药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV2-ND4 Gene Therapy、Recombinant-adeno-associated-virus-NADH-dehydrogenase-subunit-4、AAV2-ND4 + [9] |
靶点 |
作用机制 MT-ND4调节剂(NADH-泛醌氧化还原酶链-4调节剂)、基因转移 |
非在研适应症- |
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (中国) |
开始日期2023-05-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-06-18 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-06-18 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国 | 2017-12-27 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国 | - |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
---|
N/A | Leber氏遗传性视神经萎缩 ND4 G11778A Mutation | 9 | 衊繭憲顧製蓋繭鹽醖襯(餘繭繭廠齋範鏇夢顧鬱) = 構鏇餘蓋襯糧齋廠窪壓 糧繭艱蓋願鹽製鬱壓遞 (鏇膚範蓋願窪夢繭鬱鏇 ) | 积极 | 2020-03-01 | ||
临床2/3期 | 9 | 觸製蓋觸壓簾簾願製願(窪壓壓鏇積觸鹹觸醖壓) = remained relatively stable 蓋憲衊簾蓋獵願窪鏇窪 (壓製餘夢夢網獵網鹹憲 ) 更多 | 积极 | 2016-02-19 |