Telisotuzumab vedotin

本文梳理了本年度获FDA批准的主要新药，包括其针对的疾病、背后的研发公司以及市场前景，帮助您快速了解今年的药物创新进展。报道来源：FiercePharma 012025年新药批准概况 尽管面临人员精简、审评积压及前所未有的领导层更替等挑战，美国FDA在2025年批准的新药数量较前几年有所减少，但12月的一波批准高潮让最终数字显得更为可观。全年共有46款新药获批，低于2023年的55款和2024年的50款。同时，FDA生物制品评价与研究中心批准了18款新生物疗法，而2023年为25款，2024年为18款。 12月共有7款新药获批，是2025年单月批准数量最多的月份。下半年新药批准数量（30款）也远高于上半年（16款），表明随着局势逐步稳定，美国监管机构的运行效率在年内有所提升。 2025年3月，美国卫生与公众服务部宣布了一项削减1万个职位的计划，其中FDA占3500个。随后几个月，多家公司透露其产品审批因FDA的原因而延迟。RBC资本市场的一项研究显示，去年第三季度被拒绝的市场申请数量超过了前六个时期的总和。此外，FDA在第三季度延迟了11% 的申请审评，而前六个季度的平均延迟率为4%。 02潜在重磅药物数量下降 除了批准数量下降，2025年有望成为重磅炸弹（年销售额超10亿美元）的新药数量也有所减少。Evaluate Pharma数据显示，2024年有近20款新产品获批，预计到2030年销售额可达至少10亿美元。而2025年的名单中，只有8款新获批药物有此预期。 在12月的最后两周，Cytokinetics 的心肌病治疗药物Myqorzo和GSK 的哮喘药物Exdensur获批。Evaluate Pharma预计，到2030年Myqorzo销售额可达28亿美元，Exdensur预计为12亿美元。 在2025年获批的新药中，预计到2030年销售额最高的将是阿斯利康 和第一三共 的Datroway，这是首款用于治疗乳腺癌的TROP2靶向抗体偶联药物。获批五个月后，该药又获FDA批准用于治疗EGFR突变非小细胞肺癌患者。 预计2030年销售额排名第二的是Insmed 的Brinsupri，这是首款上市的DPP1抑制剂，也是首个治疗非囊性纤维化支气管扩张的疗法，预计2030年销售额将达到31亿美元。 2025年获批且预计到2030年能成为重磅炸弹的其他产品还包括Vertex 的非阿片类镇痛药Journavx、诺华 治疗慢性自发性荨麻疹的Rhapsido、强生 治疗全身性重症肌无力的Imaavy，以及GSK 的脑膜炎疫苗Penmenvy。 2024年则有更多重磅药物获批，包括Madrigal Pharmaceuticals 治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra、默克 治疗肺动脉高压的Winrevair、百时美施贵宝 治疗精神分裂症的Cobenfy、强生 治疗非小细胞肺癌的Lazcluze、BridgeBio 治疗心肌病的Attruby、Vertex 治疗囊性纤维化的Alyftrek，以及礼来 的阿尔茨海默病治疗药物Kisunla和特应性皮炎疗法Ebglyss。 032025年治疗类型分析 去年FDA共批准了14款肿瘤疗法，2024年为15款。其中5款用于非小细胞肺癌，包括2款用于非鳞状非小细胞肺癌。在2024年批准了3款该适应症新药后，FDA在2025年又集中批准了一批NSCLC疗法。 除了阿斯利康和第一三共备受关注的乳腺癌药物Datroway，礼来的乳腺癌治疗药物Inluriyo也获得了批准。 FDA批准了2款血液癌症疗法：Kura Oncology 和协和麒麟 治疗急性髓系白血病的Komzifti，以及再生元 治疗多发性骨髓瘤的Lynozyfic。这与2023年FDA批准7款血癌新疗法相比，增速持续放缓。 在FDA2025年批准的46款新药中，26款（57%）被指定为罕见病（孤儿药）治疗药物。这一比例高于前两年，当时略超过一半的新药是针对孤儿病的。 其中有3款孤儿药获批用于同一疾病——遗传性血管性水肿，且时间跨度仅为10周。这波批准始于CSL 的Andembry获批。FDA还批准了Ionis Pharmaceuticals 的Dawnzera，这是首款用于HAE的RNA靶向治疗。另一款获批的是KalVista Pharmaceuticals 的血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly，其不同之处在于它是口服给药，用于按需治疗HAE急性发作。 继2024年创纪录地批准了9款细胞和基因疗法后，2025年CGT批准数量放缓至5款，是自2022年（同样批准5款）以来的最低值。除了诺华治疗脊髓性肌萎缩的Itvisma获批外，其余批准由Abeona、Precigen、Neurotech 和意大利公司Fondazione Telethon 获得，后者成为首家获得FDA批准CGT产品的非营利机构。 04欧洲公司在2025年表现出色 欧洲公司获得的新药批准数量远超过美国公司。事实上，2025年没有一家美国公司获得超过一项FDA批准。而去年有5家欧洲公司获得了多项FDA批准。GSK 和诺华 各获得3项批准。赛诺菲、勃林格殷格翰 和拜耳 也各获得2项批准。 对于美国大药厂来说，这是业绩平平的一年，艾伯维、礼来、强生、默克 和再生元 是前20大公司中仅有的获得新药批准的企业。 注：我们的年度汇总数据通常与FDA官方清单略有差异，因为我们的报告包括生物治疗药物和疫苗的批准，但不包含FDA清单上的诊断成像试剂。 01 Datroway 活性成分：Datopotamab deruxtecan 疾病：乳腺癌，非小细胞肺癌 销售预期：峰值50亿美元 批准日期：1月17日 公司：阿斯利康，第一三共 详情：这款TROP2靶向抗体偶联药物年初获批用于经治HR阳性/HER2阴性乳腺癌，随后在6月获批用于经治EGFR突变非小细胞肺癌。其峰值销售潜力预计达50亿美元，但主要增长动力将来自一线NSCLC的III期研究结果。 02 Grafapex 活性成分：Treosulfan 用途：异基因造血干细胞移植预处理 销售预期：五年内美国销售额超1亿美元 批准日期：1月21日 公司：Medexus Pharma 详情：这款烷化剂获批用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。公司预计其上市后五年内净收入将超过1亿美元。 03 Journavx 活性成分：Suzetrigine 用途：止痛 销售预期：2030年29亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：1月30日 公司：Vertex Pharmaceuticals 详情：这款首创的口服电压门控钠通道抑制剂，靶向外周神经系统，是二十多年来疼痛治疗领域的重大创新。用于中重度急性疼痛，价格远高于普通阿片类药物，但销售尚未达预期。 04 Gomekli 活性成分：Mirdametinib 疾病：1型神经纤维瘤病 销售预期：峰值超10亿美元 批准日期：2月11日 公司：SpringWorks Therapeutics 详情：这款口服MEK抑制剂获批用于治疗2岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患者。该药在获批前一天，其开发商被德国默克收购。 05 Vimkunya 活性成分：基孔肯雅病毒样颗粒 疾病：基孔肯雅病毒 销售预期：2031年1.7亿美元（GlobalData） 批准日期：2月14日 公司：Bavarian Nordic 详情：这是首款可用于18岁以下人群的基孔肯雅疫苗。在其竞争对手Ixchiq因安全问题退出美国市场后，Vimkunya成为应对夏季全球疫情爆发的关键免疫手段。 06 Penmenvy 活性成分：MenACWY组分，MenB组分 疾病：侵袭性脑膜炎球菌病 销售预期：2030年全球销售额11亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：2月14日 公司：GSK 详情：这款五价脑膜炎球菌结合疫苗，可预防A、B、C、W、Y五种血清群。作为美国市场第二款五价疫苗，预计其销售额将在2030年超越竞品。 07 Romvimza 活性成分：Vimseltinib 疾病：症状性腱鞘巨细胞瘤 销售预期：2030年1.69亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：2月14日 公司：Ono Pharma 详情：这款CSF-1R抑制剂获批用于治疗手术可能恶化功能或导致严重疾病的症状性腱鞘巨细胞瘤成人患者。与每日两次给药的竞品Turalio不同，该药每周服用两次。 08 Encelto 活性成分：Revakinagene taroretcel 疾病：2型黄斑毛细血管扩张症 销售预期：不适用 批准日期：3月5日 公司：Neurotech 详情：这款首创疗法是一种可手术植入眼内的胶囊装置，能够持续向视网膜输送睫状神经营养因子，是治疗2型黄斑毛细血管扩张症的首个获批疗法。在两项III期研究中，它显著延缓了疾病进展。 09 Blujepa 活性成分：Gepotidacin 疾病：单纯性尿路感染，淋病 销售预期：2031年5.67亿美元（GlobalData） 批准日期：3月25日 公司：GSK 详情：这是几十年来首个新机制口服抗生素，用于治疗女性单纯性尿路感染，后又获批用于淋病。其新颖的作用机制可能有助于降低耐药性风险。部分开发资金来自美国政府机构。 010 Qfitlia 活性成分：Fitusiran 疾病：A型/B型血友病 销售预期：2030年10亿美元（Clarivate） 批准日期：3月28日 公司：赛诺菲 详情：这款皮下给药的RNAi药物是首款不限抑制物状态、适用于A型或B型血友病患者的预防治疗药物，每1-2个月给药一次。其便利性优于需每日或每周给药的竞品，但需监测血栓风险。 011 Vanrafia 活性成分：Atrasentan 疾病：免疫球蛋白A肾病 销售预期：不适用 批准日期：4月2日 公司：诺华 详情：这款选择性内皮素A受体拮抗剂获批用于有快速进展风险的原发性IgA肾病。与竞品Filspari不同，它无需承担严格的REMS肝毒性监测要求，但交叉试验数据显示Filspari在减少蛋白尿方面效果更佳。 012 Anniko 活性成分：Penpulimab 疾病：非角化性鼻咽癌 销售预期：不适用 批准日期：4月23日 公司：康方生物，中国生物制药 详情：这是康方生物首款进入美国市场的PD-1抑制剂，获批与化疗联用一线治疗转移性鼻咽癌，或单药用于三线治疗。鉴于PD-1/L1市场已十分拥挤，该药并非公司当前的商业化优先重点。 013 Zevaskyn 活性成分：Prademagene zamikeracel 疾病：隐性营养不良型大疱性表皮松解症 销售预期：峰值销售额4.6亿美元 批准日期：4月28日 公司：Abeona Therapeutics 详情：这款自体细胞基因疗法获批治疗严重的遗传性皮肤病RDEB。疗法涉及基因修饰患者自身的皮肤细胞，使其产生功能性VII型胶原蛋白。公司因获批获得了一张罕见儿科疾病优先审评券，并以1.55亿美元售出。 014 Imaavy 活性成分：Nipocalimab 疾病：全身型重症肌无力 销售预期：2030年12亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：4月29日 公司：强生 详情：这款FcRn靶向抗体获批用于抗AChR或抗MuSK抗体阳性的gMG成人和青少年患者，覆盖了90%以上的抗体阳性gMG人群。虽然并非同类首款，但其广泛的标签有助于在竞争激烈的市场中立足。 015 Avmapki Fakzynja 活性成分：Avutometinib 和 Defactinib 疾病：低级别浆液性卵巢癌 销售预期：峰值9亿美元 批准日期：5月8日 公司：Verastem Oncology 详情：据公司称，这是首个获批用于肿瘤学的两种新药口服组合疗法，有望取代化疗成为低级别浆液性卵巢癌的标准治疗。该组合包括RAF/MEK抑制剂Avmapki和FAK抑制剂Fakzynja。 016 Emrelis 活性成分：Telisotuzumab vedotin-tllv 疾病：非鳞状非小细胞肺癌 销售预期：2030年6.14亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：5月14日 公司：艾伯维 详情：这款抗体偶联药物获加速批准，用于治疗c-Met蛋白高过度表达的非鳞状非小细胞肺癌。这是艾伯维首款内部开发的实体瘤药物，也是其首款获批的肺癌药物。一项II期研究显示其客观缓解率为35%。 017 Nuvaxovid 活性成分：新冠疫苗（佐剂） 疾病：COVID-19 销售预期：2025年6.1亿美元（Novavax） 批准日期：5月19日 公司：Novavax 详情：在持有紧急使用授权近三年后，这款基于蛋白质的新冠疫苗终于获得完全批准。其标签限制为65岁及以上人群，以及12-64岁有基础健康问题的高风险人群。 018 Tryptyr 活性成分：Acoltremon 眼用溶液 疾病：干眼症 销售预期：峰值4亿美元（Alcon） 批准日期：5月28日 公司：爱尔康 详情：这是爱尔康自2019年从诺华分拆后首款获批的处方药。作为首创的TRPM8受体激动剂，它能刺激角膜神经激活泪液生成，最快在第一天起效，为干眼症治疗提供了新选择。 019 mNEXSPIKE 活性成分：新冠疫苗，mRNA 疾病：COVID-19 销售预期：不适用 批准日期：6月2日 公司：Moderna 详情：这款新一代mRNA新冠疫苗最终获得批准，但其标签比之前的疫苗更严格，仅限于65岁及以上人群，以及12-64岁有严重COVID风险因素的人群。 020 Enflonsia 活性成分：Clesrovimab 疾病：呼吸道合胞病毒 销售预期：2030年8.44亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：6月9日 公司：默克 详情：这款长效单克隆抗体获批用于预防婴儿RSV引起的下呼吸道疾病。尽管与赛诺菲/阿斯利康的Beyfortus同为单抗，但靶向不同抗原表位。上市后，其安全性正与Beyfortus一同接受FDA调查。 021  Ibtrozi 活性成分：Taletrectinib 疾病：局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌 销售预期：峰值10亿美元（Jefferies） 批准日期：6月11日 公司：Nuvation Bio 详情：这款激酶抑制剂获批用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。尽管该领域竞争激烈，但公司认为其独特的产品特性可与辉瑞、BMS和罗氏的竞品区分开，并具有峰值超10亿美元的销售潜力。 022 Andembry 活性成分：Garadacimab-gxii 疾病：遗传性血管性水肿 销售预期：2030年4.18亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：6月16日 公司：CSL 详情：这是三个月内获批的第三款HAE药物。作为首款抑制因子XIIa的预防性疗法，每月一次通过预充笔自行给药，用于预防HAE发作，而非急性发作的按需治疗。 023 Lynozyfic 活性成分：Linvoseltamab 疾病：多发性骨髓瘤 销售预期：2031年7.07亿美元 批准日期：7月2日 公司：再生元 详情：这是继强生Tecvayli和辉瑞Elrexfio之后第三款获批的BCMAxCD3双抗。其给药方案具有优势，患者在达到特定肿瘤缓解标准后可转为每月一次给药，而竞品可延长至每两周一次。 024 Zegfrovy 活性成分：Sunvozertinib 疾病：局部晚期或转移性EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌 销售预期：不适用 批准日期：7月2日 公司：迪哲医药 详情：这是美国批准的首款用于治疗携带EGFR外显子20插入突变、铂类化疗后进展的NSCLC的口服疗法。作为首创的选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，它将与强生的输注药物Rybrevant竞争。 025 Ekterly 活性成分：Sebetralstat 疾病：遗传性血管性水肿 销售预期：峰值6.51亿美元 批准日期：7月7日 公司：KalVista Pharmaceuticals 详情：这款血浆激肽释放酶抑制剂获批用于治疗12岁以上成人和儿童的HAE急性发作，是首款口服疗法。此前，HAE急性发作的快速治疗需皮下或静脉注射给药。 026 Anzupgo 活性成分：Delgocitinib 疾病：慢性手部湿疹 销售预期：2030年8000万美元（Evaluate Pharma） 批准日期：7月23日 公司：利奥制药 详情：这款JAK抑制剂乳膏是美国首款专门用于治疗慢性手部湿疹的药物。皮肤病专家称赞其为这种常被忽视的疾病提供了期待已久的治疗选择，立即提升了护理标准。 027 Sephience 活性成分：Sepiapterin 疾病：苯丙酮尿症 销售预期：峰值12亿美元（Visible Alpha） 批准日期：7月28日 公司：PTC Therapeutics 详情：该药获批用于治疗1个月及以上sepiapterin反应性苯丙酮尿症患者的高苯丙氨酸血症，标签广泛。作为酶辅因子BH4的“天然前体”，其口服粉末制剂可降低血苯丙氨酸水平，有望成为未来标准治疗。 028 Vizz 活性成分：Aceclidine 眼用溶液 疾病：老花眼 销售预期：2038年11亿美元 批准日期：7月31日 公司：Lenz Therapeutics 详情：这款每日一次的眼药水获批用于治疗老花眼。作为首款基于Aceclidine的滴眼液，研究显示其在疗效和持久性上可能优于现有竞品。分析师预测其具有重磅炸弹潜力。 029 Modeyso 活性成分：Dordaviprone 疾病：弥漫性中线胶质瘤 销售预期：美国峰值超4亿美元 批准日期：8月6日 公司：Jazz Pharmaceuticals 详情：这款药物获加速批准，用于治疗经治后进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，成为该罕见侵袭性脑癌的首个获批系统性疗法。公司预计其在美销售额峰值可超4亿美元。 030 Hernexeos 活性成分：Zongertinib 疾病：携带HER2酪氨酸激酶域激活突变、不可切除或转移性非小细胞肺癌 销售预期：不适用 批准日期：8月8日 公司：勃林格殷格翰 详情：这款药物加速批准，是勃林格殷格翰在肿瘤领域的突破，也是首款用于经治HER2突变晚期NSCLC患者的口服靶向疗法。基于75%的客观缓解率数据获批，并已获一线治疗突破性疗法认定。 031 Brinsupri 活性成分：Brensocatib 疾病：非囊性纤维化支气管扩张 销售预期：峰值66亿美元（Mizuho） 批准日期：8月12日 公司：因赛特 详情：这款每日一次的口服药是首款获批用于慢性肺部疾病支气管扩张的药物，并引入了DPP1抑制剂新药类别。公司预测其年销售额可达50亿美元，而分析师预测峰值销售可达66亿美元。 032 Papzimeos 活性成分：Zopapogene imadenovec-drba 疾病：复发性呼吸道乳头状瘤病 销售预期：峰值10亿美元（Seeking Alpha） 批准日期：8月14日 公司：Precigen 详情：这款首创的基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，可消除RRP患者反复手术干预的需要。在三个月内注射四针，有望提供长期的肿瘤发生保护。一个为期12周的四剂疗程定价为46万美元。 033 Dawnzera 活性成分：Donidalorsen 疾病：遗传性血管性水肿 销售预期：2030年4.23亿美元 批准日期：8月21日 公司：Ionis Pharmaceuticals 详情：这是10周内获批的第三款HAE药物。作为首创的RNA靶向疗法，它通过靶向血浆前激肽释放酶来发挥作用。其定价为每剂57,462美元，但转为八周给药方案后费用可减半。 034 Wayrilz 活性成分：Rilzabrutinib 疾病：免疫性血小板减少症 销售预期：峰值年销售额20-50亿欧元 批准日期：8月29日 公司：赛诺菲 详情：这款BTK抑制剂获批用于对先前疗法反应不佳的免疫性血小板减少症患者。赛诺菲将其誉为潜在的“多适应症重磅炸弹”，并估计美国约有2.5万名患者可从中受益。 035 Forzinity 活性成分：Elamipretide 疾病：巴特综合征 销售预期：不适用 批准日期：9月19日 公司：Stealth BioTherapeutics 详情：这款药物获加速批准，成为首款在美国获批用于治疗极其罕见的巴特综合征的药物。该病会削弱心脏和其他肌肉功能。批准基于其改善膝关节伸肌力量的证据，FDA认为这可能预测更好的临床结局。 036 Inluriyo 活性成分：Imlunestrant 疾病：ER阳性/HER2阴性、携带ESR1基因突变的晚期乳腺癌 销售预期：不适用 批准日期：9月25日 公司：礼来 详情：礼来凭借此口服选择性雌激素受体降解剂进入美国市场，用于治疗携带ESR1基因突变的ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌。III期研究显示，与标准内分泌疗法相比，其疾病进展或死亡风险降低了38%。 037 Palsonify 活性成分：Paltusotine 疾病：肢端肥大症 销售预期：2034年10亿美元 批准日期：9月25日 公司：Crinetics 详情：这款每日一次的口服药是首款获批用于成人肢端肥大症的一线治疗，适用于手术无效或不适合手术的患者。相比需要每月注射的现有疗法，它为患者提供了便利的口服选择。 038 Qivigy 活性成分：静脉注射人免疫球蛋白，10%溶液 疾病：原发性体液免疫缺陷 销售预期：不适用 批准日期：9月26日 公司：Kedrion Biopharma 详情：这款静脉注射免疫球蛋白疗法获批用于治疗原发性体液免疫缺陷，旨在为患者提供抗体以抵抗感染。为支持生产，公司计划投资超2.6亿美元在美国扩建40多个新血浆采集中心。 039 Rhapsido 活性成分：Remibrutinib 疾病：慢性自发性荨麻疹 销售预期：峰值数十亿美元（诺华） 批准日期：9月30日 公司：诺华 详情：这款口服BTK抑制剂获批用于治疗尽管使用H1抗组胺药仍有症状的慢性自发性荨麻疹成人患者，成为第二款获批用于非癌症适应症的BTK抑制剂。预计将面临赛诺菲/再生元Dupixent的激烈竞争。 040 Jascayd 活性成分：Nerandomilast 疾病：特发性肺纤维化 销售预期：峰值年销售额10亿美元 批准日期：10月7日 公司：勃林格殷格翰 详情：勃林格殷格翰的这款新药结束了IPF领域十多年无新药问世的局面。公司称其比Ofev等老一代药物具有更好的耐受性。不过分析师认为其对肺功能的改善幅度相对有限，为未来新药留下了空间。 041 Lynkuet 活性成分：Elinzanetant 疾病：更年期血管舒缩症状 销售预期：峰值年销售额11.6亿美元 批准日期：10月24日 公司：拜耳 详情：这款双重神经激酶靶向疗法率先于2025年夏季在英国获批，而非FDA。在FDA将其目标决定日期推迟最多90天后，于10月底在美国获批，用于治疗更年期中度至重度血管舒缩症状。它将与安斯泰来的Veozah竞争，后者靶向NK3而非NK1，且带有肝损伤黑框警告。拜耳预计到2030年全球更年期女性将增至12亿，每年约4700万女性进入此阶段。 042 Kygevvi 活性成分：Doxecitine 和 Doxribtimine 疾病：胸苷激酶2缺乏症 销售预期：不适用 批准日期：11月3日 公司：UCB 详情：这家总部位于布鲁塞尔的制药公司近年来进展顺利，过去三年获得四项FDA批准，且上市表现超预期。斑块状银屑病药物Bimzelx在2025年上半年销售额达7.99亿欧元。Kygevvi是首款针对TK2d的超罕见遗传病的靶向药，由两种嘧啶核苷组成，可整合到骨骼肌线粒体DNA中。UCB计划在2026年第一季度上市。 043 Komzifti 活性成分：Ziftomenib 疾病：复发或难治性急性髓系白血病 销售预期：不适用 批准日期：11月13日 公司：协和麒麟/Kura Oncology 详情：协和麒麟2024年对Kura Oncology的押注随着Komzifti的上市获得回报，这是第二款获批用于AML的menin抑制剂，将与Syndax的Revuforj竞争。分析认为其安全性总体"略优于"Revuforj。两种药物均有分化综合征和QTc延长风险。Komzifti的首笔美国销售触发了协和麒麟1.35亿美元的里程碑付款。 044 Redemplo 活性成分：Plozasiran 疾病：家族性乳糜微粒血症综合征 销售预期：2030年6600万美元（Visible Alpha） 批准日期：11月18日 公司：Arrowhead Pharmaceuticals 详情：这是首款获批治疗罕见病FCS的小干扰RNA药物，标志着Arrowhead从临床阶段迈入商业化。它将与Ionis的Tryngolza竞争。两家公司正就专利问题相互起诉。两种药物均旨在降低APOC-3蛋白的产生。 045 Hyrnuo 活性成分：Sevabertinib 疾病：携带HER2酪氨酸激酶域激活突变、不可切除或转移性非小细胞肺癌 销售预期：2030年8亿美元（彭博智库） 批准日期：11月20日 公司：拜耳 详情：拜耳Hyrnuo的加速批准，使其与已在该罕见肿瘤市场耕耘的勃林格殷格翰展开对决。这款每日两次的药物适用于经治、肿瘤确认存在HER2酪氨酸激酶域激活突变的非鳞状NSCLC患者。拜耳估计每年约有8.4万人确诊HER2突变NSCLC，而根据当前标签，美国每年约有4000至8000名患者可能受益。 046 Voyxact 活性成分：Sibeprenlimab-szsi 疾病：免疫球蛋白A肾病 销售预期：不适用 批准日期：11月25日 公司：大冢制药 详情：IgAN治疗领域近年来变化显著，大冢是最新进入者。该药获加速批准，用于降低有进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿。它是首款获批的抗APRIL抗体药物。分析师预计IgAN市场年销售额将达60-100亿美元。Voyxact为每月一次自行皮下注射。 047 Itvisma 活性成分：Onasemnogene abeparvovec-brve 疾病：脊髓性肌萎缩症 销售预期：2027年5.1亿美元（分析师共识） 批准日期：11月25日 公司：诺华 详情：Itvisma是诺华SMA基因疗法Zolgensma的新版本，适用于更大年龄患者。两种疗法活性成分相同，但Itvisma通过鞘内注射给药，剂量更集中，可治疗体重更重的患者。诺华定价为259万美元，并预测其峰值销售额可达数十亿美元，覆盖患者群体大于Zolgensma。 048 Waskyra 活性成分：Etuvetidigene autotemcel 疾病：Wiskott-Aldrich综合征 销售预期：不适用 批准日期：12月9日 公司：Fondazione Telethon 详情：这家专注于罕见复杂遗传病的意大利非营利组织，成为首个在美国推动细胞或基因疗法获批的非营利机构。Waskyra是首款获批治疗WAS的疗法。该疗法由患者自身的造血干细胞经基因修饰后回输制成，已于11月在欧盟获批。WAS发病率为25万分之一，几乎只影响男性。 049 Nuzolvence 活性成分：Zoliflodacin 疾病：淋病 销售预期：不适用 批准日期：12月12日 公司：Innoviva Specialty Therapeutics 详情：在淋病新抗生素研发停滞三十年后，FDA在两天内批准了两款首创口服疗法。Innoviva的Nuzolvence获批，比GSK的Blujepa标签扩展晚一天。两者均获批用于12岁及以上人群，但Blujepa标签更窄。两款药物均证明不劣于头孢曲松联合阿奇霉素的标准疗法。Nuzolvence的部分研发资金由全球抗生素研发伙伴关系提供。 050 Cardamyst 活性成分：Etripamil 疾病：阵发性室上性心动过速 销售预期：不适用 批准日期：12月12日 公司：Milestone Pharmaceuticals 详情：这是Milestone公司22年历史上首个获批产品。PSVT是一种可导致突发性心悸的心律失常。Cardamyst成为该疾病首款可自行使用的急救治疗药物，定价为每处方1649美元。公司希望在更大的适应症（伴有快速心室反应的房颤）中获批，该人群约1000-1200万美国患者。Milestone在2025年3月解决了FDA完整回复信中指出的生产问题。 051 Lerochol 活性成分：Lerodalcibep-liga 疾病：高胆固醇血症 销售预期：不适用 批准日期：12月12日 公司：Lib Therapeutics 详情：这款第三代PCSK9抑制剂获批用于成人高胆固醇血症患者，在饮食和运动基础上降低LDL-C。相比安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent，它具有便利性优势：每月一次自行注射，且无需冷藏。这是这家私营生物科技公司的首款获批产品，计划于2026年第二季度上市。 052 Exdensur 活性成分：Depemokimab 疾病：重度哮喘 销售预期：2031年9.35亿美元（GlobalData） 批准日期：12月16日 公司：GSK 详情：这款每六个月注射一次的长效生物制剂，获批作为嗜酸性粒细胞表型重度哮喘的附加维持治疗。GSK估计美国有200万重度哮喘患者，仅20%符合条件的患者接受了生物制剂治疗。公司计划在1月公布定价并上市，预计峰值销售额可达30亿英镑。它将与安进/阿斯利康的Tezspire、AZ的Fasenra及赛诺菲/再生元的Dupixent竞争。 053 Myqorzo 活性成分：Aficamten 疾病：梗阻性肥厚型心肌病 销售预期：2030年28亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：12月19日 公司：Cytokinetics 详情：这是成立28年的Cytokinetics获得的首个FDA批准。Myqorzo进入了一个由它曾帮助开发的药物（百时美施贵宝的Camzyos）占据的市场。两者均为心肌肌球蛋白抑制剂，均带有黑框警告并受REMS限制。分析师认为Myqorzo的REMS方案应能使其成为首选。赛诺菲拥有其在中国商业化权利，Cytokinetics保留世界其他地区权利，并正针对非梗阻性HCM进行III期试验。 054 Yartemlea 活性成分：Narsoplimab 疾病：造血干细胞移植相关血栓性微血管病 销售预期：不适用 批准日期：12月24日 公司：Omeros 详情：在FDA拒绝narsoplimab四年后，于平安夜批准了这款干细胞移植预处理疗法。这是成立31年的西雅图生物科技公司Omeros的首个批准。这款首创的凝集素途径抑制剂选择性抑制MASP-2。移植相关TA-TMA是常致死的并发症。Omeros通过将试验结果与100多名未接受该药治疗的患者的外部对照登记数据进行比较，最终获得了批准。 055 Nereus 活性成分：Tradipitant 疾病：晕动病 销售预期：峰值3亿美元（Jefferies） 批准日期：12月30日 公司：Vanda Pharmaceuticals 详情：在因胃轻瘫被拒15个月后，FDA批准其用于治疗晕动病，使Nereus成为四十多年来该疾病治疗的首个进展。这款口服神经激肽-1受体拮抗剂也正在研究用于预防GLP-1减肥药引起的恶心呕吐。批准基于三项III期试验，包括两项在船上进行的研究。FDA在批准前数周解除了对其使用的部分临床搁置。Vanda表示将在"未来几个月内"上市。 信息来源：www.fiercepharma.com — END — 关于仕揽 Talent One 仕揽（Talent One）是一家专注于生命科学领域中高端人才招聘及一站式人力资源整体解决方案服务商，致力于成为创业者、科学家和高管们值得信赖的伙伴。我们的团队成员充满激情和经验丰富，曾成功为国内多家知名药企寻聘C-level高管和搭建创始管理团队，擅长为制药公司输入药物早期发现、临床前研究、临床开发、药政事务、CMC开发、生产质量、BD/投资、市场销售等方向的高品质、高价值人才。未来，仕揽（T1）将坚定以客户为中心，持续为客户创造价值，为医疗大健康行业贡献一份力量招聘

2025 年，美国食品药品监督管理局（FDA）在监管环境动荡和宏观经济不确定性背景下，仍然为 55 款新药和疫苗“开绿灯”，覆盖肿瘤、罕见病、心血管和免疫疾病等多个领域，延续了近年创新疗法集中上市的态势。 从全年节奏看，新药审批在上半年保持稳定推进，下半年在多次集中批准中加速完成，使得年度总量与 2023 年 60 余个新药的高位水平相比仅出现温和回落。 年度审批数量与整体态势 2025 年，FDA 共批准 55 项新的药物和疫苗产品，其中相当一部分属于从未在美国上市过的“新分子实体”和新型生物制品。 与 2023 年超过 60 个新药的峰值相比，2025 年略有下降，但仍处于近十年中较高区间，显示出在资源压力和流程扰动下，核心审评产能保持相对稳定。 从 FDA 药物评价与研究中心（CDER）的“Novel Drug Approvals 2025”公开列表来看，全年至少 46 个项目归类为“novel drug therapy approvals”，涵盖小分子药物和单克隆抗体等多种技术路线，构成 55 个新产品中的重要组成部分。 同期，部分疫苗及其他生物制品审批由生物制品评价和研究中心（CBER）负责，使得全年的新产品总数达到 55 个这一水平。 监管环境波动与审评节奏 2025 年，FDA 面临预算收紧、人力调整和管理层变动等多重压力，外部观察认为这对审评节奏和个别品种的决策时间产生了一定影响。 年内，部分新药申请的审评时限出现延长，拒批比例也较近年平均水平有所上升，这在年中回顾和行业研究报告中均有所体现。 尽管如此，从最终结果看，全年新药审批数量并未出现大幅滑坡，而是通过在四季度集中批出多项产品，弥补了前期节奏放缓的影响。 行业分析指出，2025 年的一个特点是在审评过程中更强调风险—收益权衡和真实世界证据的补充使用，从而在保持安全性和有效性标准的前提下，完成对重要创新项目的审批。 重点治疗领域的代表性新药 从治疗领域分布看，2025 年获批新药在肿瘤、罕见病、代谢及心血管疾病、免疫和过敏性疾病等方面均有布局，其中多款产品面向高未满足医疗需求人群。 肿瘤与血液系统肿瘤 Datroway（datopotamab deruxtecan‑dlnk）于 1 月获批，用于既往接受多线治疗的不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌，为化疗后患者提供新的抗体偶联药物选择。 Emrelis（telisotuzumab vedotin‑tllv）在 5 月获批，用于既往接受系统性治疗且伴高 c‑Met 表达的非鳞状非小细胞肺癌，反映出针对特定分子标志物的精准治疗持续推进。 Modeyso（dordaviprone）于 8 月获批，用于经既往治疗后病情进展的 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤，为这一预后较差的中枢神经系统肿瘤提供了专门疗法。 罕见病与遗传性疾病 Grafapex（treosulfan）在 1 月获批，与 fludarabine 联用作为急性髓系白血病及骨髓增生异常综合征造血干细胞移植的预处理方案，服务于一类治疗路径高度集中于专科中心的患者群体。 Kygevvi（doxecitine 和 doxribtimine）在 11 月获批，用于治疗 12 岁及以下起病的胸苷激酶 2 缺乏症，为这一极罕见线粒体疾病提供了首个针对性药物选择。 Forzinity（elamipretide）于 9 月获批，用于改善年满 30 kg 患者的 Barth 综合征相关肌力，反映出线粒体靶向疗法在代谢性罕见病领域的应用。 代谢、心血管与肾病领域 Vanrafia（atrasentan）在 4 月获得批准，用于降低存在快速进展风险的成人 IgA 肾病患者蛋白尿，为这一慢性肾小球疾病提供新的阻断进展手段。 Voyxact（sibeprenlimab‑szsi）在 11 月获批，同样针对存在疾病进展风险的成人 IgA 肾病患者蛋白尿控制，与其他药物共同构成该领域的多元治疗选项。 Lerochol（lerodalcibep‑liga）在 12 月获批，用于降低成人高胆固醇血症患者（包含杂合子家族性高胆固醇血症）的低密度脂蛋白胆固醇，作为饮食与运动基础上的附加疗法，体现了以靶向脂质代谢为核心的心血管预防策略。 免疫、炎症与过敏性疾病 Qfitlia（fitusiran）在 3 月获批，用于预防或减少 A 型或 B 型血友病患者的出血发作，体现出通过 RNA 靶向通路调控凝血功能的新机制应用。 Rhapsido（remibrutinib）于 9 月获批，用于在 H1 抗组胺治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹患者，体现了 BTK 抑制剂在免疫过敏性疾病中的拓展。 Dawnzera（donidalorsen）与 Andembry（garadacimab‑gxii）分别在 8 月和 6 月获批，用于遗传性血管性水肿的发作预防，配合 7 月获批的 Ekterly（sebetralstat）急性发作治疗，为该病种建立了针对不同阶段的药物组合。 感染疾病与公共卫生 Blujepa（gepotidacin）在 3 月获批，用于治疗单纯性尿路感染，属于一类新型口服抗菌药物，在耐药问题受到高度关注的环境下引人注目。 Nuzolvence（zoliflodacin）于 12 月获批，用于治疗由淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖道淋病，为应对耐药淋病提供新的口服治疗选择。 Enflonsia（clesrovimab‑cfor）在 6 月获批，用于预防新生儿及婴儿首个 RSV 季中的下呼吸道疾病，反映出在婴幼儿呼吸道病毒防控方面，长效抗体类产品持续获批。 上半年审批进展与趋势 2025 年上半年，新药审批在 1 月至 6 月间保持平均每月数项的节奏，适应症涵盖肿瘤、急性疼痛、罕见遗传病和神经系统疾病等。 1 月 Datroway 与 Grafapex 获批，2 月 Romvimza 和 Gomekli 两款针对巨细胞瘤和 I 型神经纤维瘤病相关神经纤维瘤的新药上市，3 月则有 Qfitlia 和 Blujepa 两项涵盖血友病与感染性疾病的产品获批，显示出早期管线的多元化。 4 月 Vanrafia 与针对鼻咽癌的免疫检查点抑制剂 penpulimab‑kcqx 获批，进一步扩展了肿瘤和肾病领域的治疗版图。 5 月和 6 月间，Emrelis、Avmapki Fakzynja Co‑Pack 等组合或新型抗体药物，以及针对神经肌肉疾病与 RSV 的产品相继获批，体现出多药物联用、靶向蛋白降解和长效抗体等技术路径在审评中不断落地。 下半年集中审批与年底冲刺 下半年，FDA 审评工作在 7 月之后进入高频批件阶段，多项针对难治性疾病和慢性疾病的药物集中获得批准。 7 月，针对遗传性血管性水肿急性发作的 Ekterly、预防出血的 Qfitlia 以及用于多发性骨髓瘤的 Lynozyfic 等产品获批，为免疫、罕见血液病和肿瘤治疗提供新的工具。 8 月至 10 月，Brinsupri、Hernexeos、Dawnzera、Wayrilz 等多款面向呼吸系统疾病、非小细胞肺癌、免疫性血小板减少症以及遗传性血管性水肿等适应症的药物获批，显示出在慢性炎症性疾病和靶向突变驱动肿瘤领域的持续投入。 10 月底获批的 Lynkuet 用于更年期血管舒缩症状，提示生活质量相关适应症在新药开发中的权重有所提升。 11 月和 12 月，审批节奏继续加快，涵盖严重哮喘、家族性高甘油三酯血症、IgA 肾病、HER2 突变肺癌以及肥厚型心肌病等多个领域的新药陆续获得批件。 年底，Nereus、Yartemlea、Myqorzo、Exdensur 等产品在 12 月集中获批，使全年新药数量达到 55 个，反映出监管机构在年终前完成多项关键项目审评工作的安排。 数据意义与未来关注方向 从历史数据看，FDA 在 2013–2022 年间年均批准约 43 个“novel drugs”，而近几年多次突破 50 个，2023 年更是达到 55 个的高位，2024 年则合计批准 50 个新药和 9 个细胞与基因治疗产品。 2025 年在整体环境承压的情况下仍实现 55 个新产品获批，使十年滚动平均创新药数量继续维持在高位区间。 从适应症类型和技术路径分布看，2025 年的审批结果延续了抗体偶联药物、靶向小分子、RNA 靶向疗法及长效抗体在多个疾病领域扩展应用的趋势，也增加了针对罕见遗传病和高风险肾病患者的治疗选择。 行业内普遍将这些新药视为未来几年观察真实世界疗效、安全性和可及性变化的重要样本，为后续政策调适和药物开发提供参考数据。 Source： FIERCE Pharma: 2025 drug approvals: Despite FDA tumult and macro uncertainty, biopharma scored with 55 new products 关于我们 【未卜先智】是一家专注于人工智能大语言模型在生物医药垂直领域应用的创新公司，我们致力于将前沿的AI技术与专业知识及工作流程深度结合，推动医药产业管理不断向智能化、精准化发展。 如果你对我们的产品感兴趣，欢迎后台联系我们！