A Multicenter, Prospective, Open-label Study to Evaluate the Pharmacokinetics and Safety of Gadoquatrane in Pediatric Participants (From Birth to <18 Years) Undergoing Contrast-enhanced Magnetic Resonance Imaging (CE-MRI)

Researchers are looking for a better way to help children under the age of 18 with any known or suspected problems scheduled for a "contrast-enhanced" Magnetic Resonance Imaging (MRI).
MRI is used by doctors to create detailed images of the inside of the body to identify health problems. Sometimes doctors need to inject a contrast agent into a patient's vein to perform a "contrast-enhanced" MRI (CE-MRI). Such CE-MRI examinations may support doctors to identify certain health problems or improve their evaluation.
The contrast agents commonly used in MRI are gadolinium-based contrast agents (GBCAs). GBCAs contain a "rare earth" element called gadolinium (Gd), which is needed for the increase in signal intensity and contrast in MRI. The gadolinium in these contrast agents is caged in a molecule (chelate complex). Researchers are developing new contrast agents with a lower amount of Gd needed per CE-MRI investigation. Gadoquatrane is one of these new contrast agents. It has been tested in several studies previously.
The main purpose of this study is to learn how gadoquatrane moves into, through, and out of the body and how safe it is in children. The researchers will measure the amount of gadoquatrane in the blood at different time points after a single injection.
The participants will undergo an MRI examination and receive gadoquatrane once at a dose of 0.04 mmol Gd/kg (corresponding to 0.1 mL/kg). It is injected into the participant's vein (also called an intravenous injection) during the MRI examination.
Each participant will be in the study for between 8 and 38 days with up to 5 doctor visits, including the screening phase of up to 28 days with no more than 2 visits. Once a participant has received the injection of gadoquatrane, the remaining study duration is 7 (±1) days.
At the start or during the study, the doctors and their study team will:
* check the weight and height of the participant,
* ask for information including age and medical history,
* take participants' blood samples,
* ask participants and/or their guardians questions about medicines they are taking,
* check blood pressure, heart rate and body temperature,
* check the area where the participants had the intravenous injection,
* do pregnancy tests in girls of childbearing age,
* review the MRI scans obtained in the study and decide on the diagnosis
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events they are having.
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatments.

开始日期2023-08-16

申办/合作机构

Bayer AG

NCT05915702

/ Completed临床3期

A Multicenter, Randomized, Prospective Double-blind, Cross-over Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of 0.04 mmol Gd/kg Body Weight of Gadoquatrane for MRI in Adults With Known or Suspected Pathology of the Central Nervous System (CNS), Compared to 0.1 mmol Gd/kg Approved Macrocyclic Gadolinium-based Contrast Agents (GBCAs)

Researchers are looking for a better way to help people with known or suspected brain or spinal cord-related problems scheduled for a "contrast-enhanced" Magnetic Resonance Imaging (MRI).
MRI is used by doctors to create detailed images of the inside of the body to identify health problems. Sometimes doctors need to inject a contrast agent into a patient's vein to perform a so called "contrast-enhanced" MRI (CE-MRI). Such CE-MRI examinations may support doctors to identify certain health problems or improve the evaluation.
The contrast agents commonly used in MRI are gadolinium-based contrast agents (GBCAs). GBCAs contain a "rare earth" element called gadolinium (Gd). Gadoquatrane is a new contrast agent under development with a lower amount of Gd needed per CE-MRI.
The main purpose of this study is to learn whether CE-MRI scans with gadoquatrane work better than MRI scans without the use of a contrast agent (GBCA). The researchers will compare the ability to detect brain and spinal cord-related problems in gadoquatrane-MRI scans to plain-MRI scans without the use of a contrast agent.
The participants will undergo 2 MRI scans, one with gadoquatrane and one with currently used GBCA. Both contrast agents will be injected into the vein.
Each participant will be in the study for between 6 and 42 days with up to 7 doctor visits.
At the start or during the study, the doctors and their study team will:
* take blood and urine samples
* do physical examinations
* check blood pressure and heart rate
* review the MRI scans obtained in the study and decide on the diagnosis
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events they are having.
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatments.

开始日期2023-07-24

申办/合作机构

Bayer AG

NCT05915728

/ Completed临床3期

A Multicenter, Randomized, Prospective Double-blind, Cross-over Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of 0.04 mmol Gd/kg Body Weight of Gadoquatrane for MRI in Adults With Known or Suspected Pathology of Any Body Region (Except CNS), Compared to 0.1 mmol Gd/kg Approved Macrocyclic Gadolinium-based Contrast Agents (GBCAs)

Researchers are looking for a better way to help people with any known or suspected problems (except brain or spinal cord-related problems) scheduled for a "contrast-enhanced" Magnetic Resonance Imaging (MRI).
MRI is used by doctors to create detailed images of the inside of the body to identify health problems. Sometimes doctors need to inject contrast agent into a patient's vein to perform a so called "contrast-enhanced" MRI (CE-MRI). Such CE-MRI examinations may support doctors to identify certain health problems or improve the evaluation.
The contrast agents commonly used in MRI are gadolinium-based contrast agents (GBCAs). GBCAs contain a "rare earth" element called gadolinium (Gd). Gadoquatrane is a new contrast agent under development with a lower amount of Gd needed per CE-MRI.
The main purpose of this study is to learn whether CE-MRI scans with gadoquatrane work better than MRI scans without the use of a contrast agent (GBCA). The researchers will compare the ability to detect known or suspected problems (except brain or spinal cord-related problems) with gadoquatrane-MRI scans to plain-MRI scans without the use of a contrast agent.
The participants will undergo 2 MRI scans, one with gadoquatrane and one with currently used GBCA. Both contrast agents will be injected into the vein.
Each participant will be in the study for between 6 and 42 days with up to 7 doctor visits.
At the start or during the study, the doctors and their study team will:
* take blood and urine samples
* do physical examinations
* check blood pressure and heart rate
* review the MRI scans obtained in the study and decide on the diagnosis
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events they are having.
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatments.

开始日期2023-07-24

申办/合作机构

Bayer AG

100 项与 Gadoquatrane 相关的临床结果

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100 项与 Gadoquatrane 相关的专利（医药）

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项与 Gadoquatrane 相关的文献（医药）

2025-04-01·JOURNAL OF CHROMATOGRAPHY A

Quantification of Gd species in a tetrameric Gd-based contrast agent using HPLC-ICP-MS

Article

作者: Holkenjans, Wiebke ; Sperling, Michael ; Jeremias, Anne ; Balzer, Sandra ; Weishaupt, Sonja ; Karst, Uwe ; Vogel, Martin

This study presents a newly developed high-performance liquid chromatography-inductively coupled plasma-mass spectrometry (HPLC-ICP-MS) method for quantification of Gd complexes in a tetrameric, macrocyclic Gd-based MRI contrast agent (GBCA). Since for the multimeric GBCA Gadoquatrane, currently in Phase III clinical development, mainly multinuclear Gd complexes are expected as by-products from the route of synthesis, HPLC-ICP-MS is suitable for the quantitative determination of these Gd species. The developed HPLC-ICP-MS method offers high sensitivity and accurate quantification based on external calibration with a generic Gd standard and is thus a powerful alternative to routinely used HPLC-UV in the pharmaceutical industry. The method allows for quantitatively detecting six different multimeric Gd-containing by-products in a Gadoquatrane sample taken from the early process development. A limit of quantification (LOQ) of 38 nmol/L is achieved for monomeric Gd complexes, which allows the quantitative determination of Gd species at levels as low as 0.004 mass% in the product. With this method, unknown Gd-containing by-products in GBCAs even at trace levels can be well assessed regarding their relevance in the further synthesis process optimization and in the drug substance control strategy. The elaborative synthesis of reference compounds for quantification of unknowns may be omitted, which can significantly accelerate the synthesis process optimization.

2024-12-01·INVESTIGATIVE RADIOLOGY

Relationship of Dose and Signal Enhancement Properties of Gadoquatrane, a New Tetrameric, Macrocyclic Gadolinium-Based Contrast Agent, Compared With Gadobutrol

Article

作者: Riecke, Kai ; Palkowitsch, Petra ; Klein, Stefan ; Posch, Helena ; Klemens, Mark A ; Ebert, Wolfgang ; Kahn, Johannes F ; Berse, Matthias ; Hofmann, Birte M

Objectives:

To investigate the signal-enhancement properties of the tetrameric gadolinium-based contrast agent (GBCA) gadoquatrane in relation to the administered dose and compare its properties to those of a standard dose of gadobutrol, as a representative of the currently established macrocyclic GBCAs for magnetic resonance imaging.

Materials and Methods:

In this randomized, single-blind, 4 × 4 crossover study, 43 healthy adults (19–50 years of age) received 3 single IV injections of gadoquatrane (0.01, 0.03, and 0.06 mmol gadolinium/kg body weight) and 1 injection of gadobutrol (0.1 mmol gadolinium/kg body weight) in randomized sequence with 1-week washout periods between administrations. The relative signal enhancement (RSE) was determined in predefined areas of interest in magnetic resonance image sets of the head-neck region. RSE-vs-dose curves (dose-response curves) were established by linear regression, and comparator-equivalent doses were determined by Bayesian inverse regression analysis. Further, 3 blood samples were taken after each injection for pharmacokinetic analyses, and safety data were assessed.

Results:

The RSE increased with gadoquatrane dose. A linear function adequately fitted this relationship. In line with the more than 2-fold higher r1 relaxivity of gadoquatrane per gadolinium ion, gadobutrol-equivalent RSE was achieved with gadoquatrane at less than half the gadolinium dose and less than one eighth of the molecule dose.Administration of gadoquatrane and gadobutrol resulted in very similar dose-normalized gadolinium concentrations in plasma, indicating that the pharmacokinetic profiles are essentially the same. Both contrast agents were well tolerated. Adverse events were rare and not dependent on the dose administered.

Conclusions:

Gadoquatrane has the potential to be an effective GBCA that can be used at substantially lower doses in clinical routine than the currently established macrocyclic GBCAs.

2024-05-01·European journal of pharmaceutical sciences : official journal of the European Federation for Pharmaceutical Sciences

Pharmacokinetics, safety, and tolerability of the novel tetrameric gadolinium-based MRI contrast agent gadoquatrane in healthy Chinese and Japanese men: Two randomized dose-escalation studies including concentration–QTc modeling

Article

作者: Kexin Li ; Gabriele Sutter ; Yubin Sui ; Xuemei He ; Kumi Matsuno ; Mengyuan Ren ; Birte Maria Hofmann ; Shunji Matsuki

PURPOSE:

To investigate the pharmacokinetics, safety, and tolerability of the novel tetrameric high-relaxivity gadolinium-based contrast agent gadoquatrane in Japanese (Study 1) and Chinese men (Study 2).

PARTICIPANTS AND METHODS:

In two similarly designed single-center, randomized, single-blind, placebo-controlled, consecutive-cohort dose-escalation studies, healthy volunteers were randomly assigned to intravenous administration of gadoquatrane (0.01-0.1 mmol gadolinium/kg body weight) or placebo. Study procedures included blood sampling and collection of urine for pharmacokinetic analyses and safety assessments.

RESULTS:

Twenty-five healthy Japanese men (mean age ± standard deviation: 26±5.9 years) and 23 healthy Chinese men (31±7.6 years old) were evaluated. In both studies, the pharmacokinetic profile of gadoquatrane was characterized by rapid distribution of the drug into the extracellular space and fast renal elimination. Postdose gadolinium concentrations rapidly declined with a geometric mean effective half-life of 1.3-1.4 h. The exposure increased approximately dose-proportionally with dose. The body weight-normalized volume of distribution was constant across dose levels (0.21-0.24 L/kg). Total recovery of gadolinium in urine amounted to 82-95 % (Study 1) and 96-99 % (Study 2) of the dose administered. Only a few mild, transient adverse events were reported, none of which gave rise to any safety concerns. Exploratory drug concentration-QTc modeling indicated no risk of a clinically relevant QT/QTc prolongation at the anticipated diagnostic dose.

CONCLUSION:

Gadoquatrane was safe and well tolerated at all doses tested. The pharmacokinetic profile was essentially the same as that of other extracellular macrocyclic gadolinium-based contrast agents and was consequentially also similar for Japanese and Chinese participants.

项与 Gadoquatrane 相关的新闻（医药）

2026-08-29

·吸入制剂Co.Lab

2026年FDA新药获批全景：36款创新药背后的四个研发信号（截至 8 月28日）

导读截至2026年8月28日，美国FDA共批准36款创新药物（Novel Drug Approvals）。这一数字本身并不惊人，更值得关注的是其中出现了多个“首次”：全球首个获批的PROTAC蛋白降解剂、首个RAS(ON)抑制剂、首个口服PCSK9抑制剂、首个CELMoD……当蛋白降解、RAS靶向这些曾被视作“难以成药”的技术同一年走向临床，2026年注定是新药研发史上值得记录的一年。本文不打算逐一罗列36个药物，而是从药物研发视角回答三个问题：这批新药呈现怎样的整体格局？真正的机制创新落在哪里？对在研管线意味着什么？01 整体格局：36款新药如何分布从批准节奏看，2026年前8个月呈现“稳中有进、下半年提速”的特征：1月1款起步，5月达到上半年峰值8款，7—8月合计13款，8月单月即批7款。整体审评节奏平稳，创新药产出管线持续释放。从治疗领域看，抗肿瘤仍是第一大赛道（8款，22.2%），自身免疫与炎症（7款，19.4%）紧随其后，心血管与代谢、抗感染与抗病毒、中枢神经与精神各5款（各13.9%），罕见遗传病4款（11.1%），另有眼科、麻醉各1款。肿瘤、自免、代谢三大领域合计占比超过55%，构成2026年获批的基本盘。更值得关注的是“首次”的密度。本文在36款药物中至少识别出五类具有里程碑意义的技术/机制突破，它们共同指向一个判断：2026年不是“量”的扩张年，而是“质”的跃迁年。02 抗肿瘤：蛋白降解技术落地，RAS靶点历史性破局抗肿瘤领域是2026年获批的重心，也是技术含金量最高的板块。本年度最值得关注的两个事件，均发生在蛋白降解与RAS靶向两大“难成药”方向。全球首个PROTAC获批：vepdegestrant（Veppanu） 5月1日获批的vepdegestrant是全球首个获FDA批准的口服PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）——异双功能蛋白降解剂，靶向雌激素受体（ER）。适应症为经至少一线内分泌治疗后进展的ER阳性/HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，并同步获批Guardant360 CDx伴随诊断。PROTAC通过“劫持”泛素-蛋白酶体系统实现靶蛋白降解，从机制上突破了传统拮抗剂“占据结合位点”的局限，其获批标志着靶向蛋白降解（TPD）技术正式进入肿瘤临床主战场。首个CELMoD获批：iberdomide（Zenbexus） 8月13日，iberdomide获FDA加速批准，联合达雷妥尤单抗（含透明质酸酶）与地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗（含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。iberdomide是首个获批的CELMoD（cereblon E3连接酶调节剂），通过调控cereblon E3泛素连接酶介导转录因子的泛素化降解，机制上相较来那度胺等传统免疫调节剂更具活性，其确证性获益尚待验证。首个RAS(ON)抑制剂获批：daraxonrasib（Rasonque） 8月26日获批的daraxonrasib是首个获批的RAS(ON)多选择性口服抑制剂，用于经至少一线系统治疗后或不适合多药系统治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。RAS是实体瘤中突变频率最高的癌基因之一，长期被视为“不可成药”靶点；daraxonrasib通过“三复合物”机制同时靶向多种RAS(ON)突变体，其获批实现了胰腺癌领域靶向治疗“零的突破”，也验证了广谱RAS靶向平台的成药潜力。后线精准治疗持续补位此外，zidesamtinib（Jideytro，高选择性ROS1抑制剂）获批用于经ROS1 TKI治疗后的ROS1阳性非小细胞肺癌，填补后线治疗空白；vepdegestrant之外，gedatolisib（Revtorpyk）联合fulvestrant用于无PIK3CA突变的HR阳性/HER2阴性乳腺癌；relacorilant（Lifyorli）用于含贝伐珠单抗方案的铂耐药卵巢癌/输卵管癌/原发腹膜癌；sonrotoclax（Beqalzi）用于经BTK抑制剂治疗的复发难治套细胞淋巴瘤；pivekimab sunirine-pvzy（Decnupaz）用于浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。整体呈现出“精准分型深化+后线补位+罕见血液肿瘤覆盖”的立体格局。03 心血管与代谢：口服化把“大分子级靶点”做成小分子代谢领域是2026年另一个技术密度极高的板块，其主线是“口服化”——把过去只能靠注射给药实现的靶点调节，通过新型分子形式变为每日口服。口服非肽GLP-1受体激动剂：orforglipron（Foundayo） 4月1日获批的orforglipron是首个口服非肽类小分子GLP-1受体激动剂，用于肥胖或伴体重相关合并症的超重成人，联合低热量饮食与运动实现减重及长期体重维持。与多肽类GLP-1药物不同，orforglipron不受饮食与饮水限制、可随时服用，从根本上降低了GLP-1疗法的依从性门槛，被视为减重赛道从“注射”走向“口服”的标志性产品。首个口服PCSK9抑制剂：enlicitide decanoate（Lipfendra） 7月15日获批的enlicitide是首个口服PCSK9抑制剂——一种口服大环肽，通过结合PCSK9、抑制其与LDL受体结合，机制上与已上市的注射型PCSK9单抗一致，但实现了每日一次口服给药，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。它把PCSK9这一“生物药级靶点”带入口服时代，为高胆固醇血症的长期管理提供了新选择。给药方式创新的持续深化 insulin icodec-abae（Awiqli）为每周一次长效基础胰岛素，用于成人2型糖尿病血糖控制，进一步降低降糖治疗的注射频率；baxdrostat（Baxfendy）为醛固酮合成酶抑制剂，联合其他降压药用于高血压治疗；rusfertide（Mimrylo）为铁调素模拟肽，用于成人真性红细胞增多症的红细胞增多症，通过调控铁代谢减少红细胞生成。整体看，代谢领域2026年呈现“小分子口服化、生物药长效化、多肽新机制”三线并进的格局。04 自身免疫与炎症：新机制与超罕见病双线推进自免领域7款获批药物中，既有覆盖常见病的新机制药物，也有针对超罕见自免病的突破性生物药。首个皮肌炎口服药：brepocitinib（Lisraya） 8月27日获批的brepocitinib是首个获FDA批准用于成人皮肌炎的口服药物，为选择性TYK2-JAK1双重抑制剂，每日一次30mg，III期研究显示在肌肉、皮肤及整体疾病活动度方面带来持续改善，并显著减少激素用量。皮肌炎作为一种罕见的系统性自身免疫病，长期缺乏针对性口服治疗，brepocitinib填补了这一空白。常见自免病的新机制布局 difamilast（Adquey）为外用PDE4抑制剂，用于轻中度特应性皮炎；icotrokinra（Icotyde）用于12岁及以上、体重不低于40kg的中重度斑块状银屑病，覆盖青少年人群。超罕见自免病与器官特异性自免 garetosmab-grts（Pasatru）为抗Activin A中和单克隆抗体，用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），减少新发异位骨化与临床评估的疾病发作，是FOP领域第二款获批药物；atacicept-vymj（Trutakna）用于降低成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿；linerixibat（Lynavoy）用于原发性胆汁性胆管炎相关胆汁淤积性瘙痒；veligrotug-vvze（Lumvoa）用于甲状腺眼病。自免赛道呈现“常见病新机制+超罕见病差异化”的双轮驱动特征。05 抗感染与中枢/罕见遗传病：未满足需求驱动的多点开花抗感染：耐药菌与慢性病毒感染是重心抗感染领域5款获批药物回应了两大未满足需求：耐药菌感染与慢性病毒感染。tebipenem pivoxil（Utebzi）为口服碳青霉烯类抗生素，用于治疗选择有限或无可替代口服方案的成人复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）；cefepime+zidebactam（Zaynich）为头孢吡肟与新型β-内酰胺酶抑制剂复方，同样覆盖复杂性尿路感染，两者共同应对耐药革兰氏阴性菌挑战。病毒感染方面，bulevirtide-gmod（Hepcludex）为NTCP受体抑制剂，用于慢性丁型肝炎（无肝硬化或代偿性肝硬化），针对丁肝这一长期缺乏有效疗法的难治性病毒感染；ensitrelvir（Xocova）获批新冠暴露后预防适应症，拓展抗病毒应用场景；doravirine+islatravir（Idvynso）作为完整方案用于病毒学抑制的HIV-1成人感染者的转换治疗，推进HIV治疗向长效、简化方案演进。中枢神经：治疗与诊断工具协同升级中枢领域3款治疗药物+2款诊断工具。oveporexton（Orzeyful）为食欲素受体激动剂，用于1型发作性睡病；centanafadine（Simtriyo）为去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂，用于注意缺陷多动障碍（ADHD）；milsaperidone（Bysanti）用于精神分裂症及双相I型障碍的躁狂/混合发作。诊断侧，florquinitau F 18（Tauklarify）为tau蛋白PET显像剂，用于认知障碍成人患者的阿尔茨海默病评估，配合疾病修饰疗法的精准人群筛选；gadoquatrane（Ambelvist）为MRI造影剂，用于异常血管化病变的检测与显示。罕见遗传病：儿童用药占比提升 copper histidinate（Zycubo）用于Menkes病（铜代谢障碍）；pegzilarginase-nbln（Loargys）用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（高精氨酸血症）；tividenofusp alfa-eknm（Avlayah）用于亨特综合征（黏多糖贮积症II型）；navepegritide（Yuviwel）用于2岁及以上骨骺未闭的软骨发育不全儿童，增加线性生长。四款药物均针对高度未满足的儿童/成人罕见遗传病，体现了FDA对罕见病创新药的政策倾斜。06 四个研发信号：对在研管线意味着什么把36款药物放在一起看，可以提炼出四个跨领域的研发信号。信号一：靶向蛋白降解（TPD）技术进入临床主战场。vepdegestrant（PROTAC）与iberdomide（CELMoD）同年获批，标志着“降解”范式从概念验证走向临床获批。对研发团队而言，针对“难以用传统拮抗剂成药”的靶点（转录因子、支架蛋白、耐药突变体），TPD正成为可落地的立项选项，但需关注其口服生物利用度、组织分布与长期安全性数据的积累。信号二：口服化从“小分子”延伸到“大分子级靶点”。GLP-1、PCSK9过去依赖注射型生物药，2026年分别迎来口服非肽小分子（orforglipron）与口服大环肽（enlicitide）。这表明“靶点本身的成药性”正被“分子形式创新”重新定义——大环肽、非肽小分子、口服多肽等新形式，正在把生物药级靶点带回口服时代，口服生物利用度优化将成为代谢与慢病赛道的核心竞争点。信号三：“不可成药”靶点正被逐一攻克。daraxonrasib（RAS）的获批，是RAS这个长期“不可成药”靶点的历史性突破，也是KRAS之后RAS家族可靶向化的延续。随着RAS(ON)多选择性抑制剂、突变选择性抑制剂等技术成熟，RAS通路相关适应症的研发空间将被系统性打开。信号四：罕见病与超罕见病仍是差异化布局的核心。FOP、Menkes病、精氨酸酶缺乏症、亨特综合征、BPDCN等超罕见/罕见病均迎来首款或新一代疗法。超罕见病临床需求迫切、竞争格局相对宽松、监管激励明确，是biotech实现first-in-class差异化突破的高确定性赛道。对研发管线的三点启示第一，立项评估可把“是否具备first-in-class或差异化机制”作为重要筛选维度，蛋白降解、口服大环肽、广谱RAS靶向等已验证的技术平台值得持续跟踪。第二，对成熟靶点，给药方式创新（口服化、长效化）仍是高确定性的差异化路径，但应提前布局口服生物利用度与制剂工艺的成药性研究。第三，罕见病尤其是儿童罕见病适应症，在竞争格局与监管政策上具有明显优势，适合作为biotech差异化管线的补充方向。结语需要说明的是，上述信号判断基于2026年前8个月36款获批药物的公开信息，样本量有限，且部分加速批准药物的确证性获益仍有待验证。但蛋白降解、RAS靶向、口服化三条技术主线在同一年落地，已经清晰指向新药研发“精准化、差异化、新机制”的演进方向。对研发团队而言，真正值得追问的不是“36款药里有没有我的靶点”，而是“我的管线能否进入下一个获批周期”。 ▲ 免责声明本文旨在促进科研信息的沟通和交流，仅供专业人士参阅，非广告用途。我们尊重原创作品，选取的文章已明确注明来源和作者，版权归原作者所有，如涉及侵权或其他问题，请联系：龙猫18660885531（微信同号）。本文仅作信息分享，不代表吸入制剂Co.Lab立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。本文仅供参考，不构成投资建议。投资者在做出任何投资决策前，应自行进行研究并咨询专业顾问。

2026-08-21

·知乎专栏

2026 上半年 FDA 新药盘点：PROTAC、ADC、长效胰岛素等创新分子落地临床｜覆盖罕见病、代谢疾病、皮肤病领域_ MedChemExpress (MCE)

哦莫，2026 年已经过半~咱们一起盘一盘：上半年，又有哪些分子成功从实验室走向临床、最终获得上市批准？背后又反映了哪些值得关注的研发热点？截至 2026 年 6 月，FDA 已批准多款创新药上市，覆盖肿瘤、代谢疾病、罕见病等多个热门领域。本文将带您一起梳理 2026 年上半年 FDA 新药批准情况，快速把握当下药物研发的关键方向。 Copper histidinate (Zycubo)原研公司：Sentynl Therapeutics, Inc. & Cyprium Therapeutics, Inc. 批准日期：1/12/2026 Copper histidinate 是一种生物利用度高的铜替代疗法，用于治疗门克斯病。门克斯病是一种由铜转运蛋白基因 ATP7A 突变引起的遗传性疾病。由于门克斯病患者无法从消化道吸收铜，因此需通过每日皮下注射的方式给药。欧盟委员会已授予 Copper histidinate 针对门克斯病的孤儿药设计资格[1]。图 1 . Copper histidinate 在门克斯病治疗中的关键进展里程碑[1]。 Difamilast(Adquey) 原研公司：Otsuka Pharmaceuticals 批准日期：2/12/2026 特应性皮炎 (Atopic dermatitis, AD) 是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病。Difamilast 是一种磷酸二酯酶 4 (PDE 4) 抑制剂，该药物具有抗瘙痒和抗炎作用，起效迅速。II 期和 III 期临床试验表明，Difamilast 对成人及儿童患者均有效且耐受良好。早在 2021 年 Difamilast 成为第一个在日本获得生产与上市许可的用于治疗成人及儿童 (2 岁及以上) AD 的 PDE 抑制剂[2]。Milsaperidone(Bysanti) 原研公司：Vanda Pharmaceuticals批准日期：2/20/2026 Milsaperidone 是一种非典型抗精神病药物，用于治疗精神分裂症、双相 I 型障碍和重度抑郁症。Milsaperidone 是 iloperidone(Fanapt®) 的活性代谢产物，iloperidone 自 2009 年起在美国获批用于治疗精神分裂症，并于 2024 年起用于双相 I 型障碍的急性期治疗。临床试验表明 Milsaperidone 与 iloperidone 在药代动力学方面具有生物等效性，可用于成人精神分裂症的治疗，以及双相 I 型障碍伴发躁狂或混合发作的急性期治疗[3]。Pegzilarginase-nbln (Loargys)原研公司：Immedica Pharma 批准日期：2/23/2026 精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D) 是一种极为罕见的尿素循环障碍，其特征为高精氨酸血症以及进行性神经系统功能障碍，包括肌张力增高、运动功能丧失和生活质量下降。传统的饮食蛋白限制和氨清除剂治疗通常难以实现充分的代谢控制或防止神经系统恶化。Pegzilarginase (重组人精氨酸酶 1) 是第一个针对 ARG1-D 的疾病修饰疗法[4]。Navepegritide (Yuviwel)原研公司：Ascendis Pharma 批准日期：2/27/2026 软骨发育不全症是最常见的骨骼发育异常，是一种由 FGFR3 基因的激活突变引起的遗传性疾病，导致长骨的软骨内骨化障碍。临床表现包括身材比例失调和多系统并发症。目前的治疗手段多为支持性护理、手术延长肢体长度以及重组人生长激素，后两者分别存在较大风险且效果有限。近年来，靶向分子疗法已作为有前景的替代方案出现。Navepegritide 是一种长效 C 型钠尿肽 (C-type natriuretic peptide, CNP) 前体药物，可持续维持 MAPK 抑制作用[5]。图 2 . 与安慰剂相比，Navepegritide 治疗在第 52 周时的年化生长速度显著更高[5]。Linerixibat(Lynavoy)原研公司：GSK批准日期：3/17/2026 Linerixibat 是一种口服的肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者严重的瘙痒症状[6]。PBC 是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病伴随着疲劳和瘙痒的症状。Linerixibat 通过抑制 IBAT，减少胆汁酸在末端回肠的重吸收，打断肠肝循环，从而降低胆汁淤积性瘙痒相关的胆汁酸及其他介质水平[6]。图 3 . Linerixibat 通过阻断胆汁酸在 PBC 患者的再吸收，减轻胆汁淤积性瘙痒[7]。Icotrokinra(Icotyde)原研公司：Johnson & Johnson 批准日期：3/17/2026 银屑病是一种慢性、免疫介导的炎症性疾病，对生活质量有显著影响。Icotrokinra 是一种口服大环肽药物，是第一个口服的 IL-23R 拮抗剂，能够实现高水平且持久的皮肤清除效果，具有良好的安全性，在兼顾选择性、口服与 IL-23R 阻断的同时具有最小的副作用，并具有和药物相互作用的潜力[8]。图 4. Icotrokinra 选择性阻断 IL-23 信号通路，阻止 IL-23 异二聚体 (p19/p40) 与 IL-23R/IL-12Rβ1 受体复合物在 IL-23R⁺ 细胞上的结合，从而抑制下游依赖 IL-23 的炎症信号传导[8]。Tividenofusp alfa-eknm(Avlayah)原研公司：Denali Therapeutics 批准日期：3/24/2026 Tividenofusp alfa 是一种由唾液酸-2-硫酸酶 (iduronate-2-sulfatase) 与工程化转铁蛋白受体结合的 Fc 结构域融合而成的药物，用于治疗黏多糖贮积症 II 型 (MPS II) 的神经系统和外周系统表现。MPS II 是一种罕见的溶酶体疾病，可导致多系统进行性退化及神经系统功能下降[9]。Relacorilant(Lifyorli)原研公司：Corcept Therapeutics批准日期：3/25/2026 Relacorilant 是一种首创的特异性糖皮质激素受体拮抗剂，通过减少皮质醇信号传导来提高肿瘤对化疗的敏感性。目前，Relacorilant 被批准联合白蛋白紫杉醇 (nab-paclitaxel)，治疗接受过 1-3 线全身治疗的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌[10]。图 5 . Relacorilant 对诱导紫杉醇所致肿瘤细胞凋亡的信号通路的影响[10]。Insulin icodec-abae(Awiqli)原研公司：Novo Nordisk 批准日期：3/26/2026 Insulin icodec 是一种新型每周一次的基础胰岛素类似物，已获批用于改善 2 型糖尿病成人患者的血糖控制。其作用机制涉及可逆性与白蛋白结合，形成循环沉积库，使半衰期延长至约一周，并提供稳定的降糖效果。多项随机、治疗目标导向的临床试验证据表明，每周一次的 Insulin icodec 在血糖控制方面与每日一次的基础胰岛素类似物 (如甘精胰岛素和地特胰岛素) 相当，在某些情况下甚至更优。由于注射频率降低，该药物在提高治疗便利性和依从性方面具有显著优势[11]。Orforglipron(Foundayo)原研公司：Eli Lilly and Company批准日期：4/1/2026 Orforglipron 是一种口服小分子胰高血糖素样肽-1 受体激动剂 (GLP-1 RA)，在 2 型糖尿病 (T2DM) 患者及非糖尿病成人中均显示出显著的减重和降糖益处。该药物可在全天任何时间服用，对饮食和饮水不加以限制。Orforglipron 在血糖控制方面优于 Dapagliflozin，其耐受性特征与 GLP-1 受体激动剂类药物一致[12]。Doravirine and Islatravir(Idvynso) 原研公司：MSD 批准日期：4/20/2026 Doravirine 和 islatravir 是一种每日一次的单片剂方案，包含两种作用机制互补且耐药谱不同的强效抗逆转录病毒药物。Doravirine 是一种新一代非核苷类逆转录酶抑制剂，用于治疗 HIV 感染。在美国、中国、非洲及其他地区，该药以固定剂量复方片剂形式与核苷逆转录酶抑制剂联合使用。Islatravir 是一种第一代核苷逆转录酶转运抑制剂，在外周血单核细胞 (PBMCs) 中具有高活性和长半衰期。目前 Doravirine 和 islatravir 以双药单片方案，用于治疗成人 HIV-1 感染[13]。Vepdegestrant(Veppanu)原研公司：Pfizer批准日期：5/1/2026 Vepdegestrant 是全球第一款获批的 PROTAC 药物，是一种口服的、PROTAC 雌激素受体 (ER) 降解剂。用于治疗 ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者在接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展[14]。图 6. Vepdegestrant 的化学结构[14]。Sonrotoclax(Beqalzi) 原研公司：BeOne Medicines批准日期：5/13/2026 Sonrotoclax 是第一个获批用于复发或难治性滤泡细胞淋巴瘤的 BCL-2 抑制剂，该药物与 BCL-2 结合的能力比 Venetoclax 高出十倍以上，且具有更清洁的血小板毒性特征。此外，Sonrotoclax 能有效抑制 Venetoclax 耐药的 BCL2 突变体，例如 G101V[15]。目前 Sonrotoclax 批准用于治疗既往接受过至少两项系统治疗、且其中包括 BTK 抑制剂的复发或难治性 (R/R) 套细胞淋巴瘤 (MCL) 成人患者。图 7 . Sonrotoclax 是一种第二代 BCL2 抑制剂，对多种 BCL2 突变体具有较强的结合亲和力[15]。Baxdrostat(Baxfendy)原研公司：AstraZeneca批准日期：5/15/2026 醛固酮水平异常升高是无法控制的高血压 (uHTN) 和难治性高血压 (rHTN) 的常见特征，且在血压升高之外，仍是导致不良心肾结局的主要病理生理因素。Baxdrostat 是一种选择性醛固酮合成酶抑制剂，在针对难治性高血压患者开展的第 2 期临床试验中，已证实其可剂量依赖性地降低静坐收缩压 (SBP)[16]图 8 . Baxdrostat 用于控制不佳和难治性高血压的相关信息[16]。Bulevirtide-gmod(Hepcludex) 原研公司：Gilead Sciences 批准日期：5/22/2026 Bulevirtide 是第一个能够失活 HBV 和 HDV 受体、与 HBV 竞争 Sodium-taurocholate co-transporting polypeptide (SCTP) 的药物。SCTP 是为 HBV 和 HDV 的真正受体，可阻断肝细胞中的 HBV 感染，并参与 HBV 转录抑制过程[17]。实验结果表明，经过 48 周的 Bulevirtide 治疗后，慢性丁型肝炎患者的 HDV RNA 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 水平均有所下降。图 9 . Bulevirtide 的抗病毒机制[17]。 Pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz)原研公司：AbbVie 批准日期：5/27/2026 Pivekimab sunirine 是一种突破性的抗体-药物偶联物 (ADC)，包含高亲和力的 CD123 抗体、可裂解连接臂以及新型吲哚啉苯并咪唑类伪二聚体治疗组分。CD123 在多种血液系统恶性肿瘤中过度表达，包括急性髓系白血病。目前批准用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 成人患者，是第一个获批用于治疗 BPDCN 的 ADC 药物，第一个获批的 CD123 ADC。Cefepime and zidebactam(Zaynich)原研公司：Wockhardt批准日期：5/29/2026 Cefepime 是四代头孢，对需氧性革兰氏阳性菌和阴性菌具有广谱抗菌活性，包括铜绿假单胞菌。目前批准治疗中重度肺炎、复杂性和非复杂性尿路感染、复杂性腹腔内感染以及非复杂性皮肤和皮下组织感染，同时还用于发热性中性粒细胞减少症患者的经验性治疗。Zidebactam 是一种 β-内酰胺酶增强型抗生素，具有双重作用机制，包括与革兰氏阴性菌的 PBP2 结合以及抑制 β-内酰胺酶。Cefepime 和 zidebactam，用于治疗包括肾盂肾炎在内，由敏感的革兰氏阴性病原体引起的成人复杂尿路感染 (cUTI)[18]。Ensitrelvir (Xocova)原研公司：Shionogi批准日期：5/29/2026 Ensitrelvir 是一款口服 SARS-CoV-2 主要蛋白酶抑制剂，用于治疗 SARS-CoV-2 感染。它是第一个单体、非肽类、非共价、小分子抗病毒药物。在新冠患者症状出现后 72 小时内，对接触者使用 Ensitrelvir 可有效预防其感染新冠病毒[19]。Cipeofol(Cypsedo)原研公司：海思科批准日期：5/29/2026 Cipepofol 是丙泊酚 (Propofol) 的类似物，其药效约为丙泊酚的 4-5 倍，且具有良好的安全性，目前被批准应用于诱导接受手术的成人全身麻醉。Cipepofol 于 2019 年在中国获批用于临床。Cipepofol 是一种 GABAA 受体的直接激动剂和正变构调节剂。Cipepofol 可激活 Sirtuin1 (Sirt1)/Nrf2 通路。Cipepofol 通过减少心脏氧化应激、炎症反应和心肌细胞凋亡来保护心脏免受 ‌Isoproterenol‌诱导的心肌梗死[20]。Gadoquatrane (Ambelvist)原研公司：Bayer批准日期：6/12/2026 Gadoquatrane 是一种四聚体、大环结构的细胞外钆基 MRI 对比剂，具有高弛豫率和稳定性。在人体血浆中，60% 的钆浓度下，Gadoquatrane 和 Gadobutrol 的结果几乎完全重叠。这意味着在临床应用中，在更低的体重的剂量下，Gadoquatrane 产生的信号增强效果与 Gadobutrol 基本相当[21]。Tebpenem pivoxil (Utebzi) 原研公司：GSK 批准日期：6/17/2026 Tebipenem pivoxil 是一种口服的碳青霉烯类抗生素，对多种耐药菌株具有活性，被批用于治疗成人复杂性尿路感染 (cUTI)，包括肾盂肾炎等肾脏炎症的药物。Tebipenem pivoxi 是美国第一个获批的口服碳青霉烯类抗生素[22]。Veligrotug-vvze (Lumvoa) 原研公司：Viridian Therapeutics 批准日期：6/26/2026 甲状腺眼病 (TED) 是格雷夫斯病最常见的甲状旁腺外表现，每年每 10,000 人中约有 1.9 例。其发病机制涉及由 TSH 受体抗体 (TRAbs) 介导的自身免疫反应，导致炎症、成纤维细胞活化以及眶部组织重塑[23]。IGF-1R 拮抗剂可减轻 TED 引起的炎症和突眼。Veligrotug 是一种选择性的、完全的 IGF-1R 拮抗剂和抗体，对人 IGF-1R 蛋白表现出高亲和力结合 (KD=0.55 nM)，并在 HOCF 细胞中内源性表达的 IGF-1R 上表现出良好结合能力（平均 EC50=2.41 nM）[24]。图 10. IGF-1R抗体 (Veligrotug) 的独特特征[24]参考文献[1] Blair HA. Copper Histidinate: Pediatric First Approval. Paediatr Drugs. 2026 Apr 22. [2] Freitas E, Torres T. Difamilast for the treatment of atopic dermatitis. J Int Med Res. 2023 Jun;51(6):3000605231169445. [3] Shirley M. Milsaperidone: First Approval. Clin Drug Investig. 2026 May 29. [4] Faraguna MC, et al. Pegzilarginase in Arginase 1 Deficiency: Clinical and Biochemical Effects of Treatment Initiation, Discontinuation and Re-Initiation. Children (Basel). [5] Savarirayan R, et al. Once-Weekly Navepegritide in Children With Achondroplasia: The APPROACH Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. [6] Hirschfield GM, et al. Linerixibat in patients with primary biliary cholangitis and cholestatic pruritus (GLISTEN): a randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2026 Jan;11(1):22-33. [7] Levy C, et al. 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2026-08-09

·医学界

我国自主研发的 11 款新药在全球范围内首次获批上市

我国自主研发的 11 款新药在全球范围内首次获批上市2026-08-09来源：中国医药报6月份，中美欧批准上市的新药中，中国批准的新药数量最多，为14款；美国批准3款；欧盟批准2款新药上市。中国批准14款新药上市 6月份，我国共批准14款新药上市（详见表1）。其中，除斯贝利单抗注射液（皮下注射）、克莱罗韦单抗注射液和甲苯磺酸依仑司群片以外，其余均为我国药企自主研发的全球范围内首次获批上市的新药。洛布替尼片（商品名：麓可达）由麓鹏制药自主研发，是一款新型高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，兼具共价和非共价双重结合机制。该药可与野生型BTK形成不可逆共价结合，并可通过非共价方式抑制C481等耐药突变型BTK，从而在既往BTK抑制剂治疗后仍保持抗肿瘤活性。该药本次获批主要基于其全国多中心、开放标签、单臂注册Ⅱ期ROCK-1研究。该研究纳入既往接受过多线治疗且均接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。研究结果显示，经洛布替尼治疗后，患者的客观缓解率为63.9%，完全缓解率为23.0%，中位缓解持续时间为16.5个月。安瑞曲替尼胶囊（商品名：维迈妥）由威凯尔医药自主研发，是一款新一代小分子原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂。神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合可导致TRKA、TRKB或TRKC激酶持续激活，驱动多种成人及儿童实体瘤生长；部分患者在接受第一代TRK抑制剂治疗后，还可能因激酶结构域突变产生获得性耐药。该药本次获批主要基于一项单臂关键Ⅱ期临床研究。研究结果显示，安瑞曲替尼在NTRK融合阳性实体瘤患者中取得较高的客观缓解率，并在部分既往接受过TRK抑制剂治疗及存在脑转移的患者中观察到抗肿瘤活性，整体安全性和耐受性良好。枣仁宁心滴丸由天士力申报，是一款中药创新药，处方源自临床经验方，由炒酸枣仁、合欢花等药味组成，具有养血柔肝除烦、益气宁心安神的功效。失眠患者通常表现为入睡困难、睡眠维持困难、早醒，以及日间疲乏、注意力下降等功能障碍，其中中医辨证属心肝血虚证者还可能伴有头晕或头昏、两目干涩等症状。该药按照中药创新药技术要求开展了药学、药理毒理和临床研究，并通过随机、双盲、安慰剂对照临床试验评价其疗效与安全性。研究结果显示，该药在改善夜间睡眠维持及相关日间症状方面具有临床价值，整体安全性和耐受性良好。注射用波米泰酶α（商品名：博佳凝）由贝捷泰生物申报，是一款具有凝血活性的重组蛋白药物，用于治疗凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物相关的先天性血友病患者出血事件。血友病患者接受凝血因子替代治疗后，部分患者会产生中和性抑制物，使常规凝血因子制剂疗效下降或失效。波米泰酶α可在不依赖凝血因子Ⅷ或Ⅸ的情况下促进凝血酶生成，从而绕过受阻的内源性凝血通路并实现止血。该药本次获批主要基于其在伴抑制物血友病A和血友病B患者中开展的Ⅰb/Ⅱ期临床研究。研究结果显示，经波米泰酶α治疗后，患者多数出血事件可获得有效控制，且总体安全性可接受。古莫奇单抗注射液（商品名：奇佑康）由康方生物自主研发，是一款靶向白细胞介素17A（IL-17A）的全人源单克隆抗体。IL-17A是斑块状银屑病炎症反应中的关键细胞因子，可促进角质形成细胞异常增殖和多种炎症介质释放。古莫奇单抗通过阻断IL-17A与其受体结合，抑制相关炎症通路，从而减轻皮肤红斑、鳞屑和增厚。该药本次获批主要基于其关键Ⅲ期AK111-301研究及多项支持性研究。研究结果显示，经古莫奇单抗治疗后，达到银屑病面积与严重程度指数显著改善及皮损完全或基本清除的患者比例较高，疗效可持续维持，整体耐受性良好。康特替尼颗粒（商品名：首要泽）是首药控股自主研发的一款小分子间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂。ALK基因重排可持续激活下游增殖和存活信号，是部分非小细胞肺癌（NSCLC）的重要致癌驱动因素。康特替尼通过选择性抑制ALK激酶活性，阻断肿瘤细胞相关信号传导和增殖。该药本次获批主要基于一项在既往未接受过ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者中开展的多中心临床研究。研究结果显示，康特替尼具有较高的客观缓解率和较持久的疾病控制效果，在部分伴脑转移的患者中也显示出颅内抗肿瘤活性，且整体安全性可控。盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁）是朗来科技自主研发的一款口服小分子补体因子B抑制剂。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种由补体介导的罕见血液病，患者红细胞表面缺乏补体保护蛋白，易发生持续性血管内溶血、贫血、血栓形成及多器官损伤。兰诺可泮通过抑制补体旁路途径中的关键因子B，阻断补体级联放大反应，从而减少红细胞破坏。该药本次获批主要基于MY008211A-PNH系列Ⅲ期临床研究，其中关键研究纳入了既往未接受补体抑制剂治疗的成人PNH患者。研究结果显示，兰诺可泮可提高并稳定患者血红蛋白水平，降低溶血相关指标和输血需求，达到预设的主要疗效终点，整体安全性支持其用于长期治疗。培来加南喷雾剂（商品名：普亦克）是普莱医药自主研发的一款局部给药的新型抗菌肽类药物。烧烫伤患者皮肤屏障受损，创面容易被葡萄球菌、鲍曼不动杆菌等病原体定植并发生感染，可能延迟创面愈合并增加深部感染风险。培来加南可与细菌细胞膜相互作用，破坏膜结构和通透性，并对细菌生物膜产生抑制作用，从而发挥快速杀菌效果。该药本次获批主要基于两项关键的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，局部使用培来加南可改善患者创面感染相关症状，提高临床和细菌学疗效，且局部耐受性总体良好。斯乐韦米单抗注射液（商品名：金速希）由智翔金泰自主研发，是一款重组全人源抗狂犬病病毒双特异性抗体。该药可同时识别狂犬病病毒包膜糖蛋白上的两个非重叠表位，阻断病毒与宿主细胞受体结合并中和病毒。狂犬病一旦出现临床症状，病死率接近100%，因此Ⅲ级暴露者除及时接种疫苗外，还需在疫苗产生主动免疫前给予被动免疫制剂。该药本次获批用于成人狂犬病病毒暴露后的被动免疫，主要基于一项与人狂犬病免疫球蛋白进行比较的临床研究。研究结果显示，斯乐韦米单抗可快速达到具有保护意义的狂犬病病毒中和抗体水平，且不影响疫苗诱导的主动免疫应答，安全性和耐受性总体良好。舒瑞基奥仑赛注射液（商品名：恺力美）由恺兴生命申报，是一款靶向CLDN18.2的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品。CLDN18.2在正常组织中主要局限于胃黏膜，但在部分胃癌和胃食管结合部腺癌细胞表面呈高表达。该药通过采集患者自身T细胞并进行基因改造，使其表达识别CLDN18.2的嵌合抗原受体，回输后可特异性识别并杀伤肿瘤细胞。该药本次获批主要基于其随机、开放标签、对照Ⅱ期CT041-ST-01研究，该研究纳入既往至少二线系统治疗失败的CLDN18.2阳性、HER2阴性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者。研究结果显示，与研究者选择的治疗方案相比，舒瑞基奥仑赛可延长患者的无进展生存期和总生存期，并提高客观缓解率。注射用伦康依隆妥单抗（商品名：宜泽康）由百利多特自主研发，是一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）和人表皮生长因子受体3（HER3）的双特异性抗体偶联药物。EGFR和HER3在鼻咽癌细胞中可高表达，该药物的双特异性抗体部分能够同时结合这两个靶点，并将拓扑异构酶Ⅰ抑制剂类细胞毒载荷递送至肿瘤细胞内，引发DNA损伤并诱导肿瘤细胞死亡。该药本次获批主要基于一项多中心、开放标签的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，在多线治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者中，伦康依隆妥单抗仍展现出具有临床意义的客观缓解率和缓解持续时间，且整体安全性可控。美国批准3款新药上市 6月份，美国批准3款新药上市（详见表2），均为全球范围内首次获批上市。 Gadoquatrane（商品名：Ambelvist）由拜耳研发，是一种大环类含钆磁共振对比剂，适用于与磁共振成像（MRI）联合使用，以检测和显示中枢神经系统及其他身体部位的异常血管化病灶。该药采用四聚体分子结构，具有较高的弛豫率，可在较低钆剂量下增强病灶与周围组织之间的对比度，并主要经肾脏排泄。该药本次获批主要基于其全球Ⅲ期QUANTI临床研究项目，研究纳入了接受增强MRI检查的成人及包括足月新生儿在内的儿童患者。研究结果显示，与增强前图像相比，Gadoquatrane给药后的增强图像在病灶边界清晰度、内部形态显示及对比增强程度方面均有改善，且在较低钆剂量下达到了预设的诊断性能标准，其安全性与已知大环类含钆对比剂总体一致。 Tebipenem pivoxil（商品名：Utebzi）由Spero 公司研发，并与葛兰素史克合作开发，是首个获美国食品药品管理局批准用于复杂性尿路感染的口服碳青霉烯类抗菌药。该药是前体药物，口服后在体内转化为活性成分tebipenem，通过结合青霉素结合蛋白、抑制细菌细胞壁合成，从而发挥杀菌作用，并对部分耐药革兰阴性菌具有活性。该药本次获批用于治疗由指定敏感微生物引起的成人复杂性尿路感染，包括肾盂肾炎。其获批主要基于一项全球、随机、双盲、双模拟、非劣效Ⅲ期临床研究，该研究比较了口服Tebipenem pivoxil与静脉注射亚胺培南/西司他丁的疗效。研究结果显示，两组药物在临床治愈和微生物学清除组成的综合终点方面疗效相当，达到预设的非劣效标准。 Veligrotug-vvze（商品名：Lumvoa）由Viridian 公司研发，是一款靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的全人源单克隆抗体。甲状腺眼病是一种与自身免疫性甲状腺疾病相关的眼眶炎症性疾病，IGF-1R和促甲状腺激素受体信号可促进眼眶成纤维细胞活化、糖胺聚糖沉积和组织扩张，进而引起眼球突出、复视和疼痛等症状。Veligrotug-vvze通过阻断IGF-1R信号，减少眼眶炎症和组织重塑。该药本次获批主要基于在活动期和慢性甲状腺眼病患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期THRIVE和THRIVE-2研究。研究结果显示，Veligrotug-vvze可显著改善患者眼球突出症状，在复视和疾病相关生活质量方面，也展现出具有临床意义的积极效果，部分患者在治疗早期即可观察到临床改善。欧盟批准2款新药上市 6月份，欧盟批准2款新药上市（详见表3），均非全球首次批准上市的新药。 Tolebrutinib（商品名：Cenrifki）由赛诺菲研发，是一款可穿过血脑屏障的口服BTK抑制剂，适用于治疗过去2年内未出现复发的成人继发进展型多发性硬化。多发性硬化患者即使不出现明显复发，中枢神经系统内仍可能存在由B细胞、微胶质细胞和巨噬细胞驱动的慢性低度炎症。Tolebrutinib通过抑制外周和中枢神经系统中的BTK信号，减少神经炎症。该药本次获批主要基于其随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期HERCULES研究，并由GEMINI 1和GEMINI 2研究提供支持性证据。研究结果显示，与安慰剂相比，Tolebrutinib可降低患者确认残疾进展的风险并延缓疾病恶化，但治疗期间需监测患者肝功能。该药此前已于2026年5月在澳大利亚获批上市。 Plozasiran（商品名：Redemplo）由Arrowhead公司研发，是一种靶向载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）信使RNA的小干扰RNA药物。Plozasiran在肝细胞内通过RNA干扰机制降解APOC3信使RNA，减少APOC3蛋白合成，从而促进富含甘油三酯脂蛋白的清除。该药本次获批主要基于其随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期PALISADE研究。研究结果显示，Plozasiran可显著降低患者空腹甘油三酯水平，并减少急性胰腺炎事件。该药此前已于2025年11月在美国获批上市。（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）仅供医学人士参考

上市批准临床2期临床结果

100 项与 Gadoquatrane 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12905	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
中枢神经系统疾病	日本	Bayer Yakuhin Ltd.	2026-03-23
造影剂	日本	Bayer Yakuhin Ltd.	2026-03-23

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
中枢神经系统感染	临床3期	美国	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	日本	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	阿根廷	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	保加利亚	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	加拿大	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	捷克	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	法国	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	德国	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	匈牙利	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24
中枢神经系统感染	临床3期	意大利	拜耳医药保健有限公司	2023-07-24

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05915728 (Quanti OBR, CTgov)	临床3期	造影剂	410	Gadoquatrane (Gadoquatrane)	網鏇網鑰廠積窪餘夢選(淵獵膚壓獵壓壓蓋壓鑰) = 網衊遞遞壓鹹網遞網齋範膚憲簾餘觸遞網製鏇 (顧窪淵襯簾願築觸築鹹, 0.500) 更多	-	2026-08-20
NCT05915728 (Quanti OBR, CTgov)	临床3期	造影剂	410	gadoquatrane (Pre-Gadoquatrane)	網鏇網鑰廠積窪餘夢選(淵獵膚壓獵壓壓蓋壓鑰) = 簾艱夢醖繭鹽鏇築鏇窪範膚憲簾餘觸遞網製鏇 (顧窪淵襯簾願築觸築鹹, 0.214) 更多	-	2026-08-20
NCT05915026 (CTgov)	临床3期	诊断试剂	105	Gadoquatrane (BAY1747846)	顧蓋醖襯淵鬱窪壓襯鬱(膚膚鑰築顧壓遞襯簾艱) = 選鑰壓醖齋獵願願夢鏇繭壓齋鑰積衊簾窪鹽廠 (齋鏇鹽鑰夢網窪積窪鬱, 鬱膚鏇鑰觸餘廠積鹽齋 ~ 鹹鏇衊繭鏇夢餘衊醖淵) 更多	-	2026-07-17
NCT05915728 \| NCT05915702 (QUANTI OBR, BusinessWire \| Company_Website) 人工标引	临床3期	造影剂	-	Gadoquatrane	餘衊鬱蓋窪餘衊壓夢範(壓獵鑰壓襯淵簾鹽鹹糧) = Gadoquatrane successfully met the primary and main secondary endpoints of all QUANTI studies. 簾膚夢積襯獵遞鏇繭構 (淵壓築醖壓壓觸築繭憲 ) 达到更多	积极	2025-01-10
NCT04307186 (CTgov)	临床2期	神经梅毒 \| 中枢神经系统肿瘤	57	Gadovist+Gadoquatrane (BAY1747846)	壓鑰鹹餘蓋齋願窪憲願 = 廠壓鏇鏇顧衊鹹顧膚窪憲鹹淵廠窪鏇簾膚鬱繭 (壓壓鹽襯鹽蓋觸繭繭餘, 顧顧鬱鹽醖觸鬱衊範繭 ~ 繭簾網簾構願鏇簾窪憲) 更多	-	2023-11-15