病仍需与药监部门进一步沟通确认。随着诸多鼓励措施的落地实施，2024年度，我国共批准上市罕见病药品55个（未包括化学药品4类），批准数量超过2023年度的29个，呈上升趋势。与国际相比，我国罕见病认定未采用具体患病率标准，也未建立孤儿药资格认定制度，而是以目录清单形式管理，这种方式更符合我国罕见病流行病学数据相对缺乏、工作起步较晚的国情。从患者群体来看，罕见病患者分布广泛且分散，缺乏精准的流行病学数据支撑。国际上预估多达50%的罕见病患者是儿童，使得罕见病成为全球最致命的儿童疾病，我国这一比例也大致相近，许多儿童患者在出生后不久便出现症状，若得不到及时治疗，往往会导致终身残疾甚至早夭。此外，罕见病多为慢性疾病，患者需要长期治疗和护理，不仅给患者带来巨大的身体痛苦，也给家庭和社会带来沉重的经济负担。1.2 诊疗与药物可及性现状我国已建立全国罕见病协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，同时建立罕见病病例信息登记制度，收集我国罕见病的诊疗、分布等信息，为制定人群干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供科学依据。尽管如此，我国罕见病诊疗仍面临诊断困难的问题，许多罕见病症状复杂且不典型，容易与其他疾病混淆，基层医疗机构缺乏专业的诊疗能力，导致患者平均确诊时间较长，部分患者甚至需要花费数年时间才能明确诊断。药物可及性不足是我国罕见病患者面临的另一大困境。全球仅有不足10%的罕见病有批准治疗药物或方案，我国情况与之类似。多年来，罕见病并未获得生物科技公司以及药企的青睐，因为此类疾病的开发异常困难，病患例数少，常规的重磅炸弹药物的开发模型不适合罕见病。不过，近年来随着政策支持力度加大，这一局面得到逐步改善，截至2023年底，我国已有165种罕见病药物上市，涉及92种罕见病；2020年至2025年，我国共批准上市188个罕见病药品，登记503个罕见病药物临床试验，患者用药选择显著增加。(二)我国罕见病药物临床研发进展2.1 研发管线规模持续扩大我国罕见病药物研发活跃度不断提升，在研管线数量持续增长。截至2023年底，我国共计有252条临床试验管线正处于临床试验阶段，其中有70条正处于临床三期阶段，共计涵盖40种罕见病，其中特发性肺纤维化、多发性硬化、黑色素瘤、胶质母细胞瘤等罕见病研发管线最多。到2025年，我国罕见病在研管线已超过300条，其中超30%进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等多种疾病。研发管线的分布呈现出一定的集中性，主要聚焦于发病率相对较高、临床需求迫切的罕见病领域。同时，研发管线的技术类型也不断丰富，从传统的小分子药物、生物制剂，逐步向基因治疗、细胞治疗等新型疗法延伸，为罕见病患者提供了更多潜在的治疗选择。2.2 获批药物数量大幅增长随着研发投入的增加和政策的支持，我国罕见病药物获批上市速度明显加快。2018年，药审中心共将28件罕见病用药注册申请纳入优先审评程序；2023年全年批准罕见病用药45个品种，其中15个品种通过优先审评审批程序得以加快上市，占比33.3%。2025年更是迎来爆发式增长，全年获批罕见病药品48个，涉及神经系统疾病、血液系统疾病、罕见肿瘤等疾病领域，其中7个药品填补了国内空白。值得注意的是，2025年获批上市的48个罕见病药品中包括27个新药，其中12个通过优先审评审批程序加快上市，18个为一次性审结，占比近67%，为中国罕见病患者更快、更早、更好地用药提供了保障。此外，罕见病药物研发也逐步走向全球同步研发、同步上市，2024年和2025年获批上市的罕见病药品中，阿夫凯泰片、那米司特片等9个品种为全球同步研发、同步申报、同步审评、同步上市，其中4个为中国在全球范围内率先批准，让中国罕见病患者优先享受全球创新成果。表1. 国内罕见病领域部分药企 4.5 患者体验数据在临床研发中应用不足患者体验数据能够反映患者在治疗过程中的真实感受和需求，对于优化药物研发方向、评估药物疗效和安全性具有重要意义。但目前我国罕见病药物临床研发中，患者体验数据的收集、分析和应用仍处于初级阶段，缺乏完善的收集机制和评价体系，导致药物研发难以充分满足患者的实际需求。(五)推动我国罕见病药物临床研发的对策建议5.1 完善《罕见病目录》，建立孤儿药资格认定制度进一步扩大《罕见病目录》的覆盖范围，加快目录动态更新速度，将更多未被纳入目录的罕见病、罕见临床类型纳入其中，让更多罕见病患者能够享受相关政策支持。同时，借鉴美国孤儿药资格认定制度的经验，结合我国国情，建立我国的孤儿药资格认定制度，明确孤儿药的认定标准、申请流程和激励措施，鼓励药企开展罕见病药物研发。此外，加强罕见病目录与医保目录、药品研发政策的衔接，将目录内罕见病药物纳入医保支付范围，降低患者用药负担，同时为药企提供税收减免、研发资助等激励措施，提升药企研发积极性。图2. 2008-2025年中国罕见病相关政策法规时间分布图 5.2 建立罕见病药物联合开发平台和数据库整合政府、企业、科研机构、医疗机构等多方资源，建立罕见病药物联合开发平台，实现资源共享、优势互补，降低研发成本，提高研发效率。平台可聚焦于罕见病流行病学研究、疾病自然史研究、临床试验设计等关键领域，为药企提供技术支持和服务。同时，建立完善的罕见病数据库，整合罕见病患者信息、流行病学数据、疾病自然史数据、临床试验数据等，实现数据共享和规范化管理。借鉴美国RDCA-DAP平台的经验，推动罕见病数据的整合与标准化，简化数据检索流程，配套分析平台用于解释信息并支持药物开发工作，为药物研发提供科学依据。鼓励罕见病患者分享基因数据和家族历史，支持基因遗传研究，推动治疗技术进步。5.3 加强疾病自然史研究，完善研发技术标准加大对罕见病疾病自然史研究的投入，鼓励科研机构、医疗机构与药企合作，开展系统的疾病自然史研究，明确不同罕见病的发病机制、病程进展、预后情况等，为药物研发提供支撑。同时，加快完善罕见病药物研发技术标准体系，借鉴国际先进标准，结合我国实际情况，制定统一的临床试验设计、疗效评价指标、安全性评价等标准和规范，提高药物研发的质量和效率。除此之外，加强罕见病研发人才培养，建立专业的人才培养体系，培养一批具备临床研究、药物研发、审评等能力的专业人才，为罕见病药物研发提供人才保障。推动AI等新技术在罕见病药物研发中的应用，利用DrugCLIP等先进平台，加速新靶点与首创新药的发现，提升研发效率。5.4 关注患者体验数据在临床研发中的应用建立完善的患者体验数据收集机制，通过问卷调查、访谈、随访等方式，收集患者在治疗过程中的症状改善、生活质量、不良反应等方面的信息，建立患者体验数据评价体系，将患者体验数据纳入药物疗效和安全性评价中，使药物研发更贴合患者的实际需求。同时，鼓励患者参与药物研发过程，充分听取患者的意见和建议，提升患者在药物研发中的参与度。5.5 优化资本支持环境，推动研发成果转化进一步优化罕见病药物研发的资本支持环境，鼓励社会资本、风险投资等投入罕见病药物研发领域，加大对早期研发项目的支持力度，降低早期项目融资难度。同时，完善研发成果转化机制，加强药企与科研机构、医疗机构的合作，推动研发成果快速转化为临床可用的药物，提升药物可及性。此外，加强国际合作与交流，引进国际先进的研发技术和经验，推动我国罕见病药物研发与国际接轨，鼓励我国药企开展全球同步研发，提升我国罕见病药物研发的国际竞争力。(六)总结总之，我国罕见病领域存在巨大的未被满足的临床需求，罕见病患者长期面临诊断困难、药物可及性不足的困境，但随着国家政策的持续支持、研发技术的不断进步、资本投入的持续升温，我国罕见病药物临床研发已进入快速发展期，获批药物数量大幅增加，研发管线不断丰富，技术路径日益多元化，为罕见病患者带来了新的希望。与此同时，我们也应清醒地认识到，我国罕见病药物临床研发仍面临流行病学数据缺乏、研发成本高、技术标准不完善等诸多挑战。未来，需要进一步完善《罕见病目录》和孤儿药资格认定制度，建立罕见病药物联合开发平台和数据库，加强疾病自然史研究和人才培养，关注患者体验数据的应用，优化资本支持环境，推动我国罕见病药物研发持续健康发展，建立良好的研发生态。参考资料： [1] BAX BE. Biomarkers in Rare Diseases 2.0[J]. ,2022,23(9).DOI: 10.3390/ijms23094582. [2] Center for Drug Evaluation, National Medical Products Administration. Annual Drug Evaluation Report 2024 [R]. 2025. [3] FDA. Search Orphan Drug Designations and Approvals[DB /OL].[2026-03-24]. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm. [4] Third Multidisciplinary Expert Workshop on the Definition of Rare Diseases/Orphan Drugs in China. Research Report on the Definition of Rare Diseases in China2021[R]. 2021. [5] CHUNG CCY, HONG KONG GENOME P, CHU ATW, et al. Rare disease emerging as a global public health priority[J]. , 2022,10:1028545.DOI: 10.3389/fpubh.2022.1028545. [6] Center for Orphan Drug Research and Development（CORD）. How Patient Community Organizations Drive Drug Development: Global Experiences [EB/OL]. 2019. 作者介绍：Ketty，主要从事药物研发和科普，制药行业政策和发展研究工作。立即扫码加入药事纵横交流群

孤儿药

2026-05-18

·药研网

肺纤维化治疗迎新选择！勃林格殷格翰新药获批

2026年5月18日，勃林格殷格翰宣布，日本厚生劳动省已批准JASCAYD（nerandomilast）用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）。据新闻稿，JASCAYD® 是首个获批用于相关适应症的 PDE4B 抑制剂，兼具抗纤维化与免疫调节作用，为IPF和PPF患者提供了新的治疗选择。特发性肺纤维化和进行性肺纤维化是罕见且难以治愈的疾病，治疗选择有限。JASCAYD的批准是一项重大成就，有潜力改变这些疾病的治疗范式。 JASCAYD®具有一种新颖的作用机制，能在肺部发挥抗纤维化和抗炎作用，显示出在FIBRONEER-IPF™和FIBRONEER-ILD™中肺功能下降的效果均有减缓。此外，对这些试验的综合分析显示，死亡风险在名义上显著降低。 JASCAYD®的批准得到了FIBRONEER-IPF™和FIBRONEER-ILD™三期试验的结果的支持，这是迄今为止IPF和PPF中规模最大的三期项目。在这两项试验中，nerandomilast 均达到主要终点，即与安慰剂相比，在第52周时显著改善用力肺活量（FVC）较基线的变化。在 FIBRONEER™-IPF 研究中：9 mg 组与安慰剂组相比，FVC 改善差值为 44.9 mL；18 mg 组改善差值为 68.8 mL；两组均显示出相较安慰剂的统计学显著优势。在 FIBRONEER™-ILD 研究中：9 mg 组与安慰剂组相比，FVC 改善差值为 81.1 mL；18 mg 组改善差值为 67.2 mL；两组同样达到统计学显著差异，显示 nerandomilast 优于安慰剂。不过，nerandomilast 在两项研究中均未达到关键次要终点，即首次发生以下复合事件的时间：急性 IPF/ILD 加重、首次因呼吸系统原因住院或死亡。但在对两项试验的汇总分析中发现，与安慰剂相比，未接受现有抗纤维化治疗的18毫克组患者的死亡风险显著降低了59%。在安全性方面，nerandomilast最常见的不良事件为腹泻，多数为轻中度，整体停药率处于可控范围，显示出较好的耐受性。目前，除已获批国家外，其针对IPF和PPF适应症的上市申请也正在欧盟、英国等地区审评中，预计2026年将进一步扩大获批范围。与此同时，研究人员也在探索其在系统性硬化症（SSc）和肌炎（IIM）等风湿性疾病中的治疗潜力。 End 声明：本公众号所发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者，欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载/商务/投稿请联系商务合作稿件征集点击了解详情往期回顾 2026全球肥胖药企十强出炉一文读懂抗体：结构、分类与ADCC/ ADCP/ CDC机制

临床3期申请上市临床结果上市批准

100 项与那米司特相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
进展性肺纤维化	中国	Boehringer Ingelheim International GmbH	2025-12-09
特发性肺纤维化	美国	Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.	2025-10-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
CREST综合征	临床3期	美国	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	中国	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	日本	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	阿根廷	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	澳大利亚	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	奥地利	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	比利时	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	巴西	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	保加利亚	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09
CREST综合征	临床3期	加拿大	Boehringer Ingelheim GmbH	2026-06-09

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05321082 (FIBRONEER-ILD, CTgov)	临床3期	进行性纤维化间质性肺病	1,178	Placebo (Placebo)	憲遞鑰願襯艱艱選鹽膚(鬱繭積遞廠蓋餘觸蓋築) = 醖襯醖餘窪繭遞鬱蓋衊繭鹽衊築艱簾襯鑰顧壓 (窪膚淵選憲觸選廠鹹獵, 積積範糧簾積觸餘醖繭 ~ 艱鏇壓襯顧齋獵網蓋觸) 更多	-	2026-01-09
				BI 1015550 (Nerandomilast 9 mg)	憲遞鑰願襯艱艱選鹽膚(鬱繭積遞廠蓋餘觸蓋築) = 觸淵艱夢鏇鏇範襯鹹觸繭鹽衊築艱簾襯鑰顧壓 (窪膚淵選憲觸選廠鹹獵, 鬱夢鑰蓋襯願鬱衊築網 ~ 繭糧憲範鑰鹽製餘壓觸) 更多
NCT06624072 (CTgov)	临床1期	-	15	Nerandomilast (Nerandomilast 18 mg Pediatric (Ped) Fasted State (Treatment T1))	醖觸願鏇糧鹽築衊醖簾(築網範製鏇遞憲鹹鏇構) = 遞積繭蓋餘醖夢蓋襯窪選窪壓鏇觸顧醖襯積糧 (積艱壓鬱蓋鏇構鏇築窪, NA) 更多	-	2026-01-08
				Nerandomilast (Nerandomilast 18 mg Adult Fasted State (Reference R))	醖觸願鏇糧鹽築衊醖簾(築網範製鏇遞憲鹹鏇構) = 艱製繭積淵繭觸壓獵餘選窪壓鏇觸顧醖襯積糧 (積艱壓鬱蓋鏇構鏇築窪, NA) 更多
NCT06070610 (CTgov)	临床1期	-	14	Pirfenidone+Nintedanib (Pirfenidone/Nintedanib alone (Reference))	積鹽繭網顧壓鹽醖簾願(蓋願觸夢窪窪簾廠鹹觸) = 繭獵願積襯襯淵醖選鹹憲糧憲網獵構衊衊醖構 (廠獵淵顧簾築構簾蓋鹹, NA) 更多	-	2025-12-02
				Pirfenidone+Nerandomilast+Nintedanib (Pirfenidone/Nintedanib in combination with Nerandomilast (Test))	積鹽繭網顧壓鹽醖簾願(蓋願觸夢窪窪簾廠鹹觸) = 衊壓鏇淵窪夢鹹製繭鬱憲糧憲網獵構衊衊醖構 (廠獵淵顧簾築構簾蓋鹹, NA) 更多
NCT06408870 (CTgov)	临床1期	-	64	BI 1015550 (BI 1015550 Formulation C1 (Reference, R))	觸顧範遞製窪網製築顧(製製積顧淵構簾壓鏇觸) = 繭顧艱顧鑰積築遞顧顧齋鹹鹹艱網夢鑰積廠廠 (鹹淵蓋廠鏇糧窪製網觸, na) 更多	-	2025-12-01
				BI 1015550 (BI 1015550 Formulation C2 (Test, T))	觸顧範遞製窪網製築顧(製製積顧淵構簾壓鏇觸) = 觸鏇艱繭鹽膚壓顧憲觸齋鹹鹹艱網夢鑰積廠廠 (鹹淵蓋廠鏇糧窪製網觸, na) 更多
NCT06415045 (CTgov)	临床1期	-	18	Nerandomilast (Nerandomilast fasted state (Reference (R)))	衊範廠顧願構襯選壓網(齋獵築糧壓遞糧鏇鬱蓋) = 憲簾鏇築膚膚夢艱衊膚製製衊蓋夢範製鹽襯選 (簾艱獵醖夢鹹襯顧鏇築, NA) 更多	-	2025-12-01
				Nerandomilast (Nerandomilast fed state (Test (T)))	衊範廠顧願構襯選壓網(齋獵築糧壓遞糧鏇鬱蓋) = 廠積繭憲窪鹽網艱鑰憲製製衊蓋夢範製鹽襯選 (簾艱獵醖夢鹹襯顧鏇築, NA) 更多
NCT06393127 (CTgov)	临床1期	-	64	nerandomilast (Test treatment (T))	鹽壓艱糧壓糧艱鏇夢蓋(醖鬱廠淵遞艱醖鏇醖鹽) = 壓顧衊繭夢憲鹹網願艱衊範網顧願選鹹夢鬱衊 (襯糧鑰餘鹹蓋憲糧獵齋, NA) 更多	-	2025-12-01
				nerandomilast (Reference treatment (R))	鹽壓艱糧壓糧艱鏇夢蓋(醖鬱廠淵遞艱醖鏇醖鹽) = 壓遞廠鬱艱鬱鬱鹹衊顧衊範網顧願選鹹夢鬱衊 (襯糧鑰餘鹹蓋憲糧獵齋, NA) 更多
NCT06139302 (CTgov)	临床1期	-	12	Nerandomilast (Nerandomilast 9 mg)	夢窪夢廠襯製鹹鑰蓋顧(願淵憲淵膚淵鬱衊鹹選) = 築窪積顧鑰餘範鬱觸窪鹽網獵糧繭繭顧齋鹹鏇 (願積網範遞顧廠餘膚糧, 13.8) 更多	-	2025-12-01
				Nerandomilast (Nerandomilast 18 mg)	夢窪夢廠襯製鹹鑰蓋顧(願淵憲淵膚淵鬱衊鹹選) = 鬱簾選襯廠網鑰鑰醖壓鹽網獵糧繭繭顧齋鹹鏇 (願積網範遞顧廠餘膚糧, 52.8) 更多
NCT05550636 (CTgov)	临床1期	-	15	Midazolam (Midazolam (R))	繭遞齋齋製築齋壓艱蓋(憲顧鏇夢醖網築壓糧顧) = 築觸遞憲顧選壓積膚構鏇簾獵獵餘網餘壓鹹衊 (憲齋夢積獵餘艱壓遞齋, NA) 更多	-	2025-12-01
				Midazolam (T+BI 1015550 (BI 1015550 + Midazolam (T))	繭遞齋齋製築齋壓艱蓋(憲顧鏇夢醖網築壓糧顧) = 選糧鑰艱選憲糧憲衊鬱鏇簾獵獵餘網餘壓鹹衊 (憲齋夢積獵餘艱壓遞齋, NA) 更多
NCT05633862 (CTgov)	临床1期	-	24	BI 1015550 (BI 1015550 9 mg)	製鏇醖範獵憲觸製齋膚(網壓獵網膚廠觸鬱齋遞) = 憲淵襯窪醖獵餘構糧鏇獵網範鏇膚遞夢願襯壓 (顧築顧齋襯衊醖憲選窪, 19.1) 更多	-	2025-11-28
				BI 1015550 (BI 1015550 18 mg)	製鏇醖範獵憲觸製齋膚(網壓獵網膚廠觸鬱齋遞) = 醖繭醖窪願糧顧醖選憲獵網範鏇膚遞夢願襯壓 (顧築顧齋襯衊醖憲選窪, 32.6) 更多
NCT03542344 (CTgov)	临床1期	-	16	Placebo (Placebo)	選繭遞鏇製鹹鏇鏇築積 = 醖鬱餘鹹艱鏇獵襯廠鏇鏇願簾膚窪鬱繭簾窪願 (築觸網獵廠遞簾齋製鹹, 觸網構蓋膚鏇顧鑰範齋 ~ 鏇顧選艱鬱築繭廠夢齋) 更多	-	2025-11-28
				BI 1015550 6 mg (BI 1015550 12mg)	選繭遞鏇製鹹鏇鏇築積 = 艱獵願範願獵積夢鬱積鏇願簾膚窪鬱繭簾窪願 (築觸網獵廠遞簾齋製鹹, 願顧衊夢繭鏇製壓積壓 ~ 顧鹽齋積願憲艱簾齋鏇) 更多