Bis-choline tetrathiomolybdate

WILMETTE, Ill., June 26, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Monopar Therapeutics Inc. (“Monopar” or the “Company”) (Nasdaq: MNPR), a clinical-stage biopharmaceutical company developing innovative treatments for patients with unmet medical needs, today announced that new analyses from the Phase 3 FoCus randomized controlled clinical trial of ALXN1840 (tiomolibdate choline, TMC) will be presented at the 12th Congress of the European Academy of Neurology (EAN 2026), June 27–30, 2026, in Geneva, Switzerland. These analyses build upon the previously reported Phase 3 FoCus results demonstrating ALXN1840 met its primary endpoint of superior copper mobilization versus standard of care. In an encore poster presentation titled “Greater clinical benefit with tiomolibdate choline versus standard of care in neurologic Wilson disease patients in the Phase 3 FoCus Trial,” Aurélia Poujois, MD, PhD, Department of Neurology, Adolphe de Rothschild Foundation Hospital, Paris, France, will present results showing that ALXN1840 produced significant neurologic improvement over time and greater global clinical improvement compared to standard-of-care (SoC) therapy in Wilson disease (WD) patients with neurologic symptoms at baseline. ALXN1840 also demonstrated similar or better outcomes compared to SoC across a range of psychiatric and hepatic measures during the 48-week study. Key findings presented at EAN 2026: In the subset of patients with neurologic symptoms at baseline from the 2:1 randomized Phase 3 FoCus clinical trial (NCT03403205; n=207), ALXN1840 demonstrated improved outcomes compared to SoC across multiple clinical measures: Neurologic improvement on the rater-blinded, physician-assessed Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS) Part III was significant and continued over time with ALXN1840 (p=0.006) but not with SoC (p=0.435). Global clinical improvement as assessed by the Clinical Global Impressions – Improvement (CGI-I) scale at Week 48 was significantly greater with ALXN1840 than with SoC (p<0.001). A greater proportion of patients treated with ALXN1840 achieved improvement on the rater-blinded UWDRS Part III at Week 48 compared with SoC, with consistent results observed across multiple improvement thresholds. ALXN1840 also produced similar or greater improvement than SoC at Week 48 across psychiatric and hepatic measures. Across Phase 2 and Phase 3 studies, ALXN1840 has demonstrated a well-characterized and favorable safety profile in 266 patients, with a median treatment duration of 2.58 years and maximum exposure of more than 8 years. Drug-related serious adverse events (SAEs) occurred in 4.9% of patients, including neurologic SAEs in less than 1% and no treatment-related deaths. “For Wilson disease patients with neurologic symptoms, meaningful improvement can be difficult to achieve with existing therapies, and some patients experience severe paradoxical worsening,” said Dr. Poujois. “These new analyses from the Phase 3 FoCus trial are encouraging because they show that ALXN1840 treatment was associated with continued neurologic improvement over time and greater global clinical benefit compared with standard of care.” The poster (link) is available on Monopar’s website. These findings further support Monopar’s planned New Drug Application (NDA) submission to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for ALXN1840 in mid-2026. About Wilson Disease Wilson disease (WD) is a rare genetic disorder that affects approximately 1 in 30,000 people worldwide. It is caused by mutations in the ATP7B gene, which impairs the body’s ability to excrete copper. It is characterized by toxic accumulation of copper in the liver, brain, and other organs, leading to progressive and potentially fatal outcomes if untreated. About ALXN1840 ALXN1840 (tiomolibdate choline, TMC) is a novel first-in-class albumin tripartite complex (ATC) activator under investigation for the treatment of Wilson disease. ALXN1840 rapidly mobilizes and tightly sequesters excess copper in ATCs, suppressing its redox reactivity, limiting oxidative damage, and blocking transport across the blood–brain barrier. Clinical data demonstrate that ALXN1840 improves copper balance by increasing fecal copper excretion. In the Phase 3 pivotal trial, ALXN1840 met the primary endpoint by demonstrating rapid and sustained copper mobilization significantly greater than standard of care over 48 weeks in both previously treated and untreated patients. Durable clinical improvement and a favorable safety and tolerability profile were observed across 645 patient-years of follow-up in 266 patients. About Monopar Therapeutics Inc. Monopar Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company with late-stage ALXN1840 for Wilson disease, and radiopharmaceutical programs including MNPR-101-Zr (Phase 1) for imaging advanced cancers along with MNPR-101-Lu (Phase 1a) and MNPR-101-Ac (late preclinical) for the treatment of advanced cancers. For more information, visit: www.monopartx.com. Forward-Looking Statements Statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The words “may,” “will,” “could,” “would,” “should,” “expect,” “plan,” “anticipate,” “intend,” “believe,” “estimate,” “predict,” “project,” “potential,” “continue,” “target” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. An example of a forward-looking statement includes the statement concerning: that these findings (the Phase 3 FoCus data) further support Monopar’s planned New Drug Application (NDA) submission to the FDA for ALXN1840 in mid-2026. The forward-looking statements involve risks and uncertainties including, but not limited to: uncertainties related to the regulatory process that Monopar intends to initiate related to ALXN1840 and the outcome thereof; the rate of market acceptance and competitiveness in terms of pricing, efficacy and safety, of any products for which Monopar receives marketing approval, and Monopar’s ability to competitively market any such products as compared to larger pharmaceutical firms; Monopar’s ability to raise sufficient funds in order for the Company to support continued preclinical, clinical, regulatory, precommercial and commercial development of its programs and to make contractual milestone payments, as well as its ability to further raise additional funds in the future to support any existing or future product candidate programs through completion of clinical trials, the approval processes and, if applicable, commercialization; and the significant general risks and uncertainties surrounding the research, development, regulatory approval, and commercialization of imaging agents and therapeutics. Actual results may differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Risks are described more fully in Monopar’s filings with the Securities and Exchange Commission. All forward-looking statements contained in this press release speak only as of the date on which they were made. Monopar undertakes no obligation to update such statements to reflect events that occur or circumstances that exist after the date on which they were made. Any forward-looking statements contained in this press release represent Monopar’s views only as of the date hereof and should not be relied upon as representing its views as of any subsequent date. CONTACT: Monopar Therapeutics Inc. Investor Relations Quan Vu Chief Financial Officer vu@monopartx.com Follow Monopar on social media for updates: X: @MonoparTx LinkedIn: Monopar Therapeutics Source: Monopar Therapeutics Inc. Released June 26, 2026

2026年6月18日，西湖生物医药宣布完成超亿元融资，由石景山现代创新产业基金与瑞力合成生物基金联合领投，倚锋资本、华方资本、红杉中国等老股东跟投。融资将用于推进红细胞药物平台在肿瘤、自身免疫等领域的管线开发及核心产品临床推进。 西湖生物成立于2019年，是西湖大学首家科研成果转化企业，专注于工程化红细胞药物研发，建有全球首个成体红细胞-药物偶联技术平台REDx。 核心管线进展：WTX-212是全球首个红细胞-抗PD-1抗体偶联药物，利用红细胞天然脾脏归巢特性重塑免疫微环境，克服免疫耐药。在研究者发起的临床研究中，已实现全球首例红细胞药物治疗实体瘤患者完全缓解，计划2026年递交中美IND。WTX-101为红细胞-mRNA-LNP偶联药物，可实现脾脏及髓系免疫细胞的高效靶向递送，已实现体内CAR-免疫细胞生成。 资料来源：西湖生物医药公众号 · 会议推荐 ·  当全球创新药的目光从旧金山JPM向东聚焦，一场由中国领衔的生物治疗赛道持续加快创新步伐。如今，CGT领域的技术突破正多点开花，CAR-T技术与通用型细胞疗法逐步突破边界，从血液肿瘤领域向实体瘤、神经免疫疾病等更广阔的治疗场景延伸；AAV基因治疗加速纵深布局，持续向CNS与眼科等领域拓展；而iPSC衍生药物与外泌体技术，则在不断攻坚产业化瓶颈，推动行业向规模化、标准化发展。 在此背景下，【CBI2026生物医药创新博览会——CGT疗法创新大会】聚焦前沿技术落地与产业痛点，精准集结行业领军企业，旨在打造一场深层次、高价值的行业对话，助力CGT技术从实验室走向临床，从创新突破走向产业落地。 论坛名称：CBI2026 CGT疗法创新大会 论坛时间：2026年9月4-5日 论坛地点：苏州国际博览中心B馆B101 *以姓名首字母A-Z排序，无特殊含义 吴庭鹤博士是南京科恩里斯生物医药有限公司创始人兼首席执行官，长期深耕外泌体载药与核酸药物递送技术及天然外泌体创新药开发。吴博士在国内获得博士学位，曾在美国 NIH 和斯坦福大学从事科研工作，并拥有多年与诺华制药在核酸类创新药方向的合作开发经验。 回国后，他先后在高校和新型研发机构从事基础与转化研究，自 2017 年起重点聚焦外泌体 CMC 工艺及产业化路径。2021 年加入先声药业，担任高级研发总监，负责外泌体载药技术平台建设。2023 年，在先声药业支持下联合创立南京科恩里斯，公司已完成多轮融资，并推动多个管线实现对外合作。 陈利景，拥有多年生物医药行业资本运营经验和企业管理经验，曾多次主导过亿元级的股权投融资项目，现任成都金唯科生物科技有限公司COO兼副总裁，负责金唯科公司投融资、运营管理、战略发展和品牌宣传等相关工作。 从事病毒载体/基因药物产业三十三年。参与30余项发明，如：HSV1-rc/AAV系统；AAV8-HBV1.3小鼠乙肝模型，是乙肝新药研发重要平台；AAV反向感染法技术；miRNA 活细胞活性谱实时动态检测技术。 中国生物医药产业链创新转化联合体，常务理事，基因药物专委会，主委； 中国医药质量管理协会，细胞和基因治疗药物质量研究专业委员会，副主委； 《药学进展》编委； 《中国医药导刊》专委会委员； 中关村高端领军人才、经济开发区“亦麒麟”领军人才、大兴区“新国门”领军人才。 范靖博士，霍德生物创始人。北京大学学士，加拿大 UBC 神经学博士，前 JHU 博士后。先后入选 2018 年华创精英榜全球 30 强、2022 年福布斯中国科技女性 Top 50，获评 BioCon 年度卓越创始人、浙江省创业领军人才，同时担任中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会委员等职务。 范靖博士深耕 iPSC 定向分化与神经疾病领域二十余年，带领团队完成多项自主知识产权及底层技术全球布局，搭建起 iPSC 衍生细胞产品 CMC 与研发平台，推动多条疾病管线稳步研发。其中首款产品 hNPC01 注射液为国内首个获中美 IND 批准的多能干细胞产品，已完成 Ⅰ 期临床，斩获 FDA 快速通道资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定，获准开展 Ⅱ/Ⅲ 期适应性临床。hNPC01 作为目前全球研发进度领先的iPSC前脑细胞产品，有望成为大脑神经损伤领域同类最优（BIC）治疗产品。 教育背景：复旦大学本科，麻省理工学院（MIT）硕士 职业经历：加入佑音医药前，高璐女士曾任美迪西生物医药（688202.SH）副总裁，主导Biotech客户研发战略与商业化路径设计。更早前，她在德勤（Deloitte）加拿大担任金融咨询部董事总监，领导数千亿元级跨境投融资项目，全面掌握从投前尽调到投后退出的全周期资本运作。 回国后，她持续聚焦生物医药创新生态，历任头部药企、产业园孵化器、CRO及投资机构高管，深度参与创新药孵化、License-out、跨境BD与产业化落地。 核心能力：在生物医药投融资与企业战略领域深耕十余年，拥有横跨中国、美国、加拿大的丰富经验，兼具国际视野与本土洞察。卓越的跨文化沟通能力，擅长与科学家、生物医药企业、投资者及医院和政府等机构高效沟通并协作，极强的资源整合能力与战略思维。 李正斌博士在特殊治疗领域有超过10年的经验，主要关注眼科，中枢神经，罕见病和肿瘤。曾在多家全球五百强制药公司如百时美施贵宝、赛诺菲、拜耳、诺华和强生担任重要职位，主要负责新产品商业化、品牌管理，战略规划和战略联盟等，前后推动10 多个新产品的商业上市和品牌管理，通过创新支付方式，实现产品的可持续增长。 李博士拥有北京协和医科大学博士学位，还取得了耶鲁大学和华盛顿大学博士后，并且拥有华盛顿大学MBA学位。 博士，北京市科技新星，“昌聚工程”领军团队，美国Drexel大学访问学者，美国乙肝基金会Blumberg研究所博士后。承担5项国家自然科学基金、北京市自然科学基金和北京市科技计划项目课题，核心参与10余项国家科技重大专项、国家重点研发计划、前沿生物技术专项等重大课题。在国内外期刊发表高水平论著30余篇、获国家发明专利和计算机软件著作权10余项。长期致力于肿瘤免疫治疗创新蛋白药物和细胞药物的研发工作，具有丰富的免疫细胞治疗产品工艺开发和GMP生产管理经验，主导推进多款TCR-T细胞治疗产品进入IIT和注册临床研究阶段，核心推动国内首款TCR T细胞衔接器药物完成中美IND申报并获批。 拥有三十多年眼科基因治疗经验，毕业于中国科学院上海生理所，师从中国科学院院士杨雄里教授，后赴耶鲁大学医学院从事博士后研究，后升任耶鲁大学医学院副研究员。获得NIH科研基金三项（PI及Co-PI). 与德国著名药物科技公司BIOLOG Life Science Institute 合作开发筛选出多种cGMP激动剂和拮抗剂，治疗因CNGA1基因缺陷引起动物视网膜退行性病变。 主要学术任职和社会任职：2001年进入美国爱尔康(Alcon)医药公司，担任资深科学家，领导研发多种药物。2010年诺华收购爱尔康，应邀留任并赴波士顿诺华研发总部开展科学研究，获得2012年度的该公司科技贡献火花奖。2013年担任英创生物科技公司技术带头人，设计多个利用rAAV2为载体的基因治疗药物，促成太阳药业(Sun Pharm)对糖尿病眼底病变基因治疗项目的投资和合作。2014-2015年在美国艾尔健(Allergan)药物科技公司担任主任科学家，负责神经退行性疾病、眼科疾病的药物研发和分子生物学研究。2015-2018年，接受新加坡科技局(A*STAR)和新加坡国立眼科研究所(SERI)的邀请，担任其糖尿病眼底出血项目总负责人。完成后在国内何氏眼科任首席科学家两年。2021年5月创办苏州惟佑基因生物科技有限公司，任职董事长兼CEO。 翁博士于北京大学获得学士学位、香港中文大学获得生物医学博士学位，后又在澳门大学获得金融硕士学位，现就读于中欧国际工商管理学院、复旦大学管理学院。 科研领域上，翁博士曾在境外大学担任助理教授，深耕干细胞、免疫细胞、基因治疗等创新药方向17年，在Cell Stem Cell，Neuroncology，Therapeutics，Molecular  Cancer等多个国际知名杂志发表多篇学术论文，并曾担任多个国际杂志编辑/审稿人，并先后获得国家科技部重大项目、国自然、境外资金、澳门科创基金、深圳科创基金等赞助。 投资领域上，翁博士曾任国内知名医疗投资机构执行董事、合伙人，成功推进投资多个创新生物医药项目，目前多个项目IPO中。 产业上，翁博士作为联合创始人加入国内几家创新生物技术公司，现全职于上海赛立维生物任副总经理，负责技术、工艺、战略、融资等工作。 夏珏妤女士现任毕诺济（上海）生物技术有限公司临床开发副总裁，全面负责公司新药临床开发，目前聚焦于TILs（肿瘤浸润淋巴细胞）及Car-treg等细胞治疗产品的临床开发策略与推进。 在加入毕诺济之前，夏珏妤女士曾任拓弘康恒医药有限公司临床医学中心副总经理。任职期间，她作为项目负责人领衔核心产品TH-SC01干细胞注射液的临床开发，于两年内成功推动该项目从I期临床试验快速推进至III期。2025年，主导该产品克罗恩肛瘘适应症在广州南沙以医疗新技术落地转化，仅用时3个月便顺利完成申报与应用落地，展现出卓越的项目推进与转化落地能力。 夏女士拥有丰富的中美创新药临床开发与注册经验，擅长创新药临床开发整体策略设计，深谙中美两地临床研究操作与监管差异，能够依据监管要求对临床试验设计及运营全过程进行有效把控。夏珏妤女士多次主导与中国药审中心（CDE）的沟通交流，成功推动多个创新药IND申报及NDA获批；同时具备美国创新药IND申报及临床开发的实践经验，能够有效赋能创新药在中美两国的同步开发与注册策略。 长期致力于化学重编程与细胞分化研究工作，文章先后发表于Cell Discovery，Cell Stem Cell，Stem Cell Transplantation medicine等国际学术期刊。 曾任北京诺未科技有限公司副总经理，士泽生物首席运营官，四川省重大疾病动物模型猴重点实验室干细胞安全性研究项目学术带头人，拥有14年干细胞与再生医学临床转化的学术和产业界经验。2025年投身临床转化工作，专注于新一代细胞治疗技术的开发和临床转化研究。 杨林博士，博生吉医药科技（苏州）有限公司创始人/董事长/CEO、博生吉安科细胞技术有限公司董事长兼CEO、兼职苏州大学唐仲英血液学研究中心特聘教授/博士生导师；苏州肿瘤免疫诊疗工程技术研究中心主任；曾兼任美国MD安德森癌症研究中心淋巴瘤/骨髓瘤系兼职教授。拥有20余年全球顶级癌症研究中心研发经验，是肿瘤生物学和免疫治疗领域的专家。荣获江苏省高层次创新创业领军人才、江苏省六大高峰人才团队、安徽省战略性新兴产业技术领军人才、中国创新创业大赛二等奖、创响中国安徽赛区第一名、庐州产业创新团队带头人、合肥市创业领军人才、安徽省科学技术奖二等奖、全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜项目奖等多项荣誉。在《Cancer Cell》、《Cancer Research》、《Oncogene》、《JBC》、《Cancer Science》等学术杂志发表论文80余篇。主持国家自然科学基金、科技部重大专项子课题、美国NIH SPORE子课题等项目。杨林博士致力于突破性 CAR-T细胞和CAR-γδT细胞新药的研发以及肿瘤免疫细胞治疗技术的转化医学研究和产业化，率先在中国建设了以全自动CAR-T细胞生产工艺为基础的、具有国际先进水平的产业化基地，并带领团队研发多个有first-in-class 潜力的CAR-T细胞药物，适应症涵盖临床上亟需的恶性血液肿瘤和实体肿瘤类型。 喻学亮，星锐医药有限公司副总裁，负责公司递送以及化学部门。主要从事非肝靶向的脂质体（LNP）/聚合物纳米材料的核酸递送技术的研究。本科毕业于天津大学，美国西南医学中心有机化学博士，曾在西南医学癌症中心从事博士后研究，发表论文/专利20余篇。具有多年的有机全合成，脂质合成以及LNP的靶向设计经验。 赵丕明博士，道济基因创始人，基因治疗创新领军人才。兰州大学本科，中科院博士，UCSF博士后，基因治疗主管科学家，专注基因治疗及转化医学15年。曾领导全球首个慢性肾病基因治疗项目(SPLIS)，获美国基因治疗专利1项，研究成果惠及国际患者。拥有丰富的基因治疗产业界经验，擅长高效技术平台构建和高价值创新管线打造，致力于将前沿基因治疗技术应用于临床实践，为全球患者带来可负担的突破性疗法。 专题一 免疫细胞疗法及CAR-T论坛 下一代免疫细胞疗法开发 In Vivo CAR-T最新研究进展 新一代体内CAR-T细胞疗法 新型CAR-T细胞的研发和应用 自免领域通用型CAR-T开发现状与前景 CAR-T细胞疗法的临床开发进展 CAR-T细胞治疗的商业化现状与未来 工艺开发难点及质量管理挑战 CAR-T治疗神经系统自身免疫性疾病 实体瘤细胞治疗开发进展 专题二  外泌体产业多元发展论坛 干细胞外泌体规模化制备及应用 外泌体作为核酸药物递送载体的开发策略 外泌体规模化生产的质量控制与监管考量 工程化外泌体的设计与改造策略 外泌体在肿瘤免疫治疗中的探索 外泌体在再生医学与抗衰老领域的应用前景 专题三  干细胞及体细胞疗法论坛 干细胞在肿瘤治疗中的进展 iPSC衍生细胞药物开发策略 iPSC来源的细胞产品非临床评价策略 iPSC衍生细胞治疗产品在神经疾病治疗上的研发进展 细胞药品生产和质量控制规范 iPSC衍生细胞药物工艺与临床突破 iPSC衍生细胞产品治疗神经疾病 专题三  AAV基因疗法论坛 AAV基因治疗药物的开发前景及应用 AAV用于中枢神经系统疾病研发进展 罕见病领域基因治疗开发策略 眼科基因治疗药物创新开发 AAV基因治疗产品开发 基因治疗药物创新与商业化之路 AAV基因递送工具开发 注册报名： 大会限时免费（人数限制，先注册先得，本次报名为预登记报名，报名审核通过后为报名成功！），食宿自理。 商务合作 新药邦，帮新药！会议会展/媒体公关/视频推广/线上直播/走进企业等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台！ 曹女士 15520811395（微信同号） 新药邦 19113220630（微信同号） ↑欢迎扫码进交流↑