KN-3601

快讯集锦 KUAI XUN JI JIN 2026年4月 月刊 目录速览  01 技术进展 （一）跃赛生物iPSC药物UX-GIP001获批临床 （二）吉美瑞生-同济医院创新肾脏再生疗法成功完成前体细胞移植 （三）恩瑞恺诺三靶点UCAR-T治疗膜性肾病取得突破性临床结果 02 行业动态 （一）协和医院“生物医学前沿技术研究院”正式成立，聚焦细胞与基因治疗等前沿领域 （二）上海药监局正式核发今年全国首张干细胞《药品生产许可证》 （三）韩国首建临床级iPSC国家细胞银行，并正式向机构企业分发 034 政策时事 （一）国家医保局：国新办举行国务院政策例行吹风会介绍健全全周期全渠道药品价格形成机制有关情况 （二）国务院办公厅：印发《关于加快建设分级诊疗体系的若干措施》的通知 （三）国家药监局：发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》 一 技术进展 （一）跃赛生物iPSC药物UX-GIP001获批临床 4月8日，上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个用于治疗药物难治性癫痫的诱导多能干细胞（iPSC）来源通用型细胞药物UX-GIP001注射液，获得了CDE的临床试验默示许可。UX-GIP001注射液在申报后40个自然日内即获批临床试验，既得益于国家鼓励药物创新的审评审批政策支持（创新药临床试验“30日审评通道”）。 （二）吉美瑞生-同济医院创新肾脏再生疗法成功完成前体细胞移植     近日，吉美瑞生宣布，其全资子公司上海吉锐医学科技有限公司自主研发的自体肾前体细胞回输制剂REGEND003，已成功完成注册临床试验的首例患者给药。REGEND003是全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞产品，有望突破传统治疗局限，为终末期肾病高风险人群提供“从延缓到逆转”的全新治疗路径。 （三）恩瑞恺诺三靶点UCAR-T治疗膜性肾病取得突破性临床结 近日，深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司与海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）肾内科合作开展的通用型UCAR-T（KN3601）治疗难治性膜性肾病临床研究，在首例受试者身上取得了堪称“治愈级”的逆转效果。KN3601采用创新性的三靶点设计理念，通过基因编辑技术实现CAR基因在T细胞基因组安全位点的精准插入。这种设计不仅避免了随机整合可能引发的插入突变风险，显著提升细胞治疗安全性，更通过优化CAR结构设计，在清除致病性免疫细胞的同时，减少和控制炎症。 二 行业动态 （一）协和医院“生物医学前沿技术研究院”正式成立，聚焦细胞与基因治疗等前沿领域 4月15日，北京协和医院生物医学前沿技术研究院正式宣告成立。该研究院旨在打造一个集原创研究、技术孵化、临床验证与成果转化为一体的国家级平台，重点攻坚细胞治疗、基因治疗、组织工程、微生物组、人工智能与脑机接口等生物医学前沿技术，标志着我国在生命科学前沿临床转化方面迈出关键一步。 （二）上海药监局正式核发今年全国首张干细胞《药品生产许可证》      近日，上海药监局正式核发今年全国首张干细胞《药品生产许可证》，上海爱萨尔生物医药股份有限公司成为今年首位获证企业，许可证编号为沪20260315。爱萨尔生物此次获批的生产范围明确为治疗用生物制品，核心产品为人脐带间充质干细胞注射液（IxCell hUC-MSC-O），主要用于膝骨关节炎治疗，目前该产品已完成III期临床试验，正全力推进新药上市申请(NDA)。 （三）韩国首建临床级iPSC国家细胞银行，并正式向机构企业分发     3月29日，韩国疾病管理厅（KDCA）国立保健研究院（NIH）宣布，已成功建立韩国首座临床级诱导性多功能干细胞（iPSC）主细胞库 。这是韩国境内首例临床级iPSC细胞银行。该细胞银行采用HLA纯合子（HLA-homozygous）技术策略，通过建立与人群HLA配型高覆盖率的iPSC细胞库，大幅降低后续细胞治疗产品的免疫排斥风险，为开发“现货型”（off-the-shelf）通用细胞治疗产品奠定基础 。 三 政策时事 （一）》国家医保局：国新办举行国务院政策例行吹风会介绍健全全周期全渠道药品价格形成机制有关情况 4月15日，国新办举行国务院政策例行吹风会，介绍健全全周期全渠道药品价格形成机制有关情况。近日，国务院办公厅印发《关于健全药品价格形成机制的若干意见》，从全周期、全渠道、全领域提出改革举措：对新上市药品引入首发价格机制，区分高水平创新药、改良新药等情形予以政策支持，给创新药留足空间；对公立医疗机构实行药品零差率销售（中药饮片除外），通过医保定点协议、公开比价等工具引导药店合理定价，并运用网上药店价格发现功能开展线上线下比价；针对短缺药、麻醉药品等分类施策，同时加强药品价格治理，实行价格风险预警、防范以缺逼涨等违法违规行为。国家医保局表示，将坚持有效市场和有为政府相结合，让群众用药更加可及、价格更加合理、信息更加透明，实现“货比三家”。 （二）国务院办公厅：印发《关于加快建设分级诊疗体系的若干措施》的通知 为进一步推动医疗卫生服务资源高效配置，满足群众就近就便看病就医需求，国务院办公厅日前印发《关于加快建设分级诊疗体系的若干措施》（以下简称《若干措施》），提出4个方面13项针对性举措。一是以紧密型医联体为抓手完善分级诊疗协同机制；二是以常见病、慢性病为重点引导群众基层首诊；三是以提升就医连续性为导向加强转诊服务管理；四是完善分级诊疗多元保障措施。《若干措施》要求，各地区、各有关部门要加强县区、基层医疗卫生机构运行保障，强化基层医疗卫生队伍建设，加强协同配合，及时总结推广经验做法，确保各项政策措施落实到位。 （三）国家药监局：发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》 2026年4月2日，国家药监局发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》（以下简称《意见》）。《意见》包括总体要求、数智赋能重点监管场景、“人工智能+药品监管”基础支撑、组织实施四个部分。聚焦药品监管改革的重点任务，以药品监管现代化为目标，提出下一阶段监管数智化的七大重点方向。结合人工智能技术发展新趋势，提出筑牢“人工智能+药品监管”基础支撑的五项重点任务。 END