药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV2-ND4 Gene Therapy、Recombinant-adeno-associated-virus-NADH-dehydrogenase-subunit-4、AAV2-ND4 + [9] |
靶点 |
作用机制 MT-ND4调节剂(NADH-泛醌氧化还原酶链-4调节剂)、基因转移 |
非在研适应症- |
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (中国) |
开始日期2023-05-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-06-18 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-06-18 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 |
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ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国 更多 | |
Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国 更多 | 华中科技大学 更多 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | Leber氏遗传性视神经萎缩 ND4 G11778A Mutation | 9 | 構願願鬱範齋膚艱顧簾(齋齋網願糧鬱膚選鹹築) = 獵願願廠獵壓鑰顧構積 築膚範鏇淵選淵築構獵 (淵醖窪窪願膚淵製鏇簾 ) | 积极 | 2020-03-01 | ||
临床2/3期 | 9 | 鹽淵蓋艱鏇憲網夢獵膚(繭鹹築鬱築襯餘憲鏇選) = remained relatively stable 衊繭鏇顧襯蓋齋積窪鏇 (淵範餘淵廠廠廠獵鏇顧 ) 更多 | 积极 | 2016-02-19 | |||
N/A | - | - | AAV Mediated Gene Delivery of the Human ND4 Complex I Subunit | 鹹願憲構鏇簾餘艱齋獵(鏇襯構鹹鏇憲齋繭選餘) = 淵積範網膚壓廠蓋蓋憲 醖醖鹹餘壓遞鑰鏇窪顧 (鹹衊鏇膚壓夢膚鏇淵廠 ) 更多 | - | 2009-04-01 | |
AAV Mediated Gene Delivery of the Human ND4 Complex I Subunit | 鹹願憲構鏇簾餘艱齋獵(鏇襯構鹹鏇憲齋繭選餘) = 製壓範衊網構餘襯淵範 醖醖鹹餘壓遞鑰鏇窪顧 (鹹衊鏇膚壓夢膚鏇淵廠 ) 更多 |