A Phase 2, Randomized, Double-blind, Sham Surgery-controlled Study of the Efficacy and Safety of Intraputaminal AAV2-GDNF in the Treatment of Adults With Moderate Stage Parkinson's Disease

The objective of this randomized, surgically controlled, double-blinded, Phase 2 study is to evaluate the safety and efficacy of AAV2-GDNF delivered to the putamen in subjects with moderate Parkinson's Disease.

开始日期2024-06-11

申办/合作机构

AskBio Inc.

[+1]

NCT04680065

/ Recruiting临床1期

Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled Safety Study of Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Transfer (AAV2-GDNF) in Multiple System Atrophy

The objective of this randomized, double-blinded, placebo-controlled Phase 1 investigation is to evaluate the safety and potential clinical effect of AAV2-GDNF delivered to the putamen in subjects with either a possible or probable diagnosis of Multiple System Atrophy.

开始日期2023-10-03

申办/合作机构

Brain Neurotherapy Bio, Inc.初创企业

NCT04167540

/ Active, not recruiting临床1期

Open-Label Safety Study of Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Transfer (AAV2- GDNF) in Parkinson's Disease

The objective of this Phase 1b investigation is to evaluate the safety and potential clinical effect of AAV2-GDNF delivered to the putamen in subjects with either a recent or a long-standing diagnosis of PD.

开始日期2020-04-01

申办/合作机构

Brain Neurotherapy Bio, Inc.初创企业

[+2]

100 项与 AB-1005 相关的临床结果

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100 项与 AB-1005 相关的转化医学

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100 项与 AB-1005 相关的专利（医药）

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项与 AB-1005 相关的文献（医药）

2016-09-01·Biochemical and biophysical research communications3区 · 生物学

Study on AAV-mediated gene therapy for diabetes in humanized liver mouse to predict efficacy in humans

3区 · 生物学

Article

作者: Kawai, Kenji ; Hashimoto, Haruo ; Kagawa, Takahiro ; Suemizu, Hiroshi ; Ogura, Tomoyuki ; Chijiwa, Tsuyoshi ; Mizushima, Tomoko ; Takahashi, Ri-Ichi ; Nakamura, Masato ; Yagoto, Mika ; Tomiyama, Kayo

Most in vivo studies on the conversion to insulin-producing cells with AAV carrying PDX1 gene are performed in rodents. However, there is little information regarding Adeno-associated virus (AAV) carrying PDX1 gene transduced to human liver in vivo because accidental death caused by unpredicted factors cannot be denied, such as the hypoglycemic agent troglitazone with hepatic failure. Here we aim to confirm insulin secretion from human liver transduced with AAV carrying PDX1 gene in vivo and any secondary effect using a humanized liver mouse. As the results, AAV2-PG succeeded to improve the hyperglycemia of STZ-induced diabetic humanized liver mice. Then, the analysis of humanized liver mice revealed that the AAV2-PG was more transducible to humanized liver area than to mouse liver area. In conclusion, the humanized liver mouse model could be used to examine AAV transduction of human hepatocytes in vivo and better predict clinical transduction efficiency than nonhumanized mice.

2006-09-01·Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy1区 · 医学

Evidence of Multiyear Factor IX Expression by AAV-Mediated Gene Transfer to Skeletal Muscle in an Individual with Severe Hemophilia B

1区 · 医学

Article

作者: Haiyan Jiang ; Peter Smith ; Catherine S. Manno ; Katherine A. High ; Joseph A. Vargas ; Glenn F. Pierce ; Jürg Sommer ; Valder R. Arruda ; Alvin Luk ; Margareth C. Ozelo ; Erich V. de Paula

In a phase I study, administration of an AAV2-FIX vector into the skeletal muscle of eight hemophilia B subjects proved safe and achieved local gene transfer and FIX expression for at least 10 months after vector injection, the last time point assessed by muscle biopsy. In hemophilia B dogs we have demonstrated FIX in both muscle biopsies and circulation >4 years following AAV2-FIX injection. Because circulating FIX levels remained less than 1% of normal in human subjects from the study, the duration of AAV2-mediated transgene expression in humans is unknown. We sought to determine if FIX gene transfer and expression persisted locally at injection sites. Muscle biopsies were obtained from one subject 3.7 years following treatment and revealed transgene FIX DNA and protein by quantitative PCR, DNA fluorescence in situ hybridization, and immunohistochemistry for FIX. These results demonstrate, for the first time, multiyear FIX expression by AAV2 vector in humans and suggest that improved muscle delivery provides effective treatment for protein deficiencies or muscle-specific diseases.

项与 AB-1005 相关的新闻（医药）

2025-02-20

·GBIHealth

国务院发布2025年稳外资行动方案，深化医药领域对外开放

药械追踪 No.1 / AskBio帕金森病基因疗法获FDA RMAT认定 2025年2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗公司AskBio宣布，其针对帕金森病（PD）的在研基因疗法AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予再生医学先进疗法（RMAT）认定。 AB-1005是一种基于2型腺相关病毒载体（AAV2）的基因疗法，内含人神经胶质细胞系衍生的神经营养因子（GDNF）转基因，注射后可在大脑局部区域稳定连续地表达GDNF。开放标签、非对照研究的Ib期临床试验表明，AB-1005耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件。接受AB-1005治疗的中度帕金森病队列在36个月时，在多个帕金森病相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和患者自我报告的帕金森病运动日记，以及帕金森病药物（左旋多巴等效日剂量[LEDD]）用量减少的趋势。轻度帕金森病队列的大多数受试者临床表现整体稳定，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森病运动日记或LEDD几乎没有变化。目前，AB-1005的II期REGENERATE-PD研究已在美国启动患者入组。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 安斯泰来吉瑞替尼在华获常规批准上市 2025 年2月18日，安斯泰来宣布，国家药监局于2025年1月26日正式授予适加坦（吉瑞替尼）常规批准。本次常规批准是基于COMMODORE的研究结果。COMMODORE是一项在FLT3突变型复发性或难治性 AML患者中比较吉瑞替尼与补救性化疗的开放性、多中心、随机、Ⅲ期研究。适加坦是类FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药是安斯泰来与 Kotobuki 制药有限公司通过研究合作发现的药物，安斯泰来拥有吉瑞替尼的全球开发、制造和商业化推广的独占权利。此前，吉瑞替尼于2020年7月在华获优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，2021年1月30日获国家药监局附条件批准上市。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 被指低估中国市场法律风险，AZ在美面临集体诉讼近日，美国多家律师事务所对阿斯利康（纳斯达克代码：AZN）提起集体诉讼，指控其最近在中国市场的不当行为，这些行为的后果包括前中国区总裁王磊被捕。英国《金融时报》特别指出，阿斯利康最近公布的2024年财报显示，2024年12月，有人代表阿斯利康股份持有人向美国加利福尼亚中区联邦地区法院提起了证券集体诉讼。该诉讼指控阿斯利康在其早些时候的财务报告中低估了中国市场的法律风险，做出了“与该公司中国业务相关的重大虚假和误导性陈述”。而王磊的被捕正暴露了这些风险，阿斯利康表示，中国有关部门正在对公司现任和前任雇员进行一些个人调查，调查包括医疗保险欺诈、非法药物进口和个人信息泄露的指控。值得注意的是，尽管处于调查风波中，阿斯利康在中国的表现迄今为止几乎没有受到影响。该公司财报显示，2024年第四季度中国市场收入下降了3%，原因是年终医院预算变化和呼吸系统药物市场需求不足。此外，中国有关部门调查的消息被公布后，阿斯利康的股价在2024年底下跌了近20%，但此后已大致恢复至正常水平。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策 No.1 / 国务院发布2025年稳外资行动方案，深化医药领域对外开放 2025年2月17日，国务院办公厅发布《2025年稳外资行动方案》（简称《方案》），推动扩大医疗等多个领域开放试点。《方案》支持生物技术、外商独资医院等试点政策落地，支持符合条件的外资企业参与生物制品分段生产试点，加快省级试点方案、质量监管方案审核，推动生物医药产业优化资源配置，及时协调解决试点过程中企业遇到的困难问题。研究完善医药领域开放政策，便利创新药加快上市，优化药品带量采购，进一步提高医疗器械产品采购可预期性。《方案》鼓励外资在华开展股权投资。要求落实《外国投资者对上市公司战略投资管理办法》，制定发布实施战略投资的操作指引，加大对上市公司、境外基金和投资机构等的宣介力度，引导更多优质外资长期投资我国上市公司。此外还鼓励养老服务、医疗等领域吸引利用外资，满足多层次服务消费需求。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

优先审批财报临床3期基因疗法上市批准

2025-02-20

·拜耳中国

拜耳旗下AskBio帕金森病在研基因疗法获美国FDA再生医学先进疗法认定

再生医学先进疗法（RMAT）认定基于Ib期临床试验36个月的数据；研究表明，在研基因疗法AB-1005（曾称AAV2-GDNF）的安全性良好，临床结果持续呈积极趋势，没有与产品相关的严重不良反应事件； AB-1005是一种用于治疗中期帕金森病的含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）在研基因疗法，REGENERATE-PD II期临床试验正在进行。近日，拜耳集团全资独立运营的基因治疗子公司AskBio Inc.（AskBio）宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法 AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。 Gustavo Pesquin AskBio首席执行官 “FDA决定授予AB-1005再生医学先进疗法认定对帕金森病患者及其亲属来说是个令人兴奋的消息。这一里程碑可能会加快开发AskBio的重要在研基因治疗项目，凸显了积极数据以及AB-1005对患者和医学界的潜在意义。我们期待与FDA紧密合作，加速推进相关项目。” AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。基于AskBio提供的信息和数据（包括AB-1005的开放标签、非对照研究Ib期试验的临床证据等），FDA认定AB-1005符合再生医学先进疗法标准。 AskBio的36个月Ib期临床数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，没有产品相关的严重不良反应事件1。此外，与基线相比，中度帕金森队列在36个月时在几个帕金森相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和自我报告的帕金森运动日记，以及帕金森药物减少的趋势（左旋多巴等效日剂量 [LEDD]）1。轻度帕金森队列中的大多数受试者表现出整体稳定的临床状态，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森运动日记或LEDD几乎没有变化1。再生医学先进疗法是FDA授予再生疗法（包括基因疗法）的称号，相关疗法正在被开发用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症2。获得此认定的在研产品的初步临床证据须表明，其可能满足此类疾病或病症的未满足医疗需求2。再生医学先进疗法认定的接收方拥有更多与FDA沟通的机会，包括加速药物开发的密集指导、生物制品许可申请（BLA）滚动式审查以及其他旨在加速审批的途径2。 Christian Rommel博士拜耳处方药事业部执行副总裁、全球研发负责人、处方药事业部领导团队成员 “AB-1005 获得再生医学先进疗法认定凸显了尚未满足的巨大医疗需求，以及这种在研基因疗法对帕金森病患者产生影响的潜力。这是AskBio和拜耳共同致力于为患者提供突破性创新的最新例证。” AB-1005 REGENERATE-PD II期临床试验已在美国迎来首批随机化分组受试者，目前正在招募更多受试者3。美国、德国、波兰和英国的其他研究地点预计于今年上半年开放招募3。 AB-1005目前尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性尚未完全确定或被评估。向上滑动阅览关于帕金森病帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，对患者日常生活有重大影响。帕金森病由大脑神经细胞死亡引起，导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。帕金森病患者还会出现非运动症状，包括疲劳和精力不足、认知问题和抑郁，且症状通常会随时间推移而加剧，使日常活动变得困难4。过去25年来，帕金森病的患病率翻了一番5。据统计，全球有超过1000万人患有帕金森病6。这使得它成为世界上第二大常见的神经退行性疾病7，也是最常见的运动障碍8,9。该疾病目前无法治愈，且治疗有效性往往随时间推移而降低，亟需新疗法10,11。关于REGENERATE-PD REGENERATE-PD是一项II期随机、双盲、手术对照试验，旨在研究AB-1005壳核给药对中度帕金森病成人患者（45-75岁）的疗效和安全性。试验将包括约 87 名受试者，试验地点位于美国、德国、波兰和英国。有关 REGENERATE-PD 临床试验的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (NCT06285643) 或访问 askbio.com。关于 AB-1005 AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（AAV2-GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达12。在非临床研究中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化13,14。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，比如帕金森病15。通过结合试验性基因疗法和创新的神经外科递送方法，我们现在可以通过更具临床相关性的方式将神经营养因子输送到退化的黑质纹状体神经元中，以验证针对帕金森病的GDNF假设15。关于AskBio Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）是拜耳集团的全资和独立运营子公司，也是一家完全专注于基因疗法的公司，致力于开发救命药物和改变患者生活。该公司拥有一系列涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症的临床项目，以及处于临床阶段的研发管线，包括充血性心衰、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩症、帕金森病和庞贝病。AskBio的基因治疗平台包括行业领先的专利细胞系制造工艺Pro10™，以及丰富的衣壳和启动子库。该公司的全球总部位于美国北卡罗来纳州三角研究园，欧洲总部位于苏格兰爱丁堡。AskBio已产生数百种专利衣壳和启动子，其中一些已进入临床前和临床测试阶段。作为基因治疗领域的早期创新者，该公司在五个国家拥有900多名员工，在腺相关病毒生产和嵌合衣壳等领域拥有600多项专利和专利申请。更多信息请见www.askbio.com。关于拜耳拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2023财年，拜耳的员工人数约为100,000名，销售额为476亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为58亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。前瞻性声明本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。向上滑动阅览参考文献 1. Nicolas M, et al. Preliminary Efficacy of GDNF Gene Therapy (AAV2-GDNF; AB-1005) in Parkinson’s Disease: 36-Month Follow-Up From a Phase 1b Study. Presented at the International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders 2024. 2. Food and Drug Administration. Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions. Available at: https://www.fda.gov/media/120267/download. Accessed: February 2025. 3. AskBio.com. First participants randomized in AskBio Phase II gene therapy trial for Parkinson’s disease. Available at: https://www.askbio.com/first-participants-randomized-in-askbio-phase-ii-gene-therapy-trial-for-parkinsons-disease/. Accessed: February 2025. 4. National Institutes of Health. Parkinson’s Disease Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/parkinsons-disease. Accessed: February 2025. 5. World Health Organization. Parkinson disease. Available at: https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/parkinson-disease. Accessed: February 2025. 6. Parkinson’s Foundation. Who has Parkinson’s? Available Parkinson’s Foundation. Who has Parkinson’s? Available at: https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/statistics. Accessed: February 2025. 7. National Institute of Environmental Health Sciences. Neurodegenerative Diseases. Available at: https://www.niehs.nih.gov/research/supported/health/neurodegenerative. Accessed: February 2025. 8. World Health Organization. Parkinson disease. Available at: https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/parkinson-disease. Accessed: February 2025. 9. Stoker TB, Barker RA. Recent developments in the treatment of Parkinson's Disease. 2020 10. Mayo Clinic. Parkinson’s disease. Available at: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/parkinsons-disease/diagnosis-treatment/drc-20376062. Accessed: February 2025. 11. Rizek P, An update on the diagnosis and treatment of Parkinson’s disease. 2016. 12. Heiss JD, et al. Trial of magnetic resonance-guided putaminal gene therapy for advanced Parkinson’s disease. Mov Disord. 2019 Jul;34(7):1073-1078. 13. Kells AP, et al. Regeneration of the MPTP-lesioned dopaminergic system after convection-enhanced delivery of AAV2-GDNF. J Neurosci. 2010 Jul 14;30(28):9567-77. 14. Lin LF, Doherty DH, Lile JD, Bektesh S, Collins F. GDNF: a glial cell line-derived neurotrophic factor for midbrain dopaminergic neurons. Science. 1993;260(5111):1130-1132. 15. Barker RA, et al. GDNF and Parkinson's Disease: Where Next? A Summary from a Recent Workshop. J Parkinsons Dis. 2020;10(3):875-891.

快速通道基因疗法临床2期

2025-02-20

·SYNAPSE

2025年2月20日全球新药进展早知道

1. 默沙东HIF-2α抑制剂获欧盟批准两项适应症 2月18日，默沙东（MSD）宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症：1）von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术、需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）；2）接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。新闻稿指出，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。这两个适应症的批准分别基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。在VHL病相关RCC患者（n=61）中，Welireg的客观缓解率（ORR）为49%（95% CI，36–62)；在RCC患者中，Welireg与活性对照相比，降低透明细胞RCC患者疾病进展或死亡风险25%（HR=0.75，95% CI，0.63–0.90；p=0.0008），ORR为22%vs4%。 2. 潜在“first-in-class”抗癌小分子获FDA优先审评资格 2月18日，Chimerix公司宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请（NDA），用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子药物，能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时，dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。 3. 默沙东启动三阴乳腺癌CD27+PD-1联合治疗临床 2月17日，默沙东在clinical trials网站上，登记了CD27抗体Boserolimab (MK-5890)联合PD-1抗体Pembrolizumab以及化疗在早期三阴乳腺癌患者中的2期联合治疗临床试验(NCT06829199)，该临床预计于2025年3月启动，入组人数为100例。2024年AACR会议期间，默沙东首次公布了Boserolimab (MK-5890)+Pembrolizumab联合疗法在三阴乳腺癌中的一期人体试验数据。数据显示在41位可评估患者中，客观响应率达到了51%，疾病控制率到了80%，中位PFS达到了11.1个月。 4. 只需一次用药！PCSK9体内基因编辑新药IIT研究数据公布 2月18日，锐正基因宣布，该公司和蚌埠医学院第一附属医院发起的“ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”（IIT）的数据显示：只需一次用药，锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。这标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药，旨在通过单次用药，精准编辑LDL-C调控基因PCSK9，以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标。 5. 诺诚健华BCL-2抑制剂获批开展注册性III期临床试验 2月17日，诺诚健华宣布其自主研发的BCL-2抑制剂ICP-248（Mesutoclax）联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展注册性III期临床试验。诺诚健华表示，目前已启动该临床研究。 6. 拜耳帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司AskBio宣布：其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005是一种基于2型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现GDNF的稳定和持续表达。FDA认定AB-1005符合RMAT标准这一决定是在对AskBio提供的信息和数据进行审查后做出的，包括AB-1005的1b期开放标签、非对照研究的临床证据。AskBio的1b期临床研究36个月的数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。此外，中度PD患者在多个与该疾病相关的临床量表上显示出改善或稳定的趋势，轻度PD患者组的大多数受试者整体临床状况保持稳定。 1. 12.4亿美元：石药集团ROR1 ADC授权给Radiance Biopharma 2月19日，石药集团发布公告，将ROR1 ADC新药SYS6005的美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的开发和商业化权益授权给Radiance Biopharma。根据协议，Radiance Biopharma支付1500万美元预付款，1.5亿美元开发和监管里程碑金额，10.75亿美元销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。协议总金额高达12.4亿美元。SYS6005已经获批临床。内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

抗体药物偶联物临床研究优先审批申请上市引进/卖出仿制药

100 项与 AB-1005 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
帕金森病	临床2期	美国	Bayer AG	2024-06-11
多系统萎缩	临床1期	美国	AskBio Inc.	2022-11-30

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04167540 (Corporate Publications) 人工标引	临床1期	帕金森病	11	AB-1005	願艱鬱壓憲鏇簾襯壓襯(蓋襯網願觸鏇鹹憲蓋獵) = The study met its primary objective, no attributed serious adverse events in all 11 patients at 18 months 獵願齋壓淵醖壓夢築遞 (衊壓鑰蓋積艱製憲鏇鹹 ) 达到	积极	2024-01-04
ESGCT2022	N/A	-	-	AAV2-GDNF (Moderate PD participants)	膚窪鬱鹹顧顧鑰蓋獵鏇(廠範網網獵獵範繭襯襯) = Asymptomatic, unilateral neuroimaging findings (3 of 22 infusions) were identified on scheduled 6-month MRIs 齋範衊顧窪糧淵鏇壓顧 (繭鏇繭鑰顧獵築獵鹽鬱 ) 更多	-	2022-10-11
ASGCT2022	临床1期	帕金森病	10	AAV2-GDNF	醖顧獵積鏇鑰遞鹽築蓋(鬱膚構衊顧觸淵願獵簾) = No AAV2-GDNF associated SAEs have been reported 獵衊衊網範鑰簾齋觸夢 (壓鹽餘簾膚鏇繭鬱鬱蓋 ) 更多	积极	2022-05-02
ASGCT2022	临床1期	帕金森病	10	Placebo		积极	2022-05-02