A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Design, Prospective, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Subcutaneous Administration of GV1001 1.12 mg/Day in Patients With Moderate to Severe Alzheimer Disease

The objective of this study is to evaluate the safety and efficacy of GV1001 administered subcutaneously in patients with moderate to severe Alzheimer's disease (AD).

开始日期2027-07-01

申办/合作机构

SAMSUNG PHARMACEUTICAL Co., Ltd.

NCT06625710

/ Completed临床1期

A Randomized, Double-blind, Placebo Controlled, Dose-escalation Phase 1 Clinical Trial to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Characteristics After Single and Multiple Administration of GV1001 in Healthy Subjects

The goal of this clinical trial is to assess the the safety, tolerability and pharmacokinetic characteristics after single and multiple administration of GV1001 in healthy subjects. The main questions it aims to answer are:
Safety and Tolerability of GV1001 in different dose scheme, and PK Characteristics of GV1001 in differenct dose scheme
Part A: single dose, 8 days clinical trial participation including one 3-day hospitalization
Part B & Extra Cohort: Multiple dose, 42 days clinical trial participation (12 days treatment + 30 days safety follow-up) including two times of 3-day hospitalization.

开始日期2024-10-08

申办/合作机构

GemVax & KAEL Co., Ltd.

NCT06235775

/ Completed临床2期

Twelve-months Extension Study to Explore the Long-Term Safety and Efficacy of Subcutaneous Administration of GV1001 1.12 mg/Day in Patients With Progressive Supranuclear Palsy Who Completed Study GV1001-PSP-CL2-011

The study will be conducted by the Sponsor to evaluate Twelve-months Long-Term Safety and Efficacy of GV1001 (1.12 mg) administered subcutaneously as a treatment for Progressive Supranuclear Palsy(PSP). In 75 patients diagnosed with PSP Richardson(PSP-RS) or PSP-Parkinsonism (PSP-P) who Completed Study GV1001-PSP-CL2-011.

开始日期2023-12-12

申办/合作机构

GemVax & KAEL Co., Ltd.

100 项与特托莫肽盐酸盐相关的临床结果

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100 项与特托莫肽盐酸盐相关的转化医学

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100 项与特托莫肽盐酸盐相关的专利（医药）

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项与特托莫肽盐酸盐相关的文献（医药）

2026-07-01·BIOCHEMICAL PHARMACOLOGY

The telomerase reverse transcriptase-derived peptide GN11 alleviates glycolysis and cellular senescence in the fibrotic kidney by inhibiting the TGF-β1/Smad3/lncRNA Oip5-os1/miR-30c-5p/Rock2 axis

Article

作者: Zhang, Bangzhi ; Wang, Wenqian ; Feng, Xiaocui ; Liu, Yangrui ; Chen, Tianyi ; Bai, Jingya ; Chen, Wanru ; Lei, Hong ; Rao, Shangyong ; Zhang, Jianfeng ; Zhang, Jiaxin ; Huang, Rui ; Yang, Runling

Renal fibrosis represents the ultimate pathological manifestation of chronic kidney disease (CKD). To date, no clinically approved drugs that specifically target renal fibrosis are available. In this study, we discovered that GV1001(GV), a peptide fragment derived from human telomerase reverse transcriptase (hTERT), can inhibit the unilateral ureteral obstruction (UUO)-induced renal fibrosis. Through systematic fragment optimization, we identified GN11, an analog of GV with superior activity. The phenotypic analysis revealed that both GV and its optimized analog GN11 effectively attenuated glycolysis, cellular senescence and apoptotic phenotypes associated with renal fibrosis. Mechanistic investigations indicated that GN11 suppresses TGF-β1/Smad3 signaling while upregulates the expression of miR-30c-5p, leading to the downregulation of its target gene Rock2. Furthermore, GN11 reduces the expression of the lncRNA Oip5-os1, thereby diminishing its antagonistic effect on miR-30c-5p, which in turn amplifies the inhibitory effect on Rock2 expression. These findings suggest that GN11 has promising potential as a candidate molecule for the treatment of renal fibrosis and other types of organ fibrosis. Moreover, our research provides valuable insights and a scientific foundation for the development of novel therapeutic agents against renal fibrosis.

2026-05-04·EXPERT OPINION ON INVESTIGATIONAL DRUGS

GV1001: repurposing a telomerase-derived peptide for neurological therapeutics

Review

作者: Lee, Won-Ha ; Suk, Kyoungho

INTRODUCTION:

Neurodegenerative and demyelinating diseases represent major unmet medical needs, with existing therapeutics demonstrating limited efficacy and significant safety concerns. Drug repurposing offers accelerated development timelines and established safety profiles. GV1001, a 16-amino acid telomerase-derived peptide originally developed as a cancer vaccine, has emerged as a promising multi-mechanism neuroprotective agent.

AREAS COVERED:

This review examines preclinical evidence demonstrating GV1001 efficacy across Alzheimer's disease, stroke, experimental autoimmune encephalomyelitis, and depression models. Convergent mechanisms include gonadotropin-releasing hormone receptor-mediated neuroprotection, mitochondrial stabilization, modulation of glial functional states away from tissue-damaging inflammation, and promotion of remyelination. Clinical translation through Phase 2 trials in Alzheimer's disease demonstrated statistically significant cognitive improvements consistent with neurotrophic benefit, with excellent safety profiles lacking amyloid-related imaging abnormalities.

EXPERT OPINION:

The network pharmacology approach of GV1001-simultaneously addressing multiple pathological processes-positions it as a differentiated alternative to single-target therapeutics. The dual anti-inflammatory and pro-remyelination profile of the peptide addresses critical unmet needs in progressive multiple sclerosis. Phase 3 confirmation, biomarker-driven patient stratification, and combination therapy investigations represent critical development priorities. Successful development may help validate multi-mechanism approaches in neurodegeneration, potentially catalyzing paradigm shifts from reductionist single-target strategies.

2026-02-01·Data in Brief

Transcriptomic and functional annotation datasets for GV1001 peptide treatment in an experimental autoimmune encephalomyelitis mouse model

Article

作者: Kim, Sangjae ; Suk, Kyoungho ; Kim, Jong-Heon ; Zheng, Long Tai

This dataset presents transcriptomic and functional annotation data derived from spinal cord tissues of mice with experimental autoimmune encephalomyelitis (EAE) treated with GV1001, a telomerase-derived peptide. Bulk RNA sequencing was performed to identify differentially expressed genes (DEGs) between GV1001-treated and vehicle-treated groups. The resulting DEGs were subjected to Gene Ontology Biological Process (GOBP) and KEGG pathway enrichment analyses, and further annotated by cell type using reference single-cell transcriptomic datasets. A subset of microglia-specific DEGs was extracted and analyzed to highlight GV1001 impact on innate immune regulation and neurorepair mechanisms. The dataset includes six tables detailing DEG lists, functional enrichment results, cell-type mapping, and microglial gene modulation. These data are valuable for researchers investigating neuroinflammation, glial cell biology, and peptide-based therapeutics, and can be reused for comparative analyses or hypothesis generation in central nervous system (CNS) disease models.

项与特托莫肽盐酸盐相关的新闻（医药）

2026-09-26

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K-Bio周报 | 韩国药企每周动态速览

K-Bio周报 | 韩国药企每周动态速览本期覆盖：2026年9月20日–9月26日目录 1. HLB 胆管癌新药 Lyrfigtu 获 FDA 批准，韩国生物企直接申报 NDA 首例 2. HanAll FcRn 抑制剂 IMVT-1402 皮肤红斑狼疮二期失败，核心适应症不受影响 3. Celltrion 类克皮下剂 Zimpentra 获 FDA 类风湿关节炎三期 IND 批准 4. Alteogen "K药皮下版"组合物专利在欧洲注册 5. Lunit AI 生物标志物研究登上《自然·医学》，可预测 HER2 阳性胆管癌疗效 6. Onconic 扎普拉赞注射剂中国三期首例患者给药 7. ImmuneOnia CD47×PD-L1 双抗获日本专利 8. 大熊 PRS 抑制剂 IPF 二期数据亮相 ERS 2026 9. 三星制药 GV1001 核上性麻痹三期 IND 自愿撤回，将重新申报 10. Inventage Lab 成瘾长效注射剂获美国专利授权通知 11. PLABiologics 完成 Pre-A 轮 15 亿韩元融资 12. Progeener 与美国 Xsphera 共同承担 25 亿韩元全球 R&D 课题 13. 大熊引进韩国首个 MCI 数字疗法 Cogthera 独家销售权 14. Celltrion 松岛 25 万升工厂完成 EU-GMP 更新 15. 大熊 GERD 新药 Fexuclue 在印尼上市 16. 制药一白岩工厂扩建完工；Prazer、Breeze Bio 高管补强 --- 一、临床与研发进展 1. HLB 胆管癌新药 Lyrfigtu 获 FDA 批准，韩国生物企直接申报 NDA 首例 HLB 美国子公司 Elevar Therapeutics 宣布，FGFR2 抑制剂 Lyrfigtu（成分名 lirafugratinib，FGFR2抑制剂，用于 FGFR2 融合/重排的胆管癌二线治疗）获美国 FDA 批准。此前韩国企业获批全球抗癌新药大多通过跨国大药企申报，而这是韩国生物医药企业首次直接向 FDA 提交 NDA 并获批的抗癌新药，批准授予 Elevar，由其掌握全球开发与商业化权利。值得关注：HLB 集团董事长陈良坤深耕抗癌药研发约 18 年终获 FDA 实锤，HLB 一举跻身"FDA 批准新药企业"行列，为后续直接进军美国市场、扩大适应症（如 FGFR2 突变胃癌等）奠定基础，也刷新了市场对 HLB 的估值逻辑。 2. HanAll FcRn 抑制剂 IMVT-1402 皮肤红斑狼疮二期失败，核心适应症不受影响 HanAll BioPharma 技术出口的下一代 FcRn 抑制剂 IMVT-1402（成分名 imeroprubart，新生儿Fc受体抑制剂，用于 IgG 介导的自身免疫性疾病）在美国合作方 Immunovant 的皮肤红斑狼疮（CLE）二期概念验证（PoC）临床中未达到主要终点，该适应症开发终止。不过试验再次确认了药物降低 IgG 的能力与安全性，Graves 病、难治性类风湿关节炎、重症肌无力等核心适应症的临床开发与商业化仍按原计划推进。值得关注：IMVT-1402 是 HanAll 历史上最大的技术出口资产，CLE 失败虽是小适应症折戟，但市场对"管线是否全面崩塌"高度敏感；IgG 降低与安全性数据过关意味着核心大适应症的故事仍在，后续 Graves 病等三期数据才是决定成败的关键。 3. Celltrion 类克皮下剂 Zimpentra 获 FDA 类风湿关节炎三期 IND 批准 Celltrion 公告，Zimpentra（CT-P13 SC，英夫利西单抗皮下制剂，TNF-α抑制剂，用于自身免疫性疾病）针对中重度活动性类风湿关节炎的全球三期 IND 获 FDA 批准。继溃疡性结肠炎、克罗恩病之后，Celltrion 继续扩展该产品的原研适应症替代版图。值得关注：Celltrion 不满足于生物类似药，正通过"类似药+适应症扩展"路径向原研型药企转型，RA 适应症若成，Zimpentra 可切分的全球市场将进一步扩大。 4. Alteogen "K药皮下版"组合物专利在欧洲注册 Alteogen 宣布，基于 Hybrozyme 平台的 ALT-B4（成分名 berahyaluronidase alfa，透明质酸酶，用于大分子药物皮下注射递送）与 PD-1 抑制剂帕博利珠单抗（K药）组合的皮下注射制剂组合物专利在欧洲专利局（EPO）完成注册，保护期至 2040 年，并可通过药品补充保护证书（SPC）进一步延长。值得关注：K药皮下版（Keytruda SC）商业化在即，组合物专利落地欧洲意味着 Alteogen 对默沙东的授权收入与专利护城河更加稳固，也堵住了竞争者绕道仿制的空间。 5. Lunit AI 生物标志物研究登上《自然·医学》，可预测 HER2 阳性胆管癌疗效 Lunit 的 AI 生物标志物平台 Lunit SCOPE 相关研究发表于《Nature Medicine》（IF 52.5），其基于免疫染色的 AI 分析可预测 HER2 阳性胆管癌（BTC）患者的治疗反应。胆管癌整体预后差、预期寿命不足一年，其中 HER2 阳性患者约占 15% 且预后更差，目前缺乏 HER2 表达之外的疗效预测标志物。值得关注：AI 生物标志物直接对接"哪些患者该用 HER2 药"的临床痛点，是 Lunit 从影像筛查向精准医疗决策工具扩张的重要一步。 6. Onconic 扎普拉赞注射剂中国三期首例患者给药 Jeil 制药子公司 Onconic Therapeutics 宣布，中国合作方丽珠集团已启动扎普拉赞注射剂（zastaprazan，P-CAB钾离子竞争性酸阻滞剂，国内商品名Zaqubo，用于酸相关疾病）在中国的三期临床首例患者给药，适应症为消化性溃疡出血。值得关注：扎普拉赞从口服走向注射剂型、从韩国走向中国大市场，合作里程碑款项（约 100 亿韩元级别）也将随临床推进依次兑现。 7. ImmuneOnia CD47×PD-L1 双抗获日本专利 ImmuneOncia 宣布，其 IMC-201（CD47×PD-L1双特异性抗体，用于实体瘤免疫治疗）的物质专利与抗癌用途专利在日本注册。继韩国、中国台湾之后，IMC-201 的核心专利版图扩展至日本。值得关注：IMC-201 处于二期临床，"去唾液酸化"设计在避免红细胞毒性上具备差异化，日本专利落地为后续在日本授权合作铺路。 8. 大熊 PRS 抑制剂 IPF 二期数据亮相 ERS 2026 大熊制药在西班牙巴塞罗那举行的欧洲呼吸学会年会（ERS 2026）上，以海报形式公布了 DWN12088（成分名 versiniprocor，脯氨酰-tRNA合成酶PRS抑制剂，用于特发性肺纤维化IPF）全球二期 104 例患者的基线特征分析。值得关注：IPF 治疗市场被两款老药垄断多年，大熊的 PRS 抑制剂是少数推进到全球二期的韩国自研肺纤维化新药，数据读出节点值得关注。 9. 三星制药 GV1001 核上性麻痹三期 IND 自愿撤回，将重新申报三星制药公告，自愿撤回 GV1001（端粒酶肽疫苗，开发适应症包括进展性核上性麻痹PSP）的国内三期 IND，将在短期内补充材料后重新申报。该三期原计划针对 PSP 理查森综合征亚型评估皮下给药的有效性与安全性。值得关注：GV1001 此前在阿尔茨海默病二期曾传出积极数据、股价多次异动，本次三期申报质量被监管"退回"为项目前景再添不确定性，需关注重新申报的进度与方案调整。 10. Inventage Lab 成瘾长效注射剂获美国专利授权通知 Inventage Lab 宣布，IVL3004（每月一次长效注射剂，用于药物成瘾/物质使用障碍治疗）相关专利获美国专利商标局（USPTO）授权通知。这是该产品在美国获得的又一项专利。值得关注：长效注射剂是成瘾治疗的主流方向（对标 Vivitrol 每月一次给药），平台公司借专利绑定后续授权谈判筹码。二、BD与投融资 11. PLABiologics 完成 Pre-A 轮 15 亿韩元融资胎盘来源干细胞治疗剂开发企业 PLABiologics 宣布完成 15 亿韩元 Pre-A 轮融资，投后估值 120 亿韩元，CHA Biotech 与成光医疗财团以战略投资者（SI）身份参与。资金将用于核心管线的 GMP 生产与临床准备。值得关注：CHA Biotech 的战略入股带有产业协同意味——胎盘源干细胞是间充质干细胞赛道中差异化明显的分支，背靠 CHA 集团妇产医疗资源，临床入组与产业化路径清晰。 > 公司速览：PLABiologics 成立于 2022 年，由 CHA 大学教授团队创立，专注于胎盘来源干细胞治疗剂开发，官网：https://www.plabiologics.com 12. Progeener 与美国 Xsphera 共同承担 25 亿韩元全球 R&D 课题 Progeener 入选韩国中小企业部"全球合作型 R&D"课题，规模约 25 亿韩元，与美国 Xsphera Biosciences 共同执行，目标是基于 TLR7/8 激动剂免疫佐剂平台 ProLNG 开发静脉注射用递送载体并取得 IND 批准。值得关注：TLR7/8 佐剂是疫苗与肿瘤免疫治疗的关键卡位，通过韩美联合研发课题切入，是中小平台企业借力国际验证的低成本路径。 > 公司速览：Progeener 是免疫佐剂平台公司，核心平台为基于 TLR7/8 激动剂的 ProLNG，官网：https://www.progeener.com 13. 大熊引进韩国首个 MCI 数字疗法 Cogthera 独家销售权大熊制药与数字医疗企业 Emocog 签约，取得韩国首个轻度认知障碍（MCI）数字疗法 Cogthera 及早期筛查解决方案 Cogscreen 的国内独家销售与商业化权。这是大熊首次引入数字疗法（DTx）产品。值得关注：韩国老龄化加速下认知障碍管理需求爆发，"筛查+处方+数字治疗"闭环模式与大熊的医院渠道结合，有望复制其新药销售打法。三、业绩与商业动态 14. Celltrion 松岛 25 万升工厂完成 EU-GMP 更新 Celltrion 宣布，松岛 campus 合计 25 万升的原料药（DS）与制剂（DP）生产设施全部通过欧洲药品管理局（EMA）EU-GMP 再认证。公司计划以此为基础今年将松岛总产量同比提升约 15%。值得关注：EU-GMP 是欧洲市场准入的硬门槛，产能爬坡叠加认证续期，为 Celltrion 生物类似药在欧洲的放量与 CMO 订单承接提供保障。 15. 大熊 GERD 新药 Fexuclue 在印尼上市大熊制药在印度尼西亚正式上市胃食管反流病（GERD）治疗药 Fexuclue（成分名 fexuprazan，P-CAB钾离子竞争性酸阻滞剂），开始在东南亚铺设处方基础。值得关注：Fexuclue 是韩国自主研发的 P-CAB 新药，正在把韩国国内成功经验复制到东南亚新兴市场，国际化收入结构逐步成形。 16. 制药一白岩工厂扩建完工；Prazer、Breeze Bio 高管补强 - Jeil 制药完成京畿道白岩工厂固体口服制剂生产设施扩建，总投资 249 亿韩元、新增约 4461㎡，为旗下新药与委托生产扩能。 - Prazer 聘请前柳韩洋行副社长吴世雄出任科学顾问，强化 ADC 与肿瘤管线研发能力。 - Breeze Bio 聘请前 GSK BD 负责人 Kevin Shin 出任社外董事，为海外技术出口蓄力。值得关注：多家韩国生物企业同期补强研发与 BD 高管团队，指向同一目标——在全球 BD 窗口期把管线卖出好价格。 --- K-Bio周报 | 每周六准时更新韩国药企一周动态

2026-02-06

·药时空

肽疫苗：从实验室到临床的免疫革命

摘要：面对癌症和传染病的威胁，传统疫苗有时显得力不从心。而肽疫苗作为一种新兴策略，正凭借其精准靶向和高度可定制的特点走入视野。但免疫原性低这一核心短板，让许多候选疫苗在临床阶段折戟。本文将带你深入探索科学家们如何通过载体蛋白、脂质体递送、自组装肽以及新型佐剂等策略，为这些“小个子”抗原穿上“铠甲”，激发强大的免疫应答。我们还将探讨剂量选择、给药途径等临床现实挑战，并展望个性化新抗原疫苗与AI结合的未来图景。一、肽疫苗：梦想照进现实的曲折之路想象一下，如果能像发送特洛伊木马一样，将病原体或癌细胞最关键的“身份特征”直接交给免疫系统，训练出一支精准的“特种部队”，那该多好？肽疫苗就是这个思路的产物。它们本质上是人工合成的短肽链，模拟了病毒或肿瘤细胞表面的特征性抗原表位，是激活免疫应答的最小功能单元。早在上世纪80年代，科学家就发现源自流感病毒核蛋白的合成短肽能诱导细胞毒性T淋巴细胞反应，这为肽疫苗的概念点燃了第一束火花。随后，针对疟疾的(NANP)₃肽疫苗在人体试验中被证明安全且能诱导功能性抗体，完成了从概念到临床的“惊险一跃”。进入90年代，随着肿瘤相关抗原如MAGE-A1、HER2等被陆续发现，肽疫苗的主战场转向了癌症治疗。图1清晰地勾勒了这段四十年的发展脉络：从80年代的概念验证，到90年代以gp100、GV1001为代表的癌症疫苗临床试验浪潮，再到2010年代多款疫苗进入III期临床的激情与挫折（如IMA901、Rindopepimut），直至近年来个性化新抗原疫苗的兴起。表1则列举了这些历史上的“明星候选者”，包括它们的肽序列、所用佐剂和适应症，像一份简明的英雄谱。然而，理想丰满，现实骨感。尽管大量肽疫苗进入了临床试验，且安全性记录良好，但至今尚无一款获批上市。核心问题就在于，这些短肽像“半抗原”一样，个头太小，容易被酶快速降解，也难以被抗原呈递细胞有效捕获和呈递，导致免疫原性不足。如何给这些脆弱的“情报分子”装上引擎和护甲，成为了研究的关键。二、赋能策略：给短肽穿上“免疫铠甲” 科学家们想出了多种办法来增强肽疫苗的威力，主要围绕“递送”和“刺激”两大核心。 1. 搭载“便车”：载体蛋白的护航最经典的策略是让短肽“搭乘”一个强大的载体蛋白。这些载体通常是异源性的大分子蛋白或去毒化的细菌类毒素，如钥孔血蓝蛋白、CRM197和破伤风类毒素。它们好比是免疫系统的“老熟人”，能有效吸引APC的注意，促进抗原摄取，还能提供丰富的T辅助细胞表位，为激活全面的体液和细胞免疫铺平道路。图2通过3D结构模型，直观展示了这几种载体的“相貌”：KLH是个巨大的圆柱体（-8 MDa），CRM197和TT结构相对紧凑，而病毒样颗粒Qβ则呈现出完美的对称球形。不过，选择载体也需谨慎。广泛接种的TT可能因预存免疫导致“载体诱导的表位抑制”，反而削弱疫苗效果。 2. 打造“微型胶囊”：脂质体递送系统如果说载体蛋白是“便车”，那脂质体就是精心设计的“纳米胶囊”。这种由磷脂双分子层构成的小泡，生物相容性好，能有效包裹和保护肽抗原，实现可控释放。图3的示意图非常形象，它展示了肽与脂质体“结合”的多种姿势：可以像锚一样通过化学键共价连接在表面，也可以通过静电吸附“贴”上去，或者干脆被包裹在脂质体的核心水相里。甚至可以利用金属离子（如Ni²⁺）与组氨酸标签的特异性结合，实现精准锚定。不同的结合方式会影响抗原的呈递效率和引发的免疫反应类型，是制剂学上的艺术。 3. 自我武装：自组装肽的智慧有没有可能让肽抗原自己变成“铠甲”？自组装肽技术给出了肯定答案。通过设计特殊的氨基酸序列，肽链能自发形成β-折叠或α-螺旋等高级结构，进而聚集成纳米纤维或水凝胶。看图4，左边展示了Q11肽如何自组装成β-折叠纳米纤维。而Coil29肽则能形成α-螺旋纳米纤维，其N端可以连接不同表位，实现多价展示。这种自组装结构不仅能促进APC的摄取（图4E显示巨噬细胞对PEP-C的摄取率高达98%），其本身还具有一定的自我佐剂效应，无需额外佐剂就能激发强力免疫。图4F的抗体滴度曲线更是证明，这种自组装疫苗（PEP-C/PAD-C）产生的抗体水平远超传统佐剂配方。图5则补充了其他自组装形式，比如基于苯丙氨酸π-π堆积形成的水凝胶（Nap-GFFY），以及通过疏水作用自组装成纳米颗粒的两亲性肽。 4. 拉响警报：佐剂的协同作战无论抗原如何递送，往往还需要佐剂来拉响免疫系统的“警报”。它们通过模拟病原体入侵的“危险信号”，激活APC上的模式识别受体，驱动细胞因子分泌和免疫细胞成熟。图6生动解释了三种常用佐剂的独特“警铃”机制：Montanide ISA 51像在注射部位形成一个“抗原仓库”，缓慢释放并引发局部炎症；GM-CSF则像“集结号”，专门招募和活化树突状细胞；而poly-ICLC模拟病毒RNA，强力激活TLR3通路，诱导I型干扰素风暴，极利于产生杀伤性T细胞。临床中，佐剂组合是门大学问。单一佐剂可能效果有限，而将Montanide的“ depot效应”与poly-ICLC的“强效激活”能力结合，则可能产生“1+1>2”的协同效果。三、临床现实：剂量、途径与个性化挑战实验室里的成功，只是迈向临床的第一步。肽疫苗的作用机制与传统药物截然不同，它依赖的是诱导适应性免疫，这使得其临床开发面临独特考量。剂量不是越高越好。免疫反应与剂量常呈“钟形曲线”关系，过高剂量可能导致免疫耐受或T细胞耗竭，反而削弱效果。因此，首次人体试验的剂量选择往往基于经验，而非传统的药代动力学数据。常用的“3+3”剂量递增设计，对毒性很小的肽疫苗来说可能并不高效，有时免疫反应平台期比毒性更早成为剂量爬坡的终点。给药途径也暗藏玄机。皮下、皮内或肌肉注射等局部给药是主流，能促进局部APC捕获抗原。对于包含数十个肽段的多肽疫苗，为避免不同肽段竞争MHC结合位点，科学家常将肽池分装，注射于不同肢体，同时靶向多个引流淋巴结，以扩大免疫应答。所有这些挑战，在个性化新抗原疫苗领域被放大到极致。这类疫苗针对患者肿瘤特有的突变，理论上更精准。如图7所示，其开发流程就像一套精密流水线：获取患者肿瘤和血液样本、进行测序、通过生物信息学预测和筛选新抗原、合成肽段并接种。但难点在于，如何从海量突变中预测出真正能激发T细胞反应的“明星抗原”？传统的HLA结合亲和力预测并不完全可靠。现在，研究人员正尝试借助人工智能，学习肽-MHC-TCR三者间复杂的相互作用规律，以期做出更准确的预测。四、未来已来：联合治疗与无限可能单打独斗的肽疫苗，在晚期实体瘤治疗中往往难以显著延长生存期。这很大程度上是因为，即使疫苗成功诱导出效应T细胞，它们也可能被肿瘤免疫抑制微环境“缴械”。于是，联合治疗成为必然选择。例如，先用低剂量环磷酰胺清除调节性T细胞，为疫苗应答扫清障碍；或者与免疫检查点抑制剂联用。疫苗负责“招募和训练”T细胞大军，而PD-1/CTLA-4抗体则负责解除肿瘤对T细胞的“刹车”，两者序贯使用可能产生最佳协同。展望未来，肽疫苗的舞台远不止癌症。在传染病领域，针对疟疾、流感等快速变异病原体的通用肽疫苗设计，同样依赖于对保守表位的精准识别和多价展示，这正是肽疫苗的用武之地。总而言之，肽疫苗正站在一个激动人心的十字路口。载体工程、纳米递送、新型佐剂和人工智能的融合，正在不断填补从实验室灵感到临床疗效之间的鸿沟。虽然前路仍有迷雾，但这场旨在为免疫系统提供“精准制导武器”的革命，无疑将持续照亮人类对抗疾病的征程。识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

疫苗免疫疗法临床3期

2025-12-31

·四川华西肝病研究所乙肝治愈门诊

2025年全球乙肝新药进展

设为【★星标】⭐了解更多乙肝临床治愈资讯慢性乙型肝炎的治愈之路，正在经历一场从“持久控制”到“有限疗程内实现临床治愈”的深刻范式转变。长期以来，病毒难以清除的“堡垒”——共价闭合环状DNA（cccDNA），以及由此导致的免疫耐受，是横亘在治愈前的两大核心障碍。单一药物，无论是现有的核苷（酸）类似物，还是早期在研的靶向药，往往“独木难支”。正因如此，当前全球乙肝新药研发的主旋律已不再是寻找单一的“神奇子弹”，而是基于对病毒生命周期和宿主免疫系统的深刻理解，精心设计“多兵种协同作战”的联合治疗方案。从直接抑制病毒复制的siRNA、反义寡核苷酸（ASO），到旨在清除或沉默cccDNA的基因编辑、表观遗传调控，再到重建宿主免疫应答的治疗性疫苗、免疫调节剂，各类创新机制药物如雨后春笋般涌现，并在临床试验中积极探索着彼此间的最佳搭配。小编梳理截至2025年底，全球处于活跃研发阶段的各类乙肝新药（包括但不限于 siRNA、ASO、衣壳抑制剂、进入抑制剂、免疫疗法等）的作用机制、最新临床研究阶段。全球乙肝新药进展 siRNAs:干扰和破坏病毒RNA 统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 ALN-HBV02 (VIR-2218) RNAi基因沉默 II期 GSK5637608 (JNJ3989) RNAi基因沉默 IIb期（联合治疗） AB-729 RNAi基因沉默 II期 RBD1016 RNAi基因沉默 II期 HRS-5635 RNAi基因沉默 II期 BW-20507 RNAi基因沉默 II期（联合治疗） HT-101 RNAi基因沉默 II期 TQA3038 RNAi基因沉默 Ib/IIa期 KW-040 RNAi基因沉默 I期 ALG-125755 RNAi基因沉默 I期 SA1211 RNAi基因沉默 I期 YKYY013 RNAi基因沉默 I期 HECN30227 RNAi基因沉默 I期 OLX703A RNAi基因沉默临床前 ALG-072571 RNAi基因沉默临床前 SA011 RNAi基因沉默临床前 SA012 RNAi基因沉默临床前 KC13-M2G2 RNAi基因沉默临床前全球乙肝新药进展进入抑制剂：干扰HBV进入肝细胞统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 Hepcludex(Bulevirtide formerly Myrcludex B) 进入抑制剂 II期（乙肝IIb期；丁肝上市） Hepalatide 进入抑制剂 II期（乙肝II期；丁肝III期） hzVSF(IgG4) 进入抑制剂 II期 A2342 进入抑制剂临床前 PRX-202 进入抑制剂临床前 A7387 进入抑制剂临床前（HBV/HDV） Skimmianine 进入抑制剂临床前 JH-B10 进入抑制剂临床前 HH-1270 进入抑制剂临床前（HBV/HDV） HH-003 单克隆抗体临床前（HBV/HDV） HH-006 单克隆抗体 I期（HBV/HDV） BJT-778 单克隆抗体 I期（HBV/HDV） N6HB426-20 单克隆抗体临床前全球乙肝新药进展衣壳抑制剂：干扰病毒DNA蛋白的形成统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 Morphothiadin, GLS4 衣壳抑制剂 III期 ZM-H1505R 衣壳抑制剂 III期 GST-HG141 衣壳抑制剂 III期 QL-007 衣壳抑制剂 II期 EDP-514 衣壳抑制剂 II期 ALG-000184 衣壳抑制剂 II期 TQA3605 衣壳抑制剂 II期 LW-231 衣壳抑制剂 I/II期 KL060332 衣壳抑制剂 Ib期 HRS5091 衣壳抑制剂 I期 ABI-4334 衣壳抑制剂 I期 HEC121120 衣壳抑制剂 I期 VD1219 衣壳抑制剂 I期 XTYW001 衣壳抑制剂 I期 Freethiadine 衣壳抑制剂 I期 CS-12088 衣壳抑制剂 I期 GLP-26 衣壳抑制剂临床前 ALG-005398 衣壳抑制剂临床前 AMS-I-1274 衣壳抑制剂临床前 BA-53038B 衣壳抑制剂临床前 KW-034 衣壳抑制剂临床前 HEC72702 衣壳抑制剂临床前 SHR5133 衣壳抑制剂临床前 CS-SBA-1 衣壳抑制剂临床前 CDCS12 衣壳抑制剂临床前全球乙肝新药进展 HBsAg抑制剂：干扰HBsAg的产生统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 REP 2139 HBsAg抑制剂 II期（联合治疗） REP 2165 HBsAg抑制剂 II期（联合治疗） GST-HG131 HBsAg抑制剂 II期 GST-HG121 HBsAg抑制剂 I期 LP-128 HBsAg抑制剂 I期全球乙肝新药进展反义RNA:与病毒mRNA结合以防止病毒蛋白形成统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 Bepirovirsen(IONIS-HBVRx或GSK 3228836) 病毒蛋白抑制剂 III期 AHB-137 病毒蛋白抑制剂 III期全球乙肝新药进展基因编辑统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 PBGENE-HBV 病毒基因编辑 (ARCUS) I期 EBT107 病毒基因编辑 (CRISPR/Cas 9) 临床前 CBEs 基因编辑 (胞嘧啶碱基编辑器) 临床前 ABEs 病毒基因编辑 (腺嘌呤碱基编辑器) 临床前全球乙肝新药进展治疗性疫苗：疫苗技术被用作激活人体免疫系统的治疗方法统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 NASVAC 治疗性疫苗 III期（古巴上市；日本研究中；中国退出研究） TVAX-008 治疗性疫苗 III期 CVI-HBV-002 治疗性疫苗 IIb期 GS-4774 治疗性疫苗 II期（联合治疗） VVX001 治疗性疫苗 II期 VBI-2601 (BRII-179) 治疗性疫苗 IIa/IIb期（联合治疗） GSK4388067A 治疗性疫苗 II期（联合治疗） AIC 649 治疗性疫苗 II期 HB-110 治疗性疫苗 II期 VTP-300 治疗性疫苗 IIb期（联合治疗） ISA104 治疗性疫苗 I/II期 TherVacB 治疗性疫苗 Ib/IIa期 VRON-0200 治疗性疫苗 Ib期 JNJ 64300545 治疗性疫苗 I期 CARG-201 治疗性疫苗 I期 GS-2829/6779 (HB-400) 治疗性疫苗 Ia/Ib期 CLB-3000 治疗性疫苗 Ib期 CLB-4000 治疗性疫苗 Ib期 AVX70371 治疗性疫苗 I期 SN2001 治疗性疫苗 I期 WGc-0201 治疗性疫苗 I期 J-51 治疗性疫苗临床前 Chimigen HBV 治疗性疫苗临床前 PRGN-2013 治疗性疫苗临床前 FNX008 治疗性疫苗临床前 Decoy20 治疗性疫苗临床前 ADV-311 治疗性疫苗临床前 AHB-201 治疗性疫苗临床前 AHB-837 治疗性疫苗临床前全球乙肝新药进展先天免疫防御途径：激活先天免疫系统的化合物统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 GS9688 TLR-8激动剂 II期 TQA3334 TLR-7激动剂 II期 TQA3810 TLR-8激动剂 II期 HRS9950 TLR-8激动剂 II期 CB06 TLR-8激动剂 I/II期 YS-HBV-002 TLR3,RIG1,MDA5激活剂 I期 Cavrotolimod TLR-9激动剂 Ib期 SBT 8230 TLR-8激动剂临床前 HEC191834 TLR-8激动剂临床前全球乙肝新药进展宿主作用途径：诱导程序性细胞死亡(凋亡)的化合物统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 APG-1387 凋亡诱导剂 II期（终止） CRV 431 Ciclofillin抑制剂 II期（NASH-Ila期）全球乙肝新药进展单克隆抗体统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 GC1102 HBsAg单克隆抗体 II期 VIR-3434 (BRII-877) 单克隆抗体 II期（联合治疗） HT-102 (BM012) 单克隆抗体 II期 162 单克隆抗体 I期 KW-027 单克隆抗体 I期 HepB mAb19 单克隆抗体 I期 4G2 单克隆抗体临床前全球乙肝新药进展免疫检查点抑制剂统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 TQB2450 PD-L1抑制剂 II期（联合治疗） GS4224 PD-L1抑制剂 I期 AB-101 PD-L1抑制剂 I期 ARB-272572 PD-L1抑制剂临床前 ALG-093453 PD-1/PD-L1抑制剂临床前 ALG-093702 PD-L1抑制剂临床前 ALG-094103 PD-L1抑制剂临床前全球乙肝新药进展其他免疫学物质统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 IMC-I109V T细胞受体 I/II期 SCG101 TCR-T细胞疗法 I期 LioCyx TCR-T细胞疗法 I期 Undisclosed TCR双特异性抗体临床前 ALVR107 同种异体T细胞疗法临床前 AB359 IL-2免疫疗法临床前 Anti-PDL1-IFNα heterodimer PD-L1抑制剂/免疫调节临床前 SCG201 双特异性抗体临床前 SCG211 双特异性抗体临床前 CG-1999 免疫调节剂临床前全球乙肝新药进展其他统计截止至 2025-12 类别/药物名称作用机制美国FDA 批准状态 Hepatect®CP 免疫球蛋白 II期（联合治疗；预防用已上市） Zutectra® 免疫球蛋白 II期（联合治疗；预防用已上市） GSK3965193 PAPD5/7抑制剂 I/II期 CRMA-1001 表观遗传编辑 I/II期 BJT-628 PAPD5/7抑制剂 I期 DF-006 ALPK1激动剂 I期 EPI-003 表观遗传编辑 I期 TUNE-401 表观遗传编辑 Ib期 GIGA-2339 重组多克隆抗体 I期 CB07 HBV RNA去稳定剂临床前 SAG-282 HBV RNA去稳定剂临床前 SAG-524 HBV RNA去稳定剂临床前 HBV MicroRNA 临床前 ENOB-HB-01 控制HBV聚合酶临床前 GV1001 “新型肽段” 临床前 HEC96719 FXR激动剂临床前 UM06 双特异性抗体临床前 ccc_R08 HBV cccDNA抑制剂临床前 BAY87-2243 HBV cccDNA抑制剂临床前 HT-103 基因治疗临床前 HBVZ10 基因治疗临床前全国开设乙肝临床治愈门诊中西医疑难肝病联合诊疗中心全国已有多家医院开设乙肝临床治愈门诊，为患者提供“全病程科学管理”服务。患者应保持信心，积极配合专业医生，选择最适合的个体化治疗方案，拥抱没有乙肝困扰的健康未来。四川华西肝病研究所附属门诊部，凭借 39 年深耕肝病领域的卓越成就，现荣获北京协和医学院的权威指导，并正式成为其“中西医疑难肝病联合诊疗中心”的核心协作单位，已获授官方牌匾。这是对研究所专业实力、科研高度与临床诊疗水平的国家级最高认可，标志着本所将站在国家级权威平台之上，全面升级区域内的疑难肝病诊疗服务。医疗专家资源下沉以人民健康为中心为积极响应国家政策，切实满足人民群众对肝脏健康的需求，四川华西肝病研究所特此免费开放线上问诊通道，为广大市民提供专业、系统的肝健康筛查与咨询服务。为推动慢性肝炎的临床治愈，四川华西肝病研究所附属门诊部成立了乙肝临床治愈门诊。整合多方优势资源为患者带来全方位、个性化优质体验，治疗上依托多学科专家团队协同，整合前沿资源制定精准方案并动态调整；服务上以门诊健康讲座、患者互助为基础，拓展一对一咨询及专业护理康复服务；管理上通过全流程精细化体系实现信息共享、优化诊疗流程并建立随访闭环，全方位保障患者健康。帮助患者更好地了解病情、树立信心、配合治疗。同时，定期举办知识科普、专家会诊、公益补助等活动，为患者营造了一个相互支持、共同康复的温馨环境。希望通过提高诊断率和治疗率，减少肝硬化肝癌的发生。为实现“2030健康中国”贡献力量。有疑问请点击原文链接在线咨询，欢迎大家的评论区留言！声明：本内容仅为医学科普信息，不作为任何医疗指导。请在诊疗过程中务必遵循专业医生的建议和指导！本文部分内容及图片来自网络，如有侵权，请联系删除！了解更多乙肝临床治愈 1 乙肝联合治疗竟与干扰素单药“打平手”？ 2 乙肝抗病毒治疗如何科学选药？医生剖析三大关键，助您找到个体化方案 3 聚焦低病毒血症，干扰素联合疗法为慢乙肝患者带来新突破关注以下平台了解更多资讯点击关注官方微博账号点击了解更多肝病特色治疗点击查看更多肝病科普视频点击下方“阅读原文”了解更多

临床2期核酸药物siRNA临床1期免疫疗法

100 项与特托莫肽盐酸盐相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	J07X	DB12747

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
胰腺癌	韩国	KAEL-GemVax Co., Ltd.	2015-09-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
阿尔茨海默症	临床3期	-	SAMSUNG PHARMACEUTICAL Co., Ltd.	2027-07-01
转移性胰腺癌	临床3期	韩国	SAMSUNG PHARMACEUTICAL Co., Ltd.	2015-11-01
胰腺导管腺癌	临床3期	韩国	SAMSUNG PHARMACEUTICAL Co., Ltd.	2015-11-01
非小细胞肺癌 III期	临床3期	-	KAEL-GemVax Co., Ltd.	2012-05-01
晚期胰腺腺癌	临床3期	美国	Pharmexa A/S	2006-06-01
晚期胰腺腺癌	临床3期	澳大利亚	Pharmexa A/S	2006-06-01
晚期胰腺腺癌	临床3期	比利时	Pharmexa A/S	2006-06-01
晚期胰腺腺癌	临床3期	丹麦	Pharmexa A/S	2006-06-01
晚期胰腺腺癌	临床3期	法国	Pharmexa A/S	2006-06-01
晚期胰腺腺癌	临床3期	爱尔兰	Pharmexa A/S	2006-06-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05819658 (CTgov)	临床2期	进行性核上性麻痹	78	GV1001 Placebo (Placebo)	糧觸鬱鹽製簾鏇憲膚獵(網構願獵積夢襯積鹹選) = 範蓋觸顧艱鑰積觸網餘構觸醖積窪齋構鹽簾築 (網繭選齋顧鹽襯艱鏇衊, 1.69) 更多	-	2026-02-10
				GV1001 0.56mg (GV1001 0.56 mg)	糧觸鬱鹽製簾鏇憲膚獵(網構願獵積夢襯積鹹選) = 蓋鹹衊憲獵衊憲顧遞鏇構觸醖積窪齋構鹽簾築 (網繭選齋顧鹽襯艱鏇衊, 1.78) 更多
NCT05819658 (NEWS \| PRNewswire) 人工标引	临床2期	进行性核上性麻痹	78	GV1001 (0.56 mg)	繭製艱獵築夢廠築窪範(憲積蓋窪艱餘觸鏇廠顧) = 顧憲繭鹹襯壓襯網蓋壓構壓膚鏇襯膚壓鹹鹹齋 (遞鏇範積積餘鑰醖顧鹹 ) 更多	-	2024-10-31
				GV1001 (1.12 mg)	-
NCT02854072 (KG4/2015, Pubmed \| Br J Cancer) 人工标引	临床3期	晚期胰腺导管腺癌	148	GV1001 wigemcitabineinecapecitabinee	衊襯簾衊夢鏇憲醖顧簾(蓋築艱選觸鹹鏇壓餘淵) = 網構醖廠淵齋餘鏇願選鏇鹹廠遞積廠繭窪願築 (遞艱壓獵衊願廠繭憲構 ) 更多	积极	2024-01-31
				Gemcitabine/capecitabine alone	衊襯簾衊夢鏇憲醖顧簾(蓋築艱選觸鹹鏇壓餘淵) = 顧蓋齋餘壓襯夢鑰簾繭鏇鹹廠遞積廠繭窪願築 (遞艱壓獵衊願廠繭憲構 ) 更多
NCT02854072 (ASCO 12021 \| ASCO 22021) 人工标引	临床3期	晚期胰腺导管腺癌一线 Eotaxin	148	Gemcitabine+Capecitabine+GV1001	鹽糧廠蓋遞艱齋憲願選(製憲願築遞膚憲淵顧鑰) = 範願壓鹽壓廠選簾夢獵鏇選鏇餘觸簾窪淵鹽構 (構窪觸膚壓築衊顧鹽顧, 8.6 ~ 14.0) 更多	积极	2021-05-20
				Gemcitabine+Capecitabine	鹽糧廠蓋遞艱齋憲願選(製憲願築遞膚憲淵顧鑰) = 齋糧蓋衊衊鏇夢網鑰鏇鏇選鏇餘觸簾窪淵鹽構 (構窪觸膚壓築衊顧鹽顧, 5.1 ~ 10.0) 更多
ISRCTN43482138 (TeloVac, ASCO2014)	临床3期	胰腺癌	-	Arm 2 (Sequential chemoimmunotherapy)	觸範艱窪範窪蓋襯構醖(鬱範構選齋糧顧餘積鑰) = 衊衊觸憲鬱廠糧繭壓淵積膚醖觸簾構糧憲餘簾 (觸憲鬱窪窪築夢襯獵遞, 5.5 ~ 11.8)	不佳	2014-05-20
				Arm 3 (Concurrent chemoimmunotherapy)	觸範艱窪範窪蓋襯構醖(鬱範構選齋糧顧餘積鑰) = 網壓製糧簾憲顧憲願鑰積膚醖觸簾構糧憲餘簾 (觸憲鬱窪窪築夢襯獵遞, 10.1 ~ 20.5)
NCT00444782 (Pubmed \| BMC Cancer)	临床2期	晚期肝细胞癌	40	Cyclophosphamide + GV1001 + GM-CSF	築顧窪憲網觸壓餘衊鬱(鬱顧淵鹽範顧醖餘鏇築) = None of the patients had a complete or partial response to treatment 窪淵繭鏇築觸選蓋鹹積 (襯窪鑰獵鹽鑰衊獵鹹積 )	不佳	2010-12-01
ASCO2005	临床1期	不能切除性胰腺癌辅助	-	GV1001 + Imiquimod	膚醖淵遞窪壓築範願鏇(獵齋廠鑰繭艱艱齋鑰夢) = 衊積膚願憲廠蓋憲繭鏇觸願選衊鏇範齋蓋簾齋 (餘繭範獵壓簾範簾範艱 )	-	2005-06-01