Lonafarnib

中国药科大学生物医药战略研究院院刊8月刊-资讯速览.pdf 重点 注册进展 全球首款慢性丁肝口服疗法 Lonafarnib 新药申请获 FDA 受理 FDA 加速批准溶瘤病毒 TUDRIQEV 联合纳武利尤单抗治疗晚期黑色素瘤 8 月重要药品研发注册信息统计 重点 研发进展 全球首个 III 期个体化 mRNA 癌症疫苗 Intismeran Autogene 公布临床结果 AbCellera 宣布 ABCL635 治疗中重度血管舒缩症状II期达到主要终点 医药学术会议专栏 重点 交易、投融资资讯 复宏汉霖与山德士达成至多 10 款生物类似药框架合作，总金额达 3.22 亿美元 达石药业 NewCo 企业 Slate Medicines 成功在纳斯达克上市 当月重要交易、投融资一览 重点 新发布医药政策 FDA 与 CDE 同日发布《开发潜在细胞和基因治疗产品常见问题解答》终版指南、《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》 FDA 发布《关于确定提交 ANDA 或 505(b)(2) 申请》指导原则（Determining Whether to Submit an ANDA or a 505(b)(2) Application》征求意见稿 当月政策一览 重点 重要中药及药械资讯 RenovoRx 实现 RenovoCath 首次肉瘤商业临床应用 上药睿尔藿苓生肌颗粒治疗 ALS III 期临床试验中期研究者会顺利召开 请点击下方阅读原文获取全文。

根据公开信息，上周（8月31日~9月6日），全球范围内有至少8家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括寡核苷酸、小分子、细胞和基因疗法等等。 纽欧申医药 融资轮次：B轮 融资金额：逾8000万美元 9月3日，纽欧申医药（NeuShen Therapeutics）宣布完成逾8000万美元的B轮超额融资。新闻稿表示，本轮募集资金将重点用于拓展公司在中枢神经系统（CNS）领域的创新管线布局，加速核心项目的全球临床开发进程。目前，该公司已构建起涵盖小分子创新药的差异化研发管线，三大核心项目均处于临床开发阶段：NS-079，非致幻性5-HT2A受体部分激动剂，针对难治性抑郁症患者；NS-136（laviclidine），新型高选择性M4受体正向变构调节剂，针对精神分裂症（急性期）和阿尔茨海默病激越症状；NS-041（zolankalner），高选择性KCNQ2/3通道激动剂，针对局灶性癫痫和重度抑郁障碍。此外，纽欧申医药还围绕神经炎症布局了针对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的一系列早期研发项目，全面覆盖CNS领域的重大未满足临床需求。 Superluminal Medicines 融资轮次：B轮 融资金额：6000万美元 9月3日，专注于极具挑战性G蛋白偶联受体（GPCR）靶点的生物技术公司Superluminal Medicines宣布完成超额认购的6000万美元B轮融资。融资所得将支持公司先导项目（用于罕见遗传性肥胖和下丘脑性肥胖的选择性偏向性MC4R激动剂）于2026年底前启动1期临床试验，推进其他管线项目，并进一步扩展公司针对内分泌和心脏代谢疾病的下一代小分子GPCR靶向疗法组合。Superluminal的方法旨在通过仅激活产生预期临床效果的信号通路，最大化治疗活性同时最小化副作用。在临床前研究中，该候选药物表现出高选择性和良好的安全性特征。该公司还将继续推进与礼来等制药合作伙伴的战略合作，共同开发针对心脏代谢疾病和肥胖症未公开GPCR靶点的小分子疗法。 Typewriter Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：5600万美元 9月2日，致力于开发安全、持久、可重复给药的基因药物以治疗癌症、自身免疫性疾病和严重遗传性疾病的生物技术公司Typewriter Therapeutics宣布完成5600万美元A轮融资并正式走出隐匿模式。Typewriter的靶向引物逆转录（TPRT）技术平台基于R2逆转座子——一种由公司学术联合创始人发现的天然基因插入系统。该技术采用两部分全RNA疗法：一个编码R2蛋白的payload mRNA和一个含有治疗基因的RNA（两端带有招募R2蛋白的序列），在细胞内组装成活性复合物，通过TPRT将基因插入特定靶位点，随后R2机制与mRNA一起降解，仅留下插入的基因。公司初期将聚焦遗传性肝脏疾病。 NovaGo Therapeutics 融资轮次：B轮 融资金额：2400万瑞士法郎（约3000万美元） 9月2日，专注于开发抗Nogo-A生物制剂治疗中枢神经系统疾病的临床阶段生物技术公司NovaGo Therapeutics宣布完成2400万瑞士法郎（约3000万美元）B轮融资。融资所得将用于推进公司先导项目进入急性脊髓损伤患者的概念验证（PoC）研究。脊髓损伤目前仍存在高度未满足的医疗需求，尚无获批的再生治疗方案可恢复丧失的神经功能。NovaGo的方法靶向Nogo-A——一种抑制中枢神经系统神经纤维再生和神经可塑性的蛋白质，旨在实现功能恢复。公司基于Nogo-A作为神经元再生关键抑制因子的研究，正在推进先导候选药物NG004的临床开发，目标是为急性脊髓损伤患者提供再生治疗方案。 EIT Pharma 融资轮次：A轮 融资金额：3500万美元 8月31日，专注于开发感染性疾病疗法的生物技术公司EIT Pharma宣布完成超额认购的3500万美元A轮融资。此次融资紧随美国FDA受理lonafarnib治疗慢性丁型肝炎（CHD）的新药申请（NDA）之后。Lonafarnib是一种研究性口服CHD治疗候选药物，靶向丁型肝炎病毒生命周期中的关键步骤。本轮融资所得将用于支持lonafarnib相关的FDA审评活动、未来制造和商业化准备（须获监管批准），以及推进公司感染性疾病管线建设和一般公司运营。 沃生医药 融资轮次：种子+轮 融资金额：1500万美元 8月31日，聚焦中枢神经退行性疾病的平台型生物技术公司沃生医药宣布完成总额1500万美元新一轮融资。根据新闻稿介绍，沃生医药是一家专注于新一代蛋白降解技术的创新生物医药企业，依托原创的平台技术，致力于攻克中枢神经系统领域尚未满足的临床治疗难题。公司科学创始人韩霆教授团队2024年11月在Cell主刊上报道了TRIM21分子胶，还提出TrimTAC概念，并在细胞层面验证了TrimTAC选择性降解多聚蛋白的可行性，为该领域的技术转化奠定了重要科学基础。 先博生物 融资轮次：B轮 融资金额：近4亿元 8月31日，先博生物（Simnova）宣布已于8月18日完成近4亿元人民币B轮融资。根据新闻稿，募集资金将主要用于加速通用型CAR-NK核心管线SNC103的确证性临床研究，并推动in vivo CAR-T平台SNC116进入注册临床开发。先博生物前身为先声药业细胞治疗业务单元，2021年独立运营，聚焦通用型CAR-NK、in vivo CAR-T及多靶向实体瘤CAR-T三大技术平台。核心管线SNC103（靶向CD19 CAR-NK）在中重度系统性红斑狼疮1期临床中取得积极结果，公司计划于明年启动注册性确证临床。在in vivo CAR-T方向，自研产品SNC116（慢病毒载体）已启动临床研究，早期数据在疗效、持久性、安全性及体内定向递送特异性方面同样具备临床潜力。 先衍生物 融资轮次：A+轮 融资金额：未披露 8月31日，先衍生物宣布完成A+轮融资。本轮融资将主要用于推动小核酸产品管线临床开发、加速肝外递送等关键技术平台持续优化，并进一步扩充临床前产品布局。目前，该公司核心管线已进入关键临床阶段。靶向血管紧张素原（AGT）的长效降压小核酸新药LDR2402注射液已经在中国开展2期临床试验；用于治疗高脂血症的siRNA药物LDR1259注射液临床试验申请已于今年8月在中国获批临床。LDR1259注射液是先衍生物通过DIRECT技术平台自主研发的多靶点siRNA药物，能够同时降低LDL-C与Lp(a)。同时，公司在代谢领域还布局了靶向INHBE siRNA药物，具备“减脂不减肌”的潜力，正在推进1期临床。 期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。 参考资料： [1]各公司官网及公开资料 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态