This is an investigator-initiated two-center study. The goal of this study is to investigate the feasibility, safety and efficacy outcomes of a seamless transition from mavacamten to aficamten in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM).

开始日期2026-05-05

申办/合作机构

Oregon Health & Science University

[+1]

NCT07023341

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Open Label, Single Arm Study to Evaluate Efficacy, Safety and Tolerability of Aficamten in Adult Japanese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Researchers are looking for a better way to treat Japanese people who have symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (symptomatic oHCM).
Obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) is a type of heart disease where the heart muscles become thicker than normal due to over contraction. This thickening makes it harder than normal due to over contraction. This thickening makes it harder for the heart to pump blood out to the rest of the body. In symptomatic oHCM people with the condition experience symptoms like shortness of breath, chest pain, fainting, high blood pressure and irregular heartbeats.
The study treatment aficamten, also called BAY3723113, is under development to treat symptomatic oHCM. It aims to reduce the activity of cardiac myosin, a protein that helps heart muscles to contract, and thereby preventing over contraction and muscle thickening.
Although treatment options are available for symptomatic oHCM, there is still need for other treatment options that help target the root cause of the condition. In this study, researchers want to understand about the effects and long-term safety of aficamten in Japanese people with symptomatic oHCM.
The main purpose of the study is to learn how well aficamten works in Japanese with symptomatic oCHM.
For this, the researchers will check how participant's heart blood flow changes after 6 months of treatment. They do this by measuring the pressure needed for blood to leave the heart using a test called the left ventricular outflow tract (LVOT) gradient and a special breathing technique called Valsava maneuver.
Researchers will also look for:
* the number of participants who will have at least 1 level improvement on a scale doctors use to assess the effect of heart problems on daily activities after 3 and 6 months of treatment
* the change in the impact of heart problems on participant's daily lives based on their feedback on a questionnaire called Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) after 3 and 6 months of treatment.
This study will have 2 treatment periods: main treatment period and long-term treatment period. During the main treatment period, participants will take aficamten tablets once daily by mouth for up to 6 months. After completing this period, the participants who can join the long-term treatment period will continue taking aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or the study ends.
Each participant will be in the study as long as they benefit from the treatment.
Participants will visit the study site:
* once before the treatment starts
* 9 times with a gap of 2 to 4 weeks between the visits during treatment under the main treatment period, and in the long-term treatment period, participants will visit almost every 3 months until the treatment ends.
* then 2 more times with a gap of 1 month between the visits after the treatment ends.
During the study, the study doctors and their team will:
* check participant's health by performing tests such as blood and urine tests, and checking heart health using an electrocardiogram (ECG) and echocardiogram (ECHO)
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events are they having
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Study doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatment. In addition, the participants will be asked to complete a questionnaire on quality of life at certain time points during the study.
If the participant benefits from the treatment, treatment with aficamten after the end of the study might be possible.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

Bayer AG

JPRN-jRCT2031250066

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Multi-center, Randomized, Double-blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Placebo in Adults with Symptomatic Non-obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. (A study of aficamten in adults with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (ACACIA-HCM))

开始日期2025-04-14

申办/合作机构

Cytokinetics, Inc.

100 项与阿夫凯泰相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与阿夫凯泰相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与阿夫凯泰相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

114

项与阿夫凯泰相关的文献（医药）

2026-07-01·AMERICAN JOURNAL OF CARDIOLOGY

Efficacy of Aficamten in Hypertrophic Cardiomyopathy Patients With Very-High Left Ventricular Outflow Tract Gradients

Article

作者: Veselka, Josef ; Coats, Caroline J ; Nassif, Michael E ; Abraham, Theodore P ; Claggett, Brian L ; Gimeno, Ramon ; Wohltman, Amy ; Miao, Zi Michael ; Malik, Fady I ; Barriales-Villa, Roberto ; Olivotto, Iacopo ; Heitner, Stephen B ; Maron, Martin S ; Masri, Ahmad ; Kupfer, Stuart ; Januzzi, James L ; Jacoby, Daniel L ; Hegde, Sheila M

This sub-analysis of SEQUOIA-HCM (NCT05186818) evaluated the efficacy and safety of aficamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) and very-high Valsalva left ventricular outflow tract gradients (LVOT-G). Patients with oHCM and Valsalva LVOT-G ≥100 mm Hg (n = 73) were randomized to aficamten (n = 33) or placebo (n = 40) for 24 weeks. The primary endpoint was proportional change in Valsalva LVOT-G from baseline to Week 24. Secondary endpoints included the proportion of patients achieving Valsalva LVOT-G < 30 mm Hg, absolute change in Valsalva LVOT-G, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CCS), New York Heart Association (NYHA) functional class, NT-proBNP, and exercise capacity (peak oxygen uptake [pVO₂], workload), and time eligible for septal reduction therapy (SRT). Over 24 weeks, aficamten significantly reduced Valsalva LVOT-G by 66% from 123 ± 28 mm Hg to 41 ± 30 mm Hg (p = 0.001), including to <30 mm Hg in 42% of aficamten patients (p <0.001). Aficamten was also associated with symptom relief: 16 patients (48%) had ≥1 improvement in NYHA class, including 9 with both class I and ≥5-point increase in KCCQ-CSS. Compared with placebo, aficamten substantially decreased NT-proBNP concentration (‒85%; p = 0.001) and increased pVO₂ (+1.8 ml/kg/min; p = 0.003). Aficamten also reduced time eligible for SRT (p = 0.002) without any clinically relevant decrease in systolic function (ejection fraction <50%). Aficamten effectively reduced gradients in patients with oHCM and very-high Valsalva LVOT-G. Hemodynamic changes were associated with enhanced exercise capacity and symptom relief, underscoring aficamten treatment benefit across the spectrum of LVOT-G.

2026-06-23·EUROPEAN HEART JOURNAL

Aficamten in symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy: the FOREST-HCM long-term study

Article

作者: Saberi, Sara ; Wei, Jenny ; Choudhury, Lubna ; Solomon, Scott D ; Barriales-Villa, Roberto ; Liu, Xueli ; Melloni, Chiara ; Simkins, Tyrell J ; Owens, Anjali Tiku ; Oreziak, Artur ; Malik, Fady I ; Abraham, Theodore P ; Cooper, Robert M ; Heitner, Stephen B ; Nassif, Michael E ; Kupfer, Stuart ; Olivotto, Iacopo ; Elliott, Perry M ; Tower-Rader, Albree ; Maron, Martin S ; Masri, Ahmad ; Jacoby, Daniel L

Abstract:

Background and Aims:

Aficamten is a next-in-class, oral selective cardiac myosin inhibitor that ameliorates hypercontractility in hypertrophic cardiomyopathy (HCM). This study assessed the safety and efficacy of extended aficamten treatment in symptomatic obstructive HCM (oHCM).

Methods:

Patients completing a parent aficamten study were eligible to enrol in FOREST-HCM (NCT04848506), an open-label study evaluating long-term aficamten treatment.

Results:

Patients with oHCM (N = 296; mean age ±SD 61 ± 12.3 years, 44.3% female) enrolled between May 2021 and August 2024. Cumulative exposure was 352 patient-years; median follow-up 51.6 (IQR 41.5, 70.8) weeks. At Weeks 12 and 96, aficamten reduced Valsalva left ventricular outflow tract gradient by 56 ± 43 and 62 ± 33 mmHg from baseline (both P < 0.0001), with minimal reduction in left ventricular ejection fraction (LVEF) (−3% ± 6% and −5% ± 5%); 69% and 93% of participants had at least one NYHA class improvement; Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire–Clinical Summary Score improved by 15 ± 16 and 16 ± 16 points. Treatment-emergent serious adverse events (TESAEs) occurred in 36 (12.2%) patients; no deaths, heart failure, or events considered related to aficamten were reported. One (0.3%) patient terminated therapy due to a TESAE (ischemic colitis). LVEF<50% occurred in 10 (3.4%) patients [exposure-adjusted incidence rate (EAIR): 2.9 per 100 patient-years] with 2 having non-serious mild/moderate dyspnoea. No treatment interruptions for LVEF<50%, and no events of LVEF<40% occurred. New-onset atrial fibrillation occurred in seven (2.4%) patients (EAIR 2.0 per 100 patient-years).

Conclusions:

Extended aficamten treatment in patients with symptomatic oHCM yielded early and sustained hemodynamic and clinical responses with low incidences of new-onset atrial fibrillation and LVEF<50%.

2026-06-01·DRUGS

Aficamten: First Approval

Review

作者: Shirley, Matt

Aficamten (MYQORZO™) is a small-molecule cardiac myosin inhibitor being developed by Cytokinetics for the treatment of hypertrophic cardiomyopathy (HCM). Supported by the findings of the phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled SEQUOIA-HCM trial, in December 2025 aficamten was approved in both China and the USA to improve functional capacity and symptoms in adults with symptomatic obstructive HCM (oHCM). Subsequently, in February 2026, aficamten was also approved in the EU for the treatment of symptomatic oHCM in adult patients. Aficamten is also in phase III evaluation for use in the treatment of non-obstructive HCM (nHCM) in adults. This article summarises the milestones in the development of aficamten leading to this first approval for symptomatic oHCM.

695

项与阿夫凯泰相关的新闻（医药）

2026-08-03

·肖生客

8月4日：赛诺菲全球中美欧布局深度分析

8月4日：赛诺菲（Sanofi）全球中美欧布局深度分析作者：刘肖 2026年4月29日，巴黎，赛诺菲股东大会结束。董事会任命的新CEO正式履职——贝伦·加里霍，西班牙人，临床药理学出身，前任德国默克集团CEO，德国DAX指数史上第一位女性掌门人。这一天起，她也是赛诺菲两百多年历史上第一位女性CEO。这个节点，恰好是这家法国药企最陡的一次换挡。两个月前的2月11日，董事会决定不再续签Paul Hudson的CEO合同，理由写得很外交，但圈内人都知道：管线接连受挫，Tolebrutinib被FDA发了拒绝信，几个被寄予厚望的免疫学资产接连翻车，投资人失去了耐心。我是做BD的，我看赛诺菲，最关心的不是换帅本身，而是换帅背后的账：一家手握千亿现金、坐拥全球第一免疫学大单品、却接连在自研管线踩雷的欧洲药企，接下来会在美国、欧洲、中国三张牌桌上怎么打。这篇就拆这件事。一、欧洲：总部换帅，旧引擎熄火前的新赌注先看底牌。赛诺菲1973年成立，总部巴黎，历史上经过Synthélabo、Aventis两轮大合并，2011年才定名Sanofi。它和大多数欧洲药企一样，是"并购长成"的——但它和辉瑞、BMS那种美国式并购不同，赛诺菲的基因里带着法国式的克制：宁可买少，买贵，也要买得准。换帅是2026年欧洲药企圈最大的事之一。Hudson在任六年，做过两件大事：一是"play to win"战略，把公司从多元化的"瑞士军刀"收成聚焦免疫学的"特种部队"；二是2024年底到2025年完成Opella消费者健康业务的出售——2025年4月30日交割，CD&R拿走50%控股权，赛诺菲保留48.2%，回笼净现金约100亿欧元。Doliprane、Allegra、Buscopan这些日化药品牌打包出去，赛诺菲正式成为一家纯生物制药公司。但Hudson留下的管线答卷，不漂亮。2026年1月6日，FDA对Tolebrutinib——赛诺菲押注多发性硬化症的BTK抑制剂——发出完整回复函（CRL），否掉的是非复发继发进展型MS适应症。FDA的理由很重：严重药物性肝损伤（DILI）风险"substantial and unusually high"，在本类药物中都属于最高的那一档，属于特异性肝损伤，甚至有一例致死案例；FDA的结论是"无法识别一个获益明确且超过这一严重风险的患者群体"，连风险管控计划都救不了。这款药本来是赛诺菲神经科学板块的顶梁柱预期，管线里最被看好的晚期资产之一，一纸CRL打回原形。紧接着是免疫学板块的连环雷。7月24日，赛诺菲宣布不提交amlitelimab（特应性皮炎）的全球注册申请——这是2021年花11亿美元买Kymab拿来的核心资产；同期，IL-33单抗itepekimab、还有多个在研项目被终止。新CEO上任三个月，砍管线的手起刀落，比Hudson还快。但财报数字其实是好的。7月30日发布的2026年二季度：净销售额115.97亿欧元，同比增17.8%（按固定汇率）；上半年221.06亿欧元，增15.7%。业务每股收益2.09欧元，大增33.3%。二季度业务经营利润32.91亿欧元，增35.8%。管理层把全年指引上调到约10%销售增长。唯一难看的是IFRS口径净利润——二季度只有3.43亿欧元，同比大跌91%，主要受收购相关非经营性项目影响。增长从哪里来？两个引擎。第一是王牌Dupixent（度普利尤单抗）：二季度销售52亿欧元，同比增37.6%，历史上第一次单季突破50亿欧元，折合约60亿美元；管理层给到2030年的目标是250亿欧元。第二是上市新品组合：二季度销售13亿欧元，增48.3%，主要由Ayvakit、ALTUVIIIO、Sarclisa拉动。新CEO的赌注，就是这张2030路线图：Dupixent冲到250亿欧元，新品组合再贡献100亿欧元——用这两根柱子，接住专利悬崖和管线失利的空窗。而支撑这个赌注的，是账上的现金和连续的大并购。二、美国：13,000人和200亿美元的重仓赛诺菲虽然是法国公司，但它对美国市场的态度，比很多美国本土药企还激进。物理存在：商业总部在新泽西Bridgewater，研发总部在马萨诸塞Cambridge，疫苗制造在宾州Swiftwater——那里是全球流感疫苗的枢纽基地之一，2023年还在BARDA资助下动工了新的配液灌装设施，专门做流感大流行疫苗。美国团队超过13,000人，每年在美国交付超过6亿个药物单位。2025年，赛诺菲宣布到2030年在美国投入至少200亿美元做研发和制造。美国的角色，不只是市场，更是并购引擎。过去两年，赛诺菲在美国干了几件大事： 2024年，29亿美元收购Provention Bio，拿到teplizumab——就是后来2026年6月12日获批的Tzield，全球第一个针对新诊断3期1型糖尿病的疾病修饰疗法。这是"在疾病还没完全恶化之前干预"的代表作。 2025年6月2日宣布、7月18日完成收购Blueprint Medicines，总对价最高95亿美元。Blueprint专攻系统性肥大细胞增多症（SM）这类KIT驱动的罕见免疫病，商业化的AYVAKIT直接并入赛诺菲的罕见病组合。这笔收购溢价27%到40%，是赛诺菲转型"世界领先免疫学公司"最重的一颗棋子。 2025年12月24日宣布、2026年2月10日完成收购Dynavax，22亿美元。Dynavax手里是成人乙肝疫苗HEPLISAV-B（两剂一个月方案，用的是TLR9佐剂CpG 1018）和带状疱疹疫苗候选Z-1018。这笔收购的背景有点意思：Dynavax上半年刚和激进投资者Deep Track Capital打完代理权之战，年底就把自己卖给了赛诺菲——疫苗板块，赛诺菲在用钱解决自己流感疫苗之外的增长焦虑。美国市场还有一个特殊关系：Dupixent的伙伴再生元。Dupixent由两家共同开发，美国市场由再生元负责销售，赛诺菲负责美国以外，利润两家分成。2026年二季度Dupixent破50亿欧元，再生元那边的账同样好看——有报道说Dupixent季度销售达到约60亿美元，再生元还收到赛诺菲的利润分成款项，现金流拐点提前到来。两家公司最近在讨论扩大Dupixent后续管线的合作，媒体用的词是"rebuild trust"——重建信任。这个信号很重要：Dupixent的护城河，一半在赛诺菲手里，一半在再生元手里，两家关系理顺了，2030年250亿欧元的目标才立得住。美国当然也有坑。Tolebrutinib的CRL就是美国FDA给的；7月，FDA还点名批评赛诺菲的邮件对Beyfortus（与阿斯利康合作的RSV单抗）的使用给出"误导印象"；赛诺菲还因为贬低辉瑞的RSV疫苗受到监管训斥。疫苗和神经科学两个板块，在美国都处于逆风。三、中国：从"进博会老面孔"到独立作战单元赛诺菲和中国的关系，比绝大多数MNC都长。 1982年进入中国，是最早一批；现在中国总部在上海，全国200多个城市有业务，员工6000多人，40多种创新药和疫苗在中国上市，覆盖70%危及生命的重大疾病。但真正值得注意的，不是历史，是2024年的一个组织动作：赛诺菲把全球市场重新划分为美国、中国、核心市场、国际市场四个独立单元——中国是唯一一个被单独拎出来当作战单元的市场。中国区总裁施旺的话更直白：目标是"2030年前成为中国领先的跨国制药企业"。这个独立单元手里有实权。2022年底，中国区就从总部拿到了自主引进管线的权力，可以独立做BD、买项目；现在中国已加入赛诺菲90%以上的全球同步开发项目。翻译成行业语言：赛诺菲中国不是"执行总部指令的分公司"，是"拿着预算主动扫货的买家"。研发端，2026年3月23日，赛诺菲宣布对中国研发中心全面战略升级，在上海设立全新的研发法律实体，成立公司在华规模最大的转化医学研究中心；苏州有赛诺菲全球研究院——这是赛诺菲在中国的第一个全球研究院，专注肿瘤和免疫炎症的早期研发；2026年3月，成都创新与运营中心启用，7月新址再扩。研发链条从上海、北京、苏州到成都，全线铺开。制造端，北京亦庄是亚太最大的胰岛素注射剂生产中心；2026年初，总投资约10亿欧元的胰岛素原料药新基地在北京经开区破土动工，预计2032年建成——这是赛诺菲在华的最大单笔投资，也是这家公司对中国市场最重的表态。深圳做疫苗，杭州做固体制剂。 BD端，赛诺菲中国这两年很活跃。2025年，与华深智药（Earendil Labs）达成合作：首付款1.25亿美元、总金额超18亿美元，拿下两款双抗候选药物的全球权益——这是中国AI制药公司拿到的最大订单之一，华深智药和百图生科、英矽智能一样，都是赛诺菲在AI药物发现上的"中国合伙人"；同一年，与正大天晴就一款骨髓纤维化药物签下全球独家许可，首付款1.35亿美元、总额最高15.3亿美元，这款药2026年2月已在中国获批上市；再往前，2024年12月与箕星就肥厚型心肌病药物Aficamten达成大中华区协议，2025年8月获得维亚臻的siRNA药物普乐司兰钠大中华区权利。业绩上，2025年中国区卖了29.65亿美元，只增2%——出生率下降拖累儿童疫苗和部分业务，是现实压力；但2026年一季度恢复了两位数增长。中国对赛诺菲的意义，正在从"销售市场"变成"研发极和BD活水"。四、三角棋局：免疫学之王的三地协同把三张地图叠起来，赛诺菲的打法就清楚了。美国是并购引擎和商业化主战场。200亿美元的投资、Blueprint、Dynavax、Provention三笔大收购，全部发生在美国；Dupixent的半壁江山也在美国。欧洲是总部、财务底盘和疫苗研发的老巢——Opella卖了100亿欧元现金回血，法国Lyon和德国Frankfurt养着疫苗研发和部分生产，巴黎的董事会决定钱往哪花。中国则是新增长极：全球研究院、自主管线引进权、AI生态、10亿欧元工厂——把中国当作成本和速度的优势区，与"中国市场独立作战"的组织设计咬合。三地协同的底层逻辑，是Dupixent这张牌。美国再生元卖、欧亚赛诺菲卖，利润分成，一张药撑起全公司三分之一的收入预期；然后靠这笔现金流，去美国买平台、去中国买速度和成本、在欧洲养管线。2026年的新变化是：新CEO Garijo上任后重组了高管团队、更换了研发负责人（新CSO Mike Quigley），7月21日又调整了执行委员会——管理层在给"管线优先化"配组织保障。说白了：钱、人、组织，全部向确定性最高的方向集中。五、赛诺菲的特殊之处：两次断腕，一张王牌写了八家MNC，赛诺菲和它们都不一样的地方在于：它是我见过最舍得"断腕"的欧洲药企。第一次断腕，是卖Opella。100亿欧元，把做了几十年的消费者健康业务整个让出去——这在保守的欧洲药企里几乎不可想象。结果是什么？账上多了100亿欧元的现金，公司从多元化变成纯生物制药，估值逻辑从"法国联合利华"变成"免疫学特种部队"。第二次断腕，是砍管线。Amlitelimab，11亿美元买来的资产，说砍就砍；Tolebrutinib，CRL之后不硬扛；itepekimab等一批在研项目，全部终止。新CEO上任三个月，砍得又快又狠。医药行业最贵的成本不是研发，是"明知不行还要继续烧"的沉没成本——赛诺菲现在是在用最快的速度止损。王牌只有一张：Dupixent。二季度52亿欧元、历史上首次单季破50亿欧元、同比增37.6%；2030年目标250亿欧元。它的适应症从特应性皮炎打到哮喘、鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、COPD，还在往自免和更多方向扩。这张牌的问题是太依赖——一个人撑起公司三分之一以上的增长预期，万一专利悬崖或竞争恶化，整个故事都要重写。市场对这个的担忧，已经写在新CEO上任后跌跌不休的股价里了。还有两个隐忧值得提。一是疫苗板块持续低迷：流感疫苗竞争白热化、COVID收入归零、RSV领域Beyfortus又陷入监管争议，赛诺菲的疫苗基本盘在缩水——Dynavax的收购就是冲着补这个缺口去的，但22亿美元买一个成人乙肝疫苗，短期解决不了大问题。二是IFRS口径利润难看：二季度净利润只有3.43亿欧元，同比跌91%——业务口径好和IFRS口径差同时出现，说明并购整合和重组的代价正在报表里显形。新CEO的承诺是"严谨的资本配置"，但资本配置好不好，得看2027到2028年这些买来的资产能不能兑现。六、给中国biotech的启示看完赛诺菲，我给中国创新药公司四个判断。第一，赛诺菲中国是现在MNC里"最像买家的买家"。中国团队有自主引进管线权，可以独立签大中华区甚至全球权益的deal——箕星、维亚臻、正大天晴都是活样本。如果你的资产在免疫、罕见病、疫苗方向，赛诺菲中国是你应该认真谈的桌子。第二，AI制药的钱，赛诺菲是真出。华深智药18亿美元、首付款1.25亿美元，是2025年中国AI制药的标志性交易；百图生科、英矽智能都是它的生态伙伴。Garijo在默克时就是AI的坚定推动者，赛诺菲自己定的方向是"AI赋能研发到商业化的全链条"。手里有AI+免疫或AI+疫苗差异化资产的公司，窗口期在打开。第三，罕见免疫和"疾病修饰"是它愿意付溢价的方向。Blueprint 95亿美元买SM，Provention 29亿美元买1型糖尿病早期干预——它买的是"能改变疾病进程"的资产，不是me-too。中国在罕见病和细胞基因治疗上的创新，正好踩在赛诺菲的射程里。第四，警惕它的砍管线风格。新CEO的"管线优先化"意味着：只有确定性最高的项目能活下来。跟赛诺菲谈deal，你的临床数据和差异化必须经得起最挑剔的审查——它刚砍过11亿美元的资产，不会对任何管线手软。最后说一句。这家公司正在做一件欧洲药企很少做的事：用美国式并购、中国式效率、欧洲式耐心，重新组装自己。断腕断得干净，王牌握得够紧，现金备得充足——赛诺菲的下一个十年，比它过去十年更值得看。而对中国的BD人来说，一个急着买、有钱买、且中国团队说了算的赛诺菲，就是当下最有价值的谈判对象之一。 *免责声明：本文基于赛诺菲官方财报、公司官网、Reuters、Fierce Pharma、21世纪经济报道等公开信息整理，数据以公司官方披露为准。文中分析为个人行业判断，不构成投资建议。*

2026-07-31

·临研随笔

临床试验进展周报（2026年7月25日-7月31日）｜ CMG901全球III期OS阳性、Aficamten首获nHCM阳性、PFO偏头痛抗栓优效验证

点击蓝字关注我们本周概览 2026年7月25日至7月31日，多项高影响力临床试验结果密集发布，覆盖心血管、肿瘤、肾脏、骨科、内分泌、自免及感染等多个方向。心血管方面，TRACK试验证实低剂量利伐沙班在晚期CKD患者中无心血管获益且增加大出血风险（HR 1.51, P=0.04），直接否定了将抗栓策略延伸至严重肾功能损害人群的假设； PFO偏头痛抗栓试验则首次验证利伐沙班应答率78.4%显著优于美托洛尔61.8%（绝对差值16.2%, P<0.001），且无大出血事件，PFO-偏头痛"微栓塞"假说获直接临床验证。 ECMO抗凝领域迎来首个充分样本量RCT，RATE试验证明降低抗凝目标值或改用LMWH非劣于标准全量UFH，严重出血更低。 ESC 2026 Hot Lines预热公布59项pivotal trials，其中Aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病中首获双主要终点阳性（KCCQ-CSS P=.021, pVO₂ P=.003），而Eplontersen ATTR心肌病试验未达主要终点。肿瘤领域，CMG901（Sonesitatug vedotin，CLDN18.2 ADC）全球III期CLARITY-Gastric01达到OS阳性，成为首个在III期中证实OS获益的CLDN18.2靶向药物，入组阈值≥25%覆盖更广胃癌人群； HARMONi-A终析首次证实PD-1×VEGF双抗Ivonescimab在EGFR耐药NSCLC中的OS获益（mOS 16.8 vs 14.1月, HR 0.74）； TALAPRO-3证实PARP抑制剂Talazoparib联合Enzalutamide在HRR变异前列腺癌中的PFS获益（HR 0.48）； MajesTEC-9将Teclistamab推向1-3线骨髓瘤（PFS HR 0.29, OS HR 0.60），但感染率41.6%仍为瓶颈。肾脏与罕见病方向，Iptacopan终析显示eGFR下降速率减缓近50%（差值3.02, P<0.001），复合肾衰竭风险降低43%（HR 0.57）； AstraZeneca Ultomiris在成人HSCT-TMA III期未达主要终点，但儿科数据积极（OS 87.2%）。骨科方面，Duality试验证实双动杯THR脱位率降幅达73%（HR 0.27）。儿科呼吸领域，PROPOSITIS试验显示俯卧位未显著降低支气管炎婴儿呼吸支持升级率。内分泌与自免领域，恒瑞舒地胰岛素获批成为国产首个长效胰岛素类似物；辉瑞利特昔替尼III期TRANQUILLO达白癜风共同主要终点；诺诚健华ICP-488银屑病III期达主要终点。一、心血管疾病1.TRACK：低剂量利伐沙班在晚期CKD中无心血管获益，大出血显著增加 TRACK试验是一项随机双盲安慰剂对照III期研究，在12国90中心入组1458例晚期CKD（stage 4-5及透析依赖）患者，1:1随机分配利伐沙班2.5mg bid或安慰剂，中位随访1.7年。主要复合终点（心血管死亡+非致死性MI+卒中+外周动脉病事件）发生率在利伐沙班组和安慰剂组分别为22.6%和20.7%（HR 1.09, 95%CI 0.87-1.36, P=.46），未显示获益。而大出血发生率利伐沙班组8.8%显著高于安慰剂组6.0%（HR 1.51, 95%CI 1.02-2.22, P=.04）。试验于2025年8月因缺乏疗效提前终止。这项发表于JAMA（PMID 42240165）的研究直接否定了将抗栓策略延伸至严重肾功能损害人群的假设，低剂量利伐沙班在晚期CKD高危人群中既无心血管获益，又增加大出血风险。2.PFO偏头痛抗栓：利伐沙班应答率78.4%优于美托洛尔61.8%，无大出血这是一项研究者发起的多中心前瞻性随机阳性对照开放标签试验（盲法结局评估），在39中心中国入组1000例18-64岁伴卵圆孔未闭（PFO）的偏头痛患者，1:1:1:1随机四臂（阿司匹林300mg qd / 氯吡格雷75mg qd / 利伐沙班20mg qd / 美托洛尔25mg bid），治疗12周。主要终点为第12周偏头痛日/次减少≥50%的应答率。结果显示阿司匹林应答率61.7%、氯吡格雷66.8%、利伐沙班78.4%、美托洛尔61.8%。三种抗栓药物均非劣效于美托洛尔，其中利伐沙班进一步达到优效（绝对差值16.2%, 98.33%CI 6.0-26.4, P<0.001）。四组均无大出血事件。这项发表于BMJ（PMID 42526943）的研究是首个在PFO偏头痛人群中直接比较抗栓与传统偏头痛预防药的临床试验，PFO-偏头痛"微栓塞"假说获得直接临床验证。3.RATE：低剂量UFH和LMWH在ECLS中非劣于标准剂量UFH，严重出血更低 RATE试验是一项开放标签三臂随机非劣效试验，在7个荷兰ICU入组330例≥18岁接受V-V或V-A ECMO成人患者，1:1:1随机分配标准剂量UFH（aPTT 2.0-2.5倍基线）/ 低剂量UFH（aPTT 1.5-2.0倍基线）/ 皮下LMWH，320例完成6月随访。复合主要终点（严重出血+严重血栓栓塞+6月全因死亡）发生率：标准UFH 81%、低剂量UFH 72%（绝对风险差-9.1pp, 95%CI -20.3-2.1，非劣效达成）、LMWH 75%（差-6.1pp, 95%CI -17.2-5.0，非劣效达成），均满足非劣效界值7.5pp。严重出血发生率标准UFH 65%、低剂量UFH 58%、LMWH 59%，低剂量方案出血更低。严重血栓栓塞发生率三组相近（11%/10%/9%），6月死亡率标准UFH 50%、低剂量UFH 42%、LMWH 44%。这项发表于Lancet（PMID 42413523）的研究是ECMO抗凝领域首个充分样本量随机试验，证明降低抗凝目标值或改用LMWH非劣于标准全量UFH且严重出血更低，挑战现行ECMO指南中aPTT 2.0-2.5倍基线的推荐。4.Aficamten首获非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）RCT阳性数据 ACACIA-HCM试验是Cytokinetics开展的nHCM领域首项随机对照III期研究，516例患者随机分配Aficamten或安慰剂。双主要终点同时阳性：KCCQ-CSS（心衰症状评分）最小二乘均值差3.0（95%CI 0.5-5.5, P=.021），pVO₂（峰值摄氧量）差值0.67 mL/kg/min（95%CI 0.22-1.1, P=.003）。次要终点NYHA功能分级改善和NT-proBNP降低亦均显著（P<.001）。安全性方面，Aficamten组LVEF<50%发生率10%（安慰剂组1%），但治疗完成率88.4%与安慰剂90.3%持平。该数据作为ESC Congress 2026 Hot Lines项目于本周释放，是nHCM首次获得RCT阳性数据。此前Mavacamten（VALOR-HCM）仅覆盖梗阻性HCM，Aficamten填补了nHCM的治疗空白。5.Eplontersen ATTR心肌病III期未达主要终点 CARDIO-TTRansform试验（Ionis/AstraZeneca）入组1,432例ATTR心肌病患者，20国130中心，主要终点为140周CV死亡+复发性CV事件复合终点，结果未达统计学显著。这与Vutrisiran（HELIOS-B阳性）形成对比，同一靶点（TTR mRNA）不同药物和终点设计的差异凸显。Eplontersen结果同样作为ESC 2026 Hot Lines数据同步释放。6.ESC 2026 Hot Lines其他重点预告 ESC Congress 2026将于8月28-31日在慕尼黑举行，12场Hot Line sessions公布59项pivotal trials。除上述Aficamten和Eplontersen外，本周重点预告还包括：LIBREXIA ACS，Milvexian（FXIa抑制剂）>14,000例ACS后二级预防，验证"抗栓不出血"假说的最大样本量试验； PRESC1SE-MI，高敏肌钙蛋白0/1h路径快速排除MI，~68,000例急诊就诊的阶梯楔形RCT； STAREE，≥70岁老年人心血管一级预防他汀试验，填补极高龄一级预防证据缺口。完整结果将于ESC Congress公布。二、消化系统肿瘤（胃癌）7.CMG901（Sonesitatug vedotin）：全球首个CLDN18.2 ADC III期OS阳性 CMG901 / AZD0901 / Sonesitatug vedotin（CLDN18.2靶向ADC，乐普生物+阿斯利康+康诺亚/KYM合资）的全球III期CLARITY-Gastric01试验达到双主要终点阳性：3L+人群OS和2L+人群OS均达统计学显著。2L+ PFS趋势有利但未达统计学显著。安全性耐受良好，无新安全性信号。该试验在175中心19国入组，CLDN18.2表达阈值≥25%（比Zolbetuximab的SPOTLIGHT/GLOW试验阈值≥75%更宽，覆盖更广人群）。FDA已授予孤儿药认定+快速通道认定，NMPA授予突破性疗法认定。I期参照数据cORR 33%（2.2mg/kg剂量42%）、DCR 70%、mPFS 4.8月。这项由阿斯利康2026年7月27日官宣的数据，标志着全球首个在III期试验中达到OS阳性的CLDN18.2靶向药物，CLDN18.2赛道从单抗（Zolbetuximab）迈向ADC时代。三、肺癌（NSCLC）8.HARMONi-A终析：Ivonescimab+化疗mOS 16.8 vs 14.1月 HARMONi-A是一项随机双盲安慰剂对照III期试验，在55中心中国入组322例EGFR变异非鳞NSCLC患者（既往EGFR-TKI治疗后进展），1:1随机分配Ivonescimab（PD-1×VEGF双特异性抗体，康方生物/Akeso）+化疗或单纯化疗，中位随访32.5月。终析报告关键次要终点OS：Ivonescimab+化疗mOS 16.8月 vs 化疗14.1月（HR 0.74, 95%CI 0.58-0.95, P=.02），30月生存率29.1% vs 18.4%。3级+治疗相关AE发生率67.1% vs 54.7%。这项发表于JAMA（PMID 42307937）的研究首次在III期随机试验中证实PD-1×VEGF双抗在EGFR耐药NSCLC中的OS获益，mOS延长2.7月，30月生存率差值近11个百分点。Alectinib pooled：肿瘤负荷是ALK+ NSCLC预后与预测因子 ALEX与J-ALEX两项III期患者水平合并分析纳入500例ALK阳性NSCLC一线患者（Alectinib 249例, Crizotinib 251例），按基线肿瘤负荷和BMI分层。总体PFS HR 0.41（95%CI 0.31-0.55），肿瘤负荷的预后价值显著：高负荷vs低负荷PFS HR 1.88（95%CI 1.44-2.45），OS HR 2.24（95%CI 1.40-3.58）。治疗×肿瘤负荷交互效应P=0.002：低肿瘤负荷亚组Alectinib vs Crizotinib PFS HR 0.25（95%CI 0.16-0.41），高负荷亚组HR 0.52（95%CI 0.36-0.76），获益幅度在高负荷亚组缩减。这项发表于Eur J Cancer（PMID 42269244）的研究表明肿瘤负荷在ALK+ NSCLC中兼具预后和预测价值，高负荷患者需要更强的治疗强度。四、前列腺癌9.TALAPRO-3：Talazoparib+Enzalutamide 3年PFS 77% vs 56% TALAPRO-3是一项III期双盲试验，入组转移性雄激素通路调控敏感（APMS）前列腺癌伴HRR基因变异患者，300例Talazoparib+Enzalutamide vs 299例安慰剂+Enzalutamide，1:1随机，分层因素含BRCA vs非BRCA变异状态。 3年PFS 77% vs 56%（HR 0.48, 95%CI 0.36-0.65, P<0.001），获益明确。OS interim HR 0.77但95%CI跨越1（0.56-1.04），需后续随访确认。安全性方面SAE发生率42% vs 32%，3级+贫血高达51%（对照组近乎为零），治疗相关死亡2例。这项发表于NEJM（PMID 42223064）的研究PFS获益明确，但3级+贫血51%是临床落地的主要障碍。五、血液肿瘤（骨髓瘤）10.MajesTEC-9：Teclistamab在1-3线骨髓瘤中PFS HR 0.29，OS HR 0.60 MajesTEC-9是一项随机开放标签III期试验，入组既往1-3线治疗（含抗CD38单抗+来那度胺）的复发/难治多发性骨髓瘤患者，Teclistamab（BCMA×CD3双特异性抗体，强生/Janssen）单药296例 vs PVd/Kd标准方案297例，中位随访17.3月。 18月PFS：Teclistamab 69.8% vs 26.9%（HR 0.29, 95%CI 0.23-0.38, P<0.001）；18月OS：79.2% vs 68.6%（HR 0.60, 95%CI 0.43-0.83, P=.002）；CR+率65.9% vs 16.8%（P<0.001），深度缓解率远超对照组。安全性方面，3-4级AE 84.9% vs 76.3%，5级AE 6.5% vs 3.5%，CRS发生率66.0%（绝大多数1-2级），ICANS 4.1%。值得注意的是3-4级感染率高达41.6%（对照组29.0%），双抗血液学毒性管理仍是临床落地瓶颈。这项发表于NEJM（PMID 42212933）的研究将Teclistamab从后线推向更早线骨髓瘤使用，PFS和OS均显著优于标准方案，但感染风险不容忽视。六、肾脏与罕见病11.Iptacopan IgA肾病24月终析：eGFR斜率差3.02，复合肾衰竭HR 0.57 Iptacopan（补体Factor B抑制剂，诺华）的III期双盲研究入组477例IgA肾病患者（eGFR≥30, UPCR≥1 g/g），1:1随机Iptacopan 200mg bid或安慰剂，主要终点24月年化总eGFR斜率。终析结果显示Iptacopan组年化总eGFR斜率-3.10 vs 安慰剂-6.12（差值3.02, 95%CI 2.02-4.01, P<0.001），eGFR下降速率较安慰剂减缓近50%。复合肾衰竭终点（≥40% eGFR下降+长期透析+肾移植+肾死亡）发生率21.4% vs 33.5%（HR 0.57, 95%CI 0.40-0.81, P=.003），风险降低43%。安全性方面严重感染率Iptacopan 6.7% vs 安慰剂2.1%需关注，但无死亡事件。这项发表于NEJM（PMID 41910396）的研究将补体替代通路抑制剂在IgAN中的机制获益路径从蛋白尿延伸到硬终点。12.Ultomiris HSCT-TMA：成人III期未达终点，儿科OS数据积极 AstraZeneca Ultomiris（ravulizumab，长效C5补体抑制剂）在两项HSCT-TMA III期试验中呈现分化结果。成人/青少年试验（ALXN1210-TMA-313，≥12岁，随机双盲安慰剂对照）26周无事件生存（EFS）主要终点未达统计学显著，但有治疗趋势。儿科试验（ALXN1210-TMA-314，开放标签）则显示临床意义的生存获益：26周OS 87.2%、52周OS 73.4%。安全性与已知profile一致。AstraZeneca将推进儿科注册申报，成人适应症继续与监管机构讨论。这是AZ近期管线挫折之一（7月初心血管核心试验失败、5月camizestrant FDA咨询会负面意见）。来源：AstraZeneca 2026年7月27日公告。八、骨科（髋关节置换）13.Duality：双动杯THR脱位率1.3% vs 4.2%，降幅73% Duality是一项国际多中心随机对照优效性试验，在20家瑞典+24家英国医院入组≥65岁移位股骨颈骨折患者，1:1随机分配双动杯THR或标准THR，1566例mITT分析，97.9%随访完成率。 1年脱位率双动杯组1.3%（10/779）vs标准组4.2%（33/787），HR 0.27（95%CI 0.13-0.56, P<.0001），降幅达73%。这项发表于Lancet（PMID 42392114）的研究是首个在股骨颈骨折THR中比较双动杯与标准杯的随机试验，双动杯设计优势获RCT级别证据支持。九、儿科呼吸14.PROPOSITIS：俯卧位未显著降低支气管炎婴儿呼吸支持升级率 PROPOSITIS是一项多中心随机开放标签试验，在15家法国儿科ICU入组≤6月龄中重度急性支气管炎婴儿（接受HFNC支持），451例随机化、446例主要分析。 72h内呼吸支持升级率（升级至无创/有创通气）俯卧位15.0%（33/220）vs仰卧位20.8%（47/226），OR 0.66（95%CI 0.40-1.07, P=.09），未达统计学显著。95%CI宽提示样本量不足以给出确定性结论。严重AE发生率极低（两组均约1%）。这项发表于JAMA（PMID 42307570）的研究表明，与成人ARDS俯卧位获益不同，婴儿支气管炎的病理生理和体位效应可能不同，但安全性良好。十、内分泌与自免15.恒瑞舒地胰岛素（INS068）：国产首个长效胰岛素类似物获批恒瑞医药舒地胰岛素注射液（INS068，1类治疗用生物制品）于2026年7月29日获NMPA批准上市，成为国内首个自主研发的长效胰岛素类似物原创1类新药，打破外资产品垄断。开展两项随机开放标签阳性对照非劣效III期注册研究：INS068-301（423例基础胰岛素经治人群，1:1随机）26周HbA1c降幅0.70% vs甘精胰岛素0.83%（组间差0.13%, 95%CI -0.05-0.31，非劣效达成）；INS068-302（513例口服降糖药经治人群，2:1随机）26周HbA1c降幅1.34% vs 1.36%（差0.02%, 95%CI -0.14-0.18，非劣效达成）。两项研究中夜间低血糖风险均降低35%。FPG降幅舒地胰岛素更优（301研究2.40 vs 1.98 mmol/L, 302研究3.35 vs 3.21 mmol/L）。恒瑞同步布局舒地胰岛素+GLP-1复方制剂HR17031（已提交上市申请）。数据曾于2025年EASD年会公布。来源：恒瑞医药公告（临2026-111）。16.辉瑞利特昔替尼（ritlecitinib）：III期TRANQUILLO达白癜风共同主要终点辉瑞Litfulo / ritlecitinib（口服JAK3+TEC家族激酶抑制剂）的两项III期试验TRANQUILLO（≥12岁）+ TRANQUILLO 2（仅成人）均达共同主要终点： F-VASI75（面部白癜风面积评分指数改善≥75%）和T-VASI50（全身评分指数改善≥50%）在50mg和100mg剂量组52周时均显著优于安慰剂。安全性与斑秃已确立的特征一致，无新安全性信号。 2026年7月30日辉瑞宣布积极顶线结果，计划全球提交监管申请。这是迄今最大规模的NSV口服系统性治疗III期项目。利特昔替尼已在斑秃获批，若白癜风获批将拓展适应症。现有NSV治疗以局部外用和光疗为主，系统性口服治疗存在巨大未满足需求。来源：Pfizer官方公告。17.诺诚健华ICP-488（fadeucravacitinib）：银屑病III期达主要终点诺诚健华Fadeucravacitinib / ICP-488（新一代高选择性口服TYK2变构抑制剂）的随机双盲安慰剂对照多中心III期注册试验于2026年7月27日宣布达到主要终点：统计学高度显著且具临床意义，多个次要终点同步达成。安全性与既往临床研究一致，无新安全性信号。详细数据将于后续国际学术会议/期刊公布。对标BMS的deucravacitinib，国产TYK2抑制剂在银屑病III期达主要终点。银屑病市场现有生物制剂存在成本高、注射负担重等局限，口服高选择性TYK2抑制剂有望填补未满足需求。诺诚健华同步开发CLE、干燥综合征等适应症，将推进上市申报。来源：诺诚健华自愿披露公告。本周小结本周研究勾勒出几条清晰的实践启示：抗栓治疗需精准分层。TRACK（晚期CKD阴性）、PFO偏头痛（利伐沙班阳性）、RATE（ECMO低剂量非劣效）三项试验从不同维度指向同一方向——抗栓策略的获益取决于人群筛选和目标值设定，泛化应用不仅无效，甚至有害。肿瘤新靶点进入验证收获期。CMG901（CLDN18.2 ADC）和Aficamten（nHCM肌球蛋白抑制剂）分别在各自靶点/人群中首次获得III期阳性数据，标志着从靶点发现到临床验证的跨越。口服自免/代谢药物持续升温。舒地胰岛素、利特昔替尼、ICP-488分别在不同赛道取得关键进展，口服方案的便利性和可及性优势将持续驱动这一方向。阴性结果同样界定边界。Eplontersen、PROPOSITIS、Ultomiris成人HSCT-TMA三项阴性/未达主要终点的研究，以高质量RCT数据划定了有效与无效的界限，避免了无效策略的继续推进。总体而言，本周进展既有从0到1的靶点验证（CMG901、Aficamten），也有从后线向前线的适应症拓展（MajesTEC-9、Teclistamab），更有从阳性到阴性的边界定义（TRACK、Eplontersen），共同构成了药物研发从靶点发现到临床应用全链条的证据图谱。免责声明：本文整理仅基于已公开的会议报告与期刊摘要，仅供医学专业人士参考，不构成任何治疗建议。临床决策请参照最新指南及产品说明书。具体试验数据请以官方发表来源及公司公告为准。往期回顾：临床试验进展周报（2026年7月18日-7月24日）| Daraxonrasib胰腺癌NEJM完整数据首发、Mezigdomide+Kd RR骨髓瘤PFS翻倍临床试验进展周报（2026年7月11日-7月17日）| 奥妥珠单抗改写SLE格局、Orforglipron口服头对头击败达格列净、来那度胺维持2年治疗已足够临床试验进展周报（2026年7月4日-7月10日）| 恩沙替尼NEJM发表、奥布替尼改写CLL一线格局、177Lu-edotreotide头对头击败依维莫司临床试验进展周报（2026年6月27日-7月3日）| ESMO GI 2026大会重点速递临床试验进展周报（2026年6月20日-26日）临床试验进展周报（2026年6月13日-19日）临床试验进展周报（2026年6月6日-12日）临床试验进展周报（2026年5月30日-6月5日 ASCO 2026专刊）临床试验进展周报（2026年5月23日-29日）临床试验进展周报（2026年5月16日-22日）临床试验进展周报（2026年5月9日-15日）关于「临研随笔」聚焦全球临床试验与医学写作技能分享。欢迎关注公众号，获取专业资源与深度内容。

2026-07-31

·Med空间站

全球CEO上任120天，赛诺菲中国的变数已经到来

7月30日，赛诺菲公布了葛丽鹤（Belén Garijo）担任CEO后的首份财报。葛丽鹤于5月1日接手这一职位。对于医药行业而言，而并不是一个陌生的名字。在加入赛诺菲之前，葛丽鹤在德国默克任职15年，离职前担任默克执行董事会主席兼首席执行官。更早之前，她也曾在赛诺菲-安万特担任欧洲全球运营高级副总裁，领导了收购健赞后的整合工作。某种程度上，葛丽鹤并非赛诺菲的“外来者”，而是一位熟悉这家公司的“老将回归”。过去几年，赛诺菲依靠度普利尤单抗（Dupixent）实现快速增长，但市场一直担忧也始终存在——随着这一产品逐渐接近专利到期（2031年前后），赛诺菲亟需找到下一个增长引擎。而这一压力，正伴随着研发管线的一系列挫折而加剧。包括抗OX40L配体抗体amlitelimab在二期哮喘试验中失败；口服TNF抑制剂balinatunfib未达银屑病中期研究终点；以及与再生元合作的IL-33候选药物itepekimab在慢性阻塞性肺病两项三期研究中的一项未能达标。市场也普遍将研发管线不及预期视为前任首席执行官韩保罗（Paul Hudson）的最终离任重要原因之一。因此，履新后葛丽鹤，几乎没有“蜜月期”。 6月4日，赛诺菲启动2026年全球员工股票购买计划，覆盖52个国家约75000名员工。 6月中旬，她首次以赛诺菲CEO身份访问中国，并在上海停留一周。 7月21日，赛诺菲公布最新全球高管名单：Paulo Fontoura 接任全球研发负责人，并进入执行委员会；各大事业部负责人稳定，部分管理职责扩展。其中，赛诺菲执行副总裁、疫苗事业部负责人Thomas Triomphe新增负责赛诺菲中国区业务管理职责。相关调整将于9月1日正式生效。而在7月30日公布的最新财报中，葛丽鹤执掌后的赛诺菲首次交出了阶段性答卷。财报释放出的信号包括：公司上调全年业绩预期；进一步调整管线优先级，关闭部分管线；预计度普利尤单抗销售额将在2030年达到约250亿欧元，此外制药业务上市产品预计贡献约100亿欧元（均按固定汇率计算）。但在全球其他市场增长态势较为积极的背景下，中国市场持续承压：2026上半年，中国市场销售额13亿欧元，同比-5%（按固定汇率同比-4%）。公司解释称，主要受到疫苗业务尤其是五联疫苗的影响，因出生率下降所致；制药业务销售额实现低个位数百分比增长，但部分被成熟药品销售额下降所抵消。这一表现，也难免让市场将其与此前公布的组织调整联系起来。不过，需要明确的是，Thomas Triomphe新增中国区管理职责，并不意味着赛诺菲中国业务被划入疫苗事业部，也不代表赛诺菲更换大中华区总裁。事实上，在财报发布的当天，赛诺菲官方公众号仍发布了赛诺菲大中华区总裁施旺的专访内容。因此，此次调整更像是一场全球组织架构层面的重新布局：在疫苗业务面临增长压力、创新药业务需要加速突破的背景下，赛诺菲希望通过更紧密的全球业务协同，驱动中国市场这一重要增长区域。以下，为赛诺菲2026年半年报的更多具体分析： 1 度普利尤单抗贡献42%销售额 2026年上半年净销售额为221.06亿欧元，增长11.1%（按固定汇率增长15.7%）。药品资产剥离/产品组合精简对销售额增长造成0.4个百分点的负面影响。其中，2026年第二季度，销售额为115.97亿欧元，增长16.0%。研发费用为39.80亿欧元，增长7.1%；占净销售额的比例为18.0%，下降0.7个百分点。销售及一般管理费用为47.92亿欧元，增长6.3%，占净销售额的比例为21.7%，下降1.0个百分点。运营费用总额为87.72亿欧元，增长6.7%。赛诺菲将其业务划分为免疫、罕见病、肿瘤、其他主要业务、疫苗五个板块。免疫业务中，度普利尤单抗这一公司最大单品贡献总销售额的42%，达到93亿欧元，同比增长28%。Q2，度普利尤单抗销售额增长37.6%，达51.54亿欧元，首次单季突破50亿欧元。目前，其适应症已经覆盖特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸细胞性食管炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及变应性真菌性鼻窦炎。 Kevzara，用于类风湿关节炎及其他风湿免疫适应症。销售额为3亿欧元，增长23%，主要得益于在类风湿关节炎和风湿性多肌痛中的使用增加。罕见病业务中，赛诺菲拥有多款产品，适应症覆盖A型血友病、B型血友病、法布雷病、庞贝病、系统性肥大细胞增多症、戈谢病、获得性血栓性血小板减少性紫癜、免疫性血小板减少症、梗阻性肥厚型心肌病。其中，销售额最高的产品为用于A型血友病ALTUVIIIO，上半年销售额为6.74亿欧元，按固定汇率增长32.3%；用于梗阻性肥厚型心肌病的Myqorzo的销售额全部来自中国，于2026年1月获批；用于骨髓纤维化Rovadicitinib于第二季度在中国上市，预计从2026年第三季度业绩开始报告其销售额。疫苗业务中，赛诺菲目前的支柱是用于预防白喉、破伤风、百日咳、脊髓灰质炎和Hib（五联），或再加上乙肝（六联），销售额为13.64亿欧元，增长0.2%。区域市场中，除了中国以外的市场均保持增长。美国不仅是第一大市场，也贡献了最高增长——销售额为116亿欧元，增长30%。增长主要由制药上市产品和度普利尤单抗（Dupixent）驱动，新收购的疫苗产品Heplisav-B贡献了绝对增长，部分被来得时（Lantus）和流感疫苗所抵消。基于上半年的强劲表现，并考虑到下半年增长将趋于常态化，赛诺菲上调了2026年全年指引——预测2026财年销售额为557.89亿美元。2026年销售额预计按固定汇率增长约10%，而此前增长指引为高个位数百分比。 2 管线评估仍在继续，可能会进行大额并购在财报中，葛丽鹤表示，在其上任之后的最初这几个月，其工作重点是“评估赛诺菲面临的挑战，并制定加速转型路线图，充分发挥我们的商业优势，同时聚焦研发和管线的改进需求。” 几项临床记录不佳的资产均受到“清算”：amlitelimab将不推进至全球监管申报。Itepekimab和balinatunfib临床开发项目终止。而此前，amlitelimab曾被视为50亿美元的机会。在葛丽鹤看来，管线受挫反映的是决策环节的薄弱，而非公司科学能力不足，赛诺菲将采取更严格、更规范的研发管理方式——正在提高推进后期试验项目的门槛，强调更严格的科学审查、基于事实的决策和更清晰的责任划分。“每当我们在Ⅱ期和Ⅲ期之间过渡时，我希望确保我们从Ⅱ期研究或Ⅰ期b研究（视治疗领域而定）中获得的数据能够证明大量资本投入是合理的，并且我们当然要对资产的潜力有一个现实的认识，以便做出基于事实的决策。” 她指出，“产品组合战略评估仍在进行中”，公司“没有设定要停掉产品的具体数量目标”。她同时表示，尽管未来还会有更多变化，但赛诺菲对免疫学、罕见病和疫苗等关键重点领域的承诺保持不变。“我们的原则非常直接，我们将继续投资于科学最强、未满足医疗需求最大、以及我们能创造可持续长期价值的领域。” 关于管线变动是否可能涉及更大范围的公司重组和相关裁员，赛诺菲首席财务官François Roger回应道：“我们目前没有正在进行的重组计划——我们在整个组织中有许多成本效率举措。归根结底，重要的是对我们利润的影响。” 收购仍被视为补充管线的途径之一，葛丽鹤解释说，赛诺菲正在寻找“可能额外的增长机会，以继续补充我们的内部创新”。 Roger在回答相关问题时暗示，赛诺菲会考虑加入近期大型药企的巨额交易趋势。“历史上我们曾说过，我们更倾向于20亿至50亿美元规模的较小资产，因为当时我们主要聚焦早期资产——一期、二期，如今我们的视野稍微放宽了一些。”不过，他也强调，在交易方面公司“并不关注规模”：“我们更关注科学上的相关性。” 很有意思的一点是，在赛诺菲提供的2026年半年报资料中，其中一页以“Pipeline: China a source of innovation（管线：中国成为创新策源地）”为标题的PPT页面（如下图），多家中国企业成为赛诺菲的管线拓展来源，包括和铂医药、百图生科、英矽智能、中国生物制药等。其中，2025年，赛诺菲与Earendil Labs（华深智药）达成首付款1.25亿美元、总金额超过18亿美元的合作协议，成功获得两款双抗候选药物的全球权益。同月，赛诺菲又与正大天晴就罗伐昔替尼签署了独家全球许可协议，首付款达1.35亿美元，总交易额最高可达15.3亿美元。2026年2月，罗伐昔替尼已在获批获批，治疗骨髓纤维化。这成为中国市场重要性展现的一个关键侧面。履新数月的葛丽鹤仍在绘制赛诺菲的“转型路线图”。在这张路线图中，赛诺菲中国的下一步计划将如何展开？ · END ·

100 项与阿夫凯泰相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
梗阻性肥厚型心肌病	中国	Cytokinetics, Inc.	2025-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	美国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	中国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	日本	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	阿根廷	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	澳大利亚	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	巴西	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	加拿大	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	丹麦	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	法国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	德国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05767346 (MAPLE-HCM, CTgov)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	aficamten (Aficamten)	餘膚糧糧遞夢襯鹹鏇衊(憲製範獵鏇鬱網夢齋糧) = 淵顧顧簾構製網壓襯遞遞獵糧鏇窪獵顧鏇廠願 (膚選構構壓願遞膚鬱簾, 2.767) 更多	-	2026-06-09
				Metoprolol (Metoprolol)	餘膚糧糧遞夢襯鹹鏇衊(憲製範獵鏇鬱網夢齋糧) = 鑰遞顧衊夢鑰憲蓋遞廠遞獵糧鏇窪獵顧鏇廠願 (膚選構構壓願遞膚鬱簾, 2.186) 更多
NCT05186818 (SEQUOIA-HCM, CTgov)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	282	Aficamten (Aficamten up to 20 mg)	鏇餘廠襯願積遞夢選積(糧鏇觸襯齋構獵鏇淵繭) = 襯鬱繭鹽鏇獵糧壓顧選淵積鹹鏇壓獵齋鑰顧觸 (積鹽鹹窪淵簾鑰淵觸網, 0.25) 更多	-	2026-03-03
				Placebo to match aficamten (Placebo to Match Aficamten)	鏇餘廠襯願積遞夢選積(糧鏇觸襯齋構獵鏇淵繭) = 鏇鬱範繭廠艱齋顧鑰鏇淵積鹹鏇壓獵齋鑰顧觸 (積鹽鹹窪淵簾鑰淵觸網, 0.25) 更多
NCT04219826 (REDWOOD-HCM Cohort 4 \| REDWOOD-HCM, CTgov)	临床2期	肥大型心肌病	96	CK-3773274 (Cohort 1 (oHCM) - Aficamten)	廠構鹹憲壓醖膚襯選齋 = 廠齋選膚淵鹽積鹹淵淵範簾構獵艱膚窪醖鹹窪 (衊簾蓋糧築餘觸窪憲簾, 鏇築衊襯襯顧衊鹽憲積 ~ 糧遞構網蓋鑰糧遞構範) 更多	-	2026-02-24
				CK-3773274 (Cohort 2 (oHCM) - Aficamten)	廠構鹹憲壓醖膚襯選齋 = 獵構壓夢遞構窪鏇築鑰範簾構獵艱膚窪醖鹹窪 (衊簾蓋糧築餘觸窪憲簾, 蓋鏇簾膚鏇獵鬱觸廠鏇 ~ 夢艱餘窪鹹積顧醖築網) 更多
NCT06412666 \| NCT05186818 (CEDAR-HCM, Pubmed \| Circ Heart Fail)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	65	Aficamten	積積艱顧廠衊糧願衊廠(簾壓衊壓製壓顧範觸衊) = 顧選蓋夢製憲顧糧遞鬱範觸艱艱鑰獵糧餘齋蓋 (簾衊觸醖鏇選顧簾廠鹹 )	积极	2025-12-05
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten 5 to 20 mg	廠簾窪夢淵繭簾糧繭簾(築鬱鬱襯鏇積網鏇襯網) = 積餘積鹹齋簾壓憲壓獵築憲膚窪鬱願餘鏇顧築 (壓淵簾憲廠膚鹹鹹觸膚 ) 更多	积极	2025-12-01
				Metoprolol 50 to 200 mg	-
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	蓋襯鹹築壓築衊積鏇顧(製衊繭觸築鏇鹽遞繭願): Difference = 7.8 (95.0% CI, 3.3 ~ 12.3), P-Value = < 0.001 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	鑰鹹簾衊憲範鬱鑰簾鹹(憲鹹餘糧淵顧鹽鬱遞簾) = 獵顧膚選蓋繭衊網壓鹽窪鏇築構構鹽鏇遞壓餘 (選齋獵膚網蓋鏇糧憲蓋 ) 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol	鑰鹹簾衊憲範鬱鑰簾鹹(憲鹹餘糧淵顧鹽鬱遞簾) = 壓選鑰網鑰積艱醖獵選窪鏇築構構鹽鏇遞壓餘 (選齋獵膚網蓋鏇糧憲蓋 ) 更多
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Company_Website) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	壓築齋蓋鏇壓範鹹鹽鑰(鬱鹽餘夢願廠築醖憲鹽) = 鏇蓋齋築築夢構製範簾範艱糧鏇鬱餘壓蓋夢選 (壓鏇淵構觸窪餘網構網 ) 更多	优效	2025-09-29
				Metoprolol	-
NCT04848506 (FOREST-HCM, Company_Website) 人工标引	临床2/3期	非梗阻性肥厚型心肌病	34	Aficamten (post-REDWOOD-HCM Cohort 4)	鑰壓顧選構築簾願餘鬱(構製構築膚鑰憲醖範醖) = 膚憲遞範憲淵蓋顧糧鬱齋鑰夢衊齋鹹窪衊齋齋 (鹽鏇鏇選構窪壓願築鹽 ) 更多	积极	2025-09-29
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	憲簾齋願齋獵醖鹹夢獵(鏇餘餘製簾襯糧醖齋獵) = 壓蓋艱積積餘淵膚構衊遞構糧鹽壓製艱範獵夢 (構鏇鏇願範糧製膚壓觸, 0.5 ~ 1.7)	优效	2025-09-11
				Metoprolol	憲簾齋願齋獵醖鹹夢獵(鏇餘餘製簾襯糧醖齋獵) = 網艱壓蓋鹹糧遞積鏇製遞構糧鹽壓製艱範獵夢 (構鏇鏇願範糧製膚壓觸, -1.7 ~ -0.8)